业务研发进展 - 公司完成HOPE - 2二期临床试验，12个月最终数据显示CAP - 1002改善患者上肢、心脏和呼吸功能，仍在与FDA讨论三期研究路径并寻求合作伙伴[507] - 2020年，7名重症COVID - 19患者接受CAP - 1002治疗，4人出院，3人死亡，因样本小等因素未证明其治疗COVID - 19的疗效[508] - INSPIRE试验是二期随机双盲安慰剂对照研究，将招募多达60名患者，预计2021年第三季度获得顶线数据，公司正为此项目寻求合作伙伴[509] - 公司正在开发两种预防COVID - 19的疫苗候选产品，计划2021年第三季度提交IND申请[510] - 2020年4月公司向FDA提交CAP - 2003的IND申请，FDA要求提供更多制造相关信息，公司正在评估下一步计划[514] - 自2007年首次发表以来，CDCs已有超100篇同行评审科学出版物，已在多项临床试验中用于超200名人类受试者[518] 财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年的赠款收入分别约为0.2百万美元和0.5百万美元，2020年较2019年减少约0.3百万美元[535] - 2020年和2019年的杂项收入分别约为0.1百万美元和0.5百万美元，减少原因是CSMC赞助的临床试验因COVID - 19大流行而延迟[536] - 2020年和2019年的G&A费用分别约为5.5百万美元和3.6百万美元，2020年较2019年增加约1.9百万美元[537] - 2020年和2019年研发费用分别约为850万美元和510万美元，增长约340万美元[539] - 2020年和2019年投资收入分别为32,943美元和94,791美元，2020年投资收入减少[540] - 2020年和2019年现金、现金等价物和有价证券分别约为3270万美元和990万美元[547] - 2020年和2019年经营活动使用现金分别约为1010万美元和680万美元[548] - 2020年和2019年投资活动现金流分别约为540万美元和 - 300万美元[549] - 2020年和2019年融资活动现金流分别约为3340万美元和920万美元[550] 项目预计花费 - 2021年CAP - 1002开发预计花费400万 - 600万美元[541] - 2021年外泌体项目开发预计花费1000万 - 1200万美元[542] 资金获取情况 - 2020年5月至2021年3月，公司通过2020年5月ATM计划出售普通股获得约3660万美元毛收入[556] - 公司通过行使2019年12月普通股认股权证获得约490万美元毛收入[560] - 2019年12月公司完成公开发行，发行531,173股普通股、可购买4,139,477股普通股的认股权证和可购买3,608,304股普通股的预融资认股权证，总购买价约510万美元，交易费用约70万美元，净收益约440万美元，截至2020年12月31日，61,173份2019年12月普通股认股权证仍未行使[561] - 2019年8月公司启动“按市价发行”计划，最高销售收益195万美元，到期时共出售360,316股普通股，平均股价约3.07美元，总收益约110万美元，支付费用约10万美元，该计划于2020年5月4日到期[562] - 2019年7月公司启动“按市价发行”计划，最高销售收益180万美元，到期时共出售418,450股普通股，平均股价约4.30美元，总收益约180万美元，支付费用约10万美元[563] 赠款相关情况 - 2016年6月公司获得加州再生医学研究所（CIRM）约340万美元赠款，需自筹约230万美元共同资助研究项目，截至2020年12月31日，该赠款负债余额约340万美元，2019年6月完成所有里程碑并用完资金[565][567] - 2016年9月公司获得美国国立卫生研究院（NIH）最高约420万美元赠款用于研究CAP - 2003，截至2019年6月30日已产生约70万美元费用，2019年第二季度该赠款结束[568] - 2016年9月公司获得美国国防部约240万美元赠款用于开发CAP - 2003制造工艺，获无成本延期至2020年9月29日，已使用约230万美元，正在完成收尾文件[569] 会计政策相关 - 2019年1月1日起公司采用ASC 842会计准则，租赁期限超12个月的租赁在资产负债表确认为使用权资产和租赁负债，期限12个月及以下的租赁不确认[574][575] - 对于已完成合同，2017年12月31日前按ASC 605等标准确认收入，2018年1月1日起对在执行合同采用ASU 606的修改追溯法[578] - 公司通常在费用发生当期确认赠款收入，赠款收入交易价格随费用变化[579] - 研发费用主要包括人员成本、物资、临床试验成本等，除特定资本化无形资产外，研发成本在发生时费用化[583] - 公司于2020年第一季度采用ASU 2018 - 18及所有后续相关更新，该更新对财务报表无重大影响[593] - 公司认为采用ASU 2019 - 12新会计指引不会对财务报表和附注披露产生重大影响[594] - 2018年第三季度，公司提前采用ASU 2018 - 07，对非合格期权按授予日公允价值计算并在适用归属期内费用化[590] 公司运营核算相关 - 公司通过四个股票期权计划向员工、董事和顾问发行了股票期权[587] - 公司在临床试验和其他研发活动的成本应计方面，根据对服务接收和工作投入的估计进行核算，所有估计可能与实际发票金额有显著差异[584] - 公司对股票期权费用化采用Black - Scholes期权定价模型，需对相关变量和假设进行判断[589] - 公司临床费用确认根据试验进展进行调整，临床试验应计和预付资产部分依赖第三方及时准确报告[592] 投资政策相关 - 公司投资政策目标是与高评级信用发行人合作并限制信用风险暴露，目前不进行利率风险对冲[599] - 公司认为投资组合的公允价值不会因假设的100个基点的利率升降而受到重大影响[599] 公司资金现状与预期 - 公司目前没有商业产品销售，预计几年内无法完成产品候选的开发，主要资金来源是证券的私募和公开发行所得[531] 现金公允价值情况 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物的公允价值约为3270万美元[598]

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额约为3270万美元，而2019年12月31日约为990万美元 [47] - 2020年第四季度，公司经营活动净现金使用量约为380万美元 [48] - 2020年第四季度，排除基于股票的薪酬后，研发费用约为270万美元，2019年第四季度约为80万美元；一般和行政费用约为110万美元，2019年第四季度约为80万美元 [48] - 2020年第四季度净亏损约为420万美元，2019年第四季度净亏损约为150万美元；2020年全年净亏损约为1370万美元，2019年全年净亏损约为760万美元 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 外泌体平台技术 - 与约翰霍普金斯大学合作开展外泌体项目，已进入赞助研究协议阶段 [6] - 外泌体注射无明显不良影响，而相同数量脂质纳米颗粒（LNPs）注射会导致动物体重减轻和脾脏炎症 [16][17][20] - 外泌体在递送mRNA方面比LNPs更高效，高剂量给药时差异更显著 [25][26] - 早期SARS - CoV - 2疫苗研究中，低剂量（4微克）时对核衣壳蛋白和刺突蛋白均产生强免疫反应，目前剂量已提高到30 - 50微克 [32][33] CAP - 1002细胞疗法产品 - 在Duchenne肌肉萎缩症（DMD）的两项临床试验中，均显示骨骼肌和心肌改善；HOPE - 2二期临床试验显示上肢功能和射血分数显著改善 [39] - 与FDA就CAP - 1002在DMD的批准途径持续沟通，预计今年第三季度末有最终决定 [41] - FDA鼓励进行三期临床试验，试验规模约60名患者，FDA已接受该研究设计 [42] - INSPIRE临床试验持续招募治疗严重但非危重型COVID - 19患者，预计今年第三季度末有数据 [44] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2021年公司专注成为领先的外泌体RNA公司，开展基于外泌体的疫苗和疗法开发，目标是生成工程化外泌体和合成mRNA制剂以预防和治疗人类疾病 [13] - 公司正从细胞疗法转向外泌体平台，但仍看好CAP - 1002，计划将其推向商业化 [53] - mRNA战略方面，公司计划既有内部项目，也与外部合作，吸引合作伙伴共同开发 [54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2020年取得的进展感到兴奋，对2021年充满热情，认为外泌体平台为广泛疾病的治疗开发提供潜力 [5] - 公司有足够资源执行近期计划，已组建世界级科学家团队推动技术发展，将继续寻求非稀释性资金来源支持未来临床工作 [45] 其他重要信息 - 公司多抗原外泌体 - mRNA疫苗正在等待FDA对IND前申请的反馈，预计本季度末收到，若获批准，计划2021年第三季度启动一期临床试验 [37] 问答环节所有提问和回答 问题: 未来应如何看待Capricor，是否应将其视为与Codiak或Evox类似的公司？ - 公司认为自己介于Madrona和Codiak或Evox之间，正从细胞疗法转向外泌体平台，目前大部分开发工作集中在外泌体平台，但仍看好CAP - 1002并计划将其商业化 [52][53] 问题: mRNA战略是侧重于开发内部mRNA管线，还是作为潜在递送合作伙伴参与外部合作项目？ - 公司计划既有内部项目，也与外部合作，使其具有可翻译性和通用性，以吸引大量合作伙伴共同开发 [54] 问题: 外泌体mRNA疫苗是否需要与当前mRNA疫苗相同的超低温冷链储存要求，是否有可能成为单剂量疫苗？ - 目前仍在研究储存问题，预计需要与当前mRNA疫苗类似的冷链储存；当前设计为两剂，但有可能最终转向单剂量 [55] 问题: 外泌体疫苗进入临床还需要做哪些工作？ - 公司等待FDA反馈，虽无法预测要求，但因有临床经验和与FDA合作经历，完成要求后即可进入临床 [57] 问题: 外泌体疗法的监管途径如何，监管机构态度和需更多工作的方面有哪些？ - 公司有外泌体产品的活跃IND，认为监管过程可能比细胞疗法容易，与抗生素类似，工程化外泌体功能像药物，监管途径相对直接 [59][60] 问题: CAP - 1002开发的理想合作伙伴是怎样的？ - 理想合作伙伴是在Duchenne肌肉萎缩症领域有业务或商业产品的企业，目前公司正与多个合作伙伴沟通 [61] 问题: INSPIRE试验是否计划对COVID后患者进行标签扩展？ - 公司在INSPIRE试验中考虑多种情况，不排除标签扩展、申请加速计划或进一步临床开发的可能性，将根据数据和疫情情况评估 [63] 问题: 针对DMD的CAP - 1002额外研究在寻找什么？ - 公司与顾问、倡导者和统计学家合作，对CAP - 1002在DMD中的影响进行分析，以更好了解患者受影响情况，目前正与FDA沟通 [65] 问题: 外泌体平台递送系统与脂质纳米颗粒相比，市场潜力和关注度如何？ - 外泌体在RNA递送方面具有安全、可重复给药、可靶向特定组织等优势，在安全性、靶向性和重复给药效果方面有很大潜力 [67][68][69]

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为3530.034万美元，较2019年12月31日的389.9328万美元增长约805.39%[15] - 截至2020年9月30日，公司总资产为3618.7057万美元，较2019年12月31日的1111.3637万美元增长约225.61%[15] - 截至2020年9月30日，公司总负债为577.9138万美元，较2019年12月31日的427.4251万美元增长约35.21%[15] - 2020年前三季度公司总营收为25.242万美元，较2019年同期的78.2928万美元下降约67.76%[19] - 2020年前三季度公司总运营费用为976.1851万美元，较2019年同期的703.3447万美元增长约38.79%[19] - 2020年前三季度公司运营亏损为950.9431万美元，较2019年同期的625.0519万美元增长约52.14%[19] - 2020年前三季度公司净亏损为947.9096万美元，较2019年同期的617.2399万美元增长约53.57%[19] - 2020年前三季度公司综合亏损为947.8339万美元，较2019年同期的618.4792万美元增长约53.25%[19] - 2020年前三季度公司基本和摊薄后每股净亏损为0.68美元，2019年同期为1.76美元[19] - 2020年前三季度公司基本和摊薄后加权平均股数为1395.8507万股，2019年同期为350.0002万股[19] - 截至2020年9月30日，普通股数量为20,211,602股，实收资本为20,212美元，股东权益总额为30,407,919美元[22] - 2020年第三季度净亏损为3,910,124美元[22] - 2020年9月经营活动净现金使用量为6,212,413美元，投资活动净现金提供量为5,727,327美元，融资活动净现金提供量为31,886,098美元[27] - 2020年9月现金、现金等价物和受限现金期末余额为35,300,340美元，较期初增加31,401,012美元[27] - 截至2019年9月30日，普通股数量为4,174,856股，实收资本为4,175美元，股东权益总额为3,570,434美元[23] - 2019年第三季度净亏损为1,606,600美元[23] - 2019年9月经营活动净现金使用量为5,036,469美元，投资活动净现金提供量为2,984,757美元，融资活动净现金提供量为4,566,988美元[27] - 2019年9月现金、现金等价物和受限现金期末余额为7,060,373美元，较期初增加2,515,276美元[27] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为3530万美元，而2019年12月31日约为990万美元[35] - 2020年和2019年截至9月30日的九个月里，折旧分别为98567美元和96787美元[50] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司物业和设备净值分别为603719美元和442806美元[51] - 2020年和2019年截至9月30日的九个月里，无形资产总摊销费用分别为3247美元和32457美元[54] - 截至2020年9月30日，未来摊销费用预计2020年（3个月）为1083美元，2021年为2165美元[54] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月综合亏损分别约为390万美元和160万美元，九个月分别约为950万美元和620万美元[66] - 2020年和2019年截至9月30日的九个月，其他综合收益（损失）分别为757美元和 - 12,393美元[66] - 截至2020年9月30日，公司维持约3490万美元的未保险存款[121] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司对关联方的应付账款和应计费用分别为24,215美元和22,315美元[177] - 2020年和2019年前九个月，公司分别向CSMC支付约235,000美元和288,000美元用于相关成本[177] - 两项由CSMC赞助的临床试验中，公司预计将在几年内获得约210万美元的货币补偿，2020年和2019年前九个月分别确认约67,000美元和283,000美元的收入[178] - 截至2020年9月30日，公司还有约60万美元待收[178] 公司融资与股权交易情况 - 2020年3月，公司进行认股权证诱导交易，现有认股权证持有人行使所有现有认股权证，获得约490万美元的总收入[35] - 2019年6月4日，公司进行1比10的反向股票分割，以重新符合纳斯达克1美元最低出价价格要求[42] - 2020年4月29日，公司获批并收到CARES法案下SBA薪资保护计划的贷款318,160美元，贷款期限两年，年利率1.0% [71][84][85] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月和九个月，分别有2,494,068股和775,225股普通股的认股权证和期权被排除在潜在稀释证券的计算之外[77] - 截至2019年12月31日，可交易证券公允价值为5,986,050美元，均为一级输入值[78] - 2019年7月22日至8月23日，7月2019年ATM计划出售418,450股普通股，平均每股约4.30美元，总收益约180万美元，支付费用约10万美元[90] - 2019年8月29日至2020年5月4日，8月2019年ATM计划出售360,316股普通股，平均每股约3.07美元，总收益约110万美元，支付费用约10万美元[91] - 2020年5月4日至11月12日，5月2020年ATM计划出售3,599,359股普通股，平均每股约6.42美元，总收益约2310万美元，支付费用约80万美元[92] - 公司与Wainwright签订的普通股销售协议，Wainwright服务佣金率为普通股每股总销售价格的3.0% [89] - 公司于2020年第一季度采用ASU 2018 - 18及相关后续更新，对财务报表无重大影响[82] - 2019年12月公司完成公开发行，发行531,173股普通股等，总购买价约510万美元，交易费用约70万美元，净收益约440万美元[93] - 截至2020年9月30日，2019年12月融资下有61,173份2019年12月普通股认股权证尚未行使[93] - 2020年3月25日，公司与持有人达成协议，持有人行使400万份2019年12月普通股认股权证，公司发行400万份新认股权证，产生毛收益约490万美元，费用约40万美元[96][98] - 截至2020年9月30日，2020年3月认股权证激励下有105,000份2020年3月配售代理认股权证尚未行使[98] - 截至2020年9月30日，公司有20,211,602股普通股已发行并流通在外[99] - 2020年9个月认股权证活动：年初7,501,696份，授予4,200,000份，行使(11,535,523)份，期末166,173份[100] - 2012年计划在合并生效时预留414,971股，2016年修订后每年自动增加2%，2020年和2019年分别增加104,547股和62,775股[106][107] - 2020年6月5日，股东批准2020年计划，预留250万股用于发行股票奖励，自2021年起每年自动增加不超过4% [109] - 截至2020年9月30日，各股票期权计划下有1,033,865份期权可供发行[110] - 2020年2月12日，公司对662,968份未行使期权重新定价至每股1.39美元，产生增量成本约17.8万美元[117] - 截至2020年9月30日，公司未行使的股票期权数量为2,327,895份，加权平均行使价格为1.86美元，合计内在价值为8,078,197美元[120] - 2020年9月30日后至11月12日，公司通过2020年5月的ATM计划出售195,902股普通股，平均价格约为每股4.73美元，总收益约为90万美元，支付费用约29,000美元[181] 公司研发成本情况 - 2020年和2019年截至9月30日的三个月里，研发成本分别约为260万美元和90万美元[65] - 2020年和2019年截至9月30日的九个月里，研发成本分别约为570万美元和430万美元[65] 公司租赁与费用情况 - 2019年截至9月30日的九个月里，公司有232803美元的未偿还信用证作为办公场地租赁保证金，该信用证于2019年12月取消，2020年9月30日无受限资金[48] - 2020年1月1日起，公司与Bubble Real Estate的月租金为16,229美元[128] - 2020年6月，公司将与Cedars - Sinai Medical Center的设施租赁期限延长至2021年7月31日，2020年8月，部分租赁场所月租金约为10,700美元[131] - 截至2020年9月30日，未来向关联方的最低租赁付款总额为158,050美元[132] - 2020年和2019年9月30日止三个月，与非关联方的经营租赁费用分别为48,687美元和77,601美元；九个月分别为146,061美元和239,803美元[132] - 2013年4月1日至2020年9月1日，公司与关联方的转租协议每月租金2500美元，2020年和2019年前九个月转租收入分别为2万美元和2.25万美元[175] 公司许可协议费用情况 - 公司与罗马大学的许可协议中，每年需支付最低特许权使用费20,000欧元[140] - 公司与约翰霍普金斯大学的许可协议中，最低年度特许权使用费从第一年和第二年的5,000美元到第十年及以后的20,000美元不等，最大里程碑付款总额为185万美元[143] - 2010 - 2017年（除2014年），公司每年在CDC技术上的年度支出要求为35万 - 80万美元[149] - 2016年8月5日，公司就CDC技术许可协议支付2500美元前期费用，并报销约1万美元律师费和申请费[153] - 2017年12月26日，公司就CDC技术许可协议需报销约5万美元律师费和申请费[156] - 2015年2月27日，公司就外泌体技术许可协议支付2万美元前期费用，报销约3.4万美元律师费和申请费，产品开发里程碑付款最高达19万美元[161] - 2016年8月5日，公司就外泌体技术许可协议支付2500美元前期费用，并报销约1.6万美元律师费和申请费[165] - 2017年12月26日，公司就外泌体技术许可协议需报销约5万美元律师费和申请费，并将至少一种产品提交IND的里程碑期限延长至2018年12月31日[166] - 2018年6月20日，公司就外泌体技术许可协议需报销约2.7万美元律师费和申请费[167] - 2018年9月25日，公司将外泌体技术至少一种产品提交IND的里程碑期限延长至2019年12月31日，2020年4月15日公司提交IND满足要求[168] 公司其他协议情况 - 2020年4月1日，公司与约翰霍普金斯大学达成赞助研究协议，资助相关研究活动并有权协商知识产权权利[171] - 2013年公司与Frank Litvack博士签订咨询协议，每月支付10,000美元咨询费[176] 公司临床试验情况 - HOPE - 2临床试验随机分配20名患者，约80%患者不能行走[202] - HOPE - 2临床试验分析20名患者（12名安慰剂组和8名治疗组）在3个月和6个月时间点的数据[206] - 公司已完成HOPE - 2临床试验，12个月最终数据显示上肢、心脏和呼吸功能多项指标改善[186] - 公司在COVID - 19项目中，用CAP - 1002治疗7名重症患者，4人出院，3人死亡[187] - 12个月数据显示CAP - 1002治疗患者PUL 2.0有统计学意义改善，较安慰剂患者平均变化2.4分，p = 0.05[207] - PUL 1.2中水平接近显著，较安慰剂患者平均变化2.8分，p = 0.08[207] - 心脏功能指标中，左心室射血分数p = 0.004，左心室舒张末期容积指数p = 0.07，左心室收缩末期容积指数p = 0.01[208] - HOPE - 2研究显示与安慰剂相比，CK - MB水平降低，p = 0

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额约为3530万美元，而2019年12月31日约为990万美元 [34] - 2020年第三季度，公司通过ATM计划以每股约5.87美元的平均价格筹集了约200万美元的净收益 [34] - 2020年前九个月，公司经营活动使用的净现金约为620万美元 [34] - 2020年第三季度，不包括基于股票的薪酬，公司研发费用约为260万美元，2019年第三季度约为80万美元；一般和行政费用约为88.5万美元，2019年第三季度约为75万美元 [35] - 截至2020年9月30日的九个月，公司净亏损约为950万美元，2019年前九个月净亏损约为620万美元 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 外泌体（Exosomes）平台 - 公司已开发出基于外泌体的mRNA和VLP疫苗候选产品，相关研究成果论文已发表，初步研究显示该疫苗可诱导对刺突蛋白和核衣壳蛋白的免疫反应，包括CD4阳性和CD8阳性T细胞的抗原特异性免疫反应 [9][15] - 公司开发了生产SARS - CoV - 2病毒样颗粒（VLPs）的平台，该VLPs能在人类细胞系中引发有效的抗刺突免疫反应 [17][18] CAP - 1002产品 - 在治疗晚期杜氏肌营养不良症（DMD）的HOPE - 2临床试验中，接受治疗的受试者在上肢功能（PUL）评分上比安慰剂组平均高2.4分，同时患者心脏射血分数也有所改善 [23][25] - 在治疗重症COVID - 19患者的紧急授权项目中，CAP - 1002表现出免疫调节作用，可减少细胞因子风暴的影响，部分患者的细胞因子风暴生物标志物如白细胞计数、IL - 6、C反应蛋白等有所改善，对补充氧气的依赖有所降低 [28][29] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 继续推进外泌体平台技术的发展，开发基于外泌体的疫苗和疗法，目标是预防和治疗人类疾病，包括单基因、代谢和神经系统疾病 [19][21] - 与世界外泌体专家合作，组建研究团队，与约翰霍普金斯大学达成赞助研究协议，加速外泌体项目的发展 [12][13] - 继续推进CAP - 1002在DMD和COVID - 19治疗领域的临床开发，与FDA讨论替代方案以推进DMD项目，并积极寻求战略合作伙伴 [26][27] 行业竞争 - mRNA疫苗领域竞争激烈，但公司认为其外泌体作为mRNA递送载体具有安全无毒、可靶向特定细胞类型等优势，有望开发出二代疫苗，提供更广泛的免疫保护 [7][11] - 在DMD治疗领域，许多临床开发产品失败，而公司的CAP - 1002在接受最佳类固醇治疗的患者中显示出改善上肢功能和心脏功能的效果，具有一定竞争优势 [24][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 辉瑞mRNA疫苗的成功可能会永久改变疫苗学甚至治疗学，为公司外泌体药物递送平台带来新机遇 [6] - 公司认为2021年将是变革性的一年，致力于成为细胞和外泌体疗法开发的领先公司，专注于推进产品和实现里程碑 [70] 其他重要信息 - 公司与美国陆军外科研究所等合作，研究CDC外泌体治疗创伤的用途，相关临床前数据即将发表 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司外泌体和mRNA疫苗成为首选的关键要素是什么 - 公司认为该疫苗能产生持久的基于T细胞的细胞免疫，外泌体作为递送载体安全无毒，且使用多种病毒蛋白可提供更广泛的免疫基础，有望成为重要的二代疫苗 [38][39][40] 问题2: 公司疫苗临床数据与其他mRNA疫苗临床数据的比较 - 公司目前没有临床数据可供比较，计划在2021年进行一期研究，届时可进行直接对比。目前公司疫苗在诱导对核衣壳蛋白的细胞免疫反应方面与其他仅针对刺突蛋白的疫苗有较大差异 [41][43] 问题3: CAP - 1002除了三期研究外的替代方案 - 公司正在与FDA讨论加速批准的可能性，考虑到疫情期间临床试验招募困难，希望能让更多符合条件的DMD患者接受治疗 [44][45] 问题4: INSPIRE研究的预计时长和临床中心数量 - 公司预计招募进展相对较快，将在美国设立多达10个试验点，预计2021年某个时间会有该试验的数据 [47] 问题5: 外泌体递送mRNA的方式以及是否可避免零下80度储存 - 公司正在研究改变储存条件，目前使用零下80度是为确保RNA运输安全，外泌体本身很稳定，但外泌体与mRNA结合后的稳定性是公司正在解决的问题 [51][52] 问题6: 外泌体是否能使mRNA分子更稳定，以及与其他疫苗相比的优势 - 外泌体本身稳定，但外泌体与mRNA结合后的情况是公司正在研究的方向，公司二代疫苗项目正在解决储存、运输和稳定性等问题 [52] 问题7: INSPIRE试验的终点指标 - 该试验主要关注安全性，设置了复合终点，包括住院情况、死亡率、ICU停留时间以及细胞因子风暴的各种生物标志物和生理表现，主要关注住院天数 [53] 问题8: DMD项目潜在合作讨论的更新时间 - 公司目前正在与多个合作伙伴进行积极讨论，有了切实消息会及时更新 [54] 问题9: 使用外泌体制作VLPs是否能减少提取和纯化步骤 - 公司的VLPs与其他产品不同，使用多种病毒蛋白制作，结构与感染性病毒颗粒相似，但不含病毒RNA，安全且能模拟病毒颗粒结构，初步小动物研究结果令人兴奋 [56][57][58] 问题10: 项目是否有机会获得非稀释性资金或赠款 - 公司认为有很大机会，正在积极争取，成功后会及时更新 [59][60] 问题11: 针对N蛋白的疫苗是否能提供额外保护 - 多项研究表明，SARS - CoV - 2感染会使人体产生针对多种病毒蛋白的免疫反应，因此开发能引发针对多种关键病毒蛋白免疫反应的疫苗，更有可能为大部分人群提供持久保护 [63][64] 问题12: 基于外泌体的mRNA疫苗的目标和预期效果 - 传统疫苗如减毒活疫苗或灭活病毒疫苗各有局限性，公司的方法是尝试引发针对大量病毒蛋白的免疫反应，主要关注未公开的结构蛋白，并在最新版本中加入了一些额外蛋白，以获得更好的免疫反应 [66][67]

财务状况 - 截至2020年6月30日，Capricor的现金余额为3630万美元[4] - 截至2020年8月10日，Capricor的普通股总数为1970万股[4] - Capricor的非稀释资本为4500万美元[4] 临床试验与研发进展 - CAP-1002在COVID-19患者中进行的临床试验中，6名重症患者接受了150百万细胞的静脉输注，结果显示5名患者在1-4天内不再需要呼吸机支持[23] - CAP-1002在杜氏肌营养不良症（DMD）和COVID-19的临床开发中处于晚期阶段[3] - CAP-1002在DMD的临床试验中，左心室射血分数显著改善，P<0.05[29] - CAP-1002在运动能力方面的表现约为对照组的两倍，P<0.005[29] - Capricor的CDC-Exosomes在DMD、炎症和心脏疾病的临床试验中已提交IND申请[4] - CAP-1002在DMD患者中显示出上肢功能改善，12个月时与安慰剂相比，平均改善为2.4分[48] - HOPE-2试验中，CAP-1002组在12个月时的心脏射血分数（LV EF）改善显著，p值为0.0042[49] - HOPE-2试验中，CAP-1002组在12个月时的CK-MB水平显著降低，p值为0.006[49] - HOPE-2试验中，CAP-1002组在12个月时的左心室舒张末期容积（LV EDV）改善，p值为0.0122[49] - HOPE-Duchenne研究中，25名患者接受了CAP-1002的多血管、冠状动脉细胞输注，结果显示心脏瘢痕在6个月和12个月时显著减少[41] - CAP-1002的FDA RMAT（再生医学先进疗法）认证，允许更频繁地与FDA会面以讨论开发计划[36] - HOPE-2临床试验的设计为随机、双盲、安慰剂对照，目标是评估CAP-1002的安全性和有效性[47] - HOPE-2试验中，参与者的平均年龄为14.3岁，约80%的患者为非行走患者[47] - CAP-1002在HOPE-2试验中共进行了69次输注，整体安全性良好，未发现重大安全信号[50] - CAP-1002的制造规模正在扩大，以支持未来的临床试验和市场需求[52] 人员与管理 - Dennis Modafferri在临床运营和临床开发方面拥有超过25年的经验[62] - 在加入Capricor之前，Mr. Modafferri在Amgen领导肾脏病临床运营团队约7年[62] - 在Amgen期间，Mr. Modafferri参与了Cinacalcet的上市后研究和Parsabiv的注册研究[62] - Mr. Modafferri拥有科罗拉多大学博尔德分校的分子、细胞和发育生物学学士学位[62] 产品与市场扩展 - Capricor的产品管线包括针对SARS-CoV-2的4种抗原的疫苗开发[11] - Capricor的技术平台已在全球多个机构发表超过100篇相关论文，具有广泛的临床数据支持[3]

CAP - 1002治疗晚期DMD患者临床试验结果 - 公司完成HOPE - 2二期临床试验，12个月最终数据显示CAP - 1002在治疗晚期DMD患者时，上肢、心脏和呼吸功能多项指标有改善[181] - HOPE - 2临床试验随机分配20名患者，约80%患者不能行走，所有患者使用稳定剂量类固醇[198] - 12个月最终数据显示，CAP - 1002治疗组PUL 2.0平均比安慰剂组高2.4分（p = 0.05），PUL 1.2中级平均高2.8分（p = 0.08）[203] - 12个月数据显示，心脏功能指标射血分数（p = 0.004）、左心室收缩末期容积指数（p = 0.01）、左心室舒张末期容积指数（p = 0.07）有改善，CK - MB水平降低（p = 0.006）[204] - 12个月时，吸气流量储备绝对值和呼气峰值流量（%预测值）两项肺功能指标有改善[206] - 2016年9月完成I/II期HOPE - Duchenne临床试验，25名患者按1:1随机分组，接受CAP - 1002治疗的患者每人三条主要冠状动脉各注入2500万个细胞，总剂量7500万个细胞[216] - HOPE - Duchenne试验中，基线中 - 远端PUL评分低于55分的低功能患者里，接受CAP - 1002治疗的9名患者中有8名（89%）在12个月时运动功能维持或改善，而常规治疗组为0%（p = 0.007）[217] CAP - 1002治疗重症COVID - 19患者情况 - 7名重症COVID - 19患者接受CAP - 1002治疗，4人出院，3人在治疗后1 - 2个月死亡，样本小等因素使疗效未得到证实[182] 公司临床试验相关审批与计划 - 公司获FDA批准按扩大使用IND协议治疗最多20名患者，正筹备开展二期随机双盲安慰剂对照研究，拟治疗最多60名患者[183] - 2020年4月公司向FDA提交IND申请，以研究CAP - 2003用于DMD患者，正评估下一步计划并准备提交更多信息[185] - 2020年4月，公司向FDA提交了研究CAP - 2003用于DMD患者的研究性新药申请（IND）[230] 公司新技术与疫苗研发 - 公司开始开发外泌体平台技术，正研发两种预防COVID - 19的疫苗候选产品，临床前研究显示mRNA疫苗有抗体反应[184] CDC临床试验情况 - 自2007年首次发表以来，CDC已在多项临床试验中用于约200名受试者，相关研究超100篇同行评审科学出版物[188] 公司临床试验补偿收入 - 公司与CSMC合作的两项临床试验预计获得约210万美元的货币补偿[224] 公司收入情况 - 2020年第二季度和2019年第二季度的三个月赠款收入分别约为5万美元和14.4万美元，六个月赠款收入分别约为20万美元和30万美元[237] - 2020年第二季度和2019年第二季度的三个月杂项收入分别为零和约30万美元[238] - 2020年和2019年上半年其他收入分别约为0.1百万美元和0.4百万美元[239] CAP - 1002相关指定 - 2015年4月，FDA授予CAP - 1002治疗DMD的孤儿药指定[219] - 2017年7月，FDA授予CAP - 1002治疗DMD的罕见儿科疾病指定[220] - 2018年2月，FDA授予CAP - 1002治疗DMD的再生医学先进疗法（RMAT）指定[222] CAP - 1002审批进展 - 2019年10月与FDA会议，FDA不支持CAP - 1002加速批准途径，但支持开展III期试验[211] 公司费用情况 - 2020年和2019年第二季度一般及行政费用分别约为1.6百万美元和0.8百万美元，2020年上半年和2019年同期分别约为2.7百万美元和1.8百万美元[240][241] - 2020年和2019年第二季度研发费用分别约为1.9百万美元和1.6百万美元，2020年上半年和2019年同期分别约为3.1百万美元和3.5百万美元[242][243] 公司预计花费 - 公司预计2020年在CAP - 1002进一步开发上花费约4.0 - 6.0百万美元，在外泌体项目的临床前和其他研究费用上花费约3.0 - 6.0百万美元[244][246] 公司资金状况 - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别约为36.3百万美元和9.9百万美元[249] - 2020年和2019年上半年经营活动使用的现金分别约为3.2百万美元和3.4百万美元，投资活动提供的现金分别约为5.9百万美元和3.0百万美元，融资活动提供的现金分别约为29.7百万美元和2.0百万美元[250][252][253] - 公司自成立至2020年6月30日主要通过股权销售、政府拨款等融资，未实现产品销售收入，未来需筹集大量资金[254] 公司融资活动 - 2020年5月4日公司启动最高40.0百万美元的ATM计划，截至文件提交日已出售3,059,959股普通股，总收益约20.2百万美元，支付佣金等约0.7百万美元[257][258] - 2020年3月25日公司与权证持有人达成协议，收到行使权证总收益约4.9百万美元，扣除费用后净额减少[260][262] - 2019年12月公司完成公开发行，发行531,173股普通股等，总购买价约510万美元，交易费用约70万美元，净收益约440万美元，截至文件提交日3,608,304份预融资认股权证和78,304份普通股认股权证已行使[263] - 2019年8月公司启动ATM计划，最高销售收益195万美元，截至文件提交日出售360,316股普通股，平均股价约3.07美元，总收益约110万美元，支付费用约10万美元，该计划于2020年5月4日到期[264] - 2019年7月公司启动ATM计划，最高销售收益180万美元，到期时出售418,450股普通股，平均股价约4.30美元，总收益约180万美元，支付费用约10万美元[266] 新冠疫情对公司业务的影响 - 新冠疫情带来不确定性，可能影响临床试验、合同交付、资金来源等公司业务[256] 公司赠款情况 - 2016年6月公司获得CIRM约340万美元赠款用于临床试验，需自筹约230万美元，截至2020年6月30日负债余额约340万美元，2019年完成所有里程碑并支出所有资金[267][269] - 2016年9月公司获得国防部约240万美元赠款用于开发制造工艺，获延期至2020年9月29日，截至2020年6月30日已产生约230万美元费用[270] 公司会计政策 - 2019年1月1日起公司采用ASC 842准则处理租赁，租期超12个月的租赁在资产负债表确认，租期12个月及以下的不确认[275][276] - 对于房地产租赁，公司选择将租赁和非租赁组件合并核算，制造设施和产品供应安排中的设备不采用此方法[278] - 2018年1月1日起公司对所有在执行合同采用ASU 606的修改后追溯法确认收入[280] - 公司通常在费用发生期间确认赠款收入，杂项收入在交付剂量且满足合同义务时确认[281][282] - 研发费用主要包括人员成本等，临床和研发活动成本按服务完成程度估计确认，未因估计重大变化进行调整[284][285][287] - 2018年第三季度，公司提前采用ASU 2018 - 07，对非合格期权授予按授予日计算公允价值并在适用归属期内确认费用[291] - 2020年第一季度，公司采用ASU 2018 - 18及相关后续更新，对财务报表无重大影响[297] 公司股票期权计划 - 公司有四个股票期权计划，分别为2006年股票期权计划、2012年修订股权奖励计划、2012年非员工董事股票期权计划和2020年股权奖励计划[289] 公司资金使用与返还情况 - 公司在2019年6月已完全使用CIRM奖励资金[293] - 2019年4月，公司为办公场地租赁协议提供232,803美元信用证作为保证金，后该信用证取消，资金返还[294] 公司现金及投资组合情况 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物公允价值约为3630万美元[300] - 公司投资组合主要由货币市场基金和银行货币市场组成，包括短期美国国债、银行储蓄和支票账户[300] - 公司认为假设利率上升或下降100个基点，投资组合公允价值不会受到重大影响[301]

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额约为3630万美元，而2019年12月31日约为990万美元 [22] - 2020年上半年，公司通过出售普通股和行使普通认股权证获得约2940万美元的净收益，其中按平均价格约6.59美元通过ATM计划获得约1950万美元净收益，行使普通认股权证额外获得约990万美元 [22] - 2020年上半年，公司经营活动净现金使用量约为320万美元 [23] - 2020年第二季度，不包括基于股票的薪酬，研发费用约为180万美元，2019年第二季度约为160万美元；一般和行政费用约为100万美元，2019年第二季度约为80万美元 [23] - 2020年上半年净亏损约为560万美元，2019年上半年净亏损约为460万美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 CAP - 1002治疗COVID - 19项目 - 7名COVID - 19患者接受CAP - 1002治疗，分析血样和其他测试确定，该产品使某些患者白细胞计数、IL - 6、C反应蛋白降低，对补充氧气的依赖减少 [7] - 公司认为CAP - 1002的合适治疗时机是处于细胞因子风暴早期迹象的晚期患者，轻症或终末期依赖呼吸器的患者不是最佳候选者 [7] - 基于早期经验，公司有信心开展随机安慰剂对照试验，多中心随机临床试验正在筹备，待最终监管批准，将是CAP - 1002治疗COVID - 19的下一临床阶段 [9] 生物工程外泌体平台技术 - 公司有两个活跃的疫苗项目正在快速推进，均使用源自人类细胞的外泌体作为有效载体 [12][13] - 外泌体mRNA疫苗与其他mRNA疫苗有两点重要区别：一是使用安全、无毒且生物来源的外泌体配制，区别于使用化学衍生脂质纳米颗粒等的方法；二是外泌体加载多个mRNA分子，可引发对SARS - CoV - 2四种结构蛋白的有效细胞和体液抗体反应，而其他疫苗只能引发对刺突蛋白的免疫反应 [13][14][15] - 第二项疫苗候选物是病毒样颗粒（VLP）疫苗，由人类细胞产生含有四种结构蛋白的外泌体制成，与病毒颗粒的区别是无病毒基因组RNA，安全且能模拟病毒，类似已被证明对动物冠状病毒有效的灭活病毒疫苗 [17] CAP - 1002治疗杜氏肌营养不良症项目 - HOPE - 2临床试验有非常积极的数据，虽试验规模小，但结果表明CAP - 1002很可能改善杜氏肌营养不良症患者的骨骼肌和心肌功能 [19] - 公司基于上肢表现和心脏功能改善的强大数据集以及CAP - 1002的出色安全记录，继续向FDA申请加速批准 [19] - 在当前COVID环境下，公司不太可能进行III期试验，若与FDA的讨论未成功，将寻求某种形式的合作 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目前主要临床重点是COVID - 19治疗和疫苗项目开发，随后是外泌体平台的进一步开发 [21] - 公司认为外泌体将成为生物技术领域的重要治疗机会，如同抗体疗法一样，可从不同细胞来源获取并进行生物工程改造，解决基因疗法的递送问题 [34][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CEO表示对Capricor的前进道路感到非常兴奋，尽管全球遭受疫情影响，但团队一直在努力推进产品候选和管线 [5] - 公司预计2020年将继续是富有成效和变革性的一年，致力于成为细胞和外泌体疗法开发的领先公司 [37] 其他重要信息 - 公司在财报电话会议中会做出一些前瞻性陈述，这些陈述基于当前信息、假设和预期，存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述内容有重大差异，相关风险在向SEC提交的定期文件中有描述 [3][4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：接受CAP - 1002治疗出现反应的患者数量 - 公司CEO表示治疗的每位患者血液水平都有变化，都显示出白细胞计数、铁蛋白和其他炎症标志物的减少 [25] 问题2：公司外泌体方法对计划适应症理想的原因 - 公司CEO称公司多年来避开外泌体的诊断用途，专注于治疗用途和疫苗开发，利用外泌体作为细胞间通讯工具且对人体无毒的特点 [27] 问题3：公司外泌体疫苗策略是否考虑儿科人群 - 公司CEO表示两种外泌体疫苗对儿童都适用，无毒、不太可能产生免疫原性、适合重复给药，公司有儿科人群研究经验，但目前计划先在成人中开展临床工作 [29][30] 问题4：T细胞免疫的重要性及动物模型中T细胞免疫情况 - 公司CEO称T细胞免疫是免疫反应中未被充分重视的英雄，能抵御未来感染，公司正在动物模型中研究T细胞免疫，将很快公布两种疫苗候选物的完整反应数据 [32] 问题5：HOPE - 2扩展试验结果的出现方式和地点 - 公司CEO表示HOPE - 2开放标签扩展试验正在进行中，会适时提供更新，考虑到疫情，多次带患者到医院进行临床试验可能不是管理该人群的最佳方式 [33] 问题6：公司是否基于多种不同来源构建新的外泌体平台 - 公司CEO称公司在选择构建外泌体的细胞类型时会把握机会，认为外泌体将成为生物技术领域的重要治疗机会，可解决基因疗法的递送问题 [34][35]

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计约1320万美元，而2019年12月31日约为990万美元 [49] - 2020年第一季度，公司完成认股权证诱导，净收益约450万美元；从2020年1月1日至5月13日，通过售后市场发行计划净筹集约1280万美元 [50] - 2020年第一季度，经营活动净现金使用量约为120万美元；排除基于股票的薪酬后，研发费用约为110万美元，2019年第一季度约为180万美元 [51] - 排除基于股票的薪酬后，2020年第一季度一般和行政费用约为90万美元，2019年第一季度约为80万美元；2020年第一季度净亏损约为210万美元，2019年第一季度净亏损约为250万美元 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 杜氏肌营养不良症（DMD）业务 - HOPE - 2临床试验12个月数据积极，P值低于0.05水平，在多个上肢、心脏和呼吸功能指标上表现良好，有望支持CAP - 1002加速获批 [9] - 采用PUL 2.0分析时，P值为0.05；在PUL 1.2中级水平分析中，包含所有数据时接近显著，去除非应答者后P值显示出强治疗效果 [32][34] COVID - 19业务 - 6名接受CAP - 1002治疗的危重症COVID - 19患者目前全部存活，4人已出院，与未接受治疗的34名患者相比，治疗患者效果更好，未治疗患者死亡率为18% [10][20] - 已提交扩大使用IND申请并获FDA批准，可治疗多达20名额外的COVID - 19患者；本周提交修订方案，增加20名安慰剂患者，以便尽快进入随机安慰剂对照试验阶段 [11][22] 外泌体技术业务 - 与约翰霍普金斯大学的Stephen Gould博士合作开发基于外泌体的疫苗平台，有两个疫苗候选产品，已获得令人兴奋的细胞数据，预计很快进入动物研究 [45][47] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司采取双管齐下的方法应对COVID - 19，一方面使用CAP - 1002治疗细胞因子风暴，另一方面开发外泌体作为疫苗平台预防COVID - 19 [16] - 计划今年夏天向FDA提交HOPE - 2试验数据，争取CAP - 1002用于DMD的加速批准，并在获批后进行验证性研究 [10][36] - 利用外泌体技术开发针对新兴传染病的疫苗，有望为疫苗开发提供独特机会，且相关技术可应用于其他适应症 [45][47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为在新冠疫情期间取得了显著进展，对CAP - 1002治疗DMD和COVID - 19的前景充满信心，对疫苗项目也非常乐观 [6][26][47] 其他重要信息 - 公司在电话会议中作出的陈述包含前瞻性声明，这些声明基于当前信息、假设和预期，存在风险和不确定性，实际结果可能与声明内容有重大差异 [3][4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: PUL 2.0与PUL 1.2结果差异的原因及具体衡量指标 - 公司认为在PUL 1.2上并非失败，研究原计划招募76名患者，最终因业务原因限制在20名，P值0.08且中级水平差异超2分具有临床意义，去除非应答者后P值显示强治疗效果 [55] - PUL 2.0是新版本，去除了冗余任务、改变了评分系统、消除了一些影响因素，部分任务在不同级别间调整，导致评分和测量结果有差异 [56] 问题2: 向FDA申请批准的方式是加速批准后进行验证性研究，还是先进行验证性研究再获批 - 公司寻求加速批准并在获批后进行验证性研究，认为这样能让患者更广泛地获得治疗，且治疗效果明显，希望FDA认可，同时考虑到疫情期间临床试验的困难 [57] 问题3: CAP - 1002在治疗ARDS方面的特定优势 - 公司表示多年研究发现静脉注射细胞后主要停留在肺部微血管，安全性高；细胞释放的外泌体含有的微小RNA具有免疫调节作用，与其他干细胞外泌体的微小RNA谱不同，生物活性可能不同，对治疗COVID - 19高炎症状态包括ARDS和心肌炎有潜力，且有相关临床前数据 [60][61][62] 问题4: 与FDA会议的准备工作及额外数据情况 - 公司正在对数据进行深入分析，如对非应答者患者的分析将告知FDA，还有一些未展示的数据，如呼吸功能数据有改善趋势，会整理成强大的数据包提交给FDA [64] 问题5: 选择CKMD市场的原因及对DMD患者的意义 - CKMD是心脏细胞受损时释放的特定酶，常用于诊断心脏病发作；DMD患者心脏持续受损，这是首次能追踪到治疗后该生物标志物的变化，且与心脏整体功能指标相关，证明治疗患者心脏损伤减少 [65] 问题6: 下一项COVID - 19研究的目标人群 - 公司在同情使用计划中针对高死亡风险的危重症患者，下一项扩展外泌体计划将治疗已插管或有插管风险的患者，即病情严重、正在吸氧但未使用呼吸机的患者 [66] 问题7: 疫苗IND申请的预计时间是否可行 - 公司尚未对疫苗项目提供具体指导，但表示进展迅速，动物研究即将开始，会随数据推进提供清晰信息；同时强调COVID - 19治疗标准接入计划关注有心脏功能障碍或心肌炎的患者，这是其他细胞疗法未直接针对的 [68] 问题8: CAP - 1002在非行走患者市场获批后可能的发展方向 - 公司一直希望针对更年轻患者进行治疗，选择先针对后期非行走患者是因为他们病情下降快，能更快看到治疗效果；获批后目标是对年轻患者进行适当研究，减缓其病情下降 [71][72][73] 问题9: 外泌体疫苗在动物模型中的情况 - 公司表示与Stephen Gould博士的合作进展顺利，他每天在实验室工作20小时，目前未遇到阻碍，项目正快速推进到动物研究，有望很快进入非人灵长类动物研究和人体试验 [75] 问题10: 与FDA会议时患者倡导组织的重要性 - 公司认为患者倡导组织非常重要，曾在10月与FDA会议时邀请PPMD的Pat Furlong参加，今年夏天再次与FDA会议时也计划邀请，还与其他倡导者、监管委员会和游说者密切合作，希望FDA重视数据 [77][78] 问题11: 商业化扩大CAP - 1002规模所需时间 - 公司已在进行扩大规模的工作，与全球CMO合作，目标是在生物制品许可申请（BLA）准备好的同时完成商业化生产准备 [79]

业绩总结 - CAP-1002在心脏功能方面的左心室射血分数（LV Ejection Fraction）变化为1.56%（p=0.004）[8] - 在12个月的HOPE-2研究中，完整的上肢功能（Full PUL 2.0）变化为2.4分（p=0.05）[8] - CAP-1002在心脏功能的左心室末舒张容积（LVEDV）和左心室末收缩容积（LVESV）均有改善，p值分别为0.07和0.01[8] - CAP-1002在心肌损伤标志物CK-MB的改善为0.006（p=0.006）[8] - HOPE-2研究中，CAP-1002与安慰剂组的比较显示，PUL 1.2（中）组的p值为0.0005，表明显著改善[11] - CAP-1002在12个月的治疗中，PUL 2.0（完整）组的p值为0.0201，显示出统计学意义[12] 研发与临床试验 - CAP-1002的临床试验结果显示出对心脏炎症和多脏器功能障碍的免疫调节作用[4] - CAP-1002尚未获得任何适应症的批准，仍处于研究阶段[3] - 公司在2020年5月14日的财报电话会议中强调了未来的研究和临床试验计划[2] - CAP-1002的研究涉及心肌缺血、心肌炎和肌营养不良等多种疾病[6]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q þ Quarterly Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the quarterly period ended March 31, 2020 or o Transition Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the transition period from to Commission File Number: 001-34058 CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. (Exact Name Of Registrant As Specified In Its Charter) Delaware 88-0363465 (State or other jurisdiction ...