美股市场表现 - 美股涨跌互现 道琼斯指数下跌超过200点 [1] Keurig Dr Pepper Inc 股价变动 - Keurig Dr Pepper Inc股价大幅下跌7.8%至32.38美元 因公司宣布收购JDE Peet's [1] 其他个股显著下跌情况 - Valneva SE股价下跌21%至9.19美元 因FDA暂停IXCHIQ许可证 [3] - DeFi Development Corp股价下跌18%至16.51美元 公司宣布以每股12.50美元价格进行420万股、总额1.25亿美元的发行 [3] - Venu Holding Corporation股价下跌13.3%至15.56美元 公司宣布170万股发行计划 [3] - Polibeli Group Ltd股价下跌14.5%至9.64美元 [3] - GigaCloud Technology Inc股价下跌10.6%至27.70美元 [3] - Axogen, Inc股价下跌10.2%至14.60美元 因公司收到FDA重大修订指定 将Avance神经移植决定推迟至2025年12月5日 [3] - Ascentage Pharma Group International股价下跌9.7%至43.22美元 [3] - Amber International Holding Limited股价下跌8.3%至4.29美元 [3] - Next Technology Holding Inc股价下跌8.3%至1.1100美元 [3] - Kyivstar Group Ltd股价下跌7.3%至12.48美元 [3] - Iovance Biotherapeutics, Inc股价下跌6.5%至2.5150美元 公司与Jefferies签订修订后的销售协议 [3]

公司近期活动 - 公司管理层将参加2025年9月的投资者会议 包括花旗银行、Cantor和H C Wainwright的会议 [1] - 花旗银行生物医药返校活动炉边谈话将于9月3日美国东部时间下午4点举行 [8] - Cantor全球医疗保健会议炉边谈话将于9月4日美国东部时间下午2:45举行 [8] - H C Wainwright第27届全球投资会议报告将于9月10日美国东部时间下午1:30举行 [8] - 花旗和Cantor活动的网络直播可通过公司投资者关系网站访问 存档回放将在活动后提供30天 [2] 公司业务概况 - 公司是一家全球性、商业化阶段的综合性生物制药公司 专注于发现、开发和商业化新型差异化疗法 以解决癌症领域未满足的医疗需求 [3] - 公司已建立丰富的创新药物产品管线 包括针对凋亡通路关键蛋白的抑制剂 如Bcl-2和MDM2-p53 以及新一代激酶抑制剂 [3] - 公司拥有强大的研发能力 建立了全球知识产权组合 并与众多领先生物技术和制药公司建立了全球合作伙伴关系 包括武田、阿斯利康、默克、辉瑞和信达生物 [6] - 公司与领先研究机构建立了研发合作关系 包括丹娜-法伯癌症研究所、梅奥诊所、国家癌症研究所和密歇根大学 [6] 已上市产品 - 公司首个获批产品Olverembatinib是中国首个获批的新型第三代BCR-ABL1抑制剂 用于治疗具有T315I突变的慢性期慢性髓性白血病患者、具有T315I突变的加速期慢性髓性白血病患者以及对第一代和第二代TKI耐药或不耐受的慢性期慢性髓性白血病患者 [4] - Olverembatinib已被纳入中国国家医保药品目录 [4] - 公司正在美国FDA批准的注册性III期试验POLARIS-2中评估Olverembatinib用于慢性髓性白血病 同时在POLARIS-1试验中评估用于新诊断Ph+急性淋巴细胞白血病患者 在POLARIS-3试验中评估用于SDH缺陷型GIST患者 [4] - 公司第二个获批产品Lisaftoclax是一种新型Bcl-2抑制剂 用于治疗各种血液恶性肿瘤 [5] - Lisaftoclax已获中国国家药品监督管理局批准 用于治疗既往接受过至少一种系统性治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成年患者 [5] 在研产品管线 - 公司正在进行四项全球注册性III期试验：FDA批准的GLORA研究评估Lisaftoclax联合BTK抑制剂用于既往接受BTK抑制剂治疗超过12个月但反应不佳的CLL/SLL患者 [5] - GLORA-2研究针对新诊断的CLL/SLL患者 [5] - GLORA-3研究针对新诊断的老年和不适合强化治疗的AML患者 [5] - FDA批准的GLORA-4研究针对新诊断的高危MDS患者 [5]

核心财务表现 - 2025年上半年收入2.34亿元人民币 其中核心产品耐立克®销售收入达2.17亿元 同比增长93% [1][3] - 耐立克®季度环比增长均超90% 准入医院数量较过去两年增加近50% [3] - 货币资金超30亿元人民币 现金流持续改善 [1][10] 商业化进展 - 耐立克®已获批适应症全部纳入医保 可及性与可负担性提升驱动销售放量 [1][3] - 利生妥®于2025年7月获NMPA批准上市 成为中国首个国产原创Bcl-2抑制剂 填补CLL/SLL治疗领域空白 [1][5] - 利生妥®获批15天内在全国30多个城市、40余家医院开出首批处方 并与国药控股等流通龙头企业达成合作 [5] 临床开发与国际化 - 利生妥®一线治疗中高危MDS的全球注册III期研究（GLORA-4）获FDA及EMA批准 为国际唯一推进该适应症III期临床的Bcl-2抑制剂 [2][8] - 公司九项注册III期临床研究推进中 三项获FDA许可 利生妥®占其中四项全球III期临床 [7][10] - 耐立克®获《CSCO儿童及青少年白血病诊疗指南》I级推荐 用于Ph+ ALL儿童患者T315I突变治疗 [4] 产品竞争优势 - 利生妥®相较全球同类药物（如维奈克拉）展现更优疗效与安全性 且为全球唯一推进中高危MDSIII期临床的Bcl-2抑制剂 [8][9] - 利生妥®联合阿扎胞苷治疗髓系恶性肿瘤的Ib/II期研究数据显示 其对维奈克拉难治性AML及MDS患者具治疗潜力 [9] - Bcl-2靶点成药性极高 全球40年仅2款抑制剂获批 利生妥®为其中之一 [5] 战略布局与行业地位 - 公司进入耐立克®与利生妥®双引擎驱动增长阶段 强化商业化体系与产品协同效应 [1][5][10] - 临床进展、海外BD及纳斯达克上市"三箭齐发" 支撑短期至长期发展目标 [10] - 研究成果入选2025年EHA及AACR年会 目标成为全球血液肿瘤创新领域领导者 [7][9]

核心业绩表现 - 2025年上半年公司收入2.34亿元人民币 其中核心产品耐立克®销售收入达2.17亿元人民币 同比增长93% [1] - 耐立克®收入增长主要受益于已获批适应症全部纳入医保后的放量增长 [1] 产品商业化进展 - 耐立克®作为中国首个获批的第三代BCR-ABL抑制剂 临床价值持续获得肿瘤领域权威认可 [1] - 耐立克®获《CSCO儿童及青少年白血病诊疗指南》升级推荐 并延续《CSCO恶性血液病诊疗指南》相关推荐 [1] - 公司另一重磅品种利生妥®于2025年7月获NMPA批准上市 成为中国首个获批的国产原创Bcl-2抑制剂 [3] - 利生妥®上市标志着公司正式迈入双引擎驱动增长时期 商业化进程加速 [3] 临床研发进展 - 公司九项注册III期临床研究稳步推进 其中三项获美国FDA许可 [2] - 耐立克®共有3项全球注册III期研究正在进行 涉及CML、Ph+ ALL、SDH缺陷型GIST等多个领域 其中一项获FDA许可 [2] - 耐立克®获NMPA药品审评中心纳入"突破性治疗品种"名单 用于联合化疗一线治疗新诊断Ph+ALL患者 [2] - 利生妥®有4项全球注册III期临床试验正在开展 其中两项获美国FDA许可 [3] 产品竞争优势 - 利生妥®相较全球同类药物展现更安全、更便捷、更高效的差异化优势 具备全球Best-in-class潜力 [3] - 公司正在积极探索利生妥®在CLL/SLL、AML、MDS、MM等领域的治疗潜力 [3] 财务状况 - 公司现金流持续改善 总货币资金超30亿元人民币 [2] 战略布局 - 公司在"全球创新"战略引导下 在产品商业化、临床开发、国际化布局等方面取得里程碑式进展 [1] - 公司后续将进一步加强构建商业化体系 最大化释放产品协同效应 [3]

核心财务表现 - 2025年上半年公司收入2.34亿人民币 其中核心产品耐立克®销售收入达2.17亿人民币 同比增长93% [1] - 耐立克®销售增长主要源于已获批适应症全部纳入医保后的放量增长 [1] - 公司现金流持续改善 货币资金充沛 总货币资金超30亿人民币 [1] 核心产品进展 - 另一核心产品利生妥®于2025年7月10日获得NMPA批准上市 用于治疗CLL/SLL患者 [1] - 利生妥®成为首个获批上市的国产原创Bcl-2抑制剂 填补了CLL/SLL治疗领域临床需求 [1] - 耐立克®(奥雷巴替尼)销售收入2.17亿人民币 同比增长93% [1] 商业化布局 - 公司与国药控股、上药控股、华润天津等医药流通龙头企业签署合作协议 全面推进利生妥®商业化布局 [2] - 利生妥®在15天内在全国30多个城市、40余家医院开出第一批处方 实现产品快速落地 [2] - 利生妥®上市意味着公司正式迈入双引擎驱动增长时期 [2] 研发与国际拓展 - 利生妥®联合阿扎胞苷治疗中高危MDS的全球注册III期研究(GLORA-4)获美国FDA和欧洲EMA同意开展 [2] - 利生妥®是目前国际上唯一正推进中高危MDS注册III期临床的Bcl-2抑制剂 [2] - 公司有4项全球注册III期临床试验正在开展中 其中两项获美国FDA许可 [3] - 公司正在探索利生妥®在CLL/SLL、AML、MDS、MM等领域的治疗潜力 [3] 资本市场与战略发展 - 公司于今年1月24日在美股纳斯达克上市 成为首家先港股、后美股双重主要上市的生物医药企业 [3] - 双重上市为国际化发展奠定基础 为商业化战略和管线研发提供充分财务支持 [3]

核心观点 - 公司2025年上半年核心产品奥雷巴替尼销售额同比增长93%至3030万美元 主要受益于国家医保目录覆盖扩大[2][6][7] - 公司第二款产品利沙妥克于2025年7月10日获中国药监局批准 成为国内首个获批的Bcl-2抑制剂 用于治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤[2][6][13] - 公司通过增发融资获得1.901亿美元净收益 现金及银行结余增至2.319亿美元 为商业化及研发提供资金支持[2][20][21] - 公司目前有9项注册性临床试验正在进行中 其中3项获得美国FDA批准[2][6] 财务表现 - 2025年上半年总收入3260万美元 较2024年同期的11340万美元下降71.6% 主要因2024年同期包含9340万美元知识产权收入[12] - 奥雷巴替尼产品销售额3030万美元 同比增长92.5%[12] - 研发费用7380万美元 同比增长19.0% 主要由于全球临床试验投入增加[15] - 销售与分销费用1920万美元 同比增长53.7% 因奥雷巴替尼商业化推进及利沙妥克上市准备[14] - 净亏损8250万美元 每股亏损0.24美元[19] 奥雷巴替尼进展 - 销售额达3030万美元 同比增长93%[2][6][7] - 国家医保目录覆盖自2025年1月起扩大 显著提升药品可及性[2][7] - 截至2025年6月30日 覆盖药房和医院达782家 同比增长17% 其中医院覆盖295家 同比增长47%[7] - 三项注册性III期试验进行中：POLARIS-3针对SDH缺陷型胃肠道间质瘤 POLARIS-2针对经治慢性髓系白血病慢性期患者 POLARIS-1针对新诊断Ph+急性淋巴细胞白血病患者[7][8][28] 利沙妥克进展 - 2025年7月10日获中国药监局批准 用于治疗既往接受过至少一线系统治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成人患者[6][13] - 2025年4月获中国临床肿瘤学会淋巴瘤诊疗指南推荐 作为复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤单药治疗方案[13] - 四项全球注册性III期试验进行中：GLORA-4针对新诊断高危骨髓增生异常综合征 GLORA-3针对新诊断老年或不适合强化疗的急性髓系白血病 GLORA-2针对初治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤 GLORA针对BTK抑制剂经治的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤[13][29] 资金与运营 - 2025年7月完成增发融资 获得1.901亿美元净收益[2][13][21] - 截至2025年6月30日现金及银行结余2.319亿美元 较2024年底增加31.7%[20] - 任命Veet Misra博士为首席财务官 Eric Huang为全球企业发展与财务高级副总裁[13]

股价表现与交易数据 - 8月18日盘中股价上涨5.35%至47.4美元/股 成交额32.72万美元 总市值44.06亿美元 [1] 财务业绩表现 - 截至2024年12月31日收入总额9.81亿人民币 同比增长341.77% [1] - 归母净利润-4.05亿人民币 同比改善56.2% [1] 近期重大事件 - 8月20日（美东时间）盘后将披露2025财年中报 [2] 公司业务定位 - 立足中国面向全球的生物医药企业 专注于肿瘤/乙肝/衰老相关疾病领域的创新药物开发 [3] - 拥有自主蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台 处于细胞凋亡通路新药研发全球前沿 [3] 产品管线与临床进展 - 9个进入临床开发阶段的1类小分子新药管线 覆盖Bcl-2/IAP/MDM2-p53等细胞凋亡通路关键蛋白抑制剂 [3] - 全球唯一在细胞凋亡通路关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司 [3] - 在中国/美国/澳大利亚及欧洲开展40多项临床试验 [3] 核心产品里程碑 - 奥雷巴替尼（耐立克）治疗慢性髓细胞白血病 已在中国获批上市并纳入国家医保目录(2022年) [3] - 获得美国FDA快速通道资格/孤儿药资格认定 以及欧盟孤儿药资格认定 [3] - 累计4个在研新药获得16项FDA和1项欧盟孤儿药资格认定 2项FDA快速通道资格以及2项FDA儿童罕见病资格认证 [3] 研发合作与知识产权 - 承担国家科技重大专项6项 包括5项"重大新药创制"和1项"重大传染病防治"专项 [3] - 与UNITY/MDAnderson/梅奥医学中心/Dana-Farber癌症研究所/默沙东/阿斯利康/辉瑞等建立全球合作关系 [3] - 在全球范围内进行知识产权布局 [3] 团队建设与战略方向 - 组建具有原创新药研发与临床开发经验的国际化人才团队 [3] - 正在高标准打造后期商业化生产及市场营销团队 [3] - 持续提升研发能力 加速推进产品管线临床开发进度 [3]

公司动态 - Ascentage Pharma宣布其Bcl-2抑制剂lisaftoclax（APG-2575）联合阿扎胞苷（AZA）用于治疗新诊断高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的全球注册III期研究GLORA-4（NCT06641414）获得美国FDA和欧洲EMA批准 [1] - 这是lisaftoclax第二个获得FDA和EMA批准的注册III期研究 该研究正在多国同步招募患者以加速药物上市进程 [2] - lisaftoclax是目前全球唯一进入高危MDS注册III期试验的Bcl-2抑制剂 若结果积极可能填补该领域长期治疗空白 [2] 临床研究进展 - GLORA-4研究为多区域、多中心、随机双盲III期试验 旨在评估lisaftoclax+AZA对比安慰剂+AZA在新诊断高危MDS成人患者中的疗效与安全性 [3] - 该研究已在中国、美国和欧洲同步开展 中国和欧洲中心已完成首例患者入组 由中国工程院院士黄晓军教授和美国MD Anderson癌症中心Guillermo Garcia-Manero教授共同担任全球主要研究者 [3] - 早期临床数据显示lisaftoclax+AZA在初治MDS患者中客观缓解率（ORR）达75% 显著优于单用HMA的30-40% 且安全性良好 严重血液学毒性和中性粒细胞减少相关感染发生率低 [8] 疾病背景 - 高危MDS是一种与年龄高度相关的髓系克隆性疾病 65岁以上人群发病率达22/10万 中位诊断年龄70岁 超过75%患者伴有至少两种合并症 [4] - 40-60%高危患者（按IPSS-R分级）会在5年内进展为急性髓系白血病（AML） 中位生存期不足6个月 [4] - 现有标准治疗HMA的ORR仅30-40% 完全缓解率10-17% 中位缓解持续时间9-12个月 异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）虽可能治愈但仅5-10%适合患者能接受 移植相关死亡率达25-35% [5] 产品管线 - lisaftoclax是Ascentage Pharma自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂 已在中国获批用于既往接受过至少一线系统治疗（含BTK抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者 [7] - 公司目前正在开展4项lisaftoclax全球注册III期试验：GLORA（BTK抑制剂经治CLL/SLL）、GLORA-2（新诊断CLL/SLL）、GLORA-3（新诊断老年/体弱AML）及GLORA-4（新诊断高危MDS） [14] - 核心产品olverembatinib是中国首个获批的第三代BCR-ABL1抑制剂 用于T315I突变慢性期/加速期CML及对一二代TKI耐药/不耐受CML-CP 已纳入中国医保目录 正在开展FDA批准的全球注册III期POLARIS-2研究 [13] 行业意义 - 高危MDS领域二十年来未有突破性疗法问世 lisaftoclax若获批将成为全球首个用于高危MDS一线治疗的Bcl-2抑制剂 也是HMA问世后该适应症首个靶向疗法 有望重塑治疗格局 [3] - 公司建立了包含Bcl-2/MDM2-p53抑制剂和下一代激酶抑制剂的创新管线 并与武田、阿斯利康、默克等跨国药企及Dana-Farber癌症研究所、Mayo Clinic等顶尖机构建立全球合作关系 [12][15]

公司动态 - 亚盛医药(NASDAQ: AAPG; HKEX: 6855)宣布其自主研发的Bcl-2抑制剂lisaftoclax(APG-2575)联合阿扎胞苷(AZA)治疗初治高危骨髓增生异常综合征(HR-MDS)的全球注册性III期研究GLORA-4(NCT06641414)获得美国FDA和欧洲EMA批准开展 [1] - 这是lisaftoclax第二个获得FDA和EMA批准的注册性III期研究 该药物是目前全球唯一进入III期临床的针对高危MDS的Bcl-2抑制剂 [2] - GLORA-4研究已在中国、美国和欧洲同步开展患者入组 中国和欧洲已有首批患者入组 [3] 临床研究进展 - GLORA-4是一项多地区、多中心、随机、双盲III期试验 旨在评估lisaftoclax联合AZA对比安慰剂加AZA在初治高危MDS成人患者中的疗效和安全性 [3] - 该研究最初于2024年获得中国CDE批准 由MD安德森癌症中心Guillermo Garcia-Manero教授和北京大学血液病研究所黄晓军教授担任全球共同主要研究者 [3] - 此前在2024ASH和2025ASCO年会上公布的数据显示 lisaftoclax联合AZA在初治MDS患者中的总缓解率(ORR)达75% 远高于单用HMA的30-40% 且安全性良好 [8] 疾病背景 - MDS是一种起源于造血干细胞的髓系克隆性疾病 发病率随年龄呈指数增长(65岁以上人群达22/10万) 中位诊断年龄70岁 [4] - 超过75%的MDS患者伴有至少两种合并症 高危患者(IPSS-R评分高危/极高危)在5年内有40-60%进展为AML 中位生存期不足6个月 [4] - 目前标准治疗HMA的ORR仅30-40% 完全缓解率10-17% 中位缓解持续时间9-12个月 而allo-HSCT因患者年龄和并发症限制 仅5-10%适合移植 [5] - IPSS-R高危患者的5年生存率仅16-24% 凸显对创新疗法的迫切需求 [5] 产品管线 - lisaftoclax是亚盛医药开发的第三代口服Bcl-2选择性抑制剂 已在中国获批用于既往接受过至少一种系统治疗(包括BTK抑制剂)的CLL/SLL成人患者 [7] - 公司目前正在开展4项全球注册性III期试验:GLORA(BTK抑制剂经治CLL/SLL)、GLORA-2(初治CLL/SLL)、GLORA-3(初治老年/体弱AML)和GLORA-4(初治高危MDS) [14] - 核心产品olverembatinib是中国首个获批的第三代BCR-ABL1抑制剂 用于T315I突变CML治疗 已被纳入国家医保目录 目前正在进行FDA批准的全球注册性III期POLARIS-2研究 [13]

股价表现与财务数据 - 8月14日开盘上涨3.16%至42.45美元/股 成交额1.51万美元 总市值39.46亿美元 [1] - 2024年收入总额9.81亿人民币 同比增长341.77% [1] - 归母净利润-4.05亿人民币 亏损同比收窄56.2% [1] 公司业务与研发管线 - 专注肿瘤、乙肝及衰老相关疾病领域的创新药物开发 [2] - 拥有蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台 处于细胞凋亡通路新药研发全球前沿 [2] - 建立9个进入临床阶段的1类小分子新药管线 覆盖Bcl-2/IAP/MDM2-p53等靶点 [2] - 在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展40多项临床试验 [2] 核心产品与资质认证 - 奥雷巴替尼（耐立克）为治疗慢性髓细胞白血病的核心品种 系公司首个上市产品 [2] - 耐立克获中国CDE优先审评与突破性治疗品种认定 并纳入2022年国家医保目录 [2] - 获得美国FDA快速通道资格、孤儿药资格及欧盟孤儿药资格认定 [2] - 累计获得16项FDA和1项欧盟孤儿药资格认定 2项FDA快速通道资格及2项儿童罕见病认证 [2] 研发合作与知识产权 - 承担5项国家"重大新药创制"专项及1项"重大传染病防治"专项 [2] - 与默沙东、阿斯利康、辉瑞等医药巨头及MD Anderson、梅奥医学中心等机构达成全球合作 [2] - 在全球范围内进行知识产权布局 建立国际化研发与临床开发团队 [2]