上学，对于小石头这家人来说，曾经是个遥不可及的梦想。小石头是一个脊髓性肌萎缩症患儿，确诊时被医生告知有可能活不到两岁，并且当时国内无药可 治。不幸中的万幸是，在小石头寻医问药的这五年间，两次国家医保药品目录谈判让小石头跨过了生死的门槛，也让小石头开始了全新的生活。今年9月， 小石头在社会各界的关怀下，顺利地升入小学。面对新的生活，这个被疾病折磨了七年多但同时又被不幸和幸运同时眷顾的孩子和家庭怎样了？ 小石头出生于2018年3月，今年7岁半。刚出生时小石头和其他的孩子一样，可爱健康。但8个月后，和同龄的孩子相比，小石头的发育出现了问题。在辗转 了多家医院后，一个医生根据经验判断这个孩子可能得了罕见病SMA，也就是脊髓性肌萎缩症。 2021年新一轮医保药品目录谈判开始启动。诺西那生钠的药企主动申报，进入了医保谈判。罕见病药品用量很小但研发投入巨大，价格从55万降到3万，医 保目录谈判的难度可想而知，被网友们称为"灵魂砍价"的医保目录谈判，就是希望通过国家的力量在患者，企业和医保基金中搭建平台，找到最佳平衡点。 石头爸爸说那一瞬间，他和妻子都感到了绝望。因为根据之前查到的资料，这个罕见病在当时的国内还没有特效药。一 ...

Palvella Therapeutics (NasdaqCM:PVLA) Update / Briefing September 24, 2025 08:30 AM ET Company ParticipantsBohan Wei - VP - Corporate Development & New Product PlanningWes Kaupinen - President, CEO & DirectorJames Treat - Associate Professor - Clinical Pediatrics & DermatologyJeff Martini - Chief Scientific OfficerMatthew Korenberg - CFOOperatorGood day, and thank you for standing by. Welcome to the Palvella Therapeutics conference call to discuss expansion of QTORIN™ rapamycin 3.9% anhydrous gel pipeline t ...

核心观点 - 公司曲前列尼尔注射液新规格20ml:50mg获国家药监局批准上市 补充现有剂型 提升临床用药灵活性[1][4] - 曲前列尼尔是治疗肺动脉高压的一线用药和基础用药 国内唯一皮下和静脉给药前列环素类药物[1] - 公司与众强药业达成股权投资和产品合作协议 战略布局曲前列尼尔等多款高潜力产品[3] 产品获批情况 - 曲前列尼尔注射液新规格20ml:50mg于9月22日获药品注册证书[1] - 该产品20ml:20mg规格已于2023年3月获批上市[1] - 两种规格有助于临床医生提供更精准治疗方案[1] 市场表现 - 曲前列尼尔全球市场表现稳定 常年维持破亿美元销售收入[2] - 2020年全球销售额达5.17亿美元[2] - 中国上市后销售额增速明显 2021年在中国公立医疗机构终端销售额同比增长186.89%[2] 战略合作 - 2024年11月公司与众强药业达成股权投资协议 认购其14.42%股权[3] - 获得曲前列尼尔吸入制剂大中华区独家商业化权益[3] - 获得曲前列尼尔注射液全球独家商业化权益(不含阿联酋、爱尔兰、俄罗斯)[3] - 获得曲前列尼尔原料药全球独家商业化权益(不含中国大陆)[3] - 获得沙丙蝶呤片全球独家商业化权益及其原料药海外独家商业化权益[3] - 享有对众强药业其他产品全球独家商业化权益及MAH转移优先谈判权[3] 疾病背景 - 肺动脉高压是罕见心血管疾病 可导致右心衰竭甚至死亡[1] - 曲前列尼尔是人工合成前列环素类似物 可促进血管舒张并抑制血小板聚集[1] 研发进展 - 曲前列尼尔吸入剂与沙丙蝶呤片全球注册工作正在顺利推进中[3]

每八周给药一次，瑞利珠单抗可改善全身型重症肌无力（gMG）患者的生活质量，并帮助视神经脊髓 炎谱系疾病（NMOSD）患者减少复发。12日，阿斯利康宣布长效C5补体抑制剂伟立瑞®（英文商品 名：Ultomiris®，通用名：瑞利珠单抗注射液）在中国正式上市，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰 胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者及治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗 体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者。 阿斯利康中国副总裁，罕见病事业部负责人胡轶清表示："很高兴看到瑞利珠单抗在连续获批两项适应 症后，快速迎来商业上市，有望为身患gMG、NMOSD的罕见病患者带来改变生命的创新治疗方案。" ...

**Chemomab Therapeutics (CMMB) 电话会议纪要关键要点** **公司及行业** * 公司为临床阶段生物制药公司Chemomab Therapeutics 专注于开发治疗炎症和纤维化疾病的新型疗法[2] * 核心资产为first-in-class单克隆抗体Nebucadnezar 靶向独特蛋白CCL24 该蛋白在炎症和纤维化生物学中起基础作用[2] * 主要适应症为原发性硬化性胆管炎(PSC) 一种罕见肝脏纤维化疾病 目前无任何获批药物 存在显著未满足医疗需求[3][5] * 行业涉及罕见病药物开发及肝病治疗领域 **核心观点与论据** * **临床数据积极**：II期研究成功达到主要安全性终点和次要疗效终点 显示Nebucadnezar具有明确的抗炎、抗纤维化和抗胆汁淤积活性[11] * **剂量与人群选择**：确定20 mg/kg为III期推进剂量 中度至晚期疾病患者为目标人群 因其在15周或48周内更能显示疾病活动变化[10][11] * **生物标志物改善**： * 肝脏硬度(超声弹性成像)：在目标人群中与安慰剂相比出现显著变化且达到统计学意义[12] * ELF评分：20 mg/kg剂量组治疗15周后出现绝对降低 该降低具有临床相关性 可预测更少临床事件[13] * 其他炎症与纤维化标志物(TIMP1, P3NP, TGF beta, PROSCI3)：均显示Nebucadnezar(尤其是20 mg/kg组)能减弱这些生物标志物[13] * 炎症标志物(IL-6, IL-18, sCD14等)：出现剂量依赖性改善[14] * **开放标签扩展数据**：93%符合条件患者选择继续参与 显示高依从性 治疗48周后与疾病进展相关的生物标志物持续降低 药物安全且耐受性良好[15][16] * ELF评分：在目标人群中随时间推移出现降低 意味着疾病进展风险实际减少[17] * 肝脏硬度：与历史数据匹配患者相比 接受Nebucadnezar 20 mg/kg治疗一年患者肝脏硬度增加更温和 显示出80%的改善[18] * **临床事件减少**：与历史对照组匹配患者相比 接受Nebucadnezar治疗一年患者临床事件减少80%[19] * **监管路径清晰**：与FDA完成II期结束会议并达成一致 仅需一项关键性研究即可获得PSC的完全批准 研究将基于评估多重临床事件[20][21] **其他重要内容** * **市场潜力**：基于显著未满足需求、first-in-class机制、罕见病定位和强可比基准 预计获批溢价定价 在非常保守假设下年商业化机会超过10亿美元[9] * **竞争格局**：Nebucadnezar是唯一一款在研且提示能改变疾病进程、阻止病情进展的药物 与主要关注胆汁酸代谢、试图控制症状(如瘙痒)的其他在研资产形成对比[6][7] * **合作伙伴关系**：基于II期研究的强劲结果 与潜在战略合作伙伴的讨论已取得重大进展 目标是与合作伙伴共同尽快启动III期研究[21][22] * **未来应用**：Nebucadnezar代表PSC的潜在突破 但在其他纤维化疾病(如系统性硬化症、IPF等)中也拥有强劲数据[23] * **患者规模**：七大主要市场约有70,000名PSC患者 且预计一旦有效疗法可用 更多患者将被诊断出来[6]

公司业务概述 - 公司专注于罕见病领域 拥有近期获批用于普拉德-威利综合征(PWS)的药物[3] - 该药物已在美国上市 同时已在欧洲提交申请 正在评估其他市场机会[3] 产品定位与市场机会 - Vykat XR获批前 PWS患者除生长激素治疗外无其他治疗方案选择[4] - 基于理赔数据显示 年轻患者就诊频率将因新药上市而改变[4]

**公司概况与核心业务** - 公司为Soleno Therapeutics (SLNO) 专注于罕见病领域 核心产品为近期获FDA批准用于治疗普瑞德-威利综合征(PWS)的药物VICAT XR 目前在美国市场已启动商业化 并已向欧洲提交上市申请[4] **药物商业化进展与患者数据** - 第二季度启动646份患者用药申请 涉及295名处方医生 反映非核心意见领袖(KOL)医生群体正积极参与处方[7][8] - 患者年龄分布以26岁以下为主 因该群体与医疗系统接触更频繁(年接触4-6次) 且多依附家庭保险支持[34] - 商业保险覆盖进展较快 医疗补助(Medicaid)和医疗保险(Medicare)需更长时间 目前已覆盖1亿保险人群[32] **临床效果与患者获益** - 核心疗效体现为改善过度食欲(hyperphagia) 包括减少食物偷窃/攻击性行为等 长期数据显示6-9个月达最大疗效[12][18] - 衍生益处包括学业表现提升、就业能力增强及非食物相关行为改善[13] - 真实世界疗效评估依赖医生证明与家庭反馈 而非标准化评分[15][19] **安全性管理与风险管控** - 安全性特征与试验数据一致 主要风险为高血糖和外周水肿 多发生于治疗初期数月[20][24] - 商业患者群体合并症更多、监测频率更低 需加强医生教育 特别是非KOL医生[21][22] - 通过专业药房(PantherRx)进行剂量滴定跟踪和定期随访 提供快速启动(quick start)机制规避保险审批延迟[10][11][23] **市场扩张与财务规划** - 欧洲市场潜力被低估：欧盟4国+英国患者数与美国相当 欧盟27国总数更大 法国/德国等已形成专科中心体系[44][45] - 财务稳健：7月完成融资 美国商业化收入强劲 现金流预期转正 资金将用于欧洲市场拓展和生命周期管理[49][50] **风险提示与预期管理** - 季度患者增长非线性 Q2高基数源于初始需求集中释放 需考虑免费药物向付费转化周期及医生处方惯性[36][37] - 保险覆盖尚未完全 部分医生因赔付流程复杂暂缓处方 预计2026年中逐步改善[38][40] **行业与疾病特征** - PWS为罕见但非超罕见疾病 患者群体规模显著 此前除生长激素外无有效疗法 未满足需求极高[46][47] - 疾病对患者家庭造成多重负担 包括兄弟姐妹PTSD等 任何食欲改善均为重大突破[29] **单位数据索引** - 保险覆盖：1亿人[32] - 患者年龄试验基线：平均13岁[34] - 患者体重试验基线：平均61公斤[34] - 医生接触频率：年轻患者4-6次/年 年长患者2次/年[5]

补体系统研究进展 - 补体系统作为先天免疫主要成分 其研究飞速发展正深刻变革血液 神经 肾脏等多个领域的临床实践 [1] - 以阵发性睡眠性血红蛋白尿症 非典型溶血性尿毒症综合征 全身型重症肌无力和视神经脊髓炎谱系疾病等罕见病为例 临床认知已有极大提高 突破性治疗方案被纳入医保 相关指南共识陆续发表 治疗领域协作网成立 [1] 补体抑制剂应用与研发 - 补体抑制剂作为临床治疗手段已被应用于众多罕见病治疗领域 [1] - 中国已获批上市多款补体抑制剂 还有多个处于研究阶段的补体抑制剂相关项目 [1] - 全球范围内正在开展多项三期临床试验 包括肾科领域针对IgA相关疾病试验 血液病领域推进移植相关性血栓性微血管病试验 [1] - 补体抑制剂未来会应用到更多疾病中 让更多罕见病患者获益 [1] 阿斯利康罕见病布局 - 阿斯利康2020年末以390亿美元收购瑞颂制药 进军罕见病领域 [2] - 核心产品依库珠单抗是全球首个获批C5补体抑制剂 已在中国获批用于治疗多种罕见病 [2] - 补体药物是公司未来重点方向 未来5年在中国拟推进将近10个罕见病领域新产品或新适应症上市 [2] 罕见病药物可及性 - 关注让每一位有需要的患者都能用上药 [2] - 建议国家设立罕见病专项基金纳入高值创新药 鼓励地方联动慈善基金建立多层次保障减轻患者自付压力 [2] - 可借鉴国际经验拓宽筹资渠道为患者提供长期用药保障 [2]

医疗技术突破 - 成都京东方医院完成世界首例反向折叠人矫正手术 成功矫正脊柱约170度 [2][6] - 团队创新采用反向截骨方案 将拉长脊柱矫正成类似驼背状态以创造手术空间 [6] - 手术需克服患者肺功能仅为正常人20% 骨质达不到60岁女性水平的医学难题 [6] 手术实施细节 - 梁益建团队开展4次高风险手术 时间跨度为2024年12月4日至2025年6月25日 [6] - 手术面临三大核心挑战：脏器挤压导致胸腔腹腔前后径极短 静脉丛回流异常增加出血风险 脊髓拉长变细易致瘫痪 [5][6] - 依赖麻醉团队 手术助手与器械护士 神经监测团队三大核心团队无缝配合保障手术安全 [7] 康复治疗成果 - 患者经历超10万分钟康复训练 平均每天训练6小时 总时长约两千小时 [9] - 术前康复使憋气测试从不足30秒提升至66秒 二氧化碳潴留状况明显改善 [10] - 术后成功实现独立行走 在助行器辅助下呼吸与心率展现良好适应性 [10] 医院专业能力 - 梁益建作为极重度脊柱畸形治疗专家 主刀手术超5000例 [5] - 医院已为995名脊柱疾病患者提供诊疗支持 [12] - 团队计划通过国际医学期刊分享临床数据与技术细节 为全球同类病例提供诊疗路径 [12]

股价表现 - 8月22日北海康成-B股价单日上涨27.18%至2.48港元/股 成交量2475.09万股 成交额5373.99万港元 振幅30.26% [1] - 最近一个月累计涨幅186.76% 今年以来累计涨幅1366.17% 显著跑赢恒生指数25.15%的涨幅 [1] - 恒生指数当日上涨0.93%报25339.14点 [1] 财务数据 - 2024年营业总收入8510.3万元 同比减少17.27% [1] - 归母净利润-4.43亿元 同比亏损扩大16.84% [1] - 毛利率63.81% 资产负债率高达506.19% [1] 行业估值 - 药品及生物科技行业市盈率TTM平均值为-2.48倍 行业中值1.49倍 [1] - 公司市盈率-1.73倍 在行业中排名第156位 [1] - 同业公司市盈率对比：其他精优药业1.34倍 金斯瑞生物科技1.64倍 东瑞制药3.2倍 吉林长龙药业6.04倍 和黄医药6.09倍 [1] 业务定位 - 公司是中国领先的罕见疾病领域全球化生物制药企业 专注于创新疗法的研究、开发和商业化 [2] - 拥有10个药物资产组合 包括2个已获批上市产品和8个在研药物 [2] - 主要适应症覆盖亨特综合征、溶酶体贮积症、补体介导疾病、血友病A、代谢紊乱、罕见胆汁淤积性肝病及神经肌肉疾病 [2] 研发能力 - 正在开发针对庞贝氏症、法布雷病、杜氏肌肉营养不良症的新型基因疗法 [2] - 与全球领先机构合作 包括Apogenix、GCPharma、Mirum、药明生物、Privus、华盛顿大学医学部和ScriptrGlobal等 [2] 团队构成 - 管理团队拥有罕见病行业全链条经验 涵盖研发、临床开发、法规事务及商业化 [3] - 42%员工拥有博士或医学博士学位 70%以上具有跨国生物制药公司工作背景 [3] - 创始人薛群博士担任中国罕见病联盟(CHARD)副理事长 [3] 重大事项 - 2025年8月29日将披露2025财年中报 [4]