Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:IONS) partner GSK Plc (NYSE:GSK) on Wednesday shared data from two pivotal Phase 3 studies, B-Well 1 and B-Well 2, of bepirovirsen, an investigational antisense oligonucleotide for chronic hepatitis B (CHB). The studies included over 1,800 patients.GSK licensed bepirovirsen from Ionis in 2019. The two companies have collaborated on its development.Under the terms of the agreement, Ionis received an upfront payment, license fee, and development milestone payments, and is el ...

核心观点 - Ionis Pharmaceuticals的合作伙伴葛兰素史克宣布其治疗慢性乙型肝炎的在研药物bepirovirsen在两项关键三期临床试验中取得积极结果 [1] 公司动态 - 葛兰素史克从Ionis Pharmaceuticals获得了bepirovirsen的授权许可 两家公司在其开发上进行了合作 [1] - 该药物bepirovirsen是一种在研的反义寡核苷酸疗法 [1] 临床试验 - 两项关键三期研究分别为B-Well 1和B-Well 2 旨在评估bepirovirsen治疗慢性乙型肝炎的安全性和有效性 [1] - 两项研究共纳入了超过1800名患者 这些患者来自29个国家 [1]

公司动态 - Ionis Pharmaceuticals公司首席执行官Brett P Monia博士将于2026年1月13日星期二太平洋时间上午8点15分在第44届摩根大通医疗健康年会上进行公司概述演讲 [1] - 演讲将通过Ionis公司官网的投资者与媒体板块进行网络直播 重播将在48小时内在官网提供 [1]

行业概览与市场动态 - 寡核苷酸疗法已成为全球新药开发的重要热点，正为众多曾被视为“不治之症”的罕见病带来新的治疗希望 [1][14] - 全球已有十多款罕见病寡核苷酸疗法获监管机构批准上市，为肌萎缩侧索硬化、杜氏肌营养不良、转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病、血友病等患者带来新选择 [1][14] - 全球还有上百项针对罕见病的寡核苷酸疗法进入临床开发阶段，主要包括siRNA疗法和反义寡核苷酸疗法等类型 [2][14] - 2025年，寡核苷酸疗法在多个罕见病领域迎来重要进展，多款创新药物相继获得全球主要监管机构的批准 [2][15] 2025年获批新药进展 - 2025年8月，Ionis Pharmaceuticals的反义寡核苷酸配体偶联药物Dawnzera获美国FDA批准，用于预防12岁及以上患者的遗传性血管性水肿发作，是该适应症首个RNA靶向药物；同年11月获欧洲药品管理局人用药品委员会建议批准 [4][18] - 2025年9月，Ionis Pharmaceuticals与Sobi的ASO药物Tryngolza在欧盟获批，作为辅助疗法用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征 [4][18] - 2025年3月，Alnylam Pharmaceuticals的siRNA疗法Amvuttra获FDA批准用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者，并于同年6月获欧盟委员会批准 [5][19] - 2025年3月，赛诺菲与Alnylam联合开发的siRNA疗法Qfitlia获FDA批准，用于预防或减少12岁以上血友病A和血友病B患者的出血事件 [5][19] 2025年临床研究积极数据 - 2025年10月，NS Pharma公布其ASO疗法brogidirsen用于杜氏肌营养不良症的2期临床试验长期扩展研究数据，在长达3.5年的随访期中，患者肌肉活检显示高效的外显子44跳跃及抗肌萎缩蛋白表达，可行走患者的运动功能得以稳定维持 [7][21] - 2025年10月，RIBOMIC公司宣布其针对5-14岁软骨发育不全症儿童患者的寡核苷酸类适配体umedaptanib pegol在2期临床试验中取得积极结果，多数患儿身高增长率有所提升 [7][21] - 2025年9月，Ionis Pharmaceuticals公布其ASO疗法zilganersen在亚历山大病患者中的关键性研究积极结果，治疗组在第61周时步行速度保持稳定，达到主要终点；公司计划于2026年第一季度向FDA提交新药申请，该药物于12月获FDA突破性疗法认定 [8][22] - 2025年9月，渤健与Stoke Therapeutics公布其ASO药物zorevunersen在Dravet综合征中的最新进展，在长达四年多的临床研究中，接受治疗的患者在末次给药后3个月时，癫痫发作中位数降低了84.8%，每28天周期内中位无癫痫发作天数增加了8天 [9][23] - 2025年3月，Wave Life Sciences公布其寡核苷酸疗法WVE‑N531在杜氏肌营养不良症患者中的2期临床试验积极数据，治疗48周后患者从地面起身时间平均改善3.8秒，肌肉纤维化显著减少；公司计划于2026年向FDA递交新药申请 [10][24] 产业链与服务赋能平台 - 药明康德化学业务旗下WuXi TIDES平台围绕寡核苷酸、多肽及其相关化学偶联药物建立了一体化解决方案，覆盖定制合成、共价偶联、工艺开发和CMC等关键环节 [1][11] - WuXi TIDES平台建立了从药物发现、CMC开发到商业化生产的全生命周期一站式服务平台，加速将合作伙伴的创新构想转化为现实 [11][26] - WuXi TIDES的寡核苷酸平台提供从药物发现到商业化生产的一体化CRDMO服务，支持高通量库合成和定制合成，并可放大到从mmol到mol的任何规模以满足各阶段需求 [11][26] - 在寡核苷酸偶联方面，WuXi TIDES平台可支持寡核苷酸与多肽、脂质、小分子、毒素/药物等组件的偶联，为复杂的寡核苷酸偶联药物提供一体化解决方案 [11][27]

产品获批与核心价值 - 阿斯利康与Ionis公司联合开发的依普隆特生钠注射液（商品名万诺维，Wainua）于12月25日在中国正式获批，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）[1][6] - 该药物是中国目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂，为治疗选择有限的患者提供了新的治疗手段[1][6] - 患者可通过自动注射器每月一次自行给药，显著提升了用药便利性并有望改善生活质量[1][6] 临床数据与疗效 - 此次批准基于NEURO-TTRansform III期临床研究的阳性结果，研究为期66周[3][8] - 与外部安慰剂相比，接受依普隆特生钠治疗的患者在两项共同主要终点（血清TTR浓度和以mNIS+7评估的神经病变损害）和关键次要终点（以Norfolk QoL-DN评估的生活质量）方面，均表现出一致且持续的临床获益[3][8] - 研究结果已发表于《美国医学会杂志》（JAMA），显示在治疗第35、66及85周，药物在不同患者人群中均体现出获益[3][8] - 在整个研究期间，依普隆特生钠持续展现出良好的安全性和耐受性[3][8] 疾病背景与市场潜力 - ATTRv-PN是一种致残性疾病，可导致外周神经损伤，患者通常在诊断后5年内出现运动功能障碍，若不接受治疗，一般会在10年内死亡[4][9] - 在中国，该疾病的诊断面临重大挑战，患者发病年龄介于17至68岁，平均发病年龄为42岁[4][9] - 公众及医疗专业人士对该疾病认知度普遍偏低，且症状与常见疾病重叠，导致患者从症状出现到明确诊断平均延误3至4年，诊断延迟会严重影响预后并显著缩短生存期[4][9] - 依普隆特生钠为每月一次用药的基因沉默剂，通过上游抑制TTR蛋白的生成发挥作用，作为RNA靶向治疗药物，它可在肝脏源头减少TTR蛋白的产生，因而具有潜力用于治疗各类型的ATTR[4][9] 全球布局与研发管线 - 依普隆特生钠已在美国和欧盟获批用于治疗ATTRv-PN，并正在全球更多国家和地区推进审批进程[5][9] - 该药物目前正在开展CARDIO-TTRansform III期临床研究，旨在评估其用于治疗成人转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的疗效[5][9] - CARDIO-TTRansform研究是迄今为止规模最大的针对ATTR-CM的临床研究，共有逾1400名患者参与[5][9]

药物获批与市场地位 - 阿斯利康与Ionis公司联合开发的依普隆特生钠注射液于12月25日获中国国家药监局批准 [1] - 该药物用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN) [1] - 依普隆特生钠成为中国首个且目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂 [1] 疾病背景与临床需求 - ATTRv-PN是一种由错误折叠的TTR蛋白在组织中积聚引起的致残性疾病 可导致外周神经损伤 [2] - 患者通常在诊断后5年内出现运动功能障碍 若不接受治疗 一般会在10年内死亡 [2] - 中国患者平均发病年龄为42岁 从症状出现到明确诊断平均延误3至4年 [2] - 该疾病已被纳入国家第二批罕见病目录 但公众及医疗专业人士认知度普遍偏低 [3] 药物机制与临床价值 - 依普隆特生钠为每月一次用药的基因沉默剂 属于RNA靶向治疗药物 [3] - 其通过上游抑制转甲状腺素蛋白(TTR)的生成 在肝脏源头减少TTR蛋白的产生 [3] - 临床证据显示该药物能够阻止神经病变进展 并显著改善神经功能与生活质量 [3] - 该药物具有潜力用于治疗各类型的转甲状腺素蛋白淀粉样变性 [3]

公司动态 - 阿斯利康与Ionis公司联合开发的依普隆特生钠注射液于2025年12月22日在中国正式获批 [1] - 该药物用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病 [1] - 依普隆特生钠是中国首个且目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂 [1] 行业与市场 - ATTRv-PN是一种可致残且危及生命的疾病，患者通常在诊断后5年内出现运动功能障碍，若不治疗一般会在10年内死亡 [1] - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性已被纳入中国《第二批罕见病目录》 [1] - 长期以来，中国ATTRv-PN患者面临神经系统症状、生活质量显著下降以及治疗方案十分有限的困境 [1] 产品与医学价值 - 依普隆特生钠的商品名为万诺维®，英文商品名为Wainua® [1] - 该药物的获批为ATTRv-PN患者带来了新的治疗希望 [1] - 北京协和医院院长、EPIC-ATTR中国首席研究者张抒扬教授肯定了该药物对患者的意义 [1]

行业整体回顾与展望 - 2025年上半年疲软后，制药和生物技术行业在下半年重拾动力，为部分股票在2025年取得强劲表现奠定基础 [1] - 政策不确定性降低，主要源于多数大型制药公司与特朗普政府达成药品定价协议，同时并购活动反弹有助于重振投资者对整个生物技术行业的风险偏好 [1] - 基本面提供支撑，创新在肥胖症、基因治疗、炎症和神经科学等高增长领域加速，监管活动保持健康，截至2025年12月22日，FDA批准了43种新疗法 [2] - 展望2026年，投资者关注点可能在于这些高表现生物技术股能否通过临床执行、监管里程碑、商业化进展和潜在战略交易来维持其势头 [4] Ionis Pharmaceuticals (IONS) - 2025年股价飙升127.6%，过去一年股价上涨120.5%，远超行业5%的增长率 [5][6] - 股价上涨得益于有利的监管进展和令人鼓舞的研发管线进展，增强了市场对公司推进其全资项目能力的信心 [8] - 2025年，公司推进了其全资产品组合，亮点包括其首个独立上市产品Tryngolza (olezarsen)于2024年底获FDA批准用于家族性乳糜微粒血症综合征，该药在2025年前九个月销售额为5740万美元，欧盟于2025年10月批准进一步扩大了其地域覆盖 [9] - Tryngolza在针对严重高甘油三酯血症的三项后期研究中均达到主要终点，公司计划很快提交FDA标签扩展申请，若获批将显著扩大患者群体 [10] - 2025年8月，FDA批准了公司第二个全资药物Dawnzera (donidalorsen)用于遗传性血管性水肿，该药的欧盟监管申请正在审查中，预计2026年第一季度做出最终决定 [11] - 公司有望在未来一两年内推出更多全资产品，包括用于亚历山大病的zilganersen和用于天使综合征的ION82 [11] - 过去60天，对IONS公司2026年每股亏损的预估从2.84美元收窄至2.76美元 [12] Structure Therapeutics (GPCR) - 过去一年股价飙升127.2%，远超行业15.6%的增长率 [13] - 股价上涨主要受其研究性GLP-1候选药物aleniglipron用于治疗肥胖症的ACCESS临床项目在12月初公布的积极顶线数据驱动 [15] - 在为期36周的IIb期核心研究中，aleniglipron的120毫克剂量实现了11.3%的安慰剂调整后体重减轻，240毫克剂量达到15.3%的安慰剂调整后体重减轻，扩展数据显示体重减轻持续至44周且未出现平台期 [16] - 基于ACCESS项目的积极结果，公司正准备将aleniglipron推进至III期开发，计划在2026年上半年与FDA会面，并预计在2026年中期左右启动针对肥胖症和/或超重患者的后期研究项目 [17] - 除aleniglipron外，公司还在开发II期就绪的候选药物ANPA-0073，以及近期启动了用于治疗肥胖症的研究药物ACCG-2671的早期首次人体研究 [18] - 过去60天，对GPCR公司2026年每股亏损的预估从1.72美元收窄至1.20美元 [19] Monopar Therapeutics (MNPR) - 过去一年股价大幅上涨185.9%，远超行业15.6%的增长率 [20] - 股价飙升源于投资者对其领先研究性口服候选药物ALXN-1840用于治疗威尔森病的潜力抱有积极预期，去年公司与阿斯利康签署了许可协议，获得了ALXN-1840的全球独家授权 [22] - 根据协议，MNPR承担了ALXN-1840治疗威尔森病未来所有全球开发和商业化活动的责任，管理层相信公司在罕见病药物开发和商业化方面的专业知识将推动该药物成功 [23] - 阿斯利康早前宣布，评估该候选药物的III期研究已达到主要终点，2025年，MNPR报告了长期数据，显示ALXN-1840作为威尔森病的潜在治疗药物具有持续疗效和良好的安全性 [24] - 三项研究的汇总结果表明，在中位治疗期2.63年内，实现了持久的神经功能改善和有效的铜动员，同时肝功能指标改善，安全性良好，患者报告比标准疗法更方便 [25] - 公司计划在2026年初向FDA提交监管申请，除ALXN-1840外，MNPR还在单独的早期研究中评估其他几种针对不同肿瘤适应症的候选药物 [26] - 过去60天，对Monopar Therapeutics公司2026年每股亏损的预估从4.13美元扩大至4.43美元 [26] Kodiak Sciences (KOD) - 过去一年股价大幅上涨181.1%，而同期行业下跌15.7% [27] - 2025年股价的急剧上涨反映了投资者对其后期管线资产tarcocimab和KSI-501的商业和临床潜力信心增强 [29] - 公司正在III期GLOW2研究中评估tarcocimab在初治糖尿病视网膜病变患者中的疗效和安全性，顶线数据预计在2026年第一季度 [29] - 公司还在III期DAYBREAK研究中将tarcocimab作为第二个研究组治疗湿性年龄相关性黄斑变性，KSI-501是第一个研究组，该研究两个组的顶线数据预计在2026年第三季度 [30] - 基于这两项关键研究的成功，公司计划提交一份监管申请，寻求批准tarcocimab用于三个大适应症：糖尿病视网膜病变、湿性年龄相关性黄斑变性和视网膜静脉阻塞 [31] - 公司已完成评估其第三个研究性候选药物KSI-101用于黄斑水肿的早期研究，并已启动两项关键III期研究，分别评估5毫克和10毫克剂量，顶线结果预计分别在2026年底和2027年初 [32][33] - 过去60天，对Kodiak Sciences公司2026年每股亏损的预估从3.91美元收窄至3.78美元 [33]

报告行业投资评级 - 医药生物行业投资评级：优于大市（维持）[1] 报告核心观点 - 全球抗凝药市场规模超200亿美元，主要驱动力是房颤患者的卒中预防，现有药物在预防血栓的同时会带来额外出血风险，有效性和安全性仍有提升空间[2][127] - FXI/FXIa抑制剂有望成为安全性更优的下一代抗凝药物，其仅作用于内源性凝血通路，有望在抗凝的同时减少出血风险，目前尚无产品获批，多个候选分子已进入注册性临床[2][127] - FXI/FXIa抑制剂在多个适应症中挑战标准治疗，拜耳的asundexian在卒中二级预防3期临床中取得优效，成为首个达到关键临床终点的该靶点药物，但在房颤卒中预防中未达终点，该类药物相比DOACs显示出显著安全性优势，可能在高出血风险患者中占据优势[2][127] - FXI小核酸药物（如siRNA）可能具备差异化竞争优势，早期数据显示其对FXI活性有高效抑制，且可能实现每季度（Q3M）注射，为慢病用药带来依从性优势[2][127] - FXI/FXIa抑制剂有望成为现有抗凝药物的升级和补充，具备百亿美金以上潜在市场空间，建议关注恒瑞医药（其FXI单抗SHR-2004进入3期临床，在国产分子中领先）以及拥有FXI小核酸药物管线的公司[2][127] 根据相关目录分别进行总结 01 抗凝血药物：应用于多种场景，现有市场超200亿美金 - 全球抗凝药市场规模超200亿美元，主要适应症包括房颤患者卒中预防、关节置换术后静脉血栓（VTE）预防、心肌梗死缺血性并发症预防等[5] - 目前主流药物包括直接口服抗凝药（DOACs）如阿哌沙班、利伐沙班，以及低分子肝素（LMWH）如依诺肝素，维生素K拮抗剂华法林仍有应用[5] - 阿哌沙班（Eliquis）和利伐沙班（Xarelto）是市场主导产品，2024年销售额分别约为133亿美元（同比增长9%）和61亿美元（同比下降9%）[7] - 现有抗凝药物均作用于凝血共同通路，影响内源性和外源性凝血功能，因此在抗血栓的同时可能增加出血风险[21] - 阿哌沙班在头对头3期临床（ARISTOTLE）中战胜华法林，其中风或系统性栓塞年发生率为1.27% vs 华法林组的1.60%，严重出血年发生率为2.13% vs 3.09%，全因死亡率为3.52% vs 3.94%[17] 02 F XI抑制剂有望成为下一代抗凝药物 - FXI抑制剂作用于内源性凝血通路上游，可阻断病理性血栓扩增，同时保留外源性凝血途径，有望实现抗凝同时降低出血风险[21] - 全球范围内多款FXI/FXIa靶向创新药进入临床，其中诺华的abelacimab（FXI单抗）、再生元的REGN7508（FXI单抗）、拜耳的asundexian（FXIa小分子抑制剂）和BMS/强生的milvexian（FXIa小分子抑制剂）已进入全球3期临床，恒瑞医药的SHR-2004（FXI单抗）开启中国3期临床[26] - **诺华abelacimab**：2025年4月，诺华以最高31亿美元（首付款9.25亿美元+里程碑）收购Anthos Therapeutics获得该资产[30]。在2期头对头利伐沙班临床（AZALEA-TIMI 71）中，其150mg组和90mg组的严重出血或临床相关非严重出血事件分别为2.69和1.87每100人年，显著低于利伐沙班组的8.14每100人年[31]。每月一次皮下注射可使游离FXI水平中位下降97%（90mg组）至99%（150mg组）[35]。在膝关节置换术后VTE预防中，其75mg/150mg组VTE发生率（4%）优效于依诺肝素组（22%）[41] - **再生元FXI单抗**：布局两款差异化单抗，REGN7508（靶向催化结构域）追求强效抗凝，REGN9933（靶向A2结构域）适用于高出血风险患者[50]。REGN7508在膝关节置换术后2期临床中VTE发生率（7.1%）优效于依诺肝素（20.6%），且在数值上低于阿哌沙班（12.4%）[51]。在预防导管相关血栓的2期临床中，REGN7508相比安慰剂降低66%的血栓风险[56] - **拜耳asundexian**：在卒中二级预防3期临床（OCEANIC-STROKE）中达到主要终点，但在房颤患者卒中预防3期临床（OCEANIC-AF）中因有效性不足提前终止，该试验中asundexian组卒中或系统性栓塞年发生率为1.3%，高于阿哌沙班组的0.6%，但大出血年发生率（0.2%）低于阿哌沙班组（0.7%）[69]。有效性不足的可能原因包括剂量不足、逃逸机制等[73] - **BMS/强生milvexian**：在急性冠脉综合征（ACS）患者心血管事件预防的3期临床（LIBREXIA-ACS）中因有效性不足提前终止[80]。在卒中二级预防2期临床（AXIOMATIC-SSP）中未达到主要有效性终点，但减少了有症状缺血性卒中的发生比例[79]。其房颤卒中预防3期临床（LIBREXIA-AF）正在进行，预计2026年读出数据[84] - **恒瑞医药SHR-2004**：在国产FXI/FXIa抑制剂中率先进入3期临床（膝关节置换术后VTE预防）[92]。在2期临床中，其120mg和240mg皮下注射组VTE发生率（9.5%和11.1%）显著优效于依诺肝素组（27.5%）[93]。在肿瘤相关VTE预防的2期临床中，SHR-2004组VTE发生率为12.6%，低于对照组（依诺肝序贯利伐沙班）的20.2%[98] 03 国产F XI小核酸药物研发进度领先 - FXI小核酸药物（如siRNA、ASO）仍处较早期研发阶段，可能具备长效给药带来的依从性优势[2] - **瑞博生物SR059**：靶向FXI的GalNAc-siRNA，正在进行稳定性冠心病2期临床[122]。早期数据显示，单次注射400mg剂量可最大抑制FXI活性85.8%，PK/PD模型支持可能采用每季度（Q3M）或更长的注射周期[122] - **靖因药业SRSD107**：靶向FXI的siRNA，正在进行膝关节置换术后VTE预防2期临床[123]。2025年5月与CRISPR Therapeutics达成合作，首付款9500万美元，潜在总金额超8亿美元[123] - **Ionis FXI ASO药物**：IONIS-FXIRx和Fesomersen（IONIS-FXI-LRx）已完成2期临床，Fesomersen在肾衰透析患者中可使FXI水平中位下降最高86.0%，且未增加出血风险[108]

港股市场表现 - 港股三大指数于2025年12月5日集体反弹，恒生指数升约0.6%，国企指数升约1%，恒生科技指数升约0.8% [2] - 大市成交金额回升至约2104亿元，主板总卖空金额约300亿元，占可卖空股票总成交额之比率回落至约15.74% [2] - 南向资金（北水）净流入约13亿元，自11月下旬开始处于较低水平 [2] - 港股通10大成交活跃股中，北水净买入最多的是小米集团、美团、工商银行；净卖出最多的是阿里巴巴、腾讯控股、中芯国际 [2] 港股板块动态 - 资源及周期股领涨，稀土概念、有色金属及黄金股表现亮眼，受通用出口许可证落地及全球大宗商品交易商加速囤积铜的消息带动 [3] - 大金融板块成为推动大市向上的关键力量，保险股、中资券商及内银股普遍走强 [3] - 电力设备、风电及核电等电力相关板块活跃，反映资金持续关注能源结构转型与装备投资机会 [3] - 科技相关主题如短视频、SaaS、人工智能及部分明星科网股普遍走高，市场整体呈现结构性修复格局 [3] 美国经济与市场 - 美股三大指数普遍上扬，标普500指数上涨0.2%、纳斯达克指数上升0.3%、道指上涨0.2%，市场普遍预计美联储将于周三宣布降息25个基点 [3] - 美国9月核心PCE年增率降至2.8%，低于市场预期及8月的2.9%，核心PCE按月增长0.2% [4] - 9月实际个人消费支出几乎没有增长，商品支出出现自5月以来最大降幅，汽车、服装及电子产品等消费全面下滑 [5] - 美国消费结构出现“两极化”：底层家庭支出持续收缩，而高收入群体凭借资产升值仍维持购买力 [5] 小核酸行业概览与市场前景 - 小核酸药物被视为继小分子药物、抗体药物之后的“第三波”创新浪潮，具备靶点覆盖广、研发迭代空间大、特异性高、作用效果持久等优势 [7] - 全球小核酸药物市场从2019年的27亿美元增长至2024年的57亿美元，复合年增长率达16.2%，预计2034年市场规模有望达到549亿美元 [7] - 截至2025年12月3日，全球共有23个小核酸药物上市，其中14款为ASO药物、7款为siRNA药物、2款为Aptamer药物 [7] - siRNA药物市场占比从2019年的6.2%提升至2024年的44.5%，未来有望继续保持强劲增长势头 [7] 小核酸行业研发与合作动态 - 截至2025年9月17日，全球在研小核酸药物已超1200款，近三年来全球共达成近百起小核酸BD合作，交易金额呈逐年上升态势 [8] - 2025年11月，中国药企圣因生物与美国礼来制药达成全球研发合作与许可协议，圣因生物有权收取后续高达12亿美元的里程碑付款及销售分成 [8] - 2025年9月，舶望制药宣布与诺华深化战略合作，潜在里程碑总金额达52亿美元 [8] 小核酸行业主要参与者 - 海外龙头Alnylam（siRNA技术）和Ionis（ASO技术）引领全球技术发展，Alnylam已获批5款siRNA药物 [9] - 2025年第三季度，Alnylam实现总收入12.5亿美元，同比增长149%，其中产品净收入8.5亿美元，同比增长103%，并将全年业绩指引大幅上调至29.5-30.5亿美元 [9] - 国内药企加速布局，用于治疗高胆固醇血症的靶向PCSK9的siRNA药物有石药集团的SYH2053（II期）和瑞博生物/齐鲁制药的RBD7022（II期）等 [9] 投资观点与建议 - 报告认为小核酸药物或将成为2026年一大投资主线，国内在小核酸领域仍处于起步阶段，未来随着新药不断商业化，相关产业链有望受益 [10] - 建议重点关注海外小核酸龙头药企，如Alnylam、Arrowhead、Ionis等 [10] - 建议重点关注国内已布局小核酸药物的药企，如石药集团、悦康药业、恒瑞医药、瑞博生物、舶望制药等 [10]