炒股就看金麒麟分析师研报，权威，专业，及时，全面，助您挖掘潜力主题机会！ （来源：医学界） 转自：医学界 重症肌无力（MG）是一种由自身抗体介导、获得性的神经肌肉接头（NMJ）疾病，其核心特征是骨骼 肌无力和易疲劳性[1]。当肌无力症状超出眼外肌范围，累及到球部（如吞咽、构音）、四肢和躯干肌 肉时，即称为全身型重症肌无力（ MG），gMG约占所有MG病例的85%，是MG中最常见的亚型[2]。 此类患者在临床上常常面临哪些治疗困境？随着当前研究进展又有哪些破局之法？针对这些问题，医学 界有幸邀请到首都医科大学宣武医院笪宇威教授就gMG治疗困境、MG指南更新及gMG治疗新策略等方 面进行了深度分享。 起效慢、不良反应明显：传统治疗方案局限凸显靶向治疗需求 针对gMG治疗困境，笪宇威教授指出，尽管大部分患者在常规非特异性免疫治疗（激素和非激素类免 疫抑制剂）下可明显改善症状，但这些药物存在明显的局限性。首当其冲的是长期口服糖皮质激素所带 来的不良反应，激素治疗的并发症会进一步增加疾病治疗的负担，同时有10%~20%的患者对常规免疫 治疗药物反应有限，不能耐受药物不良反应或存在激素禁忌症的患者会陷入治疗困境，从而发展 ...

2025年国家医保药品目录调整核心内容 - 国家医保局公布2025年版《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》及首版《商业健康保险创新药品目录》，新版医保目录将于2026年1月1日实施 [1] - 医保目录新增114种药品，其中50种为一类创新药，同时调出29种药品，调整后目录内药品总数增至3253种（西药1857种，中成药1396种）[1] - 目录调整重点提升肿瘤、慢性病、精神疾病、罕见病、儿童用药等重点领域的保障水平 [1] 医保目录调整特点与临床价值 - 新增药品包含非小细胞肺癌、宫颈癌、罕见病等患者急需的创新药、救命药 [2] - 新增药品中包括一款上市不久、打一针可维持半年降血脂效果的药物，使患者能以合理价格控制血脂 [2] - 医保目录每年调整一次，是对民生需求和医药行业发展的回应 [4] 医保基金可持续性评估 - 针对新增药品对医保基金的影响，相关部门对每个品种带来的预算影响进行了测算 [5] - 专家评估认为，新增药品费用部分属于对老药的替代，部分属于增量，整体影响已考量在医保基金可承受范围内，理论上不会造成特别大影响 [5] “国谈药”医院准入挑战 - “国谈药”进入医保目录后，面临难以快速进入医院供药的问题 [6][7] - 医院药品目录容量有限（常规1500到2000种），需为常规药品留出空间，而“国谈药”种类增长较快 [7][9] - 部分“国谈药”属于“锦上添花”而非“雪中送炭”，例如治疗非小细胞肺癌的ALK抑制剂，医院已有多种选择，新药引进面临替代选择难题 [9] - 新药进院需经过科室申请、药事委员会审议、采购平台挂网等严格流程，周期短则一两个月，长则可达一年 [9] - 公立医院取消药品加成后，开药环节不再产生利润，且许多“国谈药”（如生物制剂、冷链药品）管理成本高，增加了医院运营成本 [9] - 对罕见病及特定肿瘤药品，医院需求量小但管理成本高，可能导致医院倾向于临时少量采购或不采购 [11] - 医保对医院实行年度基金预算总额控制（“结余留用、超支分担”），价格较高的创新药销售越多，可能影响医院基金结余，导致医院用药谨慎 [13] “双通道”与“单行支付”政策解决方案 - 国家推出“双通道”政策，让部分“国谈药”可通过定点医院和定点零售药店双渠道供应，患者购药享受同等医保报销待遇 [16] - 以江苏省为例，该省为“国谈药”开辟进院绿色通道，要求定点医疗机构在目录发布后1个月内将药品按需纳入采购目录，并打通839家定点零售药店作为“双通道”药店 [18] - 江苏省已将402个“国谈药”纳入“双通道”管理，“国谈药”销售金额从2020年的不到40亿元增加到2024年的近150亿元 [21] - 四川省创新推出“国谈药单行支付”政策，将高价、临床必需的“国谈药”纳入单独支付管理，医保基金直接结算且不纳入医院医保费用考核 [22] - 四川省单行支付药品报销不区分门诊或住院，无起付线和年度报销封顶线，统一按约70%的比例由医保基金支付 [22][24] - 截至2025年，四川省纳入单行支付管理的“国谈药”达224种 [26] - 四川省打通全省定点医院与药店处方流转系统，方便基层患者在家门口药店购药并享受报销 [28] - 以开江县为例，该县已将224种“国谈药”纳入报销，城乡居民报销60%，城镇职工报销70% [30] 商业健康保险创新药目录的设立与影响 - 同期公布首版《商业健康保险创新药品目录》，121种药品申报，最终19种药品被纳入，目录将于2026年1月1日实施 [31] - 2024年中国商业健康险原保险保费收入达9773亿元，同比增长8.2%，资金规模已接近当年居民医保筹资总额 [31] - 设立商保目录旨在明确基本医保保障边界，为商业健康保险发展留出空间，并探索医保数据赋能商保，实现患者同步结算 [33] - 首版商保目录包含CAR-T细胞治疗、T细胞治疗、短肠综合征、戈谢病等罕见病药物及阿尔茨海默病治疗药物等，与基本医保形成互补 [34][38] - 商保目录并非强制商业保险报销，而是作为“指挥棒”引导商业保险关注创新药需求，疏导患者对高价药的需求 [36][37] - 目录有助于药企获得合理回报并反哺研发，使医生更专注于治病本身 [44] - 对患者而言，该目录可作为购买商业保险时的“专业工具”和“官方参考”，便于咨询保险产品对目录内药品的覆盖规则 [42] - 医保与商保“双目录”组合，能够覆盖从日常门诊到重大疾病治疗的多种场景 [44]

全球罕见病诊疗现状与挑战 - 目前已知罕见病种类超过1万种，其中约90%缺乏有效治疗手段，80%为遗传性疾病且多在儿童期发病，平均诊断周期长达4.8年 [1][2] - 罕见病研发面临患者群体分散、疾病机制认知不足、缺乏合适动物模型和生物标志物等挑战，临床前研究基础薄弱与临床试验患者招募困难构成双重门槛 [2] - 不同国家和地区对罕见病的认定标准存在显著差异，中国尚未出台监管机构明确的罕见病清单，这为制药企业研发方向选择带来难度 [2] 中国在全球罕见病研发中的角色升级 - 中国已从全球罕见病研发的重要参与者升级为“突破引擎”，凭借临床试验入组效率、前沿技术创新及疾病数据积累的独特优势 [1][3] - 在阿斯利康的大部分三期临床试验中，中国都是首个参与方，且患者入组速度全球领先，数据质量与全球标准完全接轨 [3] - 中国在细胞治疗、基因治疗、研究者发起的临床研究等前沿领域已走在全球前列，技术创新与数据积累形成的“证据链”能有效吸引全球投资 [3] - 中国医疗体系医院规模大、患者基数广，加上数字化推进，能高效收集疾病登记数据，为理解疾病进展和设定治疗终点提供独特优势 [3] 阿斯利康的罕见病战略与管线布局 - 公司罕见病业务的核心战略是聚焦未被满足的重大需求，开发变革性疗法，关注药物能创造的高临床价值以支撑商业可持续性 [5] - 公司已获批7款罕见病药物，管线内有10个三期临床和监管审评项目，覆盖血液科/肾脏及移植、骨骼与内分泌、淀粉样变性、神经系统及罕见肿瘤等多个治疗领域 [6] - 2025年将是公司罕见病研发成果大量发布的一年，近期已公布PREVAIL研究和CARES三期研究两项关键三期临床研究的积极结果 [7] - 公司开发的药物能将溶血性尿毒综合征患者的死亡率降低40%至45，通过疗效导向的定价逻辑构建有利润的业务和可持续商业模式 [6] 阿斯利康在中国的本土化合作与生态构建 - 公司已与14家中国生物医药/生物技术企业达成收购或授权合作，包括收购亘喜生物以推进细胞治疗研发，以及与元思生肽合作开发全球首创大环肽类药物 [5] - 公司已在中国支持建立138家罕见病诊疗中心，确保每个省份至少有一至两家领先医院提供标准化诊疗服务，并协同国内专家完成多项患者队列建设 [7] - 公司已与中国多家顶尖医院建立合作，推进与华山医院、北京大学第一附属医院等机构设立疾病卓越中心，重点研究肾脏和神经科罕见疾病 [4] - 公司已有3款罕见病创新药在中国上市，覆盖5个治疗领域，其中两款药物已纳入国家医保目录，并积极推动在国家及地方层面设立罕见病专项保障基金 [9] 以患者为中心的研发与协作模式 - 公司在研发早期就邀请患者和照料者参与，帮助明确最重要的疾病改善指标，并在临床试验设计阶段评估“患者摩擦系数”以简化流程 [8] - 公司与全球患者协会深度合作，借助其力量寻找患者并推动患者与监管机构的沟通，使研发更贴近真实需求 [8]

行业现状与挑战 - 全球已知罕见病种类已超过1万种，其中约90%尚无任何治疗方式，80%为遗传性疾病且多在儿童期发病，平均诊断周期长达4.8年 [2][3] - 罕见病研发面临患者群体分散、疾病机制认知不足、缺乏合适动物模型和生物标志物等挑战，临床前研究基础薄弱与临床试验患者招募困难构成双重门槛 [4] - 不同国家和地区对罕见病的认定标准存在显著差异，中国尚未出台监管机构明确的罕见病清单，这对制药企业研发方向选择带来难度 [3] 中国市场的战略地位与优势 - 中国已从全球罕见病研发的重要参与者升级为“突破引擎”，具备临床试验入组速度全球领先、数据质量与全球标准接轨的优势，能有效解决患者招募难题 [4] - 中国在前沿技术创新与转化方面领先，尤其在细胞治疗、基因治疗和研究者发起的临床研究领域，能形成“创新—投资—再创新”的良性循环 [5] - 中国医疗体系凭借医院规模大、患者基数广及数字化推进，能高效收集疾病登记数据，为理解疾病进展和设定治疗终点提供独特优势 [5] 公司战略与研发管线 - 公司采用高价值药物策略破解罕见病研发的商业可持续性难题，聚焦于能创造高临床价值、实现“变革性突破”的领域，例如其开发的药物能将溶血性尿毒综合征患者死亡率降低40%至45% [6][7] - 公司罕见病业务由独立部门运作，目前在全球已获批7款罕见病药物，管线内有10个三期临床和监管审评项目，覆盖多个治疗领域 [8] - 2025年被定位为研发成果大量发布的关键年，已公布PREVAIL和CARES两项关键三期临床研究的积极结果，并在血友病A/B等领域完成部分研究 [9] 本土合作与生态构建 - 公司已与14家中国生物医药/生物技术企业达成收购或授权合作，合作评估标准侧重于满足未被满足的临床需求、技术差异化优势及与现有管线的协同潜力 [6] - 公司在中国支持建立了138家罕见病诊疗中心，确保每个省份至少有一至两家领先医院提供标准化诊疗服务，并协同国内专家完成多项患者队列建设 [9] - 公司积极推动多方协作以应对支付挑战，目前已有3款罕见病创新药在中国上市，其中两款已纳入国家医保目录，并支持在地方层面建立专项保障基金 [10] 研发模式与患者参与 - 公司在研发早期即邀请患者和照料者参与，帮助明确最重要的疾病改善指标，并在临床试验设计阶段评估“患者摩擦系数”以简化流程 [10] - 公司与全球患者协会深度合作，借助其力量连接患者并推动患者与监管机构的沟通，使研发更贴近真实需求 [10]

全球罕见病诊疗现状与挑战 - 全球已知罕见病种类超过1万种，其中约90%尚无任何治疗方式，80%为遗传性疾病且多在儿童期发病，平均诊断周期长达4.8年 [1][3] - 罕见病研发面临患者群体分散、疾病机制认知不足、缺乏合适动物模型和生物标志物等挑战，临床前研究基础薄弱与临床试验患者招募困难构成双重门槛 [3] - 不同国家和地区对罕见病的认定标准存在显著差异，中国尚未出台监管机构明确的罕见病清单，为制药企业研发方向选择带来难度 [3] 中国在全球罕见病研发中的角色演变 - 中国已从全球罕见病研发的重要参与者升级为“突破引擎”，凭借临床试验入组效率、前沿技术创新及疾病数据积累的独特优势 [1][4] - 中国在阿斯利康大部分三期临床试验中为首个参与方，患者入组速度全球领先，且数据质量与全球标准完全接轨 [4] - 中国在细胞治疗、基因治疗、IIT临床研究等领域已走在全球前列，技术创新与数据积累形成的“证据链”能有效吸引全球投资 [5] - 中国医疗体系因医院规模大、患者基数广及数字化推进，能高效收集疾病登记数据，为理解疾病进展和设定治疗终点提供独特优势 [5] 阿斯利康的罕见病战略与管线布局 - 公司罕见病业务采用独立部门运作，聚焦于能实现“变革性突破”的领域，以控制研发成本并保证疗效 [7] - 公司关注罕见病领域核心在于药物能创造高临床价值，而高价值也能支撑商业可持续性，例如其开发的药物能将溶血性尿毒综合征患者死亡率降低40%至45% [6][7] - 公司在全球已获批7款罕见病药物，管线内有10个三期临床和监管审评项目，覆盖多个治疗领域，2025年将是其罕见病研发成果大量发布的一年 [7][8] - 公司已与14家中国生物医药/生物技术企业达成收购或授权合作，评估潜在合作时更关注临床需求、技术差异化优势及与现有管线的协同潜力 [6] 阿斯利康在中国的生态构建与患者可及性努力 - 公司已在中国支持建立138家罕见病诊疗中心，确保每个省份至少有一至两家领先医院提供标准化诊疗服务，并协同国内专家完成多项患者队列建设 [8] - 公司在中国已有3款罕见病创新药上市，覆盖5个治疗领域，其中两款药物已纳入国家医保目录，并呼吁设立罕见病专项保障基金以减轻患者自费负担 [9] - 公司在研发早期邀请患者和照料者参与，以明确最重要的疾病改善指标并简化临床试验流程，同时与全球患者协会深度合作以连接患者并使研发更贴近真实需求 [9]

补体系统研究进展 - 补体系统作为先天免疫主要成分 其研究飞速发展正深刻变革血液 神经 肾脏等多个领域的临床实践 [1] - 以阵发性睡眠性血红蛋白尿症 非典型溶血性尿毒症综合征 全身型重症肌无力和视神经脊髓炎谱系疾病等罕见病为例 临床认知已有极大提高 突破性治疗方案被纳入医保 相关指南共识陆续发表 治疗领域协作网成立 [1] 补体抑制剂应用与研发 - 补体抑制剂作为临床治疗手段已被应用于众多罕见病治疗领域 [1] - 中国已获批上市多款补体抑制剂 还有多个处于研究阶段的补体抑制剂相关项目 [1] - 全球范围内正在开展多项三期临床试验 包括肾科领域针对IgA相关疾病试验 血液病领域推进移植相关性血栓性微血管病试验 [1] - 补体抑制剂未来会应用到更多疾病中 让更多罕见病患者获益 [1] 阿斯利康罕见病布局 - 阿斯利康2020年末以390亿美元收购瑞颂制药 进军罕见病领域 [2] - 核心产品依库珠单抗是全球首个获批C5补体抑制剂 已在中国获批用于治疗多种罕见病 [2] - 补体药物是公司未来重点方向 未来5年在中国拟推进将近10个罕见病领域新产品或新适应症上市 [2] 罕见病药物可及性 - 关注让每一位有需要的患者都能用上药 [2] - 建议国家设立罕见病专项基金纳入高值创新药 鼓励地方联动慈善基金建立多层次保障减轻患者自付压力 [2] - 可借鉴国际经验拓宽筹资渠道为患者提供长期用药保障 [2]

重症肌无力疾病特征 - 重症肌无力是一种自身免疫系统疾病，由神经-肌肉接头处传导障碍引起，与"乙酰胆碱抗体"有关但具体来源仍是世界性难题 [4] - 全球患病率约7.4/100万，中国约有65万名患者，相当于每5000人中有1例 [4] - 常见症状包括眼睑下垂、吞咽困难、全身无力等，被形象描述为"语焉不详、哭笑不得、因噎废食"等七类特征 [4][5] - 超过三分之一患者会出现呼吸肌无力的危象状态，这是主要致死原因 [5] 诊断与治疗现状 - 疾病常被误诊为心理焦虑、营养不良或与渐冻症混淆，平均确诊时间长达4年 [3][4] - 传统治疗包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素等6类方法，但存在副作用 [7] - 2024年新版医保目录新增15种罕见病用药，包含治疗重症肌无力的艾加莫德α注射液和依库珠单抗 [7] - 日常治疗费用约每月800-1000元，危象治疗费用可达数十万元 [7] 医保与支付体系 - 专家建议将疾病纳入门诊慢性病/特殊病种以提高报销比例，部分地区已试点 [8] - 罕见病用药纳入医保面临企业降价难、医保承受力有限等挑战 [8] - 可借鉴国际风险共担模式，药企需承担部分疗效不确定药物的费用风险 [9] - 建议将重症肌无力与其他罕见病医保问题合并考量而非单独处理 [9] 患者生存状况 - 17.1%患者因外表症状遭受歧视，70%因身体条件无法全职工作 [11] - 患者面临社会融入困难，部分女性患者被误认为懒惰 [11] - 原外科教授病例显示疾病导致工作能力丧失并引发严重心理问题 [10] - 公益组织呼吁加强疾病科普和社会关怀，强调心理治疗重要性 [11]

医药板块市场表现 - 恒生医疗保健指数(800804)在4月9日早盘跌幅一度超过7%，但随后反弹并于午后翻红 [1] - 荣昌生物(09995)早盘半小时内拉升超15个点，盘中最大跌幅达10.23%，但随后快速反弹，最高涨幅达11.19% [2] - 荣昌生物股价日内拉升近20%，成为医药板块情绪带动者之一 [4] 荣昌生物泰它西普临床数据 - 泰它西普治疗全身型重症肌无力(gMG)的Ⅲ期研究结果显示，治疗24周后MG-ADL评分较基线降低5.74分，安慰剂组降低0.91分 [5] - MG-ADL评分改善≥3分的患者比例达98.1%，远高于安慰剂组的12% [5] - QMG评分较基线降低8.66分，安慰剂组降低2.27分，QMG评分改善≥5分的患者比例达87%，安慰剂组为16% [5] - 泰它西普组MG-ADL和QMG评分持续下降，第24周改善幅度达峰值 [6] - 泰它西普治疗期间整体安全耐受，感染类AE发生率为45.6%，低于安慰剂组的59.6% [7] 重症肌无力治疗市场竞争格局 - 目前全球上市的5款MG治疗产品均为跨国MNC研发的补体C5抑制剂或FcRn拮抗剂 [7] - 泰它西普是首个在gMG治疗中展现近100%患者显著改善数据的药物，标志着中国创新药在神经免疫领域的突破 [7] - 泰它西普用于治疗gMG的上市申请已于2023年10月获CDE受理，预计2024年二季度获批 [8] - 全球MG患者约120万人（中国22万），预计2030年全球市场规模为72.4亿美元 [8] 创新药市场前景与政策支持 - 国产创新药上市数量从2019年的51款增至2024年的93款，其中国产比例显著提高 [10] - 政策端持续发力支持创新药，如《政府工作报告》首次提出制定创新药目录，《进一步优化药品集采政策的方案》修改"唯低价"策略 [10] - 中国ADC新药占全球管线40%，全球ADC研发数量最多的30家药企中中国占14家 [11] - 中国药企在HER2、TROP2、CLDN18.2和EGFR四个靶点的ADC候选药物数量占比分别为63.6%、76.5%、85.7%和30.8% [11] - 截至2024年底，中国企业研发的活跃状态创新药数量累计达3575个，超越美国成为全球首位 [11]