财务表现 - 公司2025年上半年收入4945.1万元人民币，同比大幅下降80.54% [1] - 研发开支1.05亿元人民币，同比增长58.75% [1] - 期内亏损2.7亿元人民币，每股基本亏损0.21元 [1] 收入构成 - 药品销售收入2020万元人民币，包括阿伐替尼及普拉替尼销售 [1] - 授权费收入1790万元人民币，同比大幅减少 [1] - 舒格利单抗特许权使用费收入1130万元人民币 [1] 产品销售分析 - 普拉替尼销售收入同比大幅下降，主因国家医保目录谈判前的价格调整及一次性渠道补偿 [1] - 若普拉替尼纳入国家医保目录，预计2026年及以后销售增长将抵消短期负面影响 [1] 授权合作进展 - 2025年上半年未订立重大外部授权安排 [1] - 2025年7月与Istituto Gentili订立重大外部授权协议，预期下半年获得授权费收入 [1] 战略发展 - 公司加速全球扩张战略并推进差异化管线 [2] - 通过战略合作伙伴关系强化商业版图 [2] - 在监管批准、临床进展及战略合作方面取得重要成就 [2]

财务表现 - 截至2025年6月30日止六个月公司收入为人民币49.4百万元 较上年同期人民币254.2百万元减少80.5% [1] - 收入构成包括药品销售人民币20.2百万元 授权费收入人民币17.9百万元 舒格利单抗特许权使用费收入人民币11.3百万元 [1] - 期内亏损人民币270.2百万元 较上年同期溢利人民币15.7百万元增加亏损人民币285.9百万元 [1] 收入变动原因 - 普拉替尼销售收入大幅下降 主要因国家医保药品目录谈判前的价格调整及一次性渠道补偿 [1] - 授权费收入同比大幅减少 因2024年上半年舒格利单抗胃癌审批里程碑付款贡献缺失 [1] - 2025年上半年未订立重大外部授权安排 但7月与Istituto Gentili达成协议 预期下半年产生授权费收入 [1] 战略展望 - 若普拉替尼纳入国家医保目录 预计2026年及以后销售增长将抵消短期收入负面影响 [1] - 舒格利单抗特许权使用费保持稳定收入贡献 上半年产生人民币11.3百万元 [1]

收入和利润（同比环比） - 收入同比减少80.5%至人民币49.4百万元，其中药品销售20.2百万元、授权费收入17.9百万元及特许权使用费收入11.3百万元[3] - 公司2025年上半年收入为4945.1万元人民币，较2024年同期的2.54165亿元人民币大幅下降80.5%[51][58] - 公司2025年上半年毛亏损9279万元人民币，而2024年同期为毛利润1.72029亿元人民币[51] - 公司2025年上半年净亏损2.70183亿元人民币，而2024年同期为净利润1569.9万元人民币[51] - 期内亏损为人民币270.2百万元，同比由盈转亏（减少285.9百万元）[5] - 公司收入同比大幅下降80.5%，从2024年上半年的254.2百万元人民币降至2025年上半年的49.4百万元人民币[76] - 药品销售收入为20.2百万元人民币，授权费收入为17.9百万元人民币，舒格利单抗特许权使用费收入为11.3百万元人民币[76] - 公司期内亏损270.2百万元人民币，而2024年同期盈利15.7百万元人民币[68][76] - 期内亏损270.2百万元，经调整后亏损265.1百万元[83] 成本和费用（同比环比） - 收入成本同比增加人民币60.1百万元至142.2百万元，主因存货撇减及提前供应普拉替尼计划相关成本[3] - 研发开支同比增加人民币39.0百万元至105.2百万元，主要因临床试验成本上升[5] - 销售及市场推广开支同比减少人民币27.1百万元至35.7百万元，主因渠道服务费减少[5] - 研发开支从2024年上半年的6624.8万元人民币增加至2025年同期的1.05166亿元人民币，增幅达58.7%[51] - 研发开支同比增加58.7%，从2024年上半年的66.2百万元人民币增至2025年上半年的105.2百万元人民币[76] - 收入成本增加60.1百万元至142.2百万元，增幅73.2%[77] - 研发开支增加39.0百万元至105.2百万元，增幅58.9%[78] - 里程碑费用及第三方合约成本增加35.9百万元至51.3百万元，增幅233.7%[78][79] - 行政开支减少3.2百万元至43.5百万元，降幅6.8%[79][80] - 销售及市场推广开支减少27.1百万元至35.7百万元，降幅43.2%[80][81] - 融资成本减少1.4百万元至6.9百万元，降幅16.9%[81] - 渠道服务费及其他减少19.6百万元至33.9百万元，降幅36.7%[81] - 存货撇减64.9百万元人民币，而2024年同期为拨回2.7百万元人民币[65] 药品销售表现 - 普拉替尼销售收入因医保谈判价格调整及渠道补偿大幅下降[3] - 药品销售收入从2024年上半年的1.18279亿元人民币下降至2025年同期的2021.6万元人民币，降幅达82.9%[58] - 授权费收入从2024年上半年的1.22567亿元人民币下降至2025年同期的1793.4万元人民币，降幅达85.4%[58] 地区表现 - 中国大陆收入从2024年上半年的2.32106亿元人民币下降至2025年同期的2694.2万元人民币，降幅达88.4%[60] 研发进展 - 舒格利单抗于2025年3月向EMA提交III期NSCLC新适应症申请[7] - 普拉替尼于2025年7月获中国国家药监局批准本地化生产[9] - CS5001全球Ib期试验在澳大利亚、中国和美国积极招募患者，优先联合疗法队列且未观察到剂量限制性毒性[12] - CS2009的Ia期安全性、PK、PD及抗肿瘤活性数据将于2025年10月ESMO大会提交[13] - CS2009在第5剂量水平（30mg/kg每三周一次）通过安全性评估且未发现剂量限制性毒性[14] - Nofazinlimab联合仑伐替尼在III期研究中OS呈现临床获益趋势但未达统计学显著性[15] - 公司临床前管线包括超过9个潜在候选药物涵盖肿瘤学及自身免疫疾病领域[16] - 公司将于2025年下半年启动CS2013和CS2015两款自身免疫候选药物的IND准备工作[17] - 公司计划推动CS5001和CS2009进行关键试验并寻求全球合作伙伴关系[20] - 公司已完成向EMA递交舒格利单抗III期NSCLC新适应症申请[29] - CS5001（ROR1 ADC）全球多中心Ia/Ib期临床试验在美、澳、中同步推进，Ib期针对DLBCL及实体瘤治疗探索中[34][37] - CS2009（PD-1/VEGF/CTLA-4三特异性抗体）全球I/II期试验进展顺利，预计2025年底前患者数突破100例[36][37] - CS2009 Ia期剂量递增研究完成五个剂量水平评估，第五剂量水平（30毫克/千克）未发现DLT，Ib/II期扩展研究预计2025年下半年启动[37] - CS1002（抗CTLA-4抗体）与恒瑞在大中华区建立战略合作伙伴关系并积极推进III期试验[38] - CS1003-305研究在全球74家研究中心进行，评估nofazinlimab联合仑伐替尼一线治疗不可切除或转移性HCC患者，主要终点为OS[39] - CS2009在低剂量组的"冷肿瘤"及PD-(L)1经治患者中观察到抗肿瘤活性，Ia期数据预计2025年10月在ESMO公布[40] - 恒瑞2024年3月启动CS1002/SHR-8068联合疗法治疗晚期非鳞状NSCLC的II/III期试验，9月启动治疗晚期HCC的III期试验[40] - 2025年7月nofazinlimab联合仑伐替尼最终分析显示OS有临床获益趋势，但未达统计学显著性，PFS和ORR有临床意义改善[41] - 基石药业ADC技术平台支持多个候选药物，包括CS5005、CS5006、CS5007、CS5008和CS5009[43] - CS5007（EGFR/HER3双特异性ADC）针对NSCLC、SCCHN、CRC等多种实体瘤，展现优异抗肿瘤活性和安全性[45] - CS5005（SSTR2 ADC）和CS5008（DLL3&SSTR2双特异性ADC）针对神经内分泌肿瘤和小细胞肺癌等SSTR2阳性实体瘤[46] - CS5006（ITGB4 ADC）靶向泛癌靶点ITGB4，针对NSCLC、头颈鳞癌和结直肠癌等适应症[46] - CS2013（BAFF/APRIL双特异性抗体）针对系统性红斑狼疮、类风湿关节炎和IgA肾病等B细胞介导自身免疫性疾病[46] 产品与商业合作 - 舒格利单抗与Gentili达成的协议总对价最高可达1.925亿美元，涵盖23个欧洲国家，公司获得授权区域近50%净销售额分成[29] - 舒格利单抗全球市场覆盖范围扩展至60多个国家及地区[29] - 普拉替尼（普吉华®）与艾力斯商业合作进展顺利，制造本地化获中国国家药监局批准[30] - 舒格利单抗在中国获批五项适应症，包括IV期NSCLC、III期NSCLC、NK/T细胞淋巴瘤、ESCC和G/GEJ[28] - 舒格利单抗获欧盟委员会和英国药品和医疗保健用品管理局批准用于一线治疗转移性NSCLC[29] - 舒格利单抗被纳入欧洲肿瘤内科学会非小细胞肺癌动态临床指南，推荐为一线治疗[I, A]级联合疗法[29] - GEMSTONE-303注册性研究结果发表于《美国医学会杂志》，GEMSTONE-302长期生存数据再登《柳叶刀•肿瘤学》[29] - 基石药业自LigaChem Biosciences获得CS5001（ROR1 ADC）在韩国境外开发和商业化的全球权利[26] - 舒格利单抗在2025年与Ewopharma、Pharmalink及SteinCares建立合作伙伴关系，覆盖拉丁美洲10个国家[29] - 泰吉华®（阿伐替尼）与恒瑞建立商业合作伙伴关系，自2025年2月起全面实现国产化供应，预计毛利率大幅提升[31][35] - 普吉华®（普拉替尼）于2025年纳入艾力斯肺癌业务部，降低运营成本并提升整体盈利能力[32] - 普吉华®（普拉替尼）国产化上市申请于2025年7月获中国国家药监局批准，预计2026年起中国市场供应过渡为国产产品[32] - 普拉替尼于2025年8月通过国家医保目录谈判形式审查[32] - 泰吉华®（阿伐替尼）于2023年被纳入国家医保药品目录，2025年1月1日实施更新目录，并通过2025年医保谈判续约形式审查[35] - 基石药业与恒瑞2024年7月建立战略合作伙伴关系商业化泰吉华®，保留开发、注册、制造及分销等权利[48] - 阿伐替尼于2025年2月启动国内供应，预计提升毛利率[11] 公司管线与战略 - 公司已成功上市4款创新药并获得16项新药申请批准覆盖9个适应症[22] - 当前研发管线包含16款候选药物涵盖ADC、多特异性抗体及免疫疗法[22] 财务数据关键指标变化 - 现金及现金等价物与定期存款为人民币652.8百万元[5] - 公司现金及现金等价物从2024年底的3.87937亿元人民币增加至2025年6月30日的4.57766亿元人民币，增幅18.0%[52] - 公司存货从2024年底的2.86096亿元人民币减少至2025年6月30日的1.48851亿元人民币，降幅48.0%[52] - 公司银行借款从2024年底的3.182亿元人民币（流动+非流动）增加至2025年6月30日的3.632亿元人民币，增幅14.1%[52][53] - 应收账款总额从2024年末的83.9百万元人民币下降至2025年中的62.5百万元人民币，其中超过90天账龄的占35.8百万元人民币[72] - 应付账款总额从2024年末的338.0百万元人民币下降至2025年中的212.1百万元人民币，其中超过90天账龄的占141.9百万元人民币[73][74] - 公司完成配售100,000,000股股份，配售价每股4.72港元，获得净收益约467.3百万港元（相当于425.8百万元人民币）[75] - 政府补贴收入同比大幅增加，从2024年上半年的0.5百万元人民币增至2025年上半年的2.7百万元人民币[61] - 外汇收益净额同比增加117.0%，从2024年上半年的3.2百万元人民币增至2025年上半年的7.0百万元人民币[62] - 公司于2025年6月30日现金及现金等价物为人民币652.8百万元，较2024年末人民币672.9百万元减少3.0%[90] - 公司资产负债比率于2025年6月30日为73.6%（2024年12月31日：73.9%）[91] - 公司银行借款于2025年6月30日为人民币363.2百万元，全部以人民币计值[95] - 公司于2025年7月16日完成配售100,000,000股，配售价每股4.72港元，净收益467.28百万港元，占扩大后股本6.83%[102] - 辉瑞认购款项人民币1,355.9百万元中，截至2025年6月30日未使用金额为人民币368.7百万元，报告期内实际使用人民币40.6百万元[105] - 配售股份80,000,000股，每股净价2.904港元，总所得款项净额约232.29百万港元（约人民币215.82百万元）[106] - 配售所得款项90%（人民币194.24百万元）用于研发管线，包括CS5001及CS2009[107] - 配售所得款项10%（人民币21.58百万元）用于一般公司用途[107] - 截至2025年6月30日，研发管线实际使用人民币25.97百万元，未动用款项人民币168.27百万元[107] - 截至2025年6月30日，一般公司用途实际使用人民币4.28百万元，未动用款项人民币17.30百万元[107] - 配售所得款项总额人民币215.82百万元，实际使用人民币30.25百万元，未动用净额人民币185.57百万元[107] - 未动用所得款项净额计划于2026年12月31日前投入使用[107] - 公司未建议派付截至2025年6月30日止六个月的中期股息[110] 公司股本与融资 - 公司于2019年2月26日以每股12.00港元发行186,396,000股，股本增加146,294.76港元，股份溢价账增加人民币2,090.16百万元[89] - 公司于2020年9月30日向辉瑞配售115,928,803股，认购价每股13.37港元，总金额200.0百万美元（约人民币1,355.9百万元）[89][103] - 公司于2023年2月15日配售84,800,000股，配售价每股4.633港元，净收益389.07百万港元（约人民币338.12百万元），占扩大后股本6.61%[90] - 公司于2025年4月10日配售80,000,000股，配售价每股2.933港元，净收益232.29百万港元（约人民币215.82百万元），占扩大后股本5.86%[90] 人力资源 - 研发人员占比63.36%，总雇员131人[87] - 上海雇员93人占比71.0%[87]

股本股份 - 截至2025年7月底，公司法定股本20万美元，股份20亿股，面值0.0001美元[1] - 上月底已发行股份13.64501335亿股，本月底结存14.64767628亿股[2] 期权计划 - 首次公开发售前激励计划本月底股份期权结存440.6459万股，发行新股15.25万股[3] - 首次公开发售后雇员持股计划本月底股份期权结存9387.9062万股，发行新股11.3793万股[3] - 本月行使期权所得资金38.012891万港元[3] 股份变动 - 2025年7月16日配售新股1亿股，每股4.72港元[4] - 本月增加已发行股份1.00266293亿股，库存股份0股[4]

港股生物科技股集体上涨 - 北海康成-B涨幅最大达18.99%，最新价0.940港元，总市值3.99亿港元 [1][2] - 歌礼制药-B上涨15.30%，最新价11.910港元，总市值114.77亿港元 [1][2] - 亚盛医药-B上涨9.48%，最新价80.300港元，总市值298.6亿港元 [1][2] - 嘉和生物-B上涨8.17%，最新价2.780港元，总市值14.62亿港元 [1][2] - 贝康医疗-B上涨7.85%，最新价3.160港元，总市值8.64亿港元 [1][2] - 复宏汉霖上涨7.51%，最新价72.300港元，总市值392.95亿港元 [1][2] - 康诺亚-B上涨7.03%，最新价66.200港元，总市值197.76亿港元 [1][2] - 华康生物医学上涨6.76%，最新价0.395港元，总市值1.98亿港元 [1][2] - 基石药业-B上涨6.74%，最新价7.280港元，总市值106.63亿港元 [1][2] - 乐普生物-B上涨6.49%，最新价8.860港元，总市值159.87亿港元 [1][2] - 华领医药-B上涨6.21%，最新价3.420港元，总市值36.1亿港元 [1][2] - 宜明昂科-B上涨5.44%，最新价10.850港元，总市值44.19亿港元 [1][2] - 诺诚健华上涨5.21%，最新价18.780港元，总市值331.08亿港元 [1][2] - 甲鼎医药上涨5.06%，最新价31.120港元，总市值345.68亿港元 [1][2] - 康希诺生物上涨5.46%，最新价46.760港元，总市值115.71亿港元 [1][2]

会议安排 - 基石药业董事会会议将于2025年8月14日举行[3] 业绩相关 - 会议将考虑及批准公司2025年上半年未经审核中期业绩及发布[3] 股息派发 - 会议将考虑派发中期股息（如有）[3] 董事会构成 - 公告刊发时董事会包括主席兼非执行董事李伟博士等6人[3]

行业投资评级 - 全球自免市场规模2022年为1323亿美元，预计2030年将增长至1767亿美元，复合增长率3.68% [8] - 中国自免市场2022年规模为29亿美元，仅为肿瘤市场的8%，对标国际市场有较大提升空间 [8] 核心观点 - 自免疾病种类复杂，已发现约150种自身免疫性疾病，患者往往基于受累器官或组织的不适症状分别选择到不同科室就诊 [14] - 自免市场是仅次于肿瘤的第二大市场，2022年全球自免市场规模为肿瘤市场规模的64.5% [8] - 自免疗法正从单抗时代迈向双抗/多抗时代，通过多靶点干预有望提升治疗效果 [22] 自免市场空间 - 全球自免药物市场2022年规模为1323亿美元，预计2028年将达3500亿美元 [5] - 中国自免患者基数庞大，如特应性皮炎患者约6740万，慢性阻塞性肺疾病患者约9600万 [6] - 2024年自免药物销售额Top 10中三款百亿美元药物跻身全球药品销售额TOP 10 [9][10] 自免疾病特点 - 自身免疫性疾病可分为系统性（如类风湿关节炎）和器官特异性（如自身免疫性肝病）两大类 [14] - 流行病学数据显示自身免疫性疾病表现出季节性和地区性差异，总体患病率约10% [14] - 自免疾病发病机制涉及T细胞和B细胞对自身成分的异常反应，导致组织破坏和器官功能障碍 [18] 双抗/多抗疗法进展 - 双抗具备三重优势：精准重定向效应细胞、同时阻断两条致病通路、提升特异性和亲和力 [22] - 自免双抗领域BD活跃，2024-2025年有多起重大交易，首付款最高达1.25亿美元 [37] - 多抗已进入II期临床，如辉瑞的PF-07275315（抗IL-4/IL-13/TSLP）和PF-07264660（抗IL-4/IL-13/IL-33） [112] 重点关注公司 - 艾伯维的IL-1β/IL-1α双抗lutikizumab治疗HS已进入III期临床 [51] - 强生/Numab/Kaken的IL-4Rα/IL-31双抗NM26治疗AD进展至II期临床 [56] - 礼来/Zura的IL-17/BAFF双抗tibulizumab治疗SSc和HS进入II期临床 [63] - 赛诺菲的TNF-α/OX40L双抗brivekimig治疗HS II期成功 [74] - 罗氏/渤健的CD3/CD20双抗莫妥珠单抗治疗SLE显示临床潜力 [101]

行业投资评级 - 医药生物行业评级为"看好"（维持）[10] 核心观点 创新药发展 - 国产创新药正从"中国制造"转向"中国创造"，已完成从模仿到跟随再到源头创新的蜕变[10] - 中国FIC药物数量占比从2015年的9%提升至2024年的31%[25] - 创新药出海分为三个阶段：借船出海（license-out为主）、自主出海（NewCo模式）、全球化[10] 重点领域进展 - PD-(L)1 Plus领域： - PD-(L)1/VEGF双抗AK112（依沃西单抗）在III期临床中击败K药，mPFS达11.14个月[53] - PD-1/IL-2双抗IBI363显著延长免疫耐药NSCLC患者生存期，冷肿瘤疗效突出[4] - 2025年PD-(L)1 plus领域已发生多起重磅交易，首付款最高达15亿美元[65] - ADC领域： - 2025H1仍是BD交易热门赛道，靶点转向PD-L1、DLL3等差异化方向[75] - PD-L1 ADC HLX43在泛瘤种中展现广谱抗肿瘤活性，TSCC患者ORR达75%[78] - DLL3 ADC ZL-1310治疗ES-SCLC的ORR达51%，1.6mg/kg组ORR高达79%[82] - GLP-1领域： - 25H1全球交易规模达211亿美元，已超24全年[88] - 交易聚焦多靶点、口服、联用和超长效方向[94] - 博瑞医药BGM0504 24周减重19.78%，优于瑞他鲁肽[94] 投资建议 PD-(L)1 Plus - PD-(L)1/VEGF方向关注康方生物、三生制药、神州细胞等[5] - PD-1/IL-2方向关注信达生物、恒瑞医药、奥赛康等[5] ADC - 关注复宏汉霖、再鼎医药、泽璟制药等差异化靶点企业[5] GLP-1 - 多靶点方向关注博瑞医药、众生药业[5] - 口服及超长效方向关注歌礼制药、甘李药业[5] - 联用方向关注联邦制药、来凯医药[5]

核心观点 - 基石药业将在2025年ESMO大会上公布CS2009和CS5001的最新临床研究数据和试验设计 凸显公司在肿瘤创新药物研发领域的全球竞争力[1] 产品管线进展 - CS2009为潜在同类首创/同类最佳PD1/VEGF/CTLA-4三特异性抗体 全球多中心I期剂量递增和扩展研究正在澳大利亚和中国招募患者 并计划扩展至美国进行II期入组[1] - 公司将在ESMO大会上公布CS2009的Ia期临床研究数据 这将成为全球首批关于此类三特异性抗体的临床数据报告[1] - CS5001为目前已知首个在淋巴瘤和实体瘤中均观察到临床疗效的ROR1 ADC 其临床开发进展位居全球前二[1] - CS5001全球多中心Ib期临床试验正在美国 澳大利亚和中国同步推进 公司将在大会上公布其Ib期研究设计[1] 行业会议参与 - 公司选择在2025年10月17日至21日于德国柏林举行的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会这一全球最具影响力的肿瘤学会议之一披露关键临床数据[1]

核心观点 - 小分子偶联药物结合小分子灵活性与偶联技术增效潜力，推动肿瘤治疗向高效低毒演进，是偶联药物赛道有潜力的分支，国内亲合力生物等企业成果显著，可关注相关公司及合作上市企业 [5][17] 看好小分子偶联药物及亲合力等公司 - 小分子偶联药物始于对传统化疗及抗体偶联药物优化，全球约 10 款候选药处于临床，适应症集中实体瘤，由小分子靶向配体、连接子和载荷药物组成，经内吞精准杀伤肿瘤细胞 [8] - 小分子偶联药物临床优势基于小分子特性，有高肿瘤穿透性、低毒性、无免疫原性，易控成本，分子量低能克服递送瓶颈，主要经肾代谢，稳定性好 [11] - 亲合力生物开发多种偶联药物产品，小分子偶联药物莱古比星和莱古杉醇临床疗效好，IMD101 展现良好安全性和有效性 [12][13] - 莱古比星设计特色是 6 - 马来酰亚胺基团降低毒性、延长半衰期，四肽氨基酸基团增强特异性和靶向性 [16][17] - 2024 年 2 月昂利康与亲合力合作，小分子偶联药物赛道潜力大，可关注相关公司及合作上市企业如昂利康等，还可关注创新药海外 BD 趋势和国内政策新增量相关机会及对应公司 [17][18] 板块行情回顾 医疗保健行业估值情况 - 截至 2025 年 7 月 25 日，医药生物行业 TTM - PE 为 51.14 倍，比历史最低高 110%，相对沪深 300 溢价率 279%，高于过去十年平均 38 个百分点 [19] 行业指数表现 - 2025 年 7 月 21 日 - 25 日，上证综指涨 1.67%、创业板涨 2.76%、沪深 300 涨 1.69%，建筑材料等涨幅靠前，银行等下跌较多，医药生物涨 1.90%，在 27 个子行业中排第 16 位 [26] 子行业一周表现 - 本周医药生物板块涨 1.90%，医疗服务、医疗器械和化学原料药涨幅靠前，仅化学制剂下跌 [29] 行业个股表现 - 板块涨幅前 3 个股为海特生物、振东制药、塞力医疗，跌幅前 3 为永安药业、力生制药、信立泰 [32] 行业动态 - 2025 年 7 月 22 日，免疫治疗公司 Scancell 的 DNA 癌症疫苗 SCIB1 与其改良版 iSCIB1 + 在 2 期试验中疗效显著，安全性好，将对 iSCIB1 + 进一步开发 [33][34][35] - 2025 年 7 月 22 日，赛诺菲以 16 亿美元收购 Vicebio，加强呼吸道病毒疫苗领域研发布局，Vicebio 专注开发新一代呼吸道病毒疫苗，其 VXB - 241 疫苗 1 期试验安全性和耐受性良好 [36][37] - Ionis 的反义寡核苷酸疗法 donidalorsen 在 3 期研究中使患者平均每月 HAE 发作次数减少 62%，84% 患者更偏好该疗法 [38][39] - 2025 年 7 月 23 日，pnimed 公司的潜在“first - in - class”口服候选药物 AD109 在 3 期试验中达主要终点，计划 2026 年初向美国 FDA 递交新药申请 [40][41] - 2025 年 7 月 23 日，美国 FDA 批准 LEO Pharma 的 Anzupgo 乳膏用于治疗中重度慢性手部湿疹成人患者，该药物是“first - in - class”外用泛 JAK 抑制剂 [42][43] - 2025 年 7 月 23 日，Revolution Medicines 的 RAS（ON）G12C 选择性抑制剂 elironrasib 获美国 FDA 突破性疗法认定，之前试验显示其耐受性好，疗效佳 [44] - 2025 年 7 月 23 日，Abivax 公司的 obefazimod 在两项 3 期试验中达主要和关键次要终点，耐受性良好，维持治疗研究预计 2026 年二季度公布结果 [45][46] - 2025 年 7 月 23 日，Avidity Biosciences 的 delpacibart zotadirsen 获美国 FDA 突破性疗法认定，预计年底向 FDA 提交生物制品许可申请，之前研究显示其疗效显著 [48] - 2025 年 7 月 25 日，欧洲药品管理局人用药品委员会对反义寡核苷酸疗法 Tryngolza 给出积极意见，推荐用于治疗家族性乳糜微粒血症成人患者，研究显示其能降低甘油三酯水平和急性胰腺炎风险，安全性好 [50][51]