CAP - 1002治疗晚期DMD患者临床试验结果 - 公司完成HOPE - 2二期临床试验，12个月最终数据显示CAP - 1002在治疗晚期DMD患者时，上肢、心脏和呼吸功能多项指标有改善[181] - HOPE - 2临床试验随机分配20名患者，约80%患者不能行走，所有患者使用稳定剂量类固醇[198] - 12个月最终数据显示，CAP - 1002治疗组PUL 2.0平均比安慰剂组高2.4分（p = 0.05），PUL 1.2中级平均高2.8分（p = 0.08）[203] - 12个月数据显示，心脏功能指标射血分数（p = 0.004）、左心室收缩末期容积指数（p = 0.01）、左心室舒张末期容积指数（p = 0.07）有改善，CK - MB水平降低（p = 0.006）[204] - 12个月时，吸气流量储备绝对值和呼气峰值流量（%预测值）两项肺功能指标有改善[206] - 2016年9月完成I/II期HOPE - Duchenne临床试验，25名患者按1:1随机分组，接受CAP - 1002治疗的患者每人三条主要冠状动脉各注入2500万个细胞，总剂量7500万个细胞[216] - HOPE - Duchenne试验中，基线中 - 远端PUL评分低于55分的低功能患者里，接受CAP - 1002治疗的9名患者中有8名（89%）在12个月时运动功能维持或改善，而常规治疗组为0%（p = 0.007）[217] CAP - 1002治疗重症COVID - 19患者情况 - 7名重症COVID - 19患者接受CAP - 1002治疗，4人出院，3人在治疗后1 - 2个月死亡，样本小等因素使疗效未得到证实[182] 公司临床试验相关审批与计划 - 公司获FDA批准按扩大使用IND协议治疗最多20名患者，正筹备开展二期随机双盲安慰剂对照研究，拟治疗最多60名患者[183] - 2020年4月公司向FDA提交IND申请，以研究CAP - 2003用于DMD患者，正评估下一步计划并准备提交更多信息[185] - 2020年4月，公司向FDA提交了研究CAP - 2003用于DMD患者的研究性新药申请（IND）[230] 公司新技术与疫苗研发 - 公司开始开发外泌体平台技术，正研发两种预防COVID - 19的疫苗候选产品，临床前研究显示mRNA疫苗有抗体反应[184] CDC临床试验情况 - 自2007年首次发表以来，CDC已在多项临床试验中用于约200名受试者，相关研究超100篇同行评审科学出版物[188] 公司临床试验补偿收入 - 公司与CSMC合作的两项临床试验预计获得约210万美元的货币补偿[224] 公司收入情况 - 2020年第二季度和2019年第二季度的三个月赠款收入分别约为5万美元和14.4万美元，六个月赠款收入分别约为20万美元和30万美元[237] - 2020年第二季度和2019年第二季度的三个月杂项收入分别为零和约30万美元[238] - 2020年和2019年上半年其他收入分别约为0.1百万美元和0.4百万美元[239] CAP - 1002相关指定 - 2015年4月，FDA授予CAP - 1002治疗DMD的孤儿药指定[219] - 2017年7月，FDA授予CAP - 1002治疗DMD的罕见儿科疾病指定[220] - 2018年2月，FDA授予CAP - 1002治疗DMD的再生医学先进疗法（RMAT）指定[222] CAP - 1002审批进展 - 2019年10月与FDA会议，FDA不支持CAP - 1002加速批准途径，但支持开展III期试验[211] 公司费用情况 - 2020年和2019年第二季度一般及行政费用分别约为1.6百万美元和0.8百万美元，2020年上半年和2019年同期分别约为2.7百万美元和1.8百万美元[240][241] - 2020年和2019年第二季度研发费用分别约为1.9百万美元和1.6百万美元，2020年上半年和2019年同期分别约为3.1百万美元和3.5百万美元[242][243] 公司预计花费 - 公司预计2020年在CAP - 1002进一步开发上花费约4.0 - 6.0百万美元，在外泌体项目的临床前和其他研究费用上花费约3.0 - 6.0百万美元[244][246] 公司资金状况 - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别约为36.3百万美元和9.9百万美元[249] - 2020年和2019年上半年经营活动使用的现金分别约为3.2百万美元和3.4百万美元，投资活动提供的现金分别约为5.9百万美元和3.0百万美元，融资活动提供的现金分别约为29.7百万美元和2.0百万美元[250][252][253] - 公司自成立至2020年6月30日主要通过股权销售、政府拨款等融资，未实现产品销售收入，未来需筹集大量资金[254] 公司融资活动 - 2020年5月4日公司启动最高40.0百万美元的ATM计划，截至文件提交日已出售3,059,959股普通股，总收益约20.2百万美元，支付佣金等约0.7百万美元[257][258] - 2020年3月25日公司与权证持有人达成协议，收到行使权证总收益约4.9百万美元，扣除费用后净额减少[260][262] - 2019年12月公司完成公开发行，发行531,173股普通股等，总购买价约510万美元，交易费用约70万美元，净收益约440万美元，截至文件提交日3,608,304份预融资认股权证和78,304份普通股认股权证已行使[263] - 2019年8月公司启动ATM计划，最高销售收益195万美元，截至文件提交日出售360,316股普通股，平均股价约3.07美元，总收益约110万美元，支付费用约10万美元，该计划于2020年5月4日到期[264] - 2019年7月公司启动ATM计划，最高销售收益180万美元，到期时出售418,450股普通股，平均股价约4.30美元，总收益约180万美元，支付费用约10万美元[266] 新冠疫情对公司业务的影响 - 新冠疫情带来不确定性，可能影响临床试验、合同交付、资金来源等公司业务[256] 公司赠款情况 - 2016年6月公司获得CIRM约340万美元赠款用于临床试验，需自筹约230万美元，截至2020年6月30日负债余额约340万美元，2019年完成所有里程碑并支出所有资金[267][269] - 2016年9月公司获得国防部约240万美元赠款用于开发制造工艺，获延期至2020年9月29日，截至2020年6月30日已产生约230万美元费用[270] 公司会计政策 - 2019年1月1日起公司采用ASC 842准则处理租赁，租期超12个月的租赁在资产负债表确认，租期12个月及以下的不确认[275][276] - 对于房地产租赁，公司选择将租赁和非租赁组件合并核算，制造设施和产品供应安排中的设备不采用此方法[278] - 2018年1月1日起公司对所有在执行合同采用ASU 606的修改后追溯法确认收入[280] - 公司通常在费用发生期间确认赠款收入，杂项收入在交付剂量且满足合同义务时确认[281][282] - 研发费用主要包括人员成本等，临床和研发活动成本按服务完成程度估计确认，未因估计重大变化进行调整[284][285][287] - 2018年第三季度，公司提前采用ASU 2018 - 07，对非合格期权授予按授予日计算公允价值并在适用归属期内确认费用[291] - 2020年第一季度，公司采用ASU 2018 - 18及相关后续更新，对财务报表无重大影响[297] 公司股票期权计划 - 公司有四个股票期权计划，分别为2006年股票期权计划、2012年修订股权奖励计划、2012年非员工董事股票期权计划和2020年股权奖励计划[289] 公司资金使用与返还情况 - 公司在2019年6月已完全使用CIRM奖励资金[293] - 2019年4月，公司为办公场地租赁协议提供232,803美元信用证作为保证金，后该信用证取消，资金返还[294] 公司现金及投资组合情况 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物公允价值约为3630万美元[300] - 公司投资组合主要由货币市场基金和银行货币市场组成，包括短期美国国债、银行储蓄和支票账户[300] - 公司认为假设利率上升或下降100个基点，投资组合公允价值不会受到重大影响[301]