报告行业投资评级 - 看好丨维持 [9] 报告的核心观点 - 近年来中国药企原研能力持续增强，创新药从“follow海外”迈向“自主创新”，加速“出海”，主要有“造船出海”和“借船出海”两种路径，带动创新药企价值跃升 [2] 根据相关目录分别进行总结 中国创新加速出海，全球舞台竞风流 - 中国创新药企“含新量”提升，创新药从“follow海外”到“自主创新”，高质量创新与出海扩张引领行业进入新阶段 [17] - 中国创新药临床数据质量和数量创新高，在AACR和ASCO年会上曝光度上升，2025年AACR大会有126家中国药企参与，带来近300项新药研究结果 [17] - 2015 - 2024年中国企业原研创新药数量超美国，原研FIC药品全球占比24%仅次于美国 [17] - 跨国药企面临压力，中国新药成重要选择，2024年近三分之一外部创新项目源自中国Biotech企业，较2022年比例增长 [21] - 欧美药企在中国“扫货”频率和金额增加，中国重磅交易金额从2021年100亿美元升至2024年430亿美元，占全球18.3% [21] 借船 or 造船，创新出海正当时 造船出海，掌舵远航 - “造船出海”指本土药企自主海外临床试验、申报上市并销售，百济神州和传奇生物是经典案例 [7] - 百济神州泽布替尼2019年在美国获批，2024年全球销售额超26亿美元，中国市场销售额18.56亿人民币 [25] - 传奇生物西达基奥仑赛2022年获批，2024年扩展至二线治疗，2024年全球销售额9.63亿美元，2025年Q1销售额3.69亿美元，同比增长135% [26] 借船出海：BD浪潮起，NewCo方兴未艾 - BD借桨，破浪而行：中国Biotech企业借授权合作出海，2024年对外授权总金额519亿美元，2025年上半年超50起交易，披露金额484.48亿美元 [27] - BD模式转让方可获转让首付款、里程碑付款和销售分成，助中小型Biotech提前收益，摊销研发投入，提升市场预期 [39] - NewCo塑造出海模式：通过整合资源推动药物国际化，2024 - 2025H1多家药企采用此模式出海，康诺亚半年内三次NewCo [40] - NewCo模式可早期释放管线价值，通过股权参与降低风险、锁定长期收益，为产品上市或并购创造机会 [40] 投资观点 - 药品：医保“腾笼换鸟”持续，创新药出海是投资主线，看好有现金流、源头创新能力、差异化布局和成熟研发技术平台的药企，关注新赛道 [43] - CXO：重视板块投资机会，外向型CDMO订单回暖，基本面向好估值低；内需型CRO基本面见底，生物医药投融资或上升，有望受益 [43] - 医疗器械：2025年政策缓和，看好院内业务恢复，短期关注设备更新，院内耗材关注电生理、骨科；中长期关注家用医疗器械 [44] - 生命科学服务：板块去泡沫，资金配置低，需求指标改善，供给端出清，财务指标企稳，关注拐点向上标的 [44] - 中药：关注基药目录、集采、比价政策，跟踪库存和中药材价格，2025年行业或迎收入利润拐点，看好品牌OTC药企和稳健资产 [44] - 生物制品：优先胰岛素/血制品，关注疫苗，胰岛素降价温和，国产替代加速，血制品关注价格和浆站龙头，疫苗关注大品种、创新和出海 [44]

业绩总结 - CARVYKTI®在全球范围内已治疗超过6,500名患者，展现出79%的年净销售额复合增长率（CAGR）[15] - CARVYKTI®在美国的季度销售额同比增长127%，环比增长5%[35] - 2022年，CARVYKTI®在多发性骨髓瘤治疗范式中建立了领先地位[60] 用户数据 - 2022年全球新增多发性骨髓瘤病例为187,952例，且该病在所有血液癌症中占比10%[17][18] - 全球超过150,000名多发性骨髓瘤患者符合CAR-T治疗资格[61] - CARVYKTI®在多发性骨髓瘤中显示出显著的生存优势，30个月的总生存率为76.4%[26] 市场展望 - CARVYKTI®的全球市场潜力预计超过50亿美元[24] - 预计到2025年底，大多数CARVYKTI患者将在门诊环境中接受治疗[45] - 预计到2025年，商业供应将翻倍，达到10,000个年化剂量[58] - 预计到2027年，年化剂量将达到20,000个[58] 新产品和技术研发 - LB2102针对DLL-3的小细胞肺癌CAR-T疗法已于2022年11月获得美国IND批准[80] - LB1908针对CLDN18.2的CAR-T疗法已于2022年6月获得美国IND批准[84] 生产能力和合作 - CARVYKTI®的生产能力正在扩展，以满足日益增长的全球需求[46] - 公司与强生的全球合作协议中，双方在美国、欧洲和日本的市场份额均为50%[23] - 2025年下半年，Tech Lane设施计划启动商业生产[58] - Raritan设施的新部分预计在2025年下半年获得批准[58] 财务展望 - 公司在2026年预计将实现运营利润，排除未实现的外汇损失[6]

美国股市表现 - 美国三大股指全线收跌，道指跌0 25%报42319 74点，标普500指数跌0 53%报5939 3点，纳指跌0 83%报19298 45点 [1] - 大型科技股多数下跌，特斯拉跌超14%，苹果跌逾1%，英伟达跌超1%，脸书跌0 48%，谷歌涨0 1%，亚马逊涨0 33%，微软涨0 82% [1] - 中概股多数上涨，挚文集团涨近13%，金山云涨逾7%，路特斯科技涨超5%，万国数据涨逾4%，新东方涨超3%，传奇生物涨逾3% [1] 欧洲股市表现 - 欧洲主要股指涨跌互现，德国DAX指数涨0 19%报24323 58点，再创历史新高，法国CAC40指数跌0 18%报7790 27点，英国富时100指数涨0 11%报8811 04点 [1] 贵金属及大宗商品市场 - 国际贵金属期货收盘涨跌不一，COMEX黄金期货跌0 68%报3376 1美元/盎司，COMEX白银期货涨3 31%报35 795美元/盎司 [1] - 国际油价全线上涨，美油主力合约涨0 64%报63 25美元/桶，布油主力合约涨0 66%报65 29美元/桶 [1] - 伦敦基本金属涨跌互现，LME期锡涨1 07%报32360 00美元/吨，LME期铜涨0 89%报9707 50美元/吨，LME期镍涨0 32%报15445 00美元/吨 [1] 外汇及债券市场 - 纽约尾盘，美元指数跌0 07%报98 74，离岸人民币对美元跌38 5个基点报7 1755 [1] - 美债收益率集体上涨，2年期美债收益率涨6 19个基点报3 924%，10年期美债收益率涨3 93个基点报4 395%，30年期美债收益率涨0 61个基点报4 883% [1] - 欧债收益率普遍上涨，英国10年期国债收益率涨1个基点报4 614%，德国10年期国债收益率涨5 2个基点报2 576%，意大利10年期国债收益率涨3 5个基点报3 524% [1]

文章核心观点 - 传奇生物公布CARVYKTI治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的长期数据，显示出显著疗效和安全性，有望改变治疗模式，同时还介绍了其他研究进展 [1][6] 分组1：CARVYKTI治疗RRMM的CARTITUDE - 1研究结果 - 单剂CARVYKTI治疗后33%（32/97）患者5年以上无进展 [1] - 中位随访61.3个月，患者中位总生存期60.7个月 [4] - 12例患者连续微小残留病评估显示≥5年无进展、MRD阴性且PET/CT扫描无疾病 [3] - 安全性与已知获益/风险安全概况一致，报告两例新的第二原发性恶性肿瘤 [5] 分组2：CARTITUDE - 4研究结果 - 意向治疗高危亚组数据显示CARVYKTI对比标准疗法改善无进展生存期和总生存期 [7] - 该研究评估CARVYKTI对比两种标准疗法治疗复发、来那度胺难治性多发性骨髓瘤 [7] 分组3：实体瘤管线研究结果 - LB1908治疗胃食管癌初步结果显示安全性可控和抗肿瘤活性 [11] - LB2102治疗肺癌初步结果显示有前景的安全性和耐受性 [13] 分组4：CARVYKTI重要信息 - 是BCMA导向的基因修饰自体T细胞免疫疗法，已获多个地区批准 [63][64] - 治疗复发/难治性多发性骨髓瘤有显著疗效，有望改变治疗模式 [6] 分组5：疾病相关信息 - 多发性骨髓瘤是不可治愈的血癌，2024年美国预计超3.5万人诊断、超1.2万人死亡 [71] - 胃、食管和胰腺癌常晚期诊断，5年生存率分别为32%、20%和11.5% [72] - 小细胞肺癌是最具侵袭性的肺癌，占美国肺癌病例10 - 15% [73] 分组6：公司相关信息 - 传奇生物是最大的独立细胞疗法公司，与强生合作开发和销售CARVYKTI [74] - 公司计划推动前沿细胞疗法创新 [74]

文章核心观点 - 传奇生物将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和2025年欧洲血液学协会（EHA）大会上公布CARVYKTI治疗多发性骨髓瘤的新数据，以及实体瘤1期研究的初步结果，展示其在细胞疗法领域的进展和潜力 [1][2] 分组1：CARVYKTI数据 - 首次在ASCO口头报告及EHA再次口头报告CARTITUDE - 1研究长期数据，含中位随访60.3个月的总生存期、≥5年无进展结果和安全性，一次输注CARVYKTI后存活且无进展的患者无需进一步治疗 [3] - CARTITUDE - 4研究患者亚组意向性治疗分析数据将在ASCO以海报形式展示，支持CARVYKTI在各亚组及首次复发后有积极的获益 - 风险比 [4] - 一项研究CARVYKTI治疗后生物标志物与运动和神经认知治疗相关不良事件及颅神经麻痹发展关联的分析将在EHA以海报形式展示 [5] 分组2：实体瘤管线 - LB2102和LB1908的1期剂量递增研究初步结果将在ASCO海报展示，前者用于小细胞肺癌和大细胞神经内分泌癌，后者用于晚期胃食管腺癌 [6] - LB2102的1期剂量递增研究数据于5月16日在第28届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上口头报告 [7] - 公司与诺华就包括LB2102在内的某些靶向DLL3的CAR - T细胞疗法达成独家全球许可协议，公司负责美国LB2102的1期临床试验，诺华负责其他开发 [7][8] 分组3：会议摘要信息 ASCO（2025年5月30 - 6月3日） - 摘要7507：CARTITUDE - 1研究中CARVYKTI治疗后长期（≥5年）缓解和生存的口头报告 [9] - 摘要7539：CARTITUDE - 4研究中CARVYKTI与标准治疗对比的海报展示 [11] - 摘要4022：LB1908治疗晚期胃食管腺癌1期研究初步结果的海报展示 [11] - 摘要8104：LB2102治疗复发或难治性小细胞肺癌和大细胞神经内分泌癌1期研究安全性、耐受性和初步疗效结果的海报展示 [11] EHA（2025年6月12 - 15日） - 摘要S192：CARTITUDE - 1研究中CARVYKTI治疗后长期（≥5年）缓解和生存的口头报告 [12] - 摘要PS1723：CARTITUDE - 4研究中CARVYKTI与标准治疗对比的海报展示 [12] - 摘要PS1728：绝对淋巴细胞计数作为监测CARVYKTI治疗后安全性关键生物标志物的海报展示 [12] - 摘要PF765：CARVYKTI二线治疗与来那度胺难治性多发性骨髓瘤后期治疗生存获益对比的海报展示 [12] ASGCT（2025年5月13 - 17日） - 摘要339：dnTGFβRII - 装甲DLL3 - 靶向CAR - T细胞在小细胞肺癌中维持TGFβ抗性及T细胞耗竭调节早期信号的口头报告 [13][14] 分组4：CARVYKTI重要信息 药物介绍 - CARVYKTI是一种BCMA导向的基因修饰自体T细胞免疫疗法，通过改造患者自身T细胞识别并消除表达BCMA的细胞，2022年2月获美国FDA批准用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，有多项突破性疗法、优先药物、孤儿药等认定 [60][61][62] 研究介绍 - CARTITUDE - 1是1b/2期、开放标签、多中心研究，评估cilta - cel在复发和/或难治性多发性骨髓瘤成人患者中的安全性和有效性 [63] - CARTITUDE - 4是正在进行的国际、随机、开放标签3期研究，评估cilta - cel与PVd或DPd在复发和来那度胺难治性多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性 [64] 疾病介绍 - 多发性骨髓瘤是一种始于骨髓的不可治愈的血癌，2024年美国预计超35000人确诊，超12000人死亡，多数患者因骨问题、低血细胞计数等症状确诊 [65] 公司介绍 - 传奇生物是全球细胞疗法领导者，拥有超2600名员工，与强生合作开发和销售CARVYKTI，致力于扩大细胞疗法的应用范围 [66][67]

SOMERSET, N.J., May 19, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN) (Legend Biotech), a global leader in cell therapy, will host a live webcast event for investors on Sunday, June 1, 2025, at 6:00 p.m. CT (7:00 p.m. ET) during the 2025 American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting in Chicago, IL. Jessie Yeung Tel: (732) 956-8271 jessie.yeung@legendbiotech.com PRESS CONTACT: Mary Ann Ondish Tel: (914) 552-4625 media@legendbiotech.com During the webcast, Ying Huang, Ph.D., ...

财务数据和关键指标变化 - 第一季度CAFD净销售同比增长135%，总收入达1.95亿美元，主要因合作收入同比增长137% [21] - 第一季度净亏损1.01亿美元，调整后净亏损2700万欧元，剔除了如因爱尔兰财资中心产生的5200万美元未实现外汇损失等非核心业务项目 [21] - 去年同期运营亏损1.18亿欧元，本季度降至5100万欧元，运营结果显著改善 [21] - 第一季度产品净销售毛利率从第四季度的59%提升至63% [22] - 按国际财务报告准则（IFRS）计算，研发费用同比仅增长1%，销售、一般和行政费用（SG&A）从去年的5600万美元增长29%至7200万美元 [22] - 调整后摊薄每股收益为 - 0.7美元，去年同期为 - 0.23美元 [22] - 公司现金及等价物和定期存款达10亿美元，资产负债表强劲 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 CARVICTI业务 - 净贸易销售额约3.69亿美元，同比增长135%，较第四季度增长10%，全球增长得益于份额持续增加和产能扩张 [9][17] - 美国净贸易销售额3.18亿美元，同比增长127%，环比增长5%，认证的授权治疗中心达114家 [17] - 美国超半数的使用量在早期治疗阶段，社区环境中医生对Carvictin在早期多发性骨髓瘤的偏好从34%升至55% [10] - 美国以外地区（OUS）销售额5100万美元，同比翻倍，环比增长65%，在德国、瑞士、奥地利和巴西等市场实现扩张 [18] - 已治疗超6000名患者，是目前最强劲的CAR - T产品上市项目 [10] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 超半数CARVICTI使用量在早期治疗阶段，社区医生对其在早期多发性骨髓瘤的偏好提升 [10] 欧洲市场 - 基于CARTITUDE IV数据的CHMP积极意见，Carvictin EMA标签增加了总生存期数据 [10] - 预计更新后的标签将支持在早期治疗阶段的使用，德国等市场已有反馈 [112] 澳大利亚市场 - 监管机构已批准CARVICTI用于二线及以上治疗 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司预计到2025年底CARVICTI实现运营盈亏平衡，2026年实现整体盈利（不包括未实现外汇损益） [9][23] - 持续增加全球授权治疗中心数量，与强生合作治疗更多患者，提升运营效率并持续投资 [9] - 推进CARVICTI进入一线治疗，同时专注于构建产品线项目，投资研发，如体内CAR - T递送技术 [12] - 计划在费城建设新的研究设施，聚焦体内递送技术，认为其对治疗不治之症有很大潜力 [13] - 公司作为最大的独立细胞治疗公司，凭借10亿美元现金储备，投资核心差异化业务，注重运营效率以实现长期增长 [15] - 在CAR - T行业中，公司制造成功率达97%，95%的时间能在承诺交付日期或之前交付产品，中位周转时间降至30天，处于行业领先 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管宏观经济存在不确定性，但公司独立细胞治疗平台具有韧性，对第一季度表现和众多举措的推进感到满意 [23] - 公司认为CARVICTI独特的疗效和安全性数据将使其在市场中更具竞争力，有望惠及更多患者 [10][11] - 对体内CAR - T递送技术的创新前景感到兴奋，期待在该领域取得进展并提供更多更新 [13][14] 其他重要信息 - 公司在CARTITUDE项目中纳入了额外的安全措施，并不断生成关于其风险收益特征的新数据 [11] - 预计今年完成CARTITU - 6的患者招募，认为CARTICTIUS 5和6试验对将CARTICTI推进到一线治疗至关重要 [12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：CARVICTI在美国和美国以外地区的价格差异、新Rarrington扩建项目的FDA审批步骤及担忧、产品线资产的进展和数据披露时间 - 美国和美国以外地区价格差异约30%，因国家而异 [28] - 有信心在下半年获得FDA对Raritan产能扩张的批准，采用CB30途径，预计不会有延迟 [28][32] - 产品线聚焦体内细胞治疗平台和同种异体细胞平台，预计今年有多项临床结果。体内CAR - T平台预计6、7月进行首例患者给药，年底有初步临床结果；等位基因平台预计下半年有临床结果；美国有两个针对CARD18.2的一期项目，将公布剂量递增数据 [29][30] 问题2：Carvictee成功渗透社区市场的理由 - 产品能延长患者生存期和长期缓解，对患者有吸引力，社区患者占比达80% [38] - 公司与强生加大对社区的教育投入，连接授权治疗中心和社区专家，建立患者过渡支持平台 [38][39] - 将在ASCO展示长期数据，欧洲标签已增加总生存期数据，有助于社区市场的推广 [40][41] 问题3：第二季度产能增长是否更偏向欧洲、Raritan新扩建设施是否需要检查 - 预计第二季度有适度增长，下半年增长加速，Obelisk支持欧洲供应，美国Raritan和Novartis产能扩张也将提供支持 [46] - 目前预计Raritan物理工厂扩建无需检查，按CB30流程审批 [46] 问题4：高风险患者和功能性高风险患者的区别、功能性高风险患者在多发性骨髓瘤中的占比、接受Carvictin早期治疗的患者中功能性高风险患者的占比及早期治疗的动态 - 高风险患者指有特定细胞遗传学因素的患者，功能性高风险患者指一线治疗后进展迅速的患者 [49] - CARTITUDE IV研究将公布亚组分析数据，总体上这两类患者接受细胞治疗效果良好 [49] - 早期治疗中，医生倾向先在功能性高风险和高风险患者中使用Carvictee，之后会扩大使用范围 [51] 问题5：制造扩张计划和体内CAR - T的差异化 - TechLane已获批临床生产，预计年底开始商业生产，与Obelisk、Raritan扩建和Novartis商业生产共同支持产能扩张，公司还计划在TechLane联合投资1.5亿美元 [56][57] - 体内CAR - T通过分子工程纳米病毒识别患者体内T细胞，同时工程化病毒减少对正常组织的非特异性转导。与传统体外制造细胞疗法相比，具有更好的细胞表型、无需淋巴细胞清除、可扩展制造等优势 [58][59] 问题6：美国与全球最低成本地区的价格差异、社区CAR - T输注进展及体内CAR - T与同行的差异化 - 公司不评论具体最低价格，有定价区间，基于成本和产品价值 [63] - 正在与部分社区中心进行Carvictee输注的示范项目和初步计划，预计今年至少有一个大型社区网络开始在部分中心使用 [64] - 与同行相比，体内CAR - T在T细胞识别机制、病毒工程、CAR设计、CMC和临床验证执行等方面存在差异 [65][66][67] 问题7：社区转诊过程中CarVictee的品牌认知度和粘性、与合作伙伴在社区的信息传递 - 约70%的社区肿瘤学家知晓CarVictee，公司通过教育、连接专家和建立支持平台等方式提高其从认知到行动的转化率 [72] - 公司和合作伙伴认为细胞疗法（特别是BCMA CAR - T）是早期患者的最佳选择，有总生存期数据和持久疗效支持，IMWG建议符合条件的患者先评估CAR - T [73] 问题8：新任命的CBER领导对CARD VICT开发项目的潜在影响、CARD VICT在CARTISUDE IV人群中的使用比例及趋势 - 公司欢迎新领导，CARBICTI已证明有生存获益，公司计划与FDA探讨将微小残留病（MRD）活性作为一线加速批准的潜在终点 [78][81][82] - 近60%的患者来自CART2 - 4人群，预计到年底或竞争对手进入市场前，该比例将达到约75% [77] 问题9：竞争对手情况、CAR T26的考虑、社区CAR - T认证的行业联盟现状 - 公司不评论竞争对手情况，对自身CART6研究与FDA的讨论有信心 [88] - 行业关于简化社区认证的讨论正在进行中，有望为社区市场带来机会 [89] 问题10：门诊量的量化趋势、现金跑道的假设和管线努力、是否需要寻求非稀释性资本 - 门诊量稳步增长，但因新中心可能从住院开始，增长为个位数百分比，预计最终门诊与住院比例达到2/3和1/3 [93][94] - 公司预计CAR FICT在2025年底实现运营盈亏平衡，2026年盈利（不包括外汇波动），现有10亿美元现金可支撑到2026年，无需筹集资金，与强生的1.5亿美元联合投资可支持到2028年 [95] 问题11：将CAR T疗法整合到社区环境中的基础设施障碍及解决方案、DLL3和Claudine 18.2数据集的呈现方式 - 基础设施障碍包括容量、空间和人员，门诊治疗可克服部分障碍，公司关注单采和冷冻保存的容量限制，与第三方供应商合作解决 [100][101] - DLL3将在ASGCT进行口头报告，ASCO摘要将公布两项研究剂量递增的关键数据，会议上会提供更多细节 [102] 问题12：Novartis供应带来的增长幅度是否与去年第三季度相当、ArcelorX即将公布的临床数据及是否有神经毒性相关讨论 - 预计第二季度适度增长，下半年加速，目标是年底提供1万剂的供应能力 [105] - 无法评论ArcelorX将呈现的数据，其正在进行III期随机研究，公司对CARTITUDE - 1长期数据集的ASCO展示感到兴奋 [107] 问题13：关于社区医生对Carvictin在二线治疗偏好调查的详细信息、欧盟更新标签对早期治疗使用的影响、门诊治疗在早期和晚期疾病中的比例、中位周转时间与静脉到静脉时间的关系 - 调查由Cardinal Health与范德堡大学医学中心合作进行，50名医生中86%来自社区实践，地理分布均衡 [115][116] - 预计欧盟更新标签将支持早期治疗，总生存期数据有吸引力 [112] - 无门诊治疗在早期和晚期疾病中的具体比例数据，但早期治疗与门诊治疗有一定相关性，早期治疗的CRS和MNTs发生率较低 [112][113] - 中位周转时间30天是衡量公司交付能力的相关指标，与医生的操作流程匹配，预计未来还会缩短 [113][114] 问题14：社区医生对Carvictin在二线治疗的反馈及进一步提高认可度的需求 - 社区医生更看重生存获益，其次是无进展生存期（PFS）和缓解率，预计FDA今年秋季批准标签增加生存数据，ASCO展示的长期数据也将提升医生的兴趣 [118][119] 问题15：Claudin 18.2项目推进的标准、是否采用与DLL3项目类似的开发方式 - Claudin 18.2研究将在ASCO公布数据，预计夏季末完成剂量递增，之后开始扩展阶段 [124] - CAR T细胞对低表达细胞更敏感，在胃癌和胰腺癌领域有机会，需等待剂量递增安全评估结果 [125]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度CAFD净销售同比增长135%，总营收达1.95亿美元，由合作收入同比增长137%推动 [7][19] - 一季度净亏损1.01亿美元，调整后净亏损2700万欧元，运营亏损从去年同期的1.18亿欧元减半至5100万欧元 [19] - 一季度产品净销售毛利率从第四季度的59%提升至63%，研发费用按IFRS基础同比仅增长1%，SG&A从上年的5600万美元增长29%至7200万美元 [20] - 调整后摊薄每股收益为负0.7美元，去年同期为负0.23美元 [20] - 公司现金及等价物和定期存款达10亿美元，预计2026年实现盈利，不包括未实现的外汇损益 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 Carvictee业务 - 净贸易销售额约3.69亿美元，同比增长135%，较第四季度增长10%，全球增长由份额增加和产能扩张驱动 [7][15] - 美国净贸易销售额3.18亿美元，同比增长127%，环比增长5%，认证治疗中心达114家，预计年底多数销量来自门诊使用 [15] - 美国以外地区销售额5100万美元，同比翻倍，环比增长65%，在德国、瑞士、奥地利和巴西扩张，在西班牙、英国、丹麦、比利时和以色列推出 [16] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - Carvictee使用超一半在早期治疗阶段，近期调查显示社区医生对其早期多发性骨髓瘤偏好从34%升至55% [8] 欧洲市场 - 基于CARTITUDE IV数据，Carvictee EMA标签增加总生存期，澳大利亚监管机构批准其在二线及以上治疗 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司预计2025年底CarVictee实现运营盈亏平衡，2026年实现全公司盈利，不包括未实现外汇损益 [7] - 推进CarVictee全球ATC和患者治疗数量增加，将其推广到更多美国以外患者 [7][8] - 专注推进CARDICTI进入一线治疗，同时建设管线项目，投资研发，关注体内CAR T递送技术 [11][12] - 增加对社区教育投入，连接授权治疗中心和社区专家，解释患者返回社区监测，促进社区转诊 [37][38][39] - 预计在社区中心开展CarVictee输注示范项目，扩大其在社区的应用 [62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管宏观经济存在不确定性，公司作为最大的独立细胞治疗公司，治疗超6000名患者，现金状况良好，投资核心差异化业务，注重运营效率，确保长期增长 [14] - 公司一季度业绩证明独立细胞治疗平台的持久性，对2025年业绩和多项举措进展及运营效率提升感到满意 [21] 其他重要信息 - 调整后净亏损为非IFRS指标，公司认为该指标可排除非核心业务项目，有助于投资者理解财务表现 [5][6] - TechLane一季度启动临床生产，预计今年晚些时候启动商业生产，以满足欧洲需求 [16] - 预计下半年获得Raritan物理扩张批准，以满足美国额外需求 [17] - 公司制造成功率达97%，95%时间按时或提前交付产品，中位周转时间降至30天，且有望进一步降低 [17] 问答环节所有提问和回答 问题1: CARVITY在美国和美国以外的价格差异 - 美国和美国以外价格差异约30%，价格因国家而异，J&J有定价区间 [26][61] 问题2: 2025年下半年Rarrington扩建的FDA审批步骤及按时执行担忧 - 公司有信心获得FDA产能扩张批准，基于提交文件和CB30流程，预计不会延迟 [26] 问题3: 未来几年或2025年哪些管线项目会有数据公布 - 体内CAR T平台预计6 - 7月首例患者给药，年底有初步临床结果；等位基因平台预计下半年有临床结果；美国两个针对CARD18.2的一期项目将公布剂量递增数据 [28][29] 问题4: Carvictee成功渗透社区的依据 - 产品延长患者生存期和长期缓解的优势有吸引力，公司与J&J加大社区教育投入，连接授权治疗中心和社区专家，解释患者返回社区监测 [37][38][39] 问题5: Q2产能增长是否更偏向欧洲 - 预计Q2有适度增长，下半年增长加速，由Obelisk和美国产能扩张支持 [45] 问题6: 高风险患者和功能性高风险患者的区别及相关占比 - 高风险患者指有特定细胞遗传学因素，功能性高风险与患者对治疗的反应有关，CARTITUDE IV研究显示两类患者使用CAR T治疗效果良好 [48][49] 问题7: 制造扩张和体内CAR T的差异化 - TechLane获批临床生产，预计年底启动商业生产，与Obelisk等设施共同支持欧洲市场；体内CAR T平台通过分子工程纳米病毒识别T细胞，有多项差异化优势 [54][57] 问题8: 美国和全球最低成本地区的价格差异 - 公司不评论具体最低价格，J&J有定价区间 [61] 问题9: 社区CAR T输注进展及体内CAR T与其他参与者的差异 - 公司与社区中心有示范项目和初步计划，预计今年至少有一个大型社区网络开始在部分中心使用CarVictee；公司体内CAR T方法在T细胞识别机制、病毒工程、CAR设计、CMC和临床验证执行等方面有差异化 [62][64] 问题10: 社区转诊过程中CarVictee的品牌认知度和粘性，以及与合作伙伴在社区的信息传递 - 约70%社区肿瘤学家知晓CarVictee，公司通过教育、连接专家和解释患者返回机制等方式促进转诊；公司和合作伙伴认为细胞疗法特别是BCMA CAR T是早期患者最佳选择，有团队推广 [71][72][73] 问题11: 新任命的CBER领导对CARD VICT开发计划的潜在影响及CARTISUDE IV人群的使用占比和趋势 - 公司欢迎新领导，认为CARBICTI有生存获益等优势；近60%患者来自CARTITUDE IV人群，预计到年底或竞争对手进入市场前，该比例将达四分之三 [77][78] 问题12: 竞争对手情况、CART2six的考虑、社区CAR T认证联盟的进展 - 公司不评论竞争对手情况，对自身CARTITUDE 6研究有信心，计划与FDA沟通；行业关于社区CAR T认证的讨论正在进行，可能为社区带来机会 [89][90] 问题13: 门诊量趋势和现金跑道及资金需求 - 门诊量稳步增长，目前略超一半，预计未来门诊与住院比例达2:1；公司有10亿美元现金，预计2026年盈利，无需筹集资金，与J&J的1.5亿美元联合投资将持续到2028年 [95][96][97] 问题14: 三级和区域中心将CAR T疗法整合到社区的基础设施障碍及应对措施 - 基础设施障碍包括容量、空间和人员等，公司通过门诊治疗优势和解决采血及冷冻保存能力限制等方式克服障碍 [102][103] 问题15: DLL3和Claudine 18.2数据集的呈现方式 - DLL3下周在ASGCT有口头报告，两项研究的剂量递增关键数据将在下周ASCO摘要发布时公布 [105] 问题16: 第二季度增长幅度和ArcelorX临床数据 - 预计Q2适度增长，下半年加速，目标是年底供应10000剂；公司无法评论ArcelorX临床数据，其正在进行III期随机研究，公司对ASCO的PRTITUDE - one长期数据集展示感到兴奋 [108][109] 问题17: 关于调查医生的多样性、地理分布、推动处方率提升的因素、欧盟早期使用影响、门诊治疗细分和周转时间定义 - 调查基于Cardinal Health与Vanderbilt大学医学中心合作的论文，50名医生中86%来自社区实践，地理分布均衡；预计欧盟更新标签将支持早期使用；门诊使用与早期治疗相关，早期治疗CRS和MNTs发生率较低；中位周转时间30天是从采血到产品可用的时间，目前实际约27天 [118][119][115] 问题18: CLOUDIN 18.2项目推进的条件和开发方法 - 预计夏季末完成剂量递增，随后开始扩展阶段，CAR T细胞对低表达细胞更敏感，有机会在胃癌和胰腺癌领域探索 [127][128]

业绩总结 - CARVYKTI®在2025年第一季度的净贸易销售额达到3.69亿美元，同比增长135%[34] - Q1 2025的IFRS总收入为$94百万，净损失为$100.9百万，较Q1 2024的净损失$59.8百万有所增加[43] - Q1 2025的调整后净损失为$27百万，调整后每股净损失为$0.07，较Q1 2024的$0.23有所改善[46][57] - Q1 2025的每股收益（基本）为-$0.27，较Q1 2024的-$0.16有所恶化[57] 用户数据 - 美国市场的CARVYKTI®销售额同比增长127%，环比增长5%[34] - 国际市场的CARVYKTI®销售额同比增长219%，环比增长65%[34] - CARVYKTI®的全球市场渗透率持续增长，早期治疗线的患者数量显著增加[34] - 2025年第一季度，CARVYKTI®的治疗站点数量在美国增加至114个[34] 研发与生产 - 公司在2025年第一季度开始在Novartis生产设施进行CARVYKTI®的商业生产[33] - 公司在费城投资建设新的研发设施，预计在2025年下半年开放[33] - CARTITUDE-5的患者招募已于2024年7月完成，CARTITUDE-6的招募正在进行中[33] - CAR-T细胞制造的成功率为97%，CARVYKTI按时交付的比例为95%[38] 未来展望 - 预计到2025年，商业供应将翻倍，达到10,000个年化剂量，2027年将达到20,000个年化剂量[37] - 预计到2026年实现公司整体盈利[51] - 预计到2025年，制造能力将扩大至10,000个年化剂量[52] 财务支出 - Q1 2025的运营支出较Q1 2024增加11%，达到$174百万[49][48] - 2025年第一季度的研发支出增加$1百万，销售和分销支出增加$17百万[50] - 现金储备约为$10亿，预计可支持运营和资本支出至2026年第二季度[50]

核心观点 - 传奇生物2025年第一季度CARVYKTI实现净销售额3.69亿美元 同比增长136% 累计治疗超6000名患者 公司预计2026年实现整体盈利[1][2][6] - 现金及定期存款达10亿美元 预计资金可支撑至2026年第二季度[6][7] - 欧洲CHMP与澳大利亚TGA批准CARVYKTI新增适应症及生存期数据标签扩展[6][7] 监管进展 - 欧洲CHMP支持将CARTITUDE-4研究的总生存期数据纳入CARVYKTI产品标签 显示统计学显著改善[6][7] - 澳大利亚TGA批准CARVYKTI用于二线及以上多发性骨髓瘤治疗 适用于至少接受过一种治疗且对来那度胺耐药 或接受过三种疗法的患者[6][7] 业务发展 - CARVYKTI季度净销售额达3.69亿美元 较2024年同期的7850万美元增长136%[6][12] - 累计治疗患者数量突破6000名[6][7] - 比利时根特Tech Lane设施启动临床生产 预计2025年底启动商业生产[6][7] - 发布2024财年ESG报告 遵循SASB生物技术行业标准及GHG协议[7] 财务表现 - 总收入1.95亿美元 较2024年同期的9400万美元增长107%[12][14] - 合作收入1.856亿美元（2024年同期：7850万美元）[12][14] - 许可收入930万美元（2024年同期：1220万美元）[7][12][14] - 净亏损1.009亿美元（2024年同期：5980万美元）[12][14] - 调整后净亏损2700万美元（2024年同期：8530万美元）[12][24] - 现金及定期存款10亿美元[6][7] - 研发费用1.019亿美元（2024年同期：1.01亿美元）[12] - 销售分销费用4100万美元（2024年同期：2420万美元）[12] 现金流与资产负债 - 期末现金及现金等价物4.417亿美元[14][18] - 总资产16.16亿美元（2024年底：16.70亿美元）[16] - 总负债5.979亿美元（2024年底：6.296亿美元）[16][17] - 经营活动现金流净流出1.038亿美元（2024年同期：净流入1550万美元）[18]