行业趋势与市场前景 - 2025年11月，FDA批准了首个用于二线血癌治疗的双特异性抗体组合疗法，标志着肿瘤治疗领域数十年所期待的对传统化疗的突破 [1] - 工程化细胞疗法和双特异性抗体在复发难治性血液恶性肿瘤患者中实现了超过90%的缓解率，展示了免疫疗法在血癌领域的变革性力量 [1] - CAR-T细胞疗法市场预计将从2024年的38.7亿美元激增至2030年的132.5亿美元，这一增长主要由其在复发难治患者群体中前所未有的疗效所驱动 [2] GT Biopharma, Inc. (GTBP) 核心进展 - 公司是一家临床阶段免疫肿瘤学公司，专注于通过其专有的自然杀伤细胞衔接TriKE平台开发针对全球最耐药癌症类型的下一代免疫疗法 [3] - 其GTB-3650的1期临床试验已推进至第4队列，患者剂量达到10微克/千克/天，该疗法针对表达CD33的复发或难治性血癌，特别是急性髓系白血病和高风险骨髓增生异常综合征 [3][4] - 疗法利用患者的自然杀伤细胞，通过持续输注方案进行治疗，即两周治疗期后接两周休息间隔，周期可持续长达四个月 [5] - 第1、2、3队列的六名患者已成功完成GTB-3650治疗，确立了疗法在递增剂量浓度下的安全性，当前第4队列的10微克/千克/天剂量是一个临床疗效更可能出现的阈值，且所有已完成队列中均未出现剂量限制性毒性 [6] - 首次人体1期试验计划招募约14名患者，分布在7个队列，剂量从第1队列的1.25微克/千克/天开始递增，可能在第7队列达到100微克/千克/天，公司预计在2026年第一季度提供下一次全面的试验更新 [6][7] - 除血液恶性肿瘤外，公司还在推进靶向B7H3蛋白的GTB-5550，该蛋白在包括乳腺癌、肺癌、卵巢癌、胰腺癌、膀胱癌和前列腺癌在内的多种实体瘤中普遍存在，预计在2025年12月底或2026年1月提交启动人体试验的监管申请，该疗法设计为皮下注射，有望实现患者居家自我给药 [8] - 公司的TriKE平台利用了最初在骆驼和羊驼中发现的特殊抗体片段，这些分子因其紧凑的尺寸和增强的稳定性而比传统抗体具有明显优势，公司拥有来自明尼苏达大学的该技术的全球独家许可权 [9] 同业公司研发动态 - Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (REGN): 其Lynozyfic单药疗法在LINKER-MM4 1/2期试验中，在新诊断的多发性骨髓瘤患者中，所有三个剂量组均实现了70%的非常好的部分缓解或更好缓解，且95%的可评估应答者达到了10灵敏度下的微小残留病灶阴性状态 [10][11] - Genmab A/S (GMAB): 其EPCORE CLL-1 1b/2期试验新数据显示，epcoritamab单药及联合疗法在Richter转化患者中有效，一线单药治疗患者实现了57%的总缓解率和52%的完全缓解率，且95%的可评估应答者达到了微小残留病灶阴性状态 [12][13] - Autolus Therapeutics plc (AUTL): 其CATULUS 1期试验初步数据显示，obe-cel在儿科复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者中实现了95.5%的总缓解率和90.9%的完全缓解率，安全性良好，高级别细胞因子释放综合征和免疫效应细胞相关神经毒性综合征发生率均为8.7% [14][15] - Lyell Immunopharma, Inc. (LYEL): 其rondecabtagene autoleucel在67届美国血液学会年会上公布的新临床数据显示，在三线或更晚线治疗的大B细胞淋巴瘤患者中，总缓解率为93%，完全缓解率为76%，中位无进展生存期为18个月；在二线治疗患者中，总缓解率为83%，完全缓解率为61% [17]