文章核心观点 - 公司宣布将在美国风湿病学会2025年会上公布其新型药物dapirolizumab pegol在系统性红斑狼疮中的多项研究数据 这些数据展示了该药物在疾病活动度、复发、疲劳、关节疼痛及生活质量等多个终点的疗效 以及临床前研究中显示的最小至无胎盘转移特性 [1][2][4] 药物临床数据 - dapirolizumab pegol在3期研究中达到了主要终点 即在48周时通过BICLA评估的中重度疾病活动度得到改善 [2] - 3期研究数据显示药物对生活质量、疲劳、肌肉骨骼疼痛和晨僵均有改善作用 [1][5] - 一项针对中度疾病复发定义的探索性分析将进行展示 [5] - 该药物是仅有的三种在全球SLE研究中报告阳性3期数据的生物制剂之一 [2] 药物研发进展与特性 - dapirolizumab pegol是一种新型无Fc段的聚乙二醇化抗CD40L药物候选物 可抑制CD40L信号传导 从而减少B细胞活化和自身抗体产生 [6] - 该药物目前正处于治疗系统性红斑狼疮的3期临床开发阶段 由公司与UCB合作开发 [2][6] - 第二项3期研究PHOENYCS FLY正在进行中 [2] 学术会议展示详情 - 多项研究结果将以海报和摘要形式在2025年10月24日至29日于芝加哥举行的ACR Convergence 2025上进行展示 [1][3][5] - 展示内容涵盖生活质量改善、生殖毒性研究、胎盘转移数据、疲劳疼痛改善以及疾病低活动度和缓解率等 [3][4][5]

交易概述 - J L Bainbridge & Co 在第三季度出售了119,376股Biogen股票，估计价值为1610万美元 [1][2] - 交易后，该基金仅持有2,969股Biogen股票，价值为415,898美元 [2] - 此次出售使Biogen在该基金报告的美股管理资产（AUM）中的占比降至0.03% [3][7] 公司财务与市场表现 - 截至周五收盘，Biogen股价为143美元，过去一年下跌了23% [3] - 公司市值为210亿美元，过去十二个月（TTM）营收为100亿美元，净收入为15亿美元 [4] - 第二季度财报显示营收同比增长7%，达到26亿美元，并提高了全年业绩指引 [8] 公司业务与产品管线 - Biogen专注于治疗复杂神经和神经退行性疾病的疗法 [6] - 产品组合包括多发性硬化症、脊髓性肌萎缩症、阿尔茨海默病等疾病的疗法，以及针对自身免疫性疾病的生物类似药 [10] - 公司通过发现、开发、制造和商业化品牌药物及生物类似药产生收入，专注于专科药和罕见病市场 [10] - 阿尔茨海默病疗法LEQEMBI、罕见病药物SKYCLARYS和产后抑郁症治疗药物ZURZUVAE在本季度表现出连续增长 [11] 投资机构策略 - J L Bainbridge & Co 以长期关注和平衡增长策略著称，此次近乎清仓是其投资组合调整的一部分 [7][12] - 该机构正将持仓集中在如微软、苹果和Alphabet等成熟的大型成长股上 [12] - Biogen将于10月30日公布财报，其新药上市能否有效抵消老产品收入下滑将是关键观察点 [12]

收购相关费用及其财务影响 - 公司预计2025年第三季度GAAP和非GAAP业绩将包含约200万美元的税前收购的在研流程研发、预付款和里程碑费用[5] - 上述费用预计将使2025年第三季度GAAP和非GAAP稀释后每股收益减少约0.01美元[5] - 公司自2025年第一季度起将收购的在研流程研发、预付款和里程碑费用作为单独项目列报于简明合并利润表[6] - 该费用项目包括合作与许可协议相关的成本，如预付款、里程碑付款，以及适用的股权证券溢价和在研流程研发资产收购[6] 费用预测与业绩不确定性 - 公司不对此类费用进行预测，因其发生时间、规模和金额在任一期间均存在不确定性[6] - 截至2025年9月30日的季度业绩尚未最终确定，并受财务报表结账程序影响，最终结果可能与当前初步估计存在差异[7]

罕见病支付保障机制 - 罕见病药物研发成本高、患者人数少，导致患者经济负担沉重，解决该问题不仅是医学挑战更是经济学挑战 [1] - 罕见病支付不应仅由患者个人承担，而应通过多层次社会保障机制共同承担，包括国家政策支持、商业保险合作及提升公众风险共担意识 [1] - 商业保险能显著降低患者治疗负担，例如渐冻症已被纳入25种重疾名单，购买重疾险即可覆盖，但需解决带病参保问题 [1] - 呼吁将SOD1基因突变所致渐冻症创新药纳入国家商保创新药目录或地方惠民保罕见病药品保障目录 [1] 商业保险对罕见病的认知与作用 - 部分商保公司存在认知误区，认为罕见病属小众群体而忽视其保障价值，事实上90%渐冻症为散发而非遗传，加强宣传可提升大众投保意识 [2] - 渐冻症发病率低但治疗费用高，恰好符合保险机制应对"灾难性医疗支出"的保障定位 [2] - 药品医疗支出应由集体社会共同承担，各国均通过与支付方谈判实现风险分摊 [2] - 商保创新药物目录参与能有效分担疾病经济风险，构建国家基本医保、商保、普惠保多元多层次保障体系，保障范围不应局限于目录内药品费用 [2] 公司战略与产品管线 - 公司在亚太地区存在并购可能性，战略方向明确为在内部创新基础上关注外部创新，加强与中国创新医药公司合作 [3] - 公司已在中国上市全球首个脊髓性肌萎缩症疾病修正药物、多发性硬化创新药物和全球首个SOD1-ALS对因治疗药物，并与卫材共同开发上市阿尔茨海默病靶向药物 [3] - 公司将脊髓性肌萎缩症临床治愈作为愿景，国内已递交一款新产品上市申报，获批后将更接近阻止该病致残目标 [3] - 公司计划启动另一个反义寡核苷酸药物的三期研究，有望实现一年给药一次并进一步接近脊髓性肌萎缩症治疗愿景 [3] - 除已上市SOD1-ALS药物外，公司还有其他靶点的肌萎缩侧索硬化药物在研发中 [3]

产品与荣誉 - LEQEMBI IQLIK™（lecanemab皮下自动注射剂）被《时代》周刊评为2025年“最佳发明”之一，属于医疗健康类别 [1] - 该产品是首个也是唯一一个可在初始18个月治疗后提供居家注射的抗淀粉样蛋白疗法，于2025年8月在美国获批，并于2025年10月6日上市 [3] - LEQEMBI静脉注射剂曾被评为《时代》周刊2023年“最佳发明”，是首个被证实能延缓阿尔茨海默病（轻度认知障碍或轻度痴呆阶段）疾病进展及认知功能衰退的疗法，已在50个国家获批，另有10个国家正在审评中 [4] 临床优势与数据 - LEQEMBI IQLIK™可将给药时间缩短至约15秒，为患者及护理人员提供了无需前往输液中心即可继续治疗的选项 [3] - 在III期Clarity AD临床试验中，lecanemab治疗18个月后，与安慰剂相比，临床痴呆评定量表总评分（CDR-SB）的临床衰退减少了27%（最小二乘均值差为-0.45）[29] - 关键次要终点ADCS-MCI-ADL评分显示，与安慰剂相比有37%的显著获益（最小二乘均值差为2.0）[29] - 皮下维持给药的批准基于Clarity AD开放标签扩展试验的皮下给药亚组研究，数据显示在18个月初始静脉给药后转为每周一次LEQEMBI IQLIK™，能维持与继续静脉给药相当的临床和生物标志物获益 [31] 商业合作与开发 - 卫材担任LEQEMBI的全球开发和监管申报主导者，并与渤健共同商业化和推广该产品，卫材拥有最终决策权 [5][33] - 卫材与渤健自2014年起就在阿尔茨海默病治疗领域展开合作 [33] - lecanemab是卫材与BioArctic战略研究联盟的成果，卫材于2007年12月通过协议获得了该药的全球权利 [27][34] - 针对临床前阿尔茨海默病患者的III期AHEAD 3-45研究自2020年7月起正在进行，针对常染色体显性遗传阿尔茨海默病（DIAD）的Tau NexGen研究自2022年1月起正在进行，lecanemab作为骨干抗淀粉样蛋白疗法 [32] 公司背景 - 卫材株式会社总部位于东京，其企业理念是“将患者及其家属的生活利益放在首位”，战略重点领域为神经学和肿瘤学 [35] - 渤健公司总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，是一家领先的生物技术公司，致力于通过创新科学提供新药 [38]

核心药物销售面临竞争压力 - 公司关键多发性硬化症药物Tecfidera和Tysabri以及脊髓性肌萎缩症治疗药物Spinraza的销售因竞争压力而受损，影响了总收入增长 [1] - Tecfidera收入下降是由于北美、巴西及部分欧洲国家推出了多个仿制药版本，Tysabri销售下降则因美国竞争加剧及欧洲生物类似药上市 [3] - 参照Tysabri的生物类似药监管申请已在美国和欧洲获批，部分欧洲国家已有生物类似药上市，美国市场的生物类似药预计在2025年第四季度进入 [3] 新药增长动力与市场潜力 - 公司认为与卫材合作的阿尔茨海默病药物Leqembi、治疗弗里德赖希共济失调的Skyclarys以及治疗抑郁症的Zurzuvae等新药有潜力重振长期增长，因其需求趋势强劲 [2] - Leqembi在美国获批后，过去四个季度销售额连续环比改善，公司记录其阿尔茨海默病合作收入，即公司分享卫材净产品销售收入和销售成本的50% [6] - Leqembi在日本、中国等国推出，并于4月在欧盟获批，2025年1月FDA批准了其较低频率的维持静脉给药版本，8月批准并于10月推出了名为Leqembi Iqlik的皮下自动注射器用于维持给药 [7] 财务表现与业绩展望 - 2025年上半年公司总收入增长7%，Tecfidera、Tysabri和Spinraza销售额的下降被新药收入的增长所抵消 [11] - 公司四种上市产品（Leqembi、Skyclarys、Zurzuvae和Qalsody）在第二季度贡献了约2.52亿美元收入，环比增长26%，同比增长91% [11] - 基于强劲的上半年收入表现和改善的下半年业务展望，公司上调了2025年全年收入和盈利指引，预计2025年总收入按固定汇率计算将与2024年水平大致持平，较此前预期的中个位数百分比下降有所改善 [11][12] 估值与市场表现 - 公司股价今年迄今下跌2.2%，而行业指数上涨了8.7% [13] - 从估值角度看，公司相对于行业具有吸引力，其远期市盈率为9.49倍，低于行业的15.88倍和其自身5年均值13.55倍 [15] - 在过去90天内，Zacks对2025年每股收益的共识预期从14.87美元升至15.68美元，对2026年的预期从15.54美元升至15.81美元 [16]

公司概况 - 公司为一家顶尖生物技术公司，市值达221亿美元，总部位于马萨诸塞州剑桥 [1] - 公司专注于神经学、神经退行性疾病及罕见病疗法的发现、开发与交付，核心领域包括多发性硬化症、脊髓性肌萎缩症和阿尔茨海默病 [1] 财务表现与预期 - 公司预计于2025年10月30日市场开盘前公布2025财年第三季度财报，分析师预期每股收益为394美元，较去年同期408美元下降34% [2] - 在过去的四个季度中，公司有三个季度的盈利超出华尔街预期，有一次未达预期 [2] - 对于整个2025财年，分析师预期每股收益为1583美元，较2024财年的1647美元下降39% [3] 股价表现 - 公司股价在过去52周内下跌了195%，表现显著逊于同期标普500指数上涨163%以及医疗保健板块ETF下跌6%的表现 [4] - 在2025年7月31日公布第二季度业绩后，公司股价上涨11%，调整后每股收益547美元及营收265亿美元均超预期，主要得益于多发性硬化症疗法Vumerity和Tysabri的强劲销售 [5] 分析师观点 - 华尔街分析师对公司股票持"适度买入"评级，覆盖该股的34位分析师中，14位建议"强力买入"，1位建议"适度买入"，19位建议"持有" [6] - 分析师给出的平均目标价为17321美元，较当前股价有158%的溢价空间 [6]

药物疗效数据 - 针对3期给药方案的评估分析显示，zorevunersen治疗2年后在认知和行为方面持续改善，而接受标准护理的Dravet综合征患者在为期2年的自然史研究中认知和行为仅显示最小变化[1][2] - 开放标签扩展研究3年结果显示，95%接受zorevunersen治疗的患者（n=19）在临床总体印象变化量表和照料者总体印象变化量表中，照料者和临床医生分别报告了总体临床状态的相似改善[2] - 在1/2a期研究中接受70mg负荷剂量、随后接受45mg维持剂量治疗的患者中观察到最显著的主要运动性癫痫发作频率降低，该方案目前正在3期EMPEROR研究中进行评估[3] 临床研究进展与设计 - 更长期随访分析数据在第54届儿童神经病学会年会上公布，支持zorevunersen作为Dravet综合征疾病修饰疗法的潜力[1] - 1/2a期和持续开放标签扩展研究的主要终点是安全性和耐受性，次要终点包括对主要运动性癫痫发作频率、认知和行为的影响[3] - 通过三年治疗，在标准抗癫痫药物背景治疗基础上，结果显示主要运动性癫痫发作频率出现显著且持久的降低，并且在多项认知和行为指标上有所改善[3] 疾病背景与药物机制 - Dravet综合征是一种严重的发育性和癫痫性脑病，90%以上患者尽管接受了最佳可用抗癫痫药物治疗仍持续经历癫痫发作，估计在美国、英国、欧盟四国和日本约有38,000名患者[7] - Zorevunersen是一种研究性反义寡核苷酸，旨在通过增加脑细胞中来自非突变SCN1A基因拷贝的功能性NaV1.1蛋白产量来治疗Dravet综合征的根本病因[8] - 该药物已获得FDA和EMA的孤儿药认定，FDA还授予其罕见儿科疾病认定和突破性疗法认定，用于治疗SCN1A基因中确认与非功能获得相关的突变的Dravet综合征[8] 公司合作与权益 - Stoke Therapeutics与Biogen就zorevunersen用于Dravet综合征的开发和商业化达成战略合作，Stoke保留该药物在美国、加拿大和墨西哥的独家权利，Biogen获得世界其他地区的独家商业化权利[8]

公司动态 - Stoke Therapeutics公司与Biogen公司联合公布了zorevunersen用于Dravet综合征的长期开放标签扩展研究分析结果 [1] - 分析结果支持zorevunersen作为一种疾病修饰疗法的潜力 [1] 产品研发 - 所公布数据为zorevunersen的长期随访分析结果 [1] - zorevunersen旨在通过RNA医学恢复蛋白质表达 [1] - 该药物目前处于针对Dravet综合征的临床研究阶段 [1]

公司概况与投资理念 - 公司拥有超过20年的投资经验 专注于为个人投资者寻找盈利机会 [1] - 投资风格以保守著称 致力于发掘被低估的资产 [1] - 重点投资领域包括交易所交易基金、大宗商品、科技及制药公司 [1] 核心价值与服务目标 - 公司致力于简化复杂的投资策略 使其对经验丰富和新入市的投资者都易于理解和操作 [1] - 核心使命是通过分享专业知识 为投资者社区提供具有启发性的分析和见解 [1] - 最终目标是建立一個信息灵通的投资者社区 帮助其以智慧和理解驾驭市场 [1]