财务数据和关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额约为3530万美元，而2019年12月31日约为990万美元 [34] - 2020年第三季度，公司通过ATM计划以每股约5.87美元的平均价格筹集了约200万美元的净收益 [34] - 2020年前九个月，公司经营活动使用的净现金约为620万美元 [34] - 2020年第三季度，不包括基于股票的薪酬，公司研发费用约为260万美元，2019年第三季度约为80万美元；一般和行政费用约为88.5万美元，2019年第三季度约为75万美元 [35] - 截至2020年9月30日的九个月，公司净亏损约为950万美元，2019年前九个月净亏损约为620万美元 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 外泌体（Exosomes）平台 - 公司已开发出基于外泌体的mRNA和VLP疫苗候选产品，相关研究成果论文已发表，初步研究显示该疫苗可诱导对刺突蛋白和核衣壳蛋白的免疫反应，包括CD4阳性和CD8阳性T细胞的抗原特异性免疫反应 [9][15] - 公司开发了生产SARS - CoV - 2病毒样颗粒（VLPs）的平台，该VLPs能在人类细胞系中引发有效的抗刺突免疫反应 [17][18] CAP - 1002产品 - 在治疗晚期杜氏肌营养不良症（DMD）的HOPE - 2临床试验中，接受治疗的受试者在上肢功能（PUL）评分上比安慰剂组平均高2.4分，同时患者心脏射血分数也有所改善 [23][25] - 在治疗重症COVID - 19患者的紧急授权项目中，CAP - 1002表现出免疫调节作用，可减少细胞因子风暴的影响，部分患者的细胞因子风暴生物标志物如白细胞计数、IL - 6、C反应蛋白等有所改善，对补充氧气的依赖有所降低 [28][29] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 继续推进外泌体平台技术的发展，开发基于外泌体的疫苗和疗法，目标是预防和治疗人类疾病，包括单基因、代谢和神经系统疾病 [19][21] - 与世界外泌体专家合作，组建研究团队，与约翰霍普金斯大学达成赞助研究协议，加速外泌体项目的发展 [12][13] - 继续推进CAP - 1002在DMD和COVID - 19治疗领域的临床开发，与FDA讨论替代方案以推进DMD项目，并积极寻求战略合作伙伴 [26][27] 行业竞争 - mRNA疫苗领域竞争激烈，但公司认为其外泌体作为mRNA递送载体具有安全无毒、可靶向特定细胞类型等优势，有望开发出二代疫苗，提供更广泛的免疫保护 [7][11] - 在DMD治疗领域，许多临床开发产品失败，而公司的CAP - 1002在接受最佳类固醇治疗的患者中显示出改善上肢功能和心脏功能的效果，具有一定竞争优势 [24][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 辉瑞mRNA疫苗的成功可能会永久改变疫苗学甚至治疗学，为公司外泌体药物递送平台带来新机遇 [6] - 公司认为2021年将是变革性的一年，致力于成为细胞和外泌体疗法开发的领先公司，专注于推进产品和实现里程碑 [70] 其他重要信息 - 公司与美国陆军外科研究所等合作，研究CDC外泌体治疗创伤的用途，相关临床前数据即将发表 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司外泌体和mRNA疫苗成为首选的关键要素是什么 - 公司认为该疫苗能产生持久的基于T细胞的细胞免疫，外泌体作为递送载体安全无毒，且使用多种病毒蛋白可提供更广泛的免疫基础，有望成为重要的二代疫苗 [38][39][40] 问题2: 公司疫苗临床数据与其他mRNA疫苗临床数据的比较 - 公司目前没有临床数据可供比较，计划在2021年进行一期研究，届时可进行直接对比。目前公司疫苗在诱导对核衣壳蛋白的细胞免疫反应方面与其他仅针对刺突蛋白的疫苗有较大差异 [41][43] 问题3: CAP - 1002除了三期研究外的替代方案 - 公司正在与FDA讨论加速批准的可能性，考虑到疫情期间临床试验招募困难，希望能让更多符合条件的DMD患者接受治疗 [44][45] 问题4: INSPIRE研究的预计时长和临床中心数量 - 公司预计招募进展相对较快，将在美国设立多达10个试验点，预计2021年某个时间会有该试验的数据 [47] 问题5: 外泌体递送mRNA的方式以及是否可避免零下80度储存 - 公司正在研究改变储存条件，目前使用零下80度是为确保RNA运输安全，外泌体本身很稳定，但外泌体与mRNA结合后的稳定性是公司正在解决的问题 [51][52] 问题6: 外泌体是否能使mRNA分子更稳定，以及与其他疫苗相比的优势 - 外泌体本身稳定，但外泌体与mRNA结合后的情况是公司正在研究的方向，公司二代疫苗项目正在解决储存、运输和稳定性等问题 [52] 问题7: INSPIRE试验的终点指标 - 该试验主要关注安全性，设置了复合终点，包括住院情况、死亡率、ICU停留时间以及细胞因子风暴的各种生物标志物和生理表现，主要关注住院天数 [53] 问题8: DMD项目潜在合作讨论的更新时间 - 公司目前正在与多个合作伙伴进行积极讨论，有了切实消息会及时更新 [54] 问题9: 使用外泌体制作VLPs是否能减少提取和纯化步骤 - 公司的VLPs与其他产品不同，使用多种病毒蛋白制作，结构与感染性病毒颗粒相似，但不含病毒RNA，安全且能模拟病毒颗粒结构，初步小动物研究结果令人兴奋 [56][57][58] 问题10: 项目是否有机会获得非稀释性资金或赠款 - 公司认为有很大机会，正在积极争取，成功后会及时更新 [59][60] 问题11: 针对N蛋白的疫苗是否能提供额外保护 - 多项研究表明，SARS - CoV - 2感染会使人体产生针对多种病毒蛋白的免疫反应，因此开发能引发针对多种关键病毒蛋白免疫反应的疫苗，更有可能为大部分人群提供持久保护 [63][64] 问题12: 基于外泌体的mRNA疫苗的目标和预期效果 - 传统疫苗如减毒活疫苗或灭活病毒疫苗各有局限性，公司的方法是尝试引发针对大量病毒蛋白的免疫反应，主要关注未公开的结构蛋白，并在最新版本中加入了一些额外蛋白，以获得更好的免疫反应 [66][67]