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张锋进军 in vivo CAR-T,临床前数据优异,即将开展人体临床试验,利用LNP-mRNA治疗自身免疫病
生物世界· 2025-09-29 04:05
结果显示,在人源化小鼠模型和非人灵长类动物中,经过 AERA-109 治疗后, 血液和组织中的 B 细胞被 深度耗竭。Aera 公司计划在 2026 年年中推进 AERA-109 进入临床开发阶段。 AERA-109 利用专有的 靶向脂质纳米颗粒 (tLNP) 递送平台和 CAR-T 技术,直接在体内靶向重编程 CD8 + T 细胞,为严重自身免疫疾病提供了一种潜在疗法,具有更高的精准度和更好的安全性。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2025 年 9 月 24 日,在 第十届 CAR-TCR 峰会上, Aera Therapeutics 展示了其候选疗法 AERA-109 的临床前数据,这是一款 in vivo CAR-T 细胞疗法 ,旨在治疗多种 B 细胞介导的自身免疫疾病 (例如系 统性红斑狼疮) 。 Aera Therapeutics 由 CRISPR 基因编辑先驱 张锋 教授等人创立,该公司于 2023 年宣布完成 1.93 亿美 元融资并正式亮相 。 创始团队还包括 RNAi 疗法巨 头 Alnylam 公司前高管 Akin Akinc 和前创始 CEO John Maraganore 。 ...
Nature Aging:揭开老年人癌症发病风险升高的新机制
生物世界· 2025-09-29 04:05
撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 众所周知, 衰老 会大大增加 癌症 患病风险。 长期以来,人们一直认为,随着衰老进行的癌症发病率上 升,是由于 CD8⁺ T 细胞 的功能耗竭及其抗肿瘤免疫功能受损所致。 2025 年 9 月 25 日,美国国家衰老研究所的研究人员在 Nature 子刊 Nature Aging 上发表了题为: A distinct population of CD8⁺ T cells expressing CD39 and CD73 accumulates with age and supports cancer progression 的研究论文。 该研究发现了一个 独特的 CD8⁺ T 细胞亚群 , 其会随着年龄的增长而累积,并促进癌症的发展 ,从而提 出了衰老相关癌症发病率上升的新机制——功能健全的 CD8⁺ T 也可能会促进癌症发展。 https://www.nature.com/articles/s43587-025-00966-3 在这项最新研究中,研究团队提出了一种新机制—— 在衰老过程中,癌症的发展也得到了功能健全的 CD8⁺ T 细胞的帮助 。 研究团队发现,这些 ...
Cell子刊:揭开全世界最长寿老人的健康秘诀——中了“基因彩票”+每天三份酸奶?
生物世界· 2025-09-29 01:00
撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 Maria Branyas Morera 从 2023 年 1 月 17 日起成为全世界经证实的在世最长寿者,直至 2024 年 8 月 19 日去世,享年 117 岁 168 天。她是一名白人女性,1907 年 3 月 4 日出生于美国旧金山,父母为西班 牙人,8岁时移居西班牙。 她为何能够如此健康长寿 ?西班牙巴塞罗那大学的遗传学家 Manel Esteller 希望从她身上吸取经验,造福 人类。 Maria Branyas Morera 一直居住在西班牙 加泰罗尼亚地区的奥洛特小镇,她喜欢读书、养狗,也喜欢和 家人朋友共度时光,其中包括她两位九十多岁的女儿。在与她和她的家人的多次接触中, Manel Esteller 及其同事采集了她的血液、唾液、尿液和粪便样本,这些样本为了解她独特的生理状况提供了线索,包括 她的基因、新陈代谢和肠道微生物群。 超级百岁老人 所展现的极长人类寿命,给衰老研究带来了一个悖论:尽管年事已高,但他们却能保持相对 良好的健康状况。为了探究这一矛盾现象,研究团队对这个全世界最长寿的人进行了高通量多组学研究, 对她的基因组、转录组、代谢组、蛋 ...
诺奖得主David Baker最新Nature论文:AI设计蛋白开关,实现对药物的快速精准调控
生物世界· 2025-09-28 08:30
撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 华盛顿大学的 David Baker 教授因在 蛋白质设计 领域的突出贡献,获得了 2024 年 诺贝尔化学奖 。近年来,他的实验室开发了一种基于扩散的 AI 蛋白质设计 模型—— RFdiffusion ,能够从头设计生成全新蛋白质,以实现广泛的应用,包括设计抗体、以及靶向不可成药蛋白的蛋白结合剂。 一直以来,蛋白质设计领域一直侧重于蛋白质的稳定状态和结合相互作用。如果我们能够设计 蛋白-蛋白相互作用动力学 ,即蛋白-蛋白相互作用发生的速度,而 不仅仅是热力学或相互作用的稳定性,我们就能像使用遥控器一样随时打开或关闭蛋白-蛋白相互作用,从而实现对体内蛋白-蛋白相互作用的精准控制,那么, 癌症治疗、免疫调控、疾病检测、细胞计算等领域将迎来革命性改变。 2025 年 9 月 24 日, David Baker 团队在 Nature 期刊发表了题为: Design of facilitated dissociation enables timing of cytokine signalling 的研究论文。 该研究成功开发出一种能够精确控制蛋白-蛋白相互作用时间动态的全新设 ...
Cell重磅:华人学者发现阿尔茨海默病新机制——脑细胞间通讯中断,驱动疾病进展
生物世界· 2025-09-28 04:05
撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 阿尔茨海默病 (AD) 是最常见的痴呆症类型。多大数阿尔茨海默病研究都集中于 β-淀粉样蛋白 (Aβ) 积累 和 tau 蛋白缠结 ,然而,只是这些蛋白质的堆积 并不能完全解释阿尔茨海默病。实际上,绝大多数针对这两种蛋白质的实验性药物都已失败,极少数获批的几款药物也只能带来有限的益处,且副作用明显。 2025 年 9 月 25 日,西奈山 伊坎 医学院 张斌 、 蔡东明 、 圣裘德儿童研究医院 童研究医院 彭隽 敏 团队合作 ( 王二明 、 余凯文 、 操基 清 为共同第一作 者) ,在 Cell 期刊发表了题为 : Multiscale Proteomic Modeling Reveals Protein Networks Driving Alzheimer's Disease Pathogenesis 的研究论文。 该研究提供了迄今为止对 阿尔茨海默病 患者大脑细胞如何相互作用的最全面视角,绘制出的蛋白质网络揭示了 神经元 与 神经胶质细胞 (特别是星形胶质细胞 和小胶质细胞) 之间的 信息交流 中断 与阿尔茨海默病的发展密切相关 ,而 一种名为 AHNAK 的蛋白 ...
源自诺贝尔奖技术:亨廷顿舞蹈症的首次基因治疗,成功缓解疾病进程
生物世界· 2025-09-28 04:05
亨廷顿病 ( Huntington's disease ) ,也称为 亨廷顿舞蹈症 ,是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,会 导致大脑中神经细胞的逐渐退化,从而造成身体能力、运动、思维和精神障碍的损伤。目前的治疗方法只 能控制症状,而无法改变或缓解疾病进程 。 一种一次性 基因疗法 能够显著减缓 亨廷顿病 的病情发展,或许为治疗这种 罕见的遗传性神经退行性疾病 开辟了首个能够改变疾病进程的疗法。 在一项针对 29 名处于亨廷顿病早期衰退阶段患者的试验中,接受高剂量基因疗法直接注入大脑的患者,其 疾病进展在三年内减缓了 75% ,而对照组则没有这种效果 。 这是首次真正证实了亨廷顿病的疾病进程可 以被减缓 。 这促使亨廷顿病的研究人员畅想未来——这种致命遗传病有望成为可治疗的疾病。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 基因治疗公司 uniQure 本周发布的数据显示,该疗法在多项临床指标上均具有显著的统计学意义,接受该 疗法的患者脊髓液中与神经退行性病变有关的有毒蛋白质水平有所降低。基于这些发现,uniQure 公司表 示,他们计划明年为该疗法申请监管批准。 患有亨廷病的人通常会发现自己的症状逐年加重,他们一 ...
Cancer Cell:黄活聪团队通过单细胞空间分析,揭示抗原呈递癌症相关成纤维细胞的“双重身份”及其空间生态位
生物世界· 2025-09-28 04:05
撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 成纤维细胞 是一种间充质细胞,对于维持组织完整性、调节炎症反应和纤维化以及促进伤口修复至关重要。 癌症 常被描述为一种" 永不愈合的伤口 ",这使得成 纤维细胞成为肿瘤微环境中的主要成分。在此背景下,它们执行多种功能,包括合成和修饰细胞外基质、与癌细胞进行复杂的信号传导以及与浸润的免疫细胞相 互作用。因此, 癌症相关成纤维细胞 (CAF) 已成为改善癌症治疗的有吸引力的目标。 然而,CAF 的多样性和可塑性给开发有效的 CAF 靶向治疗带来了重大挑战。单细胞 RNA 测序 (scRNA-seq) 技术极大地促进了我们对成纤维细胞异质性的理 解,揭示了在健康和患病组织中具有特定功能的不同成纤维细胞亚型。在不同癌症类型中已鉴定出许多 CAF 亚群。然而,由于跨组织比较研究数量有限以及 CAF 名称不一致,CAF 亚型之间的谱系关系仍知之甚少。 2025 年 9 月 25 日, 德克萨斯大学西南医学中心 黄活聪 教授团队 ( 陈雄峰 博士为第一作者 ) 在 Cancer Cell 期刊发表了题为: Single-cell resolution spatial analysis ...
首都医科大学发表最新Nature子刊论文
生物世界· 2025-09-28 04:05
近日,首都医科大学宣武医院 郝峻巍 教授团队 在 Nature 子刊 Nature Metabolism 上发表了题为: Cholesterol metabolic reprogramming mediates microglia-induced chronic neuroinflammation and hinders neurorestoration following stroke 的研究论文。 该研究表明, 胆固醇代谢重编程 介导了小胶质细胞诱导的慢性神经炎症,并阻碍中风后的神经修复 。这一发现 为通过靶向胆固醇代谢来减轻长期脑损伤和促进 神经修复提供了新的治疗策略,有望改善中风相关的残疾结局。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 大多数缺血性中风患者未能接受重组组织型纤溶酶原激活剂的溶栓治疗,原因是其治疗时间窗狭窄,仅限于发病后 4.5 小时内。相比之下,在慢性期可能存在更 宽的治疗时间窗,这为促进晚期恢复、减少中风相关残疾和复发提供了机会。因此,在慢性期针对神经修复机制进行治疗是一种很有前景的方法,有助于增强中 风幸存者的恢复能力并改善其预后。 慢性神经炎症 是中风后恢复的主要障碍,但其潜在机 ...
清华大学发表最新Nature论文
生物世界· 2025-09-28 01:00
编辑丨王多鱼 排版丨水成文 聚合物电解质与富锂锰基层状氧化物 (LRMO) 正极和无负极电池设计相结合,被视为最具前景的高能量 密度与高安全性电池体系之一。然而,不稳定的负极形态变化以及电解质-正极界面处的不可逆阴离子反 应,会导致氧逸出和聚合物电解质的催化分解,进而引发严重的界面退化与循环稳定性恶化问题。 2025 年 9 月 24 日,清华大学化学工程系 张强 、 赵辰孜 作 为共同通讯作者 ( 黄雪妍 作为第一作者 ) ,在 Nature 期刊发表了题为: Tailoring polymer electrolyte solvation for 600 Wh kg -1 lithium batteries ( 调控聚合物电解质溶剂化结构实现600 Wh kg −1 锂电池 ) 的研究论文 。 该研究提出了" 富阴离子溶剂化结构 "设计新策略,成功开发出一种 新型含氟聚醚电解质 ,其能够实现高 达 604 Wh· kg -1 的能量密度,且具有 优异的安全性能,为开发 实用化的高能量密度、高安全性的固态 锂电池提供了可行方向。 在这项最新研究中,研究团队 成功开发出了 一种集成型含氟聚醚电解质,其分子结构同 ...
Cell系列综述:医疗AI智能体,从临床应用,到建立AI智能体医院
生物世界· 2025-09-27 09:00
编译丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 医疗 AI 智能体 ( medical AI agent )代表了医疗保健领域的变革性范式,其 自主性 、 适应性 和对复杂任务的 决策能力 使其区别于传统的人工智能。 2025 年 9 月 26 日,澳门科技大学 张康 、 霍文逊 、澳门城市大学 印赟 、解放军总医院第一医学中心 陈香美 院士、中山大学肿瘤防治中心 骆卉妍 等在 Cell 子刊 Cell Reports Medicine 上发表了题为: A foundational architecture for AI agents in healthcare 的综述论文。 该综述提出了一个基于四大核心组件—— 规划 、 行动 、 反思 与 记忆 的 医疗 AI 智能体 概念框架,重点考察该框架在关键临床领域的应用——从提升诊断准确 率、个性化治疗方案,到指导机器人手术和实现实时患者监测。研究深入分析了实施过程中面临的多重挑战,包括技术集成、临床医生接受度、法规适应性,以 及数据隐私和算法偏见等伦理问题。未来发展方向包括向主动式多智能体协作系统的转型,以及具有前瞻性的" AI 智能体医院 "概念。尽管这些智能体系统 ...