北京市合成生物制造产业发展 - 北京市在合成生物制造产业领域具有资源优势、产业规划、前沿技术及创新成果 [1] - 以基因编辑为代表的生物技术和人工智能等新一代信息技术加速迭代 引发合成生物制造新一轮变革浪潮 [1] - 建议打造政产学研高度协同的创新发展生态 形成政府支持、社会资本参与、科研支撑强劲的产业发展新格局 [1] 新能源电力科研与人才培养 - 华北电力大学新能源电力系统全国重点实验室开展科研攻关 包括大功率半导体器件可靠性实验室和源网联合仿真实验室 [2] - 华北电力大学建校六十多年来为能源电力事业培养大批德才兼备的高素质人才 [2] - 学校将紧密围绕国家战略需要 科学设置学科培养领军人才 增强科技创新能力攻克关键技术难题 [2] 绿色经济发展战略 - 加快建设国际绿色经济标杆城市并提升绿色经济国际影响力是市政协年度重点协商议题 [1] - 培育合成生物制造产业是北京建设国际绿色经济标杆城市的重要举措 [1] - 推动能源电力高水平科技自立自强 助力北京国际绿色经济标杆城市建设 [2]

核心观点 - Sana Biotechnology公司使用CRISPR-Cas12b基因编辑技术实现同种异体胰岛β细胞移植无需免疫抑制药物 细胞在患者体内存活12周并持续分泌胰岛素 为1型糖尿病提供潜在治愈方案[2][7][9] 1型糖尿病治疗现状 - 1型糖尿病由免疫系统攻击胰岛β细胞导致 患者需终身监测血糖并多次注射胰岛素 仍面临低血糖昏迷风险[4] - 目前唯一避免注射胰岛素的方法是移植死者捐赠的胰岛细胞 但细胞来源稀缺且需终身使用免疫抑制药物 存在感染和癌症等副作用风险[5] 干细胞技术进展 - Vertex公司使用胚胎干细胞分化胰岛 移植12名患者中10名1年后不再需要注射胰岛素 计划明年申请疗法上市[6] - 瑞普晨创公司使用化学重编程技术将患者脂肪细胞重分化为胰岛 1名患者移植后1年不再需要胰岛素治疗[6] 基因编辑技术突破 - Sana公司使用CRISPR-Cas12b敲除捐赠者胰岛细胞的HLA I和HLA II 防止免疫识别 并通过慢病毒过表达CD47蛋白阻止免疫细胞攻击[7] - 对1名42岁患者注射8000万个基因编辑细胞(低剂量安全性测试) 无需免疫抑制药物下细胞存活12周并持续产生胰岛素 后续显示存活达6个月[9] 行业发展方向 - 基因编辑"免疫隐身"技术有望应用于干细胞 引导分化为胰岛细胞 实现一次治疗终生有效[9] - Vertex、Sana等公司计划明年开展相关人体临床试验[9] 技术争议与局限 - 独立研究团队未能重复CD47的保护效果[10] - 当前研究仅1例患者 细胞数量少(8000万个)且观察时间短(12周) 临床疗效仍需进一步验证[10]

行业全球地位 - CAR-T细胞疗法研究中心数量388个位居全球第二[3] - 生物药市场规模突破1.1万亿元且生物药在研数量蝉联全球第二[3] - 湖北病理大数据库179万张高精度数字切片跃居全球第二[3] - 全球医疗器械专利申请量91513组占全球总量70%居首位[8] - 生物基材料和化学品产值突破1万亿元[5] 研发创新成果 - 2024年国家药监局批准93款新药创五年新高[7] - 全球制药研发管线前25强中4家中国企业上榜[7] - 恒瑞医药以自研新药比例排名全球第1位[7] - 精准生物CAR-T治疗产品"普基奥仑赛注射液"填补国内空白[7] - 脑机接口在上海华山医院完成国内首例前瞻性临床试验[3] 产业政策与系统建设 - 全国共建立23个生物产业基地[5] - 创新药/在研管线/上市新药数量均占全球30%以上[5] - "全国创新药慧眼系统"正式亮相 构建三大评价体系[9] - 生物经济增加值占GDP比重超7%[5] - 转基因玉米大豆产业化示范种植面积达1000万亩[12] 技术突破与前沿领域 - 微生物细胞工厂实现核苷酸/酚酸/黄酮等复杂化合物高效合成[11] - 酶定向进化/代谢网络重构成为提升产量核心策略[11] - 人工智能可提高药物研发效率并设计新型基因编辑工具[12] - 全球生物基化学品市场规模预计2029年达1252.3亿美元[11] - 全球生物经济规模2050年预计增至30万亿美元[11]

编辑丨王多鱼 排版丨水成文 CRISPR-Cas 系统 是细菌和古菌中广泛存在的一类获得性免疫机制，其核心功能在于通过 " 分子记忆 " 和 " 精准切割 " 抵御外源 噬菌体和 核酸的入侵。该系统由两大关键组成部分构成：一是 CRISPR 阵列 ， 作为免疫记忆库，存储着既往入侵噬菌体、质粒或其他外源核酸的片段 （ 记忆 称为 spacer ） ；二是 Cas 蛋白 ，作为效应分子，负责识别并切割与 spacer 匹配的外源 入侵者 。典型的单效应核酸酶包括 Cas9 、 Cas12 以及 Cas13 ，其 系统结构相对简 单 ，分子机制被 充分 解析， 并 被开发为突破性的基 因编辑、 表达调控以及疾病治疗的 工具，极大推动了生命科学与医学的发展。 重要的是， Cas9 的已知效应功能均依赖两条小 RNA—— crRNA 与 tracrRNA —— 共同形成 靶向 复合 物；不携带 RNA 的 apoCas9 被认为处于惰性、不具备内源生物学功能。 CRISPR-Cas 介导的免疫过程可分为三个阶段： 1）适应阶段 （ Adaptation ） ， 当噬菌体或质粒首次 入侵时， Cas1-Cas2 复合物 ...

"我们还要为青年人提供全方位支持，让创新有'支撑'，从科研指导到项目竞赛、创业扶持，要以解决 青年创新创业过程中的实际困难为出发点，让他们心无旁骛地追逐梦想。"樊胜根表示，还要树立新时 代榜样，让青年人奋斗有"方向"，通过和杰出青年代表、企业家、科学家的互动，让大家看到现在的农 业是运用人工智能、基因编辑、合成生物等创新技术去解决全球粮食安全问题的前沿事业，让青年人充 满成就感和社会价值。"希望通过WAFI的一系列活动，向全球青年传递一个信号：农业科技这片广阔蓝 海，渴望青年的加入，并且已经为他们准备好展示才华的舞台。" 编辑 张树婧 校对 王心 新京报讯（记者曹晶瑞）9月5日，北京市人民政府新闻办公室召开2025世界农业科技创新大会新闻发布 会。2025世界农业科技创新大会（简称WAFI）将于2025年10月12日至15日在北京市平谷区举办。国际 农业研究磋商组织董事樊胜根就如何吸引更多青年投身农业科技领域工作答记者问。 樊胜根表示，青年是未来农业发展的核心力量，吸引和培育青年人才也一直是WAFI的重要议题。大会 将继续举办专题会议之一的"全球青年论坛"，论坛将以"面向未来的农食系统"为主题，邀请杰出国际专 ...

行业概述 - 全球不孕不育率上升推动辅助生殖技术需求增长 带动生殖医学设备市场发展[1] - 国民生育观念变化和生育年龄推迟 提升对生殖健康关注度和需求 注重生育过程质量和安全性[1] - 人口老龄化加剧及国家二孩三孩政策刺激高龄夫妇再生育需求 进一步扩大市场空间[1] - 2024年行业市场规模达96.9亿元 同比增长9.86%[1] - 市场构成：治疗设备占35.50% 诊断设备占23.22% 辅助生殖技术设备占19.09%[1] 设备分类 - 按功能分为四大类：生殖医学治疗设备、诊断设备、辅助生殖技术设备及其他设备[2] - 核心功能覆盖生殖细胞获取、处理、培养到胚胎移植全流程 包括生殖内分泌调节和疾病治疗设备[2] 发展历程 - 20世纪80年代中国辅助生殖技术起步 初期设备完全依赖进口[4] - 2000年后国内企业开始研发中低端设备 逐步提升市场份额[4] - 近年基因编辑、人工智能等技术应用推动国产高端设备发展 时差培养箱等产品性能比肩国际品牌[5] - 政策支持如辅助生殖技术纳入医保 促进行业向智能化、自动化方向发展[5] 政策环境 - 国家发布系列政策文件包括《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》等 提供良好政策环境[7] - 政策涵盖医疗器械分类管理、医保支付、进口设备本土化生产等多方面[7] 产业链分析 - 上游包括生物医用材料、电子器件和软件系统供应商[9] - 中游为设备研发设计生产环节[9] - 下游终端为公立医院、民营生殖中心和患者[9] - 2024年底中国医疗卫生机构达109.2万个 同比增长2.0% 其中医院3.9万个（增1.7%）基层机构104万个（增2.3%）[11] 竞争格局 - 进口品牌曾主导高端市场 代表企业包括Vitrolife、CooperSurgical和CookMedical[13] - 国产设备通过技术突破实现替代 2024年国内市场占比达55.11%[13] - 贝康医疗2024年营收2.99亿元 毛利润1.36亿元 毛利率45.54% 主导PGT-A试剂盒研发[14] - 爱威科技2024年营收2.03亿元 医疗器械业务占比97.74% 覆盖五大产品管线100余个子系列[15] 技术趋势 - 基因编辑技术将应用于遗传性疾病治疗 提升胚胎健康水平[15] - 人工智能通过大数据分析预测生育成功率 提供精准治疗建议[15] - 物联网技术推动设备智能化、自动化发展[15] 市场前景 - 国产设备因性价比优势持续扩大市场份额 替代进程加速[15] - 技术创新与政策支持双驱动 行业保持增长态势[5][7]

行业研究核心观点 - 中国生物经济产业规模稳居全球第一 生物经济增加值占GDP比重超过7% 生物基材料和化学品产值突破1万亿元[1][5] - 中国在CAR-T细胞疗法研究中心数量、生物药在研品种、脑机接口、高精度数字切片等前沿领域实现全球并跑与领跑[1] - 全国共建立23个生物产业基地 生物科技专利申请量和研发人员数量全球领先 创新药及在研管线数量占全球30%以上[1] 生物医药领域突破 - 2024年中国CAR-T临床研究中心达388个 位居全球第二 较2020年全球总数增长60%[2] - 精准生物"普基奥仑赛注射液"填补国内儿童白血病CAR-T治疗空白 2025年有望成为全球第二款该适应症一类生物新药[2] - 2024年中国药监局批准93款新药创五年新高 恒瑞医药以自研新药比例排名全球首位[3] - 中国跻身全球第二大生物药市场 市场规模突破1.1万亿元 在研药物数量全球第二且与美国差距缩小[1][3] - 全球制药研发管线25强中4家中国企业上榜 创历史纪录[3] 医疗科技与数据创新 - 阶梯医疗在上海华山医院完成国内首例脑机接口前瞻性临床试验[1] - 湖北病理大数据库以179万张高精度数字切片（40倍光学/0.25μm分辨率）跃居全球第二 预计2025年突破500万张[1][3] - 2024年中国医疗器械专利申请量达91513组 全球占比近70% 位居第一[3] - 中国医疗装备领域SCI论文超2万篇 科研产出全球第一 北京上海广州展现强研发资源[3] 政策与产业支持体系 - 国家发改委推出"全国创新药慧眼系统" 整合研发审批全链条数据 构建三大评价体系提升产融对接效率[4] - 国家通过《"十四五"生物经济发展规划》等政策将生物制造定位为经济增长新引擎[5][6] - 2024年转基因玉米大豆进入产业化示范阶段 种植面积达1000万亩 中国生物育种市场占比23%[6] 生物制造技术进展 - 微生物细胞工厂在医药化学品生产中取得突破 实现核苷酸、酚酸、黄酮等复杂化合物高效合成[6] - 酶定向进化、代谢网络重构、动态调控通路成为提升产量的核心策略[6] - 全球生物基化学品市场规模预计2029年达1252.3亿美元 2050年全球生物经济规模将增至30万亿美元[5] 技术创新与未来趋势 - 合成生物学与基因编辑技术推动生物医药、生物材料、生物能源、生物农业快速发展[7] - 人工智能赋能药物研发效率提升 实现新型基因编辑工具设计和mRNA序列优化[7] - AI技术实现从基础研究到个性化医疗的全链条整合 并横向拓展至农业育种与生物质能源领域[7]

市场表现与资产动态 - 美国JOLTS职位空缺数据疲软 强化市场降息预期 推动纳指涨1% 道指收跌0.05% [2] - 美股科技巨头领涨 苹果涨3.8% 谷歌暴涨9% 特朗普家族持股比特币矿商American Bitcoin美股首秀收涨超16% [2] - 美债收益率全线下挫 10年期收益率跌超4.2基点 30年期收益率较日高跌逾10基点 美元一度较日高下跌超0.6% [2] - 黄金七连涨盘中涨超1.2%再刷新历史新高 白银时隔14年首次突破41美元 原油跌超2.5% [2] - A股全天走势分化 创业板涨近1% AI硬件股再度反弹 恒指下跌0.6% 医药股逆势活跃 [2] 宏观经济与政策 - 美联储理事沃勒表示本月应启动降息 未来3-6个月可多次下调 节奏取决于经济数据 [11] - 美国7月JOLTS职位空缺降至718.1万人 创10个月低点 为疫情以来罕见之低 [13] - 美国8月份关税收入突破310亿美元创历史新高 本财年累计达1835.6亿美元 [14] - 欧元区8月PMI终值小幅下修至51 德国服务业PMI意外萎缩至49.3 [14] - 全球债券抛售潮加剧 30年期美债收益率突破5% 英国30年期国债收益率创1998年以来新高 [14] 科技行业动态 - 华尔街预计iPhone 17除Pro型号外不涨价 iPhone 17 Air以轻薄设计取代Plus版本 [15] - 花旗指出iPhone 17系列属渐进式更新 预计2025年出货量仅8200万部 真正催化剂为2026年高级Siri/折叠屏手机/Vision Pro 2 [15] - 苹果计划明年为Siri推出AI支持的网页搜索工具 对标OpenAI 预计最早明年3月发布 [15] - 谷歌加快TPU部署步伐 首次与第三方云服务商达成协议 直接挑战英伟达在AI芯片市场主导地位 [16] - OpenAI扩大二次股权出售规模至103亿美元 估值跃升至5000亿美元 较年初3000亿美元显著提升 [16] 能源与大宗商品 - OPEC+考虑在周末开会时考虑新一轮增产 可能解除165万桶/日减产 相当于全球需求的1.6% [6] - 原油期货大幅下跌 WTI 10月原油期货收跌2.47%报63.97美元/桶 布伦特11月原油期货收跌2.23%报67.60美元/桶 [7] 公司特定动态 - 马斯克的xAI再现高层动荡 CFO上任仅三个月即离职 最近几周已有多位高层相继离职 [16] - Salesforce第二财季营收超预期但第三财季指引疲软 预计营收增速最高增9% 盘后股价一度跌超6% [17] - 特斯拉欧洲销量除挪威外全线下跌 德国新车注册量骤降39% 前八个月累计降幅达56% [24] 行业趋势与创新 - 全球智能家居清洁机器人市场上半年出货1535.2万台同比增长33% 其中割草机器人出货234.3万台同比增长327.2% [25] - 脑机接口技术形成侵入式和非侵入式两大路线 应用领域涵盖医疗健康/教育/消费等 潜在市场空间超千亿美元 [26] - 中科院研发成功新型染色体水平大片段DNA精准操纵技术PCE 实现真核生物基因组千碱基到兆碱基级别DNA精准编辑 [27] - 世界黄金协会计划明年试点数字黄金形式 可能改变规模9000亿美元的伦敦实物黄金市场生态 [28]

清洁机器人 - 上半年全球智能家居清洁机器人市场出货1535.2万台 同比增长33% [1] - 割草机器人出货234.3万台 同比增长327.2% 擦窗机器人出货80.9万台 同比增长52.1% [1] - 2025年全球市场出货预计3210万台 同比增长28.2% 2028年五年复合增长率达26% [1] 电力 - 浙江省新能源上网电价市场化改革实施方案提出风电光伏上网电量全部进入电力市场 [1] - 存量项目机制电价明确为0.4153元/千瓦时 增量项目实行机制电价竞价原则 [1] - 电力市场交易运营关键能力包括天气电价负荷市场需求的高精度预测和优化报价出力 [2] 脑机接口 - 上交所举办脑机接口主题未来产业沙龙 6家上市公司及12家产业链企业出席 [2] - 脑机接口技术分侵入式和非侵入式两大路线 应用涵盖医疗教育消费智能驾驶等领域 [2] - 潜在市场空间超过千亿美元 [2] 基因编辑 - 中科院研发新型染色体水平大片段DNA精准操纵技术PCE 实现千碱基到兆碱基级别编辑 [3] - 基因编辑技术可精准插入删除或替换基因序列 修复基因突变引起的疾病 [3] - 我国将基因编辑技术纳入十四五生物医药发展规划 推动创新疗法研发 [3] 黄金 - 世界黄金协会计划明年试点数字黄金形式 可能改变9000亿美元伦敦实物黄金市场生态 [4] - 数字黄金降低投资门槛 打破地域限制 实现全球化资产配置和低成本高效交易 [4] - 数字化后黄金可用于保证金要求和抵押品 从避险资产升级为金融基础设施 [4] 行业动态 - 富时中国A50指数纳入百济神州新易盛药明康德中际旭创 [5] - 重庆追加1.35亿元预算用于2025年10月汽车及电动自行车以旧换新补贴 [5] - 浙江新能源增量项目2025年第一次竞价申报电价不高于0.393元/kWh [7] 企业新闻 - 苹果预计2027年推出Vision Air 售价预估降逾50% [7] - 亿纬锂能全固态电池龙泉二号下线 面向人形机器人低空飞行器及AI领域 [7] - 优必选获得2.5亿元具身智能人形机器人产品及解决方案采购合同 [7] - 蚂蚁入股昕原半导体等企业 加快芯片布局 [7] 板块题材 - 数据中心储能需求有望高速增长 涉及股票002514 002150 002796 688411 300827 [9] - 国产芯片板块受台积电撤销在陆半导体工厂关键设备豁免影响 涉及股票300801 603163 [9] - 国际金价刷新历史新高 黄金板块涉及股票201069 600697 [10] - 固态电池行业多个大会将举办 龙头指引设备订单爆发 涉及股票603051 300801 688411 [10] - 机器人板块因宇树科技上市计划及特斯拉宏图计划4发布受关注 涉及股票002975 002547 603275 002067 600376 001380 [10] - 生物医药板块受国资委要求加快发展中央企业产业推动 涉及股票600721 603367 600079 [10] - 2025年暑期档电影总票房119.66亿元 同比增长2.76% 影视板块涉及股票601929 600715 002905 [10] - 东数西算/算力板块因阿里维持3800亿资本开支目标不变受关注 涉及股票002871 [11] - 大消费板块受国务院加快培育服务消费新型消费等新增长点推动 涉及股票603839 002269 [11] - 光通信板块受英伟达CFO预计2030年AI基建支出达3-4万亿美元推动 涉及股票201869 [11] - 光伏玻璃企业9月新单报价拟上调 光伏板块涉及股票300092 600358 603843 [11]

公司概况 * Prime Medicine (PRME) 是一家专注于基因编辑疗法的生物技术公司 其核心技术为Prime Editing技术 该技术被描述为最通用的基因组编辑方法 能够执行CRISPR-Cas9和碱基编辑的所有功能 并能纠正更多类型的突变 包括错义突变、移码突变、转换突变 并能进行多位点插入和热点编辑 [6] * 公司于2025年5月19日完成了领导层变更和研发管线的最终优先次序调整 将研发项目从18个精简至3个高价值项目 [4] 核心研发管线与战略 * **Wilson病 (肝豆状核变性)**：一种导致铜在肝脏和大脑中积累的遗传病 * 计划于2026年上半年提交研究性新药申请(IND) 预计2027年获得临床数据 [5] * 针对两个主要突变：在高加索人群中流行的H1069Q突变(约占患者30%-50%)和在亚洲人群中流行的R778L突变(在日本占50%+) 通过少数几个编辑器可覆盖全球约60%的患者 在亚洲覆盖率可达70% [15][30][32] * 公司认为其Prime Editing技术是唯一能纠正这些转换错义突变的基因编辑方法 [15][16] * 临床前数据显示 在相关剂量水平下编辑效率非常高 能快速降低肝铜和尿铜水平 并相应增加粪便铜排泄 [45] * **α-1抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)**：一种导致肺部和肝脏疾病的遗传病 * 计划于2026年中期提交IND/临床试验申请(CTA) 预计2027年获得临床数据 [5] * 针对占疾病99%的单一突变 一种药物产品即可覆盖绝大多数患者 [23][24] * 公司认为其技术能将患者恢复至野生型蛋白 在内源性控制下表达 具备成为同类最佳(best-in-class)疗法的潜力 区别于碱基编辑（存在旁观者编辑）和RNA编辑（可能无法获得急性期反应） [17][18] * **囊性纤维化 (CF)**： * 主要由囊性纤维化基金会资助 [5] * 目标是用少数几个编辑器治疗93%以上的CF患者 覆盖当前标准疗法无法治疗的许多突变 [5] * 挑战在于肺部递送 正在开发AAV和LNP两种递送方式 优先选择LNP因其可能允许重复给药 [49] * 需要编辑分泌上皮细胞和基底祖细胞以获得长期效果 [50] * **与百时美施贵宝 (BMS) 的合作**： * 专注于离体CAR-T疗法 用于免疫学、血液学和肿瘤学领域 [4] * 公司已获得1.1亿美元的首付款 并有1.85亿美元的潜在临床前里程碑付款 [6] 临床数据与项目更新 * **慢性肉芽肿病 (CGD) 项目**： * 于2025年5月19日宣布了首例临床概念验证数据 随后公布了第二例患者数据 共拥有两名患者的数据 [9] * 数据显示移植非常迅速（最快15天） 且细胞耐受性良好 生物标志物水平远高于功能治愈的预期阈值 其中一名患者的炎症性肠病生物标志物（正常值15倍）在一个月内恢复正常 [9][10] * 尽管数据积极 但鉴于美国患者群体很小（估计30-50人） 公司已决定停止该项目的进一步患者入组 并不再分配额外资本 [11][12] * 公司将基于数据的强度与FDA进行沟通 探讨是否有可能在不进行进一步投资的情况下使该药物惠及患者 [11][12] * **仲裁事宜**： * 公司与BEAM Therapeutics就AATD项目存在仲裁 预计将于2026年上半年得到解决 [28] 技术平台与递送系统 * **Prime Editing技术优势**： * 被强调为最通用的编辑技术 可执行 knockout、单碱基纠正、多位点插入、修复移码突变、热点编辑和转换突变 [6] * 相较于CRISPR-Cas9 其安全性更高 没有相同的脱靶问题、染色体重排、易位或真正的脱靶编辑 [53] * **肝脏递送 - 专有LNP**： * 为Wilson病和AATD项目开发了专有的脂质纳米颗粒(LNP)进行体内递送 [41] * 临床前安全性数据显示 与一些已进入临床的LNP相比 其具有有利的特征 仅观察到轻度至中度的肝酶(LFT)变化 且早期出现并早期缓解 在相关剂量水平下未观察到凝血标志物、血小板或某些炎症标志物的变化 [42][43] 市场机会与商业展望 * **AATD市场**： * 美国估计有10,000至15,000名确诊患者 可能存在诊断不足的情况 [23] * 全球（主要在美国和欧洲）可能有20,000名以上患者待治疗 [24] * 预计基因编辑疗法将获得很高的市场份额 初步估计这是一个200亿至400亿美元以上的市场机会 [24] * **Wilson病市场**： * 美国估计有10,000至11,000名患者 欧洲有类似数量 在日本和亚洲国家 患病率更高 [31][32] * 考虑到包括亚洲在内的全球市场 且竞争较少 预计这也是一个200亿至400亿美元的最终市场机会 [32] * **业务发展(BD)**： * 公司对未来的BD交易或合作伙伴关系持开放态度 特别是在细胞治疗（如与BMS的合作）、神经疾病领域 [57] * 目标是在2026年完成一项或多项BD交易 [57] 财务状况与现金跑道 * 公司于2025年8月完成了最近的融资 [60] * 截至2025年6月的预估形式(pro forma)现金余额约为2.6亿美元 (USD 260 million) [60] * 当前的现金跑道预计可支撑公司运营至2027年 若取得其他非股权类型的成功（如里程碑付款） 可能进一步延长跑道 使其足以支撑获得关键临床数据集 [60] 未来发展愿景 * **短期愿景**：为Wilson病和AATD项目生成临床数据 [5] * **中期愿景**：推进囊性纤维化项目进入临床 并在与BMS的合作中取得进展 [6] * **长期愿景**：利用Prime Editing技术的多功能性 探索其他具有高度未满足需求且其技术具有明显差异化的领域 如神经系统疾病和其他细胞疗法 [6][54][55] * 公司成立于大约5年前 现已获得人体临床数据 并计划在明年将两个新项目推进至临床阶段 [61]