智通财经APP获悉，据港交所9月15日披露，杭州新元素药业股份有限公司(简称：新元素药业)向港交所主板递交上市申请，中信证券为其独家保 荐人。 基于公司结构－代谢分析的药物发现平台，公司不仅推出了临床阶段候选产品 ABP-671和ABP-745，更推出了一系列临床前管线，包括AT6616、 ABP-6016、ABP6118。 公司的核心业务模式旨在发现和开发代谢、炎症及心血管疾病的自主创新疗法，以满足医疗需求。为对内部举措进行补充，公司可能会寻求候选 药物临床开发和商业化的合作机会，以通过对外授权、联合商业化或其他战略合作更好地把握全球市场机遇。 财务方面，公司目前并无产品获批进行商业销售，亦无从产品销售中产生任何收益。公司于往绩记录期间录得经营亏损。公司于2023年、2024年 及截至2025年6月30日止六个月的年度/期间亏损分别约为人民币9742.2万元、人民币4.34亿元及人民币1.65亿元。公司的亏损主要来自研发开支及 行政开支。 招股书显示，新元素药业成立于2012年，是一家专注在代谢、炎症和心血管疾病领域开发具有全球竞争力和商业价值疗法的生物技术公司，涵盖 痛风患者的全流程护理，全方位解决高尿酸 ...

药物研发进展 - 公司近日收到国家药品监督管理局签发的盐酸普拉格雷片《药物临床试验批准通知书》[1] - 药物将于近期开展临床试验 但需完成临床试验并经国家药监局审评审批通过后方可生产上市[1] - 药品从研制到投产周期长环节多 研发及上市过程容易受到不确定性因素影响[1]

股价表现 - 公司股价午后涨近88% 最高达204.6港元 较招股价13.15港元涨幅超1455% [1] - 截至发稿时股价报166.4港元 涨幅53.08% 成交额10.33亿港元 [1] 港股通纳入 - 上交所和深交所公告将公司调入港股通标的名单 自9月8日起生效 [1] 核心产品研发进展 - 替恩戈替尼是全球首个且唯一进入注册临床阶段治疗复发或难治性胆管癌的FGFR抑制剂 [1] - 替恩戈替尼是全球首个可能同时抑制FGFR/JAK通路并针对转移性去势抵抗性前列腺癌具有临床疗效证据的研究药物 [1] - 替恩戈替尼联合氟维司群治疗HR+HER2-复发或转移性乳腺癌II期临床试验于9月10日获中国国家药监局临床默示许可 [1] - 替恩戈替尼联用康方生物开坦尼/依达方治疗晚期肝细胞癌的II期临床研究近日完成首例患者给药 [1] - 替恩戈替尼获得美国FDA授予治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的快速通道认证 [1]

市场关注度 - 美国投资者对中国市场的关注度已升至2021年以来的最高水平[1] - 超过九成投资者明确表示愿意增加对中国市场的敞口 为2021年初以来最高比例[1] 投资领域偏好 - 投资者兴趣从互联网和ADR板块延伸至港股和在岸A股[1] - 重点领域涵盖人工智能、半导体、机器人和新型消费[1] - 量化基金与宏观基金更倾向于通过A股ETF和股指期货进入市场[1] - 美国投资者交易偏好以ADR为首选 其次是港股 再到A股[1] 驱动因素 - 中国在类人形机器人、生物科技和药物研发等前沿领域保持全球领先[1] - 政策制定者以渐进方式出台稳定经济举措并释放呵护资本市场信号[1] - 流动性状况改善及全球资产配置多元化需求提供支撑[1]

美股中概股表现 - 纳斯达克金龙中国指数上涨1.5%至8230.86点 续创近半年收盘新高 [1] - 阿里巴巴美国存托凭证收涨4.18% 今年以来累计涨幅接近75% [1] 国际投行观点 - 摩根士丹利表示美国投资者对中国市场关注度升至2021年以来最高水平 [1] - 超过九成投资者明确表示愿意增加对中国市场敞口 为2021年初以来未出现比例 [1] - 花旗预计恒指2025年底达26800点 2026年上半年末升至27500点 年底上看28800点 [2] 投资者偏好变化 - 投资兴趣从互联网和ADR板块延伸至港股和在岸A股 [2] - 重点领域涵盖人工智能 半导体 机器人和新型消费等 [2] - 量化基金与宏观基金更倾向通过A股ETF和股指期货进入市场 [2] - 美国投资者交易偏好以ADR为首选 其次是港股 再到A股 [2] 趋势驱动因素 - 中国在类人形机器人 生物科技和药物研发等前沿领域保持全球领先 [1] - 政策制定者以渐进方式出台稳定经济举措并释放呵护资本市场信号 [1] - 流动性状况改善及全球资产配置多元化需求提供支撑 [1] - 花旗认为H股市场将比A股更直接受益于美联储降息周期 [2] 中长期投资重点 - "十五五"规划重点围绕经济发展 科技创新 社会与民生 绿色发展以及改革开放 [2] - 重点行业包括人工智能 数据中心 半导体 旅游 医疗 保险和可再生能源 [2]

股价表现 - 周五和黄医药股价上涨逾6%至15.76美元 [1] 学术会议参与计划 - 公司将于2025年9月6日至9日在西班牙巴塞罗那世界肺癌大会公布研发数据 [1] - 公司将于2025年9月10日至14日在中国济南CSCO年会公布研发数据 [1] 赛沃替尼研究进展 - 赛沃替尼用于非小细胞肺癌治疗的SACHI研究最新分析结果将在WCLC公布 [1] - SAVANNAH研究最新分析结果将在WCLC公布 [1] - 一项IIIb期验证性研究最新分析结果将在WCLC公布 [1] - 赛沃替尼是强效高选择性口服MET酪氨酸激酶抑制剂 [1] - 该药物由阿斯利康与和黄医药共同开发并由阿斯利康商业化 [1] HMPL-653研发进展 - HMPL-653在中国腱鞘巨细胞瘤患者中的首个人体I期临床试验数据将在CSCO年会首次公布 [1] - HMPL-653是一种新型选择性强效CSF-1R抑制剂 [1]

财务数据和关键指标变化 - 2024年调整后EBITDA为1.83亿美元 而2023年为负值 显示经营业绩显著改善 [20] - 净债务杠杆率从一年前的9.9倍降至1.9倍 债务水平大幅降低 [21] - 现金状况从一年前的7000万美元增至第二季度的2.7亿美元 现金流明显增强 [21] - 公司当前年化收入运行率在7.5亿至8亿美元之间 预计可产生1.75亿至2亿美元的调整后EBITDA [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 生物防御业务包括天花疫苗和治疗产品、炭疽疫苗和治疗产品、肉毒杆菌抗毒素以及埃博拉治疗产品Ebanga 产品组合多样化且具有持久收入特征 [4][7][32] - Narcan是阿片类药物过量治疗的首选品牌 在2023年转为非处方药后 2024年阿片类药物过量死亡人数从10万降至8万 [12][26] - Narcan面临新竞争但仍保持市场领先地位 预计纳洛酮鼻喷雾剂需求将以中个位数增长 [35][36] - 公司通过Narcan Direct项目将产品配送至18000个分销点 并帮助各州和地方政府获取采购资金 以提高产品可及性 [28][29] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国政府对生物防御支出增加 北约国防支出从2%增至5% 生物防御属于该范畴 [15] - 欧盟正在建设类似美国的战略国家储备 与国际政府合作增加 [16][32] - 国际扩张投资加大 以帮助其他国家了解产品能力并解决监管问题 [33] - 50亿美元的阿片类药物诉讼和解资金将在未来10年投入 用于教育和增加纳洛酮可及性 成为业务顺风 [27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于通过内部研发或业务开发增加生物防御和阿片类药物过量治疗产品 以利用现有基础设施和客户关系 [51][53] - 与Swiss Rockets合作开发下一代活病毒疫苗 旨在快速开发并提供长期免疫反应 第一个项目已获得NIH资助进行第一阶段研究 [41][42] - 1月与HCMA合作引入8毫克纳洛酮产品Clocksado 以补充4毫克的Narcan 满足不同患者需求 [44][46] - 行业整合趋势类似国防工业 预计会有更多并购活动 公司凭借政府合作经验和国际扩张处于有利地位 [56][57][60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 世界日益危险 中国政府重视与公司合作以保持领先 应对生物恐怖主义威胁 [10][14] - 新产品政府有两党支持 产品在美国或USMCA合规设施生产 避免关税问题 并提供优惠价格 [14] - 公司定期与美国政府机构举行季度会议 以了解需求并确保一致性 [38][39] - 未来三到五年内有机复合年增长率有增长机会 并通过并购进一步扩张 [65][66] 其他重要信息 - 公司已将制造网络简化为两个枢纽设施 分别位于密歇根州兰辛和加拿大温尼伯 大幅降低运营费用 [21] - 公司不仅为政府生产产品 还进行持续效力测试 保持在生态系统内并了解政府需求 [6] - 公司使命是保护和拯救生命 专注于客户需求 使产品更易获取和使用 [26][46] 问答环节所有的提问和回答 问题: 国际环境日益危险是否会推动盟国购买更多天花和炭疽防护产品 - 是的 北约将国防支出从2%增加到5% 生物防御属于该范畴 欧盟也在建设战略国家储备 与国际政府合作增加 [15][16] 问题: 扭亏为盈措施是否已完成 现在是否专注于业务增长 - 是的 公司已稳定 当前年化收入运行率7.5亿至8亿美元 调整后EBITDA1.75亿至2亿美元 现在专注于通过内部管道或业务开发增长收入 [23][24] 问题: Narcan的竞争动态和未来展望 - Narcan面临新竞争但仍保持市场领先地位 预计纳洛酮鼻喷雾剂需求中个位数增长 定价相对稳定 公司预计参与增长并保持份额 [35][36] 问题: 近期合同修改对炭疽产品系列动力的启示 - 公司定期与美国政府机构举行季度会议 以了解需求并确保一致性 近期合同修改反映了持续的需求和合作 [38][39] 问题: 与Swiss Rockets协议细节和机遇 - 合作开发下一代活病毒疫苗 快速开发并提供长期免疫反应 第一个项目已获得NIH资助进行第一阶段研究 数据预计2026-2027年公布 [41][42][43] 问题: 增长机会更偏向政府合同还是零售多元化 - 公司专注于向现有政府或第一响应者客户销售更多产品 以利用现有基础设施 提高运营利润率 [51] 问题: 传染病领域并购活动是否表明该领域重新受到关注 - 行业整合趋势类似国防工业 预计会有更多并购活动 公司凭借政府合作经验和国际扩张处于有利地位 [56][57] 问题: 行业整合是否会增加资产竞争 公司能否成功获取份额 - 公司凭借对客户的了解和产品开发专业知识和国际扩张处于有利地位 能够为合作伙伴提供交钥匙解决方案 [60][62][63] 问题: 公司的长期投资价值主张 - 产品具有持久收入特征 公司有专业知识和客户关系 未来三到五年内有机复合年增长率有增长机会 并通过并购进一步扩张 [64][65][66]

**BridgeBio Pharma (BBIO) 电话会议纪要关键要点** **涉及的行业和公司** * 公司为BridgeBio Pharma及其子公司 涉及生物制药行业 专注于罕见病和遗传病治疗药物的开发与商业化 [1] * 核心产品管线包括acoramidis（ATTR-CM） encaleret（ADH1和低钙血症） ribitol（肢带型肌营养不良症LGMD）和infigratinib（软骨发育不全） [1][22][45][59] **核心产品acoramidis的商业化进展与前景** * acoramidis上市 launch off to a very strong start 持续获得强劲势头 在初治（treatment naive）和转换（switch）患者群体中均表现良好 [2] * 临床优势驱动 adoption 是市场上唯一的near-complete stabilizer 3个月即在硬终点上与安慰剂分离 30个月时住院率降低50% 全因死亡率（ACM）和住院率复合终点降低40% [2] * 关键商业指标趋于稳定 总收入到净收入调整（gross-to-net）稳定在30%至40%范围 患者依从性（compliance）稳定在80%左右 [3] * Q2患者增长加速 上市36周时患者总数达3,751人 高于Q1（上市22周时2,072人）的每周90-100人增长节奏 [8] * 预计2026年辉瑞（Pfizer）停售Vyndaqel（他法米迪）将带来获取部分患者的机会 因其医生已倾向于使用稳定剂 [12] * 多晶型专利（polymorph patent）观点未变 认为其保护Vyndaqel和Vyndamax（他法米迪不同制剂） 仿制药难以绕过 此次停售进一步降低了仿制药成功概率 [13] * 对acoramidis在2028年后持续增长并成为主要产品信心增强 [14] **核心产品encaleret（用于ADH1和低钙血症）的开发与市场潜力** * ADH1（常染色体显性遗传低钙血症1型）由钙敏感受体（CASR）基因功能获得性变异引起 [22] * 通过分析约750,000个外显子组数据 估计美国患病率约为1/25,000 对应约12,000名携带相关变异的个体 当前诊断率落后于患病率 [22] * 公司正进行市场教育 并观察到有利趋势 如今年发布的指南建议对所有非手术性甲状旁腺功能减退症（hypoparathyroid）患者进行基因分型 [23] * ADH1与术后甲旁减相比 为遗传性 患者终生遭受低钙血症和高钙尿症 肾损伤风险更高 生化紊乱程度更严重 [26][27] * 二期研究（13例患者）结果积极 约70%的患者在使用encaleret治疗6个月后血钙和尿钙均恢复正常 而基线时无患者能用常规疗法实现 [34] * 三期研究采用随机对照设计 主要终点为6个月时血钙和尿钙同时恢复正常 [34][35] * 对于未达正常化标准的30%患者 其尿钙基线水平极高 治疗后有改善但未达阈值 [37] * 剂量和滴定方案从二期延续至三期 基于已建立的安全性和耐受性 [38] * 探索用于术后甲旁减适应症 二期数据显示80%（8/10）的参与者在治疗5天内达到正常血钙和尿钙 [39] * 与Yorvipath（一种PTH替代疗法）的竞争差异点可能包括：口服给药、针对尿钙的潜在获益、PTH非依赖性效应（可能避免骨吸收副作用） [43][44] **核心产品ribitol（用于肢带型肌营养不良症LGMD）的开发进展** * Ribitol是一种内源性化合物 是FKRP酶催化α-抗肌萎缩相关糖蛋白（alpha-dystroglycan）糖基化的底物 对肌肉功能起稳定作用 [45] * 治疗假说是通过给予超生理剂量的ribitol 驱动残余酶活性以增加糖基化 [46] * 二期研究（14例患者）结果显示 糖基化alpha-dystroglycan水平近似翻倍 L276I纯合子患者组从基线16%升至40% 复合杂合子组从6%升至11% [52] * 同时观察到肌酸激酶（CK）水平显著降低超过70% 并且功能指标在12个月时趋于稳定 与自然史相比显示获益 [53] * 糖基化alpha-dystroglycan的测量使用专有检测方法 观察到的变化幅度（翻倍）超出了生物标志物和检测方法自身的自然变异（约20%） [55] * 三期研究主要终点为36个月时的NorthStar评估 但设计了12个月时的中期分析 以糖基化alpha-dystroglycan作为主要生物标志物终点 数据预计在当年10-11月读出 [56] * 加速批准（accelerated approval）的预期阈值：糖基化alpha-dystroglycan绝对变化达到5% CK降低40%或更多 临床终点显示支持性趋势（研究在12个月时未对临床终点设统计效力） [57] * 加速批准基于整体证据（totality of evidence） 而非必须满足所有端点 [58] **核心产品infigratinib（用于软骨发育不全）的预期与前景** * 用于软骨发育不全的PROPEL三期试验最后一位患者末次访视（LPLV）预计在当年12月 顶线数据（top-line data）预计在2026年初 [59] * 基于二期数据 infigratinib显示出best-in-class efficacy 其科学假说为同时抑制MAPK和JAK-STAT通路可驱动比CNP（C型利钠肽）疗法更高的疗效 [59] * 市场调研显示 只要年化身高增长速度（AHV）与CNP相似（约每年1.5厘米） 口服给药特性即可使其获得60%的主导市场份额 若疗效优于CNP 份额可能达70% [60] * 三期与二期试验人群不同 三期入组年龄低至3岁（二期为5岁及以上） 年龄更小的儿童更难显示疗效 试验间不宜直接比较 [61][62] **其他重要内容** * 财务与运营：acoramidis的gross-to-net调整包含强制性的20% Medicare回扣以及为获得同等准入（parity access）而支付给 specialty pharmacies, institutional SPs, Medicaid, specialty distributors 的约10%-20% margins 总和达到30%-40%的长期预期 [5] * 竞争格局：acoramidis在switch市场的份额最初为100% 但随着竞争者出现而下降 [10] encaleret面临与已上市产品Yorvipath的竞争 [43] * 市场动态：ADH1诊断率低的部分原因是目前缺乏已获批的指示治疗方法 动力不足 [22] 类似ATTR领域 有效疗法的出现曾推动诊断率曲线拐点 [23]

财务业绩 - 2025年上半年总收入1.01亿元 净利润亏损5.51亿元 研发投入3.92亿元 [1] 核心管线临床进展 - Nectin-4 ADC（9MW2821）针对尿路上皮癌、宫颈癌、食管癌、乳腺癌等多个适应症开展多项临床研究 包括单药及联合特瑞普利单抗治疗尿路上皮癌的III期临床试验 单药治疗宫颈癌的III期临床试验 单药或联合治疗三阴性乳腺癌的II期临床试验 以及针对接受过ADC治疗的TNBC患者的美国I期临床试验 [2] - B7H3 ADC（7MW3711）于2023年7月获NMPA批准开展晚期恶性实体瘤临床试验 2024年2月获FDA许可 2024年7月获FDA授予小细胞肺癌孤儿药资格认定 [2] - CDH17 ADC（7MW4911）于2025年8月获FDA许可开展用于晚期结直肠癌及其他胃肠道肿瘤的I/II期研究 [2] 创新品种研发进度 - 靶向IL-11单抗9MW3811全球进度处于第一梯队 已完成中澳I期临床 显示良好安全性及30天半衰期 已递交病理性瘢痕临床试验申请 计划2025年底启动II期临床试验 [3] - 靶向ST2单抗9MW1911全球进度第二 国内首家进入临床 正在推进COPD适应症II期研究 预计2026年底启动III期临床 [3] 业务拓展突破 - 2025年6月与CALICO公司就IL-11靶向治疗签署独家许可协议 授权大中华区以外区域开发与商业化 合同包括2500万美元首付款及最高5.71亿美元里程碑付款 另加阶梯式特许权使用费 [4] - 潜力管线包括Nectin-4 ADC、B7-H3 ADC、CDH17 ADC和ST2单抗等 已进入商务拓展黄金时期 [4] 业绩展望 - 预计2025/2026/2027年营业收入分别为6.13亿元/10.30亿元/17.95亿元 [4] - 已有三个产品上市 完成研产销一体化布局 核心ADC管线进入注册临床阶段 多个管线具备出海潜质 [4]

公司战略调整 - 公司年初重新定位为纯研发型企业 专注于管线开发 [1] - 战略调整后三大主要资产管线取得重大进展 [1] 研发管线进展 - LX9851为临床前阶段资产 针对肥胖及相关适应症 [1] - 第一季度与诺和诺德签署全球独家授权协议 [1] - 授权覆盖LX9851资产的全球范围 [1] 运营时间节点 - 前三分之二年度业务繁忙 [1] - 后三分之一年度预计将保持高度忙碌状态 [1] - 资产开发按时间顺序推进 LX9851为年初首个重要节点 [1]