核心观点 - AC Immune公司公布了其抗α-突触核蛋白主动免疫疗法ACI-7104.056在早期帕金森病中的2期VacSYn试验中期结果 数据显示该疗法可能首次通过靶向α-突触核蛋白病理来减缓疾病进展速度 关键生物标志物趋于稳定 且临床运动症状评分也显示出疾病稳定的趋势 疗法安全性良好并引发了强烈的抗体反应 [1][5][6] 试验疗效与生物标志物 - 靶向α-突触核蛋白的主动免疫疗法可能首次被证明能够减缓帕金森病的进展速度 [1] - 疾病相关生物标志物结果 包括α-突触核蛋白脑脊液水平和神经丝轻链 表明其病理趋于稳定 [1] - 神经丝轻链水平升高是帕金森病持续神经元损伤的标志 其稳定表明神经元损伤可能减缓 [2] - 中枢神经系统中疾病相关生物标志物的稳定 表明帕金森病病理进展减缓 具有潜在的疾病修饰作用 [2] - 血浆胶质纤维酸性蛋白和多巴胺转运体SPECT成像也显示出疾病修饰的趋势 [3] 免疫反应与抗体数据 - ACI-7104.056诱导了针对免疫原性α-突触核蛋白靶抗原的强烈抗体反应 应答率为100% [3] - 在第76周 即第六次免疫接种后两周 血清中的抗体滴度比安慰剂组高出超过500倍 [3] - 从第二次到第六次免疫接种 每次给药后对免疫原性和天然α-突触核蛋白肽的抗体反应均得到增强 而安慰剂组未显示任何可检测信号 [4] - 针对免疫原性α-突触核蛋白靶抗原的滴度随着连续免疫接种而增加 表明ACI-7104.056产生的抗体能够穿过血脑屏障 [4] - 与血清中情况类似 脑脊液中的平均IgG抗体水平比安慰剂组高出超过500倍 [4] 临床评估结果 - 运动症状的临床测量也表明研究积极治疗组的疾病有稳定趋势 [5] - 在第74周 ACI-7104.056组的MDS-UPDRS第三部分总分均值及相对于基线的变化未显示有意义的进展 而安慰剂组的总分均值如正常疾病进展预期那样有所增加 [6] - 在左旋多巴停药状态下进行分层分析时 积极治疗组与安慰剂组之间相对于基线评分变化的差异进一步扩大 [6] 试验安全性与后续计划 - 第50周和第76周的中期结果继续表明ACI-7104.056总体安全且耐受性良好 [6] - VacSYn试验第一部分的最终数据预计在2026年中公布 [6] 市场反应 - 消息发布后 AC Immune股价上涨12.43% 报收于3.14美元 [6]