公司产品获批与市场表现 - 曲前列尼尔注射液新规格20ml：50mg于9月22日获国家药监局颁发药品注册证书 [1] - 该产品为医保目录产品 是国内唯一可用于治疗PAH的皮下和静脉给药前列环素类药物 [1] - 20ml：20mg规格已于2023年3月获批上市 两种规格有助于提供更精准治疗方案 [1] 疾病临床特征与流行病学 - 肺动脉高压(PAH)是罕见心血管疾病 可导致右心衰竭甚至死亡 [1] - 成人PAH人群发病率约2.4/百万人年 患病率约15/百万 [1] - 疾病进展迅速预后极差 传统治疗时代中位生存期仅2.8年 [2] - 五年生存率从1991年34%增长至近年57% 生存期达到6.2年 [2] - 1990-2021年全球PAH患者病例数几乎翻倍 [2] 市场规模与增长前景 - 2024年全球PAH市场规模约80.6亿美元 前列环素类市场份额占比达45% [5] - 预计2034年全球市场规模达约135亿美元 年复合增长率5.3% [5] - 亚太地区年复合增长率预计可达13.3% [5] - 曲前列尼尔2020年全球销售额达5.17亿美元 [5] - 2021年中国公立医疗机构终端销售额同比增长186.89% [6] 产品临床价值与竞争地位 - 曲前列尼尔是人工合成前列环素类似物 可促进血管舒张并抑制血小板聚集 [5] - 单药治疗1年和4年生存率分别为88%和70% [5] - 作为临床治疗PAH的一线用药和靶向药物联合治疗方案基础用药 [1][5] - 产品具有较长生命周期和稳定市场表现 常年维持破亿美元销售收入 [5]

核心产品进展 - 曲前列尼尔注射液新规格20ml:50mg获国家药监局药品注册证书 补充2023年3月已获批的20ml:20mg规格 实现精准治疗方案 [1] - 曲前列尼尔作为人工合成前列环素类似物 通过促进血管舒张和抑制血小板聚集成为肺动脉高压一线用药及联合治疗方案基础用药 [1] 心脑血管急救板块布局 - 心脑血管急救板块拥有近30个品种 其中14个品种纳入国家急抢救药品目录 16个品种纳入短缺药品目录 产品管线数量行业领先 [1] - 该板块被认定为"国家基本用药生产基地""国家战备储备急救用药生产企业""国家小品种药集中生产基地建设单位" [1] 研发管线动态 - 心脑血管急救领域在研产品超过20款 罕见病药物研发进展显著 [2] - 卡谷氨酸分散片2023年获批用于治疗NAGS缺乏症等疾病引起的高氨血症 [2] - 门冬氨酸帕瑞肽注射液预计2025年5月获批用于库欣病治疗 [2] - 氨己烯酸口服溶液散已提交上市申请用于韦斯特综合症治疗 [2]

国家医疗保障局开展真实世界医保综合价值评价试点工作 这里是《21健讯Daily》，欢迎与21世纪经济报道新健康团队共同关注医药健康行业最新事件！ 政策动向 9月23日，国家医疗保障局办公室发布《关于开展真实世界医保综合价值评价试点工作的通知》。通知 提出，试点先行地区要在国家医保局统一部署下，按照"顶层设计、实践验证、决策应用"的工作思路， 通过在评价规范标准、技术方法、应用场景的实践探索以及相关数据、人才支撑体系拓展建设，到2027 年底，推进十个选题的研究落地，形成一套以价值为导向、基于真实世界研究的医保综合价值评价体 系，并在全国范围推广。 21点评：这是一场涉及理念、技术和制度的系统性变革。通过构建科学的评价体系、优化数据治理、深 化三医联动等，试点将推动医保从"被动支付"向"主动购买价值"转型，提高医保基金使用效率，赋能医 药行业高质量发展。 药械审批 恒瑞医药：阿得贝利单抗注射液新适应症上市许可申请获国家药监局受理 9月23日，恒瑞医药(600276.SH)公告称，公司子公司上海盛迪医药有限公司收到国家药监局下发的《受 理通知书》，公司阿得贝利单抗注射液新适应症的药品上市许可申请获国家药监局受理。 ...

重大事项 - 微盟集团成立微盟出海并成为Genstore.ai中国区独家战略合作伙伴 [1] - 邮储银行拟吸收合并下属全资子公司邮惠万家银行 [1] - 喜相逢集团与智慧蛮驴达成战略合作意向 力求共同打造高价值的城市配送解决方案 [1] - 九方智投控股认购EXIO Group Limited股份 加快推进海外数字资产业务布局与市场拓展 [1] - 阜博集团拟发行16亿港元2026年到期的零息可换股债券 加码AIGC及RWA业务 [1] - 腾讯控股完成发行90亿元票据 [1] - 远大医药曲前列尼尔注射液(20ml : 50mg)获颁发药品注册证书 [1] - 国泰航空首8个月载客量同比增加28% [1] 回购增减持 - 腾讯控股9月23日斥资5.50亿港元回购86.7万股 [1] - 美的集团9月23日斥资2亿元回购272.85万股A股 [1] - 安踏体育9月23日斥资2亿港元回购212万股 [1] - 顺丰控股9月23日耗资约8079.58万元回购202万股A股 [1] - 万咖壹联获主要股东高弟男及蒋宇分别增持20万股 [1] - 中国软件国际获主要股东陈宇红增持150万股 [1] - 浙江世宝控股股东世宝控股减持公司1.5%股权 [1]

核心观点 - 公司曲前列尼尔注射液新规格20ml:50mg获国家药监局批准上市 补充现有剂型 提升临床用药灵活性[1][4] - 曲前列尼尔是治疗肺动脉高压的一线用药和基础用药 国内唯一皮下和静脉给药前列环素类药物[1] - 公司与众强药业达成股权投资和产品合作协议 战略布局曲前列尼尔等多款高潜力产品[3] 产品获批情况 - 曲前列尼尔注射液新规格20ml:50mg于9月22日获药品注册证书[1] - 该产品20ml:20mg规格已于2023年3月获批上市[1] - 两种规格有助于临床医生提供更精准治疗方案[1] 市场表现 - 曲前列尼尔全球市场表现稳定 常年维持破亿美元销售收入[2] - 2020年全球销售额达5.17亿美元[2] - 中国上市后销售额增速明显 2021年在中国公立医疗机构终端销售额同比增长186.89%[2] 战略合作 - 2024年11月公司与众强药业达成股权投资协议 认购其14.42%股权[3] - 获得曲前列尼尔吸入制剂大中华区独家商业化权益[3] - 获得曲前列尼尔注射液全球独家商业化权益(不含阿联酋、爱尔兰、俄罗斯)[3] - 获得曲前列尼尔原料药全球独家商业化权益(不含中国大陆)[3] - 获得沙丙蝶呤片全球独家商业化权益及其原料药海外独家商业化权益[3] - 享有对众强药业其他产品全球独家商业化权益及MAH转移优先谈判权[3] 疾病背景 - 肺动脉高压是罕见心血管疾病 可导致右心衰竭甚至死亡[1] - 曲前列尼尔是人工合成前列环素类似物 可促进血管舒张并抑制血小板聚集[1] 研发进展 - 曲前列尼尔吸入剂与沙丙蝶呤片全球注册工作正在顺利推进中[3]

产品注册获批 - 公司曲前列尼尔注射液新规格20ml:50mg于9月22日获国家药监局颁发药品注册证书 [1] 产品临床地位 - 该产品为医保目录产品 是治疗PAH的一线用药及靶向药物联合治疗方案基础用药 [1] - 产品为国内唯一可用于治疗PAH的皮下和静脉给药前列环素类药物 [1] 产品规格历史 - 该产品20ml:20mg规格已于2023年3月获批上市 [1]

肺动脉高压治疗市场与药物概况 - 肺动脉高压是一种罕见心血管疾病 以远端肺动脉原发性病变为特征 临床表现为劳力性呼吸困难 乏力 胸痛 晕厥等非特异性症状 [2] - 成人PAH发病率约2.4/百万人年 患病率约15/百万 疾病进展迅速且预后极差 传统治疗时代中位生存期仅2.8年 [2] - 近年来五年生存率从1991年34%提升至近年57% 生存期达到6.2年 但仍有较高致残率 [2] - 全球PAH患者病例数在1990-2021年间几乎翻倍 社会人口统计学指数较高国家的伤残调整生命年增加13.9% [2] 曲前列尼尔药物特性与临床价值 - 曲前列尼尔是人工合成前列环素类似物 可促进血管舒张并抑制血小板聚集 改善PAH症状 [5] - 单药治疗1年生存率达88% 4年生存率达70% 显著改善患者预后 [5] - 作为PAH一线用药及靶向药物联合治疗方案基础用药 是国内唯一可用于皮下和静脉给药的前列环素类药物 [1][5] - 新规格20ml:50mg获国家药监局注册证书 与现有20ml:20mg规格共同提供更精准治疗方案 [1] 肺动脉高压市场规模与增长趋势 - 2024年全球PAH市场规模约80.6亿美元 其中前列环素类药物市场份额占比45% [5] - 预计2034年全球市场规模达135亿美元 年复合增长率5.3% [5] - 亚太地区年复合增长率预计达13.3% 市场前景巨大 [5] - 曲前列尼尔2020年全球销售额达5.17亿美元 2021年在中国公立医疗机构终端销售额同比增长186.89% [6] 远大医药战略布局与产品管线 - 公司获得曲前列尼尔吸入制剂大中华区独家商业化权益及注射液全球独家商业化权益（不含特定地区） [7] - 同时获得沙丙蝶呤片全球独家商业化权益及其原料药海外独家商业化权益 [7] - 拥有对众强药业其他产品全球独家商业化权益及MAH转移优先谈判权 [7] - 心脑血管急救板块拥有近30个品种 其中14个纳入国家急抢救药品目录 16个纳入短缺药品目录 [9] - 在研产品超过20款 管线数量和生产实力具备显著竞争优势 [9] 罕见病治疗领域拓展 - 全球仅5%罕见病存在有效治疗手段 治疗费用昂贵 大部分患者面临无药可用或天价药费困境 [9] - 卡谷氨酸分散片2023年获批用于治疗NAGS缺乏症等疾病引起的高氨血症 [8] - 门冬氨酸帕瑞肽注射液2025年5月获批用于治疗库欣病 [8] - 氨己烯酸口服溶液散已递交上市申请 用于治疗韦斯特综合征 [8] - 多款罕见病药物研发顺利推进 巩固心脑血管急救领域市场地位 [8][9]

产品获批进展 - 曲前列尼尔注射液新规格20ml:50mg获得国家药监局药品注册证书 [1] - 20ml:20mg规格已于2023年3月获批上市 [1] - 两种规格可实现精准治疗方案 系心脑血管急救领域罕见病重大进展 [1] 产品特性与临床价值 - 作为人工合成前列环素类似物 具有血管舒张和抑制血小板聚集作用 [1] - 单药治疗1年生存率达88% 4年生存率达70% [1] - 系国内唯一可用于PAH治疗的皮下和静脉给药前列环素类药物 [1] 市场地位与竞争格局 - 产品已进入医保目录 [1] - 打破国内市场单品垄断格局 [1] - 有望降低肺动脉高压患者医疗负担 [1] 治疗地位确认 - 临床一线用药及靶向药物联合治疗方案基础用药 [1] - 多项研究证实长期应用安全有效 [1]

产品获批与商业化进展 - 公司曲前列尼尔注射液新规格20ml:50mg获中国药监局药品注册证书 20ml:20mg规格已于2023年3月获批上市[1] - 产品已纳入医保目录 两种规格可实现精准治疗方案 系心脑血管急救领域罕见病重大进展[1] - 公司获得曲前列尼尔吸入制剂大中华区独家商业化权益及注射液全球独家商业化权益（不含阿联酋、爱尔兰及俄罗斯）[2] - 同时获得曲前列尼尔原料药全球独家商业化权益（不含中国大陆）及沙丙蝶呤片全球独家商业化权益[2] - 公司享有众强药业吸入制剂海外商业化优先谈判权及其他在研管线全球商业化优先权[2] 肺动脉高压(PAH)市场分析 - PAH属WHO分类1型罕见心血管疾病 成人发病率约2.4/百万人年 患病率约15/百万[3] - 传统治疗时代中位生存期仅2.8年 2024年全球PAH市场规模约80.6亿美元[3] - 前列环素类药物市场份额占比达45% 预计2034年全球市场规模达135亿美元 年复合增长率5.3%[3] - 亚太地区年复合增长率预计达13.3% 市场前景巨大[3] 产品临床价值与竞争格局 - 曲前列尼尔为人工合成前列环素类似物 单药治疗1年生存率88% 4年生存率70%[4] - 系国内唯一可用于PAH治疗的皮下和静脉给药前列环素类药物[4] - 产品成功打破国内市场单品垄断格局 有望降低患者医疗负担[4] 心脑血管急救管线布局 - 公司心脑血管急救板块拥有近30个品种 14个纳入国家急抢救药品目录 16个纳入短缺药品目录[5] - 板块在研产品超20款 罕见病领域卡谷氨酸分散片2023年获批 门冬氨酸帕瑞肽注射液2025年5月获批[5] - 氨己烯酸口服溶液散已递交上市申请 多款罕见病药物研发持续推进[5] - 全球仅5%罕见病存在有效治疗手段 公司将持续加大罕见病药物开发投入[5] 企业发展战略 - 公司采用"全球化运营布局 双循环经营发展"策略 推进制药科技国际化进程[6][7] - 通过股权投资与产品合作构建全球销售网络 向综合性跨国制药企业转型[2][6] - 以患者需求为核心加大创新投入 快速推动科技产品上市[6][7]

公司产品进展 - 曲前列尼尔注射液新规格20ml:50mg获中国药监局药品注册证书 20ml:20mg规格已于2023年3月获批上市 [1] - 产品已纳入医保目录 两种规格可实现精准治疗方案 [1] - 2024年11月与上海众强药业达成股权投资及产品合作协议 认购后者约14.42%股权 [2] - 获得曲前列尼尔吸入制剂大中华区独家商业化权益及曲前列尼尔注射液全球独家商业化权益（不含阿联酋、爱尔兰及俄罗斯） [2] - 获得曲前列尼尔原料药全球独家商业化权益（不含中国大陆）及沙丙蝶呤片全球独家商业化权益 [2] - 获得沙丙蝶呤原料药海外独家商业化权益及众强药业其他在研管线优先谈判权 [2] - 曲前列尼尔吸入剂与沙丙蝶呤片全球注册工作顺利推进 [2] 疾病市场分析 - 肺动脉高压（PAH）属WHO分类1型 成人发病率约2.4/百万人年 患病率约15/百万 [3] - PAH在传统治疗时代中位生存期仅2.8年 致死率与致残率高 [3] - 2024年全球PAH市场规模约80.6亿美元 其中前列环素类药物占比45% [3] - 预计2034年全球市场规模达135亿美元 年复合增长率5.3% 亚太地区年复合增长率预计13.3% [3] 产品临床价值 - 曲前列尼尔为人工合成前列环素类似物 可促进血管舒张并抑制血小板聚集 [4] - 单药治疗1年生存率88% 4年生存率70% 显著改善患者预后 [4] - 系国内唯一可用于PAH皮下和静脉给药的前列环素类药物 [4] - 打破国内市场单品垄断格局 有望降低患者医疗负担 [4] 公司战略布局 - 心脑血管急救板块拥有近30个品种 14个纳入国家急抢救药品目录 16个纳入短缺药品目录 [5] - 板块在研产品超20款 罕见病领域卡谷氨酸分散片2023年上市 门冬氨酸帕瑞肽注射液2025年5月上市 [5] - 氨己烯酸口服溶液散已递交上市申请 多款罕见病药物研发持续推进 [5] - 全球仅5%罕见病存在有效治疗手段 公司将持续加大罕见病药物开发 [5] - 采用"全球化运营布局 双循环经营发展"策略 推动科技创新产品落地 [6][7]