UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-K þ Annual Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the fiscal year ended December 31, 2019 or o Transition Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the transition period from to Commission File Number: 001-34058 CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. (Exact Name Of Registrant As Specified In Its Charter) Delaware 88-0363465 (State or other jurisdiction of in ...

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ:CAPR) Q4 2019 Earnings Conference Call March 18, 2020 4:30 PM ET Company Participants AJ Bergmann - CFO Linda Marban - President and CEO Conference Call Participants Joseph Pantginis - H.C. Wainwright Jason McCarthy - Maxim Group Operator Greetings and welcome to the Capricor Therapeutics, Inc. Fourth Quarter and Full Year 2019 Earnings Call. [Operator Instructions] Please note this conference is being recorded. I will now turn the conference over to your host, CFO, AJ Be ...

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ:CAPR) Q3 2019 Earnings Conference Call November 7, 2019 4:30 PM ET Company Participants AJ Bergmann – Chief Financial Officer Linda Marbán – President and Chief Executive Officer Conference Call Participants Joanne Lee – Maxim Group Operator Welcome to Capricor Therapeutics Third Quarter 2019 Financial Results and Corporate Update Conference Call. My name is Charlie and I’ll be your operator for today’s call. At this time all participants are in a listen-only mode. [Opera ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q x Quarterly Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the quarterly period ended September 30, 2019 or ¨ Transition Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the transition period from to Commission File Number: 001-34058 CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. (Exact Name Of Registrant As Specified In Its Charter) Delaware 88-0363465 (State or other jurisdict ...

1 A Study of CAP-1002 in Ambulatory and Non-Ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy [HOPE-2] Updated Results from the Interim Analysis Presented at the 24th International Annual Congress of the World Muscle Society October 7, 2019 Conference Call NASDAQ: CAPR Forward-Looking Statements Statements in this press release regarding the efficacy, safety, and intended utilization of Capricor's product candidates; the initiation, conduct, size, timing and results of discovery efforts and clinical tria ...

Therapeutics™ September 2019 NASDAQ: CAPR1 Forward-Looking Statements Statements in this presentation regarding the efficacy, safety, and intended utilization of Capricor's product candidates; the initiation, conduct, size, timing and results of discovery efforts and clinical trials; the pace of enrollment of clinical trials; plans regarding regulatory filings, future research and clinical trials; regulatory developments involving products, including the ability to obtain regulatory approvals or otherwise b ...

候选药物情况 - 公司目前有四个候选药物，其中CAP - 1002和CAP - 2003处于积极开发阶段[165] - 2015年4月FDA授予CAP - 1002孤儿药资格，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）[190] - 2017年7月FDA授予CAP - 1002罕见儿科疾病资格，用于治疗DMD [191] - 2018年2月FDA授予CAP - 1002再生医学先进疗法（RMAT）资格，用于治疗DMD [192] - 2011年CSMC与JHU完成CAP - 1001的I期CADUCEUS试验，17名治疗患者中16名疤痕质量平均减少约45%，心肌活力增加，对照组疤痕大小无显著变化，目前无进一步临床试验计划[217] HOPE - 2临床试验情况 - HOPE - 2临床试验已招募20名患者，约80%患者为非行走能力患者[167][171] - HOPE - 2试验中，3个月时17名患者（10名安慰剂组、7名治疗组）数据被分析，6个月时12名患者（6名安慰剂组、6名治疗组）数据被分析[171] - HOPE - 2试验中，PUL 2.0在6个月时治疗组与安慰剂组对比p值为0.0389，握力测试6个月时p值为0.0389[173] - HOPE - 2试验中，3个月时吸气流量储备改善p值为0.0473[174] HOPE - Duchenne临床试验情况 - HOPE - Duchenne试验中，25名患者按1:1比例随机分组，接受CAP - 1002治疗的患者每条主要冠状动脉注入2500万个细胞，总剂量7500万个细胞[180] - HOPE - Duchenne试验中，6个月时心脏下壁收缩增厚治疗组与对照组对比p值为0.03[182] - HOPE - Duchenne试验中，6周时PUL测试中治疗组患者更易成为有10%改善的应答者，p值为0.045[182] - HOPE - Duchenne试验中，12个月时低功能患者中治疗组89%患者运动功能维持或改善，对照组为0%，p值为0.007[183] - HOPE - Duchenne试验中，12个月时治疗组心脏疤痕大小平均减少7.1%，对照组平均增加4.8%，p值为0.03[187] HOPE - OLE临床试验情况 - 2018年公司开展HOPE - OLE试验，对8名患者给药，已完成患者入组和治疗，2019年1月获CIRM允许用赠款剩余资金部分资助该试验相关活动[189] 公司业务补偿及收入情况 - 公司为CSMC赞助的两项临床试验提供细胞，预计未来几年获约210万美元补偿[195] - 2019年和2018年第二季度的赠款收入分别约为10万美元和30万美元，上半年分别约为30万美元和60万美元，减少主要因赠款活动时间安排[206][207] 公司研发费用情况 - 2019年和2018年第二季度的研发费用分别约为160万美元和340万美元，上半年分别约为350万美元和610万美元，减少主要因CAP - 1002临床试验活动时间安排等[213][214] - 2019年公司预计在CAP - 1002临床试验开发上花费400万 - 600万美元[215] - 2019年公司预计在CAP - 2003临床前和其他研究上花费100万 - 200万美元，已获国防部高达约240万美元赠款，截至2019年6月30日，赠款余额约40万美元[216] 公司现金及等价物情况 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物约为590万美元，较2018年12月31日的约430万美元有所增加，主要因可交易证券重新分配及2019年上半年普通股销售净收益[223] - 截至2019年6月30日公司现金、现金等价物（含受限现金）公允价值约为610万美元[265] 公司经营、投资、融资活动现金情况 - 2019年和2018年上半年经营活动使用的现金分别约为340万美元和710万美元，差异约370万美元主要因净亏损减少320万美元等[224] - 2019年和2018年上半年投资活动提供的现金分别约为300万美元和180万美元，增加主要因可交易证券买卖和到期的净影响[225] - 2019年和2018年上半年融资活动提供的现金分别约为200万美元和530万美元，减少主要因普通股销售净收益[226] 公司净亏损情况 - 2019年第二季度公司净亏损约200万美元，2018年同期约为410万美元；2019年上半年净亏损约460万美元，2018年同期约为780万美元[223] 公司普通股销售情况 - 2019年7月22日至8月7日，公司通过7月2019年ATM计划出售268,224股普通股，平均价格约为每股5.06美元，总收益约140万美元，支付佣金等约10万美元[231] - 截至2019年4月23日，公司通过2017年10月ATM计划出售899,233股普通股，平均价格约为每股13.04美元，总收益约1170万美元，支付佣金等约40万美元[232] 公司赠款及负债情况 - 2016年公司获得CIRM约340万美元赠款用于临床试验，需自筹约230万美元共同资助，截至2019年6月30日负债余额为340万美元，2019年6月完成所有里程碑并支出所有资金[234][237] - 2016年9月公司获批NIH约420万美元赠款用于研究，截至2019年6月30日已产生约70万美元费用，2019年第二季度赠款结束[239] - 2016年9月公司获美国国防部约240万美元赠款用于开发CAP - 2003制造工艺，截至2019年6月30日已产生约200万美元费用[240] - 公司将CIRM赠款支出作为长期负债核算，2019年6月已完全使用该赠款[248][258] 公司其他业务情况 - 2019年4月公司为办公场地租赁协议开具232,803美元信用证作为保证金[259] 公司会计政策情况 - 2018年第三季度公司提前采用ASU 2018 - 07，自2018年7月1日起对非合格期权按授予日公允价值计算并在归属期内费用化[255] - 2019年1月1日公司采用ASU 2016 - 02，对租赁业务进行会计处理，该更新对财务报表无重大影响[260] - 2018年6月FASB发布ASU 2018 - 07，公司于2018年7月1日提前采用，对财务报表无重大影响[261] - 2018年11月FASB发布ASU 2018 - 18，生效于2019年12月15日后财年，公司正评估其对合并财务报表的影响[262] - 公司对已完成合同按ASC 605等标准确认收入，对2018年1月1日在执行合同采用ASU 606的修改追溯法[244] 公司研发费用核算情况 - 公司研发费用主要包括人员成本、物资、临床试验成本等，除特定无形资产外研发成本在发生时费用化[249] 公司持续经营能力情况 - 公司自成立至2019年6月30日主要通过股权证券销售、赠款等融资，持续经营能力存疑，需筹集大量额外资金[228]

财务数据和关键指标变化 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总计约590万美元，而2018年12月31日约为730万美元 [28] - 2019年上半年，公司经营活动净现金使用约为340万美元，2019年第二季度研发费用（不包括基于股票的薪酬）约为160万美元，相比2018年第二季度的约330万美元有所下降 [29] - 2019年第二季度，公司一般及行政费用（不包括基于股票的薪酬）约为80万美元，相比2018年第二季度的约90万美元有所下降 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 CAP - 1002业务线 - HOPE - 2临床试验对20名接受治疗的患者进行数据收集，对其中达到6个月时间点的12名患者进行预先指定的中期分析，约80%的患者无法行走，治疗组和安慰剂组的人口统计学和基线特征相似 [8][9] - 中期分析数据显示，CAP - 1002可能是保留晚期杜氏肌营养不良症患者骨骼肌、呼吸肌和心肌功能的良好治疗选择，上肢运动功能（PUL）在6个月时改善，p值为0.0389，3个月时PUL有强烈趋势，p值为0.0591 [10][11] - 除PUL外，握力和指尖捏力等骨骼肌功能指标在中期分析中也有改善，6个月时握力p值为0.0389，指尖捏力有强烈趋势 [13][14] - 肺部指标如呼气峰值流量百分比预测值和吸气流量储备有改善趋势，这对患者减少机械通气需求很重要 [15] - 与之前的Hope - Duchenne试验结果相似，收缩期室壁增厚有积极趋势，心肌质量增加有强烈趋势 [16][17] 外泌体业务线 - 公司对其外泌体产品在治疗炎症和纤维化疾病方面的潜力感到兴奋，目前正致力于将外泌体从实验室推向临床，有几个适应症正在探索中，希望在不久的将来提交研究性新药申请（IND） [23][24] - 外泌体的研究工作主要由国防部的赠款资助，公司还与美国陆军积极合作，开发外泌体作为便携式免疫调节药物，预计很快会有数据 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司重新启动了HOPE - 2试验的输液，并将继续跟踪20名接受治疗的患者直到12个月时间点 [19] - 公司将主要疗效终点从PUL版本1.2切换到PUL版本2.0，原因是FDA建议使用且中期分析数据支持该版本更可靠、信号更一致 [20][21] - 公司计划在第四季度初与FDA举行会议，讨论中期分析数据以及如何将CAP - 1002重新引入临床试验以进行注册 [22] 行业竞争 - 杜氏肌营养不良症领域有很多公司试图开发抗炎药物，可与类固醇联合使用或替代类固醇，也有公司试图解决肌营养不良蛋白突变问题 [47] - 公司认为在杜氏肌营养不良症的免疫调节治疗范式方面处于领先地位，是首个在随机安慰剂对照试验中看到治疗组和安慰剂组有统计学差异的公司 [49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对CAP - 1002在杜氏肌营养不良症方面的潜在机会感到非常乐观，中期分析数据显示细胞有很强的生物活性迹象，重复给药似乎有益 [17] - 公司高度有动力尽快将CAP - 1002重新引入临床，但需要等待FDA的指导才能决定如何推进 [18] 其他重要信息 - 公司在财报电话会议中做出的某些前瞻性陈述基于当前信息、假设和预期，存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述内容有重大差异，相关风险在向SEC提交的定期文件中有描述 [3][4][5] 问答环节所有提问和回答 问题1: CAP - 1002目前在后期试验中是否会继续使用预防性类固醇和抗组胺药，以及后期试验的动态情况 - 公司表示目前没有改变预用药方案的计划，该方案效果良好且已用于多次输液；对于后期试验动态不太理解提问者的意思，希望进一步阐述 [32] 问题2: 能否介绍未来试验的结构以及下一步的计划 - 公司称正在等待FDA的指导，对数据很兴奋，认为细胞在改善特定患者肌肉功能方面有强烈信号，会将数据完整呈现给FDA以获取反馈，同时也在进行内部规划并与监管策略师合作准备方案，具体细节请关注后续更新 [33][34] 问题3: 未来是否有可能开发用于杜氏肌营养不良症的无细胞疗法 - 公司表示外泌体有很大临床应用前景，正在积极考虑将其用于杜氏肌营养不良症，但目前大部分内部资源和精力集中在CAP - 1002的开发上 [35] 问题4: HOPE - 2研究未来更新的时间线，以及数据公布的方式和地点 - 公司称因中期分析暂停了HOPE - 2试验的入组，目前没有关于数据更新的具体信息，会根据FDA的指导推进项目，后续会决定数据展示的时间、地点和方式并提供更新 [38][40][41] 问题5: FDA对于潜在注册的其他可接受终点有哪些，如心脏测量、呼吸测量或生活质量评估是否重要 - 公司曾在去年12月的RMAT指定会议上，FDA明确指出使用PUL 2.0作为主要疗效终点可用于注册，中期分析数据也支持这一点；中期分析中还有其他次要和探索性终点很有吸引力，会在制定注册临床计划时向FDA展示，希望标签上除了骨骼肌相关内容还有更多信息，但具体测量和确定方式有待确定 [43][44] 问题6: 与基金会和营养不良协会交流时，家长等群体希望看到什么样的研究，杜氏肌营养不良症解决方案推进的阻碍在哪里 - 公司认为杜氏肌营养不良症是致命疾病，除类固醇外无其他有效治疗方法，社区希望控制炎症且无类固醇副作用，同时解决潜在的肌营养不良蛋白突变问题；该领域很多公司在努力开发相关药物，社区和FDA意识到杜氏肌营养不良症需要多种药物联合治疗的解决方案，公司在免疫调节治疗范式方面处于领先地位 [46][47][49] 问题7: 公司当前疗法与其他晚期或已获批治疗方法的适配情况 - 接受CAP - 1002临床试验的患者如果有相应突变且病情稳定，可以同时使用已获批的Exondys 51；对于晚期患者，除CAP - 1002外，公司未听说有其他专门用于改善症状和骨骼肌功能的治疗方法或正在进行的临床试验；公司通过临床前测试验证了其疗法可与基因疗法联合使用 [51][52][53]

公司药物候选产品情况 - 公司有四个药物候选产品，其中CAP - 1002和CAP - 2003处于积极开发阶段[157] HOPE - 2临床试验情况 - HOPE - 2临床试验原计划招募84名患者，目前已招募20名，公司正重新估算样本量，可能大幅减少患者数量[159] - 2018年12月因患者出现过敏反应，HOPE - 2试验自愿暂停给药，约一个月后获FDA和DSMB许可恢复招募[161] HOPE - Duchenne临床试验情况 - HOPE - Duchenne临床试验随机分配25名患者，按1:1比例分别接受CAP - 1002加常规治疗或仅常规治疗，每位接受CAP - 1002治疗的患者三条主要冠状动脉各注入2500万个细胞，总剂量7500万个细胞[167] - HOPE - Duchenne试验探索性疗效分析显示，治疗6个月时，心脏下壁收缩增厚变化在治疗组和对照组有显著差异（p = 0.03）；第6周PUL测试中，CAP - 1002治疗组患者更易成为应答者（p = 0.045）[170] - HOPE - Duchenne试验12个月数据显示，低功能患者中，CAP - 1002治疗组9名患者中有8名（89%）运动功能维持或改善，而常规治疗组为0%（p = 0.007）[171] - HOPE - Duchenne试验中，治疗6个月后，CAP - 1002治疗组心脏下壁收缩增厚平均增加31.2%（47.0%），12个月后平均增加25.8%（46.7%）；常规治疗组6个月时平均减少8.8%（27.7%），12个月时平均增加1.6%（37.9%），6个月时两组差异有统计学意义（p = 0.04）[173] - HOPE - Duchenne试验12个月随访时，CAP - 1002治疗组心肌瘢痕大小平均减少7.1%（10.3%），常规治疗组平均增加4.8%（22.3%），差异有统计学意义（p = 0.03）[174] HOPE - OLE试验情况 - 2018年公司开展HOPE - OLE试验，对HOPE - Duchenne试验对照组的8名患者给予两剂CAP - 1002，已完成患者招募和治疗[176] 药物指定情况 - CAP - 1002获得FDA孤儿药、罕见儿科疾病和再生医学先进疗法（RMAT）指定[177][179][180] 临床试验赞助补偿情况 - 公司为CSMC赞助的两项临床试验提供细胞，预计将在几年内获得约210万美元的货币补偿[182] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2019年第一季度和2018年第一季度的赠款收入分别约为10万美元和30万美元，同比减少约20万美元[193] - 2019年第一季度和2018年第一季度的杂项收入均约为10万美元，与为CSMC赞助的临床试验提供细胞有关[194] 财务数据关键指标变化 - 费用 - 2019年第一季度和2018年第一季度的G&A费用分别约为100万美元和140万美元，同比减少约40万美元[196] - 2019年第一季度和2018年第一季度的R&D费用分别约为180万美元和270万美元，同比减少约90万美元[197] 财务数据关键指标变化 - 预计花费 - 2019年公司预计在CAP - 1002的临床开发上花费约300万至500万美元[198] - 2019年公司预计在CAP - 2003的临床前和其他研究费用上花费约50万至150万美元，国防部已授予高达约240万美元的赠款用于其开发，截至2019年3月31日，公司该赠款下约有60万美元可用[199] CADUCEUS试验情况 - 2011年CADUCEUS试验中，17名接受CAP - 1001治疗的患者中有16名在心脏病发作一年后疤痕质量平均降低约45%，存活心肌增加[200] 财务数据关键指标变化 - 资金状况 - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司现金及现金等价物分别约为720万美元和430万美元，营运资金分别约为640万美元和720万美元，股东权益分别约为370万美元和460万美元[204] - 2019年第一季度和2018年第一季度公司经营活动使用的现金分别约为160万美元和340万美元，投资活动提供的现金分别约为300万美元和180万美元，融资活动提供的现金分别约为140万美元和250万美元[205] - 截至2019年3月31日，公司累计运营资金主要来自股权证券销售、NIH和DoD拨款、扬森生物技术公司付款、CIRM贷款和拨款[208] - 公司持续运营亏损，若无法筹集额外资金，现有现金无法支持12个月以上运营[208] 股票销售情况 - 2017年10月19日，公司与H.C. Wainwright & Co. LLC签订普通股销售协议，最高可获1400万美元收益，佣金率3%；截至2019年4月23日，已售8992331股，净收益约1140万美元[211] 拨款及负债情况 - 2016年6月16日，公司获CIRM约340万美元拨款用于临床试验，需自筹约230万美元共同资助；截至2019年3月31日，负债余额340万美元，其中约20万美元为受限现金[212][215] - 2016年9月，公司获NIH约420万美元拨款用于研究CAP - 2003；截至2019年3月31日，已产生约70万美元费用[217] - 2016年9月，公司获DoD约240万美元拨款用于开发CAP - 2003制造工艺；截至2019年3月31日，已产生约180万美元费用[218] 收入确认政策 - 2018年1月1日起，公司对所有在执行合同采用ASU 606的修改追溯法确认收入[223] 拨款核算政策 - 公司将CIRM拨款支出作为长期负债核算，完成项目后有权将拨款转为贷款[226] 研发费用政策 - 研发费用主要包括人员成本、物资、临床试验成本等，除特定无形资产外，研发成本在发生时费用化[227] 非现金补偿费用政策 - 公司通过发行股票、股票期权和认股权证产生非现金补偿费用，使用Black - Scholes模型确定股票期权公允价值[232][233] - 2018年第三季度公司提前采用ASU 2018 - 07，计算非合格期权公允价值并在适用归属期内确认费用[234] - 公司预计未来将记录额外非现金补偿费用，可能数额重大[235] 受限现金情况 - 受限现金代表根据CIRM奖励收到的资金，用于研究成本[236] 财务报表准则采用情况 - 2019年1月1日公司采用ASU 2016 - 02，对财务报表无重大影响[238] - 2018年7月1日公司提前采用ASU 2018 - 07及后续更新，对财务报表无重大影响[239] - ASU 2018 - 18于2019年12月15日后财年生效，公司正评估其对合并财务报表的影响[240] 财务数据关键指标变化 - 现金及投资组合 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物（含受限现金）公允价值约为740万美元[243] - 截至2019年3月31日，公司投资组合主要为货币市场基金和银行货币市场，含短期美国国债等[243] 投资政策情况 - 公司投资政策旨在与高评级信用发行人合作，限制信用风险[244] - 公司认为假设利率变动100个基点，投资组合公允价值不会受重大影响[244]

财务数据和关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额约为720万美元，而2018年12月31日约为730万美元 [19] - 2019年第一季度，公司经营活动净现金使用量约为160万美元，不包括基于股票的薪酬，2019年第一季度研发费用约为180万美元，2018年第一季度约为260万美元 [20] - 不包括基于股票的薪酬，2019年第一季度一般及行政费用约为80万美元，2018年第一季度约为110万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在积极与统计学家、指导委员会和其他团队合作，计划对HOPE - 2临床试验进行中期分析，预计在2019年第三季度初分享中期分析结果 [8] - 公司与美国陆军外科研究所合作研究外泌体用于治疗创伤相关损伤的项目正在推进，已有体内和体外数据显示有趣的观察结果 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 若HOPE - 2中期分析数据有前景，公司计划筹集资金完成试验；若数据不佳，可能将资源分配到其他项目或寻求其他战略选择 [10] - 公司认为外泌体治疗领域正朝着工程化外泌体方向发展，公司将继续探索外泌体作为递送载体的用途，利用自身经验开发外泌体作为治疗多种疾病的候选产品 [16][17] - Kodiak Biosciences宣布进行首次公开募股，公司认为这反映了投资界对外泌体的积极态度，且整个领域正朝着工程化外泌体发展 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计其现金、现金等价物和有价证券将为其研发项目和其他运营提供资金至2019年第四季度 [20] 问答环节所有提问和回答 问题: 能否介绍一下中期分析结果的预期，哪些结果能让公司有信心招募更多患者并利用RMAT身份与FDA沟通？ - 公司希望看到上肢1.2和2.0版本功能测量的改善，并与HOPE - 1的数据进行比较，同时还会关注骨骼、呼吸和心脏功能等其他参数的潜在改善，以及它们之间的相关性，这些分析将有助于为未来的发展路径做准备 [24][25][27] 问题: 外泌体项目的下一步计划是什么，何时能看到早期数据？ - 公司正在探索外泌体的靶向方法，利用其自然趋向性或通过添加外部物质来实现趋向性，并定制外泌体的内容物，公司已收集了一些数据，待决策明确后会公开分享 [33][34] 问题: 定制有效载荷外泌体作为药物递送方式，是否可以作为建立合作关系和获取非稀释性资金来源的途径？ - 公司一直在与合作伙伴进行沟通，从摩根大通会议到一些生物会议的情况来看，大型制药和生物技术公司开始关注外泌体，公司在该领域有一定知名度，正在积极与关键意见领袖交流以推进项目发展 [35][36]