"作为一名医生，同时也是罕见病患儿的父亲，我深知这个群体面临双重困境，既难以确诊，又无药可 治。"日前，阿斯利康全球高级副总裁Gianluca Pirozzi博士在接受《每日经济新闻》记者专访时如是袒 露心声。 统计数据显示，目前已知罕见病超1万种，但90%缺乏有效治疗手段，80%为遗传性疾病且多在儿童期 发病，平均诊断周期长达4.8年。这一严峻现状正在被全球医药巨头与中国市场深度绑定所改变。 首先是临床试验速度与质量领先。Gianluca Pirozzi告诉记者，在阿斯利康的大部分三期临床试验中，中 国都是首个参与方，且患者入组速度全球领先。"中国拥有规模庞大的临床研究中心，能将分散在各地 的患者有效聚集，这解决了罕见病临床试验最大的难题，患者招募。"更重要的是，中国中心提供的数 据质量与全球标准完全接轨，"速度与质量的双重优势，让中国成为药物开发的加速器"。 其次是前沿技术创新与转化领先。在Gianluca Pirozzi看来，中国在细胞治疗、基因治疗、IIT临床研究 （研究者发起的临床研究）等领域已走在全球前列。"这些技术突破不仅能加速本土研发，更能为全球 提供创新思路。"他解释道，技术创新与数据积累形 ...

"作为一名医生，同时也是罕见病患儿的父亲，我深知这个群体面临双重困境，既难以确诊，又无药可 治。"日前，阿斯利康全球高级副总裁Gianluca Pirozzi博士在接受《每日经济新闻》记者专访时袒露心 声。 据统计，目前已知罕见病超1万种，但90%缺乏有效治疗手段，80%为遗传性疾病且多在儿童期发病， 平均诊断周期长达 4.8 年。这一严峻现状正在被全球医药巨头与中国市场深度绑定所改变。 罕见病定义差异进一步加剧了研发挑战。Gianluca Pirozzi介绍，不同国家和地区对罕见病的认定标准存 在显著差异，中国目前尚未出台监管机构明确的罕见病清单，这对制药企业研发方向选择带来了一定难 度。这种差异与政策衔接问题，在世界罕见病保障体系中普遍存在，从国家部门间到地方之间均有体 现。 Gianluca Pirozzi博士表示，全球罕见病诊疗面临诊断难、用药贵的痛点，中国凭借临床试验入组效率、 前沿技术创新及疾病数据积累的独特优势，已从全球研发版图的重要参与者升级为"突破引擎"，而针对 高致死率疾病的高价值药物策略，正破解罕见病研发的商业可持续性难题。 万种疾病九成无药，诊断困境凸显医疗缺口 以渐冻症为例，Gian ...

每经记者｜甄素静 每经编辑｜陈俊杰 Gianluca Pirozzi博士表示，全球罕见病诊疗面临诊断难、用药贵的痛点，中国凭借临床试验入组效率、前沿技术创新及疾病数据积累的独特优势，已从全球 研发版图的重要参与者升级为"突破引擎"，而针对高致死率疾病的高价值药物策略，正破解罕见病研发的商业可持续性难题。 罕见病定义差异进一步加剧了研发挑战。Gianluca Pirozzi介绍，不同国家和地区对罕见病的认定标准存在显著差异，中国目前尚未出台监管机构明确的罕见 病清单，这对制药企业研发方向选择带来了一定难度。这种差异与政策衔接问题，在世界罕见病保障体系中普遍存在，从国家部门间到地方之间均有体现。 受访者供图 以渐冻症为例，Gianluca Pirozzi指出，这类疾病至今缺乏有效治疗药物，成为医药研发领域的"硬骨头"。 "作为一名医生，同时也是罕见病患儿的父亲，我深知这个群体面临双重困境，既难以确诊，又无药可治。"日前，阿斯利康全球高级副总裁Gianluca Pirozzi 博士在接受《每日经济新闻》记者专访时袒露心声。 万种疾病九成无药，诊断困境凸显医疗缺口 "患者群体分散、疾病机制认知不足、缺乏合适的动物模型 ...