全球及中国细胞与基因治疗（CGT）发展现状 - 全球已有约2000个CGT临床试验，中国占据超50%份额，细胞治疗领域占全球60%以上 [1] - 中国正从全球CGT赛道追随者转变为并行者甚至领跑者 [1] - 中国已有14款CGT产品获国家药监局批准上市，包括7款CAR-T、3款小核酸、2款基因治疗、1款干细胞、1款溶瘤病毒，其中9款近三年上市 [2] 技术特性与临床价值 - CGT是继小分子、大分子靶向疗法后的新一代精准疗法，具有从根源治疗疾病、单次治疗长期疗效的特点 [2] - CGT成药效果好且临床成功率高，为癌症、罕见遗传疾病等难治性疾病提供新选择 [2] - CAR-T产品在血液肿瘤中成效显著，但属于个体化产品导致成本高企 [6] 政策支持与监管优化 - 中国2017年以来颁布超30个法规及指导原则，覆盖非临床、CMC、临床指导等领域 [4] - 加入ICH后监管科学改革彻底，政策覆盖度已与美国FDA相当 [4] - CDE增设30日临床试验审评通道，对符合要求的创新药申请30个工作日内完成审批 [3] - 明确"先进治疗药品"定义加速创新成果转化，提升产业集中度和国际竞争力 [2] 技术创新与产业突破 - 递送系统是CGT领域技术瓶颈，剂泰科技发布全球首个AI纳米递送平台NanoForge [5] - 中国采用IIT与IND双轨制监管模式，临床执行效率高且医生团队风险承担能力强 [3] - 截至2025年第二季度，CDE共审核765项CGT新药临床试验申请，553项获批 [5] 商业化与成本挑战 - CGT产品价格昂贵，CAR-T产品每针约百万元人民币 [2][6] - 国内企业在生产成本方面具明显优势，主要得益于工业化、供应链及临床试验成本较低 [6] - 个体化生产推高成本，且罕见病适应症患者群体有限导致定价高昂 [6] 支付体系改革探索 - CAR-T产品连续四年冲击医保未果，今年同步申报医保及商保创新药目录 [7] - 纳基奥仑赛等3款CAR-T产品同时押注医保和商保目录，阿基仑赛等2款进入商保目录 [7] - 商保支付作为医保补充，但专业能力仍待提升 [7] 技术演进与市场拓展方向 - 体内CAR-T（In Vivo CAR-T）技术通过体内直接改造T细胞，可简化流程并降低成本 [7] - 细胞疗法拓展至实体瘤面临挑战：肿瘤微环境复杂、缺乏特异性抗原、存在免疫抑制 [8] - 基因疗法若进入常见病领域（如糖尿病、高血脂）可能降低价格，但需突破靶点探索和临床验证瓶颈 [9] 市场竞争格局 - 诺华、吉利德、BMS等跨国药企凭先发优势主导市场 [6] - 中国企业通过差异化创新与国际化合作快速崛起 [6] - 行业竞争重点从技术突破转向产业化与商业化能力建设 [6]

政策框架与监管动态 - 国家药监局药品审评中心发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，明确"先进治疗药品"定义及分类，征求意见时限1个月[1][2] - 文件制定目的为统一规范名称/范围/归类，加速审评审批，促进产业高质量发展并加强国际监管协调[1][4] - 先进治疗药品定义为按药品路径管理，经体外操作生产的细胞治疗药品、基因治疗药品及基于创新技术生产的药品[2] - 分类采用国际接轨命名，分为细胞治疗药品(CTMPs)、基因治疗药品(GTMPs)及其他三大类[2][5] 行业现状与研发进展 - 中国CGT药物研发加速，2024年全球17款获批疗法中中国占4款，全球已获批CAR-T产品中国占6款[3] - 截至2024年底中国登记细胞治疗临床试验489项占全球47%，仅次于美国(48.3%)[3] - 中国细胞治疗产业已进入与国际"并跑"阶段，多款药物将进入BLA申请阶段[3][4] - 基因编辑类药品因技术特殊性被单独分类，体现对前沿技术创新的包容[6][7] 分类标准与技术特征 - CAR-T被归类为"体外基因修饰细胞药品"，区别于欧盟的"基因治疗药品"分类[6] - 排除范畴包括输血用血液成分、移植用人体组织、生殖细胞及预防用疫苗[6] - 分类体系为新技术/产品预留接口，具有前瞻性和包容性[7] - 基因编辑类药品单独划分因其风险级别和审评技术要求差异[6][7] 国际协调与产业影响 - 文件制定参考全球监管政策框架及国际分类规范[2][4] - 中国分类方案获WHO会议国际监管机构认可[7] - 采纳70余条专家及企业意见，反映产业共识[7] - 先进治疗领域被视为培育生物经济"新质生产力"的核心赛道[3][4]