行业定义及分类 - 化疗药物是治疗肿瘤的细胞毒性药物 通过化学药物杀死肿瘤细胞 抑制生长增殖并促进分化 具有广谱抗癌性 广泛应用于多种癌症的辅助治疗及晚期各线治疗[2] - 主要分类包括烷化剂 抗代谢药 抗癌抗生素 植物类抗癌药 激素类抗癌药和免疫制剂等[2] 全球化疗药物市场现状 - 2024年全球化疗药物市场规模335.3亿美元 其中亚太地区占比70.31%达235.75亿美元 欧洲和北美分别占比9.45%和11.35%[4] - 预计2025年全球市场规模增长至368.4亿美元 亚太地区占比降至68.48% 欧洲和北美分别升至9.99%和11.94%[4] - 化疗药因副作用大和疗效较差 在全球逐渐被靶向药物取代 在抗肿瘤药物规模比重呈下降态势[4] 中国化疗药物市场现状 - 2024年中国化疗药物需求量38.58亿片/粒/瓶 市场规模1355.9亿元 其中植物生物碱603.2亿元和抗代谢药440.3亿元主导市场[1][5] - 预计2025年需求量增至39.48亿片/粒/支/瓶 市场规模达1404.2亿元 抗代谢药和植物生物碱分别增至457.5亿元和626亿元[1][5] - 2024年产量32.58亿片/粒/瓶 同比增长2.61% 预计2025年产量增至34.32亿片/粒/瓶[6] 市场竞争格局 - 抗代谢药 植物生物碱和烷化剂原研企业以罗氏 礼来 赛诺菲 默沙东等欧美巨头为主导[10] - 国内企业恒瑞医药 豪森药业 齐鲁制药 正大天晴在仿制药领域占据重要地位 并在新剂型上持续突破[10] - 抗代谢药主要产品包括卡培他滨 吉西他滨 培美曲塞二钠 烷化剂产品包括卡铂 顺铂 替莫唑胺[10] 产业链结构 - 上游包括化学原料 生物制品和辅料 中游为研发生产环节 下游通过医院 零售药房及线上渠道销售[8] - 医院内部药房是主要零售渠道 特别是三甲医院和肿瘤专科医院 终端患者包括结直肠癌 胃癌 卵巢癌等患者[8] 政策环境 - 国家出台多项政策鼓励肿瘤治疗药物制造企业加大研发力度 推进创新药和特效药的研制与临床试验[8] - 带量采购和新药审批加速等政策推动本土化疗创新药物和仿制药的研发上市[10] 技术发展趋势 - 未来技术将朝精准化疗 纳米技术应用及联合治疗方向发展[10][11] - 对基因突变与分子生物学认识的加深 将推动新靶点药物开发 实现更好的治疗结果和癌症治疗范式转移[11]

CRISPR是一种革命性的基因编辑技术，可以像"分子剪刀"一样精准地修改导致疾病的基因，为治疗遗 传病、癌症、罕见病等许多目前难以治愈的疾病带来了前所未有的希望。自这项技术诞生以来，科学家 们已经成功在实验室中修复了许多致病基因。然而，一个关键问题始终限制着它的实际应用：如何安 全、高效地把这套"剪刀"送到身体里真正需要它的细胞中去？如果送不到，或者送到了但效率太低，再 先进的技术也无法真正治病。 现在，美国西北大学科学家团队取得了一项重要突破——他们设计出一种全新的"基因快递车"，不仅能 更高效地把CRISPR工具送进细胞，还能减少伤害，提高基因修复准确率，为未来更多基因疗法的临床 应用铺平了道路。 传统"快递"方式各有短板 要把CRISPR送进细胞，科学家目前主要依赖两种"交通工具"：一种是改造过的病毒，另一种是人工合 成的微小脂肪颗粒（脂质纳米颗粒，简称LNP）。病毒就像天生的"潜入高手"，能轻松进入细胞，因此 效率较高。但它也有明显缺点：人体会把它当成外来入侵者发起攻击，引发免疫反应，带来安全风险； 而且它能携带的"货物"有限，有时装不下完整的基因编辑工具包。另一种方式，也就是LNP，安全性更 高，不 ...

核心观点 - 百奥赛图面临盈利能力可持续性、实控人高负债及股权稳定性、关联交易真实性三大核心问题，其科创板IPO审议存在较大不确定性 [10][17][32] 财务表现与盈利质量 - 2022-2024年营业收入从5.3亿元增长至9.8亿元，归母净利润从-6亿元改善至3354万元，2025年1-9月盈利5799万元 [4][5] - 盈利改善主要依赖费用优化：研发费用从2022年6.99亿元缩减至2024年3.24亿元，研发人员从627人减至337人；管理费用从2.5亿元降至1.8亿元，人工费用从9130万元降至5521万元，合计贡献超8000万元利润 [8][9] - 2024年综合毛利率达77.67%，但净利润率仅3.42%，盈利质量低于同行；2025年上半年财务成本0.36亿元接近净利润0.48亿元，利息负担沉重 [20][33] 偿债能力与资金链风险 - 公司现金覆盖不足：2025年上半年现金4.21亿元，流动负债4.71亿元，流动比率1.53%和速动比率1.32%均低于行业均值（3.69%/3.27%） [19][20] - 实控人沈月雷夫妇背负约1亿元债务，2023-2025年需偿还1.15亿元，还款依赖H股减持；2026-2028年仍有4694万元待偿还 [13][16][17] - IPO募资额从18.93亿元缩水至11.85亿元（降37.4%），通过IPO缓解负债计划受阻 [20] 业务结构与关联交易 - 收入依赖模式动物销售（2024年占比39.71%）和抗体开发业务（占比32.43%），但抗体开发业务境外收入占比仅10%，主要依赖国内关联方 [24][26][28] - 关联交易集中：2022年抗体开发收入55.1%来自思道医药（曾为孙公司），2024年第二大客户多玛医药（思道医药母公司）贡献6101万元收入 [29] - 原始股东杨晓明（原国药总工程师）涉嫌违纪违法，万里明（长生生物前高管）受行政处罚，客户上海生物制品研究所与杨晓明存在历史关联 [30][32] 市场表现与竞争力 - H股股价表现不佳：2022年发行价25.22港元，2024年底跌至5.6港元低位，港股投资者损失严重 [21][22] - 抗体开发业务（"千鼠万抗"计划）持续亏损，2021-2023年累计亏损超12亿元，盈利依赖模式动物和临床前服务补贴 [34][37] - 境外收入占比从2022年46.31%骤增至2024年67.97%，但第三方回款从2022年615.64万元激增至2024年3116.50万元，交易真实性存疑 [32] 行业与监管环境 - 科创板IPO审核强调盈利能力、股权稳定性及技术竞争力，2025年已有3家企业因业绩不稳定撤回申请 [2][38] - 注册制下监管通过"撤回/暂缓/否决"屏蔽高风险IPO，即便具备硬科技属性但盈利欠佳的项目难以过会 [1]

"罕见疾病从来就不是某一个国家的问题，而是全球的公共健康问题，是全人类面临的最大的医学难 题，不管是中国还是其他国家，都要把罕见病纳入全球公共健康的优先事项来解决。"在第十四届中国 罕见病高峰论坛上，蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方在论坛开幕式上表示。他强调，罕见病不只是 医学问题，而且是重大的社会问题、人权问题，罕见病不仅仅是疾病负担，要以健康投资视角看待。 应以健康投资视角看待罕见病 "罕见病群体作为最脆弱的人群，最容易掉队，把罕见病列入优先事项，才能解决罕见病的问题。"黄如 方表示，全球已经形成共识：罕见病不仅是医学难题，更是涉及社会、经济和人权的综合性议题，应被 纳入全球公共卫生优先事项。 "中国罕见病领域已从早期的学习追赶，发展到今天积极为全球作出贡献的新阶段，让中国患者融入世 界治疗体系，也让中国方案惠及全球。"针对中国当前的情况，黄如方指出，当前的努力远远不足，亟 须通过立法手段系统性地推进罕见病防治工作。 中国罕见病高峰论坛是中国罕见病领域规模最大覆盖全生态链的综合性学术盛会。本届论坛上，来自 中、德、美多位权威专家带来重磅演讲，内容覆盖单基因疾病研究新进展、罕见病专科建设、健康投资 价值及全 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2019 年， 刘如谦 教授团队开发出了" 先导编辑器 " （ Prime Editor，PE ） ，这是一种基于 CRISPR 系 统的新一代基因编辑工具，相比 CRISPR-Cas9 更精准，脱靶效应更少。最近，先导编辑技术已走向临 床，成功治疗了一名患有罕见遗传病—— 慢性肉芽肿病 （CGD） 的患者。 理论上，先导编辑器能够编辑 修复 75000 种已知致病性人类遗传突变的 89%。其优点在于，无需在基因 组上造成 DNA 双链断裂 （DSB） ，而是利用改造过的 Cas9 切口酶，只切开 DNA 双链中的一条，从而 在基因组上打开一个切口，插入或者替换新的 DNA 链。 然而，新的 DNA 链必须与旧的 DNA 链竞争以被整合到基因组，如果旧链胜过新链，那么新链上多余的 DNA 部分就可能会意外地被整合到其他位置，从而导致错误，这种错误大多是相对无害的，但也可能会导 致肿瘤发生等严重问题。最新版本的先导编辑器，大约每编辑 7 次到 121 次，就会出现一次错误。 2025 年 9 月 17 日，麻省理工学院 Robert Langer 团队在 Nature 期 ...

本周IPO市场动态 - 本周4家企业上会 包括百奥赛图(科创板) 蘅东光(北交所) 南网数字(创业板)[1][3] - 本周仅1只新股申购 为北交所的奥美森[1][2] - 上周世昌股份登陆北交所 首日大涨271.56%[2] 百奥赛图财务表现 - 2024年营收9.8亿元 同比增长36.68% 2023年营收7.17亿元[3][4] - 2024年归母净利润3354.18万元 实现扭亏为盈 2023年亏损3.83亿元[3][4] - 2025上半年营收6.21亿元 同比增长51.27% 归母净利润4799.91万元[4][5] - 研发投入占比从2023年66.17%降至2024年33.04%[4] - 资产负债率从2023年67.73%降至2024年65.28%[4] 百奥赛图业务与募资 - 公司为临床前CRO及生物技术企业 主打"千鼠万抗"抗体药物开发平台[3] - 主要客户包括吉利汽车 中国一汽 长安汽车等整车制造企业[2] - 计划募资11.85亿元 用于药物研发平台(38.28%) 抗体药物研发(26.7%) 临床前项目(13.92%)及补充流动资金(21.1%)[5][6] 市场辅导情况 - IPO辅导备案新增2家 环比下降66.67%[6] - 新增辅导企业包括本源量子计算科技(合肥)和北京微纳星空科技[9]

公司评级与目标价 - 摩根大通首次给予CRISPR Therapeutics增持评级 目标价设定为70美元 [1] - 公司凭借管线潜力在基因编辑领域占据独特优势 [1] 技术平台与管线进展 - 公司通过自身免疫CAR-T候选药物CTX112提供更快市场进入路径 [1] - 基于ANGPTL3和Lp(a)候选药物的体内心血管技术构成下一增长曲线 [1][1] - 与福泰制药合作销售Casgevy体内基因编辑疗法 [1] 战略定位与行业优势 - 公司在自身免疫细胞疗法与体内心血管赛道间取得战略平衡 [1] - 公司储备充足资源可规避部分基因编辑同行面临的困境 [1] - 制药行业对心血管靶点保持高度关注背景 [1][1] 发展前景 - 公司投资组合接近多个关键发展拐点 [1] - 体内心血管技术提供极具吸引力的增长机会 [1][1]

核心业务进展 - 9月与德国Tubulis签署抗体许可协议 利用RenMice平台开发创新ADC疗法[1] - 9月与德国默克签署抗体选择权协议 评估用于核酸药物递送的抗体偶联LNP解决方案[1] - 一个月内达成两项重要授权合作 凸显RenMice平台价值[1] 财务表现 - 上半年营业收入6.21亿元 同比增长51%[2] - 毛利率保持74.4%高水平[2] - 净利润4800万元[2] - 股价从年初7.8港元最高涨至28.58港元 涨幅超320%[2] 业务模式优势 - 自主研发RenMice全人抗体平台 可开发单抗/双抗/纳米抗体/ADC等热门品种[3] - 打造全球创新药企"抗体货架"模式 其他企业可直接选择抗体进行后续研究[3] - 对外授权项目达280项 成为我国创新分子对外授权第一梯队[2] - 全球前十大药企中七家为抗体分子授权合作伙伴 包括吉利德和德国默克[2] 研发与技术实力 - 上半年研发费用2.09亿元 同比增长29.3%[4] - 累计获得195项授权专利 提交496项专利申请[4] - 重点扩充全人抗体分子库 研发新型靶点人源化小鼠[4] - 构建技术方法和知识产权护城河 奠定国际订单基础[4] 市场拓展与收入结构 - 上半年新签约对外授权80项 同比增长60%[2] - 海外药企合作交易收入占比近70%[2] - 业务覆盖欧美及亚太市场 在美国和德国设研发运营中心[2] - 未来计划提高授权转让数量 持续获得首付款/里程碑付款/销售分成[4]

论坛背景与宗旨 - 2025年中国国际服务贸易交易会健康卫生专题核心学术活动肿瘤治疗创新进展与药物研发新趋势论坛于9月14日在北京召开[1] - 论坛由北京陆士新医学基金会主办 国家卫生健康委员会百姓健康频道与医学论坛网联合承办[1] - 论坛宗旨为汇聚全球智慧共筑抗癌新未来 承载推动疾病防治研究加速科技成果转化传播科学健康理念的核心使命[3] 政策与行业战略方向 - 肿瘤防治是关乎人民健康的重大民生工程 是国家医学科技与公共卫生水平的重要标志[3] - 应充分发挥人类遗传资源在精准医疗与药物研发中的基石作用 促进样本数据与临床研究高效协同[3] - 在细胞与基因治疗成为国家战略性新兴产业背景下 构建标准化体系对行业规范发展具有重要意义[6] 肿瘤治疗技术创新 - 需整合多组学技术基因编辑液体活检与人工智能等多模态数据实现肿瘤精准分型与个体化治疗[3] - 硼中子俘获疗法（BNCT）展示技术原理与应用进展[5] - 人形机器人未来或将成为多科室协同的手术平台 智慧医疗系统需依靠多模态临床数据发展[5] 药物研发进展与挑战 - 我国抗肿瘤新药研发实现从仿制到创新的跨越 细胞治疗双抗ADC等下一代药物在研产品中占比达39%[4] - 当前仍面临多重挑战 需加强基础与转化研究 借助人工智能等多学科交叉推动原研突破[4] 宫颈癌防治实践 - 中国是全球宫颈癌发病与死亡负担最重国家 面临HPV疫苗接种率低筛查覆盖不足及基层诊疗能力薄弱等挑战[5] - 上海吴淞材料实验室与深圳南山区合作创新试点 通过分层管理关口前移和数字化健康管理形成免疫-蛋白-基因多维度防治体系[6] 产学研合作项目 - 《医防融合研究课题项目战略合作协议》由国家卫生健康委科学技术研究所北京陆士新医学基金会牵头 联合多家机构共同参与[6] - 项目核心目标为开展肿瘤生物疗法临床应用标准体系科研协作 建立可推广的技术标准临床路径与数据规范[6]

行业投资评级 - 医药生物行业投资评级为"强于大市" [1][17] 核心观点 - 国内生物医药底层创新有望加速 国务院常务会议审议通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例（草案）》 推动生物医学技术创新发展 加快技术研发和成果转化应用 促进生物医药产业提质升级 [2] - 条例将临床研究机构限定于具备资质、设备和制度保障的三甲医院 二类新技术审批下放省级 在合规安全前提下提升审批灵活性 加速临床转化应用 [2] - 看好基因编辑、细胞治疗、干细胞等生物医学新技术方向的医药公司发展前景 [2] 市场周度回顾 - 医药生物板块周度收跌0.36% 跑输Wind全A（2.12%）和沪深300（1.38%） [7] - 医疗设备（3.02%）、体外诊断（2.0%）和医药流通（1.44%）涨幅居前 化学制剂（-2.83%）、原料药（-1.06%）和血液制品（-0.72%）跌幅居前 [7][8] - 振德医疗（41.3%）、浩欧博（28.0%）和济民健康（25.9%）涨幅居前 悦康药业（-18.4%）、迈威生物-U（-14.4%）和易瑞生物（-14.0%）跌幅居前 [7][10] 行业要闻及重点公司公告 行业重要事件 - 美国商务部将3家中国生命科学企业列入实体清单 包括北京天一辉远生物科技、北京擎科生物科技、生工生物工程（上海）股份有限公司 [12] 行业要闻 - 石药集团与康宁杰瑞合作开发的HER2双抗KN026新药上市申请获中国国家药监局受理 适应症为HER2阳性胃/胃食管结合部腺癌 [12] - 智翔金泰1类新药泰利奇拜单抗注射液申报上市 适应症为中重度特应性皮炎 [12] 公司公告 - 强生创新药物Inlexzo获美国FDA批准 用于治疗非肌层浸润性膀胱癌患者 [14] - BioNTech与百时美施贵宝联合开发的双特异性抗体pumitamig联合化疗 在广泛期小细胞肺癌临床试验中确认客观缓解率达76.3% 疾病控制率达100% [14] - 泽璟制药ZG006在临床研究中显示ORR最高达46.2% DCR最高达65.4% [14] - 贝达药业注射用MCLA-129与恩沙替尼联用治疗晚期实体瘤获临床试验批准 并筹划发行H股股票在香港上市 [14] - 智翔金泰GR1803注射液（靶向BCMA和CD3的双特异性抗体）获系统性红斑狼疮适应症临床试验批准 [14] - 百利天恒注射用iza-bren（EGFR×HER3双抗ADC）纳入突破性治疗品种名单 用于铂耐药复发卵巢癌等适应症 [15] - 迪哲医药舒沃哲®（舒沃替尼片）和高瑞哲®（戈利昔替尼胶囊）在非小细胞肺癌领域发布11项最新研究 [15] - 智翔金泰GR2303注射液（抗TL1A单克隆抗体）获药物临床试验批准 [15]