公司调研概况 - 弘尚资产近期调研2家上市公司 包括特宝生物和晶盛机电 [1] 特宝生物调研要点 - 乙肝功能性治愈将趋于不同机制药物与干扰素 核苷酸类似物的联合优化 [1] - 慢乙肝临床治愈门诊旨在广覆盖乙肝诊疗网络 提供全病程科学管理 [1] - 与ligos合作探索清除感染细胞后的再感染控制 [1] - 收购九天生物以利用其基因治疗平台提供更精准解决方案 [1] - siRNA新技术已进入临床联合应用阶段 [1] - 干扰素渗透率提升依赖于疾病认知深化与不良反应管理优化 [1] 晶盛机电经营业绩 - 2025年上半年实现营收57.99亿元 [2] - 2025年上半年净利润6.39亿元 [2] 晶盛机电业务表现 - 光伏业务受行业周期性调整影响下滑 [2] - 半导体业务受益于国产化进程加快而增长 [2] - 12英寸硅外延设备已交付国内头部客户 [2] - 碳化硅装备市场推广顺利 成功长出12英寸碳化硅晶体并获得国际订单 [2] - 蓝宝石材料业务同比增长 [2] - 半导体耗材实现石英坩埚国产替代 市占率领先 [2] 晶盛机电客户与风控 - 客户涵盖TCL中环 长电科技等知名企业 [2] - 严格执行客户信用管理制度 降低订单履约风险 [2] 调研机构背景 - 弘尚资产由公募基金团队与红杉资本联合创建于2013年10月 [3] - 红杉资本在中国唯一的权益证券资产管理平台 [3] - 专注于绝对收益目标的权益类投资策略 [3] - 投研团队包括大型基金公司高管 外资投研主管 金牛基金经理 新财富最佳分析师等资深投研人员 [3] - 非投研板块业务带头人全部来自公募基金 [3] - 中国基金业协会会员 具备投顾资格 [3]

北海康成电话会议纪要分析 公司概况 - 北海康成是一家专注于罕见病领域的创新药企，成立13年，2021年12月在香港18A上市[5] - 公司已有五款产品上市，覆盖大陆、台湾及港澳地区[2] - 核心产品包括海瑞斯(黏多糖贮积症2型)、迈瑞贝(阿拉杰里综合症)、维拉苷酶贝塔(戈谢病)[5] - 公司愿景是保持中国乃至亚洲罕见病新药创新公司的领先地位[5] 战略合作 - 与百洋医药达成战略合作，百洋医药独家CFO入驻并认购近15%股权[2][4] - 合作意义：利用百洋医药的推广、物流及营销网络，提高资源利用效率[7] - 正在建立罕见病生态系统，与药明生物、药明康德、泰格医药等战略伙伴合作[24][26] 核心产品进展 海瑞斯 - 全球唯一针对黏多糖贮积症2型的酶替代疗法[10] - 东亚人群发病率约50%，国内已诊断七八百名患者，每年新增五六十例[10] - 已进入创新药医保支付初选名单，惠民保高额药品支付计划首位[2][10] - 覆盖全国200个城市中的80个城市[10] 迈瑞贝 - 2024年1月上市，用于治疗胆汁淤积、阿拉杰里综合症[12] - 国内已有大几百名患者被诊断，2025年增长趋势强劲[12] - 更新了国内相关治疗指南，成立了中华医学会儿科肝胆亚组[12] 格瑞宁 - 中国首个本土研发上市的戈谢病一型和三型酶替代疗法[12] - 目标将年治疗费用从150-250万元降低至少50%[2][13] - 计划2026年初大规模推广，并推动进入国家医保[17] - 国际策略：通过紧急用药通道提前进入各国市场[14] - 技术优势：采用最新细胞株和生物工程技术[14] 研发管线 - CAN204：针对杜氏肌营养不良症(DMD)的基因治疗药物，已通过动物实验验证[21] - 国内约有8万名DMD患者，急需颠覆性疗法[22] - 计划扩展适应症，研发致命性较高且现有疗法无法满足需求的大疾病[22] 商业化展望 - 目标实现2亿、5亿甚至10亿销售规模[3][23] - 预计2026年现金流转正，若不进行新研发投入可实现盈亏平衡[25] - 三款产品已进入全国130个品种名单中的三个，在59个罕见病药物中占有三个名额[20] 国际市场策略 - 中国创新药出海已成趋势，美国FDA批准新药中50%获罕见或孤儿药认证[6] - 采用"in China for global"策略，开发具备best in class或first in class潜力的新管线[9] - 罕见病药物在海外享有政策优惠：美国7年市场独占期，欧盟9年[15] 患者教育与诊断 - 更新治疗指南、医生教育和患者诊断技术平台[18] - 与中国罕见病联盟合作，通过全国登记制度汇总患者数据[18] - 计划在全国范围内召开针对性会议，强化产品诊治培训[19] 财务规划 - 计划通过已上市产品收入、百洋合作规模效应及国家政策优惠提升利润[3] - 资金使用：合作、非稀释融资及股权融资等方式支持临床开发[22] - 选择性优化现有管线，淘汰不利项目，筹备有价值的新产品[22]

行业表现 - 中信医药指数近期上涨3.0%，跑赢沪深300指数0.7个百分点，年初至今累计涨幅达25.5% [1] - 医药生物行业展现出强劲表现和韧性 [1] 政策动态 - 医保局发布《医疗保障按病种付费管理暂行办法》，明确DRG/DIP支付框架 [1] - 政策强调总额预算透明化、技术标准优化、支付标准合理测算等要点 [1] - 政策释放医保支持医疗机构使用新药新技术的积极信号 [1] 投资主线与关注领域 - 行业中期重点关注创新药领域，包括商业化能力强的BioPharma和前沿技术如基因治疗等 [1] - 迎来政策拐点的医疗器械领域值得关注 [1] - 中报业绩超预期标的具备投资价值 [1] - 创新+复苏+政策构成行业中长期三大投资主线 [1] 估值与配置价值 - 板块估值仍处于历史较低水平 [1] - 医药生物行业配置价值凸显 [1] 指数与基金产品 - 生物医药ETF（512290）跟踪CS生医指数（930726） [1] - CS生医指数从沪深市场选取涉及生物科技、医疗保健等业务的上市公司证券作为样本 [1] - 指数覆盖创新药研发、医疗器械、医疗服务等多个细分领域 [1] - 指数反映中国生物医药行业相关上市公司证券的整体表现和发展趋势 [1] - 没有股票账户的投资者可关注国泰中证生物医药ETF联接A（006756）和联接C（006757） [1]

*免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资建议 *风险提示：股市有风险，入市需谨慎 A股相关概念股主要有贝瑞基因、冠昊生物等。 据中证报报道，在用于人体的首次基因编辑临床试验中，一名长期患有1型糖尿病的男子成功移植经过 基因改造的胰岛细胞，恢复了自主胰岛素生产能力。该技术尽管仍处于概念验证阶段，但成果首次证 明，基因编辑技术可让异体细胞在不依赖免疫抑制的情况下长期存活。这一疗法若未来得以推广，有望 彻底改变1型糖尿病的管理模式，使患者摆脱每日多次胰岛素注射和频繁血糖监测的负担。 中证报指出，近年来，以CRISPR基因编辑技术为首的相关基因治疗技术快速发展，使得基因治疗更加 安全，适应症范围由最初用于单基因遗传性疾病的治疗扩大到6000多种疾病，基因编辑技术在人类基因 治疗的应用及普及已是大势所趋，随着更深入的研究和发展，其商业价值不容小觑。 ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年6月30日 公司现金及等价物为2 259亿美元 较2024年底的9 81亿美元大幅增长 主要得益于优先审评券出售收入[15] - 2025年第二季度研发费用为590万美元 同比下降36% 主要因部分成本资本化为库存及重新分类至SG&A[17] - 2025年第二季度SG&A费用为1 710万美元 同比翻倍 主要因商业化投入增加及人员扩张[17] - 2025年上半年净利润为1 088亿美元 每股收益2 07美元 包含优先审评券出售收益[18] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心产品ZivaSkin已获FDA批准用于治疗RDEB 成为首个自体细胞基因疗法 商业化进展顺利[4] - 首批两家治疗中心已识别超50名潜在患者 预计2025年可治疗10-14名患者[7][14] - 生产产能计划从2025年中期的每月2例提升至2026年中期的每月10例[7][64] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场进展：已与UnitedHealthcare达成覆盖协议 商业保险覆盖率达60% Medicaid覆盖率达30%[10][12] - 医保报销进展：100%的预先授权申请获批 Medicaid患者最快48小时获批[11] - 患者地理分布：现有治疗中心集中在芝加哥和斯坦福 计划新增中心以减轻患者旅行负担[8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 商业化战略聚焦扩大治疗中心网络 预计2025年新增3家中心以提升患者可及性[14][38] - 生产扩能计划明确 目标2026年中期实现月产10例 需与FDA沟通设施变更[64][66] - 国际合作评估中 考虑从美国生产基地供应欧洲和日本市场 但需解决技术转移问题[77] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对ZivaSkin商业化前景乐观 临床数据显示单次治疗可实现长达7年的伤口愈合[13] - RDEB领域存在显著未满足需求 患者社区反馈积极 预计需求将持续增长[6][14] - 2025年将实现首例商业化治疗收入 预计2026年初实现公司整体盈利[16] 其他重要信息 - 合作伙伴Ultragenyx的UX111疗法遭FDA拒批 需解决CMC问题[21] - 授权Beacon Therapeutics使用AAV204衣壳开发视网膜疾病疗法[20] - 投资者活动：计划参加2025年9月Cantor和HC Wainwright投资会议[19] 问答环节所有提问和回答 患者识别与治疗流程 - 已识别患者均为重症RDEB患者 伤口终生未愈 医生对其治疗意愿有信心[25] - 非QTC中心转诊的36名患者已启动流程 未来新增中心将缓解旅行负担[26] - 从患者识别到治疗需3-4个月 预计随经验积累流程将缩短[8][26] 治疗中心运营 - 新治疗中心预计每家可服务约24名患者 与现有中心规模相当[38] - 中心无需预先演练 依赖现有RDEB患者处理经验即可开展治疗[35][36] 商业化细节 - 收入确认时点为患者接受手术治疗时 付款方式含医院直采和 specialty pharmacy两种[51] - 医保未要求患者先使用其他疗法 报销政策未设限制条件[55] - 生产扩能风险可控 现有设施空间充足 FDA审查非主要障碍[64][66] 财务指引 - 2025年SG&A费用可能波动 因工程验证运行成本计入SG&A[82] - 盈亏平衡点为月治疗3例患者 现金流可支撑2年以上运营[16][82]

细胞外可收缩注射系统（eCIS）与SPEAR系统 - 细胞外可收缩注射系统（eCIS）是一种来自细菌/古菌的大分子复合物，能够通过类似注射器针头的结构将蛋白质有效载荷注入真核细胞[3] - 2023年3月，张锋团队在Nature期刊发表论文，选择eCIS的一个亚型Photorhabdus virulence cassette（PVC），将其改造为新型蛋白质递送系统[3] - 2025年8月12日，张锋团队在Nature Biotechnology发表最新研究，对PVC系统进行升级改造，推出更强大的递送系统SPEAR[4] SPEAR系统的核心创新 - SPEAR系统不再局限于递送蛋白质，还能递送核糖核蛋白（RNP）和单链DNA（ssDNA）[4] - 通过改造"纳米注射器"的"针头"结构Pvc8和Pvc10蛋白，实现了三种递送方式： 1) 递送折叠好的货物：如Cas9蛋白与gRNA预先组装的RNP[10] 2) 递送单链DNA：通过HUHe酶"挂钩"抓取特定单链DNA[10] 3) 同时递送多个货物：利用针头挂载和管腔装载两种方式[10] - 系统采用模块化设计和体外组装方式，可快速定制装载不同货物的SPEAR系统[12] SPEAR系统的优势 - 递送货物多样化：蛋白质、RNP、单链DNA都能递送[17] - 靶向性极强且范围广：通过连接抗体可精准靶向任何具有已知表面标志物的细胞类型[13][17] - 模块化与灵活性：模块化的体外组装方式使定制化生产更具灵活性[17] - 独特的递送机制：通过物理注射方式穿透细胞膜，可绕开细胞内吞等复杂路径[17] - 稳定性好：装载好的PVC在-80°C下保存23个月仍保持活性[17] 应用前景 - 在基因编辑、癌症治疗和临床靶向递送等领域展现出广阔应用前景[3] - 解决了基因治疗和细胞疗法中长期面临的递送瓶颈问题[19] - 为未来的基因疗法、细胞疗法、疫苗开发及基础研究提供了强大灵活的新工具[19] - 可在体外混合细胞中以及小鼠体内实现对特定细胞的精准靶向[14]

财务数据和关键指标变化 - 研发费用为2010万美元 同比增长500万美元 主要由于BLA准备、REVEAL临床试验活动及人员增加[53] - 行政管理费用为860万美元 同比增长130万美元 主要由于法律和专业费用增加[53] - 净亏损2690万美元 每股亏损0.09美元[53] - 现金及等价物为3.128亿美元 包括2.3亿美元的后续融资[54] - 完成5000万美元的债务再融资 延长还款期限2.5年并降低利率[55] 各条业务线数据和关键指标变化 - TATIA-102项目取得重大进展 获得FDA和加拿大卫生部对其关键试验设计的认可[11] - REVEAL关键试验已启动站点激活 预计第四季度开始患者入组[11] - 已完成12名患者的剂量递增研究 所有患者均获得或重新获得至少一个发育里程碑 反应率100%[15] - 高剂量组患者比低剂量组更快达到里程碑 83%的高剂量患者在6个月时达到反应标准[81] - 在RMBA量表上观察到显著改善 6个月时改善11分 12个月时改善12.8分[43] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国和加拿大市场已获得监管进展 关键试验设计获得认可[11] - 欧洲市场计划在初秋举行科学建议会议[97] - Rett综合征在美国、欧洲和英国影响约15,000-20,000名患者[12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 采用数据驱动方法 基于自然病史研究设计临床试验[14] - 采用创新的里程碑评估方法 关注功能改善而非量表评分[71] - 通过腰椎穿刺给药 相比手术方式更具商业优势[13] - 计划在第四季度报告补充临床数据 进一步支持TATIA-102的广泛治疗效果[57] - 竞争对手采用不同的研究设计和终点评估方法[75] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 现金储备预计可支持运营至2028年[56] - 与FDA的频繁建设性对话有助于推进这一新颖的监管途径[12] - 自然病史数据显示6岁以上患者自发获得里程碑的概率接近零 为试验设计提供依据[15] - 关键试验可能通过6个月中期分析加速BLA提交2-3个季度[21] 其他重要信息 - 采用AAV9载体 具有良好特征的安全性[13] - 关键批次产品已获FDA批准用于关键试验[19] - 治疗相关不良事件多为轻度至中度 无剂量限制性毒性[50] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关键试验的主要终点标准 - 回答: Part A中100%的反应率非常引人注目 但关键试验基于6.7%的自发反应率设定统计阈值 约33%即可达到显著性[60] 问题: 治疗效果是否已达到平台期 - 回答: 数据截止后仍观察到持续改善 许多重要功能改善未包含在主要终点评估中[66] 问题: 与竞争对手的差异化 - 回答: 专注于临床意义重大的功能改善 采用创新的里程碑评估方法 通过自然病史数据支持[71][75] 问题: 6个月中期分析的可接受性 - 回答: 基于Part A数据支持6个月和12个月终点 与FDA讨论后未对中期分析提出异议[80] 问题: 第四季度补充数据的预期 - 回答: 将提供更全面的里程碑数据和日常功能改善证据 可能在医学会议和公司更新中展示[85] 问题: CMC材料变化和商业供应 - 回答: 关键批次与Part A材料分析可比 已开始规划商业库存[89] 问题: 监管互动最新进展 - 回答: 加拿大已发出无异议函 美国FDA无临床暂停担忧 欧洲科学建议会议计划初秋举行[94][97]

来源：中国新闻网 编辑：张嘉怡 广告等商务合作，请点击这里 本文为转载内容，授权事宜请联系原著作权人 中新经纬版权所有，未经书面授权，任何单位及个人不得转载、摘编或以其它方式使用。 关注中新经纬微信公众号(微信搜索"中新经纬"或"jwview")，看更多精彩财经资讯。 2025年以来中国A股市场科技股行情表现亮眼 科创综指年内涨幅达22% 中新网上海8月11日电 (高志苗)记者11日从上海证券交易所获悉，2025年以来，中国A股市场科技股行 情表现亮眼，科创板凭借政策扶持与技术突破的双重优势，成为本轮科技股上涨的核心载体。截至8月 11日，科创综指年内涨幅达22%，大幅领先沪深300、上证50、创业板指数等宽基指数。 科创板成为本轮科技股行情的中流砥柱。截至目前，科创板上市公司数量达589家，总市值超7万亿元 (人民币，下同)。科创板新一代信息技术、生物医药、高端装备制造等新兴产业公司占比超八成，人工 智能、低空经济、基因治疗等前沿细分领域均有公司布局，构建起服务新质生产力发展的产业生态。 科创板"硬科技"企业的行业定位与高成长潜力，为本轮科技股上扬行情提供了重要支撑。以AI(人工智 能)领域为例，随着国产大 ...

中经实习记者 孙汝祥 记者 夏欣 北京报道 2025年以来，A股市场科技股行情表现亮眼，科创板凭借政策扶持与技术突破的双重优势，成为本轮科 技股上涨的核心载体。 截至8月11日，科创综指年内涨幅达22%，大幅领先沪深300、上证50、创业板指数等宽基指数；科创综 指、科创100、科创成长等指数近期更率先创造去年"9・24"以来的新高点。 上市公司及行业的成长性是估值的重要依据。以科创芯片指数重要成分股寒武纪、海光信息为例，凭借 在芯片设计领域的深厚技术积累，两家公司迎来业绩兑现。 寒武纪2025年一季报显示，公司已连续第二个季度实现盈利，库存规模亦攀升至近28亿元。 海光信息2025年上半年归母净利润首次突破10亿元关口，期末合同负债超30亿元，较上年年末增长2.4 倍，对日益旺盛的国内高端芯片市场需求形成了有效供给。 市场分析人士在接受《中国经营报》记者采访时指出，今年科创板相关指数整体的上行行情，是资本市 场对"科特估"逻辑的积极投票，显示市场资金正坚定看好这片"硬科技"的"新蓝海"。 科创板成为本轮科技股行情的中流砥柱 自开板以来，科创板坚守"硬科技"定位，历经六年磨砺，实现了跨越式发展。上市公司数量攀 ...

核心技术突破 - 发现细胞外小RNA能在血清中稳定存在并具有生物学功能 开创细胞外小RNA生命科学新研究领域 被《自然》杂志称为改变生物学研究范式的发现[2] - 证明细胞能包裹小RNA到微囊泡并分泌到细胞外 这些微囊泡可被其他细胞吸收并调控目标细胞基因功能 形成人体自备的药物快递系统[4][5] - 利用肝脏作为生物工厂 通过静脉注射质粒让肝细胞在体内合成小核酸药物并自组装进入天然微囊泡 完全模拟人体天然机制 实现低免疫排斥和规模化生产[6] 药物研发进展 - 开发全球首个通过静脉给药实现中枢神经系统递送的小核酸药物ER2001 也是中国首个在中美双报双批的原创小核酸药物[4] - ER2001针对亨廷顿病适应症 采用体内自组装siRNA技术 在10例患者临床试验中数周内就显著改善运动功能 精神状态及认知能力等核心指标 部分患者出现病程逆转[9][10] - 药物通过静脉注射突破血脑屏障 解决小核酸药物体内递送的科学难题[3][4] 知识产权与融资 - 团队自2013年起申请系列发明专利 构建知识产权保护体系[6] - 2021年底南京大学批准转让6项专利给艾码生物 合同金额达1.626亿元[6] - 2021年在鼎晖投资VGC基金领投下成功融资数千万元[6][11] 公司运营策略 - 科学家与资深产业管理者形成黄金组合 科学团队负责研发突破 管理团队负责商业化路径规划和临床申报策略[7][8] - 主动布局临床资源网络 与广州医科大学附属第一医院 中山大学附属第一医院等顶尖医疗机构建立合作[3][9] - 选择亨廷顿病作为突破口 在国际巨头罗氏制药同类药物三期试验失败时凸显研发独特性[7] 行业发展意义 - 小核酸药物被称为新药研发第三次浪潮 通过导入siRNA靶向作用于特定mRNA抑制致病基因蛋白表达[4] - 技术平台有望重塑基因治疗未来 目标成为基因治疗领域的高通 为全球数百种遗传性疾病提供精准治疗方案[10] - 实现从基础研究到产业化的完整闭环 体现中国创新解决世界性医疗挑战的能力[10][12]