纪要涉及的公司 亚盛 纪要提到的核心观点和论据 1. **2014年是亚盛重要里程碑**：一方面去风险，一方面迈向全球资本雄厚，进一步奠定在全球血液肿瘤领域领先地位 [2] 2. **产品开发成果显著** - FDA批准奥利巴提尼全球三期注册临床Polaris 2，中国CDE接收Olympus 2575全球第二个NDA上市申请，围绕这两个产品开发奠定在血液肿瘤领域全球适应症 [2] - 与武田达成赖利克全球商业开发合作协议，解决财务现金问题，带来商业化资源，成长空间大 [3] 3. **融资情况良好**：通过与武田合作股权投资及在美股纳斯达克上市，实际到账融资额1.32亿美金，整体融资额1.42亿美金 [3] 4. **销售业绩出色** - 耐力销售增长52%，23年下半年增长幅度更大 [4] - 获得两个重要里程碑，新增试验针人群较原来增加至少4 - 5倍，所有药监局批准的三个证都顺利进入医保，价格降幅不大，患者支付大幅降低 [4][5] - 获得新适应症肺炎急剧患者，为阴性用药，获突破性治疗认定 [5] 5. **研发成果获国际认可**：在国际主要会议和主流专业杂志发表众多研究成果，进入NCCN感染获美国肿瘤科医生认可 [6] 6. **创新管线丰富** - 奥雷巴基尼和Lysovokas处于全球前期注册临床后线阶段，去年在实体瘤有突破，AUK市场潜力大 [6][7] - 注册临床共13个，已完成4个，第4个等待NDA申报批准 [7] - MDN2P53双靶点的B - SHOT2XL有大量二期结果，探讨中美注册路径；591是EED选择性抑制剂，中美同步开展临床一期 [7] 7. **奥利巴提尼进展顺利** - Polaris2全球注册临床在近20个国家推进，方案300个，20万人获CD2.0治疗，在中国等国推进一线针对肺炎急临患者及特殊技术单药单地注射临床 [8] - 中国二线方案对查尼诺患者失败效果好，美国EB2临床诊断发表在JAMA Oncology上，对多线治疗失败患者疗效不错，首次披露普纳和阿斯利布都耐药患者疗效近30%且MMR率随时间升高 [9][10] - 针对飞扬一线吉林患者，儿童一线化疗三个月CMR率达85%，联合贝林口达100% [11] 8. **2575布局四个适应症** - 根据中美市场和监管意见设计曼林三个注册方案，NDA审核二线要求BTK失败患者，美国设计1.5线Golora方案，中国获批一线联合阿卡的GloRa2方案 [13][14] - 在MDS、多发性骨髓瘤等方面有良好结果，与维纳克拉相比有疗效和安全性差异化优势 [15][16][17] 9. **其他管线有潜力**：维尔的249、1252、115、5918四个项目推进注册方案，获批可能成全球first in class；24.9针对AUK或ROX1三代，抑制FAK，可克服部分耐药问题 [20] 其他重要但是可能被忽略的内容 1. MDN2P53靶点难做，亚盛做了二十多年，有大量临床实验和6个孤儿药资格认证，目前在探讨下一步方案 [21] 2. 在ACC罕见头颈部肿瘤随性囊性肿瘤中看到丹药疗效，待与FDA沟通针对无药可医情况的方案 [21] 3. 贫血项目临床前对前列腺癌有表现，下个月AAC有poster；与王少蒙教授实验室、密歇根大学合作的降解剂有潜力，针对MDN2P53抑制剂和BCRX2降解剂有优势 [22]

文章核心观点 - 公司药物奥勒巴替尼获中国国家药监局药品审评中心（CDE）突破性疗法认定（BTD），用于联合低强度化疗一线治疗新诊断的费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，有望加速其开发和审评进程，满足该领域巨大未满足医疗需求 [1][3] 公司情况 - 公司是一家全球生物制药公司，主要致力于发现、开发和商业化治疗血液系统恶性肿瘤的疗法，2019 年 10 月在港交所主板上市，2025 年 1 月在纳斯达克全球市场上市 [10] - 公司建立了丰富的创新药物候选管线，包括靶向凋亡途径关键蛋白的抑制剂和下一代酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），是全球唯一针对所有已知关键凋亡调节因子开展积极临床项目的公司，已在美国、澳大利亚、欧洲和中国开展 40 多项临床试验 [11] - 公司拥有一支在创新药物发现和开发方面具有丰富全球经验的团队，以及功能齐全的商业制造和销售与营销团队，旨在加强研发能力，加速临床开发项目，满足全球未满足的临床需求 [15] - 公司已从美国 FDA 获得 16 项孤儿药资格认定（ODDs），从欧盟 EMA 获得 1 项孤儿药认定，与多家领先生物技术和制药公司及研究机构建立合作关系 [14] 药物情况 - 奥勒巴替尼是中国首个获批的第三代 BCR - ABL 抑制剂，已获批用于治疗特定类型的慢性髓性白血病（CML），所有获批适应症均已纳入中国国家医保药品目录（NRDL），在中国以外尚未获批任何适应症 [5][12] - 奥勒巴替尼此次获 BTD 是其在中国获得的第三个 BTD，此前分别于 2021 年 3 月和 2023 年 6 月获 BTD [1][2] - 2023 年 7 月，CDE 批准奥勒巴替尼联合化疗对比伊马替尼联合化疗治疗初治 Ph+ ALL 患者的全球 III 期注册研究，有望使其成为中国首个获批一线治疗 Ph+ ALL 的 TKI [6] - 公司另一关键候选药物新型 Bcl - 2 选择性抑制剂丽莎托克拉（APG - 2575）的新药申请（NDA）已获中国 CDE 受理并授予优先审评资格 [13] 行业情况 - 中国 ALL 发病率约为 0.69/100,000，Ph+ ALL 占成人 ALL 病例的 20% - 30%，多见于老年人，对治疗耐受性差 [4] - 在 TKIs 引入前，仅接受化疗的 Ph+ ALL 患者五年总生存率（OS）低于 20%，第一、二代 TKIs 存在高复发率、无病生存期短和预后差等局限性，中国尚无 TKI 获批用于 Ph+ ALL 一线治疗，存在巨大未满足医疗需求 [4]