药物获批与市场反应 - FDA于6月7日批准渤健/卫材公司Aβ抗体Aduhelm用于治疗早期阿尔茨海默症，这是2003年后首款获批的阿尔茨海默症药物[1] - 渤健股价在消息公布后一度暴涨近60%，国内布局阿尔茨海默症的药企如绿谷制药等也受到市场关注[1] - 获批是基于加速批准途径，FDA要求渤健进行新的随机对照临床试验以验证临床效益，若试验失败可能撤销批准[4] 药物机制与研发历程 - Aducanumab是一种靶向Aβ构象表位的全人IgG1单克隆抗体，能选择性结合并清除大脑中的淀粉样蛋白沉积[2] - 渤健在2007年获得该药研发授权，2015年FDA允许其跳过二期试验直接进行两项三期试验，每项试验约1640名患者[3] - 2019年独立数据检测委员会认为药物无效，但渤健于2019年10月重新提交数据并于2021年6月获批[3] 临床数据与业界争议 - 2019年补充数据显示一组试验中最高剂量使患者认知能力下降速度降低22%，但另一组试验显示不同剂量均未带来益处[5] - 约40%的受试者在注射高剂量后出现脑肿胀或出血，高剂量组中6%的受试者因副作用退出试验[6] - 外部顾问委员会和部分医学专家对药物有效性持反对态度，认为仅一项成功试验难以证明疗效[5][6] 患者需求与市场潜力 - 全球约有3500万至5000万阿尔茨海默症患者，每年新增约1000万，预计2050年患者数量将达1.5亿[2] - Aducanumab按照最高剂量计算，患者年用药费用约为5万美元，预计2026年全球销售额达48亿美元[8] - 现有5款获批药物均无法满足全球千万量级患者需求，市场供给紧俏[8] 行业研发动态与挑战 - 强生、辉瑞、罗氏、礼来等全球药企曾在阿尔茨海默症药物研发中折戟，多项三期试验失败[9] - 国内绿谷制药的阿尔茨海默症药物九期一已于2019年获有条件批准，国际多中心三期试验计划2025年完成[10] - 恒瑞医药等国内药企已布局阿尔茨海默症药物研发，但临床诊断条件不足可能限制药物应用[4][10]