纪要涉及的行业或公司 * 公司为亚盛医药，一家专注于血液肿瘤及贫血等疾病领域的创新药研发公司[1] * 行业为创新药研发，特别是血液肿瘤（如慢性淋巴细胞白血病CLL、急性髓系白血病AML、骨髓增生异常综合征MDS、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病Ph+ ALL、多发性骨髓瘤MM）和贫血（如地中海贫血、肾性贫血）治疗领域[2][3][5][6][13][26] 核心观点和论据 **1 核心产品丽沙托克拉（Lisatoclax）的临床数据与优势** * 在复发难治CLL患者（均曾使用过BTK抑制剂）中，总缓解率ORR达到63%，其中复杂核型患者占40%以上[5] * 在可检测骨髓样本的患者中，有50%以上达到微小残留病灶阴性MRD-[5] * 三级以上不良反应发生率较低，未出现肿瘤溶解综合征TIS或药物相关死亡事件[5] * 临床前研究显示其比维纳克拉Venetoclax活性更强，并在一些维纳克拉无效的模型中有效[4] * 采用全球首创且唯一的每日剂量递增方法，无需提前导入治疗，对CLL患者尤其重要[4] * 从2014年开始研发到2025年7月获批，仅用11年，显示出高效的研发速度[2][3] **2 奥雷巴替尼（耐立克）的临床疗效与数据** * 一线治疗Ph+ ALL患者联合低强度化疗，3个月MRD阴性完全缓解率CRR达64%（53例可评估患者），优于Falcon Trial中伊马替尼的34%[2][9] * 二线治疗中，主要分子学缓解率MMR和完全细胞遗传学缓解率CCR随时间增加，对一线使用达沙替尼或尼洛替尼的患者疗效更佳[2][10] * 二期注册临床试验4年随访数据显示，对于经历三个TKI失败且耐药的患者，无事件生存期EFS表现非常好，整体安全性良好，三级以上副作用随时间减少[11] **3 在AML和MDS领域的进展与策略** * 在初治AML患者中，总缓解率达到44%；在初治MDS患者中，完全缓解率CR达40%，总体有效率（CR+PR）达到80%[6][7] * 对于复发难治型MDS患者，总体有效率为50%；在曾使用维纳克拉并耐药的患者中，与阿扎胞苷联合使用仍显示31%的疗效[7] * 公司坚持靶向BCL-2作为治疗高风险MDS的重要策略，其药物与维奈托克相比，对骨髓抑制较轻，半衰期短，是Cmax驱动，无药物相互作用DDI问题[18][19] * 针对一线MDS的Glorious Four（Grok 4）全球注册研究已获美国FDA和欧盟EMA批准，正在全球20多个国家推进，有望成为全球首个获批的MDS BCL-2选择性抑制剂[8][15][17] **4 其他在研管线的重要发现** * 针对罕见FGF受体重排血液肿瘤MNFGFR的研究显示，大部分患者在两个月内达到反应，其中5例实现完全分子学缓解CM2，部分患者通过干细胞移植实现无疾病残留存活[2][12] * EED抑制剂在贫血模型中，与Forcan公司药物效果相当甚至更好；在多发性骨髓瘤模型中，与帕博利珠单抗联合使用产生显著效果[2][13][14] * EED抑制剂开发难点在于其为变构抑制剂，设计困难，但公司在贫血领域（如地中海贫血或肾性贫血）的临床前研究取得显著疗效，17例病人中看到具有临床意义的疗效[25][26] * 公司正在推进耐立克和APG-2575（2,575）联合治疗ALL（包括Ph+ ALL及其他适应症）的无化疗方案开发计划[3][20] 其他重要内容 **1 公司全球布局与竞争优势** * 在2025年ASCO会议上，公司展台是历年来最大且位置最佳，并举办了三个主要的全球研究者会议，吸引了60多位全球专家参与[3] * 围绕耐立克和利妥昔单抗（注：原文为“利妥昔单抗”，根据上下文疑为“丽沙托克拉”或产品统称）以及EED抑制剂APG-5918（5,918），共发布了十多项报告，其中七项为注册研究，四项已获FDA批准[3] * 丽沙托克拉在全球进行四个注册临床试验，包括一线MDS，并计划在欧美开展AML临床试验[3][21] * 公司在BCL-2领域深耕20多年，在中国市场已占据先机，将通过单药或联合疗法巩固地位应对竞争[21][22] * 公司拥有全球MDS专家，欧洲团队类似维奈托克的试验仅用7天就取得良好效果，为公司的Gloria 4 MDS试验提供了参考和机会[20] **2 临床开发细节与患者特征** * 丽沙托克拉中国注册临床入组较多复杂核型患者，主要因监管要求门槛高，患者均为BTK抑制剂耐药者，在四年前属于无药可医的晚期状态[16] * 丽沙托克拉安全性高，过去8年治疗1,600名患者中仅出现4例TIS病例，得益于药物半衰期短、副作用少以及严格的水化等预防措施[16] * Ph+ ALL一线治疗存在巨大的未满足临床需求，传统化疗效果短暂且复发率高，而现有TKI药物MMR或CMR率仅20%-30%[17] * Gloer系列临床包括四个项目，其中两个（Gloer和Gloer 4）已获FDA批准；Gloer 2与Gloria 3入组顺利[27] **3 未来计划与展望** * 公司今年初制定的目标基本实现，包括丽沙托克拉提前上市、MDS Gloria 4获全球监管批准等，明年将继续推进多发性骨髓瘤MM及弥漫大B细胞淋巴瘤DLBCL等项目[23] * 公司致力于满足全球未满足的血液肿瘤患者需求，通过创新开展临床试验及联合治疗，希望实现无化疗长期生存目标[28]

行业背景与市场 - 全球血液肿瘤新发患者数量从2015年的113.3万增长至2021年的130.5万，预计2030年将达154.6万 [2] - 中国血液肿瘤新发患者预计2030年增长至30万 [2] - 中国淋巴瘤发病率约为6.68/10万，每年约有10万名新发淋巴瘤患者 [2] - 慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤中位诊断年龄为60-65岁，套细胞淋巴瘤中位诊断年龄为60岁 [2] 公司核心产品进展 - 公司旗下全球首款第二代原研BTK抑制剂在5年前获FDA批准上市，2年前在中国获批 [2] - 该BTK抑制剂的新片剂剂型于2024年完成升级，并于2024年10月引入中国 [2][3] - 升级后的片剂剂型体积较胶囊剂减小50%，与原剂型具有生物等效性 [3] - 该BTK抑制剂片剂剂型被正式纳入2025年国家医保目录 [2] - 该产品2024年全球销售额突破30亿美元，位列公司肿瘤产品第四，2025年前三季度跃升至第三 [4] 公司研发与管线布局 - 公司已构建覆盖CD19/CD3双抗、BCMA/CD19 CAR-T、GPRC5D ADC、CD20×TCR×CD8三抗等多元技术路径的研发管线 [5] - 研发管线涵盖淋巴瘤、骨髓瘤、白血病三大血液肿瘤主流类型 [5] - 公司与礼新医药达成GPRC5D靶向ADC全球独家合作 [4] - 公司斥资12亿美元全资收购亘喜生物，以夯实细胞治疗领域布局 [4] - 公司以最高10亿美元总价收购比利时EsoBiotec，获取其工程化纳米抗体慢病毒平台 [5] - 该平台旗下体内BCMA CAR-T药物已进入临床阶段，并于2025年1月在中国完成首例复发/难治多发性骨髓瘤患者的IIT研究给药 [5] - 公司计划到2030年，在中国市场实现血液肿瘤管线规模翻倍增长 [6] 公司研发能力与战略 - 公司中国研发管线拥有超过200个项目，其中肿瘤研发项目达半数，每年新增10-15个项目，并实现100%全球同步研发 [7] - 依托上海、北京两大全球战略研发中心，中国团队深入参与早期研发，在ADC和细胞疗法等领域展现创新能力 [7] - 公司通过与中国创新生物科技企业、学术机构和医院深度合作，践行“在中国，为全球”的理念 [7] - 公司在2025年欧洲血液学协会年会及第67届美国血液学会年会上展示多项研究成果与早期临床数据 [6]

公司核心产品与研究成果 - 公司将在第67届美国血液学会大会上公布高瑞哲®和birelentinib在淋巴瘤治疗领域的多项最新研究成果 [1] - 公司共有15篇研究摘要入选本次ASH大会 [1] 行业地位与研发潜力 - 公司在血液肿瘤治疗领域拥有丰富的管线组合 [1] - 本次成果展示凸显了公司在血液肿瘤领域的研发潜力 [1]

公司核心产品与研发进展 - 公司将于12月6日至9日在美国临床血液学会大会上公布高瑞哲和birelentinib在淋巴瘤治疗领域的最新研究成果[1] - 公司共有15篇研究摘要入选本次大会[1] - 高瑞哲的通用名为戈利昔替尼胶囊[1] 行业地位与潜力 - 公司在血液肿瘤治疗领域拥有丰富的管线组合[1] - 本次大会成果展现了公司的研发潜力[1]

公司核心产品与研发进展 - 公司将在第67届美国临床血液学会大会上公布淋巴瘤治疗领域两大核心产品高瑞哲®和birelentinib的多项最新研究成果 [1] - 高瑞哲®的通用名为戈利昔替尼胶囊 [1] - 公司共有15篇研究摘要入选本次大会 [1] 行业地位与研发潜力 - 公司在血液肿瘤治疗领域拥有丰富的管线组合 [1] - 15篇摘要入选充分展现了公司的研发潜力 [1]

公司核心产品进展 - 公司将于12月6日至9日在美国临床血液学会（ASH）大会上公布淋巴瘤治疗领域两大核心产品高瑞哲（戈利昔替尼胶囊）和birelentinib（DZD8586）的多项最新研究成果 [1] - 公司共有15篇研究摘要入选本次ASH大会 [1] 行业研发地位 - 公司在血液肿瘤治疗领域展现出丰富的管线组合和研发潜力 [1]

核心观点 - 公司将在第67届美国临床血液学会（ASH）大会上公布其淋巴瘤治疗领域两大核心产品高瑞哲®（戈利昔替尼胶囊）和birelentinib（DZD8586）的多项最新研究成果 [1] - 公司共有15篇研究摘要入选本次ASH大会 [1] 产品管线与研发进展 - 高瑞哲®（戈利昔替尼胶囊）为淋巴瘤治疗领域核心产品 [1] - birelentinib（DZD8586）为淋巴瘤治疗领域核心产品 [1] - 公司在血液肿瘤治疗领域拥有丰富管线组合及研发潜力 [1] 行业活动与展示 - 研究成果公布时间为12月6日至9日 [1] - 发布平台为第67届美国临床血液学会（ASH）大会 [1]

合作协议概述 - 公司全资子公司与美国生物制药公司Zenas BioPharma签署一项潜在总额超过20亿美元的全球授权许可协议 [1] - Zenas将支付达1亿美元的首付款和近期里程碑付款，包括2026年达成的里程碑付款，并向公司发行达700万股Zenas普通股股票 [1] - 公司有权按年度净销售额收取最高达百分之十几的特许权使用费 [1] 交易涉及的核心资产与权益 - Zenas获得公司核心产品奥布替尼在多发性硬化症（MS）领域所有非肿瘤治疗领域的全球权益 [2] - Zenas同时获得临床前新型口服IL-17AA/AF抑制剂和透脑性口服TYK2抑制剂的相关权益 [2] - Zenas是一家聚焦自身免疫性疾病领域的全球生物制药公司，核心管线与公司主攻方向较为契合 [2] 核心产品奥布替尼的临床进展与市场地位 - 奥布替尼是一款中枢神经系统强渗透性BTK抑制剂，具有较高的靶点选择性和良好的安全性 [3] - 该药品于2021年实现商业化，并于2022年被纳入国家医保目录 [3] - 在自身免疫性疾病领域，针对PPMS的III期临床试验已于今年第三季度启动，针对SPMS的III期临床试验预计在2026年第一季度启动 [3] - 在血液肿瘤领域，奥布替尼在国内已获批用于四个血液瘤适应症，其中三个适应症已纳入医保 [3] 公司近期财务表现 - 2025上半年公司实现收入7.31亿元，同比大增74.3% [4] - 2025上半年来自奥布替尼的收入为6.37亿元，同比增长52.8% [4] - 2025上半年归母净利润为-0.30亿元，与去年同期亏损-2.62亿元相比大幅收窄 [4] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物余额为77亿元 [4]

临床研究结果 - 新一代BCL2抑制剂索托克拉用于治疗既往接受过BTK抑制剂和抗CD20治疗的套细胞淋巴瘤成人患者的1/2期临床研究取得积极结果 [1] - 研究入组125例患者 其中第1部分22例患者评估安全性和耐受性 第2部分103例患者评估有效性和安全性 [1] - 研究达到由独立审查委员会评估的总缓解率主要终点 次要终点包括完全缓解率 缓解持续时间和无进展生存期均呈现积极结果 [2] 产品潜力与定位 - 索托克拉具有同类最优潜力 若获批将成为套细胞淋巴瘤患者首个BCL2抑制剂治疗选择 [1] - 临床研究表明索托克拉有潜力为患者带来显著且持久的缓解 安全性特征总体耐受且毒性可控 [1][2] - 目前索托克拉用于治疗套细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的新药上市申请已获中国国家药监局受理并纳入优先审评 [2] 研发进展与监管状态 - 公司计划在即将召开的学术大会上公布全部临床数据 [1] - 正在向美国FDA及全球监管机构递交数据以寻求套细胞淋巴瘤适应症的潜在批准 [2] - 3期确证性CELESTIAL-RRMCL研究正在进行中 首例患者已于今年早些时候入组 [2] 公司战略布局 - 这是百济神州在血液肿瘤产品布局的重要里程碑 目前已在血液肿瘤领域布局三款主要产品 [2] - 公司在过去五年治疗B细胞恶性肿瘤方面取得显著进展 核心产品BTK抑制剂在治疗革新中发挥重要作用 [1] - 美国FDA已授予索托克拉治疗套细胞淋巴瘤的"孤儿药"资格认定 [2]

行业投资机会 - 血液肿瘤分类复杂且存在多种细分亚型治疗领域的投资机会 [1] - 靶向治疗、免疫治疗及细胞治疗等新兴手段推动血液瘤治疗呈现慢病管理趋势 [1] - 血液瘤患者长期生存形成大量存量患者群体且药物治疗费用高昂 [1] - 高昂治疗费用及庞大患者群体推动重磅产品频出并创造巨大潜在市场机会 [1]