股价异动 - Capricor Therapeutics公司股价在周一因Martin Shkreli的做空言论而暴跌 收盘时下跌17.39%至每股4.75美元 [1][4][5] - 做空者Martin Shkreli预测该股将跌至每股2美元左右 较当前水平有显著下跌 [4] 做空指控 - Martin Shkreli公开将Capricor列为做空目标 对其细胞疗法和主导候选药物deramiocel的临床试验数据表示怀疑 [2] - Shkreli声称公司的HOPE-3研究数据将不会成功 并指出该药物是公司的唯一资产 [3] - 做空者提出该疗法面临挑战 包括细胞运输困难 并对源自捐赠者心脏的细胞潜在安全问题表示担忧 [3] 公司技术进展 - 公司同日公布了一个可扩展的框架 用于将治疗性寡核苷酸装载到外泌体中 [4] - 管理层认为该方法可为生产具有临床相关数量的载药外泌体提供实用途径 这是推动该平台进入后期试验的关键障碍 [5] - 首席执行官Linda Marbán表示 这些发现凸显了公司外泌体技术的强度、多功能性及其支持广泛疾病治疗的潜力 [5]

文章核心观点 - Capricor Therapeutics公司公布了其外泌体技术平台的新数据，展示了一种可扩展的、用于装载治疗性siRNA和PMO的系统性框架，这为未来的临床开发提供了支持[1][2][7] 技术突破与数据展示 - 新数据在2025年11月20日至23日于犹他州盐湖城举行的美国细胞外囊泡协会（AAEV）2025年年会上以海报形式展示[1] - 海报标题为“治疗性siRNA和PMO可扩展装载入外泌体的系统性框架”，重点展示了公司的专有外泌体技术数据[2] - 数据概述了可整合的“放大”和“扩增”电穿孔策略，以实现外源性装载工程化外泌体的产量显著提升，这是进一步临床开发的关键要求[2] 关键研究发现 - 在优化的电穿孔条件下，源自293F细胞的工程化外泌体成功装载了治疗性siRNA和PMO cargo[7] - “放大”和“扩增”策略均产生了与标准小体积电穿孔相当的装载效率[7] - 整合两种方法能够实现更大量治疗性外泌体批次的生产[7] - 该框架为生产临床相关数量的装载外泌体提供了可行路径，以支持未来的临床开发[7] 公司战略与管理层评论 - 公司首席执行官Linda Marbán博士表示，在AAEV 2025上展示这项工作强调了其外泌体平台的优势，证明了持续的科学进展以及外泌体递送在潜在治疗广泛疾病方面的相关性[4] - 建立可扩展、可重复的装载过程对于持续推进外泌体研发管线至关重要[4] - 公司致力于有纪律的执行，并为患者和股东构建长期价值[4] 公司背景与研发管线 - Capricor Therapeutics是一家专注于开发变革性细胞和外泌体疗法的生物技术公司[5] - 其主要候选产品Deramiocel是一种同种异体心脏来源的细胞疗法，目前正处于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的后期临床开发阶段[5] - 临床前和临床数据表明Deramiocel具有强大的免疫调节和抗纤维化作用，有助于保护DMD患者的心肌和骨骼肌功能[5] - 公司还利用其专有StealthX™外泌体平台进行临床前开发，专注于疫苗学以及寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送，具有治疗和预防多种疾病的潜力[5]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额约为9860万美元[17] - 2025年第三季度营收为0，而2024年同期约为230万美元[18] - 2025年前三季度营收为0，而2024年同期约为1110万美元[18] - 2024年营收来源是与日本新药签订的美国分销协议中4000万美元的分期确认，该收入已于2024年12月31日前全部确认[18] - 2025年第三季度研发费用（剔除股权激励）约为1810万美元，2024年同期约为1100万美元[18] - 2025年前三季度研发费用（剔除股权激励）约为5440万美元，2024年同期约为3280万美元[19] - 2025年第三季度管理费用（剔除股权激励）约为410万美元，2024年同期约为220万美元[19] - 2025年前三季度管理费用（剔除股权激励）约为1110万美元，2024年同期约为570万美元[19] - 2025年第三季度净亏损约为2460万美元，2024年同期净亏损约为1260万美元[19] - 2025年前三季度净亏损约为7490万美元，2024年同期净亏损约为3340万美元[19] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心产品deramiocel（研究性细胞疗法）的HOPE-3三期临床试验已完成105名参与者入组[4] - 在整个项目中，公司已对约150名杜氏肌营养不良症患者进行了超过800次输注，安全性良好[7] - 外泌体平台StealthX项目正在推进，作为美国政府的"下一代项目"一部分，旨在开发新冠及其他传染病的下一代疫苗[15] - StealthX一期临床试验正在进行中，评估针对刺突蛋白抗原的单价比疫苗的不同剂量水平，并计划增加一个针对刺突蛋白和核衣壳蛋白抗原的多价比疫苗组[16] - StealthX平台的初步数据预计在2026年第一季度公布[16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司使命是推出首个直接针对杜氏肌营养不良症相关心肌病的疗法[8] - 若deramiocel获批，将代表针对这一未满足医疗需求的同类首创治疗选择[8] - 公司正为产品上市做准备，推进医生教育、患者服务、市场准入和报销方面的计划[15] - 公司同时与神经科和心脏病学专家接触，以确保在deramiocel获批后采用综合性的患者护理方法[15] - 虽然当前重点在美国获批，但公司也在为潜在的全球扩张奠定基础[15] - 公司密切关注美国和国际定价政策的演变，包括当前政府对最惠国框架的立场，并相应调整全球战略[15] - 外泌体平台StealthX旨在验证其作为一种多功能、非mRNA、无佐剂的平台，能够安全有效地递送天然蛋白质，该模型可能扩展到传染病和罕见病领域[16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为基于当前的运营计划和财务资源，现有资金足以支撑到2026年第四季度的预期支出和资本需求[17] - 若deramiocel获批，公司有资格从新药制药获得8000万美元的里程碑付款和优先审评券，这将代表重要的非稀释性资本机会，可加强资产负债表并将现金流延长至2027年及以后[20] - HOPE-3研究的顶线数据预计在未来几周内公布[12] - 公司计划将HOPE-3结果作为对完全回应函的正式回应提交，目标是获得FDA的快速审评和新处方药用户费法案日期[11] - FDA已将此次重新提交归类为2类，意味着审评期可能长达六个月，但有更快速审评的先例[11] - 如果在该日期前获得批准，公司有资格获得优先审评券，并且随着项目法定日落期的临近，优先审评券可能变得越来越有价值[11] 其他重要信息 - HOPE-3试验在美国20个领先的学术和临床中心进行，是杜氏肌营养不良症人群中规模最大的双盲安慰剂对照研究之一[4] - 试验设计采用1:1随机化，统计把握度足以检测上肢功能（通过上肢功能表现2.0版测量）和心脏功能（通过心脏磁共振成像测量的左心室射血分数）的变化[5] - 105名患者分为两个队列：队列A接受洛杉矶临床设施生产的deramiocel，队列B接受圣地亚哥商业GMP设施生产的产品[5] - 圣地亚哥设施按照商业制造标准建造，旨在支持商业化的deramiocel生产[6] - HOPE-3的统计分析计划包括评估合并队列以及队列B独立疗效的分析[6] - 试验的安全性数据已定期向FDA报告，未观察到新的或新出现的安全信号[7] - 公司最近在《生物医学》杂志上发表了一篇经过同行评审的论文，详细介绍了deramiocel作用机制的新机制见解[12] - 论文中描述的研究表明，deramiocel的活性成分心脏球源细胞释放外泌体和可溶性因子，抑制人成纤维细胞中的纤维化基因表达（胶原蛋白I和III）[12] - 这些发现在100多个生产批次中保持一致，验证了deramiocel的抗纤维化和免疫调节特性[13] - 在化学、制造和控制方面，FDA接受了预许可检查的所有结果后，圣地亚哥商业设施已全面投入运营，并为GMP生产活动做准备[13] - 完全回应函中引用的所有化学、制造和控制相关问题均已得到解决[14] 问答环节所有提问和回答 问题: HOPE-3数据初次报告和顶线数据中应期待什么 - 顶线数据将包括主要和关键次要终点，公司将尽快公布这些数据，并举行电话会议进行解释[22] 问题: 考虑将左心室射血分数作为关键次要终点，研究设计是否有任何统计变化 - 研究始终有足够的把握度来测量射血分数，基于HOPE-2和其开放标签扩展研究的强劲结果，对于心脏功能的统计把握度也相当强[23] 问题: HOPE-3的统计分析计划如何处理在主要终点未达到显著性时左心室射血分数次要终点 - 统计分析计划允许同时考虑这两个参数，主要终点分析将查看合并队列A和B，但会特别关注队列B的数据，因为这将为已通过预许可检查的制造设施提供支持[24][25] - 阿尔法值将用于主要终点，如果达到统计学显著性，阿尔法将传递给次要终点，直至某个次要终点未达到显著性[25] - 对于射血分数这一关键次要终点，没有预留特定的阿尔法值，但根据A类会议，FDA有兴趣查看数据的整体性[25] - 公司首先目标是确保获得心肌病的适应症和标签，假设主要终点达到统计学显著性，之后会要求扩展至骨骼肌适应症[26] 问题: 心脏磁共振成像的审阅程序 - 外部合同研究组织审阅每张磁共振成像并进行质量控制，然后由初级读者、次级读者审阅，当初级和次级读者意见存在相关差异时，会引入第三位读者进行裁定[27] 问题: 骨骼肌适应症扩展是否会以补充生物制剂许可申请的形式进行 - 具体方式尚未确定，将涉及与监管机构的讨论，公司将根据完全回应函的回应提供所有数据，包括主要和关键次要终点，并公开这些数据[28][29] 问题: 统计分析计划中队列A和B与仅队列B的分析是否涉及阿尔法消耗 - 分析采用Hochberg分析，如果预先指定将阿尔法导向哪个组，则不会消耗阿尔法值，从而保留全部阿尔法值用于次要终点分析[30] 问题: 未来费用支出的展望 - 第三季度费用较高部分源于执行HOPE-3试验，该试验即将结束，相关费用有望持续减少，但资金将投入商业产品的制造和开发，为上市做准备[31] - 公司正在谨慎控制各项费用，在绝对必要的领域建设团队，并根据数据结果和FDA的后续步骤，继续将资金投入能创造价值的领域[31] - 外泌体项目由国家过敏和传染病研究所资助，所需剂量已制备完成，相关费用不计入公司资产负债表[31] 问题: 三期研究最初基于队列A设定样本量，使用队列B后样本量是否基本相同 - 样本量基本接近，最初基于队列A，后应FDA要求增加队列B以评估疗效，在提交生物制剂许可申请时，将队列A和B合并为一个临床试验，因为监管机构同意了场地间的非临床可比性[33] - 队列B的统计把握度约为80%，队列A为90%，但公司认为仍在实现疗效的有效范围内[34] 问题: 队列A和B之间的基线特征是否平衡 - 两个队列的基线特征基本相同，入组排除标准未改变，没有出现某一队列特征明显偏重的情况[35] - 在准备完全回应函回应时，对合并队列的分析显示有超过70名患者被诊断患有心肌病[35] - 队列B还通过晚期钆增强测量疤痕，这将能够评估心脏可见损伤量与射血分数和/或容积之间的相关性[36] 问题: 在什么情况下会要求FDA行使监管灵活性 - 如果主要终点未达到统计学显著性但在左心室射血分数上显示出明显益处，公司将要求FDA基于数据的整体性行使监管灵活性[37] - 根据A类会议纪要，FDA表示希望公司提交所有HOPE-3数据，虽不允许正式改变主要终点，但会考虑所有数据并基于数据的优势做出决定[39] - FDA一位审评员在走廊交谈中向与会家属保证，会非常仔细地审阅心脏数据，因为他们认识到这是未满足的医疗需求，且该患者群体没有获批疗法[39] 问题: FDA如何看待队列B，以及实现更快速审评时间的标准是什么 - 公司更关注队列B是为了规避近期一些完全回应函中涉及的化学、制造和控制相关问题，通过针对已获批设施的疗效数据来确保最快的获批路径[41] - 加快审评时间将基于数据结果以及公司说服监管机构加快进度的能力，有先例可循，但部分由于FDA人员不足和内部变动，快速审评存在挑战[42] 问题: 晚期钆增强分层是否在两个队列间平衡，或是队列B特有的 - 晚期钆增强未在HOPE-2或队列A中测量，因当时担心其可能对大脑有不良影响，后来这些担忧被证实不成立，晚期钆增强在队列B中作为探索性终点测量，有助于了解杜氏肌营养不良症心肌病的发病机制[44][45] 问题: 完全回应函重新提交被归类为2类而非1类的原因 - 公司了解到大多数重新提交被归类为2类，并且已被告知应预期为2类，加快审评将取决于数据强度、与监管机构的对话以及其他不确定因素[46] 问题: 效力测定是否满足FDA对细胞产品效力测试的期望 - 公司对deramiocel的效力测定方案感到自豪，通过多年计划，利用HOPE-2的数据，识别主细胞库，进行严格的RNA测序分析，通过生物信息学量化识别心脏球源细胞为独特细胞类型的基因，并通过抗纤维化测定验证每一批产品都必须通过一定的量化标准才能被视为有效的deramiocel[47][48][49] 问题: 首次获批时是否可能同时获得心脏和骨骼肌适应症标签 - 这将取决于数据结果，并在与监管机构的标签讨论中决定，如果在骨骼肌和心脏功能上都达到统计学显著性，公司将要求标签包含这两个参数[50] 问题: 外泌体平台的新冠疫苗项目有哪些合作机会 - 公司正在等待国家过敏和传染病研究所研究的数据结果，一旦获得数据，将更有针对性地寻找合适的合作伙伴[51] - 该疫苗是天然蛋白疫苗，无需佐剂，外泌体脂质是天然产物，如果抗体和T细胞反应与临床前研究相似，应具有巨大价值，并且由于所需蛋白量少，可以开发多价疫苗，如新冠加流感加呼吸道合胞病毒组合疫苗[51] 问题: 统计分析计划中是否必须达到主要终点才能触发左心室射血分数分析 - 这取决于"监管灵活性"的具体解释，如果主要终点略微未达到但左心室射血分数显示出良好的p值，公司将努力争取，因为FDA已表示会灵活处理并关注心脏数据，可能比严格的统计教条有更多机会[53][54]

财务表现：收入和利润 - 2025年第三季度净亏损约为2460万美元，2024年同期净亏损约为1260万美元[177] - 2025年前九个月净亏损约为7490万美元，2024年同期净亏损约为3340万美元[177] - 临床开发收入在2025年第三季度降至0美元，而2024年同期为230万美元；2025年前九个月收入约为0美元，而2024年同期为1110万美元[181] - 投资收入在2025年第三季度为170万美元，同比增长120万美元；2025年前九个月为420万美元，同比增长270万美元[194] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字约为2.747亿美元[177] 财务表现：成本和费用 - 研发费用在2025年第三季度为2036万美元，同比增长860万美元或72%；2025年前九个月为6132万美元，同比增长2591万美元或73%[184][185] - 一般及行政费用在2025年第三季度为592万美元，同比增长250万美元或71%；2025年前九个月为1766万美元，同比增长710万美元或67%[189][190] - 研发费用主要包括人员成本、临床实验成本、制造设施租金等[243] - 临床实验费用应计项目基于对服务接收和努力程度的估计[244][247] 现金状况及流动性 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和可售证券总额约为9860万美元[176] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物为1951万美元，有价证券为79056万美元，总计约9860万美元，较2024年底的15150万美元有所下降[201] - 2025年前九个月经营活动所用现金净额为4625万美元，较2024年同期的2520万美元增加约2100万美元[202] - 2025年前九个月投资活动产生现金净额为5439万美元，主要与有价证券的购买、出售和到期以及约660万美元的物业和设备购置有关[203] - 公司预计现有现金、现金等价物及有价证券足以支撑其运营至2026年第四季度[200] - 公司当前现金资源不足以支持自10-Q申报日起至少12个月的运营，对其持续经营能力存在重大疑虑[207] - 公司根据当前运营计划预计未来数年不会产生收入，可能需要筹集大量额外资金以支持研发和临床试验[205] 核心产品管线进展 (Deramiocel for DMD) - HOPE-3三期临床试验入组105名DMD患者，预计2025年第四季度公布顶线数据[164] - 公司产品Deramiocel已在约150名DMD患者中施用超过800次输注，安全性良好[165] - 2025年7月公司收到FDA关于Deramiocel的完整回复函，要求补充有效性临床数据[162] - FDA已接受Deramiocel的生物制品许可申请并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年8月31日[160] - Deramiocel已获得美国FDA和欧洲EMA的孤儿药认定以及美国的再生医学先进疗法认定[168] - 公司预计2025年DMD项目（Deramiocel）支出在5000万至5500万美元之间[195][196] 技术平台进展 (外泌体平台) - 外泌体平台StealthX™疫苗一期临床试验于2025年8月启动，初步数据预计2026年第一季度公布[174] - 公司预计2025年外泌体平台项目支出在700万至900万美元之间[195][196] 合作与授权协议 - 公司与Nippon Shinyaku的美国分销协议潜在里程碑付款总额达7.05亿美元，包括获批后8000万美元及基于年净销售额高达6.05亿美元的销售里程碑[211] - 公司与Nippon Shinyaku的日本分销协议潜在里程碑付款总额约8900万美元，公司已收到1200万美元预付款[213] - 公司与Nippon Shinyaku的欧洲区域约束性条款清单潜在里程碑付款总额高达7.15亿美元，公司将在签署最终协议后收到2000万美元预付款[214] - 公司的分销协议可能包含基于里程碑达成或产品收入分成的额外付款[237] 融资活动 - 公司2025年前九个月融资活动现金流入为7.6884万美元，较2024年同期的约7170万美元大幅下降，主要由于2024年出售普通股所得净收益[204] - 公司于2024年10月公开发行5,073,800股普通股，每股17.00美元，总融资额约8630万美元，扣除承销佣金等费用约540万美元后净筹资[216] - 公司于2024年9月向Nippon Shinyaku私募发行2,798,507股普通股，每股5.36美元，总筹资额约1500万美元[217] - 公司于2025年9月设立ATM股权发行计划，筹资总额最高可达1.5亿美元，截至10-Q申报日尚未售出任何股份[219] [220] 债务与其他负债 - 截至2025年9月30日，总负债约为4260万美元，营运资本约为7280万美元[201] - 公司于2016年获得的CIRM赠款约340万美元已转换为贷款，截至2025年9月30日本金负债约为340万美元，未计应计利息[222] [224] [225] 投资与资产 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券的公允价值约为9860万美元[257] - 公司投资组合主要由货币市场基金和银行货币市场账户构成，包括短期美国国债、银行储蓄和支票账户[257] - 公司认为其投资组合的公允价值不会因利率发生100个基点的假设性变动而受到重大影响[258] 经营租赁与基础设施 - 公司租赁办公室和实验室空间，全部为经营租赁[232] - 公司采用增量借款利率来确定租赁负债的现值[233] - 对于房地产租赁，公司选择将租赁和非租赁组成部分一并核算[234] 业务性质与收入模式 - 公司尚未实现其候选药物的商业销售[235]

收入和利润 - 2025年第三季度营业收入为0美元，而2024年同期约为230万美元；2025年前九个月营业收入为0美元，而2024年同期约为1110万美元[10] - 2025年第三季度净亏损约为2460万美元（每股0.54美元），而2024年同期净亏损约为1260万美元（每股0.38美元）[12] - 2025年前九个月净亏损约为7490万美元（每股1.64美元），而2024年同期净亏损约为3340万美元（每股1.04美元）[12] - 2025年第三季度营收为0美元，相比2024年同期的226万美元下降100%[26] - 2025年前九个月营收为0美元，相比2024年同期的1114万美元下降100%[26] - 2025年第三季度净亏损为2457万美元，相比2024年同期的1256万美元扩大95.6%[26] - 2025年前九个月净亏损为7487万美元，相比2024年同期的3335万美元扩大124.5%[26] - 2025年第三季度每股基本及摊薄亏损为0.54美元，2024年同期为0.38美元[26] 成本和费用 - 2025年第三季度总运营费用约为2630万美元，较2024年同期的约1530万美元增长71.9%[11] - 2025年前九个月总运营费用约为7900万美元，较2024年同期的约4600万美元增长71.7%[11] - 2025年第三季度研发费用为2036万美元，相比2024年同期的1181万美元增长72.4%[26] 现金及资产状况 - 现金及有价证券总额约为9860万美元，较2024年12月31日的约1.515亿美元减少约5290万美元（下降34.9%）[9] - 截至2025年9月30日，现金、现金等价物及有价证券为9857万美元，相比2024年底的1.515亿美元下降35%[28] - 截至2025年9月30日，总资产为1.264亿美元，相比2024年底的1.705亿美元下降25.8%[28] - 截至2025年9月30日，总负债为4257万美元，相比2024年底的2502万美元增长70.1%[28] 管理层讨论和指引 - 公司预计约9900万美元的现金余额足以支持计划运营至2026年第四季度[5] - 关键HOPE-3三期研究（n=105）的顶线结果预计在2025年第四季度公布[5] - StealthX™外泌体疫苗一期临床试验的初步顶线数据预计在2026年第一季度公布[5] - HOPE-3研究结果将作为正式回应提交，预计按2类申请审查，审查期最长可达六个月[6]

公司核心进展与展望 - 公司进入关键时期，HOPE-3三期临床试验的顶线结果预计在未来几周内公布（2025年第四季度）[2][4] - 首席执行官强调Deramiocel是首个针对杜氏肌营养不良症心肌病的疗法，旨在解决导致患者死亡的主要病因[2] - 公司对科学数据的强度、一致性和可重复性保持信心，并专注于推动Deramiocel获批和商业化[2] - 商业发布准备已就绪，支持Deramiocel在2026年潜在获批和市场引入[4] 产品管线与临床开发 - 关键性HOPE-3三期研究（n=105）已完成12个月治疗期，顶线结果即将公布，该试验独立评估骨骼和心脏功能[5] - 2025年8月与FDA举行A类会议，FDA支持提交HOPE-3结果以解决完全回应函中的问题，公司计划提交正式完整回应，预计审查期为六个月[5] - StealthX™外泌体疫苗平台在NIAID赞助的一期临床试验中推进，初步顶线数据预计在2026年第一季度公布[4][5] - 同行评审出版物于2025年10月发表，详细阐述了Deramiocel通过释放外泌体和可溶性因子抑制纤维化基因表达的机制，超过100个生产批次证实了其生物一致性和效力[5] 商业化与生产准备 - 位于圣地亚哥的GMP设施成功完成FDA许可证前检查，所有483观察项已解决并被FDA接受，设施已投入运营，能够支持获批后的初始商业发布[5] - 公司与日本新药签订了Deramiocel在美国和日本的独家商业化和分销协议[21] 财务表现与资金状况 - 截至2025年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总额约为9860万美元，较2024年12月31日的约15150万美元下降[7] - 2025年第三季度营收为0美元，2024年同期约为230万美元，2025年前九个月营收为0美元，2024年同期约为1110万美元，主要收入来源为日本新药的预付款和里程碑付款，已于2024年底全部确认[8] - 2025年第三季度总运营费用约为2630万美元，2024年同期约为1530万美元，2025年前九个月总运营费用约为7900万美元，2024年同期约为4600万美元[9] - 2025年第三季度净亏损约为2460万美元，每股亏损054美元，2024年同期净亏损约为1260万美元，每股亏损038美元，2025年前九个月净亏损约为7490万美元，每股亏损164美元，2024年同期净亏损约为3340万美元，每股亏损104美元[10] - 公司预计现有资金足以支持计划运营至2026年第四季度[11] 产品与监管背景 - Deramiocel（CAP-1002）是一种同种异体心脏球源性细胞疗法，具有免疫调节和抗纤维化作用，通过分泌外泌体靶向巨噬细胞[16] - Deramiocel已获得美国FDA和欧洲EMA的孤儿药认定、美国再生医学先进疗法认定、欧洲先进治疗医药产品认定以及FDA的罕见儿科疾病认定，可能使公司在获批时获得优先审评券[17] - HOPE-3三期试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，共纳入105名受试者，在试验前12个月内每3个月给药一次，共四次剂量[18]

财报周核心观点 - 未来一周财报季节奏放缓，但仍有多家受散户投资者关注的公司将发布业绩 [1] 周一（11月10日）财报安排 - 巴里克矿业公司于周一开盘前公布第三季度业绩 [2] - 普拉格能源公司将于周一收盘后发布财报，市场预期其每股亏损0.12美元，营收为1.7954亿美元，该公司已连续18个季度未达到盈利预期 [3] - 周一收盘后另有其他公司将发布财报 [3] 周二（11月11日）财报安排 - Workhorse Group、Nebius Group和Sea公司将于周二开盘前发布财报 [4] - Oklo公司将于周二收盘后发布第三季度财报，华尔街预期其每股亏损0.13美元，营收高达170.1亿美元，其股价在财报前表现波动，市场关注其上一季度业绩未达预期后的进展及在核能领域的合作 [5] - 周二收盘后，新晋网红股Beyond Meat以及激光雷达制造商Microvision也将发布财报 [6] 周三（11月12日）财报安排 - 周三开盘前发布财报的公司包括AST SpaceMobile、BigBear.ai Holdings、Rigetti Computing、Rocket Lab、西方石油公司、Microvast Holdings、CoreWeave以及Capricor Therapeutics [8] - Nuwellis公司和Cormedix公司将于周三上午发布财报 [9] - 思科系统公司周三收盘后的财报最受关注，投资者聚焦管理层对下一季度及全年的业绩指引，以及人工智能和网络安全业务的进展 [10] - 周三收盘后另有其他公司将发布财报 [10] 周四（11月13日）财报安排 - 华特迪士尼公司和中国电商巨头京东公司，连同Paysafe公司和Bitfarms公司，将于周四开盘前发布财报 [11] - 半导体设备制造商应用材料公司将于周四收盘后发布第四季度业绩 [11] - 维珍银河控股公司和Luminar Technologies公司也将在周四收盘后发布财报 [12] 周五（11月14日）财报安排 - 周五开盘前，Rumble公司、IZEA Worldwide公司、Serve Robotics公司、Iterum Therapeutics公司、LM Funding America公司、Zibao Technology公司以及Interactive Strength公司将发布财报，为本周财报画上句号 [13][14]

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核心观点 - 公司宣布在同行评审期刊《Biomedicines》上发表文章，描述了一种用于表征其主导在研产品Deramiocel抗纤维化作用机制的新型体外效价测定方法 [1] - 该测定方法旨在支持晚期开发阶段的质量控制和产品一致性 [1] - Deramiocel目前正处于治疗杜氏肌营养不良症的3期临床试验阶段，顶线数据预计在2025年第四季度中段获得 [4] 产品科学数据与机制 - 研究结果进一步阐明了Deramiocel活性成分心脏球源细胞的生物活性 [2] - 研究发现心脏球源细胞通过其分泌的外泌体和可溶性因子，在体外抑制了原代人成纤维细胞中I型和III型胶原蛋白的基因表达，支持其调节与疾病进展相关的纤维化过程的潜力 [2] - 超过一百个Deramiocel生产批次的结果一致，证明了其抗纤维化作用机制，这与体内药效学研究以及超过四年的显示DMD患者心功能稳定的临床数据相符 [3] - 心脏球源细胞已在超过250篇同行评审的科学出版物中被研究，并在多项临床试验中用于超过250名人类受试者 [6] 临床开发进展 - Deramiocel正在名为HOPE-3的3期试验中进行评估，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，由两个队列组成，共招募了105名合格受试者 [8][9] - 获得顶线数据后，公司预计将重新提交其生物制剂许可申请以及对完整回复函的回复 [4] 产品资质与监管状态 - Deramiocel已获得美国FDA和欧洲EMA授予的用于治疗DMD的孤儿药认定 [7] - 该产品在美国获得了再生医学先进疗法认定，在欧洲获得了先进治疗医药产品认定，并获得了FDA的罕见儿科疾病认定，这可能使公司在产品获批后有资格获得优先审评券 [7] 公司业务与合作伙伴 - 公司是一家专注于开发针对罕见病的细胞和外泌体疗法的生物技术公司 [10] - 公司还利用其外泌体技术，通过其专有的StealthX™平台进行临床前开发，专注于疫苗学以及寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送 [10] - 公司已与日本新药株式会社就Deramiocel在美国和日本针对DMD的独家商业化和分销达成了协议，该协议取决于监管批准 [12]

公司财务与活动安排 - 公司将于2025年11月10日美股市场收盘后发布2025年第三季度财务业绩 [1] - 管理层将于2025年11月10日东部时间下午4:30举行网络直播和电话会议 [1] 公司业务与产品管线 - 公司是一家专注于开发针对罕见病的变革性细胞和基于外泌体疗法的生物技术公司 [2] - 公司的主要候选产品Deramiocel是一种同种异体心脏来源的细胞疗法 目前正处于治疗杜氏肌营养不良症的后期临床开发阶段 [2] - 临床前和临床数据表明Deramiocel具有强大的免疫调节和抗纤维化作用 有助于保留DMD患者的心肌和骨骼肌功能 [2] - 公司正利用其专有的StealthX™外泌体技术平台进行临床前开发 专注于疫苗学以及寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送 [2] 商业合作与监管状态 - 公司已与日本新药株式会社就Deramiocel在美国和日本用于DMD的独家商业化和分销达成协议 该协议需经监管批准 [5] - Deramiocel和StealthX™疫苗均为研究性候选产品 尚未在任何适应症中获准商业使用 [5]