长期以来，我国药品研发主要以同类药物和改进型药物的开发为主。近年来，随着国家药监局"以临床价值为导向"的一系列 政策逐渐落地实施，越来越多的企业逐步转向源头创新，在全球竞争中实现从快速跟随向同类最优和同类首创迈进。 今年获批的50个新药中，有不少社会高度关注的"明星"产品，包括我国首款干细胞治疗药品、抗甲流新药、罕见病治疗药物 等，为患者临床急需提供新的治疗选择。 国家药监局药品注册管理司司长 杨霆：其中有很多都是肿瘤、代谢和免疫等重大疾病治疗的药物，比如我们批准了国内首款 基因治疗产品，用于血友病B基因治疗，另外我们还批准了一个罕见病的药物，用于免疫代谢疾病的治疗。创新药近年来持续获 批上市，数量增长，反映出从2018年以来，我国药品审评审批改革取得的成果，也是我们政策红利的兑现。 央视网消息：数据显示，今年1到7月份，国家药监局已批准上市创新药50个，超过去年全年的48个。"十四五"期间，国家药 监局共批准创新药210个，保持加速增长态势。此外，我国在创新药管线、临床试验项目数量上，均位居世界前列，医药创新保持 强劲势头。 国家药监局药品注册管理司司长 杨霆：在研发管线方面，中国目前创新药的研发管线占到了 ...

产业布局 - 上海生物医药产业形成"1+5+X"空间规划 包括张江核心区及临港 东方美谷 金海岸 北上海 南虹桥五个特色产业区 叠加G60科创走廊等新兴承载区[1][2] - 张江药谷聚集超过2300家企业和机构 承担硬科技输出功能 临港侧重国际化承接 G60推动长三角区域联动[1][2] 融资趋势 - 2019-2021年为行业融资黄金期 2021年单笔融资平均金额较2019年翻倍[3] - 2023年融资事件数同比下滑超30% 总额缩水近40% 2024年全年融资事件约217起 总额约180亿元[3] - 2025年上半年披露融资仅120起 总额不足100亿元 但A轮融资保持活跃 B轮及以上阶段集中度提高[3] 资本结构 - 政府基金发挥压舱石作用 上海生物医药基金2024年投资8次 启明创投以11次位列第一[4] - 公司创投基金(CVC)单笔投资额2024年较2023年显著上升 产业资本通过投资上下游带动产业链协同[4] - 外资基金在临港等开放区域保持投资热情 重点关注国际化潜力项目[5] 投资方向 - 创新药领域占据融资主导地位 集中在肿瘤免疫 代谢疾病和罕见病治疗方向[6] - 医疗器械和数字医疗领域崛起 AI辅助诊断 可穿戴设备 医疗机器人获得大量资本投入[6] - 细胞与基因治疗作为前沿方向获得资本青睐 形成创新药为主 多元赛道并存的格局[6] 退出机制 - 科创板审核趋严促使并购成为新退出路径 2025年上海设立百亿级生物医药并购基金 首期资金超50亿元[7] - 港股及跨境退出方式增加 部分企业通过License-out形式在Ⅰ/Ⅱ期临床阶段转让管线权利 获取首付款和里程碑付款[7] 政策支持 - 2021年出台《促进生物医药产业发展的若干意见》推动产业规模扩张[8][9] - 2023年发布合成生物 基因治疗 医疗机器人三大行动方案 目标三年培育10家以上细分龙头[9] - 2024年推出覆盖研发 临床 审批 投融资等八大领域的37条举措 明确优化创业投资环境[9]

创新药审批情况 - 上半年批准创新药43个 同比增长59% 接近2024年全年48个的水平 [1] - 2018年启动药品审评审批改革后 创新药持续获批上市 反映政策红利兑现 [3] - 改革提高审评审批标准 从研发前端到审评末端全流程加快创新药上市 尤其临床急需新药 [3] 创新药突破领域 - 获批创新药涵盖肿瘤 代谢和免疫等重大疾病治疗领域 [7] - 包括国内首款基因治疗产品(血友病B)和罕见病免疫代谢疾病治疗药物 [7] - 上半年获批"明星"产品含首款干细胞治疗药品 抗甲流新药 罕见病治疗药物等 [9] 特殊药品审批进展 - 国家药监局推出罕见病药物研发审批关爱计划和儿童药物研发审批星光计划 [9] - 对罕见病药和儿童药实行优先审批 2025年批准70个儿童药和21个罕见病药 [9] - 5月批准一款兼具罕见病和儿童适应症的药物(成人组织细胞瘤和儿童神经纤维瘤) [9] 行业研发态势 - 中国医药创新从"跟跑"向"并跑"甚至部分领域"领跑"加速迈进 [11] - 中国创新药研发管线占全球约1/4 每年开展约3000个临床试验项目 [11]