湖北省出台创新药全链条支持政策 - 湖北省医保局联合卫健委推出《关于支持创新药高质量发展的若干措施》，包含十八条硬举措，覆盖研发、准入、临床、支付等全链条关键环节，旨在支持创新药高质量发展并筑牢健康产业根基 [1] - 在研发环节，措施将医保支持从末端支付向前端研发延伸，通过归集分析疾病谱和临床需求为研发机构精准导航，并鼓励商业健康保险以投资基金形式注入长期资本，同时建立医保部门与药企的“点对点”政策指导机制 [2] - 在准入环节，构建医保与商业健康保险双渠道支持体系，确保国家医保目录内创新药全部纳入报销，并对符合条件的本土创新药按“一药一策”辅导申报，同时推进基本医保与商保“一站式”结算 [3] - 在临床落地环节，为药品挂网开辟绿色通道，实行随时申报、自主定价、直接挂网，并要求医保目录更新后定点医疗机构须在2个月内开会研究进药，此外通过“双通道”购药、单独支付等机制调动医院使用创新药的积极性 [4] - 政策还致力于构建多层次支付保障网并推动国际化，鼓励商保和医疗互助组织将创新药纳入保障，支持企业向共建“一带一路”国家拓展市场，此前湖北省已成功推荐24种鄂产创新药纳入国家医保目录 [5] 首版国家商保创新药目录发布 - 国家医保局于12月5日首次发布《商业健康保险创新药品目录（2025年）》，该目录与基本医保目录形成互补，聚焦创新程度高、临床价值显著但超出基本医保“保基本”定位的药品 [6] - 首版目录共有121个药品通用名通过形式审查，最终18家企业的19种药品成功纳入，据此推算入选率约15.7%，涉及和黄医药、绿叶制药、北海康成等上市公司 [6] - 目录选品体现了对重点领域的关注，包括阿尔兹海默症等适应老龄化的药品，以及戈谢病、神经母细胞瘤等多发于儿童的罕见病用药，北海康成的入选药品戈芮宁为国内首个本土自主研发生产的酶替代一类创新药 [7] - 在肿瘤治疗领域，五款国产CAR-T产品被纳入目录，涉及药明巨诺、驯鹿生物、科济药业、合源生物、复星医药五家企业，行业认为这将为高值产品新增支付途径，提升可及性与可负担性 [8] - 科济药业表示CAR-T进入目录具有里程碑意义，不仅惠及患者，更将对全产业链产生深远积极影响，公司未来将考虑引入更多国内供应商构建高效供应链 [8] 细胞与基因治疗领域监管与警示 - 国家卫健委新闻发言人胡强强在12月5日发布会上提醒公众，需警惕一些机构组织患者赴境外接受资质不明的细胞与基因治疗，此类治疗价格昂贵、风险极高且维权难度大 [9] - 卫健委指出，当前存在不法机构和个人打着“细胞与基因治疗”名义欺骗公众，例如宣称“打一针干细胞”就能治疗癌症、抗衰等，给民众生命健康和财产安全带来损害 [9] - 干细胞等细胞与基因治疗必须由具备资质的专业医疗机构开展，美容院、养生馆等非医疗机构不得开展任何诊疗活动，公众在接受治疗前需充分了解相关产品和技术是否经过主管部门批准 [10] - 细胞与基因治疗不是万能的，更不是“零风险”，凡是宣称“包治百病”“绝对安全”“一针见效”的可判认为是骗局，未经批准的疗法仍处于研究阶段，不得开展临床应用和收费 [11] 基因测序与基因疗法技术进展 - 安图生物三款完全自主研发的基因测序仪（Sikun 2000, 1000, 500）于12月2日获国家药监局颁发的医疗器械注册证，测序通量覆盖0-200G，可适配6款60M-660M Reads的芯片，覆盖遗传生殖、肿瘤检测、感染监测等临床场景 [14] - 中国科学院动物研究所等团队在《自然-衰老》发表研究，解析了灵长类前列腺衰老的关键细胞与分子调控网络，并基于发现的GRHL2-CDK19-p53-p21信号轴，开发了靶向GRHL2的基因治疗策略，在动物模型中缓解了前列腺衰老表型 [25][26] - 《自然-生物技术》12月5日的研究报道展示了一种利用工程化类病毒颗粒在体内对人类造血干细胞进行高效、精准基因编辑的新方法，有望规避当前体外基因编辑疗法所需的复杂制造流程和高毒性清髓化疗预处理 [29][31] - 阿斯利康通过收购亘喜生物获得的双靶CAR-T疗法AZD0120，其Ib/II期研究初步结果显示，在15例复发/难治多发性骨髓瘤患者中总缓解率达100%，且未观察到剂量限制性毒性 [32] - Arrowhead Pharmaceuticals公司于12月2日宣布，其靶向APOC3基因的RNAi疗法plozasiran获美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗重度高甘油三酯血症，公司计划在2026年底向FDA提交补充新药申请 [33] 海外细胞与基因疗法动态 - 美国FDA于12月4日批准百时美施贵宝的CAR-T疗法Breyanzi用于治疗复发或难治性边缘区淋巴瘤成年患者，这是该疗法在美获得的第五项批准，边缘区淋巴瘤约占美国B细胞非霍奇金淋巴瘤确诊病例的7% [15][16] - 基于II期临床数据，在66名接受Breyanzi治疗的边缘区淋巴瘤受试者中，95.5%的患者对疗法产生应答，62.1%实现完全缓解，约两年后88.6%的患者仍可维持缓解状态 [20][21] - 再生元与Tessera Therapeutics于12月1日达成全球合作，共同开发和商业化用于治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症的基因疗法TSRA-196，Tessera将获得总计1.5亿美元（含预付款及股权投资）并有资格获得总计1.25亿美元的里程碑付款 [22]

国家及商业健康保险药品目录发布 - 国内首次发布《商业健康保险创新药品目录(2025年)》，与《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录(2025年)》形成互补，旨在健全多层次医疗保障体系[1] - 商保创新药目录由国家医保局主导制定，聚焦创新程度高、临床价值显著但超出基本医保“保基本”定位的药品，如高价肿瘤创新药、基因治疗药物、部分罕见病特效药等[1] 目录入选情况与特点 - 共有121个药品通用名通过商保创新药目录形式审查，最终18家创新药企业的19种药品成功纳入，首版目录“海选”入选率约15.7%[1] - 目录选品体现了支持创新的导向，纳入药品均为近年来医药技术进步的优秀成果，同时关注重点领域，如阿尔兹海默症等适应老龄化趋势的药品，以及戈谢病、神经母细胞瘤等多发于儿童的罕见病用药[2] 对罕见病领域的影响 - 罕见病领域，北海康成的入选药品为戈芮宁，是国内首个本土自主研发生产的酶替代一类创新药，于2024年5月13日获批上市，适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者[2] - 目录聚焦未纳入基本医保目录的药品，旨在让戈谢病患者用得上、用得起安全有效的国产酶替代药物[2] 对肿瘤治疗领域的影响 - 肿瘤治疗领域，五款国产CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)产品被纳入首版商保创新药目录，涉及上海药明巨诺、南京驯鹿生物、科济药业全资子公司恺兴生命科技、合源生物科技、复星医药子公司复星凯瑞等5家企业[2] - CAR-T纳入目录后，有望显著降低患者自付压力，提升产品可及性与可负担性，进一步拓宽市场覆盖范围[3] - CAR-T产品进入目录具有里程碑意义，不仅直接惠及患者，更将对全产业链产生深远积极影响[3] 对产业链的带动效应 - 支付端开放提升了商业可及性，在社会健康意识增强、健康需求攀升的背景下，医药健康行业正迎来关键发展契机[3] - 随着未来产能扩大和国内产业链成熟，相关企业将考虑引入更多国内供应商，共同构建稳健高效的供应链生态，支撑产品快速规模化落地[3]

新版国家医保目录调整概览 - 新版国家医保目录与首版商业健康保险创新药品目录将于2026年1月1日起正式实施 [1] - 医保目录调整首次实施“双轨制”，基本医保目录聚焦基础保障，商保创新药目录为“独家新药”或“罕见病用药”提供补充保障通道 [2] - 新版国家医保目录新纳入114种药品，其中111种为5年内新上市品种，占比达97.3%，50种为1类创新药，总体成功率为88%，较2024年的76%再度提高 [2] - 调整后，目录内药品总数增至3253种，其中西药1857种、中成药1396种 [2] - 本次调整纳入了一些弥补基本医保保障空白的药品，包括三阴乳腺癌、胰腺癌等重大疾病用药，朗格汉斯细胞组织细胞增生症等罕见病用药，以及糖尿病、高胆固醇血症等慢性病用药 [5] 上市公司药品纳入医保目录情况 - 恒瑞医药共有20款产品/适应症通过调整，其中10款产品首次进入医保，覆盖肿瘤、代谢、心血管疾病、免疫系统疾病、眼科等多个领域 [3] - 恒瑞医药上述药品2024年合计销售额约为86.6亿元，2025年前三季度合计销售额约为75.54亿元 [4] - 海思科2款1类创新药“登榜”，环泊酚注射液成功续约，安瑞克芬注射液被新增纳入 [4] - 罗欣药业1类创新药替戈拉生片实现已获批适应症医保全覆盖 [4] - 多家科创板生物医药企业表现不俗，泽璟制药、君实生物、微芯生物等公司都有产品首次被纳入医保或新增适应症纳入医保 [4] - 泽璟制药盐酸吉卡昔替尼片被纳入国家医保药品目录，该药是首个获批用于治疗骨髓纤维化的国产JAK抑制剂类创新药物 [4] - 糖尿病领域，银诺医药的长效GLP-1受体激动剂依苏帕格鲁肽α被新纳入医保目录 [6] 首版商保创新药目录概览 - 首版商保创新药目录共计纳入18家创新药企的19个新药，其中包括9个1类创新药 [7] - 目录涵盖CAR-T等肿瘤治疗药品、神经母细胞瘤等罕见病治疗药品以及阿尔茨海默病治疗药品，与基本医保形成互补衔接 [7] - 今年共有121个药品通用名通过商保创新药目录的形式审查，参与价格协商的药品共24个，最终入选率约15.7% [7] - CAR-T药物成为“大赢家”，有5款产品入选，在国内已上市的8款CAR-T产品中占比过半 [7] 上市公司药品纳入商保创新药目录情况 - 复星医药控股子公司复星凯瑞的奕凯达（阿基仑赛注射液）新纳入商保创新药目录，该产品为我国首个批准上市的细胞治疗类产品 [8] - 科济药业自主研发的全人源BCMA靶向CAR-T产品赛恺泽（泽沃基奥仑赛注射液）被纳入目录 [7][8] - 其他入选的CAR-T产品还包括药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液 [7] - 北海康成1类创新药戈芮宁已纳入首版商保创新药目录，该药是国内首个本土自主研发生产适用于戈谢病患者的长期酶替代疗法 [9] - 百济神州是唯一一家有2款药品纳入商保的创新药企，分别为注射用泽尼达妥单抗和达妥昔单抗β注射液 [9] - 在阿尔茨海默病治疗领域，礼来的多奈单抗注射液和卫材的仑卡奈单抗注射液被纳入商保创新药目录 [10]

国家首次发布商保创新药目录 - 国内首次发布《商业健康保险创新药品目录(2025年)》，由国家医保局主导制定，聚焦创新程度高、临床价值显著但超出基本医保“保基本”定位的药品，如高价肿瘤创新药、基因治疗药物、部分罕见病特效药等 [1] - 目录与基本医保目录形成互补，旨在满足患者用药需求、支持创新药产业发展、健全多层次医疗保障体系并减轻基本医保负担 [1] - 共有121个药品通用名通过形式审查，最终18家创新药企业的19种药品成功纳入，首版目录“海选”入选率约15.7% [1] 入选药品特点与导向 - 目录选品体现了支持医药技术进步成果的导向，并关注重点领域，包括适应人口老龄化趋势的药品（如阿尔兹海默症用药）以及多发生于儿童的罕见病用药（如戈谢病、神经母细胞瘤用药） [2] - 罕见病领域，北海康成的入选药品“戈芮宁”为国内首个本土自主研发生产的酶替代一类创新药，于2024年5月在国内获批上市，适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者 [2] - 肿瘤治疗领域，五款国产CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）产品被纳入目录，涉及上海药明巨诺、南京驯鹿生物、科济药业全资子公司恺兴生命科技、合源生物科技、复星医药子公司复星凯瑞等5家企业 [2] 对CAR-T疗法及产业链的影响 - CAR-T疗法在部分疾病治疗中疗效突出，纳入目录为其新增了支付途径，有望显著降低患者自付压力，提升产品可及性与可负担性，进一步拓宽市场覆盖范围 [3] - 支付端开放提升了商业可及性，在健康需求攀升的背景下，为医药健康行业带来关键发展契机 [3] - CAR-T产品进入目录具有里程碑意义，不仅直接惠及患者，更将对全产业链产生深远积极影响；随着未来产能扩大和国内产业链成熟，将考虑引入更多国内供应商，构建稳健高效的供应链生态以支撑产品快速规模化落地 [3]

新版国家医保目录与首版商保创新药目录发布 - 国家医保局与人力资源社会保障部印发新版国家医保目录及首版商保创新药目录 将于2026年1月1日起全国实施 [1] - 目录调整首次实施“双轨制” 基本医保目录聚焦基础保障 商保创新药目录为“独家新药”或“罕见病用药”提供补充保障通道 [2] - 多家上市公司公告其药品新进、续约或新增适应症纳入新版目录 [1] 新版国家医保目录调整详情 - 新版国家医保目录新纳入114种药品 其中111个为5年内新上市品种 占比97.3% [2] - 新纳入药品中有50种为1类创新药 总体成功率88% 较2024年的76%提高 [2] - 调整后目录内药品总数增至3253种 其中西药1857种 中成药1396种 [2] - 本次调整纳入药品弥补了基本医保保障空白 包括三阴乳腺癌、胰腺癌等重大疾病用药 朗格汉斯细胞组织细胞增生症等罕见病用药 以及糖尿病等慢性病用药 [10] 上市公司药品纳入医保目录情况 - **恒瑞医药**：共有20款产品/适应症通过调整 其中10款产品首次进入医保 覆盖肿瘤、代谢、心血管疾病等多个领域 [3] - 恒瑞医药上述新进医保药品2024年合计销售额约86.6亿元 2025年前三季度合计销售额约75.54亿元 [4] - **海思科**：环泊酚注射液成功续约 安瑞克芬注射液被新增纳入医保目录 [6] - **罗欣药业**：1类创新药替戈拉生片新适应症纳入医保 叠加续约适应症 实现已获批适应症医保全覆盖 [8] - **泽璟制药、君实生物、微芯生物**等科创板生物医药企业有产品首次被纳入医保或新增适应症纳入医保 [8] 具体治疗领域药品纳入情况 - **糖尿病领域**：礼来旗下替尔泊肽注射液首次成功纳入医保 银诺医药的依苏帕格鲁肽α等国产药亦被新纳入 [10] - **自身免疫性疾病领域**：恒瑞医药的安达静（夫那奇珠单抗注射液）已获批的两个适应症均已纳入医保目录 [4] - **骨髓纤维化领域**：泽璟制药盐酸吉卡昔替尼片被纳入医保 是首个获批用于治疗骨髓纤维化的国产JAK抑制剂类创新药物 [8] 首版商保创新药目录详情 - 首版商保创新药目录纳入18家创新药企的19种新药 其中包含9个1类创新药 [11] - 目录覆盖CAR-T等肿瘤治疗药品、神经母细胞瘤等罕见病治疗药品以及阿尔茨海默病治疗药品 与基本医保形成互补 [11] - 今年共有121个药品通用名通过目录形式审查 24个参与价格协商 最终入选率约15.7% [11] - **CAR-T药物**：成为“大赢家” 有5款产品入选 在国内已上市的8款CAR-T产品中占比过半 [11] 公司药品纳入商保创新药目录情况 - **复星医药**：控股子公司复星凯瑞的奕凯达（阿基仑赛注射液）新纳入商保创新药目录 [12] - **科济药业**：全人源BCMA靶向CAR-T产品赛恺泽（泽沃基奥仑赛注射液）被纳入目录 [12] - **北海康成**：1类创新药戈芮宁已纳入目录 该药是国内首个本土自主研发生产适用于戈谢病患者的长期酶替代疗法 [13] - **百济神州**：是唯一一家有2款药品纳入商保的创新药企 分别为注射用泽尼达妥单抗和达妥昔单抗β注射液 [13] - **外资药企**：礼来的多奈单抗注射液与卫材的仑卡奈单抗注射液被纳入目录 用于治疗阿尔茨海默病 [13]

公司核心事件：戈芮宁纳入商保创新药目录 - 北海康成制药有限公司宣布其自主研发的酶替代一类创新药戈芮宁成功纳入我国第一版“商保创新药目录”，该目录将于2026年1月1日起正式实施 [1] - 戈芮宁是国内首个本土自主研发生产适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法，也是我国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药 [3] - 该药物于2025年5月13日获批上市，并于7月2日在上海交通大学医学院附属新华医院开出首方，正式进入临床应用 [3] 行业与政策背景 - 国家医保局公示显示，2025年国家医保谈判中，有121个品种申报了商保创新药目录，但最终只有18家创新药企业的19个药品成功纳入，涉及肿瘤、罕见病、慢性病等治疗领域，其中包括9个一类新药 [1] - 商保创新药目录聚焦于创新程度高但暂未纳入基本医保目录的药品 [4] - 戈芮宁的入选被视为新质生产力的典型案例，旨在让广大戈谢病患者用得上、用得起安全有效的国产酶替代药物 [4] 公司战略与合作 - 北海康成是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化 [1] - 2025年8月，百洋医药对北海康成进行战略投资，双方在投资、相关罕见病产品商业化运营等方面达成紧密合作 [1] - 公司表示将持续深耕罕见病药物的本土化研发生产、上市和可及，为中国患者带来更多创新治疗方案 [4] 投资方百洋医药的业务布局 - 百洋医药在创新药领域持续深化布局：在器官纤维化领域，投资济坤医药并获得治疗肺纤维化1类创新药的所有权益；在核药领域，布局我国自主研发的首个核医学1类创新药99mTc-3PRGD2；在骨坏死领域，拿下治疗骨坏死FIC创新药Rab001的商业化权益；同时，作为基石投资者，百洋投资了华昊中天，取得1类创新药优替德隆的商业化权益 [4] - 目前，百洋已在骨健康、抗器官纤维化、肿瘤脑转移等治疗领域形成丰富的产品矩阵 [4] - 公司坚持“品牌、创新、国际化”的战略路线，不断丰富自主创新品牌矩阵，加速推动源头创新成果临床转化与应用 [4]

公司核心事件 - 北海康成制药有限公司宣布其一类创新药戈芮宁®成功纳入我国第一版“商保创新药目录”，该目录将于2026年1月1日起正式实施 [1] - 戈芮宁是国内首个本土自主研发生产的酶替代一类创新药，适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法 [3] - 该药物于2025年5月13日获批上市，并于7月2日在上海交通大学医学院附属新华医院开出首方，正式进入临床应用 [3] 产品与市场地位 - 戈芮宁是我国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药，填补了我国酶替代领域的空白 [3] - 该药物作为新质生产力的典型案例入选目录，将提升国内戈谢病患者的用药可及性，使其用得上、用得起安全有效的国产酶替代药物 [4] - 公司创始人表示，此次纳入目录体现了国家药监和医保部门对罕见病创新药的认可及对患者迫切医疗需求的关注 [3] 行业与政策背景 - 国家医保局公示显示，2025年国家医保谈判中，有121个品种申报了商保创新药目录，但最终只有18家创新药企业的19个药品成功纳入 [1] - 成功纳入的药品涉及肿瘤、罕见病、慢性病等治疗领域，其中包括9个一类新药 [1] - 商保创新药目录聚焦于创新程度高但暂未纳入基本医保目录的药品 [4] 公司战略与合作 - 北海康成是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化 [1] - 2025年8月，百洋医药对北海康成进行了战略投资，双方在投资、相关罕见病产品商业化运营等方面达成紧密合作 [1] - 公司表示将持续深耕罕见病药物的本土化研发生产、上市和可及，为中国患者带来更多创新治疗方案 [4] 关联方（百洋医药）业务布局 - 百洋医药在创新药领域持续深化布局，投资了济坤医药并获得治疗肺纤维化1类创新药的所有权益 [4] - 公司在核药领域布局了我国自主研发的首个核医学1类创新药99mTc-3PRGD2 [4] - 公司在骨坏死领域拿下了治疗骨坏死FIC创新药Rab001的商业化权益 [4] - 公司作为基石投资者投资了华昊中天，取得了1类创新药优替德隆的商业化权益 [4] - 目前，百洋医药已在骨健康、抗器官纤维化、肿瘤脑转移等治疗领域形成丰富的产品矩阵 [4] - 公司坚持“品牌、创新、国际化”的战略路线，旨在不断丰富自主创新品牌矩阵，加速推动源头创新成果临床转化与应用 [4]

公司股价表现 - 公司股价盘中一度上涨近18% [1] - 截至发稿时股价上涨11.76%至2.09港元 [1] - 成交额达到1021.88万港元 [1] 产品纳入医保 - 2026年度"北京普惠健康保"保障详情公布 [1] - 公司三款罕见病产品均已纳入该保障 [1] - 其中戈芮宁为首次亮相"惠民保" [1] 产品上市进展 - 戈芮宁于今年5月13日获批上市 [1] - 7月2日戈芮宁在上海交通大学医学院附属新华医院开出首方 [1] - 该药物正式进入临床应用将提升国内患者用药可及性 [1]

公司股价表现 - 公司股价盘中一度上涨近18% [1] - 截至发稿时股价上涨11.76%至2.09港元 [1] - 成交额为1021.88万港元 [1] 产品纳入医保 - 2026年度"北京普惠健康保"已将公司三款罕见病产品纳入保障范围 [1] - 其中戈芮宁为首次亮相"惠民保" [1] 产品获批与上市 - 戈芮宁于今年5月13日获得批准上市 [1] - 7月2日戈芮宁在上海交通大学医学院附属新华医院开出首张处方 [1] - 该药物正式进入临床应用阶段 [1] - 预计将显著提升国内患者的用药可及性 [1]

公司股价表现 - 北海康成今年以来股价涨幅超过1700% [3] - 公司市值仅约10亿港元 股价最低时跌至0.315港元/股成为"仙股" [3][4] - 股价最高时回归2.5港元/股 [4] 产品研发突破 - 5月获批首款自研罕见病药物注射用维拉苷酶β(戈芮宁) 是中国本土首款自主研发的罕见病创新药 [4] - 戈芮宁成为国家药监局2024年《生物制品分段生产试点工作方案》发布后首个通过分段生产检查的创新生物药 [4] - 从项目启动到获批上市仅用6年半时间 打破创新药研发"三十原则" [9] - 在已获批的三款戈谢病药物中 戈芮宁适应证最广 [9] 政策与资格认证 - 8月中旬公司所有产品通过商保创新药目录初审 [3] - 3款创新药均通过商保创新药目录初步形式审查 [4] - 获得1亿元战略投资 [3] 商业化策略 - 公司有信心让国内戈谢病患者的年治疗费用大幅下降至少50% [11] - 前两款罕见病药海芮思、迈芮倍未纳入国家医保目录 只能依靠惠民保和自费渠道销售 [12] - 海芮思在惠民保覆盖的罕见病药物中城市覆盖数量位居第一 但仅约10%已确诊患者使用过该药物治疗 [12] 财务表现 - 过去三年营业收入分别为7897.2万元、1.03亿元、8510.30万元 累计净亏损超过13亿元 [14] - 公司最新市值在10亿港元左右徘徊 [14] 研发管线布局 - 产品线涵盖亨特氏综合征、阿拉杰里综合征、阵发性睡眠性血红蛋白尿、戈谢病、法布雷病、A型血友病等多个罕见病领域 [10] - 在研的其他罕见病适应证均被纳入官方发布的两批罕见病目录中 [9] 行业地位与发展 - 国内还没有聚焦于罕见病药物研发的公司 [6] - 全球酶平台已运转30年 二十多款药物年销百亿美元 中国此前连一款自研酶替代药都没有 [9] - 罕见病药物的潜力仍然被严重低估 无论是市场规模还是技术含量 [13] - 公司正在积极与跨国药企接触 寻求产品出海机会 [14] 历史背景 - 2012年回国创业时罕见病行业政策非常不明朗 [6] - 2017年嗅到第一批罕见病目录待发的气息 开始逐步淘汰肿瘤管线 [6] - 2018年与药明生物签署战略合作协议 [6] - 2021年12月10日在港交所上市 首个交易日跌幅接近27% [4]