报告行业投资评级 * 报告未明确给出整体行业投资评级 [1] 报告核心观点 * 报告核心聚焦于HR+/HER2-乳腺癌内分泌治疗领域，特别是新一代口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）的研发进展和临床数据更新 [3][5][6][8] * 报告认为，口服SERD是解决现有内分泌疗法耐药问题的重要方向，已成为该领域的研发热点，并有多款药物取得关键进展 [8][10][11][13] * 报告详细展示了礼来、罗氏、阿斯利康等跨国药企以及先声药业、益方生物等国内药企在口服SERD领域的临床突破，包括药物获批、III期积极数据等，显示出该赛道的竞争活力和投资机会 [12][13][18][23][27][32][33][36][37][39][40][43] 根据相关目录分别进行总结 第一部分：HR+/HER2-乳腺癌与内分泌治疗 * **疾病背景与治疗现状**：HR+/HER2-乳腺癌是最常见的分子亚型，对内分泌治疗反应良好，一线标准疗法为内分泌疗法联合CDK4/6抑制剂 [5] * **耐药挑战与新一代疗法**：约50%的ER+/HER2-转移性乳腺癌患者在芳香化酶抑制剂治疗期间或之后会出现ESR1突变，导致耐药 [8][10]。新一代疗法旨在解决耐药问题，其中口服SERD因可口服、兼具拮抗和降解ER的双重机制而成为研发热点 [8][10][13] * **口服SERD研发格局**：礼来的imlunestrant和Radius Health的elacestrant已获批上市 [12][13]。阿斯利康的camizestrant已申请上市，罗氏的giredestrant、益方生物的taragarestrant、先声药业的SIM0270、恒瑞医药的HRS-8080等多款药物处于III期临床阶段 [12][13] * **礼来imlunestrant关键数据**： * 基于EMBER-3试验，imlunestrant于2025年9月获FDA批准，用于治疗ER+/HER2-/ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌 [18] * 在ESR1突变患者中，imlunestrant单药对比标准内分泌治疗的中位无进展生存期为5.5个月 vs 3.8个月，中位总生存期为34.5个月 vs 23.1个月 [23] * Imlunestrant联合CDK4/6抑制剂阿贝西利的中位无进展生存期延长至10.9个月，显著优于单药治疗的5.5个月 [23] * **罗氏giredestrant关键数据**： * 在III期evERA试验中，giredestrant联合依维莫司用于CDK4/6抑制剂经治患者，在意向治疗人群中的中位无进展生存期为8.77个月 vs 标准治疗组的5.49个月；在ESR1突变人群中为9.99个月 vs 5.45个月 [27] * 在III期lidERA辅助治疗试验中，giredestrant组3年无侵袭性疾病生存率为92.4%，显著优于标准治疗组的89.6% [32] * **阿斯利康camizestrant关键数据**：在III期SERENA-6试验中，对于一线治疗期间出现ESR1突变的患者，换用camizestrant联合CDK4/6抑制剂的中位无进展生存期为16.6个月，显著优于继续使用芳香化酶抑制剂联合CDK4/6抑制剂的9.2个月 [33][36] * **国内企业进展**： * 先声药业的SIM0270是一款透脑型口服SERD，已进入III期临床，其Ib期研究在脑转移患者中显示出初步疗效 [37][39] * 益方生物的taragarestrant已进入注册性III期临床，其Ib期单药治疗的临床受益率达47.1%，中位无进展生存期为7.4个月 [40][43] 第二部分：国内创新药回顾 * **市场表现**：报告期内，亚虹医药-U（+12.03%）、新诺威（+11.94%）、云顶新耀（+9.32%）涨幅居前；创胜集团（-16.03%）、北海康成（-12.33%）、药明巨诺（-11.15%）跌幅居前 [46][47] * **公司市值**：截至2025年12月19日，百济神州（4222亿元）、恒瑞医药（4039亿元）、翰森制药（2586亿元）市值位列前三 [48][49] * **研发与监管动态**：本周国产新药临床试验申请受理27个，新药上市申请受理2个 [50] * **公司重要公告摘要**： * **荣昌生物**：拟回购2000万至4000万元A股股份 [51] * **云顶新耀**：多名董事及主要股东增持股份，合计超3800万港元 [51] * **歌礼制药**：将股份回购授权金额增至5亿港元，并披露多项研发里程碑 [51] * **翰森制药**：与Glenmark就阿美替尼达成许可协议，潜在总金额超十亿美元 [52] * **和铂医药**：与百时美施贵宝达成多特异性抗体合作，获9000万美元首付款，潜在里程碑总额超10.35亿美元 [52] * **科伦博泰**：三款产品（包括ADC药物SKB264）被纳入国家医保目录 [53] * **康宁杰瑞**：其HER2双表位ADC药物JSKN003获FDA突破性疗法认定 [54] * **交易事件**：本周全球创新药领域发生多起交易，重点包括： * 赛增医疗将GenSci098（I期）许可给Yarrow Bioscience，总交易金额14.35亿美元 [56] * 和铂医药与百时美施贵宝的合作交易总额达11.25亿美元 [58] * Caris Life Sciences与基因泰克达成合作，交易总额11.25亿美元 [58] * 复星医药与绿谷医药就甘露特钠达成1.96亿美元的部分收购 [58] 第三部分：全球创新药速递 * **GSK长效IL-5单抗获批**：FDA批准GSK的depemokimab用于治疗嗜酸性粒细胞表型严重哮喘，该药每年仅需给药两次。III期研究显示其使年化哮喘急性发作率降低48%-58% [62][63] * **礼来口服GLP-1RA维持减重数据积极**：III期ATTAIN-MAINTAIN试验显示，口服orforglipron能有效维持经司美格鲁肽或替尔泊肽初始治疗后的减重效果 [64][66] * **武田TYK2抑制剂银屑病数据积极**：TAK-279在两项III期银屑病关键试验中达到所有主要和次要终点，超过半数患者在16周达到PASI 90应答 [67][70]

机构评级与市场关注 - 维昇药业近一个月获得Morgan Stanley、Jefferies和中信证券三家机构"增持"及"买入"评级，目标价分别为80港元、82港元和82港元 [1][2] - 三家机构均采用DCF模型进行估值，中信证券测算公司合理股权价值为93.53亿港元，Jefferies和Morgan Stanley分别给出82港元和80港元目标价，较现价47港元有显著溢价 [3] - 机构预测公司核心产品上市后最快于2028年突破10亿人民币销售额，并持续快速增长 [3] 估值支撑逻辑 - 公司估值核心支撑来自全球领先的产品竞争力与高确定性的商业变现路径 [5] - 核心产品隆培促生长素是全球唯一优效于生长激素日制剂的长效生长激素，已获国家药监局受理上市申请，预计2025年下半年获批 [8] - 商业策略分三阶段：短期借力合作伙伴Ascendis Pharma快速导入市场，中期与药明生物合作实现本土化生产，长期自建生产基地形成完整商业闭环 [8] 产品竞争优势 - 隆培促生长素具备四大壁垒：头对头优效临床数据、安全性相当、每周一次给药方案提升依从性、常温储存6个月突破冷链限制 [8] - 帕罗培特立帕肽是国内首个进入III期临床的甲状旁腺功能减退症治疗药物，覆盖约40万潜在患者，填补市场空白 [10] - 那韦培肽针对软骨发育不全儿童，国内尚无同类药物，已进入2期临床，受益于罕见病政策支持 [10][11] 行业与市场潜力 - 内分泌赛道长期被跨国药企垄断，公司凭借差异化战略打开突破口 [2] - 国内罕见病市场潜力巨大，两款管线产品均布局蓝海领域，政策支持加速研发 [11] - 资本市场对未盈利生物科技公司估值逻辑转变，更关注管线潜力与长期成长性 [13]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总营收增长48%至6010万美元，净产品收入增长44%至5780万美元，连续十四个季度产品收入增长超20% [7][20] - 毛利润率为85%，较上一季度提高200个基点 [22] - 研发费用为780万美元，与去年基本持平；销售、一般和行政费用为4400万美元，较去年增加15% [23] - 调整后息税折旧摊销前利润为440万美元，符合上季度评论 [23] - 提高全年营收指引下限，从2.55亿美元提高到2.6亿美元，全年总营收增长近32% [7][26] 各条业务线数据和关键指标变化 RECORLEV - 第一季度收入增长141%，超过2500万美元，治疗患者平均数量较2024年同期增长124% [8] Gvoke - 第一季度收入近2100万美元，处方量较去年第一季度增长8% [10] KEVEYIS - 第一季度收入超1100万美元，较2024年第四季度略有增长，患者平均数量略有改善，新患者启动数量较上年同期增加 [11] 其他业务 - 第一季度其他收入为230万美元，主要来自Gvoke VialDx的里程碑付款 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于三个战略重点：推动商业产品快速持续增长、财务纪律管理业务、加强与利益相关者的沟通和透明度 [16] - 与美国摄政公司合作商业化Gvoke VialDx，公司负责产品供应，美国摄政公司负责商业化工作 [12][13] - 公司认为在高皮质醇血症和内源性库欣综合征市场，RECORLEV有很大机会；在胰高血糖素市场，公司是推动市场增长的主要力量 [32][49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第一季度表现出色，势头良好，预计RECORLEV和Gvoke将继续增长 [7][9][10] - 公司有信心实现全年财务目标，将继续保持正的调整后息税折旧摊销前利润 [17][23] - 尽管有关于特定行业关税的猜测，但公司认为不会对运营和财务业绩产生重大影响 [25] 其他重要信息 - 3月FDA批准Gvoke VialDx的补充新药申请，扩大其静脉注射用途 [12] - 计划于6月3日举行首次分析师和投资者日活动，届时将分享更多关于XP - 8121的信息 [15][17][18] - 加速赎回2025年可转换债券，减少债务1500万美元，今年将节省利息支出 [24] 问答环节所有提问和回答 问题1: RECORLEV的峰值销售潜力及商业基础设施扩展情况 - 公司尚未更新RECORLEV峰值销售的指引，将在6月的分析师和投资者日提供更多信息 [31] - 公司已进行两次销售组织扩张，目前商业基础设施状况良好，未来将根据市场增长情况考虑进一步扩张 [30][33] 问题2: 公司运营效率和盈利能力提升的驱动因素及可持续性，以及XP - 8121的关键发展里程碑和策略 - 运营效率提升主要源于营收增长（主要来自RECORLEV）和费用管理（控制销售、一般和行政费用以及研发费用），预计未来将继续保持调整后息税折旧摊销前利润为正 [37][38][39] - XP - 8121的下一个关键里程碑是6月3日的分析师和投资者会议，届时将详细介绍其机会、开发路径、监管路径和时间安排 [40][41] 问题3: 能否预览XP - 8121的关键研究设计 - 公司表示应等待6月3日的分析师和投资者日，届时将一次性全面介绍相关信息 [44][45] 问题4: 胰高血糖素市场主要品牌竞争对手的情况 - 第一季度在处方方面有一些小变化，但已过去；市场增长约5%，公司处方量增长8%，公司是推动市场增长的主要力量 [48][49] 问题5: KEVEYIS在处方和竞争方面的情况 - 第一季度在处方和竞争方面没有变化，公司已找到管理KEVEYIS的合适方式，预计全年表现与第一季度相当 [51][52] 问题6: 公司药品制造情况及关税影响 - 公司大部分运营和制造在美国，部分材料从美国境外采购，但已纳入指引，预计关税不会对运营和财务业绩产生重大影响，且不采购中国材料，成品最终制造在美国 [55][56]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总营收同比增长48%，达到6010万美元，净产品收入增长44%，达到5780万美元，连续十四个季度产品收入增长超20% [6][19] - 毛利润率为85%，环比提高200个基点 [21] - 研发费用为780万美元，与去年基本持平；销售、一般和行政费用为4400万美元，同比增长15% [22] - 调整后息税折旧摊销前利润为440万美元，与上季度一致 [22] - 提高全年营收指引下限，从2.55亿美元提高到2.6亿美元，全年营收增长约32% [6][25] - 加速赎回2025年可转换债券，减少债务1500万美元，节省利息支出 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 RECORLEV - 第一季度收入增长141%，超过2500万美元，患者平均数量增长124% [7] - 净收入为2550万美元，同比增长141%，环比增长300万美元 [19] Gvoke - 第一季度收入近2100万美元，处方量同比增长8% [9] - 净收入为2080万美元，同比增长26% [20] KEVEYIS - 第一季度收入超1100万美元，较2024年第四季度略有增长，患者平均数量略有改善，新患者数量增加 [11] - 净收入为1140万美元，较2024年第四季度略有增长 [20] 其他业务 - 第一季度其他收入为230万美元，主要来自Gvoke VialDx获批的里程碑付款 [21] 各个市场数据和关键指标变化 - 胰高血糖素市场增长约5%，公司处方量增长8%，引领市场增长 [49] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点为推动商业产品快速持续增长、保持财务纪律、加强与利益相关者的沟通和透明度 [16] - 3月FDA批准Gvoke VialDx补充新药申请，并与American Regent合作商业化，公司负责产品供应 [12][13] - XP - 8121有望解决甲状腺功能减退症市场未满足的医疗需求，公司将在6月3日分析师和投资者日提供更全面更新 [14][15][17] - 竞争对手Corcept多次扩张商业组织，公司已进行两次扩张，目前基础设施良好，未来将随市场扩张考虑进一步扩展 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第一季度表现出色，势头良好，对全年财务目标充满信心 [6][16] - 预计调整后息税折旧摊销前利润将持续为正 [22][25] - 虽有行业特定关税猜测，但公司多数业务在美国，预计对运营和财务无重大影响 [24] 其他重要信息 - 公司将于6月3日在纽约举行首次分析师和投资者日活动，届时将分享战略愿景和未来计划 [16][17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Recorlev的峰值销售潜力及商业基础设施扩张计划 - 公司未更新Recorlev峰值销售潜力指引，将在6月3日分析师和投资者日给出更多信息，认为市场有显著扩张机会 [31][32] - 公司已有两次销售组织扩张，目前基础设施良好，未来将随市场增长考虑进一步扩展 [33] 问题2：运营效率和盈利能力提升的驱动因素及可持续性，以及XP - 8121的关键发展里程碑和策略 - 运营效率提升得益于营收增长和费用控制，预计调整后息税折旧摊销前利润将持续为正 [37][38][39] - XP - 8121的下一个关键里程碑是6月3日分析师和投资者会议，届时将介绍机会、发展和监管路径及时间安排 [40][41] 问题3：能否预览XP - 8121的关键研究设计 - 公司表示应等待6月3日分析师和投资者日，届时将一次性全面介绍 [44][45] 问题4：胰高血糖素市场竞争情况及KEVEYIS的处方和竞争情况 - 胰高血糖素市场竞争方面，第一季度处方方面有小变化，目前已解决，公司引领市场增长，处方量增长8%，市场增长5% [48][49] - KEVEYIS在处方和竞争方面无变化，公司已找到管理该产品的方法，预计全年表现平稳 [51][52] 问题5：公司药品制造地点及关税影响 - 公司多数制造业务在美国，部分原材料从美国境外采购，但已纳入指引，预计关税无重大影响，不采购中国材料，成品最终制造在美国 [54][56]

乳腺癌诊疗模式转变 - 乳腺癌诊疗模式已从一刀切转向量体裁衣的精准医疗[1] - 乳腺癌确诊后第一时间明确分子分型是制定治疗方案的核心依据[1] - 术后辅助治疗的规范性和长期随访监测是降低复发风险的关键[1] 分子分型分类及治疗策略 - 乳腺癌治疗进入分类而治时代 分子分型如同肿瘤的基因身份证直接决定治疗路径选择[2] - 激素受体阳性型占比约70% 首选内分泌治疗 部分患者需联合靶向药物 术后需持续5-10年内分泌治疗[2] - HER2阳性型占比约20% 需采用曲妥珠单抗等靶向药物联合化疗 双靶向治疗显著改善预后[2] - 三阴性型占比约10% 以化疗和免疫治疗为主 抗体偶联药物为晚期患者带来希望[2] - 治疗过程中需动态监测分型变化 复发灶与原发灶可能存在分型差异需重新活检调整方案[2] 复发风险管理 - 患者需终身随访 术后2年内每3个月复查 5年后每年复查 重点关注骨肝肺等常见转移部位[3] - 液体活检等新技术可提前6-12个月预警复发迹象为早期干预赢得时间[3] - 术后复发风险与三大因素相关：肿瘤生物学特性三阴性及HER2阳性型早期复发风险较高 病理分期淋巴结转移≥4个或肿瘤＞5厘米属高危 治疗是否规范未完成标准辅助治疗者复发率增加2-3倍[3] 内分泌治疗效果数据 - 5年内分泌治疗降低50%复发风险 高危患者延长至10年可再降15%风险[4] - 新型CDK4/6抑制剂联合方案使晚期患者中位生存期突破5年[4] - 通过补钙运动等管理措施90%患者可坚持完成治疗[4] 行业发展趋势 - 随着分子检测技术进步乳腺癌分类已细化至数十种亚型[5] - 未来乳腺癌治疗将基于每位患者的分子特征免疫状态和动态监测数据制定真正个性化方案[5] - 基因编辑mRNA疫苗双特异性抗体等技术进步使乳腺癌有望成为首个实现精准治愈的实体瘤之一[5] - 通过分子分型指导的精准治疗策略结合全程管理理念我国乳腺癌5年生存率已提升至83%[5]

中国生长激素市场格局 - 中国生长激素市场规模2023年达116亿元，预计2030年将增长至286亿元，其中长效剂型占比将超70% [3] - 长春高新旗下金赛药业占据超过80%的市场份额，市值一度超过2000亿人民币，被称为"东北药茅" [3] - 维昇药业核心产品"隆培促生长素"采用每周一次长效给药方案，临床数据显示其疗效优于现有短效剂型和金赛药业产品 [3] 维昇药业产品优势与市场前景 - 隆培促生长素在美国和欧洲市场名称为Skytrofa，母公司Ascendis Pharma预测2026年销售额将达到15亿美元 [4] - 维昇药业长效促生长素预计2024年在中国获批上市，有望挑战长春高新的市场地位 [4] - 产品采用TransCon专利技术，实现周制剂缓释效果，年化生长速率提升至10.66厘米/年，较传统日制剂疗效提升9.3% [11] 维昇药业资本运作与股东背景 - 维昇药业2024年3月在港股上市，募资最高达1亿美金，已锁定超过80%的基石投资人 [4] - 基石投资者包括维梧资本、药明生物、安科生物、苏州工业园区基金和瑞凯集团 [6] - 维梧资本管理资产规模超过60亿美元，曾投资药明康德、传奇生物等明星项目 [6] - Ascendis Pharma为维昇第一大股东（持股39.95%），其TransCon技术平台授权给诺和诺德的预付款达2.85亿美元 [9] 维昇药业研发管线与战略布局 - 除生长激素外，公司还开发针对软骨发育不全和慢性甲状旁腺功能减退症的First-in-Class候选药物 [11] - 那韦培肽已获欧美孤儿药认证，2期试验显示显著改善骨骼畸形 [11] - 帕罗培特立帕肽瞄准国内慢性甲状旁腺功能减退症空白市场，预计2025年申报上市 [11] - 公司目标成为千亿内分泌治疗平台，依托"技术护城河+市场卡位"双引擎发展 [11] 行业发展趋势 - 2024年中国创新药海外授权交易总金额达635亿美元，创下新高 [11] - 港股18A板块在2025年初已有不低于8家公司股票走出翻倍行情 [11] - 长效治疗逐渐成为主流趋势，有望重塑内分泌疾病治疗生态 [11]