Medicenna Therapeutics (OTCPK:MDNA.F) 2025 Conference September 25, 2025 03:25 PM ET Company ParticipantsFahar Merchant - President, CEO & DirectorFahar MerchantGood day, everyone. Thank you for joining the Medisena presentation again. As you recall, Medisena is a TSX listed company, also listed on OTCQX. We are a company that's developing therapies for oncology, first and foremost, but generally immunotherapies. I did a presentation to you all in May, so this will be a quick update as to where we are since ...

公司活动安排 - 公司将于2025年10月20日东部时间上午8点举办虚拟KOL会议 讨论免疫疗法耐药实体瘤未满足需求及当前治疗格局[1] - 会议将公布第二阶段研究计划及完整1/2期剂量扩展队列数据 包括10月17日ESMO口头报告内容[2] - 正式演讲后将进行现场问答环节[2] 核心产品进展 - 主要候选产品solnerstotug（原SNS-101）为条件活性单克隆抗体 靶向PD-(L)1耐药肿瘤中的VISTA免疫检查点[2] - 该药物通过TMAb™平台开发 旨在选择性阻断肿瘤微环境中低pH条件下的VISTA信号通路[4] - VISTA通过结合PSGL-1受体抑制T细胞功能[4] 专家背景信息 - KOL会议特邀专家Kyriakos Papadopoulos博士为START临床研究联合主任 专精于药物开发及上消化道与肺部恶性肿瘤[3] - 其获得美国国立卫生研究院职业发展奖及癌症研究所Anna-Maria Kellen临床研究者奖[3] - 拥有哥伦比亚大学医师与外科医师学院医学肿瘤学与血液学 fellowship资格[3] 公司技术平台 - 公司专注于肿瘤微环境激活生物制剂（TMAb™）平台开发[4] - 该平台设计条件活性疗法 选择性解除肿瘤微环境的免疫抑制信号或激活免疫刺激信号[4] - 技术旨在特异性释放T细胞对抗肿瘤的能力[4]

MAINZ, Germany, September 23, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- BioNTech SE (Nasdaq: BNTX, “BioNTech”), alongside its artificial intelligence (“AI”) company InstaDeep Ltd. (“InstaDeep”), will host its second AI Day, an edition of BioNTech’s “Innovation Series”, at 09:00 a.m. EDT (3:00 p.m. CEST) on Wednesday, October 1, 2025, in London, United Kingdom. The event will provide an overview of BioNTech’s AI strategy and capabilities, and the application of AI in BioNTech’s pipeline and internal processes. The live webca ...

核心观点 - PDS Biotech公布VERSATILE-002二期临床试验亚组分析结果 显示其免疫疗法PDS0101联合Keytruda在PD-L1低表达头颈癌患者中实现29.5个月中位总生存期 显著优于Keytruda单药(10.8个月)及Keytruda联合化疗(12.3个月)的对照组数据[1][3][7] 临床试验数据 - CPS 1-19亚组(n=32)中位总生存期达29.5个月 较Keytruda单药治疗组(10.8个月)提升173% 较Keytruda联合化疗组(12.3个月)提升140%[1][7] - 试验总人群(n=53)中约60%为PD-L1低表达患者 该群体通常对免疫检查点抑制剂反应较差[3] - 完整试验人群的中位总生存期为39.3个月 完整数据集预计2025年底公布[3] 医学价值 - 该疗法为难治性头颈癌患者提供免化疗治疗选择 显著改善既往治疗选择有限且预后较差的患者生存结局[2][3] - PDS0101通过多功能T细胞免疫应答机制 可能克服免疫检查点抑制剂在PD-L1低表达患者中的疗效限制[3] 产品研发进展 - PDS0101(Versamune HPV)为HPV16靶向免疫疗法 正在开展与免疫检查点抑制剂联合治疗的关键临床试验[5] - 公司同步开发PDS0101+PDS01ADC(IL-12抗体药物偶联物)+免疫检查点抑制剂的三联疗法 相关二期试验正在多种癌症适应症中推进[5] - VERSATILE-002试验(NCT04260126)为开放标签多中心研究 针对不可切除/复发/转移性HPV16阳性头颈鳞癌患者[4] 公司定位 - PDS Biotechnology为晚期免疫疗法企业 专注于革新免疫系统靶向杀癌技术 主要推进HPV16阳性头颈癌领域项目[1][5]

公司及行业 * 公司为第一三共 (Daiichi Sankyo) (OTCPK:DSKY F) [1] * 行业为肿瘤学及生物制药 专注于抗体药物偶联物(ADC)和免疫疗法在肺癌等实体瘤领域的开发 [2][3][11] 核心观点与论据 **1 小细胞肺癌(SCLC)存在巨大未满足医疗需求** * 广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)占所有SCLC患者的约70% [1] * 患者五年生存期非常短 脑转移相当常见 且伴有脑转移的患者生存期更差 [1][2] **2 第一三共的核心在研药物IEDxB (B7-H3靶向ADC)在SCLC中显示出显著疗效** * IEDxB是一种靶向B7-H3抗原的ADC 使用与Enhertu相同的连接子和载荷 [3] * 在复发/难治性ES-SCLC的II期研究中 IEDxB(12mg/kg)显示出高缓解率：总人群确认的客观缓解率(ORR)为48 2% 二线治疗患者亚组的ORR更高 达56% [5][8][9] * 缓解持久：中位缓解持续时间(mDoR)为5 3个月 二线患者亚组mDoR为7个月 [8][9] * 生存获益：总人群中位无进展生存期(mPFS)为4 9个月 中位总生存期(mOS)为10 3个月 二线患者亚组mPFS为5 6个月 mOS为12个月 [8] * 对脑转移有效：颅内缓解率为46% [9] * 不受铂类耐药性影响：无论化疗无间隔期定义的铂类耐药状态如何 均观察到有意义的临床获益 [8] **3 IEDxB的安全性特征可管理 但与同类药物不同** * 治疗中位持续时间为8个周期 患者中位接受了7个周期治疗 [9] * 因治疗相关不良事件导致停药的患者比例低于10% [9] * 间质性肺病(ILD)发生率为12 7% 多数为低级别 有2例患者因ILD死亡 [9] * 与T细胞衔接器(如tarlatamab)相比 IEDxB不引起细胞因子释放综合征(CRS) 毒性谱不同 [22][23] **4 IEDxB项目进展迅速 拥有多重竞争优势** * 已获得美国FDA针对SCLC适应症的突破性疗法认定(BTD) [10][20] * 针对SCLC的III期注册研究正在进行中 预计明年完成 [10] * 在食管癌和前列腺癌等其他适应症中也已启动随机研究 开发时间线领先于其他B7-H3靶向药物 [4][5][27] * 与合作伙伴默克(Merck)共同开发另一款SCLC药物tarlatamab (DLL3靶向双特异性T细胞衔接器) 并已启动两者联合用药的I期研究 内部协同效应强 [13][28][29] **5 公司拥有丰富的肺癌产品管线组合** * Enhertu (HER2 ADC)在中国二线HER2突变肺癌患者中显示出高疗效：ORR为56% mDoR近一年 mPFS为9个月 mOS为21个月 [15][16] * 正在推进多项联合疗法研究 旨在将DXd ADC药物用于肺癌一线治疗 例如Enhertu联合pembrolizumab用于一线PD-L1<50%的SCLC (DESTINY-Lung06研究) [13] 其他重要内容 **1 关于患者选择策略** * 目前数据显示IEDxB在SCLC中活性广泛 在未经过生物标志物筛选的患者群体中同样有效 现阶段无需复杂的患者选择策略(如生物标志物) [33] **2 关于联合疗法的生物学原理** * IEDxB(裂解肿瘤细胞 释放抗原)与MK-6070/T细胞衔接器(增强T细胞反应)的联合 从生物学角度看存在潜在协同效应 有望实现1+1>2的效果 [34] **3 关于对既往治疗患者的活性** * IEDxB在对既往接受过拓扑替康(TOP1抑制剂)治疗的患者中仍显示出活性 推测原因可能是ADC能将药物精准递送至癌细胞 实现更高浓度的暴露 [48][49] * 预计最终药物标签不会排除这部分患者 [50] **4 关于突破性疗法认定(BTD)的价值** * BTD可能缩短FDA的审评时间 并可能获得优先审评资格 [54][55] **5 关于剂量探索** * 在联合治疗方案的剂量探索中 IEDxB的测试剂量范围为8mg/kg至12mg/kg 不会使用此前在单药I期研究中已中止的16mg/kg剂量 [41]

业绩总结 - 小细胞肺癌(SCLC)患者的5年生存率为9%[25] - SCLC在所有肺癌中占比约13.8%，全球年发病率为25万例[26] - 在1L治疗中，铂类化疗联合免疫疗法的中位无进展生存期（PFS）小于6个月，中位总生存期（OS）为≤13个月[32] - SCLC的标准化疗方案在2L+治疗中的中位OS为6.0-9.3个月[32] 用户数据 - 70%的SCLC患者在确诊时为广泛期（转移性）疾病[32] - SCLC患者中，脑转移的发生率在诊断时为10-20%，2年后增加至80%[37] 新产品和新技术研发 - 2024年，DLL3/CD3靶向T细胞接合剂tarlatamab在美国获得加速批准，用于2L治疗ES-SCLC[32] - I-DXd（B7-H3靶向抗体药物偶联物）正在进行临床开发，针对多种固体肿瘤[54] - I-DXd的剂量扩展部分计划招募约205名患者，主要评估安全性和疗效[56] - I-DXd在小细胞肺癌（SCLC）患者中的ORR为52.4%（95% CI, 29.8-74.3），mDOR为5.9个月（2.8-7.5），mPFS为5.6个月（3.9-8.1），mOS为12.2个月（6.4-NA）[69] - I-DXd 12 mg/kg的确认客观反应率（ORR）为48.2%（95% CI, 39.6–56.9）[96] 市场扩张和并购 - I-DXd在小细胞肺癌（SCLC）和非小细胞肺癌（NSCLC）等多种癌症的临床试验中正在进行中，预计到2025年将有多个试验完成[125][127] - 预计到2030年，mCRPC的I-DXd试验将完成，主要终点为前列腺特异性抗原（PSA）反应率[126] - 预计到2032年，NSCLC的多个试验将完成，主要终点包括安全性和客观反应率（ORR）[126] 负面信息 - I-DXd的安全性特征可控且耐受性良好，最常见的3级及以上不良事件包括贫血（19.0%）、中性粒细胞减少（4.0%）和恶心（3.4%）[66] - 确认的间质性肺病（ILD）病例为10例（5.7%），其中2例为3级及以上[66] - 任何级别的治疗相关不良事件（TRAE）发生率为89.8%，其中36.5%为3级及以上[99] 其他新策略和有价值的信息 - 研究中，完全反应（CR）为1例（1.4%），部分反应（PR）为40例（55.6%）[160] - 研究采用的RECIST 1.1标准评估反应[160] - 该研究的最终分析结果进一步支持T-DXd作为中国预处理转移性HER2突变非小细胞肺癌患者的治疗选择[168]

Investing in biotechnology stocks is complex due to the science behind the company’s drug candidates. They can be difficult to trade because these stocks are highly volatile, with double-digit moves in both directions a common occurrence. However, biotech stocks offer a compelling risk-reward proposition as a long-term investment. The payoff in these three stocks can be massive for investors with the patience and time to hold them through the clinical trial phase.  Get Maze Therapeutics alerts:Viking: An Ob ...

ELI-002 induced mKRAS-specific T cell responses in 99% of evaluable patients (89 of 90) who were treated with the investigational vaccine immunotherapyRobust mKRAS-specific T cell responses were observed with an average of 145.3x increase over baseline (median 44.3x; range 2.13-1310x), consistent with prior ELI-002 Phase 1 trial resultsT cell responses included both mKRAS-specific CD4 and CD8 T cells in 85% of patients BOSTON, Sept. 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Elicio Therapeutics, Inc. (Nasdaq: ELTX, “Elic ...

公司业绩与财务表现 - 公司报告2025年上半年业务更新和财务业绩 [1] 业务运营与战略发展 - 公司专注于免疫治疗领域的发展 [1]

核心观点 - 公司宣布其基于TRBC平台的领先候选产品HCW11-040在临床前研究中表现出优于pembrolizumab单药的免疫激活和抗肿瘤效果 并将推进至IND申报研究阶段 用于实体瘤治疗 [1][2][3][4] 产品研发进展 - 领先候选产品HCW11-040为多功能融合蛋白 包含pembrolizumab（Keytruda）、IL-7、IL-15及TGF-β受体组件（TGF-β traps）[2] - 临床前研究表明该分子能扩增TPEX细胞并促进其分化为抗癌效应T细胞 且不会引发细胞因子风暴 [2][3] - 在免疫细胞活化与扩增、肿瘤浸润增强及癌细胞杀伤力方面均优于pembrolizumab单药治疗 [3] - 公司计划开展后期IND申报研究 包括建立高表达生产细胞库、化学制造控制工艺开发及GLP毒理学研究 [4] 技术平台与管线 - TRBC技术平台可构建三类免疫治疗化合物：多功能免疫细胞刺激剂、第二代免疫检查点抑制剂、多特异性靶向融合蛋白及增强型免疫细胞衔接器 [6] - 平台已构建超过50个分子 包括HCW11-002、HCW11-006、HCW11-018及HCW11-040 目前正进行进一步临床前评估 [6] - 公司另拥有传统TOBI™平台 用于开发先导产品HCW9302 [6] 公司战略与业务模式 - 专注于通过新型免疫疗法治疗慢性炎症相关疾病 尤其年龄相关及衰老相关疾病 [5] - 拥有两项授权计划 已对部分专有分子授予独家权利 [6] - 通过科学研讨会（如2025年9月12日在诺瓦东南大学举办的会议）分享关键数据以强化学术合作与影响力 [1][4]