财务数据和关键指标变化 - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额约为3270万美元，而2019年12月31日约为990万美元 [47] - 2020年第四季度，公司经营活动净现金使用量约为380万美元 [48] - 2020年第四季度，排除基于股票的薪酬后，研发费用约为270万美元，2019年第四季度约为80万美元；一般和行政费用约为110万美元，2019年第四季度约为80万美元 [48] - 2020年第四季度净亏损约为420万美元，2019年第四季度净亏损约为150万美元；2020年全年净亏损约为1370万美元，2019年全年净亏损约为760万美元 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 外泌体平台技术 - 与约翰霍普金斯大学合作开展外泌体项目，已进入赞助研究协议阶段 [6] - 外泌体注射无明显不良影响，而相同数量脂质纳米颗粒（LNPs）注射会导致动物体重减轻和脾脏炎症 [16][17][20] - 外泌体在递送mRNA方面比LNPs更高效，高剂量给药时差异更显著 [25][26] - 早期SARS - CoV - 2疫苗研究中，低剂量（4微克）时对核衣壳蛋白和刺突蛋白均产生强免疫反应，目前剂量已提高到30 - 50微克 [32][33] CAP - 1002细胞疗法产品 - 在Duchenne肌肉萎缩症（DMD）的两项临床试验中，均显示骨骼肌和心肌改善；HOPE - 2二期临床试验显示上肢功能和射血分数显著改善 [39] - 与FDA就CAP - 1002在DMD的批准途径持续沟通，预计今年第三季度末有最终决定 [41] - FDA鼓励进行三期临床试验，试验规模约60名患者，FDA已接受该研究设计 [42] - INSPIRE临床试验持续招募治疗严重但非危重型COVID - 19患者，预计今年第三季度末有数据 [44] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2021年公司专注成为领先的外泌体RNA公司，开展基于外泌体的疫苗和疗法开发，目标是生成工程化外泌体和合成mRNA制剂以预防和治疗人类疾病 [13] - 公司正从细胞疗法转向外泌体平台，但仍看好CAP - 1002，计划将其推向商业化 [53] - mRNA战略方面，公司计划既有内部项目，也与外部合作，吸引合作伙伴共同开发 [54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2020年取得的进展感到兴奋，对2021年充满热情，认为外泌体平台为广泛疾病的治疗开发提供潜力 [5] - 公司有足够资源执行近期计划，已组建世界级科学家团队推动技术发展，将继续寻求非稀释性资金来源支持未来临床工作 [45] 其他重要信息 - 公司多抗原外泌体 - mRNA疫苗正在等待FDA对IND前申请的反馈，预计本季度末收到，若获批准，计划2021年第三季度启动一期临床试验 [37] 问答环节所有提问和回答 问题: 未来应如何看待Capricor，是否应将其视为与Codiak或Evox类似的公司？ - 公司认为自己介于Madrona和Codiak或Evox之间，正从细胞疗法转向外泌体平台，目前大部分开发工作集中在外泌体平台，但仍看好CAP - 1002并计划将其商业化 [52][53] 问题: mRNA战略是侧重于开发内部mRNA管线，还是作为潜在递送合作伙伴参与外部合作项目？ - 公司计划既有内部项目，也与外部合作，使其具有可翻译性和通用性，以吸引大量合作伙伴共同开发 [54] 问题: 外泌体mRNA疫苗是否需要与当前mRNA疫苗相同的超低温冷链储存要求，是否有可能成为单剂量疫苗？ - 目前仍在研究储存问题，预计需要与当前mRNA疫苗类似的冷链储存；当前设计为两剂，但有可能最终转向单剂量 [55] 问题: 外泌体疫苗进入临床还需要做哪些工作？ - 公司等待FDA反馈，虽无法预测要求，但因有临床经验和与FDA合作经历，完成要求后即可进入临床 [57] 问题: 外泌体疗法的监管途径如何，监管机构态度和需更多工作的方面有哪些？ - 公司有外泌体产品的活跃IND，认为监管过程可能比细胞疗法容易，与抗生素类似，工程化外泌体功能像药物，监管途径相对直接 [59][60] 问题: CAP - 1002开发的理想合作伙伴是怎样的？ - 理想合作伙伴是在Duchenne肌肉萎缩症领域有业务或商业产品的企业，目前公司正与多个合作伙伴沟通 [61] 问题: INSPIRE试验是否计划对COVID后患者进行标签扩展？ - 公司在INSPIRE试验中考虑多种情况，不排除标签扩展、申请加速计划或进一步临床开发的可能性，将根据数据和疫情情况评估 [63] 问题: 针对DMD的CAP - 1002额外研究在寻找什么？ - 公司与顾问、倡导者和统计学家合作，对CAP - 1002在DMD中的影响进行分析，以更好了解患者受影响情况，目前正与FDA沟通 [65] 问题: 外泌体平台递送系统与脂质纳米颗粒相比，市场潜力和关注度如何？ - 外泌体在RNA递送方面具有安全、可重复给药、可靶向特定组织等优势，在安全性、靶向性和重复给药效果方面有很大潜力 [67][68][69]