公司评级升级 - Legend Biotech Corporation Sponsored ADR (LEGN) 的Zacks评级上调至2（买入），主要由于盈利预期的上升趋势 [1] - Zacks评级的唯一决定因素是公司盈利预期的变化，系统跟踪当前及未来年份的Zacks共识每股收益（EPS）估计 [2] - 评级上调反映了对公司盈利前景的乐观情绪，可能转化为买入压力并推高股价 [4] 盈利预期与股价关系 - 公司未来盈利潜力的变化（通过盈利预期修订体现）与短期股价走势高度相关 [5] - 机构投资者使用盈利预期计算公司股票的公平价值，盈利预期的增减直接影响其估值模型中的股票价值 [5] - 盈利预期上升和评级上调意味着公司基本面业务的改善，投资者可能因此推高股价 [6] Zacks评级系统 - Zacks评级系统基于四个与盈利预期相关的因素，将股票分为五类（从1强力买入到5强力卖出） [8] - 自1988年以来，Zacks Rank 1股票的平均年回报率为+25% [8] - Zacks系统在任何时候对覆盖的4000多只股票保持“买入”和“卖出”评级的均衡比例，仅前5%获“强力买入”评级，接下来的15%获“买入”评级 [10] Legend Biotech盈利预期修订 - 公司预计2025财年每股亏损0.64美元，同比变化-23.1% [9] - 过去三个月，Zacks共识预期上调8.9%，显示分析师对其盈利前景的持续看好 [9] - 评级上调至Zacks Rank 2表明其盈利预期修订表现优异，位列覆盖股票的前20%，可能推动股价短期上涨 [11]

股价表现与目标价分析 - Legend Biotech Corporation Sponsored ADR (LEGN) 最新收盘价为$33_96 过去四周上涨3_3% [1] - 华尔街分析师给出的平均目标价为$79_86 隐含135_2%上涨空间 最低目标价$55(62%涨幅) 最高目标价$95(179_7%涨幅) [1][2] - 19个目标价的标准差为$11_93 标准差越小表明分析师共识度越高 [2][9] 目标价可信度研究 - 学术研究表明目标价误导投资者的频率高于指导作用 实证分析显示目标价很少能准确预测股价实际走向 [7] - 华尔街分析师可能因商业利益(如维护客户关系)设定过度乐观的目标价 [8] - 低标准差的目标价集群可作为研究基本面驱动力的起点 但不应仅凭此做投资决策 [9][10] 盈利预测与评级 - 当前Zacks共识预期显示本年度EPS预测30天内上调15_5% 三家机构上调且无下调 [11][12] - 公司获Zacks 2(买入)评级 位列4000多只股票前20% 该评级基于盈利预测相关四项因素 [13] - EPS预测修正趋势与短期股价走势存在强相关性 这构成看涨的实质性理由 [11][13]

核心观点 - 传奇生物将在2025年5月13日上午8点举办投资者电话会议，回顾2025年第一季度业绩 [1] 公司情况 - 公司是全球细胞疗法领导者，拥有超2500名员工，是最大的独立细胞疗法公司及癌症治疗先驱 [3] - 公司处于CAR - T细胞疗法革命前沿，与强生合作开发和销售CARVYKTI，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤 [3] - 公司以美国为中心，构建端到端细胞疗法公司，扩大领导地位以提升CARVYKTI患者可及性和治疗潜力，并计划推动前沿细胞疗法创新 [3] 会议安排 - 高级领导将在网络直播和电话会议中概述公司本季度业绩 [1] - 投资者等可通过链接加入电话会议直播 [1] - 电话会议结束约两小时后，可在公司网站投资者关系板块的活动和演示部分查看网络直播回放和财报新闻稿 [2] 联系方式 - 投资者联系人为Jessie Yeung，电话(732) 956 - 8271，邮箱jessie.yeung@legendbiotech.com [5] - 媒体联系人为Mary Ann Ondish，电话(914) 552 - 4625，邮箱media@legendbiotech.com [5] 信息渠道 - 可访问www.legendbiotech.com了解更多信息，也可在X（原Twitter）和LinkedIn上关注公司 [4]

股价表现 - Legend Biotech Corporation Sponsored ADR (LEGN) 股价在最近一个交易日上涨5.1%至33.74美元，成交量显著高于平均水平 [1] - 过去四周该股累计下跌15.4%，此次反弹形成对比 [1] 股价驱动因素 - 投资者对Carvykti持续强劲销售的乐观情绪推动股价上涨，该产品是与强生合作开发的复发或难治性多发性骨髓瘤一次性疗法 [2] - 季度每股亏损预期为0.34美元，同比恶化112.5%，但营收预期达1.9047亿美元，同比增长102.7% [2] 盈利预测调整 - 过去30天内Legend Biotech的季度每股收益共识预期上调4.6%，盈利预测修正趋势与短期股价走势强相关 [3][4] - 同业公司BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 季度每股收益预期过去一个月下调0.3%至0.95美元，但较去年同期增长33.8% [5] 行业比较 - Legend Biotech所属Zacks医疗-生物医学与遗传学行业，当前Zacks评级为3级（持有） [4] - 同业BioMarin股价近期上涨0.6%至60.02美元，但过去一个月累计下跌16.6%，其Zacks评级为2级（买入） [4][5]

With U.S. President Donald Trump’s tariffs, HC Wainwright analyst writes that investors are looking for companies with macroeconomic moats that protect against tariff exposure and regulatory uncertainty.Legend Biotech Corporation LEGN has no material exposure to tariffs, the analyst stated.The cell therapy company’s lead product, Carvykti, is a one-time treatment for relapsed or refractory multiple myeloma, which it develops and markets with collaborator Johnson & Johnson JNJ.Also Read: Johnson & Johnson/ L ...

报告公司投资评级 - 目标价56.0美元，评级为买入，较昨日收市价有47.2%上升空间 [3] 报告的核心观点 - 传奇生物的CARVYKTI是历史爬坡最快的Car - T疗法，2025年将继续销售放量 [1] - 预计公司2025 - 2027年总收入为10.7亿、17.0亿和23.5亿美元，净利润为 - 2.1亿、0.9亿和3.9亿美元 [3] 各部分内容总结 收入情况 - 2024年4季度CARVYKTI收入同比增长110%至3.34亿美元，公司4季度收入为1.87亿美元，同比增长135%，经营利润亏损0.75亿美元，净利润为0.26亿美元 [1] - 2024年全年CARVYKTI销售收入同比+93%至9.63亿美元，传奇收入同比+120%至6.27亿美元，利润亏损1.77亿美元 [1] 产能扩张 - 2025年下半年美国新泽西Raritan工厂新区域将获批；比利时Ghent的Obelisc工厂满负荷生产，Tech Lane工厂2025年底商业化生产，且传奇和强生决定共同投资扩建，预计2028年完工 [2] - 近期诺华一家生产设施启动CARVYKTI商业化生产，二季度开始产生显著效益 [2] - 公司将在费城设新研究中心，专注创新性技术；2025年底产能达10000剂，2027年达2万剂 [2] 产品优势 - CARVYKTI是首个且唯一在多发性骨髓瘤治疗中总生存期优于标准治疗方案的CAR - T疗法，总生存期等标签更新预计2025年上半年在欧洲、下半年在美国完成 [3] - 国际骨髓瘤工作组建议优先使用CAR - T疗法，公司超一半收入来自2 - 4线，未来比例将增加 [3] 盈利预测 | 截至12月31日止财年度 | 总营业额（百万美元） | 变动 | 股东应占溢利（百万美元） | 每股盈利（美元） | 市盈率@37.87美元（倍） | P/S | 每股派息（美元） | 股息现价比（%） | | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | | 2023A | 285 | 143.7% | - 518 | (1.47) | / | 24.5 | 0.0 | 0.0% | | 2024A | 627 | 120.0% | - 177 | (0.48) | / | 11.1 | 0.0 | 0.0% | | 2025E | 1,068 | 70.2% | - 212 | (0.58) | / | 6.5 | 0.0 | 0.0% | | 2026E | 1,695 | 58.7% | 88 | 0.24 | 156.9 | 4.1 | 0.0 | 0.0% | | 2027E | 2,352 | 38.8% | 392 | 1.07 | 35.3 | 3.0 | 0.0 | 0.0% | [5] 财务报表 损益表 | 项目 | 2023年 | 2024年 | 2025年 | 2026年 | 2027年 | | --- | --- | --- | --- | --- | --- | | 收入（百万美元） | 285 | 627 | 1,068 | 1,695 | 2,352 | | 毛利（百万美元） | 141 | 393 | 592 | 971 | 1,416 | | 毛利率 | 49% | 63% | 55% | 57% | 60% | | 销售及管理费用（百万美元） | - 201 | - 284 | - 381 | - 465 | - 541 | | SG&A费率 | 70% | 45% | 36% | 27% | 23% | | 研发费用（百万美元） | - 382 | - 414 | - 401 | - 381 | - 393 | | 研发费率 | 134% | 66% | 38% | 22% | 17% | | 营业利润（百万美元） | - 442 | - 305 | - 190 | 125 | 483 | | 净利润率 | - 182% | - 28% | - 20% | 5% | 17% | | 其他收入及开支（百万美元） | - 78 | 151 | - 22 | - 22 | - 22 | | 税前利润（百万美元） | - 520 | - 158 | - 212 | 104 | 461 | | 所得税（百万美元） | 2 | - 19 | 0 | - 16 | - 69 | | 净利润（百万美元） | - 518 | - 177 | - 212 | 88 | 392 | | 股东应占利润（百万美元） | - 518 | - 177 | - 212 | 88 | 392 | | 折旧及摊销（百万美元） | 23 | 20 | 39 | 62 | 75 | | EBITDA（百万美元） | - 475 | - 116 | - 151 | 188 | 558 | | 收入增速 | 144% | 120% | 70% | 59% | 39% | [6] 资产负债表 | 项目 | 2023年 | 2024年 | 2025年 | 2026年 | 2027年 | | --- | --- | --- | --- | --- | --- | | 现金及现金等价物（百万美元） | 1,278 | 287 | (262) | (296) | 26 | | 定期存款（百万美元） | 30 | 836 | 836 | 836 | 836 | | 应收账款（百万美元） | 100 | 6 | 158 | 251 | 349 | | 流动资产（百万美元） | 1,278 | 1,284 | 911 | 997 | 1,438 | | 物业厂房设备（百万美元） | 109 | 99 | 547 | 642 | 676 | | 合作预付租赁（百万美元） | 151 | 172 | 172 | 172 | 172 | | 使用权资产（百万美元） | 81 | 102 | 102 | 102 | 102 | | 固定资产（百万美元） | 351 | 386 | 858 | 976 | 1,031 | | 总资产（百万美元） | 1,629 | 1,670 | 1,769 | 1,973 | 2,469 | | 贸易及其他应付账款（百万美元） | 153 | 205 | 263 | 329 | 390 | | 流动负债（百万美元） | 216 | 278 | 322 | 388 | 453 | | 合作计息预付资金（百万美元） | 281 | 301 | 301 | 301 | 301 | | 固定负债（百万美元） | 381 | 352 | 352 | 352 | 352 | | 股东权益（百万美元） | 1,251 | 1,041 | 651 | 701 | 1,309 | [6] 现金流量表 | 项目 | 2023年 | 2024年 | 2025年 | 2026年 | 2027年 | | --- | --- | --- | --- | --- | --- | | 税前利润（百万美元） | (520) | (158) | (212) | 104 | 461 | | 财务收入（百万美元） | (33) | 22 | 22 | 22 | 22 | | 折旧摊销（百万美元） | 23 | 20 | 39 | 62 | 75 | | 运营资本变动（百万美元） | (71) | 151 | (132) | (27) | (37) | | 经营现金流变动（百万美元） | (393) | (144) | (283) | 145 | 452 | | 资本支出（百万美元） | (122) | (280) | (265) | (180) | (130) | | 投资现金流变动（百万美元） | 93 | (851) | (265) | (180) | (130) | | 股权融资收益（百万美元） | 584 | - | - | - | - | | 认股权证收益（百万美元） | 200 | - | - | - | - | | 融资现金流变动（百万美元） | 791 | 6 | - | - | - | | 现金流变动（百万美元） | 491 | (989) | (548) | (35) | 322 | | 期初现金流（百万美元） | 786 | 1,278 | 287 | (262) | (296) | | 期末现金流（百万美元） | 1,278 | 287 | (262) | (296) | 26 | [6]

报告公司投资评级 - 报告对传奇生物维持买入评级 [2][6] 报告的核心观点 - 公司4Q24净利润转正达0.26亿美元，扣除汇兑收益后与预期基本一致，账上11亿美元现金可支持运营至2Q26实现经营层面盈亏平衡，当前股价未反映Carvykti长期潜力且已反映竞争格局变化预期 [2] - Carvykti商业化在多因素驱动下4Q24销售延续放量，2 - 4L患者渗透快，预计2025/26年销售额达19.2亿/28.5亿美元，2025年销售逐季增长，2Q25环比增速显著 [6] - 2025年关注新产能落地节奏，预计2025/2027年底商业化年产能达1万/2万人份，可支持40亿/80亿美元以上年销售额 [6] - 上调2025 - 26年收入和净利润预测，下调Carvykti长期峰值销售预测4%至69亿美元，基于DCF模型得目标价72美元，维持买入评级，还建议关注实体瘤CAR - T早期数据读出情况 [6] 相关目录总结 财务模型更新 - 传奇生物收盘价37.19美元，目标价72.00美元，潜在涨幅+93.6% [1] 股份资料 - 52周高位68.01美元，52周低位31.53美元，市值6822.51百万美元，日均成交量0.00百万，年初至今变化14.29%，200天平均价41.36美元 [5] 盈利预测变动 |年份|营业收入（百万美元）|毛利润（百万美元）|毛利率|归母净利润（百万美元）|归母净利率| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |2025E|新预测1061，前预测1051，变动0.9%|新预测676，前预测671，变动0.8%|新预测63.8%，前预测63.8%，变动0.0ppt|新预测 - 55，前预测 - 98，变动NA|新预测NA，前预测NA，变动NA| |2026E|新预测1480，前预测1382，变动7.1%|新预测951，前预测889，变动7.0%|新预测64.2%，前预测64.3%，变动 - 0.1ppt|新预测131，前预测78，变动67.9%|新预测8.8%，前预测5.6%，变动3.2ppts| |2027E|新预测1830|新预测1223|新预测66.8%|新预测315|新预测17.2%| [5] 个股评级 - Carvykti商业化4Q24销售延续放量，美国和美国以外销售环比3Q24增长17%/15%达3.04亿/0.31亿美元，2 - 4L患者对销售贡献达60%，已治疗超5000名患者，美国可提供治疗医院增至104家 [6] DCF估值模型 |项目|2025E - 2033E数据（百万美元）| | ---- | ---- | |收入|1061 - 3549| |EBIT|- 98 - 1635| |EBIT * (1 - t)|(98) - 1390| |加：折旧摊销|10 - 18| |减: 营运资金增加/（减少）|(64) - (43)| |减: 资本开支|(23) - (27)| |自由现金流|(175) - 1339| |永续增长率|3%| |WACC|10.1%| |自由现金流现值|3404| |终值现值|9092| |企业价值|12496| |净现金|727| |少数股东权益|-| |股权价值（百万美元）|13223| |加权平均股数(ADS, 百万)|184| |每股价值（美元）|72.0| [7] 财务数据 损益表（百万元美元） |年份|收入|主营业务成本|毛利|销售及管理费用|研发费用|其他经营净收入/费用|经营利润|财务成本净额|其他非经营净收入/费用|税前利润|税费|净利润| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |2023|285|(144)|141|(201)|(382)|30|(413)|(22)|(86)|(520)|2|(518)| |2024|627|(235)|393|(284)|(414)|173|(132)|(22)|(4)|(158)|(19)|(177)| |2025E|1061|(384)|676|(340)|(434)|0|(98)|43|0|(55)|0|(55)| |2026E|1480|(529)|951|(377)|(447)|0|127|27|0|154|(23)|131| |2027E|1830|(607)|1223|(418)|(461)|0|344|27|0|371|(56)|315| [11] 资产负债简表（百万元美元） |年份|现金及现金等价物|应收账款及票据|存货|其他流动资产|总流动资产|物业、厂房及设备|无形资产|其他长期资产|总长期资产|总资产|应付账款|其他短期负债|总流动负债|其他长期负债|总长期负债|总负债|股本|储备及其他资本项目|股东权益|总权益| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |2023|1278|100|19|101|1498|109|4|238|351|1849|20|196|216|381|381|597|0|1251|1251|1251| |2024|287|6|24|967|1284|99|2|285|386|1670|39|239|278|352|352|630|0|1041|1041|1041| |2025E|426|87|32|967|1511|112|2|285|399|1911|63|239|302|352|352|654|0|1256|1256|1256| |2026E|573|142|44|967|1726|124|2|285|411|2137|87|239|326|352|352|678|0|1459|1459|1459| |2027E|924|176|50|967|2116|136|2|285|423|2539|100|239|339|352|352|691|0|1848|1848|1848| [11] 现金流量表（百万元美元） |年份|税前利润|折旧及摊销|营运资本变动|税费|其他经营活动现金流|经营活动现金流|资本开支|其他投资活动现金流|投资活动现金流|权益净变动|其他融资活动现金流|融资活动现金流|汇率收益/损失|年初现金|年末现金| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |2023|(520)|11|(181)|2|295|(393)|(22)|115|93|791|0|791|1|786|1278| |2024|(158)|11|108|(19)|(86)|(144)|(22)|(828)|(851)|6|0|6|(2)|1278|287| |2025E|(55)|10|(64)|0|70|(38)|(23)|0|(23)|200|0|200|0|287|426| |2026E|154|11|(43)|(23)|72|171|(23)|0|(23)|0|0|0|0|426|573| |2027E|371|12|(27)|(56)|73|374|(24)|0|(24)|0|0|0|0|573|924| [12] 财务比率 |年份|核心每股收益（美元）|全面摊薄每股收益（美元）|毛利率（%）|EBITDA利润率（%）|EBIT利润率（%）|净利率（%）|ROA（%）|ROE（%）|ROIC（%）|流动比率|存货周转天数|应收账款周转天数|应付账款周转天数| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |2023|(1.472)|(1.472)|49.4|(141.0)|(144.7)|(181.8)|(28.0)|(41.4)|(41.4)|6.9|49.2|128.1|51.0| |2024|(0.484)|(0.484)|62.6|(19.3)|(21.1)|(28.2)|(10.6)|(17.0)|(17.0)|4.6|37.2|3.7|60.1| |2025E|(0.149)|(0.149)|63.8|(8.3)|(9.2)|(5.1)|(2.9)|(4.3)|(4.3)|5.0|30.0|30.0|60.1| |2026E|0.358|0.358|64.2|9.3|8.6|8.8|6.1|9.0|9.0|5.3|30.0|35.0|60.1| |2027E|0.863|0.863|66.8|19.5|18.8|17.2|12.4|17.1|17.1|6.2|30.0|35.0|60.1| [12]

报告公司投资评级 - 维持对传奇生物的买入评级 [2][6] 报告的核心观点 - 公司2024年第四季度净利润转正达0.26亿美元，扣除汇兑收益后与预期基本一致，账上11亿美元现金可支持运营至2026年第二季度实现经营层面盈亏平衡，当前股价未反映Carvykti长期市场潜力且已反映竞争格局变化预期 [2] - Carvykti商业化进展良好，2024年第四季度销售延续放量趋势，美国和美国以外销售环比增长，2 - 4L患者渗透快，已治疗超5000名患者，后续将推进基层市场渗透 [6] - 上调2025 - 2026年收入和净利润预测，略微下调Carvykti长期峰值销售预测4%至69亿美元，基于DCF模型得出目标价72美元 [6] 各部分总结 财务模型更新 - 传奇生物收盘价37.19美元，目标价72美元（下调），潜在涨幅93.6% [1] 股份资料 - 52周高位68.01美元，低位31.53美元，市值682251万美元，日均成交量0百万，年初至今变化14.29%，200天平均价41.36美元 [5] 盈利预测变动 |年份|营业收入（百万美元）|毛利润（百万美元）|毛利率|归母净利润（百万美元）|归母净利率| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |2025E|新预测1061，前预测1051，变动0.9%|新预测676，前预测671，变动0.8%|新预测63.8%，前预测63.8%，变动0.0ppt|新预测 - 55，前预测 - 98|/| |2026E|新预测1480，前预测1382，变动7.1%|新预测951，前预测889，变动7.0%|新预测64.2%，前预测64.3%，变动 - 0.1ppt|新预测131，前预测78，变动67.9%|新预测8.8%，前预测5.6%，变动3.2ppts| |2027E|新预测1830|新预测1223|新预测66.8%|新预测315|新预测17.2%| [5] 个股评级 - Carvykti商业化：新产能落地等因素驱动下，2024年第四季度销售放量，美国和美国以外销售环比增长，2 - 4L患者贡献达60%，已治疗超5000名患者，后续推进基层市场渗透 [6] - 2025年产能关注：预计2025年底/2027年底商业化年产能达1万/2万人份，关注CMO诺华产能2025年第二季度上线和比利时工厂二期及新泽西工厂扩建2025年下半年落地 [6] DCF估值模型 |年份|收入（百万美元）|EBIT（百万美元）|自由现金流（百万美元）| | ---- | ---- | ---- | ---- | |2025E|1061| - 98| - 175| |2026E|1480|127|53| |2027E|1830|344|254| |2028E|2209|621|487| |2029E|2588|885|712| |2030E|2921|1154|943| |2031E|3155|1365|1112| |2032E|3376|1531|1245| |2033E|3549|1635|1339| - 永续增长率3%，WACC10.1%，自由现金流现值3404百万美元，终值现值9092百万美元，企业价值12496百万美元，股权价值13223百万美元，每股价值72美元 [7] 财务数据 损益表（百万元美元） |年份|收入|毛利|经营利润|净利润| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |2023|285|141| - 413| - 518| |2024|627|393| - 132| - 177| |2025E|1061|676| - 98| - 55| |2026E|1480|951|127|131| |2027E|1830|1223|344|315| [11] 资产负债简表（百万元美元） |年份|总资产|总负债|股东权益| | ---- | ---- | ---- | ---- | |2023|1849|597|1251| |2024|1670|630|1041| |2025E|1911|654|1256| |2026E|2137|678|1459| |2027E|2539|691|1848| [11] 现金流量表（百万元美元） |年份|经营活动现金流|投资活动现金流|融资活动现金流|年末现金| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |2023| - 393|93|791|1278| |2024| - 144| - 851|6|287| |2025E| - 38| - 23|200|426| |2026E|171| - 23|0|573| |2027E|374| - 24|0|924| [12] 财务比率 |年份|核心每股收益（美元）|毛利率（%）|ROA（%）|流动比率| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |2023| - 1.472|49.4| - 28.0|6.9| |2024| - 0.484|62.6| - 10.6|4.6| |2025E| - 0.149|63.8| - 2.9|5.0| |2026E|0.358|64.2|6.1|5.3| |2027E|0.863|66.8|12.4|6.2| [12]

本期主题：双抗药物与CAR-T疗法的竞争格局 - 强生-传奇生物的Carvykti在早期治疗中应用增多 但主要限于高风险患者 [3] - 霍普金斯大学专家认为双抗药物可能取代百时美施贵宝的Abecma [3] - 专家对Arcellx的Anito-cel印象深刻 认为其毒性控制优于Carvykti [3] 吉利德-Arcellx的Anito-cel临床优势 - Anito-cel在II期临床显示100%总缓解率 毒性显著低于Carvykti [4] - CAR-T疗法门诊治疗比例达100% 但医疗机构执行标准差异较大 [4] - 血液成分单采名额限制缓解 CAR-T治疗可及性提升 [4] 药物安全性数据对比 - Anito-cel的CRS发生率84% 无3-4级事件 优于Carvykti的95%和4% [5] - 神经毒性方面 Anito-cel仅9%发生率 Carvykti达21% [5] - 血液学毒性指标显示Anito-cel在粒细胞减少等副作用上优势明显 [5] 双抗药物发展前景 - 医生对双抗药物毒性控制能力提升 Tecvayli联合疗法疗效显著 [6] - 三抗药物如ISB2001和JNJ-79635322展现良好发展潜力 [6] - Tecvayli+Talvey联合疗法在ORR和CR率上接近Carvykti [7] 其他药物竞争态势 - 葛兰素史克Blenrep面临医生信任危机 眼毒性控制仍是挑战 [8] - 赛诺菲Sarclisa皮下注射剂在易用性上不敌强生Darzalex [9] - Darzalex维持治疗方案基于MRD阴性时表现优异 [9]

公司运营主体与业务范围 - 公司是开曼群岛控股公司，主要通过位于美国、中国和欧盟的运营子公司开展业务[36] 法律与监管风险 - 公司面临中国法律和运营风险，若不遵守相关法规，可能对业务和美国存托股票价值产生重大不利影响[37][38][41] - 《外国公司问责法案》规定，若PCAOB连续两年无法检查或全面调查公司审计师，SEC将禁止公司证券交易[42][43] - 2022年8月26日，PCAOB与中国证监会和财政部签署协议，12月15日撤销相关决定[44] - 2024、2023和2022财年，公司审计师为安永会计师事务所，若其被PCAOB认定无法检查或调查，可能导致公司证券退市[45] - 截至年报日期，公司中国子公司已获得开展业务所需的必要许可证和执照，但不能保证已获得所有许可[46][47] - 截至年报日期，公司和中国子公司在境外发行证券无需获得中国证监会许可、无需进行网络安全审查，且未收到或被拒绝相关许可[48] - 中国政府对人民币兑换和跨境汇款实施控制，可能限制公司利用人民币收入开展境外业务或支付非人民币股息的能力[54] - 中国监管部门实施多项数据保护法规，如《科学数据管理办法》《网络安全审查办法（2021）》等[186][188] - 《网络安全审查办法（2021）》规定，拥有超100万用户个人信息的“网络平台运营商”赴大中华区以外国家上市需申请网络安全审查[188] - 《数据跨境转移安全评估办法》规定，数据处理者在特定情况下需申请数据跨境转移安全评估，如提供关键数据、处理超100万个人信息等[189] - 《通用数据保护条例》（EU GDPR）在欧洲经济区生效，违反规定公司可能面临最高2000万欧元罚款或4%年度全球营收罚款[194] - 公司在业务中可能将个人数据从欧洲经济区、英国等司法管辖区转移至美国等国家，但相关转移机制面临法律挑战[195] - 美国有众多联邦和州隐私及数据安全法律法规，如HIPAA、CCPA、CPRA等，合规成本和法律风险增加[197][199][200] - 若无法合法将个人数据从欧洲经济区、英国或其他司法管辖区转移到美国，公司可能面临运营中断、业务搬迁、监管行动、罚款等重大不利后果[196] 股息政策 - 截至年报日期，公司未宣布或支付任何现金股息或实物股息，近期也无此计划，未来收益将用于业务发展[50] 资金转移情况 - 2023年，公司通过资本出资或公司间贷款向子公司转移12.7亿美元；2024年无此类资金转移[51] 法定储备基金 - 中国子公司需从累计税后利润中提取至少10%作为法定储备基金，直至达到注册资本的50% [53] 产品销售数据 - 公司2024年12月31日止年度CARVYKTI净贸易销售额约为9.652亿美元[62] 业务风险与盈利不确定性 - 公司业务和行业面临重大风险，营收和费用难以预测且波动大，可能无法实现季度或年度盈利[59] - 公司业务严重依赖CARVYKTI的商业成功，若无法成功商业化，业务将受到重大损害[59,62] - 供应链中断、产能不足、市场接受度低等因素可能影响产品商业化和公司盈利[74][75][78] 产品制造相关情况 - 公司已在美国和比利时建立CARVYKTI商业供应制造设施，在中国、美国和比利时的设施为临床试验供应cilta - cel[64,67] - 为满足全球对cilta - cel的预期需求，公司正在扩大现有场地的制造能力并与第三方合同制造组织合作[68] - 公司长期计划在美国和欧洲建立额外的制造能力，但面临诸多风险，如人员招聘困难等[70] - 公司运营自有商业细胞制造设施虽有优势，但经验有限，可能无法有效扩大制造能力以满足需求[71] - 细胞疗法产品制造商在生产中常遇到困难，公司不能保证未来不会出现问题或及时解决问题[72] - 公司产品制造需复杂物流操作，物流和运输问题可能影响产品交付给患者[73] - 公司产品CARVYKTI和候选药物为生物制品，生产复杂，可能在生产、工艺开发和扩大产能方面遇到困难[155] - 公司制造生物制品尤其是CAR - T细胞候选产品的成本通常高于传统小分子化合物，且制造过程更难复制[158] - 公司制造过程易受多种因素影响，即使微小偏差也可能导致产量降低、产品缺陷和供应中断[159] - 公司制造设施需调试和验证，并接受政府检查，若无法通过可能导致产品供应中断等一系列问题[160] 合作情况 - 公司与Janssen合作，通过CMO补充CARVYKTI的生产能力，但存在合作风险[76] - 公司营销和市场准入能力有限，依赖Janssen销售CARVYKTI，存在销售风险[84][85] - 公司与杨森就西达基奥仑赛的开发和商业化达成重要合作，2018年获3.5亿美元预付款，截至年报日期获4.1亿美元里程碑付款[218][223] - 2023年11月公司与诺华签订许可协议，授予其特定知识产权全球独家许可，有望获总计达10.1亿美元里程碑付款[218][224] - 公司依赖第三方进行产品研发、制造和营销，无法控制其投入的时间和资源，合作方可能不履行义务或终止协议[218][220][223] - 公司依赖合作方提供的数据和信息，但无法独立审计或验证其准确性和完整性，不准确信息可能影响业务[221] - 公司依赖金唯智提供某些服务，金唯智可能优先考虑自身需求，其服务管理不善可能损害公司业务[228][229] - 公司正从金唯智内部过渡服务，若资源和人员不足，过渡可能不成功，影响业务和财务状况[230] - 公司与第三方的合作协议谈判和执行可能漫长，且可能无法签署协议或延迟产品开发和商业化[220] - 合作协议可能被取消、不续约或未完全遵守，公司对产品开发和商业化的控制有限[220] - 公司依赖独立研究人员和第三方进行临床前和临床试验，他们可能表现不佳，影响试验进度和合规性[233] 生物伦理挑战 - 公司面临生物伦理挑战，在CARVYKTI供应有限时难以合理分配[77] 市场竞争风险 - 公司在生物制药行业面临激烈竞争，可能导致产品失去竞争力[86] 产品责任风险 - 公司目前持有产品责任保险总额为1000万美元，每次事故赔偿限额为1000万美元[92] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额赔偿并限制产品商业化[91] 资金需求与融资风险 - 公司需要额外资金完成产品开发和商业化，否则可能影响业务进展[97] - 公司产品研发需依赖额外融资实现业务目标，但可能无法以可接受条款获得足够资金[99] 财务亏损情况 - 公司2024年和2023年净亏损分别为1.77亿美元和5.183亿美元，2024年末累计亏损达16.617亿美元[94] 汇率波动影响 - 2024年12月31日止年度，汇率波动造成1.085亿美元未实现收益，减少了公司报告净亏损；2023年12月31日止年度，汇率波动造成2860万美元未实现损失，增加了公司报告净亏损[102] - 公司财务结果受外汇汇率波动影响，可能导致报告收益波动，套期保值策略可能无法完全抵消风险[101] 临床试验情况 - 2021年8月启动的CARTITUDE - 5 3期临床试验，目标招募约650名患者，已完成招募[105] - 2023年10月启动的CARTITUDE - 6 3期临床试验，目标招募约750名患者[105] - Phase - 1 LEGEND - 2临床试验中，91.9%患者出现CRS，9.5%患者出现3级及以上CRS，有34例死亡报告[143] - Phase 1b/2 CARTITUDE - 1临床试验中，95%患者报告CRS，5%患者出现3级及以上CRS，21.6%患者出现任何等级的CAR - T细胞神经毒性，12.3%患者出现3级及以上神经毒性，有35例死亡报告[143] - Phase 3 CARTITUDE - 4临床试验中，76.1%患者报告任何等级的CRS，1.1%患者出现3级或4级CRS，20.5%患者出现任何等级的神经毒性，2.8%患者出现3级或4级神经毒性，cilta - cel组有50例死亡报告[143] 产品获批情况 - 公司首款产品CARVYKTI于2022年2月获FDA批准用于治疗接受过四种或更多先前疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者；2024年4月，FDA批准其用于治疗接受过至少一种先前疗法且对来那度胺难治的复发或难治性多发性骨髓瘤患者；2024年4月22日，欧盟委员会批准其用于治疗接受过至少一种含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂疗法、在最后一次治疗中出现疾病进展且对来那度胺难治的复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者[105] - 2023年12月，FDA批准CARVYKTI标签更新，增加长期随访的疗效和安全信息；2023年11月，FDA调查CAR - T细胞免疫疗法的严重安全信号；2024年1月，FDA决定在相关疗法标签中加入新安全信息[148] 产品研发风险 - 除CARVYKTI外，公司其他产品候选药物处于临床或临床前开发阶段，若无法推进其开发、获批和商业化，业务将受到重大损害[104] - 公司专注于CAR - T、γδ CAR - T和CAR - NK细胞疗法研发，未来成功高度依赖产品候选药物的成功开发和制造，但面临诸多风险和挑战[109] - 公司产品候选药物需获得监管批准才能商业化，获得FDA、NMPA、欧盟委员会、PMDA等监管机构的营销批准时间不可预测，且可能无法获批[114][116] - 产品候选药物可能因多种原因无法获得FDA、NMPA等监管机构的营销批准，如需补充数据、修改制造工艺等[117] - cilta - cel已获FDA孤儿药指定和突破性疗法指定、EMA优先药物计划准入及加速评估资格，公司还可能为其他产品候选药物争取类似地位，但不确定能否成功[118] - 即使产品候选药物获得批准，也可能存在使用限制、需进行上市后研究等情况，且批准可能被撤回[119][120] - 公司构建产品候选药物管线可能不成功，原因包括无法开发出安全有效的产品、产品不适合临床开发等[121] - 若不能成功开发和商业化产品候选药物或与他人合作，公司未来无法获得产品收入，会损害财务状况和ADS交易价格[124] - 临床前项目可能延迟或无法进入临床试验，影响产品候选药物的监管批准和商业化[125] - 临床试验设计和实施困难，结果不确定，生物制品临床试验失败率高，公司产品候选药物可能因新技术和个体化工程面临更高失败率[126] - 临床前研究或试验的成功不代表未来临床试验结果，公司产品候选药物可能在临床开发中无法显示出足够的安全性和有效性[127] - 公司临床开发依赖患者招募，若遇到困难，临床开发活动可能延迟或受不利影响，原因包括患者资格标准、竞争等[128][131] - 公司在研究者发起的临床试验中研究产品候选药物，但对试验无完全控制权，NMPA可能因多种原因拒绝考虑此类试验数据[133][135] - 公司产品候选药物的临床数据可能不被FDA、EMA等监管机构接受，且中国试验数据在不同种族患者中结果可能不同，数据跨境转移也受法规限制[137][138] - 部分产品候选药物的市场机会可能有限，目标患者群体小，获批早期疗法存在不确定性[139][140][141] - 公司产品CARVYKTI和候选药物可能有不良反应，影响审批、临床试验和商业前景[142] - 产品候选药物临床试验若未达监管机构要求，公司可能产生额外成本、延迟或无法完成开发和商业化[150] - 临床试验中可能出现多种不可预见事件，导致公司无法获得营销批准或商业化产品候选药物[151][152] 员工情况 - 截至2024年12月31日，公司约有2600名全职员工[169] 治疗周期 - 自体T细胞疗法治疗癌症患者的“静脉到静脉”周期通常约需四到六周[162] 临床活性挑战 - 先前治疗可能改变癌症状况，影响公司CAR - T细胞的临床活性，如领先候选产品cilta - cel面临此挑战[163] 国际运营风险 - 公司业务受国际运营相关风险影响，包括经济、政治、监管等多方面因素[166] 组织与资本需求风险 - 公司未来需扩大组织规模，若无法有效招聘新员工，可能无法实现研发和商业化目标[169][170] - 公司增加设施规模和建设研发制造能力需大量资本支出，若超预期或延迟会产生不利影响[171] - 公司若进行收购或战略合作，可能增加资本需求、稀释股东权益、产生债务或或有负债等[174] 安全威胁与风险 - 公司面临多种安全威胁，包括网络攻击、自然灾害等，安全漏洞或中断风险增加[177] - 公司虽实施安全措施，但无法确保其有效性，安全事件可能导致运营中断、数据损失等后果[178] - 公司合同中的责任限制条款可能不足以保护其免受数据隐私和安全相关责任、损害或索赔[180] - 公司监测第三方供应商信息安全实践的能力有限，第三方系统受干扰或安全漏洞可能使公司承担重大责任[181] 财务报告内部控制情况 - 公司在2022和2021财年发现财务报告内部控制存在重大缺陷，2021年与复杂协议缺乏充分审查和监控有关，2022年与关键信息技术系统的用户访问和变更管理无效有关[209][212][213] - 2022年10月19日，公司审计委员会决定不再依赖2019 - 2021年的审计财务报表和2022年第一季度的未经审计财务报表[210] - 公司于2023年2月17日对受影响的审计和未经审计财务报表进行了重述[211] - 截至2023年12月31日财年，公司已对之前发现的重大缺陷进行了整改[214] 证券法律合规风险 - 公司作为上市公司需遵守美国证券法律的报告义务，包括《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404条的要求[215] - 若无法证明财务报告内部控制有效或审计师无法提供无保留意见报告，投资者可能失去信心，公司股价可能下跌，还可能面临诉讼或监管行动，甚至无法在纳斯达克上市[216] 管理层资金使用风险 - 公司管理层在使用现金及现金等价物方面有广泛自由裁量权，使用不当可能导致财务损失、股价下跌和产品研发延迟[217] 运营中断风险 - 公司运营可能受到自然灾害、恐怖袭击、国际贸易政策变化等因素影响，导致业务中断、成本增加和财务状况受损[205][207][208] 合作收益与风险应对 - 若获得里程碑付款、利润或特许权使用费，公司可能采取不利措施，如削减研发项目、进行股权融资等[227] 现金及运营保障 - 公司预计现有现金及现金等价物至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求[98] 通胀影响 - 公司业务受通胀影响，商业化CARVYKTI时，劳动力竞争加剧，预计劳动力成本增加，通胀和能源成本上升或推动原材料和运输成本增加，且无法保证能通过成本降低计划或提高产品价格完全抵消成本增加[100]