审评审批效率显著提升 - 创新药临床试验审批时限从60个工作日压缩至30个工作日，最快18个工作日获批[1][2] - 药品补充申请审评时限从200个工作日压缩至60个工作日，最快19个工作日获批[2] - 第二类医疗器械首次注册审评平均用时缩减至45个工作日，较法定时限提速63%[5] 罕见病药品保障与进口便利化 - 罕见病药品保障先行区累计获批药品品种26个，其中罕见病治疗药品21个，惠及患者4900余人[2] - 推动境外已上市药品获批前商业规模批次产品进口销售，北京口岸已进口27个品规，通关货值50.07亿元[2] - 深化药品进口通关抽样一体化模式，建立24小时抽样响应机制，可为企业节约10-15天[6] 创新试点与产业支持 - 生物制品分段生产试点推动强生制药的尼卡利单抗注射液成为全国首个获批开展原液境内分段生产试点的进口生物制品[2] - 医疗机构自行研制使用体外诊断试剂试点医疗机构由6家增至15家，占全国试点数量过半，已完成5个产品备案[3] - 北京市累计将324个创新品种纳入重点项目制管理，2025年新获批创新药械13个，数量位居全国前列[5] 检验检测能力建设 - 全国首个疫苗检验单体建设项目北京市疫苗检验中心预计2024年底投入使用，未来将满足每年4000批次疫苗批签发检验需求[1][6] - 国家疫苗批签发授权品种数量继续稳居全国省级药检机构首位[1][6] - 实现对临床急需药械即收即检，建立药品检验检测绿色通道，完成20批次10个品规临床急需药械的检验检测[6] 审评服务优化与区域协同 - 国家药监局药品和医疗器械京津冀分中心在京揭牌运行，服务京津冀鲁四地审评核查工作[4] - 分中心与企业建立多维度和灵活便捷的咨询沟通渠道，强化技术指导和服务[4] - 北京市药监领域市级政务服务事项"全程网办"实办率提升至95%，较2024年增长14%[6]

创新药审批加速 - 2024年1月至7月国家药监局批准上市创新药50个超过2023年全年48个总量[1] - "十四五"期间累计批准创新药210个保持加速增长态势[1] - 创新药管线占全球约四分之一临床试验项目每年约3000个均位居世界前列[9] 重点治疗领域突破 - 获批新药包括国内首款干细胞治疗药品抗甲流新药及罕见病治疗药物等明星产品[3] - 肿瘤代谢和免疫等重大疾病治疗药物获突破如批准国内首款基因治疗产品用于血友病B[5] - 罕见病药物获批用于免疫代谢疾病治疗满足临床急需[5] 行业研发转型趋势 - 药品研发从同类药物和改进型开发转向源头创新[7] - 企业逐步实现从快速跟随向同类最优和同类首创迈进[7] - 政策红利推动以临床价值为导向的审评审批改革成果显现[5]

试点获批与行业意义 - 公司所在省份成功获批全国第11家、第二批唯一一家、东北三省一区首家优化药品补充申请审评审批程序改革试点 [1] - 药品补充申请是药品上市后企业进行生产工艺优化、质量标准提升等变更时提交的申请，法定审评审批时限为200个工作日 [1] - 试点工作将大幅缩短药品补充申请技术审评时间，由200个工作日压缩至60个工作日，显著降低企业研发申报成本 [1] 具体服务措施与流程优化 - 药监部门将按照“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”原则对申请企业实施前置服务 [2] - 服务包括在申报材料准备阶段进行前置指导，在生产现场提交申请前进行前置核查，并由省药检院提供样品前置检验服务 [2] - 前置服务旨在帮助企业提高申报成功率，避免因材料不合规导致的补正或驳回，加快审批进度 [2] 对区域产业与公司发展的影响 - 试点将助力东北医药产业整体升级，形成高效快捷的药品注册申报政策洼地，吸引更多医药企业、科研机构和高校聚集 [2] - 政策将促进产业要素横向联合与纵向整合，形成完整医药产业链和创新链，吸引创新药和高端仿制药项目落地达产 [2] - 试点将激励企业加大研发投入和技术创新，未来国家药监局还将下放中药、生物制品补充申请等前置服务授权 [2] 政策落地与当前进展 - 药监部门将向全省药品上市许可持有人宣传解读试点政策，强化业务培训，规范申请程序，高标准启动试点 [3] - 目前已有两家企业的药品品种向省药监局提交申请，审评正在加快进行中，以尽快将政策转化为实际生产力 [3]

创新药审批情况 - 上半年批准创新药43个 同比增长59% 接近2024年全年48个的水平 [1] - 2018年启动药品审评审批改革后 创新药持续获批上市 反映政策红利兑现 [3] - 改革提高审评审批标准 从研发前端到审评末端全流程加快创新药上市 尤其临床急需新药 [3] 创新药突破领域 - 获批创新药涵盖肿瘤 代谢和免疫等重大疾病治疗领域 [7] - 包括国内首款基因治疗产品(血友病B)和罕见病免疫代谢疾病治疗药物 [7] - 上半年获批"明星"产品含首款干细胞治疗药品 抗甲流新药 罕见病治疗药物等 [9] 特殊药品审批进展 - 国家药监局推出罕见病药物研发审批关爱计划和儿童药物研发审批星光计划 [9] - 对罕见病药和儿童药实行优先审批 2025年批准70个儿童药和21个罕见病药 [9] - 5月批准一款兼具罕见病和儿童适应症的药物(成人组织细胞瘤和儿童神经纤维瘤) [9] 行业研发态势 - 中国医药创新从"跟跑"向"并跑"甚至部分领域"领跑"加速迈进 [11] - 中国创新药研发管线占全球约1/4 每年开展约3000个临床试验项目 [11]

创新药审批数量增长 - 2025年上半年批准创新药43个，同比增长59%，接近2024年全年48个的水平[1][9] - 创新药获批数量增长反映2018年以来药品审评审批改革的成果和政策红利兑现[1][2] - 改革通过提高审评审批标准、全流程加速创新药上市，尤其是临床急需新药[2] 审评审批改革措施 - 审评审批工作日从200个缩短至60个，实行提前介入、"一企一策"、全程指导、研审联动[4][2] - 设立突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批和特别批准4个通道[2] - 在11个省市试点改革，缩短补充申请审评审批时限，支持创新药迭代升级[6] 创新药研发方向与成果 - 2025年上半年获批创新药涵盖肿瘤、代谢、免疫等重大疾病领域，包括国内首款血友病B基因治疗产品和罕见病药物[9][12] - 国家药监局推出罕见病药物"关爱计划"和儿童药物"星光计划"，2025年批准70个儿童药和21个罕见病药[11] - 获批新药包括干细胞治疗药品、抗甲流新药等"明星"产品，为临床急需提供新选择[12] 行业国际竞争力 - 中国创新药研发管线占全球约25%，每年约3000个临床实验项目，位居世界前列[15] - 国家药监局强化国际协作，与WHO等机构合作，推动审评检查标准与国际接轨[17] - 政策鼓励全球同步研发和国际多中心临床项目，支持创新药"出海"[16][17] 未来政策支持方向 - 增加政策供给，引导企业以临床价值为导向研发创新药[16] - 完善临床实验方案，重点支持治疗重大疾病和全球同步研发项目[16] - 修订附条件批准程序，加强知识产权保护，起草实验数据保护管理规定[17]

生物医药创新成果 - 北京5年推动17款创新药和54款国家三类创新医疗器械获批上市 数量位居全国前列 [1] - 全国首个干细胞治疗药物在北京获批 [1] - 建立创新药械重点品种清单 涵盖240余项从研发到应用各阶段品种 [1] 政策支持与机制创新 - 北京市实施《生物医药全产业链开放实施方案》 提出5方面17项50条具体措施 [1] - 全国首创省级药品医疗器械创新服务站 [1] - 出台生物医药研发用物品进口"白名单"制度 [1] - 对创新药械实施包容审慎监管 [1] 临床急需药械保障 - 建立临床急需药械进口审批绿色通道 [2] - 罕见病药品保障先行区优化保障机制 推动"人等药"向"药等人"转变 [2] - 1年获批23个临床急需药品进口品规 含20款罕见病药品 惠及2000余名患者 [2] 审评审批改革 - 创新药临床试验审批时限从60日压缩至30日 [2] - 临床试验启动时间缩至12周内 最快18个工作日获批 [2] - 药品补充申请审评时限从200日压缩到60日 [2] - 26件企业申请中3个品种获批 最快19个工作日 [2] 药品通关检验效率 - 全国首创药品进口通关抽样一体化模式 24小时内完成通关抽样 [3] - 天竺口岸5年完成通关1.5万单 抽样5100批次 通关量逐年递增 [3] - 临床急需药械实现即收即检 [3] - 2024年1-5月进口药品检验613批 货值同比增加58% [3]