Key Takeaways Acadia's ACP-101 failed to show benefit in phase III PWS study, ending its development.Nuplazid and Daybue sales rose double digits in H1 2025, fueling ACAD's revenue growth.SLNO stock jumped as Vykat XR gains ground with ACAD exiting the PWS hyperphagia market.Shares of Acadia Pharmaceuticals (ACAD) lost 9.9% on Wednesday after the company announced a disappointing update from a late-stage study of its investigational candidate, intranasal carbetocin (ACP-101), in patients with hyperphagia in ...

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Acadia Pharmaceuticals Inc. ACAD released topline results on Wednesday from its Phase 3 COMPASS PWS trial evaluating the efficacy and safety of intranasal carbetocin (ACP-101) in patients with hyperphagia in Prader-Willi syndrome (PWS).PWS is a rare genetic disorder characterized by muscle weakness and feeding difficulties in infancy, followed by an insatiable hunger and tendency toward severe obesity starting in childhood. PWS also involves delayed development, intellectual disability, behavioral issues an ...

BREAKING: Futures Edge Up, Alibaba Leads China Stocks Higher Shares of Acadia Pharmaceuticals (ACAD) toppled Wednesday after the biotech company's experimental treatment for a rare, genetic disorder failed in Phase 3 testing. Analysts largely expected the drug, dubbed carbetocin, to miss its mark in patients with Prader-Willi syndrome. In this condition, a deletion or mutation of a specific gene causes physical, intellectual, developmental and behavioral symptoms. Acadia intended for its drug to treat exces ...

Acadia Pharmaceuticals said on Wednesday that its experimental therapy to treat a rare metabolic condition failed to meet the main goal in a late-stage study. ...

**ACADIA Pharmaceuticals 电话会议纪要关键要点** **公司及行业** * 公司为ACADIA Pharmaceuticals (NasdaqGS:ACAD) 一家专注于神经精神疾病和罕见病的生物制药公司 [1] * 行业涉及神经精神疾病和罕见病药物研发 包括Prader-Willi综合征、阿尔茨海默病精神病、路易体痴呆精神病和重度抑郁症等 [3][28][38] **核心研发管线进展与数据** **ACP-101 (carbetocin) 用于Prader-Willi综合征 (PWS)** * 核心观点：ACP-101是一种改良版催产素 旨在提高对催产素受体的选择性并延长半衰期 其作用机制基于PWS患者催产素分泌神经元减少的科学依据 [4][5] * 关键论据：临床前动物模型显示补充催产素可挽救贪食表型 既往临床研究显示一致的良好安全性和耐受性 但疗效结果不一 高剂量可能与发脾气等脱靶效应有关 [4][7] * 最新试验设计：COMPASS Phase 3试验主要评估3.2 mg剂量 目标入组170名患者 1:1随机分组 主要终点为12周时的HQ-CT评分变化 关键次要终点包括临床总体印象和HQ-CT应答者分析（定义为较基线改善至少8分 既往试验中约三分之一患者达到此标准） [20][21] * 数据预期：顶线数据预计在2025年第四季度初读出 [3] **ACP-204 (新一代5HT2A反向激动剂) 用于阿尔茨海默病精神病(ADP)和路易体痴呆精神病(LBDP)** * 核心观点：旨在基于NUPLAZID的经验进行优化 目标消除QT延长效应 实现更高暴露量以提升疗效 并起效更快 [27] * ADP试验设计：Phase 2/3操作无缝但统计独立的试验 Phase 2部分目标入组318名患者 分为三组（安慰剂和两个活性药物组） 主要终点为第6周的SAPS-H和D评分 效应量设定为0.4（中等效应量） 顶线数据预计2026年中期读出 [29][31] * LBDP试验设计：针对路易体痴呆(LBD)和帕金森病痴呆精神病(PDP)患者 目标入组180名患者 主要终点为第6周的SAPS-LBDP评分 并限制PDP患者比例不超过50% [33][34] * 诊断确认：ADP试验要求通过生物标志物（历史或血浆）确认诊断 以提高患者人群定义的清晰度 LBDP试验目前未将生物标志物作为入组要求 但会采集α-突触核蛋白等数据用于学习 [36][37] **ACP-211 (去甲肾上腺素化合物) 用于重度抑郁症(MDD)** * 核心观点：分子上是R-去甲氯胺酮的选择性氘代形式 与氯胺酮和Spravato分子结构不同 且为口服给药 临床前和Phase 1数据显示其有潜力在提供抗抑郁疗效的同时 无镇静作用且仅有轻微、短暂的分离效应 [38][39] * 试验设计：Phase 2试验计划于2025年第四季度启动 目标入组约150名对既往抗抑郁治疗应答不足的MDD患者 按1:1:1随机分为高剂量组、低剂量组和安慰剂组 主要终点设在第4周 [40][41] **其他重要内容** **业务发展策略** * 公司业务发展策略将专注于神经精神领域的大适应症和罕见病 目标资产阶段主要为Phase 2左右 并愿意根据具体项目情况调整 [42] **近期催化剂与计划** * 2025年第四季度初：ACP-101的COMPASS Phase 3顶线数据读出 [3][43] * 2025年第四季度：启动ACP-211的Phase 2试验 [38][43] * 2025年底前：启动针对亨廷顿病舞蹈症的ACP-271的Phase 1试验 启动日本trofinetide试验 推进LBDP研究 [43] **风险与考量** * ACP-101的审批路径高度依赖于COMPASS试验的数据性质和整体证据 即使主要终点未达到统计学显著性 公司也会评估基于整体支持性数据寻求可行路径的可能性 [26] * ACP-211目前仍处于早期阶段 其安全性理解主要基于临床前和健康志愿者数据 不如Spravato等已上市产品 robust [38]

研究发布 - 公司宣布《Developmental Medicine and Child Neurology》期刊发表了LOTUS研究的中期结果 [1] - 研究针对Rett综合征患者评估DAYBUE®（trofinetide）在常规临床护理中的有效性和耐受性 [1] - 研究采用护理者报告的观察性在线开放标签设计且研究仍在进行中 [1] 药物效果 - 研究结果显示Rett综合征症状出现改善报告且改善在早期阶段显现 [1] - 评估结果包含DAYBUE®在真实临床环境下的耐受性表现 [1]

基金策略与表现 - ALPS Medical Breakthroughs ETF（SBIO）专注于生物技术领域 投资处于FDA二期或三期临床试验阶段的生物技术公司 管理资产规模要求至少2亿美元且不超过50亿美元[2] - 基金收取50个基点的管理费 采用市值加权指数策略[2] - 过去三个月基金回报率达16% 显著超越其ETF数据库类别平均6.4%和FactSet细分市场平均7.4%的表现[2] - 基金价格已突破50日及200日简单移动平均线 显示强劲上涨动量[3] 投资组合亮点 - 投资组合公司Merus（MRUS）年内至今回报率达59.6% 专注于临床阶段免疫学领域 从事抗体疗法研发[4] - Akero Therapeutics（AKRO）年内至今回报率达55.4% 专注于严重代谢性疾病治疗 开发针对细胞应激和代谢调节的疗法[5] - Acadia Pharmaceuticals（ACAD）年内至今回报率达29.7% 专注于中枢神经系统疾病药物研发 提供32.5%的股本回报率[5] 行业驱动因素 - 利率下调预期有助于生物技术公司降低融资成本 在等待药物上市收入前改善现金流状况[6] - 宽松货币政策环境可能推高行业并购活动活跃度 为被投企业提供额外退出渠道[6] - 生物技术行业作为科技创新代表领域 在利率下行环境中显现配置价值[1][6]

公司表现与产品业绩 - ACADIA Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:ACAD) 位列2025年迄今11支最佳生物科技股第二名 [1] - 核心产品NUPLAZID在2025年第二季度净销售额同比增长7%至1.685亿美元 [2] - DAYBUE销售额同比增长14%至9610万美元 覆盖美国近1000名罕见病患者 [2] 研发管线进展 - ACP-101用于Prader-Willi综合征的COMPASS三期试验已完成患者招募 顶线结果预计在2025年第四季度初公布 [3] - 若试验结果积极 公司计划在2026年第一季度提交新药申请 预计2026年第三季度获得批准 [3] - 公司在2025年6月研发日活动中披露9个研发项目 其中7个计划在2025-2026年进入二期或三期阶段 [4] - 2027年前预计有5个研发项目读出数据 [4] 知识产权与市场保护 - 通过专利诉讼胜利确保NUPLAZID市场独占权持续至2030年 [5] - 延长配方专利保护期至2038年 [5] 战略定位与发展方向 - 公司专注于中枢神经系统疾病和罕见病治疗领域 [2] - 研发管线覆盖阿尔茨海默病、精神症状和Prader-Willi综合征等未满足医疗需求的领域 [4] - 产品增长动力强劲 研发管线持续深化 关键试验数据读出在即 [5]

公司概况 * ACADIA Pharmaceuticals (NasdaqGS:ACAD) 是一家生物技术公司 拥有已上市药物和丰富的研发管线 [1][9][17] 核心产品DAYBUE (Rett综合征治疗药物) 表现与策略 * 在专业诊疗中心(COEs)的新患者治疗中 DAYBUE拥有接近60%的市场份额 但在患者基数更大的社区诊疗环境中 渗透率仅为20%+ [1] * 公司已在今年第二季度扩大了实地团队规模 以提升在社区环境中的渗透率 该投资的效果预计在本季度开始显现 主要增长预计在第四季度 [2] * 第二季度70%的新处方来自社区 表明针对社区的举措已开始取得成效 [2] * 药物适用于2岁及以上患者 但更积极的年轻患者监护人(父母)推动了使用向年轻患者倾斜 年长患者的诊断率和治疗动机较低是渗透障碍 [4][5] * 公司正通过教育努力扩大对年长患者群体的覆盖 [5] DAYBUE的全球扩张计划 * 公司已向欧洲药品管理局(EMA)提交DAYBUE的上市申请 审批时间线预计在明年第一季度 [6][7] * 在获得批准后 将开始与主要地区进行定价谈判 德国预计是首个启动的国家 定价时间点预计在明年年底 [7] * 在正式上市前 公司已通过指定患者用药计划覆盖美国以外地区 与三家覆盖欧洲 一家覆盖以色列 一家覆盖世界其他地区(非亚洲)的合作伙伴合作 [8] * 许多国家设有创新基金 可以支持有限数量的患者以美国批发采购价(WAC)支付药费 部分国家的项目提供免费用药 [8] 患者支持平台Acadia Connect * Acadia Connect是公司的患者服务中心 为患者提供从治疗启动 保险报销到答疑和维持治疗的全方位支持 [9] * 该平台最初为NUPLAZID建立 现已扩展至DAYBUE 并且其模式可扩展用于未来管线中的新资产 [9] 核心产品NUPLAZID (帕金森病精神病治疗药物) 的增长动力 * 增长主要源于 renewed的市场投资 包括一年前与Ryan Reynolds合作推出的 unbranded疾病意识宣传活动 以及更传统的品牌直接面向消费者(DTC)活动 [10] * 这些投资是因为COVID疫情期间该老年体弱患者群体死亡率高 导致药物 awareness显著下降 [10] * 投资已见效 在未进行DTC投入的一年同期 NUPLAZID的新转诊量实现了17%的同比增长 [11] 通胀削减法案(IRA)对NUPLAZID的潜在影响 * NUPLAZID的患者群体约70%+为Medicare参保人 因此受到IRA影响 [13] * 目前 作为小公司 公司实际上从IRA中获得了净价格收益 [13] * 根据对小公司的保护条款 overlay NUPLAZID最早有资格进行IRA价格谈判的年份是2029年 由于其上市年份(2016年) 谈判可能再推迟一年 [14] * 从现在到谈判期间 NUPLAZID的净价格收益可能略低于通胀水平 谈判后净价格将出现阶梯式下降 [15] * NUPLAZID是其适应症中唯一获批的药物 尚无同类药物经历谈判 因此其影响难以预估 [15][16] 研发管线进展与策略 * **ACP-101** (用于Prader-Willi综合征)：当前三期试验采用3.2毫克剂量 若能复制此前试验中该剂量的数据和P值 将支持强有力的注册申报并具备未来市场竞争力的标签 [19] * **ACP-204** (用于阿尔茨海默病精神病)：公司关注竞争格局(如Bristol项目) 其商业模式旨在避免作为第五个上市且无差异化的产品 目标是成为首个或最好 或带来差异化疗法的市场参与者 [20][21] * **投资原则与财务能力**：公司投资决策基于数据强度而非财务约束 有财务能力进行超过当前水平的投资 无需削减现有项目来为新项目腾出空间 [22][23] * **管线价值**：已披露的研发管线整体峰值销售机会约为120亿美元 [23] 外部创新与业务发展策略 * 公司寻求在神经病学(如NUPLAZID)和罕见病(如DAYBUE)两个领域进行外部创新投资 [24] * 偏好引入已进入临床阶段(更贴近近期目标)或更早期(可作为未来的后期资产)的资产 [24] * 秉持一种“强制的紧迫感”进行业务开发 以求在纪律性下完成正确交易 避免未来因被迫而进行“赌上公司”的大型交易 [25]