全球及中国细胞与基因治疗（CGT）发展现状 - 全球已有约2000个CGT临床试验，中国占据超50%份额，细胞治疗领域占全球60%以上 [1] - 中国正从全球CGT赛道追随者转变为并行者甚至领跑者 [1] - 中国已有14款CGT产品获国家药监局批准上市，包括7款CAR-T、3款小核酸、2款基因治疗、1款干细胞、1款溶瘤病毒，其中9款近三年上市 [2] 技术特性与临床价值 - CGT是继小分子、大分子靶向疗法后的新一代精准疗法，具有从根源治疗疾病、单次治疗长期疗效的特点 [2] - CGT成药效果好且临床成功率高，为癌症、罕见遗传疾病等难治性疾病提供新选择 [2] - CAR-T产品在血液肿瘤中成效显著，但属于个体化产品导致成本高企 [6] 政策支持与监管优化 - 中国2017年以来颁布超30个法规及指导原则，覆盖非临床、CMC、临床指导等领域 [4] - 加入ICH后监管科学改革彻底，政策覆盖度已与美国FDA相当 [4] - CDE增设30日临床试验审评通道，对符合要求的创新药申请30个工作日内完成审批 [3] - 明确"先进治疗药品"定义加速创新成果转化，提升产业集中度和国际竞争力 [2] 技术创新与产业突破 - 递送系统是CGT领域技术瓶颈，剂泰科技发布全球首个AI纳米递送平台NanoForge [5] - 中国采用IIT与IND双轨制监管模式，临床执行效率高且医生团队风险承担能力强 [3] - 截至2025年第二季度，CDE共审核765项CGT新药临床试验申请，553项获批 [5] 商业化与成本挑战 - CGT产品价格昂贵，CAR-T产品每针约百万元人民币 [2][6] - 国内企业在生产成本方面具明显优势，主要得益于工业化、供应链及临床试验成本较低 [6] - 个体化生产推高成本，且罕见病适应症患者群体有限导致定价高昂 [6] 支付体系改革探索 - CAR-T产品连续四年冲击医保未果，今年同步申报医保及商保创新药目录 [7] - 纳基奥仑赛等3款CAR-T产品同时押注医保和商保目录，阿基仑赛等2款进入商保目录 [7] - 商保支付作为医保补充，但专业能力仍待提升 [7] 技术演进与市场拓展方向 - 体内CAR-T（In Vivo CAR-T）技术通过体内直接改造T细胞，可简化流程并降低成本 [7] - 细胞疗法拓展至实体瘤面临挑战：肿瘤微环境复杂、缺乏特异性抗原、存在免疫抑制 [8] - 基因疗法若进入常见病领域（如糖尿病、高血脂）可能降低价格，但需突破靶点探索和临床验证瓶颈 [9] 市场竞争格局 - 诺华、吉利德、BMS等跨国药企凭先发优势主导市场 [6] - 中国企业通过差异化创新与国际化合作快速崛起 [6] - 行业竞争重点从技术突破转向产业化与商业化能力建设 [6]

长期以来，我国药品研发主要以同类药物和改进型药物的开发为主。近年来，随着国家药监局"以临床价值为导向"的一系列 政策逐渐落地实施，越来越多的企业逐步转向源头创新，在全球竞争中实现从快速跟随向同类最优和同类首创迈进。 今年获批的50个新药中，有不少社会高度关注的"明星"产品，包括我国首款干细胞治疗药品、抗甲流新药、罕见病治疗药物 等，为患者临床急需提供新的治疗选择。 国家药监局药品注册管理司司长 杨霆：其中有很多都是肿瘤、代谢和免疫等重大疾病治疗的药物，比如我们批准了国内首款 基因治疗产品，用于血友病B基因治疗，另外我们还批准了一个罕见病的药物，用于免疫代谢疾病的治疗。创新药近年来持续获 批上市，数量增长，反映出从2018年以来，我国药品审评审批改革取得的成果，也是我们政策红利的兑现。 央视网消息：数据显示，今年1到7月份，国家药监局已批准上市创新药50个，超过去年全年的48个。"十四五"期间，国家药 监局共批准创新药210个，保持加速增长态势。此外，我国在创新药管线、临床试验项目数量上，均位居世界前列，医药创新保持 强劲势头。 国家药监局药品注册管理司司长 杨霆：在研发管线方面，中国目前创新药的研发管线占到了 ...

政策背景与目标 - 商务部与江苏省政府联合发布中国江苏自由贸易试验区生物医药全产业链开放创新发展方案 获国务院批复 [1] - 方案围绕研发创新 审批服务 生产流通 采购使用 要素保障等环节提出7方面18项重点任务 开展全链条集成创新 [1] - 目标到2030年实现产业规模快速增长 创新生态优化 产业链现代化水平提升 对外开放水平提高 安全保障能力增强 关键技术突破 培育大分子生物药 细胞和基因治疗 创新医疗器械等特色产业集群 [1] 产业基础与战略定位 - 江苏省生物医药集群2024年营业收入4543.9亿元 利润总额730.4亿元 分别占全国15.1%和17.9% 均居全国第一 [2] - 江苏自贸试验区生物医药产业产值占全省一半左右 [2] - 方案有利于发挥自贸试验区改革开放综合试验平台作用 为全国生物医药产业高质量发展探索路径 [2] 研发创新举措 - 加强大数据 人工智能在药物靶标筛选 药物分子设计 医疗器械设计制造等方面应用 [2] - 支持企业参与细胞和基因治疗产品 人工智能医疗器械 生物医用材料 体外诊断试剂的国家与行业标准制定 [2] - 鼓励医疗机构开展免疫细胞 干细胞和基因治疗等领域临床研究 支持研究者发起的临床研究 [2] 生产流通改革 - 探索开展化学原料药 生物制品分段生产试点 [3] - 支持进出境实验动物监管模式改革 对经境外人类遗传物质改造的模式动物出口按实验动物监管模式处理 [3] - 拓展生物医药研发用物品进口白名单制度试点范围 [3] - 通过放宽市场准入和提升通关便利度为企业提供顺畅研发生产环境 [3] 金融与数据支持 - 支持生物医药创新企业在创业板 科创板 北交所上市 新三板挂牌 发行信用类债券融资 [4] - 鼓励产业投资基金 创业投资基金发起生物医药产业投资子基金 [4] - 支持生物医药产业园项目发行基础设施REITs和不动产信托资产支持票据 [4] - 建立市场化生物医药领域研发攻关风险保险补偿机制 [4] - 研究制定生物医药领域数据出境负面清单 支持搭建数据出境安全公共服务平台 [4] - 江苏已发布自贸试验区数据出境管理负面清单2025版 聚焦医药行业数据出境规则 [4][5]

创新药审批情况 - 上半年批准创新药43个 同比增长59% 接近2024年全年48个的水平 [1] - 2018年启动药品审评审批改革后 创新药持续获批上市 反映政策红利兑现 [3] - 改革提高审评审批标准 从研发前端到审评末端全流程加快创新药上市 尤其临床急需新药 [3] 创新药突破领域 - 获批创新药涵盖肿瘤 代谢和免疫等重大疾病治疗领域 [7] - 包括国内首款基因治疗产品(血友病B)和罕见病免疫代谢疾病治疗药物 [7] - 上半年获批"明星"产品含首款干细胞治疗药品 抗甲流新药 罕见病治疗药物等 [9] 特殊药品审批进展 - 国家药监局推出罕见病药物研发审批关爱计划和儿童药物研发审批星光计划 [9] - 对罕见病药和儿童药实行优先审批 2025年批准70个儿童药和21个罕见病药 [9] - 5月批准一款兼具罕见病和儿童适应症的药物(成人组织细胞瘤和儿童神经纤维瘤) [9] 行业研发态势 - 中国医药创新从"跟跑"向"并跑"甚至部分领域"领跑"加速迈进 [11] - 中国创新药研发管线占全球约1/4 每年开展约3000个临床试验项目 [11]

《科创板日报》23日讯，国家药监局统计显示，我国上半年批准创新药43个，同比增长59%，接近2024 年批准创新药48个的全年数量。国家药监局药品注册管理司司长杨霆表示，其中有很多都是肿瘤、代谢 和免疫等重大疾病治疗的药物，比如批准了国内首款基因治疗产品，用于血友病B基因治疗，另外还批 准了一个罕见病的药物用于免疫代谢疾病的治疗。 (央视新闻) 数量接近去年全年 上半年我国批准创新药43个 涉及罕见病、肿瘤等 ...