交流会上，珠海横琴爱姆斯坦生物科技有限公司董事长门增轩及其团队聚焦干细胞药物研发与产业化前 景，重点介绍其在骨关节疾病、移植物抗宿主病、克罗恩病等领域的应用进展。他表示，随着关键技术 的不断突破，干细胞药物研发正从基础研究加速向产业转化迈进。 启辰生生物科技（珠海）有限公司相关负责人立足全球宏观视角，描绘了生物医药尖端技术发展画卷。 他认为，mRNA核酸药物作为一种"从疾病根源找突破"的源头治理模式，在个体化治疗、肿瘤、神经退 行性疾病等方面具有显著优势，提出人工智能导向的mRNA药物自动化数字工厂这一未来愿景。 南都讯 9月28日，"细胞与基因治疗前沿技术交流会"在珠海市市民服务中心举行。本次交流会聚焦细胞 与基因治疗领域前沿技术和产业化趋势，邀请省、市知名专家学者和企业代表，共同探讨这一未来产业 创新发展路径。 交流会现场。 采写：南都N视频记者 王靖豪 中国科学院深圳先进技术研究院特聘教授於邱黎阳深入分析了细胞与基因治疗等先进治疗药品的国内外 发展历程、市场规模及我国最新政策动向。他表示，随着人工智能深度融入生命科学技术研 究，"AI+先进疗法"将展现出更加广阔的市场前景。 据悉，生物医药与健康产业作为 ...

记者9月22日获悉，昔日的西三旗建材城区域已转型成为金隅生命科学创新中心，创新中心已于6月主体 结构工程完工，预计2025年底竣工。 "从实验室到临床应用，我们最缺的是能快速落地的专业化空间。"在近日举办的2025中国细胞与基因治 疗大会（CSGCT）现场，一位专注于CAR-T疗法研发的企业负责人的发言，引发了在场众多嘉宾的共 鸣。 作为全球生物医药产业的前沿赛道，细胞与基因治疗（CGT）正以惊人的速度重塑医疗健康领域。根据 中投产业研究院发布的《"十五五"中国未来产业之细胞与基因治疗行业趋势预测及投资机会研究报 告》，预计2025年全球CGT市场规模达到305.4亿美元，2030年全球CGT市场规模预计达360亿美元。在 这样的增速下，北京市"十四五"时期高精尖产业发展规划明确提出，要将生物医药打造为千亿级产业集 群，海淀区更是将其列为重点培育的战略性新兴产业之一，通过政策引导、资源集聚，推动产业向价值 链高端迈进。 但产业高速发展的背后，"单打独斗"的瓶颈日益凸显。"一家CGT企业从研发到量产，需要实验室、中 试车间、冷链仓储等多种空间，还得对接科研机构、临床医院、供应链企业，在北京找齐这些资源太难 了。 ...

全球及中国细胞与基因治疗（CGT）发展现状 - 全球已有约2000个CGT临床试验，中国占据超50%份额，细胞治疗领域占全球60%以上 [1] - 中国正从全球CGT赛道追随者转变为并行者甚至领跑者 [1] - 中国已有14款CGT产品获国家药监局批准上市，包括7款CAR-T、3款小核酸、2款基因治疗、1款干细胞、1款溶瘤病毒，其中9款近三年上市 [2] 技术特性与临床价值 - CGT是继小分子、大分子靶向疗法后的新一代精准疗法，具有从根源治疗疾病、单次治疗长期疗效的特点 [2] - CGT成药效果好且临床成功率高，为癌症、罕见遗传疾病等难治性疾病提供新选择 [2] - CAR-T产品在血液肿瘤中成效显著，但属于个体化产品导致成本高企 [6] 政策支持与监管优化 - 中国2017年以来颁布超30个法规及指导原则，覆盖非临床、CMC、临床指导等领域 [4] - 加入ICH后监管科学改革彻底，政策覆盖度已与美国FDA相当 [4] - CDE增设30日临床试验审评通道，对符合要求的创新药申请30个工作日内完成审批 [3] - 明确"先进治疗药品"定义加速创新成果转化，提升产业集中度和国际竞争力 [2] 技术创新与产业突破 - 递送系统是CGT领域技术瓶颈，剂泰科技发布全球首个AI纳米递送平台NanoForge [5] - 中国采用IIT与IND双轨制监管模式，临床执行效率高且医生团队风险承担能力强 [3] - 截至2025年第二季度，CDE共审核765项CGT新药临床试验申请，553项获批 [5] 商业化与成本挑战 - CGT产品价格昂贵，CAR-T产品每针约百万元人民币 [2][6] - 国内企业在生产成本方面具明显优势，主要得益于工业化、供应链及临床试验成本较低 [6] - 个体化生产推高成本，且罕见病适应症患者群体有限导致定价高昂 [6] 支付体系改革探索 - CAR-T产品连续四年冲击医保未果，今年同步申报医保及商保创新药目录 [7] - 纳基奥仑赛等3款CAR-T产品同时押注医保和商保目录，阿基仑赛等2款进入商保目录 [7] - 商保支付作为医保补充，但专业能力仍待提升 [7] 技术演进与市场拓展方向 - 体内CAR-T（In Vivo CAR-T）技术通过体内直接改造T细胞，可简化流程并降低成本 [7] - 细胞疗法拓展至实体瘤面临挑战：肿瘤微环境复杂、缺乏特异性抗原、存在免疫抑制 [8] - 基因疗法若进入常见病领域（如糖尿病、高血脂）可能降低价格，但需突破靶点探索和临床验证瓶颈 [9] 市场竞争格局 - 诺华、吉利德、BMS等跨国药企凭先发优势主导市场 [6] - 中国企业通过差异化创新与国际化合作快速崛起 [6] - 行业竞争重点从技术突破转向产业化与商业化能力建设 [6]

国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项2025年度项目申报指引 - 专项由京津冀国家技术创新中心管理 旨在加速培育颠覆性技术并抢占科技战略制高点 [1] - 总体目标为面向经济主战场 国家重大需求和人民生命健康 通过开放式选拔和体系化培育实现技术跨越式革新 [2] - 专项定位为探索型 培育型专项 不设项目或课题指南 [3] 脑机系统领域 - 目标为面向解析脑 开发脑 保护脑重大场景 形成颠覆性技术并打造全球领先技术族群和产业集群 [3] - 重点方向包括解析脑领域对非侵入式脑电图 超导量子干涉脑磁图等技术进行跨越式升级 [4] - 开发脑领域涉及对脑神经活动信号采集 处理 解码等关键技术环节的主流材料进行升级 [4] 细胞与基因治疗领域 - 目标为聚焦基础性 战略性重大场景 形成颠覆性技术并开辟精准医疗和再生医学新赛道 [5] - 重点方向包括底盘技术 对DNA编辑 RNA编辑 细胞重编程等主流技术进行跨越式升级 [6] 人工智能驱动的科学研究领域 - 目标为面向复杂基础科学和应用科学 形成人工智能与理论推导相结合的颠覆性技术 [8] - 重点方向包括前沿科学领域对量子物理 核聚变 天体物理等主流研究方式进行革新 [9] 煤炭清洁高效利用领域 - 目标为面向煤炭安全智能生产 高值利用和CO₂高值转化场景 形成颠覆性技术族群 [10] - 重点方向包括煤炭安全智能生产 对煤矿地质勘探 开采加工等主流工艺技术进行升级 [11] 机器人行业上市公司表现 - 75家机器人上市公司2025半年报营收达5821亿元 盈利301亿元 [14] - 行业2024上半年业绩普遍承压 但机器人与AI打通迎来新机遇 [14] - 人形机器人领域出现量产爆发和价格战 引发产业重构 [14]

活动概述 - 浦东科创集团与投中信息联合举办"浦东科创-海望登峰（二期）CEO特训营"第二模块课程 三十余位科技领域创业者参与为期两日的培训与参访活动 [3] 战略管理课程内容 - 企业战略管理专家陈竹友提出企业需通过多层次分析洞察宏观、中观与微观环境 运用差异化、专业化与认知竞争路径避免同质化竞争 [4] - 强调企业需在产业链关键环节掌握话语权 明确盈利目标并把握AI、能源等新动能带来的发展机会 [4] - 课程系统阐释战略规划方法与商业模式创新 结合国内外典型案例提供实践指导 [3][4] 产品研发管理课程内容 - 国科环宇董事长张善从指出产品成功核心在于工程化与用户导向 需协调资本、团队与用户的认知差异 [5] - 强调初创企业需明确产品层级与商业模式 聚焦核心用户并规范产品文档 重视研发阶段划分与质量体系 [5] - 特别指出AI可提升研发效率并优化文档流程 但需注意数据安全与私有化部署 [6] 企业参访活动 - 学员参访科创板上市企业和元生物技术公司（股票代码：688238） 该公司成立于2013年 专注于细胞与基因治疗领域的CRO/CDMO服务 [8] - 和元生物副总经理徐鲁媛介绍公司发展历程与核心技术能力 就技术转化挑战提供实用建议 [10] - 参访帮助学员直观理解研发模式与运营管理实践 [10]

会议概况 - 2025中国细胞与基因治疗大会于9月12日至13日在北京中关村展示交易中心举行 由北京市海淀区人民政府指导 中关村科学城管委会与CSGCT中国细胞与基因治疗联盟共同主办 [1] - 大会以"全球市场 中国力量"为主题 设立1场主论坛 15场分论坛及2场项目路演 吸引近2000位嘉宾参会 包括10余位国际CGT领军人物 [1] 产业规模与地位 - 北京市2024年医药健康产业规模达1.06万亿元 同比增长8.7% 成为全国首个医药健康产业破万亿的城市 [1] - 近三年北京获批上市的医疗器械产品数量居全国首位 [1] 区域创新优势 - 海淀区依托37所高等院校和57家二级以上医院在CGT领域的深厚积淀 形成创新研发与临床资源交汇的人才高地 [2] - 区域聚集了一批致力于细胞与基因治疗药物研发的创新型企业 为前沿领域提供持续创新动能 [2] 联盟与平台建设 - CSGCT中国细胞与基因治疗联盟在会议首日成立 由美国ASGCT创始人之一Mark A Kay教授共同创立 旨在搭建科学研究与沟通协作的国际化平台 [2] - 大会发布《中国细胞与基因治疗产业发展及监管政策解读蓝皮书》 为产业与监管的深度对话搭建权威桥梁 [2] - 大会依托中关村前孵化创新中心建设全球未来医药健康产业孵化平台 推动CGT 多组学和精准医疗 脑机接口 AI医疗四个核心技术领域发展 [2] 技术论坛焦点 - 15场分论坛涵盖基因治疗 免疫细胞治疗 干细胞与外泌体 基因编辑 肿瘤疫苗等多个前沿方向 [3] - 分论坛延伸至CMC与检测 AI+药物研发 注册监管 投融资与BD合作等产业链关键环节 [3] - 基因治疗论坛聚焦CNS疾病 眼科与耳科 心血管代谢疾病等领域 免疫细胞治疗论坛覆盖肿瘤与自身免疫疾病方向 [3] - 下一代in vivo CAR-T IPSC衍生药物 小核酸药物递送系统成为热议焦点 [3] 资本对接 - 大会特设两场项目路演 分为基因治疗/核酸药物/基因编辑类及免疫细胞治疗/干细胞治疗类 [3] - 礼来亚洲基金 君联资本等多家知名投资机构参与对接 助力企业拓展融资渠道和加速国际化布局 [3]

大会概况 - 中国细胞与基因治疗大会于9月12日至13日在北京举行 由北京市海淀区人民政府指导 中关村科学城管委会与CSGCT中国细胞与基因治疗联盟共同主办 [1] - 大会以"立足监管 汇聚智慧 链接全球 共创未来"为核心理念 "全球市场 中国力量"为主题 [1] - 大会设立1场主论坛 15场分论坛及2场项目路演 吸引近2000位嘉宾参会 包括10余位国际CGT领军人物 [1] 重要成果 - 会议期间宣告成立CSGCT中国细胞与基因治疗联盟 搭建集科学研究 沟通协作于一体的国际化平台 [1] - 会议发布《中国细胞与基因治疗产业发展及监管政策解读蓝皮书》 为产业与监管的深度对话搭建权威桥梁 [1] - 搭建全球未来医药健康产业孵化平台 依托中关村前孵化创新中心 全面升级建设数据底座 技术平台与保障机制 [1] 技术发展重点 - 推动CGT 多组学和精准医疗 脑机接口 AI医疗四个核心技术领域的发展 [1] - 分论坛内容涵盖基因治疗 免疫细胞治疗 干细胞与外泌体 基因编辑 肿瘤疫苗等多个前沿方向 [2] - 基因治疗聚焦CNS疾病 眼科与耳科 心血管代谢疾病等领域 细胞治疗覆盖肿瘤与自身免疫疾病方向 [3] - 下一代in vivo CAR-T IPSC衍生药物 小核酸药物递送系统成为热议焦点 [3] 国际合作与资本对接 - AskBio创始人 ASGCT创始成员 Arbor Biotechnologies联合创始人 HEK 293细胞系发现者等国际专家分享前沿进展 [2] - 特设两场项目路演分为基因治疗 核酸药物 基因编辑类以及免疫细胞治疗与干细胞治疗类 [3] - 礼来亚洲基金 君联资本等多家知名投资机构参与对接 助力企业拓展融资渠道 加速国际化布局 [3] - 海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局 中国医学科学院肿瘤医院 信念医药 科济药业 艺妙神州等机构共谋中国CGT全球发展新策略 [2] 行业影响 - 大会致力于推动基础研究 技术研发 临床试验 产业转化与全球合作的全链条协同 [3] - 2025年大会成功召开彰显中国在全球CGT领域日益提升的影响力与创新活力 [3] - 为北京打造世界领先的未来产业策源高地注入强劲动力 助推技术在海淀实现跨越式发展 [1]

行业规模与增长 - 2024年北京医药健康产业规模达1.06万亿元 同比增长8.7% 为全国首个破万亿城市 [1] - 北京获批上市医疗器械产品数量居全国首位 [1] 产业基础与资源 - 海淀区聚集37所高等院校和57家二级以上医院 形成CGT领域人才高地 [1] - 区域拥有百图生科 艺妙神州等一批CGT药物研发创新企业 [1] 政策与制度支持 - 海淀区发布行动计划与若干措施为产业发展锚定方向 [2] - 设立北京药品医疗器械创新服务站（海淀站）提供一站式服务 [2] - 建设全国首个医药健康可信数据空间整合多元数据 [2] 平台与生态建设 - 成立中国细胞与基因治疗联盟 与ASGCT创始人Mark Kay教授合作搭建国际化平台 [2] - 发布《中国细胞与基因治疗产业发展及监管政策解读蓝皮书》 [2] - 搭建全球未来医药健康产业孵化平台 推动CGT等四大核心技术领域发展 [3] 资本与国际化 - 大会组织基因治疗 免疫细胞治疗等两场项目路演 礼来亚洲基金 君联资本等知名投资机构参与对接 [3] - 国际专家就全球CGT机遇与挑战展开讨论 中国专家共谋全球发展新策略 [3] 会议定位与目标 - CSGCT大会致力于推动基础研究 技术研发 临床试验 产业转化与全球合作的全链条协同 [4] - 构建开放权威高效的全球对话机制 助力中国参与全球创新与标准制定 [4]

产业规模与增长 - 2024年北京医药健康产业规模达1.06万亿元 同比增长8.7% 成为全国首个医药健康产业破万亿城市 [1] - 北京近三年获批上市医疗器械产品数量居全国首位 1类创新药获批上市数量位居全国第三 [1] 产业生态与资源 - 海淀区聚集37所高等院校和57家二级以上医院 形成CGT领域创新研发与临床资源交汇的人才高地 [2] - 区域聚集百图生科 艺妙神州 因诺惟康 诺思兰德等CGT药物研发创新企业 提供持续创新动能 [2] 战略发展方向 - 中国CGT产业成功取决于技术创新 监管科学 支付体系与产业链成熟度的协同发展 [1] - 通过政策引导 资本助力与产学研医深度融合 中国有望在全球CGT领域扮演更关键角色 [1] 平台与联盟建设 - 全球未来医药健康产业孵化平台发布 聚焦CGT 多组学与精准医疗 脑机接口 AI医疗四大核心技术领域 [2] - 中国细胞与基因治疗联盟（CSGCT Board）成立 搭建科学研究与沟通协作国际化平台 [2] 区域发展政策 - 海淀区以政策开放 数据开放 空间开放 机制开放推动CGT产业从跟跑到领跑的跨越 [2]

行业动态 - 中国细胞与基因治疗联盟成立 全球未来医药健康产业孵化平台同步发布[1] - 北京医药健康产业2024年规模达1.06万亿元 同比增长8.7% 成为全国首个破万亿城市[1] - 海淀区聚集百图生科 艺妙神州 因诺惟康 诺思兰德等CGT药物研发创新企业[1] 产业基础 - 北京近三年获批上市医疗器械产品数量居全国首位[1] - 海淀区形成创新研发与临床资源交汇的人才高地[1] - 政策制定者 科学家 临床医生 企业家 投资者等CGT产业核心参与者参与CSGCT大会[1] 发展策略 - 海淀区将通过政策开放 数据开放 空间开放 机制开放推动CGT产业发展[1] - 推动中国CGT产业实现从跟跑到领跑的跨越[1] - CSGCT大会作为领域最具影响力国际会议之一 促进国际国内专家深度交流与合作探索[1]