2025年医保及商保创新药目录调整初审结果 - 国家医保局公布2025年医保及商保创新药目录调整初步形式审查名单 共收到基本医保目录申报信息718份 涉及药品通用名633个 535个通过形式审查 其中目录外311个 目录内224个 [1] - 商保创新药目录首次同步申报 共收到申报信息141份 涉及药品通用名141个 121个通过形式审查 其中79个药品同时申报基本医保和商保双目录 [2] 审查通过率变化趋势 - 2025年基本医保目录初审通过率84.52% 较2023年68.42%和2024年76.66%显著提升 通过通用名数量达535个 [1][2] - 申报药品通用名数量持续增长 从2023年570个 2024年574个 增至2025年633个 [2] 审查结果调整药品 - 6个药品形式审查结果发生变化：注射用利培酮微球（圣兆药物独家）和注射用双羟萘酸曲普瑞林（益普生独家）调整为不通过 [1][3] - 左旋多巴注射液（河丰药业非独家）和葡萄糖酸钙氯化钠注射液（紫程众投非独家）调整为通过 [1][3] - 注射用头孢曲松钠舒巴坦钠（湘北威尔曼制药独家）通过审查 熊去氧胆酸口服混悬液（康哲药业非独家）申报条件从1/4调整为1/4/5 [3][6] 创新药申报特征 - 基本医保目录中满足条件1（2020年1月1日至2025年6月30日期间获批新通用名药品）或条件2（期间适应症重大变化）的药品达303个 [6] - 商保创新药目录中满足条件1的药品达111个 121个均为独家品种 [6][7] - 基本医保目录中近250个药品为独家品种 [7] CAR-T疗法申报情况 - 3款CAR-T产品同时申报医保和商保双目录：纳基奥仑赛注射液（合源生物） 伊基奥仑赛注射液（驯鹿生物） 泽沃基奥仑赛注射液（科济药业） [7][8] - 阿基仑赛注射液（复星凯瑞）和瑞基奥仑赛注射液（药明巨诺）通过商保目录 此前分别4次和3次冲击医保未果 [8] - 西达基奥仑赛注射液（传奇生物）和雷尼基奥仑赛注射液（恒润达生）未出现在初审名单 [8] 全球首创药物 - 卡匹色替片（阿斯利康独家）为全球首个AKT抑制剂 2024年4月在中国大陆上市 用于CDK4/6i耐药后乳腺癌治疗 [9] - 注射用戈沙妥珠单抗（吉利德独家）为全球首个Trop-2 ADC 2022年6月在中国大陆上市 是HR+/HER2-晚期乳腺癌唯一获得PFS/OS双重显著获益的药物 [9] - 多款PD-1/L1单抗通过初审 包括菲诺利单抗注射液（神州细胞独家） 阿得贝利单抗注射液（恒瑞医药） 阿替利珠单抗注射液（罗氏） 舒格利单抗注射液（辉瑞） [9] 罕见病药品申报 - 基本医保目录中以罕见病条件（条件5）申报的药品37个 商保创新药目录中35个 双目录均通过的达19个 [10][11] - 百时美施贵宝的纳武利尤单抗注射液和伊匹木单抗注射液通过双目录初审 联合方案为我国唯一获批的双免方案（O+Y） [11] - 石杉碱甲注射液（万邦德制药）和注射用石杉碱甲（灵康制药）均通过审查 用于重症肌无力治疗 [12] - 注射用赤芝孢子多糖（江世药业）预计2025年12月获批 但已通过初审 为全国独家赤芝孢子多糖冻干产品 [12] - 北海康成旗下3款罕见病药物通过商保目录初审：注射用维拉苷酶β 氯马昔巴特口服溶液 艾度硫酸酯酶β注射液 [13] 目录调整时间安排 - 8-9月进入专家评审阶段 9-10月为谈判/竞价/价格协商阶段 10-11月公布最终结果 [13]

2025年医保及商保创新药目录调整初审结果 - 国家医保局公布2025年医保及商保创新药目录调整初步形式审查结果 共收到基本医保目录申报信息718份 涉及药品通用名633个 535个通过形式审查 其中目录外311个 目录内224个 [1] - 商保创新药目录首次同步申报 申报信息141份 涉及药品通用名141个 121个通过形式审查 其中79个同时申报基本医保和商保双目录 [3] - 与8月12日公示版本相比 6个药品审查结果发生变化 其中2个调整为不通过 3个调整为通过 1个申报条件调整 [1][5] 审查通过率变化趋势 - 2025年基本医保目录初审通过率84.52% 较2023年68.42%和2024年76.66%显著提升 [2] - 涉及药品通用名数量持续增长 从2023年570个增至2025年633个 [2] - 通过通用名数量大幅增加 从2023年390个增至2025年535个 [2] 审查结果调整药品详情 - 注射用利培酮微球（圣兆药物独家）和注射用双羟萘酸曲普瑞林（益普生独家）调整为不通过 [6][7] - 左旋多巴注射液（河丰药业非独家）和葡萄糖酸钙氯化钠注射液（紫程众投非独家）调整为通过 [6][7][8] - 注射用头孢曲松钠舒巴坦钠（湘北威尔曼制药独家）调整为通过 为2016年上市的长效复方抗生素 [8] - 熊去氧胆酸口服混悬液（康哲药业非独家）保持通过 但申报条件从1/4调整为1/4/5 增加罕见病范畴 [9] 创新药申报特征 - 基本医保目录中满足条件1（2020年1月1日至2025年6月30日期间获批新药）或条件2（适应症重大变化）的药品达303个 [10] - 商保创新药目录中满足条件1的药品达111个 [10] - 基本医保目录中近250个药品为独家品种 商保创新药目录121个全部为独家品种 [11] CAR-T疗法申报情况 - 3款CAR-T产品同时申报医保和商保双目录：纳基奥仑赛注射液（合源生物） 伊基奥仑赛注射液（驯鹿生物） 泽沃基奥仑赛注射液（科济药业） [12] - 2款CAR-T产品仅申报商保目录：阿基仑赛注射液（复星凯瑞）和瑞基奥仑赛注射液（药明巨诺） 此前分别四次和三次冲击医保未果 [12] - 西达基奥仑赛注射液（传奇生物）和雷尼基奥仑赛注射液（恒润达生）未出现在初审名单 [12] 全球首创药物申报 - 卡匹色替片（阿斯利康独家）为全球首个AKT抑制剂 2025年4月在中国上市 用于CDK4/6i耐药乳腺癌治疗 [13] - 注射用戈沙妥珠单抗（吉利德独家）为全球首个Trop-2 ADC 2022年6月在中国上市 用于HR+/HER2-乳腺癌治疗 [13] - 多款PD-1/L1单抗申报 包括菲诺利单抗注射液（神州细胞独家） 阿得贝利单抗注射液（恒瑞医药） 阿替利珠单抗注射液（罗氏） 舒格利单抗注射液（辉瑞） [14] 罕见病药品进展 - 基本医保目录中以罕见病条件（条件5）申报的药品37个 商保创新药目录中35个 双目录均通过的达19个 [15] - 19个双目录通过产品包括：贝组替凡片（默沙东） 二氮嗪口服混悬液（宿州亿帆药业） 伐莫洛龙口服混悬液（曙方医药）等 [16] - 百时美施贵宝的纳武利尤单抗注射液和伊匹木单抗注射液（O+Y双免方案）首次同时通过双目录初审 [17][18] - 北海康成旗下3款罕见病药物全部通过商保目录初审：注射用维拉苷酶β 氯马昔巴特口服溶液 艾度硫酸酯酶β注射液 [20] 特殊案例产品 - 江世药业的注射用赤芝孢子多糖预计2025年12月上市却通过初审 为全国独家赤芝孢子多糖冻干产品 [19] - 万邦德制药的石杉碱甲注射液和灵康制药的注射用石杉碱甲同时通过 均用于重症肌无力治疗 [19] 后续工作安排 - 8-9月进入专家评审阶段 9-10月为谈判/竞价/价格协商阶段 10-11月公布最终结果 [20]

科弈药业CAR-T产品海外授权 - 公司与美国ERIGEN LLC达成战略合作，授予KQ-2003在大中华区以外（不含印度、土耳其及俄罗斯）的独家开发、注册和商业化权利，并允许其使用关键专利开发"通用型CAR-T" [1] - 协议条款包括1500万美元近期里程碑付款、最高13.2亿美元研发/注册/商业化里程碑付款及最高8亿美元销售分成 [1] - 公司保留通用型产品在大中华区权益，为联合开发及区域商业化奠定基础 [1] KQ-2003产品进展与临床数据 - 产品基于增强型双靶CAR-T平台，通过并联结构设计提升细胞持久性与抗肿瘤活性，降低复发风险 [2] - 当前适应症：复发/难治性多发性骨髓瘤（rrMM）和POEMS综合征处于I/IIa期，系统性红斑狼疮合并狼疮性肾炎（SLE-LN）处于临床前阶段 [2] - rrMM临床数据显示：18例可评估患者总缓解率（ORR）100%，88.9%实现sCR/CR，12个月总生存率86.2% [3] 其他核心管线进展 - KY-0118（βγ偏向PD-1/IL-2融合蛋白）单药及联合PD-L1治疗晚期实体瘤的I期临床试验在中美同步开展 [3] - 同类产品信达生物IBI363因临床数据优异近期受关注，显示该技术路径潜力 [3] 国内CAR-T行业动态 - 国内已获批6款CAR-T产品，复星凯特、药明巨诺采用合资模式引入技术，其余多为本土自主研发 [4] - 传奇生物与强生合作的西达基奥仑赛上半年销售额8.08亿美元（同比+136%），预计2025年达20亿美元 [5] - 驯鹿生物伊基奥仑赛获韩国和沙特孤儿药资格，加速海外审批 [5] - 科济药业等厂商通过海外设厂布局全球化，强调数据竞争力是BD关键 [5] CAR-T行业挑战与趋势 - 高昂生产成本制约普及，出海成为厂商共同策略 [5] - 强生/传奇生物合作案例验证海外市场商业化潜力，国内销售表现相对逊色 [5]

光电集成技术发展 - 南智先进光电集成技术研究院成立7年为300余家企业提供技术支持并建立"薄膜铌酸锂+X"异质集成共性技术研发平台[1] - 南京大学与南京江北新区共建"光电子芯片"国家级创新平台推动光电科学成果转化[1] - 南京市高校院所技术合同成交额增长54%转化超万项成果2024年全市技术合同成交额突破1050亿元[1] 6G技术原始创新 - 紫金山实验室发布全球首个6G通智感融合外场试验网6G网络具备感知功能可实现精准定位[4] - 实验室2018年成立以来累计发布近30项重大原始创新成果获国家技术发明奖一等奖[4] - 南京智能计算中心算力达每秒180亿亿次2024年南京在《自然指数·科研城市》全球第五创新指数科技集群全球第九[4] 科技成果转化机制 - 南京布局新型研发机构概念验证中心和中试平台破解转化率低难题[6] - 中科南京智能技术研究院"问天1"类脑计算机实现5亿神经元仿真应用于生物医药智慧交通等领域[6] - 2024年南京358家新型研发机构申请专利超2.2万件关联企业营收748.9亿元[8] 重点领域技术突破 - 南京玻纤院中试平台服务68家企业技术合同成交额2.3亿元增长62%[8] - 江宁药谷概念验证中心助力传奇生物CAR-T疗法获FDA批准[8] - 埃斯顿自动化中试平台将机器人装配周期从48小时压缩至20分钟产品直通率提升至99.5%[8] 政策与市场协同 - 南京出台系列政策支持高校技术转移转化组建科技成果转化学院[9] - 高校院所技术输出成交额从2020年89.88亿元增至2024年115.05亿元[9] - 全国高校区域技术转移转化中心落地南京设立生物医药与信息通信分中心[9]

收购交易 - 艾伯维宣布以高达21亿美元的现金收购生物技术公司Capstan Therapeutics [2] - 收购内容包括处于1期临床的CPTX2309候选药物和专有的tLNP平台技术 [2] - Capstan Therapeutics成立于2022年9月，曾在A轮融资中获得近1亿美元 [2] - Capstan聚焦开发LNP-mRNA路线的体内CAR-T疗法 [2] 技术优势 - 体内CAR-T疗法无需体外操作，可大幅降低成本并缩短等待时间 [4] - 行业预测显示体内CAR-T单次治疗成本可能比传统CAR-T低一个数量级 [4] - 体内CAR-T主要技术路线包括慢病毒载体和RNA递送 [4] - RNA递送采用LNP等非病毒载体，安全性高且可控性好 [4] 行业现状 - 截至2025年6月，全球已有7款CAR-T细胞疗法获得FDA批准 [3] - 2024年全球CAR-T细胞疗法销售额合计超45亿美元 [3] - 传统CAR-T疗法存在制造繁琐、价格昂贵等问题 [3] - 体外CAR-T制备周期约20天，治疗成本高达37.3-46.5万美元/针 [3] 企业布局 - 艾伯维此前已与Umoja Biopharma达成潜在总额14亿美元的合作协议 [6] - 安斯泰来与Kelonia达成潜在总额8.75亿美元的合作 [7] - 诺华与Vyriad达成战略合作开发体内CAR-T [7] - 阿斯利康以高达10亿美元收购EsoBiotec [7] 国内进展 - 云顶新耀构建AI+mRNA平台推进mRNA肿瘤药物研发 [8] - 石药集团mRNA-LNP的CAR-T疗法进入临床 [8] - 原启生物与Umoja Biopharma达成战略合作 [8]

BioNTech战略调整 - 因CAR-T候选药物BNT211在睾丸癌/生殖细胞肿瘤一期临床试验未达预期 计划缩减美国细胞疗法工厂规模并裁员63人 主要涉及技术运营团队 [1] - 公司强调BNT211针对CLDN6阳性实体瘤的一期研究(BNT211-01)仍将继续 并重新评估该药物在卵巢癌、肉瘤等其他适应症的潜力 [1] - 2025年2月放弃与Autolus合作的CAR-T疗法AUTO1/22选择权 反映研发管线优先级调整 [4][5] 公司财务状况与战略转型 - 收入从2022年173.11亿欧元骤降至2024年27.51亿欧元 同期利润由94.34亿欧元盈利转为6.65亿欧元亏损 主因COVID-19疫苗需求萎缩及辉瑞减记 [4] - 2025年Q1收入仅2亿欧元 净亏损达4亿欧元 但账上现金储备仍有159亿欧元 [4] - 通过BD交易加速肿瘤布局 2023年与5家中国Biotech达成6笔合作 潜在总金额超25亿美元 涉及4款ADC药物 [3] 肿瘤研发重点布局 - 完成对Biotheus的收购 获得双抗药物BNT327全球权利 交易含8亿美元预付款及1.5亿美元里程碑付款 [5] - 明确聚焦BNT327(PD-L1/VEGF-A双抗)与mRNA癌症免疫疗法两大项目 计划2026年推出首款肿瘤药物 [5] - BNT327原为普米斯开发 BioNTech引进时支付5500万美元首付款 后与BMS达成合作 潜在里程碑付款高达111亿美元 [3] CAR-T行业现状与发展 - 全球已有10款CAR-T产品获批 2023年市场规模43.8亿美元 预计2032年达163.5亿美元 CAGR为12.5% [6] - 中国获批6款CAR-T产品 复星凯特阿基仑赛累计治疗超800例 定价120万元/针 药明巨诺瑞基奥仑赛累计销售额约5亿元 [7] - 传奇生物西达基奥仑赛2024年全球销售额达9.63亿美元 美国定价46.5万美元/针(约334万元) 为国产CAR-T国内定价3倍 [7][8] 行业技术挑战 - CAR-T个体化制备导致高成本 支付体系创新与工艺优化仅能短期缓解压力 长期需依赖通用型CAR-T(UCAR-T)技术突破 [8] - 目前UCAR-T研发多处于早期阶段 进度最快的anti-CD7 UCAR-T等产品仅进入临床二期 [9] - 分析师指出全球CAR-T靶点仍有限 创新药企需应对资金、人才等多重挑战 战略重整成为控制成本常见手段 [2]

西达基奥仑赛注射液销售表现 - 2024年整体销售额达9 63亿美元 接近"重磅炸弹"药物10亿美元门槛[1][3] - 国产CAR-T药物中销售额最佳 海外市场(美欧)贡献全部收入[2][3] - 美国首发定价46 5万美元 显著高于中国同类产品(约100万人民币)[3] 中国市场动态 - 2024年8月获批中国上市 适应症为复发难治性多发性骨髓瘤[2] - 获批后未实际销售 国内定价信息未披露[2] - 公司取消中国销售团队 官方未回应市场传闻[2] - CAR-T药物均未纳入中国医保 支付能力限制市场推广[3] 商业化合作与临床进展 - 2017年与强生旗下杨森达成全球合作协议 强生负责大中华区外商业化[3] - 截至2025Q1累计治疗超6000名患者 但季度净亏损1 009亿美元[3] - 公司计划2026年实现盈利[4] 产品定位与行业地位 - 中国首款出海原创CAR-T药物 2022年2月率先获美国FDA批准[2] - 中国第六款获批CAR-T药物 临床定位为三线治疗后进展患者[2]

报告行业投资评级 未提及 报告的核心观点 - 细胞与基因疗法（CGT）行业应用广泛，技术壁垒高，在研管线丰富，市场规模稳定增长，未来随着更多产品获批上市和“中国新”靶点的探索，市场将进一步增长，尽管资金环境紧缩，但实体癌症适应症等领域的细胞治疗药物研发仍是热门赛道 [5] - CGT行业发展方向呈现从传统细胞治疗向与基因修饰相结合的方向发展的趋势，产业链上游原材料和设备多依赖进口，中游研发投入高，下游抗肿瘤需求增长，政策支持行业发展，竞争格局呈现梯队分布 [6][20][31] 根据相关目录分别进行总结 细胞与基因疗法概况 - CGT指应用人自体或异体来源的细胞经体外改造后输入人体用于疾病治疗的过程，包括细胞治疗和基因治疗，基因工程技术等的突破为其发展奠定基础 [6] - 细胞治疗主要分为免疫细胞治疗、干细胞治疗和其它体细胞治疗，基因治疗按载体类型分为病毒载体和非病毒载体基因治疗 [6] 发展历程 - 1972年提出基因治疗概念，1984年腺相关病毒首次用作基因递送载体，1990年FDA批准全球首次人体基因治疗临床实验，2013年CRISPR/CAS9基因编辑技术发明，2017年全球首款CAR - T产品获批，2021年中国首款商业化CAR - T产品获批 [15][16][18] 产业链分析 上游环节 - 中国CGT领域上游关键性原材料与生产工艺以进口品牌为主，国产替代空间大，生产中高端设备系统和主要原材料多进口，磁珠成本高，外包服务商可降低成本，CGT CRO业务毛利率约60% - 65%，CDMO业务毛利率40% - 50% [19][24][25] 中游环节 - 中国CGT药物快速发展，获批数量稳定增长，未来将有多个药物进入BLA申请阶段，2024年全球17款CGT疗法获批，国内4款上市，CGT产品研发费用高于传统药物，通用CAR - T技术或带来成本降低希望 [27][28] 下游环节 - 抗肿瘤是CGT治疗主要场景，患者人数增长推动需求增加，2023年中国十大高发癌症患者众多，中国积极探索新靶点，如杜氏肌营养不良症相关基因疗法有进展 [31][32] 行业规模 - 2019 - 2023年市场规模由0.26亿人民币增长至32.72亿人民币，年复合增长率233.71%，预计2024 - 2028年由84.40亿人民币增长至526.50亿人民币，年复合增长率58.04% [33] - 历史规模增长因在研管线推进、产品获批增多，未来增长因在研管线丰富和“中国新”靶点成果多 [34][36] 资金环境 - 2023年中国CGT研发资本市场进入冷静期，投融资事件和金额下滑，但实体癌症适应症等领域细胞治疗药物研发受关注，不同类型企业获融资情况不同 [35] 政策梳理 - 国家出台多项政策，包括《产业结构调整指导目录(2024年本)》《扎实推进高水平对外开放更大力度吸引和利用外资行动方案》等，有指导性和鼓励性政策，规范和支持CGT行业发展 [40] 竞争格局 - 行业呈现梯队情况，第一梯队有药明巨诺、永泰生物等，第二梯队为百暨基因、亘喜生物等，第三梯队有华道生物、吉凯基因等 [43] - 竞争格局形成因跨国制药巨头实力强，CGT疗法突破，国内企业产品获批提升竞争力，部分企业向CDMO转型，中国在研管线丰富 [44][45][46] 上市公司速览 - 涉及药明巨诺(开曼)有限公司、永泰生物制药有限公司等上市公司 [50] 企业分析 和元生物技术（上海）股份有限公司 - 企业存续，注册资本64743.31万人民币，提供细胞和基因治疗多方面技术服务，致力于推动相关产业技术开发及转化应用 [52][57] 康龙化成（北京）新药技术股份有限公司 - 企业存续，为多疗法药物研发打造全流程研发生产服务体系，在中国、美国、英国运营，与多地合作伙伴保持合作 [58][63] 杭州泰格医药科技股份有限公司 - 企业存续，是行业领先的一体化生物医药研发服务平台，提供全周期创新研发解决方案，打造赋能全产业链的创新生态 [64][69]