公司核心动态 - 亚盛医药在2025年12月7日宣布，于第67届美国血液学会年会上以海报形式公布了其核心在研药物Lisaftoclax联合阿扎胞苷治疗骨髓恶性肿瘤的最新Ib/II期研究结果 [1] - 公司的创新管线在本次ASH年会上受到广泛关注，共有三个在研药物（Olverembatinib、Lisaftoclax、APG-5918）的多项临床及临床前研究结果被选中进行展示，其中Lisaftoclax的一项研究被选为口头报告 [2] 药物Lisaftoclax临床数据亮点 - 在103名患者的研究中，Lisaftoclax联合方案在所有患者队列中均未报告剂量限制性毒性，显示出良好的安全性 [6] - 在22名可评估的、曾接受过venetoclax治疗的复发/难治性AML/MPAL患者中，总缓解率为31.8%，完全缓解率为22.7% [6][15] - 在15名可评估的新诊断高危MDS/CMML患者中，总缓解率达到80.0%，其中40.0%的患者达到完全缓解，另有40.0%达到骨髓完全缓解 [6][15] - 在44名可评估的复发/难治性AML/MPAL患者中，总缓解率为43.2%，完全缓解率为31.8% [15] - 常见≥3级治疗中出现的不良事件包括中性粒细胞减少症（41.7%）、发热性中性粒细胞减少症（35.0%）、血小板减少症（26.2%）和贫血（17.5%） [10] - 复发/难治性AML/MPAL患者的中位总生存期为7.6个月，复发/难治性高危MDS/CMML患者为11.3个月 [15] - 新诊断AML/MPAL患者的中位总生存期为6.3个月，而新诊断高危MDS/CMML患者的中位总生存期尚未达到 [15] 药物Lisaftoclax研发进展与定位 - Lisaftoclax是一种新型、口服、高选择性的Bcl-2抑制剂，通过选择性阻断抗凋亡蛋白Bcl-2来恢复癌细胞正常凋亡过程 [4] - 该药物已在中国获批用于治疗既往接受过至少一种系统疗法（包括BTK抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成年患者 [4] - 公司目前正在开展四项全球注册性III期研究，以评估Lisaftoclax在CLL/SLL、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征等多个适应症中的应用 [4] - 初步临床数据显示，Lisaftoclax联合阿扎胞苷的方案有望克服venetoclax耐药性，为AML/高危MDS患者提供新的治疗选择 [11] - 数据进一步验证了Lisaftoclax在骨髓恶性肿瘤中的治疗潜力和良好的耐受性，包括对venetoclax耐药患者的治疗反应，凸显了其区别于同类药物的独特临床价值 [3] 公司整体管线与业务概况 - 亚盛医药是一家处于商业化阶段的全球性生物制药公司，专注于发现、开发及商业化治疗癌症的新型差异化疗法 [12] - 公司已建立丰富的创新药物管线，包括针对Bcl-2、MDM2-p53等凋亡通路关键蛋白的抑制剂，以及新一代激酶抑制剂 [12] - 核心产品Olverembatinib是中国首个获批的第三代BCR-ABL1抑制剂，用于治疗特定类型的慢性髓系白血病，且所有适应症均已被纳入中国国家医保药品目录 [13] - 公司凭借强大的研发能力，建立了全球知识产权组合，并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等多家领先药企建立了全球合作伙伴关系 [17]

文章核心观点 - 亚盛医药在2025年美国血液学会年会上公布了其核心候选药物Lisaftoclax在中国进行的注册性II期研究的最新数据 该数据支持了该药物于2025年7月获得中国国家药监局上市批准 研究显示Lisaftoclax单药在对布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者中 表现出显著且持久的疗效以及可控的安全性 尤其是在具有高风险基因特征的患者群体中 [1][3][6] 药物临床数据 - **疗效数据**：在72名可评估的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者中 经独立评审委员会确认的客观缓解率为62.5% 中位无进展生存期为23.89个月 中位随访时间为22.01个月 [11] - **深度缓解**：21.8%的患者实现了外周血微小残留病阴性 在11名可评估骨髓微小残留病的患者中 54.5%实现了骨髓微小残留病阴性 [11] - **患者特征**：入组的77名患者中 42.9%具有染色体复杂核型 39%具有del(17p)/TP53突变 53.2%具有未突变的IGHV 这些高风险因素的比例高于同类药物已发表的研究 [3][13] - **高风险亚组**：在具有染色体复杂核型的患者中 63.6%同时伴有del(17p)/TP53突变 63.6%同时具有高核型复杂性 尽管如此 Lisaftoclax仍显示出强大的治疗潜力 [3][13] - **安全性数据**：Lisaftoclax在经布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂预处理的患者中表现出可控的安全性 常见的≥3级治疗相关不良事件为血液学毒性 研究中未发生肿瘤溶解综合征或治疗相关死亡 [14] 药物研发与监管进展 - **监管批准**：Lisaftoclax已于2025年7月获得中国国家药监局批准 用于治疗既往接受过至少一种系统性治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成年患者 [1][4] - **全球研发**：公司目前正在开展四项全球注册性III期研究 以评估Lisaftoclax在慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征等多种适应症中的应用 [4][18] - **作用机制**：Lisaftoclax是一种口服、高选择性的Bcl-2抑制剂 通过选择性阻断抗凋亡蛋白Bcl-2 恢复癌细胞的正常凋亡过程 [4] 公司产品管线 - **核心产品**：公司主要产品奥雷巴替尼是中国首个获批用于治疗伴有T315I突变的慢性髓系白血病慢性期和加速期患者的新型第三代BCR-ABL1抑制剂 所有适应症均已被纳入中国国家医保药品目录 [17] - **研发管线**：公司已建立丰富的创新药物产品管线 包括靶向Bcl-2、MDM2-p53等凋亡通路关键蛋白的抑制剂 以及新一代激酶抑制剂 [16] - **国际合作**：公司拥有全球知识产权组合 并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等领先生物技术和制药公司建立了全球合作伙伴关系 [19]

文章核心观点 - 亚盛医药的核心在研药物奥雷巴替尼（olverembatinib）用于治疗新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）的全球注册性III期研究（POLARIS-1）已获得美国FDA和欧洲EMA的批准，标志着该药物全球开发，特别是在欧美市场的关键进展 [1] 药物研发与监管进展 - 奥雷巴替尼用于治疗新诊断Ph+ ALL的全球注册性III期研究（POLARIS-1）已获得美国FDA和欧洲EMA的批准，这是该药物获得美欧监管机构批准的第二个全球注册性III期研究 [1] - POLARIS-1研究是一项全球、多中心、随机对照、开放标签的III期研究，旨在评估奥雷巴替尼联合化疗在新诊断Ph+ ALL患者中的疗效和安全性，该研究已于2023年获中国CDE批准并在中国启动 [2] - 奥雷巴替尼已在中国获批用于耐药慢性髓系白血病（CML）的多个适应症，且所有获批适应症均已纳入中国国家医保药品目录（NRDL） [3] - 奥雷巴替尼针对Ph+ ALL的适应症已获得中国临床肿瘤学会（CSCO）指南连续推荐，并获得中国CDE的突破性治疗认定 [3] - 2024年6月14日，亚盛医药与武田（Takeda）签署了独家选择权协议，若武田行使选择权，将获得奥雷巴替尼在中国大陆、香港、澳门和台湾以外所有区域的全球开发和商业化独家许可 [4] 临床数据与疗效 - POLARIS-1研究的首批数据将在2025年美国血液学会（ASH）年会上公布，摘要数据显示，在接受奥雷巴替尼联合低强度化疗的初治Ph+ ALL患者中，三个治疗周期结束时的微小残留病（MRD）阴性率和分子MRD阴性完全缓解（CR）率均达到约65%，显著优于同类其他药物报告的疗效 [3] - 联合治疗方案在携带IKZF1突变等高危亚型患者中也显示出良好的临床获益，并且安全性良好，不良事件发生率低且大多可控 [3] 疾病背景与市场机会 - Ph+ ALL占成人ALL病例的20%-30%，常见于老年人群，具有高复发率、无病生存期短和预后差的特点 [3] - 在酪氨酸激酶抑制剂（TKI）出现之前，仅靠化疗治疗的五年总生存（OS）率低于20%，尽管TKI改变了临床治疗模式，但第一代和第二代TKI在治疗Ph+ ALL方面存在相当大的局限性 [3] 公司产品管线概述 - 亚盛医药是一家全球性、商业化阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化用于治疗癌症的差异化新疗法 [6] - 公司已建立丰富的创新药物管线，包括针对Bcl-2、MDM2-p53等凋亡通路关键蛋白的抑制剂，以及新一代激酶抑制剂 [6] - 核心产品奥雷巴替尼是中国首个获批的第三代BCR-ABL1抑制剂，用于治疗伴有T315I突变的慢性期CML、加速期CML，以及对第一、二代TKI耐药或不耐受的慢性期CML患者 [7] - 公司正在开展一项美国FDA批准的针对CML的全球注册性III期研究（POLARIS-2），以及针对新诊断Ph+ ALL和琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤（SDH-deficient GIST）患者的全球注册性III期研究 [7] - 公司第二个获批产品是Bcl-2抑制剂利沙妥克（lisaftoclax），用于治疗多种血液恶性肿瘤，已在中国获批用于治疗既往接受过至少一种系统疗法（包括BTK抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者 [8] - 公司目前正在进行四项全球注册性III期试验，涉及利沙妥克联合BTK抑制剂用于不同阶段的CLL/SLL、急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（HR MDS）患者 [8] 公司合作与研发能力 - 亚盛医药拥有强大的研发能力，建立了全球知识产权组合，并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等领先的生物技术和制药公司建立了全球合作伙伴关系 [9] - 公司还与丹娜-法伯癌症研究所、梅奥诊所、美国国家癌症研究所和密歇根大学等领先研究机构建立了研发合作关系 [9]

公司核心进展 - 亚盛医药宣布其核心候选药物奥雷巴替尼（olverembatinib）用于治疗新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）的全球注册性III期研究（POLARIS-1）已获得美国FDA和欧洲EMA的批准 [1] - 这是奥雷巴替尼第二个获得美欧监管机构批准的全球注册性III期研究 旨在加速该药物在全球特别是欧美市场的注册进程 [1] - 该研究将在多个国家的试验中心同时招募患者 [1] 临床试验设计与数据 - POLARIS-1是一项全球、多中心、随机对照、开放标签的III期研究 旨在评估奥雷巴替尼联合化疗治疗新诊断Ph+ ALL患者的疗效和安全性 [2] - 该研究已于2023年获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准并在中国启动 [2] - 研究首个数据集将在2025年美国血液学会（ASH）年会上公布 摘要数据显示 在初治Ph+ ALL患者中 接受奥雷巴替尼联合低强度化疗后 三个治疗周期结束时的微小残留病（MRD）阴性率和分子MRD阴性完全缓解（CR）率均达到约65% 显著优于同类其他药物报告的疗效 [3] - 联合疗法在携带IKZF1plus突变等高危亚型患者中也显示出良好的临床获益 并且安全性良好 不良事件发生率低且大多可控 [3] 疾病背景与市场机会 - Ph+ ALL在成人ALL病例中占20%-30% 常见于老年人群 具有高复发率、无病生存期短和预后差的特点 [3] - 在酪氨酸激酶抑制剂（TKI）出现前 仅靠化疗治疗的五年总生存（OS）率低于20% [3] - 第一代和第二代TKI在治疗Ph+ ALL方面存在相当大的局限性 [3] 药物管线与商业合作 - 奥雷巴替尼是亚盛医药开发的口服第三代TKI 也是中国首个获批的第三代BCR-ABL抑制剂 目前正与信达生物在中国联合商业化 [3] - 该药已在中国获批用于耐药慢性髓系白血病（CML）的多个适应症 且所有获批适应症均已纳入中国国家医保药品目录（NRDL） [3] - 针对Ph+ ALL适应症的开发 奥雷巴替尼已连续获得中国临床肿瘤学会（CSCO）指南推荐以及中国CDE的突破性治疗药物认定 [3] - 2024年6月14日 亚盛医药与武田（Takeda）签署了独家选择权协议 若武田行使选择权 将获得奥雷巴替尼在中国大陆、香港、澳门和台湾以外所有区域的全球开发和商业化独家许可 [4] 公司业务与研发管线 - 亚盛医药是一家全球性、商业化阶段的综合性生物制药公司 专注于发现、开发和商业化用于治疗癌症的新型差异化疗法 [6] - 公司已建立丰富的创新药物产品管线 包括靶向Bcl-2、MDM2-p53等凋亡通路关键蛋白的抑制剂 以及新一代激酶抑制剂 [6] - 除奥雷巴替尼外 公司第二个获批产品是新型Bcl-2抑制剂利沙妥克（lisaftoclax） 用于治疗多种血液恶性肿瘤 已在中国获批用于治疗既往接受过至少一种系统疗法（包括BTK抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者 [8] - 公司目前正在进行四项利沙妥克的全球注册性III期试验 分别针对不同适应症的患者群体 [8] - 公司还在进行奥雷巴替尼用于CML的全球注册性III期试验（POLARIS-2）以及用于琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤（SDH-deficient GIST）患者的全球注册性III期试验 [7] 全球合作与知识产权 - 亚盛医药凭借强大的研发能力 建立了全球知识产权组合 并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等众多领先的生物技术和制药公司建立了全球合作伙伴关系 [9] - 公司还与丹娜-法伯癌症研究所、梅奥诊所、美国国家癌症研究所和密歇根大学等领先研究机构建立了研发合作关系 [9]

公司公告核心 - 亚盛医药宣布其董事长兼首席执行官杨大俊博士及管理层团队将于2025年12月11日举办投资者网络直播，更新公司创新产品组合及研发管线，重点介绍在第67届美国血液学会年会上的关键报告 [1] 投资者活动安排 - 英文投资者网络直播及问答将于美国东部时间2025年12月11日上午8:30（香港时间晚上9:30）举行 [2] - 中文投资者网络直播及问答将于美国东部时间2025年12月11日晚上9:00（香港时间12月12日上午10:00）举行 [3] 公司业务概况 - 亚盛医药是一家全球性、商业化阶段的综合性生物制药公司，致力于发现、开发和商业化用于治疗癌症领域未满足医疗需求的创新、差异化疗法 [1][4] - 公司已建立丰富的创新药物产品及候选药物管线，包括靶向Bcl-2、MDM2-p53等关键凋亡通路蛋白的抑制剂，以及新一代激酶抑制剂 [4] 核心产品与研发进展 - 公司首个获批产品奥雷巴替尼是中国首个获批用于治疗伴有T315I突变的慢性期慢性髓性白血病、加速期慢性髓性白血病，以及对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期慢性髓性白血病患者的第三代BCR-ABL1抑制剂，所有适应症均纳入中国国家医保药品目录 [5] - 奥雷巴替尼正在开展一项获美国FDA批准的全球注册性III期试验，以及针对新诊断Ph+急性淋巴细胞白血病和琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤患者的全球注册性III期试验 [5] - 公司第二个获批产品利司扑林是一种新型Bcl-2抑制剂，用于治疗多种血液恶性肿瘤，已在中国获批用于治疗既往接受过至少一种包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂在内的系统治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成年患者 [6] - 利司扑林目前正在开展四项全球注册性III期试验，包括针对既往接受BTK抑制剂治疗超过12个月但应答不佳的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者的GLORA研究、针对新诊断慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者的GLORA-2研究、针对新诊断、老年且不适合强化疗的急性髓系白血病患者的GLORA-3研究，以及针对新诊断高危骨髓增生异常综合征患者的GLORA-4研究，其中GLORA-4研究同时获得了美国FDA、欧盟EMA和中国CDE的批准 [6] 研发合作与知识产权 - 公司凭借强大的研发能力，建立了全球知识产权组合，并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等众多领先的生物技术和制药公司建立了全球合作伙伴关系，同时与丹娜-法伯癌症研究所、梅奥诊所、美国国家癌症研究所和密歇根大学等领先研究机构保持研发合作关系 [7]

药物临床数据 - 亚盛医药宣布其新型药物olverembatinib在琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者中的Ib期研究（NCT03594422）临床和转化数据在《Signal Transduction and Targeted Therapy》期刊发表（影响因子52.7）[2] - 该研究评估了olverembatinib在66名不可切除/转移性GIST/其他实体瘤患者中的安全性和抗肿瘤活性，其中包括26名既往酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的SDH缺陷型GIST患者，是迄今为止该罕见GIST亚型中规模最大的前瞻性临床试验[4] - 在26名SDH缺陷型GIST患者中，客观缓解率为23.1%，临床获益率为84.6%（95% CI, 65.1-95.6），中位无进展生存期为25.7个月（95% CI, 12.9-未达到），药物耐受性良好，中位随访时间为14.5个月[4] 疾病背景与未满足需求 - 胃肠道间质瘤是一种罕见肿瘤，年发病率仅为每百万人10-15例，而SDH缺陷型GIST占所有GIST病例的5%至7.5%[5] - SDH缺陷型GIST主要影响儿童、青少年和年轻成人，易复发和转移，传统靶向疗法疗效有限，目前尚无标准护理方案，且因疾病罕见导致临床试验难以开展[5] - 专家指出SDH缺陷型GIST是缺乏高质量前瞻性临床数据的极罕见肿瘤类型，在国内外临床指南中目前尚无针对不可切除SDH缺陷型GIST的推荐治疗方案，存在未满足的治疗需求[8][9] 药物作用机制 - 转化研究揭示了olverembatinib通过调节脂质代谢发挥抗肿瘤作用的新机制，研究发现SDH缺陷型肿瘤存在显著的脂质代谢失调，表现为内源性脂质合成减弱和外源性脂质摄取显著增强[6] - 研究首次确立了线粒体能量代谢关键酶SDH与细胞膜脂质转运蛋白CD36之间的直接机制联系，证实SDH缺陷型GIST高度依赖外源性脂质生存和增殖，而olverembatinib能有效抑制CD36表达，阻断肿瘤细胞获取外源性脂质[6] - 除靶向脂质代谢外，olverembatinib还抑制多种致瘤信号通路，其抗肿瘤功效可能源于脂质代谢调节与致瘤信号通路抑制的协同效应[7] 药物开发状态与公司管线 - Olverembatinib是亚盛医药开发的口服第三代BCR::ABL1抑制剂，是中国首个获批的第三代BCR::ABL1抑制剂，目前已在中国获批用于治疗TKI耐药慢性期慢性髓性白血病等适应症，并纳入中国国家医保目录[9][13] - 针对SDH缺陷型GIST，olverembatinib已获得中国国家药监局药品审评中心突破性治疗药物认定，一项国际多中心、关键注册性III期研究（POLARIS-3; NCT06640361）目前正在招募患者[10] - 公司第二款获批产品lisaftoclax是一种新型Bcl-2抑制剂，用于治疗多种血液恶性肿瘤，目前正在进行四项全球注册性III期试验[14][15]

文章核心观点 - 亚盛医药宣布其新型药物olverembatinib在琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）的Ib期研究中显示出良好的疗效和安全性，并揭示了一种通过调节脂质代谢发挥抗肿瘤作用的新机制[2] - 该研究是迄今为止在SDH缺陷型GIST这一罕见亚型中规模最大的前瞻性临床试验，为目前缺乏有效治疗方法的患者群体提供了新的治疗选择和潜在靶点[4][7] 临床试验数据总结 - 研究评估了olverembatinib在66名不可切除/转移性GIST/其他实体瘤患者中的安全性和抗肿瘤活性，其中包括26名既往酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的SDH缺陷型GIST患者[4] - 在26名SDH缺陷型GIST患者中，客观缓解率为23.1%，临床获益率为84.6%，中位无进展生存期为25.7个月，药物耐受性良好，中位随访时间为14.5个月[4] 疾病背景与市场机会 - 胃肠道间质瘤是一种罕见肿瘤，年发病率仅为每百万人10-15例，而SDH缺陷型GIST占所有GIST病例的5%至7.5%，主要影响儿童、青少年和年轻成人，目前尚无标准护理治疗方案[5] - 传统的酪氨酸激酶抑制剂在SDH缺陷型GIST中疗效有限，且该疾病的罕见性使得开展临床试验具有挑战性，存在未满足的临床需求[5][8] 药物作用机制突破 - 转化研究首次揭示了SDH功能缺陷与肿瘤细胞脂质代谢紊乱之间的直接机制联系，特别是CD36介导的外源性脂质摄取增强[6] - olverembatinib可有效抑制CD36表达，从而阻断肿瘤细胞获取外源性脂质，此效应在临床上可用于治疗SDH缺陷型GIST的其他TKI中未观察到[6] - 除靶向脂质代谢外，olverembatinib还抑制多种致瘤信号通路，其抗肿瘤功效可能源于脂质代谢调节和致瘤信号通路抑制的协同效应[7] 药物研发进展与监管状态 - olverembatinib是亚盛医药开发的口服第三代BCR::ABL1抑制剂，是中国批准的首个第三代BCR::ABL1抑制剂，目前已获批用于治疗TKI耐药慢性期慢性髓性白血病等适应症[9] - 该药物已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心授予的突破性治疗药物资格，用于治疗接受过一线治疗的SDH缺陷型GIST患者，一项国际多中心关键注册性III期研究（POLARIS-3）目前正在招募患者[10]

公司近期活动 - 公司管理层计划参加2025年12月的三场投资者会议，包括Piper Sandler第37届年度医疗保健会议、Evercore ISI HealthCONx会议和花旗2025年全球医疗保健会议 [1] 公司业务与定位 - 公司是一家全球性、商业化阶段的综合性生物制药公司，专注于发现、开发和商业化用于解决癌症领域未满足医疗需求的创新疗法 [2] - 公司已建立丰富的创新药物产品管线，包括针对Bcl-2、MDM2-p53等关键凋亡通路蛋白的抑制剂，以及新一代激酶抑制剂 [2] 核心产品与研发进展 - 公司首个获批产品Olverembatinib是中国首个获批的第三代BCR-ABL1抑制剂，用于治疗特定基因突变的慢性髓系白血病患者，所有适应症均纳入中国国家医保目录 [3] - Olverembatinib正在开展一项经美国FDA批准的全球注册性III期临床试验，以及针对新诊断Ph+ ALL和SDH缺陷型GIST患者的全球注册性III期试验 [3] - 公司第二个获批产品Lisaftoclax是一种新型Bcl-2抑制剂，用于治疗多种血液恶性肿瘤，已在中国获批用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成年患者 [4] - Lisaftoclax正在开展四项全球注册性III期临床试验，其中GLORA-4研究同时获得美国FDA、欧盟EMA和中国CDE的批准 [4] 合作伙伴与知识产权 - 公司拥有强大的全球知识产权组合，并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等领先生物技术和制药公司建立了全球合作伙伴关系 [5] - 公司还与丹娜-法伯癌症研究所、梅奥诊所、美国国家癌症研究所和密歇根大学等领先研究机构保持研发合作关系 [5]

公司近期活动 - 公司管理层计划参加2025年12月的三场投资者会议，包括Piper Sandler第37届年度医疗保健会议（12月2日EST上午9:00炉边谈话）、Evercore ISI HealthCONx会议（12月3日EST下午3:50炉边谈话）以及花旗2025年全球医疗保健会议（12月4日一对一会议）[1] 公司概况与核心业务 - 公司是一家全球性、商业化阶段的综合性生物制药公司，致力于发现、开发和商业化新型差异化疗法，以解决癌症领域未满足的医疗需求[2] - 公司已建立丰富的创新药物产品及候选药物管线，包括针对Bcl-2、MDM2-p53等关键凋亡通路蛋白的抑制剂以及新一代激酶抑制剂[2] 核心产品与研发进展 - 公司首个获批产品Olverembatinib是中国首个获批的新型第三代BCR-ABL1抑制剂，用于治疗特定基因突变的慢性髓系白血病患者，所有适应症均纳入中国国家医保目录[3] - 公司正在开展一项经FDA批准的Olverembatinib针对慢性髓系白血球的全球注册性III期临床试验（POLARIS-2），以及针对新诊断Ph+急性淋巴细胞白血病和SDH缺陷型胃肠道间质瘤患者的全球注册性III期试验[3] - 公司第二个获批产品Lisaftoclax是一种新型Bcl-2抑制剂，用于治疗各种血液恶性肿瘤，已在中国获批用于治疗既往接受过至少一种系统性疗法（包括BTK抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成年患者[4] - 公司目前正在开展四项Lisaftoclax的全球注册性III期试验，包括GLORA、GLORA-2、GLORA-3和GLORA-4研究，分别针对不同适应症的患者群体，其中GLORA-4研究同时获得美国FDA、欧盟EMA和中国CDE的批准[4] 研发能力与合作伙伴 - 公司凭借其强大的研发能力，建立了全球知识产权组合，并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等众多领先的生物技术和制药公司建立了全球合作伙伴关系[5] - 公司还与丹娜-法伯癌症研究所、梅奥诊所、美国国家癌症研究所和密歇根大学等领先研究机构保持研发合作关系[5]

公司核心药物进展 - 公司核心候选药物lisaftoclax (APG-2575)的最新临床研究结果被选入第67届美国血液学会年会进行报告，其中包括一项口头报告，这已是该药物临床数据连续第四年被ASH年会选中[1] - 除lisaftoclax外，公司另外两款在研药物olverembatinib (HQP1351)和APG-5918的多项临床及临床前研究数据也被ASH年会选中进行展示[1] - lisaftoclax是一种口服Bcl-2抑制剂，早期数据显示其对血液恶性肿瘤和实体瘤有效，并已在中国获批用于治疗既往接受过至少一种系统疗法（包括BTK抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成年患者[2] lisaftoclax关键临床数据（口服报告） - 一项针对复发/难治性CLL/SLL患者的关键注册性II期研究显示，在72名可评估患者中，独立审查委员会确认的客观缓解率为62.5%，中位无进展生存期为23.89个月（中位随访时间为22.01个月）[9] - 在高风险患者（具有del(17p)/TP53突变等不良预后基因型）中，治疗显示出有临床意义的深度缓解，21.8%的患者实现外周血微小残留病灶阴性[9] - 该药物在经BTK抑制剂治疗的患者中显示出可控的安全性，常见的≥3级治疗相关不良事件为血液学毒性，未报告肿瘤溶解综合征，研究期间未发生治疗相关死亡[10] lisaftoclax关键临床数据（海报展示） - 一项评估lisaftoclax联合阿扎胞苷治疗新诊断或既往暴露于venetoclax的髓系恶性肿瘤的I/II期研究显示，在47名可评估的R/R AML/MPAL患者中，客观缓解率为40.4%，完全缓解率为29.8%[14] - 在24名既往暴露于venetoclax的R/R AML/MPAL患者中，客观缓解率仍达到29.2%，完全缓解率为20.8%，表明该联合方案有望克服venetoclax耐药[14] - 在15名可评估的新诊断高危MDS/CMML患者中，客观缓解率达到80.0%，其中40.0%患者达到完全缓解，40.0%患者达到骨髓完全缓解[14] 公司研发管线与地位 - 公司是一家处于商业化阶段的全球性生物制药公司，专注于发现、开发及商业化治疗癌症未满足医疗需求的创新疗法，已建立包含针对Bcl-2、MDM2-p53等凋亡通路关键蛋白抑制剂及新一代激酶抑制剂的丰富产品管线[16] - 核心产品olverembatinib是中国首个获批的第三代BCR-ABL1抑制剂，用于治疗特定类型的慢性髓系白血病，所有适应症均纳入中国国家医保目录，目前正在进行FDA批准的全球注册III期临床试验[17] - lisaftoclax目前正在进行四项全球注册III期临床试验，涉及与BTK抑制剂联合治疗CLL/SLL、单药治疗新诊断AML以及治疗高危MDS等领域[18]