公司股价表现 - 北海康成今年以来股价涨幅超过1700% [3] - 公司市值仅约10亿港元 股价最低时跌至0.315港元/股成为"仙股" [3][4] - 股价最高时回归2.5港元/股 [4] 产品研发突破 - 5月获批首款自研罕见病药物注射用维拉苷酶β(戈芮宁) 是中国本土首款自主研发的罕见病创新药 [4] - 戈芮宁成为国家药监局2024年《生物制品分段生产试点工作方案》发布后首个通过分段生产检查的创新生物药 [4] - 从项目启动到获批上市仅用6年半时间 打破创新药研发"三十原则" [9] - 在已获批的三款戈谢病药物中 戈芮宁适应证最广 [9] 政策与资格认证 - 8月中旬公司所有产品通过商保创新药目录初审 [3] - 3款创新药均通过商保创新药目录初步形式审查 [4] - 获得1亿元战略投资 [3] 商业化策略 - 公司有信心让国内戈谢病患者的年治疗费用大幅下降至少50% [11] - 前两款罕见病药海芮思、迈芮倍未纳入国家医保目录 只能依靠惠民保和自费渠道销售 [12] - 海芮思在惠民保覆盖的罕见病药物中城市覆盖数量位居第一 但仅约10%已确诊患者使用过该药物治疗 [12] 财务表现 - 过去三年营业收入分别为7897.2万元、1.03亿元、8510.30万元 累计净亏损超过13亿元 [14] - 公司最新市值在10亿港元左右徘徊 [14] 研发管线布局 - 产品线涵盖亨特氏综合征、阿拉杰里综合征、阵发性睡眠性血红蛋白尿、戈谢病、法布雷病、A型血友病等多个罕见病领域 [10] - 在研的其他罕见病适应证均被纳入官方发布的两批罕见病目录中 [9] 行业地位与发展 - 国内还没有聚焦于罕见病药物研发的公司 [6] - 全球酶平台已运转30年 二十多款药物年销百亿美元 中国此前连一款自研酶替代药都没有 [9] - 罕见病药物的潜力仍然被严重低估 无论是市场规模还是技术含量 [13] - 公司正在积极与跨国药企接触 寻求产品出海机会 [14] 历史背景 - 2012年回国创业时罕见病行业政策非常不明朗 [6] - 2017年嗅到第一批罕见病目录待发的气息 开始逐步淘汰肿瘤管线 [6] - 2018年与药明生物签署战略合作协议 [6] - 2021年12月10日在港交所上市 首个交易日跌幅接近27% [4]

核心观点 - 北海康成自主研发的注射用维拉苷酶β（戈芮宁）获国家药监局批准上市，成为国内首个适用于12岁及以上青少年和成人I型及Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法 [1] - 戈芮宁是国内首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药，开发及生产成本有望降低 [1] - 该药是公司即将进入商业化的首个自主研发产品，可能成为业绩转折点 [1][5] 产品与适应症 - 戈芮宁适应症为罕见病戈谢病，是国内首个自主研发的长期酶替代疗法 [1][2] - 戈谢病是一种遗传性溶酶体贮积症，全球平均每10万人中患病人数为0.7-1.75 [2] - 重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法是戈谢病的标准治疗方案，已有30年临床应用历史 [2] - 2020年中国约有3000名戈谢病患者，成年患者年平均费用超过百万元 [3] 市场策略 - 公司计划大幅降低国内戈谢病患者的年治疗费用，目标让80%患者用得起药 [3] - 正在与政府部门接触，考虑医保支付能力 [3] - 除国内市场外，公司还计划开发国际市场，持有戈芮宁的全球专有权利 [3] 生产优势 - 戈芮宁通过生物制品分段生产检查，成为首个受益于该政策的创新生物药 [4] - 分段生产由药明生物上海基地生产原液，无锡基地负责制剂和包装 [4] - 分段生产政策为项目上市节省了1-1.5年时间，提升了产能利用率并降低了生产成本 [4] 公司背景 - 北海康成专注于罕见病领域，被称为"罕见病港股第一股"，2021年登陆港股 [5] - 公司产品组合包括3个已上市产品和8个药物资产，均针对罕见疾病和罕见肿瘤适应症 [5] - 2024年公司营收8510万元，亏损4.43亿元，处于连年亏损状态 [5]