Key Takeaways IONS gained 5.6% after the FDA gave Breakthrough Therapy status to ION582 for Angelman syndrome.The designation followed phase I/II HALOS data showing broad functional gains and good safety.IONS has begun the phase III REVEAL study for ION582 in children and adults with Angelman syndrome.Ionis Pharmaceuticals (IONS) announced that the FDA has granted the Breakthrough Therapy designation to its pipeline candidate, ION582, for the treatment of Angelman syndrome (AS), a rare neurological disease. ...

PresentationMichael UlzEquity Analyst All right. Good afternoon, everyone, and thanks for joining us at the Morgan Stanley Global Healthcare Conference. I'm Mike Ulz, one of the Biotech analysts here, and it's my pleasure to introduce Brett Monia, our CEO from Ionis Pharmaceuticals. But before we get started, I just need to read a quick disclosure statement for important disclosures. Please see the Morgan Stanley research disclosure website at www.morganstanley.com/researchdisclosures. If you have any quest ...

On Tuesday, the U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted Breakthrough Therapy designation to Ionis Pharmaceuticals Inc.’s IONS ION582 for Angelman syndrome (AS), a rare neurological disorder. This designation follows promising results from the Phase 1/2 HALOS study, which showed significant clinical improvements in communication, cognition, and motor function, along with favorable safety data.Also Read: Ionis Pharma’s Investigational Drug Shows Promise For Triglyceride And Pancreatitis ReductionThe B ...

Ionis Pharmaceuticals (NasdaqGS:IONS) FY Conference September 09, 2025 12:20 PM ET Company ParticipantsBrett Monia - CEO & DirectorMichael Ulz - Executive Director - Biotechnology Equity ResearchMichael UlzGood afternoon, everyone, and thanks for joining us at the Morgan Stanley Global Health Care Conference. I'm Mike Goldsmith, a biotech analyst here, and it's my pleasure to introduce Brett Monia, our CEO from Ionis Pharmaceuticals. Before we get started, I just need to read a quick disclosure statement fo ...

Question-and-Answer SessionSo maybe to set the stage for our discussion. You could just give an overview of where the company is at today. You've had a lot of recent updates, big pipeline. But what's the focus of Ionis today? What are the key initiatives and we can go from there?Brett MoniaFounder, CEO & Director Yes, wow, we've enjoyed some extraordinary success progress, over the last couple of years, really highlighted by this year, where we've had -- some recent, a big, big successful outcomes. But just ...

Ionis Pharmaceuticals (NasdaqGS:IONS) FY Conference September 08, 2025 03:00 PM ET Company ParticipantsBrett Monia - CEO & DirectorConference Call ParticipantsMitchell Kapoor - Director & Senior Biotechnology AnalystMitchell KapoorHello everyone. My name is Mitchell Kapoor. I'm a Senior Biotech Analyst at HC Wainwright. I'm joined today by Brett Monia, the CEO of Ionis Pharmaceuticals. Brett, thank you so much for joining us today.Brett MoniaThank you, Mitch. It's great to be here.Mitchell KapoorMaybe to se ...

Question-and-Answer SessionGreat. It's exciting time for Ionis. You have 2 FDA approvals of wholly-owned products in the last 12 months. Commercial launches are underway. One more indication just reported very positive data and then 2 important partner programs read out in large -- for large market readouts next year. And we're privileged to be the first public appearance opportunity after the very exciting CORE and CORE2 data earlier this week. Could you share your perspective where Ionis stands today and ...

财务数据和关键指标变化 - 公司旗下药物Trangolza（olazarsen）用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的上市首年销售指引大幅上调至7000万-8000万美元[31] - 公司预计DONZARA（用于遗传性血管性水肿HAE）峰值年收入将超过5亿美元[43] 各条业务线数据和关键指标变化 - FCS药物Trangolza（olazarsen）上市表现超预期，推动销售指引上调[31] - 相同药物olazarsen针对严重高甘油三酯血症（SHTG）的III期研究显示，甘油三酯平均降低72%，急性胰腺炎发生率降低85%[5][6] - DONZARA用于HAE已获FDA批准，并已开始商业上市，初期执行情况良好[5][36] - 与阿斯利康合作的TTR淀粉样变性药物WAYNUA已获批[5] - 与诺华合作的Lp(a)项目及与阿斯利康合作的TTR心肌病项目的关键III期研究预计将于2026年读出数据[45][51] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国SHTG患者人数超过300万，其中约100万人属于高风险人群（曾有急性胰腺炎发作或甘油三酯>880 mg/dL）[20][22][23] - 美国HAE患者中约有70%以上正在接受预防性治疗[39] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在年底前提交olazarsen用于SHTG的补充新药申请（sNDA）[16] - 针对SHTG的初始商业策略将聚焦于最高风险的患者群体[21][23] - 公司计划建立约200人的销售团队，覆盖约2万名医疗专业人士[24] - 公司认为其药物在SHTG领域设定了极高的疗效标准（72%的甘油三酯降低和85%的急性胰腺炎风险降低），并拥有先发优势[10][11][26] - 公司认为GLP-1类药物对甘油三酯的降低作用有限，且存在引发胰腺炎的风险，因此不会构成主要竞争[27] - 在TTR心肌病领域，公司认为其药物（沉默剂类）将优于稳定剂类药物，并计划探索与稳定剂（如他法米迪）的联合用药[47][48] - 公司预计其TTR药物将用于三类患者：稳定剂治疗后进展的患者、新诊断患者以及联合用药患者[49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对olazarsen的安全性抱有高度信心，因其与已获批的FCS药物Trangolza是同一药物，且安全性特征良好[29][30] - 管理层认为SHTG领域存在巨大的未满足医疗需求，当前标准疗法（如贝特类、Omega-3脂肪酸）效果不足[8][20] - 针对SHTG的药物定价需要进行调整（低于FCS的定价），以使其对支付方具有吸引力，公司正在进行相关价值论证工作[33] - 对于HAE市场，管理层认为这是一个需要患者转换的市场，预计收入贡献将在明年开始显著增长[41][42] - 管理层对两款心血管结局试验（TTR心肌病和Lp(a)）在2026年读出结果充满信心，并表示研究进展符合预期[45][51][54] 其他重要信息 - olazarsen的SHTG完整数据集预计将在2025年下半年的一次医学会议上公布，并可能同时发表[16] - 公司已在其FCS药物标签中包含了急性胰腺炎（AP）数据，并相信有很好机会将其纳入SHTG的标签中[17][18] - 与诺华合作的Lp(a)项目（Pelacarsen）的两次中期分析均建议研究按计划继续进行，这增加了对研究结果的信心[54] - Lp(a)研究中患者的中位Lp(a)水平超过100 mg/dL，公司预期该药物能降低Lp(a)水平80%以上[52][53] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于olazarsen的甘油三酯降低效果与竞争对手的比较 - 回答指出，其72%的降低效果是前所未有的，并为后续竞争者设定了极高的标准[7][10][11] 问题: 对急性胰腺炎终点结果是否感到意外及其商业影响 - 回答表示，由于在FCS研究中已看到阳性信号，信心随之增强，但85%的降低幅度仍令人惊喜；此结果预计将受到医生和支付方的高度重视[12][13][14][15] 问题: 关于SHTG适应症的申报时间表及标签中是否包含急性胰腺炎 - 回答表示，计划在年底前提交sNDA，并相信有很好机会将急性胰腺炎数据纳入标签，但对其是否成为适应症声明持谨慎态度[16][17][18] 问题: 数据公布的计划，是否可能在11月的AHA会议上 - 回答表示，有可能在AHA会议上公布，但尚未最终确定，预计在2025年下半年公布[19] 问题: SHTG的商业机会、市场策略及患者规模 - 回答指出，美国患者超300万，高风险人群约100万；初始策略聚焦高风险患者；计划建立约200人的销售团队[20][21][22][23][24] 问题: 在SHTG领域的竞争格局，包括针对ApoC3的竞争者、AGNI的FGF21类似物以及GLP-1药物 - 回答强调其数据设定了高标准，并拥有先发优势；认为GLP-1类药物效果有限且有引发胰腺炎的风险[25][26][27][28] 问题: 关于olazarsen的安全性 - 回答表示信心非常高，因其与已获批的FCS药物是同一药物，安全性特征良好[29][30] 问题: 关于从FCS市场过渡到SHTG市场的管理以及定价考量 - 回答指出，FCS launch超预期；SHTG定价需要调整（低于FCS），公司正在进行定价研究并与支付方沟通价值[31][32][33][34] 问题: 关于DONZARA用于HAE的上市初期反馈和早期动态 - 回答表示，上市执行顺利，药物已送达患者；这是一个转换市场，预计收入明年起量[35][36][37][41][42] 问题: 关于DONZARA成为5亿美元以上药物的假设依据 - 回答没有提供市场份额等具体细节，仅重申了峰值收入超过5亿美元的预期[43] 问题: 关于TTR心肌病（Eplontirsen）的III期研究进展及 blinded event rate - 回答表示，研究按计划进行， blinded event rate 符合预期，预计2026年下半年读出数据[45] 问题: 对TTR心肌病市场竞争格局的看法以及如何利用WAYNUA的上市基础 - 回答认为，市场在增长；沉默剂类将优于稳定剂类；计划探索联合用药；拥有最丰富的数据集[47][48][49] 问题: 关于辉瑞停止支持他法米迪某一剂型对仿制药上市的潜在影响 - 回答表示没有过多考虑，重点在于完成自身研究[50] 问题: 关于Lp(a)项目（Pelacarsen）的III期研究进展及近期通过中期分析的意义 - 回答表示，研究按计划进行，两次中期分析均建议继续研究，这增加了对结果的信心；预计2026年上半年读出数据[51][52][53][54]

财务数据和关键指标变化 - 公司旗下药物Trangolza（olazarsen）用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的上市首年销售指引大幅上调至7000万-8000万美元[34] - 公司预计DONZARA（用于遗传性血管性水肿HAE治疗）将成为年收入超过5亿美元的重磅产品[46] 各条业务线数据和关键指标变化 - 药物olazarsen（商品名Trangolza）在严重高甘油三酯血症（SHTG）的三期临床研究中，显示甘油三酯水平平均降低72%，急性胰腺炎发生率降低85%[6][9] - 用于HAE的药物DONZARA在临床试验中显示，与现有预防性治疗相比，疗效进一步提高60%以上，超过80%的患者更偏好DONZARA[43] - 用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的Efesiran TTR心血管结局试验预计将于2026年下半年公布结果[48] - 用于脂蛋白(a)（Lp(a)）心血管疾病的Pelacarsen（与诺华合作）研究预计在2026年上半年读出数据，预计Lp(a)水平降低80%以上[55][56] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 在SHTG市场，公司强调其拥有先发优势，并已设立极高的疗效和安全标准，竞争对手需达到相同标准才能参与市场竞争[10][28] - 公司认为GLP-1类药物对甘油三酯的降低效果有限，且存在引发急性胰腺炎的风险，因此预计不会对olazarsen构成重大竞争威胁[29] - 在ATTR心肌病市场，公司认为基因沉默剂类药物将比稳定剂类药物表现更优，并计划探索与稳定剂tafamidis的联合用药策略[50][51] - 公司计划通过补充新药申请（sNDA）在2025年底前提交olazarsen用于SHTG的申请，并预计在2026年获得批准[17][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为SHTG在美国影响超过300万人，存在巨大的未满足医疗需求，现有治疗手段效果不足[21] - 公司计划首先针对高风险SHTG患者群体进行商业化推广，包括已有急性胰腺炎发作史或甘油三酯水平高于880 mg/dL的患者，该群体在美国约有100万人[22][23][24] - 对于DONZARA在HAE市场的推广，公司认为这是一个需要患者转换治疗的市场，预计收入增长将在2026年明显加速[44][45] - 公司强调其拥有充足的资本来根据需要扩大商业团队规模，以确保产品上市后的最大成功[26] 其他重要信息 - olazarsen的SHTG完整数据集预计将在2025年下半年的一次医学会议上公布，并可能同时发表[17] - 公司可能考虑在2025年11月的AHA会议上公布olazarsen的SHTG数据[20] - 用于ATTR心肌病的Efesiran研究是迄今为止该领域规模最大的研究，将提供与tafamidis联合用药的数据[51] - 用于Lp(a)的Pelacarsen研究已完成两次中期分析，数据监测委员会均建议研究按计划继续进行[57] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于olazarsen的急性胰腺炎终点结果是否出乎意料及其对商业机会的影响 - 公司表示由于缺乏先例，难以精确统计该终点的效力，但随着研究中事件积累和数据揭盲，信心逐渐增强，85%的降低幅度非常惊人，该数据将极大增强医生和支付方对药物价值的认可[12][13][15] 问题: 关于olazarsen用于SHTG的监管申请时间安排及标签内容 - 公司计划在2025年底前提交sNDA，并相信急性胰腺炎数据有很好机会被纳入标签，但关于适应症声明的具体措辞需谨慎，公司已在其FCS标签中包含了急性胰腺炎内容[17][18][19] 问题: 关于olazarsen在SHTG市场的商业机会、目标患者群体和市场规模 - SHTG在美国影响超300万人，公司初期将聚焦于最高风险的约100万患者，计划组建约200多人的销售团队覆盖约2万名医疗专业人士[21][24][25] 问题: 关于olazarsen在SHTG市场的竞争格局，包括针对APOC3的竞争对手和GLP-1类药物 - 公司认为其数据设立了极高标准，拥有先发优势，GLP-1类药物降甘油三酯效果有限且有引发胰腺炎风险，因此不会构成主要竞争[28][29][30] 问题: 关于olazarsen的安全性 - 公司对安全性有很高信心，因其与已获批用于FCS的Trangolza是同一药物，其安全性与耐受性特征与FCS适应症一致[32] 问题: 关于从FCS市场过渡到SHTG市场时的定价策略 - 公司承认价格需要调整以适应从罕见病到高流行性疾病的变化，目前正与支付方沟通以确定既能体现药物价值（如降低急性胰腺炎）又能被支付方接受的价格[36][37] 问题: 关于DONZARA用于HAE的商业启动早期反馈和 launch 动态 - 启动执行顺利，药品迅速进入渠道并有患者开始用药，这是一个转换治疗的市场，预计需要更多时间，收入显著增长将在2026年体现[39][44][45] 问题: 关于DONZARA成为5亿美元重磅产品的假设依据 - 公司未提供市场份额等具体细节，仅重申其预计该产品在美国市场的年收入峰值将超过5亿美元[46] 问题: 关于Efesiran用于ATTR心肌病的III期研究进展及 blinded event rate - 研究按计划进行中，预计2026年下半年读出结果， blinded event rate 及其构成（如死亡率、住院率）均符合预期[48] 问题: 关于ATTR心肌病市场的演变及公司与阿斯利康的推广策略 - 公司认为这是一个增长中的市场，基因沉默剂类比稳定剂类更具优势，计划重点推广用于稳定剂治疗后进展的患者、新诊断患者以及联合治疗[50][52] 问题: 关于Pelacarsen用于Lp(a)的HORIZON研究进展及中期分析结果的含义 - 研究按计划进行，预计2026年上半年读出结果，两次中期分析后数据监测委员会均建议研究按计划继续，这增加了对研究结果的信心[55][57]

核心观点 - Ionis Pharmaceuticals股价单日大涨35% 因旗下药物Tryngolza在两项后期研究中取得积极顶线结果 显示其可显著降低严重高甘油三酯血症患者的甘油三酯水平和急性胰腺炎风险 [1][2][5] - Tryngolza已获FDA批准用于治疗罕见病FCS 公司计划2025年底前向FDA提交标签扩展申请 瞄准规模更大的sHTG市场 [6][8][10] - 公司拥有多元化收入来源 包括与多家制药巨头的合作授权收入及完全自有药物 管线中多个候选药物处于后期研究阶段 [14][18][19] 药物试验结果 - CORE和CORE2研究均达到主要终点 Tryngolza治疗组患者甘油三酯水平出现统计学显著降低 [2] - 80mg剂量组在CORE和CORE2研究中分别实现72%和55%的甘油三酯降低 50mg剂量组分别实现63%和49%降低 [3] - 汇总数据显示12个月治疗使急性胰腺炎风险相比安慰剂降低85% 该指标为关键次要终点 [5] - 两项研究共纳入近1100名患者 所有患者在整个治疗期间均维持标准降脂疗法 [4] 市场前景与商业策略 - sHTG患者群体约300万人 远大于FCS的3000人 为药物提供巨大市场潜力 [10] - 公司已将与Tryngolza的美国以外权利授权给瑞典Sobi公司 欧盟对FCS适应症的审批决定预计今年做出 [9] - 5月公布的ESSENCE研究在中等高甘油三酯血症患者中也达到主要终点 支持标签扩展计划 [7][8] 公司业务与管线 - 与阿斯利康、百健、葛兰素史克和诺华等公司建立合作关系 获得授权费、首付款和里程碑付款 [14] - 从Spinraza销售中获得特许权使用费 与百健共同销售Qalsody [15] - Wainua于2023年12月获FDA批准治疗ATTRv-PN 近期在欧盟获批类似适应症 [16] - 第二款完全自有药物Dawnzera近期获FDA批准预防遗传性血管性水肿发作 [18] - 管线中包含zilganersen、ulefnersen和ION582等后期候选药物 预计未来三年实现商业化 [19] 财务表现 - 公司股价年内涨幅达64% 远超行业8%的增长率 [11] - 消息公布后股价创52周新高 华尔街分析师高度评价试验结果 [10]