"作为一名医生，同时也是罕见病患儿的父亲，我深知这个群体面临双重困境，既难以确诊，又无药可 治。"日前，阿斯利康全球高级副总裁Gianluca Pirozzi博士在接受《每日经济新闻》记者专访时袒露心 声。 据统计，目前已知罕见病超1万种，但90%缺乏有效治疗手段，80%为遗传性疾病且多在儿童期发病， 平均诊断周期长达 4.8 年。这一严峻现状正在被全球医药巨头与中国市场深度绑定所改变。 罕见病定义差异进一步加剧了研发挑战。Gianluca Pirozzi介绍，不同国家和地区对罕见病的认定标准存 在显著差异，中国目前尚未出台监管机构明确的罕见病清单，这对制药企业研发方向选择带来了一定难 度。这种差异与政策衔接问题，在世界罕见病保障体系中普遍存在，从国家部门间到地方之间均有体 现。 Gianluca Pirozzi博士表示，全球罕见病诊疗面临诊断难、用药贵的痛点，中国凭借临床试验入组效率、 前沿技术创新及疾病数据积累的独特优势，已从全球研发版图的重要参与者升级为"突破引擎"，而针对 高致死率疾病的高价值药物策略，正破解罕见病研发的商业可持续性难题。 万种疾病九成无药，诊断困境凸显医疗缺口 以渐冻症为例，Gian ...

中新网上海9月24日电 阿斯利康全球执行副总裁、生物制药研发负责人贝旭鸿(Sharon Barr)博士24日接 受中新网记者专访时指出，中国为生命科学创新打造了丰富的生态系统，涵盖各个环节。"在中国，我 看到的更多是机遇，而非挑战。"她表示，"在中国开展工作，意味着我们可以接触到全新的靶点、全新 的治疗方式和新的监管机制，让新想法更快转化为新药。" 此次，贝旭鸿来沪出席以"重塑患者生命轨迹"为主题的"2025阿斯利康中国研发日"活动。她直言，近年 来，中国凭借丰富的临床研究资源与不断提升的创新能力，正逐渐成为全球基础研究和临床开发的一个 关键枢纽，在药物研发中发挥着越来越大的价值。 据悉，近年来，中国在新分子药物、新机制探索、AI应用以及细胞与基因治疗等前沿方向，取得了令 人瞩目的进展，吸引了跨国企业持续扩大在华研发布局。中国科学院院士、复旦大学附属中山医院主任 医师葛均波表示，基础研究是医药创新的源头。近年来，中国通过建设高水平科研平台、培育创新人 才，逐步形成独特的科研优势。中国工程院院士、广州国家实验室主任钟南山说，中国不断推动基础研 究与临床需求的双向奔赴，同时积极参与全球科研协作，让源自中国的科学发 ...

公司业绩表现 - 公司营业收入从2021年的36.05亿元增至2024年的44.53亿元，扣非净利润从2021年的3.01亿元增至11.84亿元 [1] - 2025年上半年营业收入为24.53亿元，同比增长6.95%，扣非净利润为7.23亿元，同比增长6.51%，经营活动现金流净额为9.16亿元，同比增长13.76% [1] - "十四五"期间研发开支合计25.21亿元，现金分红合计11.32亿元 [1] 核心产品表现 - 康柏西普2025年上半年创造收入13.45亿元，占公司总营收的54.83%，上市10年来持续保持增长 [3] - 利非司特滴眼液于2025年6月底获批，成为国内首个以3类新药路径独家上市的利非司特制剂 [4] - 2024年我国干眼药物市场规模约47.9亿元，2020-2024年复合增长率为16% [5] 研发创新布局 - 公司聚焦眼科、精神/神经、肿瘤三大核心治疗领域 [1] - 基因治疗药物KH631在中国进入临床Ⅱ期，KH658眼用注射液同时获批进入中美临床试验 [6] - 合成生物学药物KH617处于临床Ⅱ期阶段，2023年2月获美国FDA孤儿药资格认定 [6] - 注射用KH815成为全球首个进入临床试验的新型双载荷抗体偶联药物 [7] - 基因药物生产基地预计2026年1月投产，用于基因治疗药物的临床和商业化生产 [5] 发展战略与理念 - 坚持"以市场为先导、以创新为核心、以品质为生命、以人才为根本"的发展理念 [2] - 通过"性价比+治疗便利性"构筑产品护城河，康柏西普多次进入国家医保目录 [3] - 提出"3+PRN"治疗方案，将年均注射次数压缩至6-8次，提升患者依从性 [3] - 致力于研发适合大众消费的临床急需药品，践行"创新产品和服务，普惠民生与大众"的经营理念 [2] 国际化与前沿技术 - 以基因治疗、合成生物学、双载荷ADC等全球前沿技术为支点实现"世界康弘"突破 [6] - 布局HER3(KHN922)双载荷方案及后续组合，向平台化ADC方向发展 [7] - 未来十年目标实现国际化管线上市、海外市场营收占比显著提升 [1]

核心财务表现 - 2021年至2024年营业收入从36.05亿元增至44.53亿元，扣非净利润从3.01亿元增至11.84亿元 [1] - 2025年上半年营业收入24.53亿元（同比增长6.95%），扣非净利润7.23亿元（同比增长6.51%），经营活动现金流净额9.16亿元（同比增长13.76%） [1] - "十四五"期间研发开支合计25.21亿元，现金分红合计11.32亿元 [1] 核心产品表现 - 抗VEGF融合蛋白眼科用药康柏西普连续10年保持增长，2025年上半年收入13.45亿元，占总营收54.83% [2] - 利非司特滴眼液于2025年6月底获批，成为国内首个以3类新药路径独家上市的利非司特制剂 [3] - 干眼药物市场规模2024年达47.9亿元，2020-2024年复合增长率16% [3] 研发管线进展 - 基因治疗药物KH631进入中国临床Ⅱ期，中美临床试验同步推进 [4] - KH658眼用注射液为第二款同时获批中美临床试验的基因治疗产品 [4] - 合成生物学来源Ⅰ类新药KH617获美国FDA孤儿药资格认定，2025年5月获批联合标准治疗方案临床试验，目前处于临床Ⅱ期 [4] - 双载荷抗体偶联药物KH815于2025年3月获澳大利亚临床试验批准，为全球首个进入临床试验的新型双载荷ADC药物 [4] 战略布局 - 聚焦眼科、精神/神经、肿瘤三大核心治疗领域 [1] - 通过"性价比+治疗便利性"构筑产品护城河，康柏西普多次进入国家医保目录并采用"3+PRN"方案提升治疗依从性 [2] - 基因药物生产基地预计2026年1月投产，用于基因治疗药物临床研究与商业化生产 [3] - 布局基因治疗、合成生物学、双载荷ADC等全球前沿技术平台 [3][4] 发展理念 - 坚持"以市场为先导、以创新为核心、以品质为生命、以人才为根本"理念 [2] - 通过政策风险预判、市场需求验证和研发管线梯度布局实现风险可控的创新突破 [2] - 目标通过国际化管线上市和海外市场营收提升跻身全球生物医药领域前列 [1]

2023年，科学家发现，某些突变Cas9酶会在预定位置附近的1至2个碱基处切割，使旧DNA链稳定性下 降，更易降解，从而让新序列顺利整合，减少错误。 在新研究中，团队先后找到能将错误率降至原来1/20的突变体，并通过组合进一步将其降至原来1/36。 最终，他们将这一改造后的Cas9与更稳定的RNA蛋白结合，研制出新一代编辑器"vPE"，错误率降至原 始版本的约1/60，在不同模式下，错误率仅为1/101至1/543。相关实验已在小鼠和人类细胞中完成。 （文章来源：科技日报） 先导编辑因能直接将缺陷基因修复为正常基因，被视为是治疗多种遗传病的重要手段。但这一过程仍存 在小概率错误，可能带来安全隐患。美国麻省理工学院研究团队17日在《自然》杂志发表论文称，他们 通过改造关键蛋白，大幅降低了先导编辑错误率，向提升基因疗法安全性迈出关键一步。 这项研究提出了一种新的基因编辑方法，它不增加递送难度，也不需要额外步骤，却能实现更精准地编 辑并减少不必要的突变。研究显示，在常用编辑模式下，先导编辑的错误率从平均每7次编辑出错一 次，降低到每101次编辑才出错；在高精度模式下，则从平均122次出错一次降低到543次才出错。 ...

公司财务表现 - 公司营业收入从2021年36.05亿元增至2024年44.53亿元 扣非净利润从2021年3.01亿元增至2024年11.84亿元 [1] - 2025年上半年营业收入24.53亿元 同比增长6.95% 扣非净利润7.23亿元 同比增长6.51% 经营活动现金流净额9.16亿元 同比增长13.76% [2] - 上市10年以来每年收入增速整体保持平缓态势 [2] 研发投入与成果 - 康柏西普研发投入达10亿元 研发周期约10年 [1] - "十四五"期间研发开支合计25.21亿元 [1] - 基因药物研发周期通常10年以上 单款药物研发成本超10亿美元 [7] - 基因药物生产基地预计明年1月投产 将用于基因治疗药物临床研究和商业化生产 [5] 核心产品表现 - 康柏西普自2014年上市以来连续10年保持增长 2025年上半年收入13.45亿元 占总营收54.83% [4] - 在样本医院市场份额稳居第一 多次进入国家医保目录 [4][5] - 创新提出"3+PRN"方案 把年均注射次数压缩至6-8次 [5] - 高浓度剂型KH902-R10已进入Ⅱ期临床 [5] 新产品布局 - 利非司特滴眼液正式获批 成为国内首个以3类新药路径独家上市的利非司特制剂 [5] - 2024年我国干眼药物市场规模约47.9亿元 2020-2024年复合增长率16% [5] - 原研药Xiidra在中国市场尚未上市 [5] 前沿技术进展 - 基因治疗药物KH631进入中国临床Ⅱ期 低剂量首例患者注射后2年内无需补充治疗 [6] - KH658眼用注射液同时获批进入中国和美国临床试验 [6] - KH617获得美国FDA针对胶质母细胞瘤的孤儿药资格认定 目前处于临床Ⅱ期阶段 [7] - 注射用KH815的I期临床试验申请获得澳大利亚批准 成为全球首个进入临床试验的新型双载荷抗体偶联药物 [7][8] 发展战略 - 公司坚持"以市场为先导 以创新为核心 以品质为生命 以人才为根本"的发展理念 [2] - 致力于研发适合大众消费的临床急需药品 [2] - 通过"性价比+治疗便利性"构筑产品护城河 [5] - 未来十年目标实现国际化管线上市 海外市场营收占比显著提升 [1]

杭州嘉因生物的研发与生产车间 针对脊髓性肌萎缩症的基因治疗产品EXG001-307注射液 基因治疗到底是什么？杭州嘉因生物创始人吴振华给出了通俗易懂的解释："在一些疾病尤其是遗传性 疾病中，患者的基因发生了特定突变或缺失。而基因治疗能够起到'修复工程师'的作用，将坏掉的基因 进行修补恢复。"他介绍，相关的基因片段在体外合成后，再由病毒作为"交通工具"运送到人体细胞中 ——这些承载着基因的病毒就是基因治疗药物。 2023年1月19日，杭州嘉因生物宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准该企业新型基因疗法 EXG102-031注射液的新药临床试验申请，可用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性。同年6月，该药在国内 的临床试验申请获国家药监局批准。目前，该药已完成二期临床试验，即将进入三期临床阶段。 EXG102-031注射液是杭州嘉因生物在基因治疗领域的"代表作"之一。据吴振华介绍，其针对的是一种 由视网膜中心黄斑受损引发的渐进性眼病，更具体点来说是由异常的血管生长和血液或液体泄漏到黄斑 引起的，能导致视力模糊直至失明的眼科疾病。"这个病在老年人群中非常常见，现有的治疗方式主要 是每2-3个月进行一次玻璃体注射，这种 ...

1. 一周融资概述 本周上海共发生23起融资，张江有7起，临港有2起。 2. 融资企业动态 （1）8月12日，尧唐生物发布LNP-mRNA介导的体内造血干细胞基因编辑研究成果； （2）9月4日，如身机器人入围腾讯2025银发科技伙伴计划。 3. 热点行业聚焦 01 融资综述 加冕研究院据张通社Link数据库统计，本周（9.8 – 9.14），上海企业共发生23起融资事件，其中有6起披露了融资金额，合计金额约17.31亿元。本期较上 期（18起）多5起融资事件。 从行业分布来看，本周上海融资共涉及11个行业，医疗健康行业最多，有5起；其次是人工智能，有3起。 从行政区域分布来看，本周上海共有9个区发生融资事件。其中，浦东新区融资事件数量位居首位，共计10起；另有5个区各发生2起融资事件，3个区各发 生1起。 （1）9月10日，恒瑞医药子公司首个mRNA基因药物II期临床试验获批； （2）9月11日，中俄医疗技术和装备合作中心在浦东成立； （3）9月12日，阿斯利康长效C5补体抑制剂伟立瑞在华上市。 从融资轮次来看，本周上海融资天使轮最多，有9起；其次是A轮，有7起。B轮的融资金额高达6000万美元。 02 热门 ...

公司方面，据中证报表示，A股相关概念股主要有华海药业、科兴制药等。 *免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资建议 *风险提示：股市有风险，入市需谨慎 据中证报报道，国务院总理李强主持召开国务院常务会议，审议通过《生物医学新技术临床研究和临床 转化应用管理条例（草案）》。会议指出，要推动我国生物医学技术创新发展，加快技术研发和成果转 化应用，促进生物医药产业提质升级，着力塑造发展新优势。要坚持发展和安全并重，依法规范临床研 究，保障临床应用质量安全，有效防范各类风险，确保创新成果更好增进人民健康福祉。 中证报指出，目前中国生物医药产业正处于高速发展的关键阶段，市场规模持续扩张，技术创新与政策 红利共同驱动行业变革。2025年中国生物医药市场规模预计突破3.5万亿元，占全球生物医药市场比重 超10%，成为全球第二大创新药市场。技术创新引领变革，AI将药物研发周期缩短30%以上，靶点发现 效率提升30倍，2028年AI设计药物占获批新药比例超15%。 政策与资本双重赋能，创新药审批周期缩短至6-8个月，医保目录动态调整支持创新药；2024年生物医 药领域IPO募资额同比增长35%，港股18A和科创板第五套标准为未盈 ...

创新药投资热点领域 - 双抗 ADC和PD-1是当前海外资本青睐的核心创新药领域 [1] - AI医疗与基因治疗被视为潜在爆发方向 但尚处早期发展阶段 [1] - 创新药授权主体集中于双抗和ADC平台型企业 这些企业具备显著优势 [1] 创新药指数产品配置策略 - 科创创新药ETF（589720）主要配置早期单抗/双抗/ADC研发企业 同时涵盖AI医疗与基因治疗公司 [1] - 港股创新药与科创板创新药弹性最大 A股主板创新药因含化学药转型企业而弹性较弱 [2] - 沪深港创新药指数（创新药ETF 517110）兼顾稳定性 适合风险偏好较低的投资者 [2][4] 创新药行业发展趋势 - 行业从me too经me better阶段发展至first in class 部分领域已领先国际药企 [3] - 生物医药内部存在结构性差异 包括化学创新药与生物创新药的细分赛道 [3] - 个股研究存在数据获取壁垒 建议通过ETF产品把握行业整体趋势 [3] 创新药投资工具选择 - 不同风险偏好对应不同产品：纯A股创新药（低风险）、沪深港创新药（中等风险）、纯港股/科创板（高风险高弹性） [2][4] - 市场提供多类指数化投资工具 包括科创创新药ETF（589720）与创新药ETF（517110） [4] - 投资需根据药品生命周期阶段布局 当前主导领域仍为双抗与ADC [2]