指数及ETF表现 - 截至2025年11月25日10:17，上证科创板创新药指数强势上涨1.94% [1] - 成分股悦康药业上涨5.35%，欧林生物上涨4.97%，博瑞医药上涨4.35% [1] - 科创创新药ETF汇添富上涨2.11%，最新价报0.87元 [1] - 该ETF盘中换手率为6.4%，成交3069.79万元 [1] - 近1月该ETF日均成交额为5501.28万元 [1] - 近16个交易日内有10日资金净流入，合计流入8603.81万元 [1] 公司研发进展 - 泽璟制药在研产品注射用ZG006被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种公示名单，适应症为ZG006单药治疗既往至少经含铂方案治疗后复发或进展的DLL3阳性的晚期神经内分泌癌患者 [3] 行业政策动态 - 北京市经济和信息化局等六部门印发《北京市促进医疗器械产业高质量发展若干措施》，提出加快人工智能辅助诊疗技术推广应用，并按照不超过工程投资的30%给予支持，最高不超过5000万元 [3] - 上海市人民政府办公厅印发《上海市全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的若干措施》，支持创新药临床试验审评审批时限缩短至30个工作日，化学药品补充申请审批时限缩短至60个工作日 [4] 行业趋势与前景 - 全球小核酸药物领域频频出现新进展，行业从概念验证进入产业崛起前夜 [4] - 递送技术突破推动适应症从肝脏向心血管、CNS等领域拓展，行业迎来"技术突破+商业兑现"双主线驱动的黄金发展期 [4] - 国内药企研发进展加速，2025年以来大批企业进入临床研究阶段 [4] - "政策支持+创新升级+出海BD常态化"三重逻辑催化，创新药行业正迈入全面收获期 [5]

行情回顾 - A股医药生物指数下跌4.32%，跑输沪深300指数0.54个百分点，跑赢创业板综指1.92个百分点，在31个子行业中排名第30 [4] - H股恒生医疗健康指数上周收跌7.5%，跑输恒生国企指数2.41个百分点 [4] 研发进展 - 恒瑞医药的HRS-1358、HRS-3738片的IND申请新进承办 [5] - 恒瑞医药的注射用SHR-9539、君实生物的JS207注射液的临床申请新进承办 [5] - 正大天晴的TQB2934正在进行I期临床 [5] - 甘李药业的博凡格鲁肽正在进行III期临床 [5] 小核酸药物行业观点 - 全球小核酸药物领域近期新进展频出，产业界和投资界高度关注 [6] - 行业已从概念验证进入产业崛起前夜 [6] - 2025年以来递送技术突破推动适应症从肝脏向心血管、中枢神经系统等领域拓展 [6] - 行业迎来技术突破与商业兑现双主线驱动的黄金发展期 [6] - 国内药企研发进展加速，2025年以来大批企业进入临床研究阶段 [6] - 建议关注技术平台领先且管线差异化布局的龙头创新药企业及创新产业链企业 [6] 年度投资策略 - 未来医药板块投资应着重于医药的临床价值本质逻辑 [7] - 国内外医保政策及出海全球布局均对临床价值赋予更高溢价 [7]

小核酸药物研发突破 - 小核酸药物治疗乙肝取得突破性数据，浩博医药在AASLD2025年会上披露其反义寡核苷酸药物AHB-137治疗慢性乙型肝炎的2期随访数据，该药物有望成为潜在最佳乙肝小核酸药物 [1][3] - 2025年小核酸药物迎来首个爆发周期，产品商业化和肝外新平台进展均超出市场预期 [3] - Alnylam公司治疗ATTR的药物AMVUTTRA 2025年有望成为首个销售额突破20亿美元的小核酸药物 [3] - Ionis公司治疗sHTG的药物在2025年9月读出阳性数据后，公司股价大涨35%，其关键3期数据和2026年商业化进展值得关注 [3] - Arrowhead公司依托肝外Trim平台重点布局减肥和CNS项目，再次将授权项目给诺华，并于2025年11月迎来首个治疗FCS的商业化产品Plozasiran [3] 创新药行业趋势与投资 - 2025年上半年中国创新药海外授权金额达608亿美元，已超过2024年全年总额 [4] - 创新药板块以交易BD预期为主，每年四季度BD占比约占全年40%，BD重新落地是刺激板块修复的关键 [4] - 创新药行业在出海突破、政策红利释放及企业研发实力提升多重驱动下迎来广阔发展空间 [7] - 科创创新药ETF（589720）单日涨超2.5%，连续5日迎资金净流入，该ETF聚焦科创板创新药企业，跟踪上证科创板创新药指数，享有20%涨跌幅限制 [1][7] - 自2024年"924行情"以来至2025年10月底，科创创新药指数涨幅领先港股创新药指数近10个百分点，展现出更高业绩修复弹性 [7] - 创新药ETF国泰(517110)覆盖A股、港股通优质创新药企，全面反映创新药产业研发、生产、商业化各环节表现 [7]

公司市值与行业地位 - 截至11月18日收盘，公司总市值达约611亿美元，在制药、生物科技和生命科学行业中位列第18 [1] - 公司市值高于全球免疫药龙头Argenx、武田制药、百济神州，总市值比它高400亿美元以内的药企包括葛兰素史克（GSK）、百时美施贵宝（BMS）、再生元制药 [1] - 公司目标直指千亿美元市值，已从Biotech跃升为Pharma [1][2] 财务表现与业绩指引 - 公司总收入呈现逐年增长态势，2022-2024年分别达到10.37亿美元、18.28亿美元、22.48亿美元 [3] - 2025年前三季度，公司实现总收入达26.17亿美元，其中产品净收入19.92亿美元，同比增长67% [4] - 2025年第三季度单季实现总收入12.49亿美元，运营盈利4.76亿美元，净利润3.96亿美元 [4] - 公司上调2025年总收入指引至29.5-30.5亿美元，并有望在年内实现"可持续的非GAAP盈利" [4] 核心产品线表现 - TTR产品线表现亮眼，2025年前三季度实现收入同比增长85%至16.28亿美元，主要由Amvuttra（14.87亿美元）和Onpattro（1.41亿美元）贡献 [4] - 罕见病产品线2025年前三季度实现收入同比增长16%至3.63亿美元，Givlaari、Oxlumo合计贡献3.64亿美元 [4] - 与诺华合作开发的长效降脂药Leqvio放量速度迅猛，2025年前三季度大卖8.63亿美元（同比增长61%），全年有望首次突破十亿美元大关 [7] - Evaluate Pharma预计，Leqvio的销售额峰值将达到30亿美元 [7] 研发管线与合作伙伴 - 公司布局了超过15款在研项目，覆盖罕见病、心血管、代谢、神经系统等领域 [8] - Cemdisiran（与再生元合作）已完成治疗全身型重症肌无力的III期研究，计划在2026年一季度向FDA递交上市申请 [8][9] - Elebsiran正在开展联合Tobevibart针对慢性丁型肝炎感染患者的Ⅲ期研究，以及治疗慢性乙肝的Ⅱ期研究 [14] - 公司与罗氏就高血压RNAi疗法Zilebesiran达成总交易额达28亿美元的BD合作，该药已进入临床Ⅲ期阶段 [6][15] - 在代谢领域布局了5款管线，包括针对MASH的Rapirosiran（Ⅱ期）和针对高脂血症的ALN-APOC3（临床I/II期） [18] 商业模式与技术平台 - 公司收入结构以"产品销售收入+授权与合作收入"为核心，通过与诺华、赛诺菲、再生元、罗氏等药企建立广泛的BD合作 [6] - 公司采用"内部创新+外部合作"的商业模式，兼顾短期和长期收入，既健康又具备可持续性 [6][7] - 公司是RNAi技术领域的先驱，基于其ESC+ GalNAc偶联物技术平台开发siRNA药物，实现精准肝细胞递送与高效抗病毒作用 [14][15]

行业投资评级 - 行业投资评级为“强于大市”（维持评级）[6] 报告核心观点 - 小核酸药物行业在2025年迎来首个爆发周期，商业化兑现和新平台进展超出市场预期，2026年将是关键催化剂验证年[3][16] - 小核酸药物商业化加速将带动相关原料和外包研发需求持续增长，产业链迎来投资机会[3] - 当前医药板块虽同步市场调整，但具有相对优势，看好创新药、CXO及产业链、创新医疗器械的景气度[4] 小核酸行业更新与标杆公司分析 - **行业整体进展**：2025年小核酸行业在商业化和新平台验证上取得重大突破；Alnylam公司治疗ATTR的大单品AMVUTTRA今年有望成为首个销售额突破20亿美金的小核酸药物；Ionis公司治疗sHTG的Olezarsen在3期研究中使患者空腹甘油三酯平均降低72%，股价大涨35%；Arrowhead公司迎来首个商业化产品Plozasiran[3][16][17] - **Alnylam公司**：大单品AMVUTTRA放量持续超预期，公司连续两个季度上调2025年全年业绩预期，全年TTR产品收入预期达24.75-25.25亿美金；在代谢、心血管、CNS领域的新管线（如Rapirosiran, Zilebesiran, Mivelsiran）处于临床中后期，预计2026年取得进展[3][19][23] - **Ionis公司**：2026年迎来产品和商业化兑现关键阶段；核心产品Olezarsen的sHTG适应症预计2026年获批，Zilganersen（亚历山大病）预计2026年获批，Bepirovirsen（HBV）和Pelacarsen（Lp(a)）预计2026年披露数据并于年底或2027年初获批；关键3期数据（如Eplontersen, Sefaxersen）将读出[25][30][33] - **Arrowhead公司**：拥有领先的肝外递送TRIM平台，想象力巨大；2025年11月其首个商业化品种Plozasiran获批上市；2025年9月诺华与其就肝外平台TRIM研发的ARO-SNCA等项目达成合作，首付款2亿美金，总包高达20亿美金；重点布局减肥（ARO-INHBE, ARO-ALK7）和CNS（如ARO-MAPT）项目[3][17][18][35][44] 医药板块行情回顾 - **A股市场表现**：本周（2025年11月17日-21日）中信医药指数下跌6.8%，跑输沪深300指数3.0个百分点，在中信一级行业中排名第25位；2025年初至今该指数上涨14.7%，跑赢沪深300指数1.5个百分点，排名第14位[3][47] - **子板块表现**：本周中信医药子板块普跌，跌幅由小到大依次为：中成药(-6.1%)、医疗器械(-6.2%)、医疗服务(-6.4%)、化学制剂(-6.9%)、化学原料药(-7.1%)、生物医药III(-7.4%)、医药流通(-8.5%)[49][53] - **估值与成交**：截至2025年11月21日，医药板块整体TTM估值（剔除负值）为28.5倍，相对A股（除金融、石油石化）的估值溢价率为15.25%，处于历史较低水平；本周医药板块成交额5018亿元，占A股总成交额5.4%，较上周下降17.6%[54][58] - **个股表现**：本周中信医药板块473支个股中16支上涨，涨幅前五为：海南海药(+23.8%)、长药控股(+19.7%)、江苏吴中(+15.5%)、怡和嘉业(+13.9%)、京新药业(+10.3%)[3][59][66] - **港股市场表现**：本周恒生医疗保健指数下跌7.5%，跑输恒生指数2.4个百分点；2025年初至今上涨67%，跑赢恒生指数41.2个百分点[75][77] 投资组合与关注标的 - **建议关注公司**：报告建议关注小核酸药物领域的Alnylam、Ionis、Arrowhead以及成都先导、福元医药、悦康药业、前沿生物等；产业链方面关注药明康德、诺泰生物、奥锐特、九州药业和诚达药业等[3] - **投资组合表现**：本周周度建议关注组合（康方生物、映恩生物-B、百奥赛图-B、佰仁医疗、诚达药业）算术平均下跌4.4%，跑赢医药指数2.4个百分点，跑输大盘0.6个百分点；月度建议关注组合算术平均下跌10.1%，跑输医药指数3.4个百分点，跑输大盘6.4个百分点[12][13]

报告行业投资评级 - 领先大市-A，维持评级 [7] 报告核心观点 - 小核酸药物在乙肝治疗领域取得突破性数据，浩博医药的AHB-137在2期临床试验中展现出优于同类药物的HBsAg清除率和临床治愈率，显示其成为潜在最佳乙肝小核酸药物的潜力 [3][20][22] - 创新药板块后续存在多个催化剂，包括学术会议、数据读出及BD交易兑现，建议关注已获跨国药企认证、有海外数据催化、潜在海外授权及新技术突破领域的相关公司 [2] - 国内新药研发与审批活动保持活跃，本周有6项新药上市申请获受理，86项新药临床申请获批准或受理 [4][5][24][26] 本周新药行情回顾 - 2025年11月17日至11月23日，新药板块涨幅前5的公司为来凯医药（+13.34%）、北海康成（+2.67%）、嘉和生物（+2.19%）、永泰生物（+1.94%）和友芝友（+1.14%） [1][16] - 跌幅前5的公司为药明巨诺（-15.75%）、艾迪药业（-14.56%）、盟科药业（-14.34%）、宜明昂科（-13.40%）和凯因科技（-13.04%） [1][16] 本周建议关注标的 - 已获跨国药企认证且海外放量确定性高的品种：三生制药、联邦制药、科伦博泰等 [2][20] - 存在海外数据催化的品种：贝达药业、和黄医药、映恩生物等 [2][20] - 下一个可能进行海外授权的重磅品种：复宏汉霖、石药集团、益方生物等 [2][20] - 新技术突破领域：小核酸、体内CAR-T、减脂增肌、自免CAR-T/双抗、基因疗法等 [2][20] 本周新药行业重点分析 - 浩博医药在2025年美国肝病研究协会年会上公布了AHB-137的2期随访数据，该反义寡核苷酸药物针对慢性乙型肝炎患者 [3][20] - 在IIa期研究中，300mg剂量组治疗结束时HBsAg清除率达63%，IIb期研究中达75%，综合清除率为68.8% [22] - 停药随访24周后，IIa期300mg组临床治愈率为22%，IIb期300mg组为31%，综合治愈率为26.6%，优于GSK的Bepirovirsen且在未使用长效干扰素的情况下实现 [22] - AHB-137有望成为潜在最佳的乙肝小核酸药物，推动小核酸药物在乙肝治疗领域的发展 [3][20][22] 本周新药上市申请获批准&受理情况 - 本周国内没有新药或新适应症的上市申请获批准 [4][24] - 有6个新药或新适应症的上市申请获受理，包括注射用重组人凝血因子Ⅷ、硫酸艾玛昔替尼片等 [4][24][25] 本周新药临床申请获批准&受理情况 - 本周国内有42个新药的临床申请获批准，涉及Eli Lilly的Brenipatide注射液、齐鲁制药的阿贝西利片等 [5][26][27][28] - 有44个新药的临床申请获受理，包括Sanofi的Itepekimab注射液、石药集团的SYS6010等 [5][29][30][31] 本周国内市场重点关注事件TOP3 - 泽安生物与葛兰素史克达成战略合作，共同开发最多4款first-in-class肿瘤候选药物 [11][32] - 信达生物宣布玛仕度肽注射液在中重度肥胖人群的3期临床研究达成主要终点和所有关键次要终点，将递交新药上市申请 [11][33] - 复宏汉霖与Organon共同宣布帕妥珠单抗注射液生物类似药获美国FDA批准，可与原研产品互换使用 [11][33] 本周海外市场重点关注事件TOP3 - 默沙东在美国心脏协会科学年会上公布关键3期CORALreef Lipids和CORALreef HeFH试验结果 [12][34] - 强生宣布以总额30.5亿美元收购Halda Therapeutics [12][34] - Fondazione Telethon宣布基因疗法Waskyra获欧洲药品管理局人用药品委员会建议批准，用于治疗Wiskott-Aldrich综合征 [12][35]

报告行业投资评级 - 医药生物行业投资评级为“看好”，并维持此评级 [3] 报告核心观点 - 医药行业在创新药带领下显著反弹，中国创新药是未来10年的明确产业趋势和投资机会 [35] - 中国医药产业已完成新旧动能转换，创新替代仿制，出海能力提升 [4] - 建议坚持将创新药作为2025年全年投资主线，同时关注制造出海、老龄化消费等相对低位资产 [4][36] - 展望2025年第四季度，继续看好创新药主线，并关注三季度业绩开始企稳回升的医疗器械板块 [4] 根据目录总结 1 Arrowhead管线密集推进，股价持续走强 - Arrowhead Pharmaceuticals专注于通过其TRiM平台开发靶向性siRNA药物，管线覆盖心血管代谢、神经系统等多个疾病领域 [7] - 公司股价自2025年初以来显著上涨，2025年11月14日收盘价较2025年内股价最低点涨幅达313% [7] - 核心产品Plozasiran（APOC3 siRNA）获批在即，其家族性乳糜微粒血症适应症III期数据显示，第10个月甘油三酯较基线降幅达78%-80%，给药频率为每三个月一次 [4][13] - 在减重领域布局ARO-INHBE与ARO-ALK7两款siRNA候选药物，均靶向Activin E-ALK7信号通路，具备“减脂不减肌”的潜力 [13] - 在中枢神经系统疾病领域，ARO-MAPT（靶向Tau蛋白）用于阿尔茨海默病已于2025年10月进入I/IIa期临床；ARO-SNCA（靶向α-synuclein）于2025年9月与诺华达成全球合作协议 [4][16] 2 行业观点：坚持创新药作为全年主线，关注制造出海+老龄化消费等相对低位资产 - 本周（11月10日至11月14日）医药指数上涨3.29%，相对沪深300指数超额收益为4.37%；年初至今医药指数上涨22.09%，相对沪深300指数超额收益为4.47% [4][17] - 本周医药商业、化学原料药、化学制剂子板块涨幅居前，分别上涨5.7%、5.1%和4.4% [24] - 年初至今，化学制剂和医疗服务子板块涨幅领先，分别上涨40.5%和37.0% [24] - 截至2025年11月14日，申万医药板块整体PE估值为39.36倍，处于历史相对较低位置 [28] - 投资建议聚焦六大方向：1）创新药械及产业链；2）制造出海；3）国产替代；4）老龄化及院外消费；5）高壁垒行业如麻药和血制品；6）AI主线相关的医药板块 [36][38] - 报告给出了本周和本月的建议关注股票组合 [4][39]

合作研发项目 - 公司与南京大学签订技术合作开发合同，联合研发抗血栓小核酸药物 [1] - 合同总金额为1500万元人民币（含税），公司将根据项目开发计划分期支付合作费用 [1] - 目标药物成功上市销售后，公司需按每年营业收入的一定比例向南京大学支付提成，期限为10年 [1] 战略布局与市场前景 - 国内小核酸药物市场以进口为主，相较于全球市场有较大发展空间 [1] - 在政策支持与资本投入下，国内小核酸药物研发进展迅速，市场即将迎来快速增长 [1] - 公司计划尽早布局小核酸药物领域，有望凭借对本土市场需求的理解抢占市场先机 [1] 合作基础与战略协同 - 合作结合南京大学在核酸药物领域的科研实力与公司的产业化及临床开发能力 [1] - 该抗血栓药物与公司心脑血管治疗领域的战略规划深度适配 [1] - 合作有利于提升公司研发核心竞争力，为创新药产品储备注入新动能 [1]

投资评级 - 维持"买入"评级 [3][6] 核心观点与业绩表现 - 公司第三季度收入达历史单季度最高，为4473.41万元，同比增长10.22%，环比增长47.6% [1] - 2025年第一季度至第三季度整体收入为1.03亿元，同比增长12.80% [1] - 收入增长主要源于抗HIV创新药艾可宁及代理产品盐酸缬更昔洛韦的收入增长 [1] - 公司第三季度研发费用为3593.42万元，占营业收入80.33%，研发投入保持稳定 [1] 商业化进展与市场策略 - 公司持续推进营销网络下沉，拓展地市及县级终端市场，提升医院和DTP药房数量 [2] - 在HIV治疗领域双线发力：在住院市场巩固艾可宁首选用药地位，在门诊市场精准锁定高病载、治疗未达标及免疫应答不完全三类高潜力患者 [2] - 艾可宁相关循证医学研究成果在IAS 2025、STI&HIV2025世界大会等国际权威会议上展示 [2] 研发管线进展 - 公司布局两款具有First-in-Class潜力的小核酸药物FB7013和FB7011，靶向补体系统 [2] - FB7013是针对补体系统凝集素途径关键蛋白MASP-2的单靶点小核酸药物，已提交发明专利申请 [3] - FB7011是同时靶向MASP-2与替代途径关键蛋白CFB的双靶点小核酸药物，已提交发明专利申请 [3] - 小核酸药物首个开发适应症为IgA肾病，长期潜力可拓展至原发性膜性肾病、年龄相关的黄斑变性/地图样萎缩、糖尿病肾病等多个适应症 [2] 财务预测 - 预计公司2025-2027年营业收入分别为1.61亿元、1.90亿元、2.23亿元 [3] - 对应营业收入增长率分别为24.0%、18.4%、17.2% [5] - 预计2025-2027年归属母公司净利润分别为-1.99亿元、-1.49亿元、-2.08亿元 [5] - 预计2025-2027年每股收益（EPS）分别为-0.53元、-0.40元、-0.55元 [5]

公司概况 - 公司为上海小核酸创新药企，目前估值2.5亿美元[1] - 公司首席执行官拥有在药明康德的任职经历[1] 资本市场动态 - 公司正在冲击首次公开募股[1]