公司业绩表现 - 2024年全年实现营业收入7.43亿元，同比增长5.44%，主要驱动因素为阿达木单抗销量持续增长 [1] - 研发费用7.78亿元，同比增长1.17%，销售费用率31.71%，同比增长7.73% [1] - 自身免疫药物2024年销售收入6.02亿元，同比增长22.83%，毛利率78.63%，主要受益于阿达木单抗销量增长及与国内超过1500家处方医院和药店合作 [1] - 抗肿瘤药物2024年销售收入1.33亿元，同比下降36.29%，毛利率26.09%，主要因高毛利授权许可收入减少 [1] 产品管线进展 - 阿达木单抗持续增长，托珠单抗新增境外供货业务但处于拓展初期 [1] - 五款产品处于关键临床阶段：BAT1308、BAT3306、BAT5906、BAT4406F和BAT8006，其中BAT5906已完成wAMD III期临床受试者入组 [4] - 靶向FRα的ADC药物BAT8006启动铂耐药晚期卵巢癌III期临床研究，主要终点为PFS [4] 海外授权合作 - 托珠单抗(BAT1806)静脉注射剂型美国权益由Organon收购，公司重新获得皮下剂型全球权利及静脉剂型除美国外的全球权利 [2] - 贝伐珠单抗(BAT1706)授权覆盖中国(百济神州)、欧美(Sandoz)、巴西(Biomm)等市场 [2] - 戈利木单抗(BAT2506)、乌司奴单抗(BAT2206)等产品与Pharmapark、Hikma、STADA等达成俄罗斯、美国、欧盟等地区授权 [3] 盈利预测 - 预计2025/2026/2027年营业收入分别为8.89/13.42/17.90亿元，同比增速19.59%/50.97%/33.40% [5] - 预计同期归母净利润分别为-4.15/-1.07/1.72亿元，同比增速18.74%/74.18%/260.81% [5] - 90天内2家机构给予买入评级 [6]

财务数据和关键指标变化 - 2024年药品销售额增长49.7%，核心产品奥雷巴替尼销售额达10亿元，同比增长49.1%，远超年初指引 [5][11] - 2024年净亏损从2023年的6.46亿元缩小29.9%至4.53亿元 [11] - 2024年毛利率从2023年的82.6%提升至86.3%，连续三年增长 [12] - 2024年研发成本增长8.4%至8.14亿元 [12] - 2024年底现金及相关账户约78亿元，折合11亿美元，年度净现金消耗约5.24亿元，折合4200万美元 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 商业化业务 - 奥雷巴替尼2024年销售额超10亿元，增长49.1%，新适应症Amzell的推出和有效的销售执行是增长主因 [5][11] - 现有CLL和MCL适应症持续增长，产品覆盖范围扩大 [14] - 2024年营销支出比率从2023年的55%降至42% [14] 研发业务 - 奥雷巴替尼一线CLL、SLL的NDA于2024年提交，多个海外适应症NDA也已提交 [6] - 托法替布治疗IRBLBCL的BLA于2024年获中国大陆受理，预计今年获批 [6] - 祖拉西单抗ICD - 723注册研究于2024年完成，NDA将于下周一提交 [6] - 美托可拉ICD - 248与奥雷巴替尼联合治疗一线CLL/SLL的III期研究已启动首位患者入组 [6] - 奥雷巴替尼在自身免疫疾病领域取得进展，全球获FDA批准开展PTMS和STMS的III期研究，中国ITT注册研究今年完成患者入组和临床研究，预计明年上半年提交NDA；SLE的2b研究去年完成患者入组，预计今年后期公布数据 [7] - 两款TIK2抑制剂，ICD - 332针对特应性皮炎的III期研究去年启动，已入组超110名患者，今年完成患者入组；ICD - 488针对肝硬化的III期临床试验本周启动首位患者入组 [8][9] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是商业阶段的生物技术公司，致力于药物创新，聚焦肿瘤和自身免疫疾病治疗领域 [4] - 2025年初与Voluum开展战略合作，开发和商业化CD2063抗体，扩大全球影响力 [15] - 未来三年预计在中国有3 - 4个大适应症资产获批，除奥雷巴替尼外，还有其他产品推进 [16] - 自身免疫疾病领域，针对B细胞和T细胞通路布局多款产品，推进至III期临床试验 [24] - 实体瘤领域，采取精准医疗和联合治疗策略，开发第二代TRK抑制剂、SHIP2抑制剂等，推出ADC平台 [30][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在商业化和管线进展方面取得显著进展，强大的现金状况为公司发展提供灵活性 [4][5] - 2024年财务表现强劲，验证了公司战略的成功执行，未来将继续加速研发和商业化进程 [10][13] - 自身免疫疾病市场需求大，公司多款产品有潜力满足未被满足的医疗需求 [24][29] - ADC平台有信心取得概念验证，为实体瘤治疗带来突破 [55] 其他重要信息 - 公司创新管线包含50款创新药物，涵盖临床前、I - II期、III期、注册和获批阶段 [16] - 美托可拉BCL2抑制剂相比已上市的维奈克拉，消除了主要代谢物，提高了疗效，降低了血液毒性和药物相互作用风险 [19][20] - 祖拉西替尼ORR为85.5%，PFS超三年，正在进行成人和儿科患者的注册试验 [38] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于ADC平台，为何进入该领域，与其他平台的差异，资产定位及未来临床数据预期 - 公司使命是攻克癌症和免疫疾病，ADC平台可将有效载荷带入肿瘤细胞，相比化疗有优势，公司在小分子领域的专业知识有助于优化ADC平台的组件，如连接器、 linker和有效载荷 [47][49][50] - 公司使用B7AG3 ADC评估平台，在临床前模型中表现出优异的抗肿瘤活性和安全性，希望在今年底前获得概念验证和临床数据 [53][55] 问题2：关于ADC平台有效载荷的类别及披露时间 - 有效载荷属于多种类别并经过修饰，以提高效力和释放条件，公司将在提交IND后一个月内披露更多细节 [58] 问题3：关于ICP - 248 BCL2抑制剂的中国和海外战略及定位 - 中国战略是确保一线CLL/SLL治疗的首个获批，海外战略是针对BTK抑制剂治疗后的淋巴瘤患者和一线AML治疗展开全球竞争 [62][64][66] 问题4：关于PanFGFR资产的进展和目标适应症 - 该资产在胆管癌注册试验中数据良好，但由于竞争激烈，已降低优先级，试验仍在进行中 [69][70] 问题5：关于奥雷巴替尼在SLE的III期试验启动时间 - 今年将获得2b期数据，根据结果决定是否启动III期试验，启动可能性较高 [71][73] 问题6：关于奥雷巴替尼2025年的销售指导和目标 - MZL仍将是增长驱动力，预计到2025年底贡献约50%的销售额，公司将扩大市场覆盖和一线销售团队，预计至少增长30% [75][77][78] 问题7：关于托法替布在中国的获批预期 - 预计今年第二季度获批，获批后需一个季度的准备工作，今年仅销售一个季度，明年将全面商业化 [79][80] 问题8：关于ICP488与其他产品的疗效数据差异及竞争情况和授权前景 - 目前处于II期研究，数据受患者背景等因素影响，真正的比较需在III期进行，公司将快速推进该产品的开发，在中国自行商业化，全球授权持开放态度 [85][87]

投资计划 - 神经与肿瘤药物研发全国重点实验室发布"先声全重求索计划" 预计5年累计投入20亿元 [1] - 计划聚焦神经与肿瘤领域十大科学难题 支持"从0到1"的颠覆性创新研究 [1] - 南京江北新区将领衔多元化资本5年20亿元全程匹配 [2] 研究方向 - 十大研究方向包括逆转脑卒中治疗手段 神经退行性疾病靶点发现与药物研发 肿瘤治疗靶点发现与验证 [1] - 研究方向涵盖RNA干扰/mRNA技术应用 新一代细胞治疗与基因编辑临床应用 新一代递送技术临床应用 [1] - 研究方向涉及抗衰老机制临床应用 AI技术应用于靶点发现与验证 AI技术应用于药物研发临床预测 [1] 组织架构 - 由11位中国科学院及工程院院士组成科学指导委员会 负责项目方向性规划 [1] - 成立评审专家委员会 负责项目评审与成果验收考核 [2] - 全年开放滚动提交申请 采用动态考核成果产出机制 [2] 战略合作 - 南京江北新区 全国高校生物医药区域技术转移转化中心与先声药业完成深度战略合作签约 [2] - 计划大力促进产学研合作 助力研究成果实现临床转化和产业化落地 [2] - 鼓励非共识性创新 多学科交叉融合 综合运用新兴技术 [1]

财务数据和关键指标变化 - 2024年现金及现金等价物为2500万美元 剩余NIA资助资金5000万美元 预计现金可支撑运营至2025年第四季度 [20][21] - 研发费用同比增长12%至4170万美元 主要因两项II期试验推进 行政费用下降9%至1230万美元 主要因股权激励和专业服务费减少 [22][23] - 2024年净亏损3400万美元 每股亏损086美元 2023年净亏损2580万美元 每股亏损086美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - 终止干性AMD II期试验(MAGNIFY) 将资源集中投入阿尔茨海默症(AD)和路易体痴呆(DLB)管线 节省成本延长现金流 [11][19] - 核心产品zervimesine(CT1812)在AD和DLB患者中显示显著疗效信号 正在准备向FDA提交II期结束会议申请 [9][10] - 新化学合成工艺已申请临时专利 正与CMO合作确保商业化生产能力 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 计划通过业务开发获取非稀释性资金 已与多家生物制药公司展开合作洽谈 可能分适应症寻找合作伙伴 [15][16] - 针对AD和DLB将分别设计III期试验 采用传统审批路径而非加速通道 欧洲市场同样采取传统审批策略 [52][53] - 在DLB领域未明确竞品 神经精神症状改善可能成为关键审批终点 正在与FDA讨论临床方案设计 [49][50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 获得纳斯达克6个月宽限期 需在2025年9月8日前满足1美元最低股价要求 预计通过临床里程碑和融资活动恢复合规 [24] - NIH资金削减背景下 5000万美元NIA余额将确保早期AD试验(START)完成 但新增资助可能性较低 [54][55] - 行业KOL和支付方对zervimesine安全性、便利性和未满足需求给予积极反馈 商业化潜力获认可 [35][36] 其他重要信息 - 通过ATM融资机制出售2000万股 募资1280万美元 进一步融资选项仍在评估中 [19][20] - DLB II期数据(SHIMMER)显示疗效与年龄、生物标志物状态无关 计划在学术期刊发表完整结果 [41][37] 问答环节所有的提问和回答 问题: AD试验中tau蛋白阈值设定及早期AD试验进展 - 计划沿用SHINE研究的tau富集标准 具体阈值尚未确定 早期AD试验未设tau门槛 入组持续进行中 [29][30][31] 问题: DLB竞争格局及神经精神症状作为终点的可行性 - DLB领域缺乏明确指导原则 将与FDA讨论神经精神症状作为主要终点的方案设计 现有数据显示广泛人群有效 [49][50] 问题: 剂量选择策略 - III期试验剂量可能低于300mg(100mg与300mg疗效相当) 具体方案将在II期结束会议后确定 [44][45] 问题: 欧洲加速审批路径及NIH资金影响 - 坚持传统审批路径 欧洲市场未放宽标准 现有NIA资金将保障START试验完成 新资助申请难度较大 [52][53][54][55]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司报告的现金和投资总额为4410万美元，流动负债为540万美元，营运资金为3920万美元；而2023年12月31日，现金和投资总额为5290万美元，流动负债为280万美元，营运资金为5090万美元。现金和投资以及营运资金的减少主要是由于运营资金的使用，部分被2024年6月完成的约1200万美元私募所得款项抵消 [34] - 2024年全年经营活动净现金使用量为2210万美元，而2023年全年为1870万美元。经营活动现金使用量的增加是由于净亏损增加以及2024年向支持ReMEDy2试验的供应商预付定金，部分被2024年经营资产和负债的变化抵消 [35] - 公司预计当前的现金和投资能够支持到2026年第三季度 [36] - 2024年研发费用增至1910万美元，高于上一年的1310万美元，主要是由于ReMEDy2临床试验的持续进行、临床团队的扩大以及制造和开发活动的增加，部分被2023年之前临床和非临床试验工作的完成所带来的成本降低所抵消。公司预计随着ReMEDy2全球扩张和DM199临床开发项目的推进，研发费用将相对于近期适度增加 [36][37] - 2024年全年一般和行政费用为760万美元，低于2023年全年的820万美元，主要是由于与对PRA Netherlands的诉讼相关的法律费用减少以及董事和高级职员责任保险费的降低，部分被团队扩张带来的人员成本增加和非现金股份支付成本增加所抵消。公司预计一般和行政费用与之前相比将保持稳定 [38] - 2024年全年净其他收入为230万美元，高于2023年的190万美元，这是由于2024年可交易证券平均余额较高，利息收入增加 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 子痫前期项目 - 不到一年前，公司的合作伙伴向Tygerberg医院伦理委员会提交了协议初稿，目前已获得伦理批准和南非卫生产品监管局的许可，并开始对子痫前期母亲进行给药，这是DM199在与妊娠相关疾病中的首次研究 [7][8] - 目前正在进行研究者发起的2期试验的1A部分，即剂量递增部分，每个剂量组有3名患者。若没有安全问题，将进入更高剂量组，1A部分最多可能有10个剂量组，最低静脉剂量为每千克0.1微克，最高为每千克2.5微克。多个剂量组已完成，DM199耐受性良好，未报告严重不良事件或病理性低血压迹象，预计第二季度公布1A部分结果 [14][15] 中风项目 - 已激活30个临床站点，其中大部分按照最新的5.0版协议运行。该协议允许DM199冷藏储存，扩大了符合条件的患者群体，包括对溶栓治疗无反应的患者以及大脑中动脉M2段和后动脉闭塞的患者 [16][17][19] - 截至2025年初，随着协议修订纳入对TPA无反应的患者，中风项目的入组率有了显著提高，但仍未达到公司预期 [61] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进DM199在中风和子痫前期两个主要临床开发项目，认为DM199有潜力成为这两种疾病患者的有效治疗方法 [31] - 在中风项目中，公司将继续扩大全球站点的激活和入组活动，计划在未来几周内在加拿大开设站点，并进入澳大利亚和欧洲市场 [51] - 子痫前期治疗领域目前没有FDA批准的治疗方法，现有治疗方法仅能管理症状，无法改善潜在的内皮功能障碍，DM199是目前唯一正在对患有子痫前期的孕妇进行给药的新型药物 [11] - 中风治疗领域，近期三项机械血栓切除术治疗中型血管闭塞的研究结果为阴性，这可能有利于ReMEDy2试验的入组，因为这些患者是公司试验的候选对象 [26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管理层对DM199在中风和子痫前期项目中的进展感到兴奋，认为公司团队的努力和投资者的支持将使公司在2025年取得有意义的进展 [78] - 尽管中风项目的中期分析时间有所推迟，但预计中期分析可能通过减少样本量来节省时间和成本 [53] 其他重要信息 - 公司欢迎Dan O'Connor加入董事会，他在生物技术领域，特别是公司建设方面有丰富经验，公司将借鉴他的成功经验推动DM199的发展 [30] - 2025年2月国际中风会议上，公司展位受到关注，会议上公布的三项机械血栓切除术研究的阴性结果可能有利于ReMEDy2试验的入组。即将到来的5月欧洲中风会议，公司期待进一步提高DM199和ReMEDy2试验的知名度 [25][26] - 2025年1月，独立数据安全监测委员会对恢复试验后实施的新静脉给药率进行了安全审查，未发现重大安全问题，建议ReMEDy2试验继续进行且无需修改 [27] - 2025年2月，一篇关于DM199作用机制及其对急性缺血性中风患者潜在益处的论文发表在《Stroke》杂志上 [28] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：在已激活的30个站点中，之前确定的15个顶级站点有多少个，其中有多少个正在积极入组？ - 已激活的30个站点中，约13个是之前确定的15个顶级站点，其中许多正在积极入组 [43] 问题2：1月完成的DSMB审查有多少患者数据，是仅来自急性阶段还是有完整治疗期的数据？ - DSMB拥有所有已入组患者的完整数据库，包括截至截止日期的所有数据 [45] 问题3：关于2026年上半年中期评估的假设，入组率预期如何，最终预计激活多少个试验站点？ - 目前美国有30个活跃站点，格鲁吉亚有5个活跃中心，未来几周将在加拿大开设站点，并进入澳大利亚和欧洲市场。中期分析可能通过减少样本量节省时间和成本。预计将使入组站点数量翻倍，目标是每个站点每月入组1 - 2名患者 [51][53][55] 问题4：目前已入组的站点中有多少达到每月1 - 2名患者的入组率，达到该率通常需要多长时间？ - 通常需要6 - 12个月使站点准备好运行，运行后还需要几周时间开始激活和入组。公司目前不披露具体有多少站点达到该入组率，将在达到25%入组率时提供更全面信息 [57] 问题5：自上次披露协议修订以来，特别是关于TPA无反应者，激活站点中该亚组的入组率是否有所改善？ - 自年初以来，入组率有显著提高，部分原因是协议修订纳入了对TPA无反应的患者 [61] 问题6：在最近的IST会议上，鉴于其他研究结果，关键意见领袖对DM199有何反馈？ - 会议前医生对机械血栓切除术治疗中型血管闭塞的研究结果预期乐观，认为可能对公司试验有负面影响，但这些研究结果为阴性，这让医生对公司试验感到鼓舞，也为公司试验站点提供了更多入组机会 [65][66][67] 问题7：子痫前期初步顶线结果预计在第二季度，对影响母体血压是否有有意义的阈值，以评估项目进展？ - 公司关注收缩压下降10 - 20，使收缩压降至140左右，同时希望看到DM199不通过胎盘屏障的证据，以及子宫内动脉扩张（通过多普勒测量搏动指数评估），若在这三个方面看到积极信号，将是项目推进的重要信号 [71][72] 问题8：对于ReMEDy2试验，纳入溶栓治疗无反应者后，修订后的统计分析计划是否已与FDA最终确定？ - 修订后的统计分析计划已与FDA最终确定 [74]

券商春季策略会科技主题聚焦 - 华泰证券、西南证券、华西证券三家券商于3月13日同步召开春季策略会，科技产业成为核心议题，主会场及分论坛均以大篇幅剖析科技产业逻辑 [2] - 策略会现场均安排机器人及机器狗表演互动环节，宇树科技的机器人产品成为三家券商的共同选择，展示"科技+投资"深度融合 [4][5][6] - 华西证券主论坛邀请人工智能行业创始人探讨AICG技术商业应用及AI眼镜未来图景 [7] - 华泰证券两天6场分论坛中科技主题占三场，聚焦DeepSeek、机器人、半导体，消费论坛亦讨论AI+变革，另有分论坛关注自动驾驶和药物研发的AI应用 [7] 华泰证券宏观与资产配置观点 - 华泰证券首席宏观经济学家易峘指出美国滞胀风险抬升，四季度核心CPI或超3%，美联储年内降息次数不超过两次 [8] - 研究所所长张继强认为特朗普政策带来不确定性，美国经济或现"滞胀"尾部风险，全球资金可能回流非美市场，中国资产重估逻辑强化 [8] - 策略首席何康提出AH估值收敛趋势，香港市场流动性改善及中国长线资金配置增加推动底层逻辑变化 [9] - 金融工程首席林晓明预测美股一季度见顶进入下行周期，调整幅度或与2008年相当，美元指数3-4月可能企稳上行 [10] 行业与板块投资机会 - 华泰证券策略首席何康认为中国科技板块处于主题驱动向盈利驱动过渡期，若下半年企业盈利修复，重估行情或扩散至股债汇多类资产 [10] - 西南证券首席经济学家叶凡指出2025年消费对经济回升贡献度将持续提升，财政赤字率或达4%，社融及新增信贷创2002年以来新高 [13] - 西南证券策略首席程睿智建议关注供给出清较深的机械、材料股，若机器人或低空经济盈利斜率突破0.025，可布局上游及配套环节 [13] 资本市场改革与科技应用 - 中国人民大学吴晓求强调资本市场改革需转向"财富管理机制"，通过提升上市公司质量构建风险收益匹配生态 [13] - 西南证券研究院将围绕金融"五篇大文章"、西部金融中心建设等开展智库研究，服务区域经济发展 [11]