"作为一名医生，同时也是罕见病患儿的父亲，我深知这个群体面临双重困境，既难以确诊，又无药可 治。"日前，阿斯利康全球高级副总裁Gianluca Pirozzi博士在接受《每日经济新闻》记者专访时如是袒 露心声。 统计数据显示，目前已知罕见病超1万种，但90%缺乏有效治疗手段，80%为遗传性疾病且多在儿童期 发病，平均诊断周期长达4.8年。这一严峻现状正在被全球医药巨头与中国市场深度绑定所改变。 首先是临床试验速度与质量领先。Gianluca Pirozzi告诉记者，在阿斯利康的大部分三期临床试验中，中 国都是首个参与方，且患者入组速度全球领先。"中国拥有规模庞大的临床研究中心，能将分散在各地 的患者有效聚集，这解决了罕见病临床试验最大的难题，患者招募。"更重要的是，中国中心提供的数 据质量与全球标准完全接轨，"速度与质量的双重优势，让中国成为药物开发的加速器"。 其次是前沿技术创新与转化领先。在Gianluca Pirozzi看来，中国在细胞治疗、基因治疗、IIT临床研究 （研究者发起的临床研究）等领域已走在全球前列。"这些技术突破不仅能加速本土研发，更能为全球 提供创新思路。"他解释道，技术创新与数据积累形 ...