Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ Quarterly Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the quarterly period ended March 31, 2022 or ☐ Transition Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the transition period from to Commission File Number: 001-34058 CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. (Exact Name Of Registrant As Specified In Its Charter) Delaware 88-0363465 (State or o ...

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ:CAPR) Q1 2022 Earnings Conference Call May 10, 2022 4:30 PM ET Company Participants Anthony Bergmann - CFO & Corporate Treasurer Linda Marban - Co-Founder, President, CEO & Director Conference Call Participants Joseph Pantginis - H.C. Wainwright & Co. Operator Good day, ladies and gentlemen, and welcome to the Capricor Therapeutics, Inc. First Quarter 2022 Financial Earnings Call. [Operator Instructions]. At this time, I would like to turn the call over to Mr. Bergmann, C ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-K þ Annual Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the fiscal year ended December 31, 2021 or ☐ Transition Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the transition period from to Commission File Number: 001-34058 CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. (Exact Name Of Registrant As Specified In Its Charter) Delaware 88-0363465 (State or other ...

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ:CAPR) Q4 2021 Earnings Conference Call March 10, 2022 4:30 PM ET Company Participants AJ Bergmann - Chief Financial Officer Linda Marban - Chief Executive Officer Conference Call Participants Emanuela Branchetti - H.C. Wainwright Disclaimer*: This transcript is designed to be used alongside the freely available audio recording on this page. Timestamps within the transcript are designed to help you navigate the audio should the corresponding text be unclear. The machine-as ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ Quarterly Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the quarterly period ended September 30, 2021 or ☐ Transition Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the transition period from to Commission File Number: 001-34058 CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. (Exact Name Of Registrant As Specified In Its Charter) Delaware 88-0363465 (State ...

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ:CAPR) Q3 2021 Earnings Conference Call November 10, 2021 4:30 PM ET Company Participants AJ Bergmann - Chief Financial Officer Linda Marbán - Chief Executive Officer Conference Call Participants Joe Pantginis - H.C. Wainwright Operator Greetings, and welcome to the Capricor Therapeutics Third Quarter 2021 Earnings Call. At this time, all participants are in a listen-only mode. A brief question and answer session will follow the formal presentation. [Operator Instructions] ...

总营收情况 - 2021年上半年总营收为244,898美元，2020年上半年为235,557美元；2021年第二季度总营收为204,082美元，2020年第二季度为49,864美元[21] 研发费用情况 - 2021年上半年研发费用为6,793,597美元，2020年上半年为3,082,629美元；2021年第二季度研发费用为3,497,275美元，2020年第二季度为1,927,473美元[21] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司研发成本分别约为350万美元和190万美元；六个月分别约为680万美元和310万美元[61] 管理费用情况 - 2021年上半年管理费用为3,695,556美元，2020年上半年为2,748,282美元；2021年第二季度管理费用为1,789,974美元，2020年第二季度为1,610,237美元[21] 总运营费用情况 - 2021年上半年总运营费用为10,489,153美元，2020年上半年为5,830,911美元；2021年第二季度总运营费用为5,287,249美元，2020年第二季度为3,537,710美元[21] 运营亏损情况 - 2021年上半年运营亏损为10,244,255美元，2020年上半年为5,595,354美元；2021年第二季度运营亏损为5,083,167美元，2020年第二季度为3,487,846美元[21] 投资收益情况 - 2021年上半年投资收益为25,906美元，2020年上半年为26,382美元；2021年第二季度投资收益为16,741美元，2020年第二季度为3,692美元[21] 债务豁免情况 - 2021年上半年债务豁免为318,160美元，2020年上半年无；2021年第二季度债务豁免为318,160美元，2020年第二季度无[21] - 2020年4月29日，公司获批并收到小企业管理局薪资保护计划下的贷款318,160美元[67] - 2020年第二季度，公司向城市国家银行申请薪资保护计划贷款318,160美元，年利率1.0%，2021年4月该贷款获豁免[79][80][81] 其他收入（费用）情况 - 2021年上半年其他收入（费用）总计为344,066美元，2020年上半年为26,382美元；2021年第二季度其他收入（费用）总计为334,901美元，2020年第二季度为3,692美元[21] 净亏损情况 - 2021年上半年净亏损为9,900,189美元，2020年上半年为5,568,972美元；2021年第二季度净亏损为4,748,266美元，2020年第二季度为3,484,154美元[21] - 2021年上半年净亏损9,900,189美元，2020年同期净亏损5,568,972美元[31] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司综合亏损分别约为470万美元和350万美元；六个月分别约为990万美元和560万美元[62] 基本和摊薄后每股净亏损情况 - 2021年上半年基本和摊薄后每股净亏损为0.44美元，2020年上半年为0.51美元；2021年第二季度基本和摊薄后每股净亏损为0.21美元，2020年第二季度为0.23美元[21] 股东权益相关情况 - 截至2021年6月30日，普通股数量为22,998,434股，股票金额为22,998美元，额外实收资本为131,295,080美元，累计亏损为97,937,948美元，股东权益总额为33,380,130美元[23] 现金流量情况 - 2021年上半年经营活动使用的净现金为7,843,813美元，2020年同期为3,234,840美元[31] - 2021年上半年投资活动使用的净现金为359,371美元，2020年同期提供的净现金为5,879,349美元[31] - 2021年上半年融资活动提供的净现金为13,615,274美元，2020年同期为29,708,786美元[31] - 2021年上半年现金及现金等价物净增加5,412,090美元，2020年同期为32,353,295美元[31] 现金及现金等价物余额情况 - 截至2021年6月30日，现金及现金等价物余额为38,077,964美元，2020年同期为36,252,623美元[31] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物约为3810万美元，2020年12月31日约为3270万美元[39] 折旧和摊销情况 - 2021年上半年折旧和摊销为102,332美元，2020年同期为65,614美元[31] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，公司物业及设备折旧分别为100,167美元和63,449美元[48] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，公司无形资产摊销费用均为2,165美元[51] 基于股票的薪酬情况 - 2021年上半年基于股票的薪酬为1,465,261美元，2020年同期为992,157美元[31] - 2021年和2020年截至6月30日员工和非员工基于股票的薪酬总费用分别为146.5261万美元和99.2157万美元[108] 公司业务性质 - 公司是一家专注于开发变革性细胞和外泌体疗法的生物技术公司，有多款处于不同开发阶段的药物和疫苗候选产品[34] 公司资金来源 - 公司历史上通过股权融资、政府赠款、前合作伙伴付款、贷款奖励和加州再生医学研究所赠款为研发和运营提供资金[38] 公司未来支出和资本需求 - 公司未来支出和资本需求可能很大，取决于研发活动、产品候选制造、商业化等多因素[42] 公司提高额外资本的选择 - 公司提高额外资本的选择包括出售发行证券、许可或出售技术资产和获取政府赠款等[43] 潜在稀释证券计算相关 - 截至2021年6月30日和2020年6月30日，分别有3,748,962股和2,607,117股普通股的认股权证和期权被排除在潜在稀释证券的计算之外[71] 公司股票发行情况 - 2019年8月29日至2020年5月4日，公司通过2019年8月ATM计划出售360,316股普通股，平均价格约3.07美元/股，总收益约110万美元，费用约10万美元[83] - 2020年5月4日至2021年6月21日，公司通过2020年5月ATM计划出售6,027,852股普通股，平均价格约6.15美元/股，总收益约3710万美元，费用约120万美元[84] - 2021年6月21日至6月30日，公司通过2021年6月ATM计划出售120,504股普通股，平均价格约5.60美元/股，总收益约70万美元，费用约36,000美元[86] - 2019年12月，公司完成公开发行，发行531,173股普通股等，总购买价约510万美元，费用约70万美元，净收益约440万美元，截至2021年6月30日，61,173份2019年12月普通股认股权证仍未行使[87] - 2020年3月，公司与认股权证持有人达成协议，行使4,000,000份2019年12月普通股认股权证，产生总收益约490万美元，费用约40万美元，截至2021年6月30日，65,000份2020年3月配售代理认股权证仍未行使[88][90][92] - 2021年6月30日至8月12日，公司通过2021年6月的ATM计划出售21,971股普通股，平均价格约为每股5.68美元，总收益约为12.5万美元，支付费用约4000美元[162] 公司已发行并流通普通股情况 - 截至2021年6月30日，公司已发行并流通的普通股为22,998,434股[93] 公司未行使认股权证情况 - 截至2021年6月30日，公司未行使的认股权证为126,173份，加权平均行使价格为1.32美元[94] 公司会计政策采用情况 - 公司于2020年第一季度采用ASU 2018 - 18，2021年第一季度采用ASU 2019 - 12，均未对财务报表产生重大影响[74][75] 公司股票期权计划情况 - 公司董事会批准五项股票期权计划，包括2006年、2012年、2020年和2021年计划[95] - 2012年计划在Capricor与Nile合并生效时预留414,971股普通股，后经修订增加，每年自动增加2% [96][98][99] - 2012年非员工董事计划预留269,731股普通股用于向非员工董事发行股票期权[100] - 2020年计划预留250万股普通股，2021年增加823,084股，2021年计划获批后不再增加[101] - 2021年计划预留350万股普通股，每年自动增加5% [102] - 2021年和2020年截至6月30日三个月授予期权的估计加权平均公允价值分别约为每股3.82美元和3.92美元，六个月分别约为每股3.27美元和3.75美元[104] - 截至2021年6月30日，各股票期权计划剩余4,059,922份期权可供发行[105] 未确认的非归属股票期权公允价值补偿成本情况 - 截至2021年6月30日，未确认的非归属股票期权公允价值补偿成本约为840万美元，预计在约1.6年内确认[110] 公司未保险存款情况 - 截至2021年6月30日，公司维持约3760万美元的未保险存款[111] 公司经营租赁费用情况 - 2021年1个月的经营租赁费用为15,805美元[126] 公司许可协议费用情况 - 公司与罗马大学的许可协议规定，每年支付最低特许权使用费20,000欧元，并按中低两位数百分比支付分许可特许权使用费[129] - 公司与约翰霍普金斯大学的许可协议中，开发里程碑付款从一期临床研究成功完成的100,000美元到FDA全面市场批准的1,000,000美元不等，修订后协议的里程碑付款最高总额为1,850,000美元，下一个二期临床研究成功完成的里程碑付款为250,000美元[134] - 公司与约翰霍普金斯大学的外泌体许可协议支付了10,000美元的前期许可费，并需支付低个位数的特许权使用费和两位数百分比的分许可非特许权使用费[138] - 公司与西达赛奈医疗中心的许可协议需支付低个位数的特许权使用费和低两位数百分比的分许可费用[144] - 公司与西达赛奈医疗中心的外泌体许可协议需支付低个位数的特许权使用费和个位数百分比的分许可费用[150] 公司许可协议终止情况 - 公司与罗马大学的许可协议，一方可在另一方破产或重大违约（违约方有90天补救期）时终止协议，公司也可提前90天书面通知终止[130] - 公司与约翰霍普金斯大学的许可协议，一方可在另一方破产、未在30天内补救重大违约时终止协议，公司也可提前60天书面通知终止[135] - 公司与西达赛奈医疗中心的许可协议，在多种情况下可自动终止，如公司停止经营、破产等，公司也可在对方未在90天内补救重大违约时终止[145] 公司离职补偿方案情况 - 董事会批准特定全职员工的离职补偿方案，最高可达六个月基本工资，但截至2021年6月30日未记录相关负债[125] 公司与CSMC相关财务情况 - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司应付关联方账款和应计费用分别为375,651美元和8,972美元，其中CSMC分别占365,651美元和8,972美元[160] - 2021年和2020年上半年，公司向CSMC支付费用分别约为23.9万美元和18.1万美元[160] - 2021年和2020年上半年，公司在两项CSMC赞助的临床试验中确认收入分别约为24.5万美元和6.7万美元[161] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，两项临床试验未结算金额分别为20.6万美元和5.6万美元[161] 公司租赁协议情况 - 2021年7月16日，公司与Altman Investment Co, LLC签订租赁协议，租赁9396平方英尺办公和实验室空间，年租金60万美元，年租金增长率3%，租期从2021年10月1日至2026年9月30日[163][164] 公司临床试验情况 - 公司完成HOPE - 2试验，多项指标改善，满足主要和次要疗效终点，FDA鼓励开展III期研究，公司决定启动相关活动并寻求合作伙伴[169][170] - 2020年，7名重症COVID - 19患者接受CAP - 1002治疗，4人出院，3人死亡，疗效未得到证实[171] - 公司计划在2021年第四季度提交SARS - CoV - 2疫苗的IND申请[174] - 2020年4月，公司向FDA提交CAP - 2003用于DMD的IND申请，FDA要求提供更多制造相关信息[177] - 公司计划开展的HOPE - 3三期关键试验预计规模为65 -

财务数据和关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物约为3810万美元，而2020年12月31日约为3270万美元 [21] - 2021年上半年，公司经营活动净现金使用量约为780万美元 [22] - 2021年第二季度，不计股票薪酬，研发费用约为340万美元，2020年第二季度约为180万美元；一般及行政费用约为120万美元，2020年第二季度约为100万美元 [22] - 2021年上半年净亏损约为990万美元，2020年上半年净亏损约为560万美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 DMD业务线 - HOPE - 2临床试验最终统计分析显示，达到主要疗效终点mid - PUL 1.2、次要终点full PUL 2.0和次要心脏终点射血分数，完整数据集已提交发表 [6] - 计划开展HOPE - 3三期关键试验，约65 - 75名患者，采用1:1随机方案，有预设中期分析，美国约20个试验点，已开始与试验点对接并确保临床运营 [9] COVID - 19业务线 - INSPIRE试验旨在评估CAP - 1002对重症COVID - 19的疗效，原计划招募最多60名患者，因美国COVID病例下降招募放缓，现随着病毒反弹和Delta变种出现，招募增加，预计近期有顶线数据 [12][13] 工程外泌体平台技术业务线 - 招募了以Christy Elliott博士为首的约10人科学家团队，主要在圣地亚哥新研究设施工作，推进外泌体疫苗项目和治疗管线 [15] - 二季度推进新型多价COVID - 19疫苗临床开发，计划作为现有疫苗加强针进行一期临床试验，预计今年四季度提交IND申请 [16][18] - 两个新外泌体项目概念验证研究正在进行，预计今年四季度有初步数据 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将业务拓展至加利福尼亚州圣地亚哥，扩大研发、管理团队，以支持CAP - 1002和外泌体管线产品开发 [5] - 计划为DMD的CAP - 1002寻找合作伙伴进行商业化，与潜在合作伙伴的讨论已加速 [10] - 探索外泌体平台技术在其他疫苗和治疗领域的应用，与大型制药公司开展相关研究 [18][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 基于当前管线和运营计划，公司现金状况预计至少可支持运营2年 [21] - 对CAP - 1002在DMD和COVID - 19治疗中的临床潜力充满信心，期待相关试验数据评估其疗效 [7][13] - 认为外泌体技术为疫苗和治疗开发提供了机会，有望开发出更有效的疫苗和治疗方法 [14][18] 其他重要信息 - 公司将参加多个银行、企业、科学和医学会议 [20] - 公司董事会新增Karimah Es Sabar，她有30多年生命科学领域经验，成功主导过全球首款疫苗和生物治疗产品的推出 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请分享更多试验终点细节，PUL 2.0是否为主要终点，目标测量是否包含在试验设计中？ - 主要疗效终点是PUL 2.0，HOPE - 2最终数据集非常积极且有说服力，对选择PUL 2.0作为主要终点很有信心；试验设计中纳入了心脏次要终点射血分数和容积，HOPE - 2中射血分数P值为0.004，PUL 2.0的P值为0.04 [24] 问题2: HOPE - 2入组患者是否都有资格直接进入HOPE - 3，如何操作？ - HOPE - 2患者无论在治疗组还是安慰剂组，目前都处于HOPE - 2开放标签扩展部分，正在接受剂量治疗，很多患者反馈有改善，他们不会直接进入HOPE - 3 [25][26] 问题3: 请估计HOPE - 3研究的成本？ - 估计约为1500万美元，公司与FDA合作制定了三期试验方案，确保只测量注册所需内容 [28] 问题4: 关于加强针疫苗，临床开发方面，作为其他疫苗的加强针，IND批准和推进有哪些特殊要求？ - 公司一直在积极探索，提交IND后会有更多反馈；前期进行了IND启用研究，为外泌体平台治疗奠定了基础；美国政府似乎支持加强针策略，公司计划为已接种现有疫苗的人提供加强针 [29] 问题5: 加强针疫苗的给药途径是什么？ - 是直接肌肉注射，与接种辉瑞或Moderna疫苗的方式相同 [32] 问题6: 如果COVID - 19试验数据积极，公司是否计划为CAP - 1002申请紧急使用授权（EUA）？ - 公司对所有可能性持开放态度，试验基于疫情初期的紧急使用授权患者数据，若数据积极，将与FDA密切合作，尽快推进 [33] 问题7: CAP - 1002外泌体的表观遗传修饰谱对抑制IL - 6表达是否有效，是否有量化或研究？ - 临床前研究中看到CAP - 1002能抑制IL - 1、IL - 2、IL - 6等细胞因子，增强IL - 10等抗炎细胞因子，但该研究中尚未看到相关数据，正在测量；紧急使用授权患者的生物标志物数据有一定参考价值，但当时患者情况复杂 [34] 问题8: 之前有寻求CAP - 1002和VMZ优先预授权的计划，现在是双管齐下还是主要推进三期试验？ - FDA认为HOPE - 2数据集较小，需要进行三期试验验证结果，公司决定推进三期试验，且在找到合适合作伙伴并获得资金和商业化路径后才会启动 [36] 问题9: HOPE - 3试验的中期评估是仅关注安全性，还是有继续或停止的信号，是否能全面了解正在进行的终点？ - 公司正在决定如何进行中期评估，尚未披露相关信息，会遵循FDA指导，确保试验尽可能完善以获得批准 [40] 问题10: FDA是否希望查看12个月或18个月的主要终点，提前查看数据是否会促使其提前批准？ - 主要终点是12个月，测量上肢功能，还纳入了骨骼肌和心肌功能测量；公司认为12个月能代表长期有效性，对CAP - 1002的心脏和骨骼肌影响有信心 [41] 问题11: INSPIRE试验治疗重症COVID呼吸恶化，是否考虑将其推广到一般呼吸恶化情况？ - 获得INSPIRE试验数据后才能决定后续路径，不排除将其推广到多种呼吸紊乱情况的可能性 [43] 问题12: 请评论外泌体在制造成本和可扩展性方面的预计难度，是否比常规细胞治疗制造更复杂？ - 公司有扩大规模的团队，认为这是一个工程问题可以解决；选择工程外泌体是因为认为制造带有有效载荷的合成外泌体比让天然细胞按要求行事更容易；公司计划将其作为可推广的制造产品，很多全球制造商也有外泌体制造计划 [44] 问题13: HOPE - 3计划每月招募多少患者，是否有等待名单，未来三到六个月是否会提供招募更新？ - 公司通常不提供招募更新，正在快速推进试验点的启动；有很多患者、家属和投资者希望参与，对试验充满期待，但临床试验领域复杂，公司会与熟悉的试验点和研究者合作，并告知重要节点 [48][49] 问题14: 圣地亚哥新增的10名科学家是否为全职，设施是自建、购买还是租赁，预计总成本是多少？ - 公司租赁了之前有人使用的实验室空间，已有6人全职工作，预计再增加4人全职为公司工作，主要从事外泌体研究，也参与CAP - 1002后期产品工作 [50] 问题15: 与大型制药公司的合作，理想情景是全额成本开发还是带特许权使用费的合作，如何设想？ - 公司正在研究外泌体疫苗技术用于其他疾病，设想将该技术授权给合作伙伴，利用外泌体加载mRNA或其他方式引发免疫反应，推动疫苗学发展 [51] 问题16: 是考虑按地区合作还是全球出售，如何设想？ - 目前设想先证明策略有效，后续会根据与潜在合作伙伴的计划提供更多更新 [52] 问题17: 同行评审期刊有什么更新？ - 文章仍在评审中，这是个好迹象，预计未来几个月在重要、可信的期刊发表，也计划近期在会议上展示数据 [53]

CAP - 1002治疗DMD临床试验进展 - 公司开发的CAP - 1002治疗DMD已完成HOPE - Duchenne一期/二期试验和HOPE - 2二期试验，拟进行的三期试验预计招募约60名患者，FDA已表示接受该设计[189] - HOPE - 2试验随机分配20名患者，约80%为非行走能力患者，所有患者使用稳定剂量类固醇[190] - HOPE - 2试验主要疗效终点通过PUL测试评估患者执行日常手动任务能力的相对变化，还评估了心脏功能、肺功能等次要和探索性终点[192] - 2020年5月公布的12个月数据显示，CAP - 1002治疗患者的上肢、心脏和呼吸功能有改善，PUL 2.0有统计学意义的改善（p = 0.05），比安慰剂组平均高2.4分；PUL 1.2接近显著（p = 0.08），比安慰剂组平均高2.8分[197] - 心脏功能指标中，射血分数（p = 0.004）、左心室舒张末期容积指数（p = 0.07）、左心室收缩末期容积指数（p = 0.01）有显著变化，且CK - MB水平降低（p = 0.006）[198] - HOPE - 2试验中，CAP - 1002总体安全且耐受性良好，除超敏反应可用常见预处理方案缓解外，未发现安全信号[200] - 2017年6月与FDA会议，FDA愿意接受公司用PUL测试作为CAP - 1002治疗DMD临床研究主要疗效终点的提议[201] - 2018年12月与FDA会议，FDA表示试验需提供PUL有临床意义变化及支持CAP - 1002对晚期DMD患者有效的证据，才可能作为注册试验[204] - 2019年10月与FDA会议，FDA不支持加速批准途径，但支持进行CAP - 1002治疗DMD的III期试验[205] - 2020年与FDA会议，FDA鼓励进行III期研究，公司仍在与FDA讨论该项目的推进路径，未启动III期研究[207] - HOPE - Duchenne临床试验中，25名患者按1:1随机分组，接受CAP - 1002治疗的患者每条主要冠状动脉注入2500万个细胞，总剂量7500万个细胞[208] - HOPE - Duchenne试验中，低功能患者（基线中 - 远端PUL评分<55分）中，89%（8/9）接受CAP - 1002治疗的患者12个月时运动功能维持或改善，而常规治疗组为0%（p = 0.007）[209] CAP - 1002其他临床试验情况 - 公司完成HOPE - 2二期临床试验，12个月顶线数据显示CAP - 1002改善患者上肢、心脏和呼吸功能，正与FDA讨论三期研究路径并提交新数据申请会议，同时积极寻求合作伙伴[164] - 2020年，7名重症COVID - 19患者接受CAP - 1002治疗，4人出院，3人死亡，虽无法确定疗效，但部分患者有指标改善[165] INSPIRE试验情况 - INSPIRE试验是针对重症或危重症COVID - 19患者的二期随机双盲安慰剂对照研究，计划招募60名患者，预计2021年第三季度有顶线数据，之后与FDA讨论下一步计划并寻求合作伙伴[166] COVID - 19疫苗候选物进展 - 公司开发的COVID - 19疫苗候选物2020年12月公布积极临床前数据，计划2021年第三季度提交IND申请[168] CAP - 2003治疗DMD进展 - 2020年4月公司就CAP - 2003治疗DMD向FDA提交IND申请，FDA要求补充生产相关信息，公司正评估下一步[171] CDCs相关情况 - 自2007年首次发表以来，CDCs已有超100篇同行评审科学出版物，在多个临床试验中用于超200名受试者[176] DMD疾病情况 - DMD影响全球约1/3600的男婴，美国约有15000 - 20000名患者，患者平均寿命不到30年，护理成本高[184][187] 公司临床试验赞助补偿情况 - 公司为CSMC赞助的两项临床试验提供细胞，预计获得约210万美元的补偿，但因疫情试验额外测试和细胞购买延迟[220] 公司收入情况 - 2021年第一季度和2020年第一季度的赠款收入分别约为0和10万美元，杂项收入分别约为4.1万美元和6.7万美元[239][240] 公司费用情况 - 2021年第一季度和2020年第一季度的G&A费用分别约为190万美元和110万美元，增长约80万美元；R&D费用分别约为330万美元和120万美元，增长约210万美元[241][242] 公司预计开发花费情况 - 2021年公司预计在CAP - 1002开发上花费约400万 - 600万美元，在Exosome Technologies开发上花费约1000万 - 1200万美元[243][244] 公司现金及负债情况 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别约为4190万美元和3270万美元，净增加约921.4万美元[249] - 截至2021年3月31日，公司总负债约720万美元，净营运资金约3890万美元[249] 公司经营、投资、融资活动现金情况 - 2021年和2020年第一季度经营活动使用的现金分别约为330万美元和120万美元，差异约210万美元[250] - 2021年和2020年第一季度投资活动使用的现金分别约为3.7万美元和提供约600万美元[251] - 2021年和2020年第一季度融资活动提供的现金分别约为1260万美元和450万美元[253] 公司融资及资金需求情况 - 公司自成立至2021年3月31日主要通过股权证券销售、政府赠款等融资，未来需筹集大量额外资金[254] - 公司认为目前现金资源至少可支持未来十二个月运营，但实际资金需求受多种因素影响[255] 公司股票出售及收益情况 - 2020年5月4日至2021年5月13日，公司通过2020年5月ATM计划出售6027852股普通股，平均价格约6.15美元/股，总收益约3710万美元，仍可出售约290万美元普通股，支付佣金等费用约120万美元[260] - 2019年8月29日至到期，公司通过2019年8月ATM计划出售360316股普通股，平均价格约3.07美元/股，总收益约110万美元，支付费用约10万美元，该计划于2020年5月4日到期[267] 公司认股权证行使及收益情况 - 2020年3月25日，公司与行使持有人达成协议，持有人行使400万份2019年12月普通股认股权证，公司发行400万份新认股权证，公司获毛收益约490万美元，支付费用34.3万美元，配售代理员工获20万份认股权证，截至2021年3月31日，6.5万份未行使[261][263] 公司公开发行情况 - 2019年12月，公司完成公开发行，发行531173股普通股、认股权证和预融资认股权证，总购买价约510万美元，支付费用约70万美元，净收益约440万美元，截至2021年3月31日，61173份2019年12月普通股认股权证未行使[264][266] 公司赠款情况 - 2016年6月16日，公司获加州再生医学研究所（CIRM）约340万美元赠款，需自筹约230万美元，2019年6月完成相关里程碑并用完资金，截至2021年3月31日，负债余额约340万美元[268][270] - 2016年9月，公司获美国国防部约240万美元赠款，用于开发CAP - 2003制造工艺，获延期至2020年9月29日，已使用约230万美元，正在完成收尾文件[272] 公司ATM计划情况 - 2020年5月，公司启动2020年5月ATM计划，最高总销售收益4000万美元，销售代理佣金率3%[257][260] - 2019年8月，公司启动2019年8月ATM计划，最高总销售收益195万美元，销售代理佣金率3%[267] 公司发行及认股权证价格情况 - 2019年12月公开发行中，普通股、认股权证和预融资认股权证组合购买价格为每股及相关认股权证1.226美元，每份预融资认股权证及相关认股权证1.225美元[264] - 2020年3月行使的2019年12月普通股认股权证每股行使价1.10美元，新认股权证每股行使价1.27美元，行使持有人每股支付1.225美元[261] 公司收入确认准则情况 - 公司对所有合同采用ASU 606《客户合同收入》准则确认收入[281] 公司赠款核算情况 - 公司将CIRM赠款支出作为长期负债核算，赠款可在项目完成和奖励期结束后转为贷款，贷款期限最长五年且到期日不超过赠款日期十年[284] 公司研发费用情况 - 研发费用主要包括薪资、物资、临床试验成本等，除特定资本化无形资产外，研发成本在发生时计入费用[285] 公司股票期权计划情况 - 公司有四个股票期权计划，2021年4月董事会批准2021年股权激励计划，需经股东批准生效[291] 公司股票期权公允价值确定情况 - 公司采用Black - Scholes期权定价模型确定股票期权公允价值，在归属期内摊销费用[292] 公司财务报表准则采用情况 - 2020年第一季度公司采用ASU 2018 - 18，对财务报表无重大影响[298] - 2021年第一季度公司采用ASU 2019 - 12，对财务报表和附注披露无重大影响[299] 公司现金及投资组合情况 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物公允价值约为4190万美元[301] - 公司投资组合主要为货币市场基金和银行货币市场工具，包括短期美国国债等[301] 公司投资组合利率影响情况 - 公司认为假设利率变动100个基点，投资组合公允价值不会受到重大影响[304]

财务数据和关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物约为4190万美元，而2020年12月31日约为3270万美元 [35] - 2021年第一季度，经营活动净现金使用量约为330万美元 [36] - 2021年第一季度，剔除股份支付费用后，研发费用约为320万美元，2020年第一季度约为110万美元 [36] - 2021年第一季度，剔除股份支付费用后，一般及行政费用约为130万美元，2020年第一季度约为90万美元 [37] - 2021年第一季度净亏损约为520万美元，2020年第一季度净亏损约为210万美元 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 Duchenne肌肉萎缩症项目 - HOPE - 2临床试验显示，公司细胞疗法产品CAP - 1002使晚期DMD非行走男孩和年轻男性的骨骼肌或上肢以及心脏功能得到改善 [6] - 过去几年，CAP - 1002已安全用于200多名患者，其中约35名DMD患者，公司已收集到大量安全和疗效数据 [8] 外泌体平台技术 - 公司正在开发针对SARS - CoV - 2的新型疫苗候选产品，其多价且以外泌体为递送载体的方法可能提供替代疫苗候选方案 [16] - 基于最近提交的IND前申请，公司收到FDA对多价外泌体mRNA疫苗的反馈，目前正在进行IND启用研究，计划在今年第三季度提交IND申请 [17][18] COVID - 19临床项目 - 去年年底开始对多达60名重症COVID - 19患者进行CAP - 1002的II期安慰剂对照双盲试验，预计今年第三季度有数据，若数据积极将与FDA讨论下一步开发计划 [26][30] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有20000名患有DMD的男孩和年轻男性，目前可选择的治疗方案有限，当前估计超过一半的美国DMD患者为非行走患者，可能符合CAP - 1002的治疗条件 [7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司宣布与Lonza合作，旨在扩大CAP - 1002用于潜在后期临床试验和商业化的生产能力 [9][10] - 公司正在探索与FDA合作，加速CAP - 1002治疗DMD的审批途径，同时就该项目与各方讨论潜在合作机会 [12][13] - 公司与约翰霍普金斯大学达成全球独家许可协议，专注于基于外泌体的疫苗和治疗方法，以治疗广泛的疾病，这将支持外泌体作为递送载体的治疗开发和疫苗计划的增长 [22][23] - 公司计划在未来几个季度确定一到两个适应症并提交IND申请，以支持外泌体技术的扩展 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对CAP - 1002治疗DMD的前景持乐观态度，认为基于临床数据，可能有加速注册的途径，但也认识到FDA可能要求进行另一项临床试验 [12][13] - 专家预测COVID将在全球人口中流行，因此每年甚至每半年接种疫苗可能是对抗新变种或延长病毒防护的必要措施，公司认为其外泌体疫苗可能是预防SARS - CoV - 2的重要工具 [15][20] 其他重要信息 - 公司有超过4000万美元现金来执行计划，并正在加强高级管理团队，以执行2021年及2022年的战略计划 [31] - 公司近期有多项展示和数据发布计划，包括在相关会议上展示外泌体在SARS - CoV - 2疫苗中的应用、CAP - 1002治疗DMD的项目数据等 [32] - 公司有多项出版物正在同行评审期刊审核中，预计未来几个月将有关于项目的重要公告 [33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 在提交给FDA的DMD扩展数据包中，长期数据是否与之前趋势一致，有无与早期结果矛盾之处 - 公司表示最终数据比 topline 数据更令人兴奋，公司比以往任何时候都更相信CAP - 1002是治疗DMD的有效方法 [38] 问题2: 请区分公司的工程化外泌体平台和Aztecs平台，并说明能否结合两者能力 - 工程化外泌体平台可从多种不同细胞类型开始，驱动外泌体发挥不同生物学作用，如SARS - CoV - 2疫苗使用标准HEK293 - F细胞系；Aztecs是CAP - 1002作用机制相关外泌体的工程化版本，通过标准细胞系制造并添加分子组件以实现相同益处，两者有不同用途 [40][42][43] 问题3: 如何看待公司未来的资金目标 - 公司目前现金状况良好，超过4000万美元的现金可支持从I期疫苗试验到Duchenne项目下一步以及外泌体技术临床前候选项目的推进，公司将把握机会，也会继续寻求非稀释性资金 [44][45] 问题4: 在与FDA就肌肉萎缩症进行讨论时，目前认为的主要限制步骤是什么 - 公司表示正迅速朝着注册目标前进，因拥有RMAT指定，能优先接触FDA，双方一直在就相关数据进行对话，后续会有更多好消息 [48] 问题5: 能否更具体说明公司可能在近期针对的外泌体递送载体的潜在适应症 - 公司一直在探索多种使用外泌体作为递送载体的机会，已在动物实验中证明疫苗候选物能驱动表达并产生免疫反应，还能通过外泌体递送成像mRNA并使其具有酶活性，公司正在积极探索多个适应症并进行临床前研究，后续会更新进展 [49][50][51] 问题6: CAP - 1002治疗COVID - 19肺部感染有无可能进行中期数据分析 - 公司正在积极招募该研究患者，预计第三季度完成全部招募，基于试验招募情况良好，决定不进行中期分析，希望获取完整数据集，该试验终点为90天 [54][55] 问题7: 参与试验的患者在疾病病程的早期阶段是如何筛选的，是否进行随机分组 - 公司希望尽早介入患者治疗，寻找血液中氧饱和度降低、需要补充氧气但不需要通气且未来24 - 48小时内也不需要通气的患者，还有其他纳入/排除标准，旨在选择有活跃炎症、呼吸能力减弱但未发展到ARDS或多器官系统衰竭等严重病理状态的患者 [56][57][58] 问题8: 是否跟踪参与试验患者的IL - 6水平 - 公司表示正在跟踪多个生物标志物，包括IL - 6等 [59][60] 问题9: 关于DMD试验，是否仍认为只有与合作伙伴一起才会开展III期试验 - 公司表示对DMD项目充满热情，在等待FDA的明确反馈（预计今年第三季度）和论文发表后，再决定下一步计划，可能开展III期试验、寻求合作或部分自行开展，同时也不排除寻求非稀释性资金的可能性 [61][63][64]