行业格局动态 - 跨国制药巨头在细胞与基因治疗领域的战略出现显著分化，艾伯维、百时美施贵宝、礼来等公司通过收购或研发积极入局体内CAR-T和基因治疗[1] - 与此同时，武田制药、诺和诺德宣布彻底退出细胞疗法领域，罗氏、辉瑞、渤健等公司则集体撤离AAV基因治疗赛道[1][10] - 这一进一退的现象揭示了CGT领域当前“冰火两重天”的竞争格局[2] 市场表现与商业化挑战 - 尽管FDA在过去十年已批准46个CGT产品，并有约3600个活跃的研究性新药申请，但多数产品的商业化表现远不及传统药物[2][3] - 全球已上市超过10款CAR-T疗法，但仅有少数成为“重磅炸弹药物”，销售分化明显：吉利德Yescarta在2024年销售额为15.70亿美元，同比增长仅4.81%；而强生/传奇生物的Carvykti前三季度销售额达13.32亿美元，同比增长192.60%；BMS的Breyanzi同期销售额为7.47亿美元，同比增长105.22%[3][5] - 大多数CAR-T疗法商业化表现不佳，基因疗法面临类似困境，反映出行业“繁荣下的脆弱”特性[4][6] 核心制约因素（“三本账”难题） - “经济账”：CGT药物研发成本高达17-23亿美元，显著高于传统药物的12.5-14.8亿美元，加之“一人一药”的个性化生产导致成本高企，例如基因疗法Lenmeldy定价高达425万美元[11][12][13] - “市场账”：当前CGT药物主要集中于患者群体较小的血液肿瘤或罕见病，适应症狭窄限制了市场天花板，且在实体瘤治疗等领域仍面临技术瓶颈[13] - “运营账”：自体CAR-T等个性化治疗模式难以实现规模化生产，制备周期长、供应链复杂，推高了单位成本[13] 潜在的破局方向 - 开发通用型（异体）CAR-T疗法，旨在实现现货供应和规模化生产以解决成本与可及性问题，例如科济药业的CT0596和CT1190B临床研究取得积极进展，近2-3年该领域达成了多笔授权/收并购交易[14][15][16] - 积极拓展新适应症，例如邦耀生物利用CRISPR/Cas9基因编辑的异体CAR-T细胞在系统性红斑狼疮治疗中取得突破，有望开辟自身免疫疾病治疗新范式[17] - 布局体内CAR-T疗法，通过直接在患者体内改造细胞来显著简化流程、缩短周期并降低成本，预计单次治疗费用可能比现有CAR-T疗法低一个数量级，吸引赛诺菲、艾伯维等巨头入局[18] - 探索下一代递送技术，如脂质纳米颗粒和病毒样颗粒，以应对AAV基因疗法存在的安全性危机[19]

收购交易 - 艾伯维宣布以高达21亿美元的现金收购生物技术公司Capstan Therapeutics [2] - 收购内容包括处于1期临床的CPTX2309候选药物和专有的tLNP平台技术 [2] - Capstan Therapeutics成立于2022年9月，曾在A轮融资中获得近1亿美元 [2] - Capstan聚焦开发LNP-mRNA路线的体内CAR-T疗法 [2] 技术优势 - 体内CAR-T疗法无需体外操作，可大幅降低成本并缩短等待时间 [4] - 行业预测显示体内CAR-T单次治疗成本可能比传统CAR-T低一个数量级 [4] - 体内CAR-T主要技术路线包括慢病毒载体和RNA递送 [4] - RNA递送采用LNP等非病毒载体，安全性高且可控性好 [4] 行业现状 - 截至2025年6月，全球已有7款CAR-T细胞疗法获得FDA批准 [3] - 2024年全球CAR-T细胞疗法销售额合计超45亿美元 [3] - 传统CAR-T疗法存在制造繁琐、价格昂贵等问题 [3] - 体外CAR-T制备周期约20天，治疗成本高达37.3-46.5万美元/针 [3] 企业布局 - 艾伯维此前已与Umoja Biopharma达成潜在总额14亿美元的合作协议 [6] - 安斯泰来与Kelonia达成潜在总额8.75亿美元的合作 [7] - 诺华与Vyriad达成战略合作开发体内CAR-T [7] - 阿斯利康以高达10亿美元收购EsoBiotec [7] 国内进展 - 云顶新耀构建AI+mRNA平台推进mRNA肿瘤药物研发 [8] - 石药集团mRNA-LNP的CAR-T疗法进入临床 [8] - 原启生物与Umoja Biopharma达成战略合作 [8]

战略合作 - 原启生物与Umoja Biopharma达成战略合作 联合开发针对多种适应症的新型体内CAR-T细胞疗法 目标为全球患者提供高效便捷的治疗方案 [1] - 合作将整合Umoja的VivoVec™体内基因递送平台与原启生物的抗体发现及CAR结构设计技术 实现平台协同效应加速下一代疗法开发 [1] - 原启生物的Ori-C101和OriCAR-017已展示全球最优临床数据 此次合作有望扩大技术优势 [1] 技术平台 - Umoja的VivoVec™平台可在患者体内直接生成CAR-T细胞 结合GMP标准生产工艺 提升治疗便捷性 [1][2] - 原启生物拥有Ori®Ab抗体筛选平台和Ori®CAR结构平台 其CMC专识支撑了多款实体瘤/血液瘤管线的开发 [3] 公司背景 - Umoja Biopharma为临床阶段公司 专注体内细胞疗法 通过科罗拉多州GMP基地保障慢病毒载体生产质量 [2] - 原启生物为肿瘤免疫疗法开拓者 其临床数据在2021-2025年间多次亮相ASCO、EHA、柳叶刀血液学等顶级会议及期刊 [3]