12月7日，新版国家医保药品目录及首版商保创新药目录正式发布，此次调整纳入上百种创新药，降糖 药新"网红"、全新靶点"三兄弟"、百万元一针的抗癌药等悉数入选，目录将于明年1月1日起正式实施。 "四不改"是指不改主成分、不改适应证、不改给药途径、不改临床价值的药品。"四不改"药品所在同治 疗领域内目录药品已保障比较充分且具备价格优势，创新性低的药品不再考虑纳入。 "能够填补目录空白，有较大临床价值获益的药品，是我们认为的'真创新'药。"天津大学医学部药学院 教授吴晶表示，例如某靶点第三代药物在医保目录中已有多个，同靶点药物如果还想进入目录，就要证 明其能够给患者带来额外获益，否则就是同质化。 "药篮子"全面上新备受关注。面对近年来逐步成熟的靶向药物、免疫药物等，参保人不必再"望药兴 叹"。哪些药品填补空白？首版商保创新药如何落地临床？12月9日，相关专家在国家医保局举办的2025 年医保药品目录解读活动上就上述问题答疑。 第一问：哪些新药入选医保目录？ "98%的医保入选药品是5年内获批新药，其中50种是一类新药，数量创历史新高。"国家医保局医药服 务管理司司长黄心宇介绍，今年新增药品中，肿瘤药、慢性病药、罕见 ...

国家基本医保药品目录调整概览 - 本次目录调整新增114种药品，其中1类新药数量从去年的38种增加到50种，再创历史新高[6] - 新增药品涉及肿瘤36种（含罕见病1种）、慢性病12种、罕见病10种、中成药7种、精神疾病6种，其他31种[6] - 新增药品具备填补目录空白、同类更优和更具性价比三个特征之一[6] 重点纳入的“明星药”及其临床价值 - 中国自主研发的TROP2 ADC——芦康沙妥珠单抗进入目录，填补了三阴性乳腺癌治疗空白[8] - 司普奇拜单抗携三项适应症（成人中重度特应性皮炎、慢性鼻窦炎伴鼻息肉及季节性过敏性鼻炎）进入目录，惠及广泛炎症疾病患者[8] - 三种KRAS G12C抑制剂（氟泽雷塞片、格索雷塞片、戈来雷塞片）同时进入目录，此前日均费用在千元左右，月费用2万至3万元不等[9] - 目录调整对儿童、罕见病、精神领域用药有所倾斜，推动创新药特效药快速落地[8] 药品价格与患者负担变化 - 根据以往数据，国谈药品平均降幅约为60%[9] - 今年国谈最终有112种药品谈判竞价成功，成功率为88.19%[9] - 企业方表示，司普奇拜单抗以更合理的价格进入医保目录，将显著降低患者用药负担[9] 药品进院与落地保障措施 - 政策明确要求定点医疗机构应于2026年2月底前召开药事会，谈判药品不得以医保总额限制、药占比等为由影响落地[11] - 在定点医疗机构的总额预算管理中，国谈药品费用不受医保总额限制，实行单独支付[11] - 北京已将诺西那生钠注射液等24项新药新技术纳入DRG除外支付名单[11] - 医院会根据自身治疗专长和患者类型来确定哪些国谈药品入院，并非所有新药都会配备[11] 目录调整与用药衔接 - 今年有29种临床上已被替代或长期没有生产供应的药品被调出目录[12] - 国家医保目录调整8年来，累计调出467种疗效不确切、易滥用、临床被淘汰或长期无供应的药品[12] - 对未续约的谈判药品设置了6个月过渡期（至2026年6月底），其间医保基金仍按原支付标准报销，以保障用药连续性[12] 商业健康保险创新药品目录的设立 - 首版商保创新药目录纳入19种药品，包括CAR-T、阿尔茨海默病、戈谢病等治疗药品[13][15] - 设立该目录旨在补上医保外高值创新药的用药缺口，基本医保定位“保基本”，难以将所有高值创新药纳入[13] - 纳入目录的药品具有创新程度高、临床价值大、无法被基本医保目录替代以及多元化支付四个特征[15] - 19个药品中，1类新药有9种，约占50%，全部填补了基本医保目录保障空白[15] 商保创新药目录的运作与价值 - 目录价格协商所协商的是一个折扣，药品挂网价不变，商保公司理赔时可享受折扣，从而减少理赔成本[16] - 目录为保险公司提供了经过权威背书的优质药品清单，降低了其筛选成本和风控难度[16] - 北京、上海、广州等地已在探索“医保+商保”一站式结算，提升赔付体验[16] - 商保公司可通过降低保费、提高报销比例或扩大保障范围的方式，让投保人受益于成本降低[16] 高值创新药支付现状与挑战 - 全国惠民保总保费体量在200亿元左右，单人保费普遍不足百元，筹资池有限[18] - CAR-T、基因编辑等突破性创新药单例治疗费用高达数十万至百万元，整体支付需求已迈入千亿元规模，与有限筹资体量存在显著错配[18] - 即使在纳入CAR-T的惠民保中，费用也非全额报销，患者仍需自付部分，且耗材和辅助治疗等费用价格不菲[18] 商保目录落地前景与政策支持 - 商保创新药目录是建议性目录，商保公司基于市场化机制确定是否使用及使用规模[19] - 医保政策对商保创新药目录和基本医保目录在进院和“双通道”上给予相同支持力度[19] - 落地过程中需重视精算定价，防止测算不准影响产品可持续性，并加强保险公司与医药企业的对接[19]

2025年国家医保及商保目录更新核心要点 - 国家医保局发布新版国家基本医保目录及首个《商业健康保险创新药品目录》 新增114个药物进入医保 覆盖肿瘤、抗感染、慢病等领域 并首次建立商保目录以解决高价创新药支付问题 [1] 国家基本医保目录新增情况 - 医保目录新增114个药物 覆盖肿瘤、抗感染、慢病等诸多领域 [1] - 纳入多款慢病领域重磅新药 包括GLP-1/GIP双靶点降糖/减重药替尔泊肽 半年打一针的降脂药英克司兰钠 治疗痛风的多替诺雷片 [1] - 纳入其他领域新品 包括“过敏救星”司普奇拜单抗 国产流感新药玛舒拉沙韦片 长效生长激素怡培生长激素 [1] - 部分新增产品示意 如芦康沙妥珠单抗用于三阴乳腺癌 氟泽雷塞片等用于KRAS非小细胞肺癌 [2] - 价格方面未披露平均降幅 但推测降价力度或与往年50%-60%无异 例如长效生长激素怡培注射液常用规格每支约850元 降幅接近50% [3] 商业健康保险创新药品目录概况 - 首次新增商保目录 定位解决高价创新药支付困境 与医保目录相衔接 [3] - 商保目录共纳入19款产品 包括5款CAR-T疗法 2款新型阿尔茨海默病药物和多款治疗肿瘤及罕见病的药物 其中罕见病药物占比接近1/3 [3] - 商保目录入选要求严格 需满足“创新程度高、临床价值大、不能被基本医保目录替代、推荐多元化支付”四大特征 [4] - 以最初通过形式审查的121个产品为参考 首批商保目录的谈成率只有15% [4] - 5款申报的CAR-T疗法全员中选 占目录名单总数的1/3 这是CAR-T首次在国家层面拥有报销路径 [4] 商保目录的定价机制与影响 - 19款商保目录产品的“降幅”在15%-50%不等 略高于行业此前预期的30%以内的降幅区间 但整体低于往年医保目录降幅 [3] - 商保目录产品的15%-50%降幅 并非药企直接降价 而是以药品折扣形式直接给到保险公司 相当于为其提供承保方面的优惠 [6] - 折扣机制举例 一款新药原价100万元 若商保承诺赔付50% 在达成30%折扣后 保司向药企支付的药费由50万降低至35万 [6] - 节省的费用理论上可折算到保险产品售价中降低保费 也可直接当作利润提升产品盈利空间 [6] - 商保目录内产品可享受“三除外”政策优惠 即不纳入基本医保的自费率指标、不纳入集采中选可替代药品的检测、不纳入按病种付费的范围 [4] - 这相当于在DRG/DIP控费体系上撕开一道口子 对于打破“高价药入院难”的困境有现实意义 [4] 对CAR-T等高价药企的意义 - 既往医保谈判存在年治疗费用“50万以上不谈、30万以上不进”的隐形规则 售价超百万元/针的CAR-T曾多年“陪跑” [4] - 对于药企 进入商保目录意味着可以不再“逐省”与不同的商保产品谈判 [4] - CAR-T受限于个性化定制 生成成本高 终端价格难降 销售压力大 例如复星凯瑞的阿基仑赛注射液年销售规模为3-5亿元 药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液累计销售额约5亿元 [5] - 进入商保目录、打通入院通道和放量渠道 是CAR-T企业的关键一役 [5] 对保险公司的意义与落地展望 - 形成统一的全国性目录体系 可为保险公司省下药物价格测算、协商等环节的成本和资源 同时也能获得更大程度的让利 [5] - 有药企人士认为 保司如果直接和药企谈 很难拿到目录中的折扣区间 因此让利有意义 但保司更关心政策能否帮助导流以降低高企的投流获客成本 [7] - 未来 大概率仍由惠民保、百万医疗险和团险来承接商保目录中的产品 也不排除保险公司会针对目录设计新的商保产品 [8] - 商保目录在制定期间已表达出向已纳入地方惠民保和商业健康险里的产品倾斜的态度 目的是“不希望患者‘断药’” [9] 与惠民保的协同发展与行业影响 - 过去数年间 “惠民保”已成为部分高价药的重要赔付出口 例如2024年国内145款惠民保产品中 有90款提供CAR-T保障 针对健康人群近四成产品报销比例达50%-75% [9] - 制定商保目录 借由政策推手提高惠民保的服务能力和被保人员体验感 进而提高更多健康群体的参保意愿 维持产品良性运转 是业内的隐形期待之一 [9] - 近期各地强化对该路径的认可 例如广东汕头的惠民保已率先宣布与商保目录衔接 规定2026年开始使用目录内药品报销比例提升十个百分点 [10] - 安徽省医保局在征求意见中也提到将积极推动商保创新药纳入“安徽惠民保”体系 并采取提高赔付比例、开通门诊购药理赔渠道等策略支持 [10] - 2024年基本医疗保险承担了3万亿基金支出 同期商业健康保险保费收入达9774亿 商保正成为国内多层次医疗保障体系中的重要组成部分 [10] - 国家医保局相关负责人对未来基本医保与商保市场格局的期待是“协同而非内卷 互补而非替代” [11]

2025年国家医保目录与商保目录更新核心要点 - 国家医保局公布新版国家基本医保目录及首个《商业健康保险创新药品目录》[3] - 医保目录新增114个药物，覆盖肿瘤、抗感染、慢病等多个领域[3] - 首次新增商保目录，旨在解决高价创新药支付困境，与医保目录相衔接[6] 医保目录新增药品特征 - 新增药品具备“填补空白”、“同类更优”、“更具性价比”等特征[4] - 具体纳入品种包括：GLP-1/GIP双靶点降糖/减重药替尔泊肽、半年打一针的降脂药英克司兰钠、治疗痛风的多替诺雷片、“过敏救星”司普奇拜单抗、国产流感新药玛舒拉沙韦片、长效生长激素怡培生长激素等[3] - 肿瘤领域新增药物包括：用于三阴乳腺癌的芦康沙妥珠（1类生物制品），以及用于KRAS非小细胞肺癌的氮泽雷塞片、格索雷塞片、艾来雷塞片（化药1类）[4] 药品价格谈判情况 - 国家医保局未披露平均降幅，但推测降价力度或与往年50%-60%无异[5] - 例如，长效生长激素怡培注射液纳入目录后，常用规格每支约850元，降幅接近50%[5] - 商保目录19款产品的价格降幅在15%-50%不等（5%为一档），略高于行业此前预期的30%以内，但整体低于往年医保目录降幅[6] 商业健康保险创新药品目录详情 - 商保目录共纳入19款产品，包括5款CAR-T疗法、2款新型阿尔茨海默病药物和多款治疗肿瘤及罕见病的药物[6] - 罕见病药物在目录中占比接近三分之一[6] - 以最初通过形式审查的121个产品为参考，首批商保目录的谈成率仅为15%[7] - 5款申报的CAR-T疗法全员中选，占目录名单总数的三分之一，这是CAR-T首次在国家层面拥有报销路径[8] 商保目录的政策意义与运作机制 - 目录内产品享受“三除外”政策优惠：不纳入基本医保自费率指标、不纳入集采中选可替代药品检测、不纳入按病种付费范围[9] - 这相当于在DRG/DIP控费体系上“撕开了一道口子”，有助于打破“高价药入院难”的困境[10] - 商保目录的降幅并非药企直接降价，而是以药品折扣形式直接给到保险公司，降低其实际理赔支出[11] - 例如，一款原价100万元的新药，若商保承诺赔付50%，且药企与保司达成30%折扣，则保司实际支付药费由50万降至35万[11] - 节省的费用可用于降低保费或提升保险产品盈利空间[13] 对药企与保险行业的影响 - 对于药企，进入商保目录有助于打通入院通道和放量渠道，例如CAR-T企业有望借此缓解销售压力[11] - 对于保险公司，全国统一的目录体系可节省药物价格测算与协商的成本，并获得药企让利[11] - 行业共识认为，未来大概率由惠民保、百万医疗险和团险来承接商保目录中的产品[14] - 惠民保已成为部分高价药的重要赔付出口，例如2024年国内145款惠民保产品中，有90款提供CAR-T保障，近四成产品对健康人群报销比例达50%-75%[15] 商保目录的落地与展望 - 目录制定已向已纳入地方惠民保和商业健康险的产品倾斜，目的是避免患者“断药”[15] - 制定商保目录的隐形期待之一是借政策推手提高惠民保服务能力与参保人体验，吸引更多健康群体参保，维持产品良性运转[15] - 地方已有落地举措，如广东汕头惠民保宣布与商保目录衔接，2026年起使用目录内药品的报销比例提升十个百分点[16] - 安徽省医保局也在征求意见中，提出推动商保创新药纳入“安徽惠民保”并提高赔付比例[16] - 2024年商业健康保险保费收入已达9774亿元，正成为多层次医疗保障体系的重要组成部分[16] - 国家医保局期待未来基本医保与商保市场“协同而非内卷，互补而非替代”[16]

2025年国家医保目录与商保目录核心要点 - 2025年国家医保目录新增114个药物，覆盖肿瘤、抗感染、慢病等多个领域，并首次新增《商业健康保险创新药品目录》[3][4] - 商保目录旨在解决高价创新药支付困境，与医保目录相衔接，共纳入19款产品，包括5款CAR-T疗法、2款新型阿尔茨海默病药物及多款肿瘤与罕见病药物[7] 医保目录新增药品特征与价格 - 新增药品具备填补空白、同类更优、更具性价比等特征，例如替尔泊肽、英克司兰钠、司普奇拜单抗等[5] - 价格方面，医保目录药品平均降幅未披露，但部分产品降幅显著，如长效生长激素怡培注射液常用规格每支约850元，降幅接近50%[6] 商保目录详情与谈判结果 - 商保目录入选标准严格，需满足创新程度高、临床价值大、不能被基本医保目录替代、推荐多元化支付四大特征，总体入围率不高[9] - 以最初121个通过形式审查的产品为参考，首批商保目录谈成率仅为15%[10] - 目录包含19款产品，涉及百时美施贵宝、和记黄埔医药、百济神州、武田、药明巨诺、驯鹿生物等多家企业[11][13] 商保目录对CAR-T疗法的影响 - 5款申报的CAR-T疗法全部入选商保目录，占目录名单总数的三分之一，这是CAR-T疗法首次在国家层面拥有报销路径[13] - 此前，CAR-T因年治疗费用超百万元，在医保谈判中多年“陪跑”，受限于“50万以上不谈、30万以上不进”的隐形规则[13] - CAR-T疗法生产成本高，销售承压，例如复星凯特的阿基仑赛注射液年销售规模为3-5亿元，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液累计销售额约5亿元[17] - 进入商保目录有助于打通CAR-T企业的入院通道和放量渠道[18] 商保目录的支付机制与意义 - 商保目录产品降价15%-50%，该降幅并非药企直接降价，而是以药品折扣形式直接给到保险公司，为其提供承保优惠[7][18] - 例如，一款原价100万元的新药，若商保赔付50%，药企与保司达成30%折扣，则保司支付药费由50万降至35万[18] - 目录内产品享受“三除外”政策优惠，即不纳入基本医保自费率指标、不纳入集采中选可替代药品检测、不纳入按病种付费范围[15] - 该政策在DRG/DIP控费体系上“撕开了一道口子”，对打破“高价药入院难”困境有现实意义[16] - 对于药企，意味着无需再“逐省”与不同商保产品谈判；对于保险公司，可节省药物价格测算与协商的成本，并获得更大让利[14][18] 商保目录的落地与惠民保角色 - 行业共识认为，未来大概率由惠民保、百万医疗险和团险来承接商保目录中的产品，也可能催生新的商保产品[22] - 惠民保已成为部分高价药重要赔付出口，2024年国内145款惠民保产品中，有90款提供CAR-T保障，近四成产品对健康人群报销比例达50%-75%[23] - 商保目录制定时已向已纳入地方惠民保和商业健康险的产品倾斜，目的是避免患者“断药”[23] - 地方已有衔接动作，如广东汕头惠民保宣布与商保目录衔接，2026年起使用目录内药品报销比例提升十个百分点；安徽也计划推动商保创新药纳入“安徽惠民保”并提高赔付比例[24] - 2024年，商业健康保险保费收入达9774亿元，正成为多层次医疗保障体系的重要组成部分[24]

国家医保及商保创新药目录调整概览 - 新版国家医保药品目录及首版商保创新药目录正式发布，114种药品成功纳入医保，19种新药进入商保创新药目录，目录将于2026年1月1日起实施 [1][5] 国家医保目录调整详情 - 新版国家医保目录内药品总数增至3253种，其中西药1857种，中成药1396种 [2] - 114种新纳入药品中，包含36个肿瘤用药、12个糖尿病等慢性病用药、13个抗感染类药品、10个罕见病用药，同时有29种临床用不上或有更好替代的药品被调出目录 [2] - 纳入药品包括多款临床急需的“救命药”，如治疗三阴性乳腺癌的芦康沙妥珠、胰腺癌用药伊立替康脂质体、套细胞淋巴瘤用药匹妥布替尼片，以及慢性病新药如一年仅需两针的降血脂药英克司兰钠和糖尿病用药替尔泊肽 [2] - 目录包含50种一类创新药，创新药正以更快速度惠及患者，例如一款2025年5月刚获批的KRAS靶点肺癌新药，以及流感用药昂拉地韦片、玛舒拉沙韦片等 [2] 商保创新药目录详情 - 首版商保创新药目录聚焦创新程度高、临床价值大、患者获益显著且超出基本医保保障范围的创新药，共纳入19种新药 [3] - 目录涵盖CAR-T、TCE疗法、双特异性抗体等靶点肿瘤药物，以及短肠综合征、戈谢病等罕见病药物和阿尔茨海默症治疗药物 [3] - 对目录内药品给予“三除外”政策支持：不纳入基本医保自费率指标、不纳入集采中选可替代品种监测、相关商业健康保险保障范围内的创新药应用病例可不纳入按病种付费范围 [3] - 目录纳入我国首款获批上市的CAR-T细胞治疗药品阿基仑赛，该药曾市场售价超过100万元一针 [4] 对医药行业的影响与激励 - 基本医保目录倾向临床急需药，以亿万参保人为统一购买人，吸引企业聚焦未满足的用药需求；商保目录接纳高值创新药，让企业敢于沉下心搞研发 [4] - 8年来，国家基本医保目录累计新增949种药品，医保基金为协议期内谈判药支出4600亿元，拉动销售超过6000亿元，推动医药市场更新迭代 [5] - 2025年我国批准上市的创新药已达到69个；2025年1至10月，我国创新药海外授权超100笔，金额突破1000亿美元，在政策支持下创新药正在加速发展 [5] - 企业表示政策红利让企业得以卸下顾虑、潜心研发，全力攻关更多新药好药，并计划深化与保险机构的合作，推动目录内药品进入更多惠民保和商保产品 [4][5] - 跨国制药企业视中国为重要战略市场，创新药加速获批并实现医保准入，未来将更加坚定地植根中国 [5]

国家医保药品目录调整概况 - 新版国家医保药品目录及首版商保创新药目录正式发布，114种药品成功纳入医保，19种新药进入商保创新药目录 [1] - 新版国家医保目录内药品总数增至3253种，其中西药1857种、中成药1396种 [4] - 新版目录将于2026年1月1日起正式实施 [8] 国家医保目录调整细节 - 纳入医保的114种药品中，包含36个肿瘤用药、12个糖尿病等慢性病用药、13个抗感染类药品、10个罕见病用药 [3] - 目录调出29种临床用不上或已有更好替代的药品 [3] - 此次调整有50种药品为一类创新药，创新药正以更快速度惠及患者 [4] - 8年来，国家基本医保目录已累计新增949种药品 [8] 纳入医保目录的具体新药案例 - 治疗三阴性乳腺癌的芦康沙妥珠、胰腺癌用药伊立替康脂质体、套细胞淋巴瘤用药匹妥布替尼片等“救命药”入围 [3] - 一年仅需两针即可有效降低血脂水平的英克司兰钠、糖尿病用药替尔泊肽等慢性病新药进入医保 [3] - 一款2025年5月刚获批的用于治疗KRAS靶点肺癌的新药，以及流感用药昂拉地韦片、玛舒拉沙韦片等刚获批不久的新药被纳入 [4] 商保创新药目录内容与政策支持 - 商保创新药目录聚焦创新程度高、临床价值大、患者获益显著且超出基本医保保障范围的创新药，共纳入19种新药 [5] - 目录药品包括CAR-T、TCE疗法、双特异性抗体等靶点肿瘤药物，以及短肠综合征、戈谢病等罕见病药物和阿尔茨海默症治疗药物 [5] - 对商保创新药目录药品给予“三除外”支持：不纳入基本医保自费率指标、不纳入集采中选可替代品种监测、相关商业健康保险保障范围内的创新药应用病例可不纳入按病种付费范围 [5] - 患者若购买相应商业保险产品，可报销更多医药费用 [5] 对医药行业与公司的影响 - 作为我国首款获批上市的CAR-T细胞治疗药品，阿基仑赛（曾市场售价超过100万元/针）进入首版商保创新药目录，被相关公司视为利好 [7] - 基本医保目录倾向临床急需药，以亿万参保人为统一购买人，吸引企业聚焦未满足的用药需求 [7] - 商保目录接纳高值创新药，让企业敢于沉下心搞研发，减少对回报不确定性的顾虑 [7] - 医保基金为协议期内谈判药支出4600亿元，拉动销售超过6000亿元，推动医药市场更新迭代 [8] - 2025年我国批准上市的创新药已达到69个；2025年1至10月，我国创新药海外授权超100笔，金额突破1000亿美元 [8] - 跨国制药企业视中国为重要战略市场，创新药加速获批并实现医保准入 [8]

赛诺菲阿利西尤单抗退出中国市场 - 赛诺菲确认停止PCSK9抑制剂阿利西尤单抗注射液（波立达）在中国市场的推广 原因为全球供应问题及中国心血管产品策略升级 [1][2] - 该药物主要用于心血管事件预防 原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常 [2] - 2024年3月济宁市卫健委曾回应全国范围内存在阶段性短缺 安进依洛尤单抗因临床使用量较少采取临时采购模式 [2] PCSK9抑制剂市场格局 - 国内已获批7款PCSK9抑制剂 包括2款进口产品（赛诺菲阿利西尤单抗2019年获批 安进依洛尤单抗2018年获批）和4款国产药物 [5] - 国产药物包括康方生物伊努西单抗 君实生物昂戈瑞西单抗 恒瑞医药瑞卡西单抗 信达生物托莱西单抗（2024年纳入医保） [5] - 君实生物昂戈瑞西单抗2024年10月获批 临床显示降低LDL-C水平69.4%-80.6% Lp(a)降幅超50% 定价1360元/支 [6] - 诺华小干扰RNA疗法英克司兰钠为全球首款长效siRNA疗法 每半年注射一次 [6] - 波立达进入医保后价格从1982元/支降至306元/支 [6] 降脂药物临床需求与技术发展 - PCSK9抑制剂联合他汀类药物可使低密度脂蛋白胆固醇再降低50% 具有每月两针的用药便利性和较少不良反应 [4][5] - 脂蛋白(a)[Lp(a)]成为降脂研发新靶点 全球尚无特异性降低Lp(a)药物获批 [7] - 诺华 安进 礼来靶向Lp(a)核酸类及小分子口服药物已进入三期临床试验 [7] - 恒瑞医药与默沙东就Lp(a)口服小分子项目达成19.7亿美元许可协议 [7] - 石药集团双链小干扰RNA药物SYH2068注射液于2024年4月获批 京新药业Lp(a)机制降脂新药处于临床一期 [7] 市场竞争动态 - 国内药企积极沟通承接赛诺菲退出释放的市场空间 [1][6] - 齐鲁制药 信立泰等企业在PCSK9抑制剂领域有研发布局 [5] - 行业形成他汀类药物为基础 PCSK9抑制剂为补充的降脂治疗方案 [4]

临床进展 - 诺华登记英克司兰钠III期临床 评估急性冠状动脉综合征患者住院早期治疗的疗效和安全性[1] - 研究设计为多中心、随机、双盲、安慰剂对照 受试者包括ST段抬高型心肌梗死和非ST段抬高型心肌梗死患者[1] 产品地位 - 英克司兰钠是全球首款获批的PCSK9 siRNA药物 于2020年获欧盟批准上市 2021年获FDA批准上市[1] - 适应症为治疗成人高胆固醇血症及混合性血脂异常[1] 市场布局 - 该药物在欧盟获批4项适应症 在美国获批3项适应症 在中国获批4项适应症[1] - 证明小核酸药物在慢病领域具有治疗潜力[1]

报告行业投资评级 - 看好丨维持 [9] 报告的核心观点 - PCSK9是动脉粥样硬化性心血管疾病的关键致病因素，已成为长期血脂管理的核心靶点 [2] - 截至2025年6月，全球已有7款PCSK9抑制剂获批上市，涵盖单克隆抗体和siRNA药物，在研产品技术路线多元、应用场景拓展、依从性持续优化 [2] - 已上市及后期在研的PCSK9抑制剂在关键临床试验中均验证了突出的疗效和良好的安全性 [8] 根据相关目录分别进行总结 PCSK9：心血管疾病的热门靶点 - 心血管疾病是全球死亡的主要原因，降低LDL水平是预防心血管事件的关键措施，他汀类药物在部分患者中降脂效果有限，针对PCSK9的干预成为新的治疗方向 [15] - PCSK9主要在肝脏合成，过度表达会加速LDLR的降解，在多种疾病中发挥重要作用 [16][18] - PCSK9通过与LDLR结合，促进其溶酶体降解，减少肝细胞对LDL-C的摄取，抑制PCSK9可显著降低血浆LDL-C水平 [21] 国内外药企竞相布局，技术路径多点开花 - 截至2025年6月，全球共有7款PCSK9抑制剂获批上市，海内外医药巨头纷纷布局，除英克司兰钠为siRNA药物外，其余药物均为单特异性抗体 [29] - 海森生物的莱达西贝普已向美国FDA提交上市申请，AZD0780、SAL003、Enlicitide三款药物位于临床III期 [29] 单克隆抗体 - 恒瑞医药瑞卡西单抗是全球首个超长效PCSK9单抗，获批用于中高剂量他汀治疗后仍未达到LDL-C目标的患者，III期注册临床试验显示其降脂疗效、安全性及给药便利性优势明显 [32] - 君实生物昂戈瑞西单抗获批用于原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常患者，新增两项适应症，可显著降低LDL-C水平并维持稳定降幅 [38][39] - 信达生物托莱西单抗是国产首个长效降脂针，可显著降低LDL-C、Lp(a)等多种脂蛋白水平，且安全性良好 [44][46] siRNA - 诺华英克司兰钠注射液是全球首款且目前唯一用于降低LDL-C的siRNA药物，为血脂长期管理提供了新选择 [50][52] - ORION-18研究显示，英克司兰可显著降低LDL-C水平，总体安全性良好 [53] 口服小分子 - Enlicitide是全球首个进入III期研究并取得成功的口服PCSK9抑制剂，为高胆固醇血症患者提供了便捷的口服治疗选择 [56] - 两项III期临床研究结果显示，Enlicitide降LDL-C效果优于安慰剂及其他口服非他汀类药物，安全性良好 [60] 投资观点 - 药品看好现金流健康、具有源头创新能力的创新药企，关注突破性疗法和技术突破带来的板块性热度 [64] - CXO重视外向型CDMO和内需型CRO的板块性投资机会 [64] - 医疗器械看好院内业务恢复和家用医疗器械板块 [65] - 生命科学服务板块或周期见底，重视出现拐点后持续向上的标的 [65] - 中药预计2025年行业将迎来收入利润拐点，优先看好具备成长性的品牌OTC药企和稳健资产 [65] - 生物制品优先关注胰岛素/血制品，持续关注疫苗 [65]