财务数据和关键指标变化 - 公司现金及等价物和可交易证券为6 305亿美元 较2024年底的8 617亿美元有所下降 [27] - 合作收入为1 420万美元 同比增长730万美元 主要来自与Regeneron的合作成本补偿 [27] - 研发费用为9 700万美元 同比下降1 720万美元 主要由于员工相关费用和股票薪酬减少 [28] - 行政管理费用为2 720万美元 同比下降460万美元 主要由于股票薪酬减少 [28] - 预计全年GAAP运营费用同比下降约10% 现金储备足以支持运营至2027年 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - LONVOZIE(HAE治疗)三期HALO研究已完成招募 预计第三季度完成随机分组 [10] - Nexe(ATTR淀粉样变性治疗)三期MAGNETUDE研究计划将患者数从765人增至1 200人 以增强统计效力 [20] - Nexe在ATTR心肌病研究中 野生型患者TTR水平从225降至17μg/ml 遗传型从132降至17μg/ml [23] - Nexe在ATTR多发性神经病研究中 24个月时18名患者中有13名MNIST+7评分改善超过4分 [25] - LONVOZIE在HAE治疗中 单次给药后患者中位23个月无发作且无需治疗 [17] 各个市场数据和关键指标变化 - HAE市场存在高度未满足需求 尽管已有治疗方案 患者对一次性治疗反应强烈 [11] - ATTR淀粉样变性治疗市场中 稳定剂使用率从预计的50-60%上升至约70% [35] - 全球ATTR多发性神经病三期研究MAGNETUDE II预计2026年完成入组 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过基因编辑改变HAE和ATTR淀粉样变性的治疗模式 [30] - 商业和医疗团队建设基本完成 包括美国销售主管和商业运营主管等关键职位 [12] - 首席医疗官David Leblall将于一年后退休 公司已开始寻找继任者 [13] - Nexe与稳定剂联用有望成为关键差异化优势 [21] - LONVOZIE有望成为首个HAE一次性治疗和首个体内CRISPR基因编辑疗法 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年是执行出色的一年 所有目标均达到或超过预期 [5] - 临床数据显示主导项目有望为HAE和ATTR淀粉样变性治疗设立新标准 [6] - 所有三期研究入组速度超预期 得益于患者和医生的强烈兴趣 [6] - 公司预计在2027年前完成所有研究入组 并在2026年前实现重要临床和监管里程碑 [26] 其他重要信息 - LONVOZIE安全性良好 最常见不良事件为1级输液反应 无治疗相关严重不良事件 [18] - Nexe治疗相关不良事件与心肌病患者群描述一致 无停药事件 [25] - 公司采取保守的长期规划方法 研究扩大不会影响现金流或净现金消耗指引 [40] 问答环节所有的提问和回答 关于ATTR心肌病研究样本量扩大 - 扩大样本量旨在增强稳定剂亚组的统计效力 预计70%患者使用稳定剂 [35] - 现金流不受影响 因公司采取保守规划并考虑多种情景 [39] - 1 200名患者的选择基于操作可行性和统计分析需求 [87] 关于临床数据解读 - 更深的TTR降低与更低的事件率相关 [43] - 预计在稳定剂亚组也能显示统计学显著差异 [76] - 野生型和遗传型ATTR心肌病患者临床改善相似 [23] 关于竞争格局 - 公司认为Nexe将成为强有力的竞争者 尤其在与稳定剂联用时 [104] - LONVOZIE的永久性治疗效果是独特优势 [108] - 现有竞争产品上市并未减缓Nexe研究入组速度 [49] 关于商业化准备 - 定价将考虑药物经济学 与支付方沟通反馈积极 [100] - HAE治疗中 解决保险再授权难题是医生重要需求 [108] - 一次性治疗特性将简化支付方管理 [101] 关于研究设计细节 - 研究保持良好盲态 通过客观临床终点评估效果 [54] - 不区分第一代和第二代稳定剂 因其临床效果相似 [92] - 允许患者从稳定剂转为沉默剂 已纳入统计分析 [94]

技术突破 - 开发新型基因编辑技术PCE 实现从几千到几百万碱基级别的大片段DNA精准操控 [1] - 技术整合三项创新系统性路径 在动植物细胞中实现18800碱基对插入、5000碱基对替换、1200万碱基对倒转、400万碱基对删除及整条染色体移动 [1] - 现有CRISPR等技术存在明显不足 无法高效编辑数千至数百万碱基的大片段DNA [1] 应用成果 - 水稻实验中精准倒转31.5万碱基对DNA片段 成功培育抗除草剂水稻种质 [2] - 技术具备多基因叠加和基因组结构操控能力 为作物改良和遗传疾病治疗开辟新路径 [2] - 被审稿人评价为基因工程领域重大突破 在育种和基因治疗方面具巨大应用潜力 [2]

市场表现 - 医疗健康ETF泰康(159760)上涨0.46% 跟踪指数国证公共卫生与医疗健康指数(980016)上涨0.48% [1] - 成分股华东医药上涨3.91% 君实生物上涨3.88% 科伦药业上涨2.85% 泽璟制药上涨2.84% 百济神州上涨2.62% [1] 政策支持 - 国家医保局明确新上市药品首发价格机制 对高水平创新药设置五年价格稳定期 期间不纳入集采且挂网价格自由度高 [1] - 百济神州的泽布替尼作为全球首个获批的国产BTK抑制剂 2025年上半年海外销售额突破12亿美元 [1] - 指数成分股中80%企业直接受益于医保支付改革和创新药支持政策 [4] 技术突破 - 康方生物自主研发全球首个免疫+抗血管双抗药物依沃西单抗(PD-1/VEGF) 启动全球首个针对免疫治疗耐药肺癌的III期临床研究 [2] - 礼来多奈单抗注射液三年长期临床数据显示早期干预可使阿尔茨海默病患者认知功能下降减缓1.2分 [2] - 锐正基因ART001作为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品 外周TTR蛋白降幅超90% [2] - 云顶新耀AI+mRNA平台实现从抗原设计到产业化生产全链条覆盖 个性化肿瘤疫苗EVM16在晚期患者中引发显著T细胞免疫反应 [3] - 尧唐生物与信立泰联合开发YOLT-101注射液作为中国首个中美双报的体内碱基编辑疗法 临床研究已启动 [3] 研发进展 - 百利天恒全球首个双抗ADC药物伦康依隆妥单抗(BL-B01D1)治疗鼻咽癌III期临床达到主要终点 [1] - 非小细胞肺癌、小细胞肺癌等10项III期研究同步推进 未来3年有望新增5-8个适应症 [1] - 恒瑞医药2025年上半年研发投入占比达28% 1类新药获批数量同比增加50% [4] - 成分股中恒瑞医药、百济神州等企业研发投入增速连续三年超20% [4] 产品结构 - 国证公共卫生与医疗健康指数前十大权重股合计占比51.67% [5] - 前十大权重股包括药明康德、恒瑞医药、迈瑞医疗、片仔癀、联影医疗、爱尔眼科、科伦药业、上海莱士、新和成、复星医药 [5] - 指数覆盖前端预防、中端检验和后端治疗领域 聚焦AI技术应用和主动健康管理赛道 [4] - 基因编辑、AI制药等颠覆性技术的临床转化标的在指数中占比超30% [4] 相关产品 - 医疗健康ETF泰康(159760)及场外联接(A类：020093；C类：020094) [6] - 泰康医疗健康股票发起(A类：015139；C类：015140) [6]

基因编辑技术突破 - 中国科学院遗传与发育生物学研究所开发新型基因编辑技术PCE，实现从几千到几百万碱基级别的大片段DNA精准操控 [1] - 该技术突破现有CRISPR等工具在效率、尺度、精准性及类型多样性上的局限 [1] - PCE技术成功完成插入18800碱基对、替换5000碱基对、倒转1200万碱基对染色体片段、删除400万碱基对染色体片段及移动整条染色体等复杂操作 [1] 技术应用案例 - 在水稻中精准倒转315000碱基对DNA片段，培育出抗除草剂水稻种质 [2] - 技术可实现多基因叠加和基因组结构操控，为作物改良和遗传疾病治疗提供新路径 [2] - 审稿人评价该技术为基因工程领域重大突破，在育种和基因治疗方面潜力巨大 [2] 研究发表与行业影响 - 研究成果发表于《细胞》杂志，展现染色体水平大片段DNA操纵能力 [1] - 技术推动新型育种策略及合成生物学发展，开辟性状改良新方向 [2]

基因组编辑技术突破 - 中国科学院遗传发育所高彩霞团队研发出新型可编程染色体编辑技术(PCE)，实现从千碱基到兆碱基级别DNA的精准操纵，显著提升真核生物基因组操纵能力 [2] - 该技术可应用于多基因叠加编辑和基因组结构变异操控，为作物改良和遗传疾病治疗提供新路径 [2] - 技术突破将加速人工染色体构建，在合成生物学等新兴领域具有重要应用前景 [2] 技术应用潜力 - PCE系统在动植物细胞中成功实现18.8 kb片段定点整合、5 kb序列定向替换、12 Mb染色体倒位、4 Mb染色体删除及整条染色体易位 [7] - 利用该技术创制含315 kb精准倒位的抗除草剂水稻种质，展示其在农业育种中的广泛应用前景 [7] - 审稿人评价认为该研究代表基因工程领域重大突破，在育种和基因治疗方面潜力巨大 [4] 技术原理与优化 - 研究团队基于Cre-Lox系统开发高通量重组位点改造平台，创制新型Lox变体，将可逆重组活性降低至阴性对照水平 [6] - 通过自主开发的AiCE平台优化Cre蛋白多聚化界面，获得重组效率提升3.5倍的工程化变体 [6] - 创建Re-pegRNA无痕编辑策略，精准替换重组后残留的Lox位点，实现大片段DNA无痕操纵 [6] 现有技术局限性 - CRISPR等编辑系统在大片段DNA编辑中存在效率、尺度、精准性及类型多样性不足的问题 [5] - 传统Cre-Lox系统受限于可逆重组反应、Cre酶改造难度高及重组后位点残留三大制约因素 [5]

深圳生物育种行业突破 - 深圳在缺乏农业耕地背景下形成生物育种产业集群，通过基础研究与应用创新结合改变中国农业格局，涉及水稻、马铃薯、大豆等作物[1][8] - 政策引导与创新生态是核心支撑，深圳比国家层面早8年布局生物育种，吸引华大基因、朱健康团队等龙头机构[8][9] 水稻育种技术突破 - 商连光团队发布全球首个包含251份水稻种质的超级泛基因组图谱，被国际研究参照，并挖掘耐盐基因STG5，使水稻可在含盐量10‰土地生长（普通水稻耐受上限0.3%），潜在改造中国3000万亩盐碱地[2] - 唐晓艳团队培育抗除草剂水稻"洁田稻"，ALS基因突变使抗性达传统品种10—15倍，配套除草剂可基本消除杂草，其"广三系"杂交技术将不育系培育周期从5—10年缩短至3年[3] 智慧育种与马铃薯革命 - 华大万物开发全基因组大数据智慧育种系统CropGS-Hub，实现基因与性状精准关联，培育"多年生稻23"实现种一次收三年，并探索沙漠改造技术[4] - 张春芝团队突破马铃薯四倍体育种难题，通过二倍体诱导技术培育芝麻1/6大小的种子，新品种含丰富胡萝卜素且抗氧化，当前产量为传统60%—80%[5] 基因编辑技术应用 - 朱健康团队开发新型CRISPR-Cas酶突破海外专利，高油酸大豆油酸含量从20%提升至80%以上，获国内首张基因编辑生物安全证书，并改良番茄GABA含量（提升5倍）、低升糖指数水稻等[6][7] 产学研联动模式 - 深圳形成"政府支持+市场驱动"机制，如唐晓艳团队获政府经费与技术授权收入，华大万物市场化运作，朱健康团队通过产业化合作推广成果[9]

乡村振兴与农业现代化 - 广东开展千名"乡村网红"培训，覆盖全省21个地市1000名学员，培养具备账号运营、直播带货、短视频创作能力的复合型人才 [4][5][6] - 广东推进"百千万工程"，计划打造2个万亿级产业集群，但面临特色产业资源发掘不足、经营主体实力待加强等问题 [7][8][9][10] - 茂名市在上海举办龙眼、菠萝蜜品鉴活动，推动特色农产品"走出去"深化粤沪农业合作 [28][29][30][31] - 怀集县节水抗旱稻示范田1560亩开镰收割，亩产超600公斤，展现抗洪涝能力 [32][33][34] - 云浮新兴成立全省首个"媒体+"联盟，将主流媒体纳入产业链助力乡村振兴 [36][37][38][39][40][41][42] 基因编辑技术应用 - 我国2023年4月颁发首个农业用基因编辑生物安全证书（高油酸大豆），2024年5月获批首个主粮作物基因编辑证书 [14][15][16] - 基因编辑技术可精准修饰基因组，近十年我国在水产领域取得十多个品种的重要研究成果 [16][17][18] 新能源产业发展 - 广东新能源产业产值规模已达1.1万亿元，政策体系持续完善，推动新型能源与新能源产业协同发展 [20][21][22][23][24][25][26] - 绿色低碳产业被定位为广东高质量发展新动能，重点领域绿色转型成效显著 [20][21][24] 天气影响 - 广东未来几天多雷阵雨，部分市县有7-9级短时大风，高温缓解但湿度大 [45][46][47] - 云浮近期出现大到暴雨局部大暴雨，部分市县伴有8级短时大风 [48][49]

在科技创新与学术交流深度交融的背景下，高峰论坛特邀中国科学院、中国工程院多位院士担任核心演讲嘉宾。此举旨在以前 沿科研洞见夯实论坛专业性，打通产学研转化路径，为战略产业升级注入科学动能。 两院院士作为中国科技界的领航者，其深度参与大幅提升论坛权威性： 二、学界影响力激活社会动能 院士参与带来的多维价值辐射： 三、战略合作机制的精细化运作 论坛主办方铭培网联合专业机构优化院士参与机制： 四、创新生态的长效价值 院士参与论坛持续释放创新红利： 院士群体的深度参与，使论坛成为国家创新体系的重要节点。随着科研端与产业端协作深化，这种"学术引擎+产业载体"模式将 持续释放创新裂变效应，为中国式现代化建设提供核心驱动力。 铭培网--作为全球高端专家资源平台，致力于汇聚国内外前政界人士、诺贝尔奖得主、经济学家、商业领袖、国学文化学者、军 事顾问及主持人等专业人才，通过组织论坛讲座、企业访问活动和管理咨询等，助力中国经济科技发展。邀请专家进行大会发 言、商务考察、或技术协作。 一、顶尖智脑锚定学术高度 1. 理论前沿性与实践融合：院士演讲内容涵盖基因编辑、人工智能、新材料等国家战略领域的最新突破，同步剖析技术落地 瓶颈与产业 ...

技术落地终极命 题：谁来保证基 因编辑的食品安 全？｜解码基因 编辑⑤_南方+_ 南方plus 基因编辑技术的 应用，正在我国 按下加速键。 2023年4月，我 国首个农业用基 因编辑生物安全 证书颁发，一种 高油酸大豆通过 安全认证；2024 年5月，我国首 个主粮作物基因 编辑生物安全证 书获批。 | 序号 | 审批编号 | 申报单位 | 项目名称 | 有效期 | 有效区域 | | --- | --- | --- | --- | --- | --- | | | | 1. FRENCIS (1018) 2008 0.000 K (71V) (4000) 0.0000 | | 2024 年5月7日至 | 全国 | | | | | 179AC19-13-13 生产应用的安全证书 | 2029年5月6日 | | 作为革命性的生 物技术，基因编 然而，新技术也 引发了对风险性 的激烈讨论。 技术上，科学界 关注脱靶效应、 不可预测的基因 组改变以及代际 遗传影响等核心 问题；在应用层 面，特别是动物 养殖和水产养殖 中，生态逃逸和 基因扩散等风险 引起担忧。 脱靶突变会影响 动物和植物的表 型。这些突变发 生在基因 ...

蚊子传播疾病的严重性 - 蚊子每年造成的死亡人数比其他任何动物都要多 2023年导致约2 63亿人感染疟疾 近60万人因此死亡 其中80%是儿童 [2] - 广东地区近期传播的基孔肯雅热同样由伊蚊传播 [2] 疟疾防控面临的挑战 - 遏制疟疾传播的努力陷入停滞 主要原因是蚊子对杀虫剂产生抗药性 以及疟原虫对青蒿素等治疗药物产生抗药性 [3] 基因编辑技术的突破性应用 - 研究团队使用CRISPR-Cas9技术对斯氏按蚊进行基因编辑 将FREP1基因的L224突变为Q224 仅一个氨基酸改动即可有效阻断疟原虫传播 [4][6] - 修改后的蚊子与天然蚊子基本无异 不影响正常生长和繁殖 避免了生态风险 [8] 连锁等位基因驱动系统的创新 - 开发了连锁等位基因驱动系统 通过CRISPR技术强制替换蚊群中的FREP1 L224 FREP1 Q224在蚊群中的频率10代内从25%提升至93% [9] - 该系统可快速覆盖斯氏按蚊种群 显著抑制疟疾传播 [9] 研究成果的潜在影响 - 该方法利用天然存在的蚊子等位基因 通过精准编辑构建疟原虫传播屏障 适用于不同蚊子物种和种群 [10] - 为全球疟疾防控提供了适应性强且可行的新路径 [10]