临床试验数据更新 - 公司公布zorevunersen治疗Dravet综合征的新临床数据 包括开放标签扩展研究中长达36个月的维持给药数据 显示持久性癫痫发作减少及认知行为功能改善[1][2][4] - 数据显示在现有标准抗癫痫药物治疗基础上 持续治疗可显著改善总体癫痫负担和无癫痫发作天数[2][4] 药物机制与研发进展 - Zorevunersen为反义寡核苷酸研究药物 通过提升脑细胞中NaV1 1蛋白产量治疗Dravet综合征根本病因[7] - 已获得FDA孤儿药认定 罕见儿科疾病认定和突破性疗法认定 EMA孤儿药认定[7] - 关键性全球EMPEROR三期研究正在招募2至18岁患者 采用双盲假手术对照设计 主要终点为第28周主要运动性癫痫发作频率较基线百分比变化[8] 疾病背景与市场空间 - Dravet综合征为严重发育性癫痫性脑病 90%以上患者经现有最佳抗癫痫药物治疗仍持续发作[6] - 全球患者规模估计达38,000人 其中美国约16,000人 其余分布在英国 欧盟四国和日本[6] 企业合作与权益分配 - Stoke Therapeutics与Biogen达成战略合作 共同开发和商业化zorevunersen[7] - Stoke保留美国 加拿大和墨西哥独家权利 Biogen获得其他地区独家商业化权利[7] 学术交流安排 - 国际癫痫大会将进行3场专题报告：8月31日口头报告癫痫发作减少及认知行为改善数据 9月1日两场海报展示癫痫负担改善研究及三期试验设计[2] - 9月2日举办Dravet综合征治疗突破专题研讨会 由多国癫痫领域专家主持[5]

产品上市与监管批准 - LEQEMBI（lecanemab）于2025年8月25日在奥地利上市，并将于2025年9月1日在德国上市，这是欧盟范围内的首次上市[1] - 该药物于2025年4月获得欧洲委员会（EC）批准，成为首个针对阿尔茨海默病（AD）根本病因的疗法[1] - 在欧盟（不包括北欧国家），卫材和百健共同推广该药物，卫材作为上市许可持有人负责分销[6] 临床数据与疗效 - 在Clarity AD临床试验中，lecanemab治疗组（n=757）相比安慰剂组（n=764）在18个月时CDR-SB评分临床衰退减少31%[4] - 次要终点ADCS MCI-ADL评分显示，lecanemab组相比安慰剂组衰退减少33%[12] - 淀粉样蛋白正电子发射断层扫描（PET）和ADAS-Cog14评分显示与安慰剂相比具有高度统计学显著性（P<0.001）[12] 安全性特征 - 最常见的不良反应包括输液相关反应（26%）、ARIA-H（13%）、头痛（11%）和ARIA-E（9%）[5] - 症状性ARIA-E发生率为2%，症状性ARIA-H发生率为0.8%[5] - ApoE ε4非携带者或杂合子患者发生ARIA的风险低于纯合子患者[7] 合作与商业化 - 卫材负责lecanemab的全球开发和监管申报，两家公司共同商业化和推广，卫材拥有最终决策权[6] - 卫材与百健自2014年起就AD治疗开展合作[16] - 卫材与BioArctic自2005年起就AD治疗开展长期合作，并于2007年获得lecanemab的全球权利[17] 市场拓展与监管进展 - lecanemab已在48个国家获得批准，在10个国家接受监管审查[12] - 2025年1月，美国批准了静脉维持给药的补充生物制剂许可申请（sBLA）[12] - 美国FDA于2025年1月接受了LEQEMBI皮下自动注射器每周维持给药的BLA，设定PDUFA行动日期为2025年8月31日[13] 疾病背景与机制 - AD是一种进行性、 relentless疾病，以Aβ和tau为标志[3] - LEQEMBI通过靶向淀粉样斑块和原纤维两种方式对抗AD，原纤维被认为是Aβ最具毒性的形式[3][9] - 减少原纤维可能通过减少对神经元的损伤和认知功能障碍来阻止AD进展[9] 开发计划与研究 - AHEAD 3-45 III期临床研究针对临床前AD患者，自2020年7月起进行中[14] - Tau NexGen临床研究针对常染色体显性遗传AD（DIAD），自2022年1月起进行中，lecanemab作为骨干抗淀粉样蛋白疗法[14]

文章核心观点 - Biogen与Stoke Therapeutics宣布启动全球关键性3期EMPEROR研究 首位患者已接受zorevunersen给药 该药物有望成为首个针对Dravet综合征根本病因的疾病修饰疗法 [1][2][9] 药物研发进展 - Zorevunersen是一种研究性反义寡核苷酸 通过增加脑细胞中NaV1.1蛋白产生来治疗Dravet综合征的根本病因 [9] - 早期研究显示该药物能显著持久减少癫痫发作并持续改善认知和行为表现 [2] - 已获得FDA和EMA孤儿药认定 FDA还授予其罕见儿科疾病认定和突破性疗法认定 [9] 临床试验设计 - EMPEROR研究为全球性双盲假手术对照试验 评估52周治疗期内zorevunersen与假手术的疗效和安全性 [1][10] - 计划招募2至18岁SCN1A基因变异确诊的Dravet综合征患者 在美国、英国、日本和欧盟开展 [4][5] - 患者按1:1随机分组 活性治疗组接受两次70mg负荷剂量(第1天和第8周)和两次45mg维持剂量(第24周和第40周) [5] - 主要终点为第28周主要运动性癫痫发作频率较基线的变化 关键次要终点包括第52周发作频率变化以及通过Vineland-3评估的行为和认知改善 [5][10] 疾病背景 - Dravet综合征是一种罕见遗传性疾病 特征为难治性癫痫发作和神经发育障碍 90%以上患者使用现有抗癫痫药物后仍会发作 [8] - 大多数病例由SCN1A基因突变引起 导致脑神经元细胞NaV1.1蛋白水平不足 [8][9] - 目前全球估计有38,000名患者 其中美国约16,000例 [8][16] 公司合作 - Stoke Therapeutics专注于通过RNA医学恢复蛋白质表达 采用专有TANGO方法开发反义寡核苷酸 [7] - Biogen与Stoke就zorevunersen达成战略合作 Stoke保留美国、加拿大和墨西哥独家权利 Biogen获得世界其他地区商业化权利 [9]

行业与公司概览 - **行业**：全球制药与生物科技行业，重点关注日本制药企业[1][2] - **涉及公司**： - **国际药企**：AbbVie、Biogen、Bristol Myers Squibb、Bio-Rad Laboratories、Neurocrine Biosciences - **日本药企**：武田制药（Takeda Pharmaceutical）、中外制药（Chugai Pharmaceutical）、PeptiDream、小野药品（Ono Pharmaceutical）、Nxera Pharma、Takara Bio[2][6][7][9][11] --- 核心观点与论据 **AbbVie业绩与产品动态** 1. **Humira销售下滑**：因生物类似药竞争，Humira销售额同比下降58.1%，但被新产品抵消[1] 2. **Skyrizi与Rinvoq增长**： - Skyrizi（IL-23抑制剂）销售额增长62.2%至44亿美元，在银屑病和炎症性肠病（IBD）领域份额持续扩大 - 患者从Humira转向Skyrizi和Rinvoq（JAK抑制剂）而非生物类似药[1] 3. **肥胖治疗研发**：与Gubra合作开发的ABBV-295（长效胰淀素类似物）可能解决肌肉/骨质流失问题[1] **对日本药企的影响** 1. **武田制药的Entyvio**： - 在溃疡性结肠炎一线治疗中保持领先份额，但克罗恩病二线市场份额受竞品广告冲击 - 临床缓解率仍具优势[2] 2. **GLP-1受体激动剂的副作用**：长期使用可能导致肌肉流失，中外制药与PeptiDream正在开发肌肉生长抑制素抑制剂（如Scholar Rock的apitegromab、礼来的bimagrumab）[2] **Biogen与阿尔茨海默病药物Leqembi** 1. **市场策略**：通过提升PET检测量（同比增5倍）和血液生物标志物检测（同比增3倍）推动诊断与治疗[3] 2. **市场份额**：Leqembi当前市占率70%，但面临礼来Kisunla的竞争[3] 3. **皮下制剂进展**：PDUFA（审评完成目标日期）为2025年8月31日[4] **Eisai的Leqembi全球收入** - 2025年4-6月收入231亿日元（同比增57.1%），中国市场增长显著（77亿日元，占33%），部分因经销商囤货应对关税风险[4] **Bristol Myers Squibb产品表现** 1. **Opdivo皮下制剂Qvantig**：销售额同比增7%至3000万美元，静脉制剂销售额25.6亿美元（同比增7%）[6] 2. **精神分裂症药物Cobenfy**：销售额3500万美元，周处方量超2000次，医生因疗效对比转向该药[6] 3. **直接销售模式**：抗凝药Eliquis以低于标价50%的价格直接向患者销售，可能推广至其他产品[6] **对日本药企的影响** 1. **小野药品的Opdivo**：皮下制剂Qvantig对专利到期后的患者转换至关重要[7] 2. **Nxera Pharma的NBI-570**：同为M1/M4受体激动剂，但处于Phase 1阶段，落后于Cobenfy[7] 3. **直接销售模式**：日本药企尚未明确表态[7] **Bio-Rad Laboratories与Takara Bio** 1. **Bio-Rad业绩**：销售额6.52亿美元（同比增2%），运营利润7700万美元（同比降24%），生物科技与学术市场需求疲软[8] 2. **对Takara Bio的影响**：高端PCR设备需求弱，但低端产品或因交叉销售表现强劲[9] **Neurocrine Biosciences的研发进展** 1. **M4激动剂NBI-568**：Phase 3研究数据预计2027-2028年公布[10] 2. **NBI-570**：2025年下半年启动Phase 2研究，并计划公布NBI-567（M1激动剂）和NBI-569（M4激动剂）的Phase 1数据[10] 3. **差异化机会**：直接激动剂疗法可能更适合老年患者（无需附加治疗）[10] **对Nxera Pharma的潜在利好** - Neurocrine对M受体激动剂的持续投入可能支撑Nxera股价，但需等待NBI-568的Phase 3结果[11] --- 其他重要细节 - **市场动态**：中国市场的增长与关税风险影响经销商行为（如Leqembi囤货）[4] - **技术趋势**：数字PCR技术（Bio-Rad收购Stilla Technologies）与低端设备需求分化[8][9] - **政策影响**：美国药企直接销售模式可能应对“最惠国”定价政策[6][7] --- 数据与单位换算 - **Skyrizi销售额**：44亿美元（62.2%增长）[1] - **Leqembi收入**：231亿日元（中国占77亿日元）[4] - **Opdivo销售额**：静脉制剂25.6亿美元，皮下制剂3000万美元[6] - **Bio-Rad销售额**：6.52亿美元（+2% y-y）[8]

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阿尔茨海默病创新药物疗效 - 礼来多奈单抗注射液在三年长期扩展研究中显示持续减缓疾病进展 早期使用可将疾病进展至下一阶段风险降低27% [3] - 超过75%早期使用多奈单抗患者在76周内达到淀粉样蛋白清除 最长观察期2.5年显示大脑淀粉样斑块重新沉积速率缓慢（约2.4 CL/年） [3] - 卫材和Biogen的仑卡奈单抗治疗四年后持续减缓病情 认知能力下降速度减缓34% [5] 药物安全性数据 - 多奈单抗三年随访未出现新的安全性信号 但存在与淀粉样蛋白治疗相关的ARIA副作用（水肿/出血） ApoE4等位基因携带者风险更高 [4] - 仑卡奈单抗四年随访同样未出现新的安全问题 [5] - 药物相关脑肿胀和出血主要发生在治疗前六个月 [4] 中国市场应用现状 - 多奈单抗2025年3月刚进入中国临床 长期有效性尚未纳入中国患者数据 [4] - 仑卡奈单抗在中国临床使用已超一年 但长期随访数据同样缺乏中国患者样本 [4][5] - 中国阿尔茨海默病患者约983万 其中早期患者占比约20% 需经基因分型筛查才能确定适用创新药人群 [5] 治疗适用人群范围 - 创新药物仅适用于经生物标志物诊断的早期患者（轻度认知障碍期） 日常生活能力未受显著影响 [5]

【环球网财经综合报道】美国生物技术公司渤健（Biogen）最新发布的业绩报告释放出积极信号，上调 了2025年全年财务指引，得益于其阿尔茨海默病药物销量的持续增长，帮助公司营收超出华尔街预期。 当前，市场正寄望于包括阿尔茨海默病治疗药物Leqembi在内的新药带动渤健未来增长。报告显示，今 年第二季度，Leqembi全球营收达1.25亿美元，高于华尔街预期。回顾前两个季度，该药物销售额分别 为9600万美元和8700万美元。 此外，渤健第二季度总营收达26亿美元，超出分析师预期的23亿美元。其中，罕见病弗里德里希共济失 调（Friedreich's ataxia）治疗药物Skyclarys实现约1.3亿美元的销售额，与预期一致。 自2022年底上任以来，首席执行官魏巴赫（Chris Viehbacher）一直致力于通过提升Leqembi销售、削减 成本并降低对高风险神经类药物的依赖来转型渤健。（南木） 渤健预计，2025年每股收益将达到15.50-16.00美元，较此前预测的14.50-15.50美元有所上调。公司还预 计今年总营收将与2024年基本持平，此前预期为同比下降中个位数百分比。 ...

财务表现 - 公司2025年第二季度调整后每股收益(EPS)为5 47美元 远超Zacks共识预期的3 93美元 同比增长4% [1] - 第二季度总收入达26 5亿美元 同比增长7%(按固定汇率计算增长8%) 超过Zacks共识预期的23 2亿美元 [2] - 产品销售额19亿美元 同比下降1% 抗CD20治疗项目收入增长5%至4 67亿美元 [3] - 合同制造和特许权使用费收入飙升124%至2 45亿美元 阿尔茨海默症合作收入从1200万美元增至5500万美元 [4] 产品线分析 多发性硬化症(MS)药物 - MS总收入11亿美元 同比下降4% 主要因Tecfidera面临全球仿制药竞争及Tysabri在欧洲遭遇生物类似药冲击 [7] - Tecfidera销售额下降23%至1 936亿美元 但仍超预期1 78亿美元 [7] - Vumerity销售额增长30%至2 122亿美元 远超预期的1 7亿美元 [8] - Tysabri销售额下降1 6%至4 546亿美元 超过预期的3 73亿美元 [8] - 干扰素产品(Avonex和Plegridy)收入下降1 7%至2 467亿美元 [9] 罕见病药物 - 脊髓性肌萎缩症药物Spinraza销售额下降8 5%至3 927亿美元 低于预期的3 97亿美元 [12] - Skyclarys销售额达1 303亿美元 环比增长5 2% 美国市场收入环比增长13% [12] - Qalsody销售额从1550万美元增至2000万美元 [12] 新产品表现 - 阿尔茨海默症药物Leqembi全球销售额达1 6亿美元 环比增长显著 其中美国销售额6300万美元 环比增长20% [5][6] - 产后抑郁药物Zurzuvae销售额环比增长68%至4640万美元 [13] - 生物类似药收入下降8%至1 82亿美元 [15] 成本与支出 - 调整后研发费用下降13%至3 94亿美元 主要受益于"Fit for Growth"成本节约计划 [16] - 调整后销售及管理费用增长7%至5 79亿美元 因新产品上市支持成本增加 [16] 2025年展望 - 将全年EPS预期从14 50-15 50美元上调至15 50-16 00美元 反映业务前景改善带来的0 87美元收益 [18] - 预计全年收入与2024年持平(按固定汇率计算) 较此前预期的中个位数百分比下降有所改善 [17] - 预计全年研发和销售管理费用合计约40亿美元 高于此前预期的39亿美元 [18] 战略发展 - 通过并购交易加强中后期管线 如2025年2月获得Stoke Therapeutics治疗Dravet综合征药物zorevunersen的美国以外权益 [22] - 与Sage Therapeutics合作商业化Zurzuvae 在美国市场平分盈亏 海外市场(除日韩台)由公司负责销售并支付特许权使用费 [14]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度收入同比增长7%，主要来自四个新上市产品的强劲表现以及美国多发性硬化症(MS)业务的韧性 [35][36] - 非GAAP稀释每股收益增长4%，若不计收购IPR&D和里程碑费用影响，增幅为9% [36] - 四个新上市产品合计贡献2.52亿美元收入，同比增长91%，抵消了MS产品组合的下滑 [39] - 美国MS业务收入6.57亿美元，部分受益于VUMERITY需求增长、库存动态和约4800万美元的有利总净变化估计影响 [37] - 全球SPINRAZA收入预计2025年与2024年大致持平，但下半年收入将低于上半年 [38][39] 各条业务线数据和关键指标变化 - MS业务表现坚韧，VUMERITY持续增长，团队在免疫学领域的深厚知识和关系为其带来价值 [23][37] - SKYCLARIS已在29个市场上市，全球收入环比增长5%，美国收入环比增长13% [24][25][40] - ZURZUVEY收入4600万美元，同比增长213%，环比增长68%，近70%的处方来自重复开药者 [27][41] - LEKEMBI全球终端市场销售额约1.6亿美元，中国出货时间影响约3500万美元，排除该因素后全球销售额环比增长29%，同比增长211% [39][40] - XUME表现超出内部预期，在欧洲获批并计划推出 [11][12] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场MS业务表现强劲，VUMERITY需求增长显著 [37] - 欧洲市场面临TECFIDERA和TYSABRI生物类似药的竞争压力，预计2025年竞争加剧 [37] - 中国市场LEKEMBI出货时间影响显著，预计下半年库存将逐步消化 [39] - 巴西和部分欧洲市场正在争取SKYCLARIS的报销 [40] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过"Fit for Growth"计划重新分配资本，为四个新产品上市做准备，并优化MS投资 [22] - 研发重点转向罕见疾病，计划加速和扩大临床开发活动 [49] - 与Citi Therapeutics达成研究协议，预计今年将有更多类似合作 [13][43] - 在阿尔茨海默病领域，公司致力于长期投入，与Eisai的合作关系良好，尽管存在欧洲商业化分配的仲裁 [85][86] - 公司计划通过皮下制剂和血液生物标志物等技术突破，提升LEKEMBI的市场渗透 [31][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对第二季度表现满意，新产品增长抵消了MS下滑，MS业务比预期更具韧性 [6] - LEKEMBI增长受到血液生物标志物和皮下制剂等推动因素的积极影响 [8][9] - SKYCLARIS在全球范围内推广顺利，患者参与早期访问计划积极 [10] - 公司对SMA新药salinersen的潜力感到兴奋，其一年一次给药方案和疗效数据令人鼓舞 [16][18] - 公司对2025年全年业绩持乐观态度，上调非GAAP稀释每股收益预期至15.5-16美元 [47][48] 其他重要信息 - 公司计划投资北卡罗来纳州制造业务，以支持后期管线发展 [45] - 公司现金储备28亿美元，净债务35亿美元，财务状况稳健 [45] - 计划在秋季举办狼疮管线专题研讨会，类似之前的selzardomab投资者网络研讨会 [21] - 血液生物标志物检测在阿尔茨海默病诊断中的应用快速增长，过去六个月增长50% [30][93] - 皮下LEKEMBI的PDUFA日期在8月，预计将为患者提供更多便利 [9][103] 问答环节所有的提问和回答 问题: AHEAD-3-45试验与TRAILBLAZER-ALZ-3试验的设计差异 - AHEAD-3-45包括两个试验，分别针对防止淀粉样蛋白进一步积累和预防认知衰退，使用淀粉样蛋白PET筛查和CDR全球评分为0的患者 [54] - 竞争对手试验采用混合纳入标准，包括电话访谈和CDR评分为0.5和1的患者 [55] - AHEAD-4-5使用敏感的临床前阿尔茨海默病复合终点，预计2028年读出数据 [56] 问题: LEKEMBI在美国的市场份额和竞争动态 - LEKEMBI保持约70%的市场份额，竞争对手增长主要来自已使用LEKEMBI的医生 [60][61] - 市场整体增长约15%，LEKEMBI推动新医生和新诊疗场所的扩展 [61] - 皮下制剂和维持治疗方案将成为重要差异化优势 [62][63] 问题: SMA市场中myostatin产品的影响 - myostatin产品预计将成为SMN校正剂的补充而非主要竞争对手 [70] - 公司不认为这将影响SPINRAZA或现有SMA疗法的使用 [70] 问题: 狼疮管线进展和竞争格局 - dapirolizumab是第三个获得阳性3期试验结果的狼疮药物，显示其在减少严重发作和类固醇使用方面的优势 [76][77] - litifilumab针对I型干扰素特征，dapirolizumab则通过CD40配体途径影响T和B细胞 [77] - 预计dapirolizumab第二个3期试验数据在2027-2028年，litifilumab SLE数据最早明年年底 [79] 问题: 与Eisai的合作关系 - 尽管存在欧洲商业化分配的仲裁，但与Eisai的合作关系比以往任何时候都好 [86] - 双方在制造、商业化和开发方面保持密切合作，仲裁是合同规定的正常程序 [87] 问题: 血液生物标志物在阿尔茨海默病诊断中的应用 - 血液检测在过去一年增长近三倍，阿尔茨海默病协会近期发布了首个实践指南 [93] - 目前主要用于筛查，阳性结果仍需通过CSF或PET确认 [95] - 关键挑战是确立这些检测作为淀粉样蛋白确认的标准，需要教育和新指南传播 [95][96] 问题: 皮下LEKEMBI的潜在影响 - 皮下制剂将增加便利性，减少治疗障碍，简化基础设施 [103] - 人类因素研究显示患者经过培训后可自行使用自动注射器 [123] - 实际使用将取决于患者情况和医生判断，特别是对ARIA的管理经验 [124][125] 问题: 业务发展战略 - 早期阶段资产是重点，通过类似Citi Therapeutics的交易加强研究管线 [113] - 保持对后期M&A的开放态度，但需符合战略且估值合理 [116] - 研究组织经过重组，旨在更有效地将分子转化为药物 [114] 问题: selzardomab在AMR市场的潜力 - 每年约11000名患者，按IGAN价格计算市场规模约15亿美元 [128] - 新增late MBI适应症可能增加5000-6000名患者 [131][132] - 公司认为将率先进入市场并充分利用这一机会 [129]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度收入同比增长7% 主要得益于四款新上市产品的强劲表现以及多发性硬化症(MS)业务的韧性 [31] - 非GAAP稀释每股收益(EPS)增长4% 若排除约0.26美元的收购IPR&D前期和里程碑费用影响 非GAAP稀释EPS应为5.73美元 同比增长9% [32] - 四款上市产品合计贡献2.52亿美元收入 环比增长26% 同比增长91% [35] - 自由现金流为1.34亿美元 但本季度有7.45亿美元的现金税支付 其现金税支付主要集中在第二季度 [40] - 公司上调2025年全年财务指引 将非GAAP稀释EPS预期从14.5-15.5美元上调至15.5-16美元 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - **多发性硬化症(MS)业务**: 美国市场收入达6.57亿美元 增长动力部分来自VUMERITY需求增长 约3200万美元的Furon's和Tysabri库存动态利好 以及约4800万美元的整个产品线总净额(gross-to-net)估计变更影响 其中2700万美元利好VUMERITY [33] 美国以外的MS销售主要受到TECFIDERA仿制药和欧洲TESARBRI生物类似药的预期压力影响 [33] - **SPINRAZA**: 全球需求保持稳定 但美国以外市场受到第一季度库存积累消耗的影响 预计此影响将持续至第三季度 [34] 预计2025年全球SPINRAZA收入将与2024年相对类似 但由于发货时间安排 预计下半年收入将低于上半年 [35] - **新上市产品**: - **LEKEMBI**: 全球终端市场销售额（由卫材入账）约为1.6亿美元 其中包括因合作优化全球库存而对中国的约3500万美元发货时间利好 [35] 排除中国发货时间影响 全球销售额环比增长29% 同比增长211% [35] 美国收入环比增长20% 新处方医生数量年初至今增长34% [28] - **SKYCLARIS**: 已在全球29个市场上市 [8] 全球收入环比增长5% [21] 美国收入环比增长13% [22] 约70%的新开始用药表格由社区神经科医生和初级保健医生(PCP)开具 [23] - **ZURZUVE** (XERZUVEY): 收入为4600万美元 同比增长213% 环比增长68% [37] 新处方医生数量增长29% [24] 近70%的处方来自重复处方医生 80%的处方被用作一线疗法 [24][25] - **ZURANOLONE** (在欧洲获批 称为ZURZAVE): 在欧洲获得批准 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - **美国市场**: MS业务表现出韧性 VUMERITY持续增长 [20] 阿尔茨海默病市场正在经历重大演变 [26] 血基生物标志物测试在过去六个月增长了50% 在过去一年几乎翻了三倍 [27] PET测试在过去一年半增加了约五倍 [27] - **国际市场**: SKYCLARIS在29个市场推出 美国以外患者数量可能与美国相当甚至更多 [8] 欧洲MS业务面临TECFIDERA仿制药的加速竞争压力 [33][45] SPINRAZA在美国以外市场受到库存消耗影响 [34] ZURZUVE在欧洲获得CHMP积极意见 [38] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过“Fit for Growth”计划重新分配资本 为四款新产品在美国市场的上市做准备 [19] 目标是实现10亿美元的总节约和8亿美元的净节约 [46] - 研发管线取得显著进展: 启动了feldsartanib的所有三期研究 [10] salinersen (下一代SMA产品)的一期b研究显示出概念验证 [10][14] 启动了Skyclaris的儿科三期研究以及talzartamab针对IgAN和PMN的三期研究 [13] 计划将telzartamab扩展到第四个适应症(晚期微血管炎症 MBI) [13] - 业务发展方面 公司与Citi Therapeutics达成了研究协议 并预计今年会有更多此类研究合作 [11] 公司对早期和后期阶段的并购及合作机会保持关注 但保持纪律性以确保为股东创造价值 [11][108] - 在阿尔茨海默病领域 LEKEMBI面临竞争 但其仍保持近70%的市场份额 [58] 公司认为竞争对手面临相同的系统摩擦点 [57] 皮下制剂(SubQ)的潜在批准将增加便利性和选择性 成为一个差异化因素 [58][99] - 在SMA领域 公司认为即将出现的肌生成抑制素(myostatin)产品将是良好的附加疗法 而非SPINRAZA或当前SMA疗法的主要竞争对手 [68] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对第二季度业绩感到满意 新产品的增长抵消了MS的下滑 MS业务本季度也表现出更强的韧性 [5] - 对LEKEMBI的增长感到鼓舞 血基生物标志物的批准和皮下制剂的PDUFA日期(8月)有望消除系统瓶颈并改变势头 [6][7] - SKYCLARIS在全球推广顺利 通过早期访问计划获得了大量患者 并正逐个市场争取报销 [8] - ZURZUVE (XUME)的表现超出内部预期 [9] - 公司相信其业务模式的结构使其对宏观经济因素和政策不确定性具有潜在的韧性 其大部分美国产品收入来自美国本土生产 收入中有相当一部分来自美国以外 拥有重要的罕见病业务 且美国支付方渠道多样化 更偏向商业支付方 [41][43] - 公司计划增加研发投入以加速和扩展临床开发活动 主要支持罕见病领域 例如推动salinersen进入注册研究以及belzartamab的第四个适应症 [47] 其他重要信息 - 公司结束了第二季度 拥有28亿美元现金和约35亿美元的净债务 [41] - 公司宣布了一项计划 将继续投资其北卡罗来纳州的制造业务 以现代化和增加制造能力 为后期管线的持续发展提供燃料并支持下一波潜在产品 [42] - 公司计划在今年秋天举办第二次专题研讨会 专注于狼疮管线 [18] - IQVIA更新了其报告ZURZUVE及其他产品发货处方的方法 这可能意味着捕获率会降低 [38] - 合同制造收入增加是由于制造批次放行时间提前 其中一些与LEKEMBI相关 原因是第四季度的计划工厂维护活动 [38] 预计2025年全年合同制造收入与2024年大致一致 但由于计划维护活动 预计2025年第四季度收入将微乎其微 [38] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于AHEAD-3-45试验及其与TRAILBLAZER-ALS-3试验的设计差异 [49] - AHEAD-3-45包含两项试验 AHEAD-3旨在阻止淀粉样蛋白进一步积累(生物标志物终点) AHEAD-4-5旨在预防已有较高淀粉样蛋白患者的认知衰退(临床终点) [52] 试验招募使用淀粉样蛋白PET筛查 并要求CDR全球评分为零(无认知衰退) 而竞争对手的纳入标准更混合 包括了轻度认知障碍(MCI)和痴呆患者 [53] 预计读数在2028年 目前计划如此 但保留中期分析的可能性 [54] 问题: 关于LEKEMBI在美国的市场份额和竞争动态 [56] - 引入第二种疗法有助于通过提高医生、患者和护理人员意识来扩大市场 第二季度整个市场估计增长了约15% [57] LEKEMBI仍保持近70%的多数市场份额 [58] 竞争对手的增长主要来自已在开具LEKEMBI的医生或同一站点的医生 [58] LEKEMBI的新处方医生增长强劲 且70%来自新护理站点 [58] 关于竞争对手标签更新的影响尚早 市场研究表明许多医生在此更新前已在使用类似方案 且MRI监测要求未变 [60] 一项独立的间接治疗比较显示 修改后的滴定方案主要限于纯合子患者 且样本量较小 结论并非截然不同 [62][63] 问题: 关于SMA市场动态和肌生成抑制素产品的影响 [66] - 肌生成抑制素产品被视为对患者有益的附加疗法 而非SPINRAZA或当前SMA疗法的主要竞争对手 [68] 问题: 关于狼疮管线daprolizumab的数据时间表及在更拥挤竞争格局中的定位 [71] - Daprolizumab (DAPI)是第三个获得阳性三期试验结果的药物 显示了该领域的未满足需求和高异质性 [73] 公司采取多机制方法(litifilumab靶向I型干扰素 DAPI靶向CD40L通路) 以针对不同表型 [74] DAPI显示出对BICLA、中重度患者、减少复发(严重复发减少50%)、类固醇节约以及疲劳的积极影响 [74] 预计第二项三期数据在2027-2028年 litifilumab的SLE数据最早在明年年底 [76] 口服疗法并非自动优于注射剂 疗效很重要 且疾病症状复杂(疲劳、复发、关节痛、皮肤问题) [78] 计划在9月举办研讨会深入探讨 [77] 问题: 关于公司与卫材(Eisai)在阿尔茨海默病合作中的关系及仲裁 [81] - 公司对阿尔茨海默病领域保持长期承诺 [81] 与卫材的关系比以往任何时候都好 各级别有大量合作时间 [82] 仲裁是关于欧洲商业化分配的分歧 遵循合同程序 并未影响整体工作关系 [83][84] 问题: 关于血基生物标志物的采用和教育 [87] - 血基生物标志物测试发展迅猛 过去一年增长了近三倍 阿尔茨海默病协会刚刚发布了首份实践指南 [89] 神经科医生意识很高且许多已在使用的测试 但主要用于分诊(阴性结果排除阿尔茨海默病) 阳性或不确定结果通常仍用CSF/PET确认 [91] 需要教育新指南、建立真实世界证据、并与支付方澄清报销问题(目前仅PET/CSF被CMS主要认可) [92][93] 有巨大潜力加速诊断 [94] 问题: 关于皮下LEKEMBI的反馈、增量患者群体和消费者教育机会 [96] - 皮下制剂(SubQ)增加了便利性和选择性 消除了治疗障碍 [99] 其安全性更优(输液反应更少) 疗效等效 [100] 医生和患者喜欢选择性和灵活性 [101] IV维持疗法已受到欢迎 SubQ将提供更多选择 尤其利于农村地区患者 [102][103] 将由患者根据自身情况和生活方式决定 [103] 人类因素研究显示经过培训的患者可自行注射 [117] 具体实施将取决于患者情况(是否有护理人员)和医生经验水平(新处方医生可能更谨慎) [118][119] 问题: 关于业务发展重点和阶段 [107] - 早期阶段资产是重点之一 因为公司拥有强大的后期管线 [108] 目标是进行更多类似Citi Therapeutics的交易 利用大公司能力(如采购、全球临床试验)支持敏捷的团队 [109] 也对后期并购机会持开放态度 但需满足战略契合、不过度拉伸团队、财务合理等条件 [110][111] 公司对自身管线越来越有信心 [112] 问题: 关于皮下LEKEMBI启动的物流和实施 [115] - 皮下启动提供了自我注射(由患者、护理人员、医务人员或医生进行)的灵活性 [116] 人类因素研究显示患者经过培训后可自行使用自动注射器 [117] 具体实施将取决于患者情况(是否有护理人员)和医生的信心水平(经验丰富的医生可能更放心直接启动) [118][119] 公司也在探索家庭注射支持的可能性 [119] 问题: 关于selzardamab (可能指telzartamab)在AMR(抗体介导的排斥反应)中的潜在市场以及DARZALEX (DARA)的DART研究结果的影响 [122] - 地址able市场估计约为11,000患者/年 按类似IGAN价格(约15万美元)计算 市场规模约15亿美元 [122] 公司认为其产品将处于最佳位置 并正在进行所有相关研究 [123] 公司还宣布将研究telzartamab在晚期MBI(一种新分类的肾移植排斥表型 约5-6千患者)中的机会 以扩大潜力 [124][125]