财务数据和关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额约为3630万美元，而2019年12月31日约为990万美元 [22] - 2020年上半年，公司通过出售普通股和行使普通认股权证获得约2940万美元的净收益，其中按平均价格约6.59美元通过ATM计划获得约1950万美元净收益，行使普通认股权证额外获得约990万美元 [22] - 2020年上半年，公司经营活动净现金使用量约为320万美元 [23] - 2020年第二季度，不包括基于股票的薪酬，研发费用约为180万美元，2019年第二季度约为160万美元；一般和行政费用约为100万美元，2019年第二季度约为80万美元 [23] - 2020年上半年净亏损约为560万美元，2019年上半年净亏损约为460万美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 CAP - 1002治疗COVID - 19项目 - 7名COVID - 19患者接受CAP - 1002治疗，分析血样和其他测试确定，该产品使某些患者白细胞计数、IL - 6、C反应蛋白降低，对补充氧气的依赖减少 [7] - 公司认为CAP - 1002的合适治疗时机是处于细胞因子风暴早期迹象的晚期患者，轻症或终末期依赖呼吸器的患者不是最佳候选者 [7] - 基于早期经验，公司有信心开展随机安慰剂对照试验，多中心随机临床试验正在筹备，待最终监管批准，将是CAP - 1002治疗COVID - 19的下一临床阶段 [9] 生物工程外泌体平台技术 - 公司有两个活跃的疫苗项目正在快速推进，均使用源自人类细胞的外泌体作为有效载体 [12][13] - 外泌体mRNA疫苗与其他mRNA疫苗有两点重要区别：一是使用安全、无毒且生物来源的外泌体配制，区别于使用化学衍生脂质纳米颗粒等的方法；二是外泌体加载多个mRNA分子，可引发对SARS - CoV - 2四种结构蛋白的有效细胞和体液抗体反应，而其他疫苗只能引发对刺突蛋白的免疫反应 [13][14][15] - 第二项疫苗候选物是病毒样颗粒（VLP）疫苗，由人类细胞产生含有四种结构蛋白的外泌体制成，与病毒颗粒的区别是无病毒基因组RNA，安全且能模拟病毒，类似已被证明对动物冠状病毒有效的灭活病毒疫苗 [17] CAP - 1002治疗杜氏肌营养不良症项目 - HOPE - 2临床试验有非常积极的数据，虽试验规模小，但结果表明CAP - 1002很可能改善杜氏肌营养不良症患者的骨骼肌和心肌功能 [19] - 公司基于上肢表现和心脏功能改善的强大数据集以及CAP - 1002的出色安全记录，继续向FDA申请加速批准 [19] - 在当前COVID环境下，公司不太可能进行III期试验，若与FDA的讨论未成功，将寻求某种形式的合作 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目前主要临床重点是COVID - 19治疗和疫苗项目开发，随后是外泌体平台的进一步开发 [21] - 公司认为外泌体将成为生物技术领域的重要治疗机会，如同抗体疗法一样，可从不同细胞来源获取并进行生物工程改造，解决基因疗法的递送问题 [34][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CEO表示对Capricor的前进道路感到非常兴奋，尽管全球遭受疫情影响，但团队一直在努力推进产品候选和管线 [5] - 公司预计2020年将继续是富有成效和变革性的一年，致力于成为细胞和外泌体疗法开发的领先公司 [37] 其他重要信息 - 公司在财报电话会议中会做出一些前瞻性陈述，这些陈述基于当前信息、假设和预期，存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述内容有重大差异，相关风险在向SEC提交的定期文件中有描述 [3][4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：接受CAP - 1002治疗出现反应的患者数量 - 公司CEO表示治疗的每位患者血液水平都有变化，都显示出白细胞计数、铁蛋白和其他炎症标志物的减少 [25] 问题2：公司外泌体方法对计划适应症理想的原因 - 公司CEO称公司多年来避开外泌体的诊断用途，专注于治疗用途和疫苗开发，利用外泌体作为细胞间通讯工具且对人体无毒的特点 [27] 问题3：公司外泌体疫苗策略是否考虑儿科人群 - 公司CEO表示两种外泌体疫苗对儿童都适用，无毒、不太可能产生免疫原性、适合重复给药，公司有儿科人群研究经验，但目前计划先在成人中开展临床工作 [29][30] 问题4：T细胞免疫的重要性及动物模型中T细胞免疫情况 - 公司CEO称T细胞免疫是免疫反应中未被充分重视的英雄，能抵御未来感染，公司正在动物模型中研究T细胞免疫，将很快公布两种疫苗候选物的完整反应数据 [32] 问题5：HOPE - 2扩展试验结果的出现方式和地点 - 公司CEO表示HOPE - 2开放标签扩展试验正在进行中，会适时提供更新，考虑到疫情，多次带患者到医院进行临床试验可能不是管理该人群的最佳方式 [33] 问题6：公司是否基于多种不同来源构建新的外泌体平台 - 公司CEO称公司在选择构建外泌体的细胞类型时会把握机会，认为外泌体将成为生物技术领域的重要治疗机会，可解决基因疗法的递送问题 [34][35]