Key Takeaways RIGL's Tavalisse drove $68.5M sales in H1 2025, up 44% year over year, driving top-line growth.RIGL raised its 2025 revenue outlook to $270-$280M on strong performance across its marketed products.FOLD's Galafold posted $233.1M H1 2025 sales, up 11% year over year, with patent protection to 2038.Both Rigel Pharmaceuticals (RIGL) and Amicus Therapeutics (FOLD) are developing and commercializing treatments for rare medical conditions where existing therapies are limited, with the goal of establi ...

Amicus Therapeutics (FOLD) shares soared 6.4% in the last trading session to close at $8.48. The move was backed by solid volume with far more shares changing hands than in a normal session. This compares to the stock's 7.7% gain over the past four weeks.The price rise can be attributed to growing investor optimism related to the strong uptake of the company’s lead product, Galafold and the combination drug, Pombiliti + Opfolda. In the first six months of 2025, Galafold generated sales worth $233.1 million, ...

Amicus Therapeutics (FOLD) 2025 Conference September 03, 2025 10:20 AM ET Company ParticipantsBradley Campbell - President, CEO & DirectorConference Call ParticipantsKristen Kluska - Equity Research AnalystKristen KluskaOkay. Good morning, everybody. I'm Kristen Kluska, one of the biotech analysts at Cantor. Very happy to be hosting Riley Campbell of Amicus Therapeutics. Thanks so much for being here.Bradley CampbellThank you, Kristen. Thanks to Cantor for having us. It's a great conference so far.Kristen K ...

公司业绩 - 公司2025年第二季度GAAP收入达1.547亿美元，同比增长22.1%，超出分析师预期的1.467亿美元 [1][2] - 非GAAP每股收益为0.01美元，远超预期的-0.12美元，但同比下滑83.3% [1][2] - 核心产品Galafold收入1.289亿美元，同比增长16.3%，Pombiliti + Opfolda收入2580万美元，同比大增62.8% [2][5][6] 产品表现 - Galafold在40多个国家获批，收入增长动力来自新患者增加、成熟市场高渗透率和患者依从性 [5] - Pombiliti + Opfolda在日本获批用于成人晚发型庞贝病，并在5个新市场推出，但英国返利率从15%升至22%影响盈利 [6] - 公司下调Pombiliti + Opfolda全年增长预期至50-65%，因患者启动延迟和英国返利政策变化 [6] 研发与管线 - 公司以3000万美元预付款获得DMX-200美国权益，该药物针对罕见肾病FSGS，目前处于III期临床试验阶段 [7] - 非GAAP运营支出增至1.278亿美元，同比上升55.7%，主要因DMX-200授权费和研发投入增加 [2][8] 财务展望 - 维持2025年收入增长15-22%的预期，Galafold和Pombiliti + Opfolda分别预计增长10-15%和50-65% [9] - 目标毛利率维持在中高80%区间，并重申2025年下半年实现GAAP净利润为正的目标 [9] - 截至季度末现金及等价物为2.31亿美元，资产负债表保持稳健 [8] 战略重点 - 公司专注于扩大患者可及性、新市场准入和管线拓展，利用知识产权保护商业优势 [4] - 未来需关注Pombiliti + Opfolda新市场启动进度、运营支出趋势以及支付方政策变化对定价的影响 [10]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入达1亿5470万美元 同比增长22% 按固定汇率计算增长18% [24] - 美国市场收入占比42% 达6430万美元 国际市场收入占比58% 达9040万美元 [24] - Galafold产品收入1亿2890万美元 按固定汇率计算增长12% 报告增长16% [10] - Pompe产品线收入2580万美元 按固定汇率计算增长58% [14] - 毛利率为10% 去年同期为9% [25] - GAAP运营费用1亿4890万美元 同比增长48% 包含DMX200项目3000万美元预付款 [25] - 非GAAP净收入190万美元 每股0.01美元 [26] - 现金及等价物2亿3100万美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 Galafold业务 - 全球市场份额达69% 治疗Fabry病可突变患者 [10] - 美国市场累计治疗患者超1000人 [11] - 新患者占比65% 转换患者占比35% [11] - 患者需求增长13% 预计全年新患者数量创新高 [12] - 全球Fabry病患者约12万 其中6000确诊未治疗 市场潜力巨大 [13] Pompe业务 - 美国市场收入占比42% 国际市场58% [15] - 第二季度在11个国家产生收入 其中6个为新进入市场 [18] - 荷兰市场预计可覆盖70%患者群体 [19] - 日本获批15岁及以上患者适应症 [19] - 预计2028年Galafold和Pompe产品合计销售额达10亿美元 [6] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场Galafold患者突破1000人里程碑 [11] - 欧洲五国(英国 德国 西班牙 奥地利)为主要收入来源 [14] - 新进入意大利 瑞士 葡萄牙 捷克 瑞典 荷兰市场 [18] - 荷兰采用中心化治疗模式 预计将成为全球最大单中心患者群 [19] - 日本获批扩大患者年龄范围至15岁及以上 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 重申2025年实现GAAP盈利目标 [9] - 与Dimerix合作开发DMX200 针对FSGS肾病 已进入III期临床 [7] - DMX200具有突破性机制 靶向单核细胞驱动炎症 差异化显著 [22] - 预计2027年完成DMX200 III期研究 入组286例患者 [88] - 加强全球供应链布局 爱尔兰生产基地预计下半年投产 [41] - 与美国Sharp合作建立本土化制剂生产线 [55] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 连续17个季度实现两位数收入增长 [5] - Galafold长期销售潜力超10亿美元 [13] - Pompe产品有望成为多年增长主要驱动力 [17] - 诊断率提升和患者可及性改善将推动持续增长 [7] - FSGS领域存在重大未满足医疗需求 DMX200前景广阔 [8] - 行业竞争方面 对知识产权保护充满信心 [47] 其他重要信息 - 荷兰市场采用中心化治疗模式 预计覆盖100多名患者 [19] - 日本获批扩大Pompe产品适应症年龄范围 [19] - 爱尔兰生产基地预计2025年下半年开始供应欧洲市场 [41] - 库存策略已规避关税对2025年财务影响 [39] 问答环节所有的提问和回答 关于Pompe产品临床数据 - 医生关注生物标志物 肌肉力量 六分钟步行测试等指标 [34] - 从Nexviazyme转换患者多数因疗效未达预期 [34] - 美国与国际市场转换标准无显著差异 [36] 关于生产供应链 - 美国市场库存充足 已规避2025年关税影响 [39] - 爱尔兰基地预计下半年投产 可满足全球需求 [41] - 考虑在中国建立第二生产基地供应非美市场 [40] 关于知识产权 - 对专利保护充满信心 此前与Teva和解增强信心 [47] - 统计显示多数专利诉讼最终以和解告终 [47] 关于Pompe市场进展 - 英国市场占有率已达35% [62] - 西班牙市场与竞品同时上市 份额增长显著 [63] - 瑞典市场已成为首选治疗方案 [63] - 2025年计划新增10个市场 包括日本 [64] 关于DMX200开发 - 与FDA就蛋白尿作为主要终点达成一致 [78] - 研究设计可检测小于10%的蛋白尿变化 [88] - 预计2027年公布完整两年数据 [88] - 与竞品Fospari机制差异显著 可能形成互补 [82] 关于财务展望 - 预计2025年下半年Pompe产品毛利率将改善 [28] - 2026年收入增速预计高于2025年 [76] - 澳大利亚 加拿大将是下一批重点开发市场 [85]

核心财务表现 - 2025年第二季度总营收达1.547亿美元 按固定汇率计算同比增长18% [1][4] - Galafold产品营收1.289亿美元 按固定汇率计算同比增长12% [1][5] - Pombiliti+Opfolda组合产品营收2580万美元 按固定汇率计算大幅增长58% [1][5] - 上半年总营收2.799亿美元 按固定汇率计算同比增长16% [5] 产品线进展 - Galafold增长动力来自全球市场持续商业化执行及新患者增加 [3][5] - Pombiliti+Opfolda在五国新上市推动收入增长 显示高市场需求 [5] - 日本于6月批准Pombiliti+Opfolda用于成人LOPD患者 预计2025年新增10个上市国家 [12] 研发与合作 - 与Dimerix就DMX-200达成的美国许可协议支付3000万美元首付款 [5][12] - DMX-200用于FSGS的3期关键研究预计年底完成入组 [3][12] - PROPEL研究新分析显示 从alglucosidase alfa转向cipaglucosidase alfa+miglustat的患者多数结果改善或稳定 [12] 财务指标与指引 - 重申2025年财务指引：总营收增长15%-22% Galafold增长10%-15% Pombiliti+Opfolda增长50%-65% [7] - 毛利率维持84%左右 非GAAP运营费用3.8-4亿美元 [7] - 预计2025年下半年实现GAAP盈利 [1][7] - 现金及等价物与有价证券总额2.31亿美元 较2024年底2.499亿美元有所下降 主要因DMX-200许可首付影响 [12] 战略展望 - 公司预计2028年总营收将突破10亿美元 [3] - 通过两大商业化疗法及管线推进 巩固罕见病生物技术公司领导地位 [3][19]

业绩总结 - 2025年第一季度总收入为1.25亿美元，同比增长15%[6] - Galafold的收入在2025年第一季度为1.042亿美元，同比增长6%[24] - Pombiliti和Opfolda的收入在2025年第一季度为2100万美元，同比增长92%[50] - 预计2025年总收入增长预期为15%至22%[77] - 2025年下半年预计实现正的GAAP净收入[7] - 2025年GAAP净收入预计在2025年下半年为正[77] - 2025年第一季度GAAP运营费用为1.21503亿美元，较2024年同期的1.24557亿美元有所下降[89] 用户数据与市场展望 - 预计到2028年总收入将超过10亿美元[6] - Fabry市场预计到2029年将增长至约30亿美元[14] - Pompe市场预计到2029年将增长至超过20亿美元[43] - 预计Fabry患者中有35-50%对Galafold有适应性[23] - 预计2025年Pombiliti和Opfolda的收入增长为50%至65%[77] 新产品与技术研发 - DMX-200的许可协议中，前期投资为3000万美元，潜在成功里程碑支付可达5.6亿美元[68] - DMX-200在FSGS的Phase 3临床试验中，185名患者已被随机分配和给药[73] 生产与市场扩张 - Pombiliti药物产品的制造能力将在马萨诸塞州Lee进一步扩展[59] - 预计2025年美国销售库存已在美国境内，主要收入来自美国以外市场[59] 其他信息 - 2025年非GAAP运营费用预计为3.8亿至4亿美元，包括3000万美元的预付款[77] - 2025年，美元汇率变动±1%可能导致总报告收入约400万美元的波动[78]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Relay、Elavar、Lilly、AstraZeneca、Novartis、Amicus、Roche、Pfizer - **行业**：生物技术、制药 纪要提到的核心观点和论据 公司整体情况 - **Dynamo平台与管线策略**：近十年前将计算方法与实验技术结合用于药物发现，已使多个项目进入临床 公司因当前资本市场情况精简研究组合，聚焦为利益相关者产生临床数据和价值 管线方面，FGFR2项目已授权给Elavar，PI3K alpha突变选择性项目ROI 2,608即将启动关键III期试验，还有血管畸形项目、接近IND的NRAS选择性项目和纤维项目 [2][3] - **财务状况**：公司现金可维持到2029年，处于有利地位，有充足的发展时间和重要的临床催化剂 [4] PI3K alpha抑制剂项目 - **产品优势**：激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌患者中40%有PI3K alpha突变，传统治疗未充分满足需求，现有新兴疗法PFS在5 - 7个月 公司约十年前开发出选择性抑制剂，找到新的变构口袋，具有突变选择性，可减少毒性、提高剂量强度和疗效 与竞争对手相比，Lilly的类似产品落后12 - 24个月，其他一些突变选择性抑制剂仅针对一半患者群体 [5][6][7] - **ASCO数据**：在ASCO展示的数据是之前数据的延续，有12.5个月的中位随访期 重度预处理患者群体中，一线和一线以上PFS超过10个月，一线患者PFS为11个月 所有PI3K alpha突变患者的确认客观缓解率为39%，激酶结构域突变亚组缓解率为67% 显示出良好的安全性，3级低血糖、腹泻、皮疹、口腔炎发生率低 数据的一致性增强了对III期研究成功的信心 [10][11][12] - **III期试验**：与AstraZeneca的AKT抑制剂capivasertib竞争，其在相关亚组分析中的PFS为5.5个月，公司产品数据更优 试验人群为接受过CDK4/6抑制剂治疗的患者，代谢纳入标准更具包容性，旨在为更多患者提供治疗 [14][15][17] - **数据报告节奏**：已多次报告II期研究数据，此次ASCO更新后不太可能再更新该数据集，未来可能提供完整的一期、二期研究手稿 [20][21][22] - **前线扩展策略**：探索ROI 2,608与氟维司群和瑞博西尼、氟维司群和辉瑞的选择性CDK4抑制剂的三联组合 未确定展示数据的时间，将根据数据、组合性和AE概况选择推进的方案 强调药物耐受性和清洁的安全性概况的重要性 [24][25][27] 血管畸形项目 - **目标适应症**：美国约有30万血管畸形患者，其中约17万有PI3K alpha突变 公司将重点关注PROs（PI3K相关过度生长谱）和淋巴畸形，后者约有8万患者，80%有PIPK alpha突变 [33][34] - **加速批准途径**：诺华的alpalocep目前只有加速批准，其确认性试验未达到终点，未转化为完全批准 公司将全力生成概念验证数据，在关键试验开始和提交NDA时与FDA沟通，加速批准途径仍有可能 [36][37] - **患者诊断**：该领域处于发展初期，患者表现多样，诊断需要一定的教育工作 但由于患者集中在少数中心，商业化操作相对可行 [38][39] 其他项目 - **FGFR2抑制剂**：去年将FGFR2项目lirafugatinib授权给Elavar，对方专注于将药物推向患者，有望今年晚些时候或明年初提交IND [40] - **NRAS选择性和Fabry项目**：公司对这两个项目感兴趣，NRAS抑制剂可用于多种实体瘤，Fabry项目可服务更广泛的患者群体 因当前资本环境，公司将先使项目达到IND，再寻找推进方案，可能自行推进或寻找合作伙伴 [43][44][46] 制造与技术 - **制造能力**：公司的分子均为小分子，制造全部外包，可灵活扩大规模，已开始考虑ROY2608的商业供应 [48][49] - **技术应用**：对基于运动的设计和AIML工具持谨慎态度，认为应解决具体问题，以药物获批数量作为衡量公司的标准 公司十年来产生了多个IND、临床项目和概念验证数据集，有望为lirafugatinib和RLY2608提交NDA [51][53][54] 近期执行重点 - 公司专注于开展关键试验，在全球开设REDiscover II试验站点，提高医学界对产品的认识，生成临床数据，为提交NDA和商业化做准备 [55] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司在处理与FDA的关系时，强调不代表FDA发言，会根据实际情况与FDA沟通，如在血管畸形项目的加速批准途径上，会在关键节点与FDA确认 [36] - 公司在考虑前线扩展方案时，提到参考了enovolosib与palbociclib的三联组合的积极数据，认为这是早期治疗的有效机制 [27]

纪要涉及的公司 Amicus Therapeutics（FOLD），一家专注于开发和提供罕见病疗法的公司 纪要提到的核心观点和论据 公司业务与战略 - **核心业务与产品销售目标**：公司使命是为罕见病患者开发和提供下一代疗法，核心业务围绕Galafold、Pombility和Upholda、DMX200展开。Galafold是唯一获批用于法布里病的口服疗法，今年销售额将超5亿美元，未来12年有独家经营权，峰值销售额有望达10亿美元，今年预计增长10%-15%；Pombility和Upholda用于庞贝病治疗，今年销售额将超1亿美元，预计增长50%-65%，未来销售额有望达10亿美元；DMX200是从Dimerix授权的用于FSGS（一种罕见肾病）的新资产，有潜在的重磅炸弹潜力。公司预计到2028年底实现10亿美元的综合销售额[3][4][5]。 - **应对宏观环境与投资机会**：宏观环境给公司所在行业带来不确定性，但公司认为自身受影响较小，有能力克服困难。公司业务被市场低估，Galafold所处的全球市场规模今年超20亿美元，未来10年将增长到30亿美元，且产品有12年独家经营权；庞贝病市场今年超15亿美元，未来10年将超20亿美元，公司产品已取得良好开端；FSGS产品有很大潜力。与其他缺乏资金、面临重大二元事件的公司相比，Amicus能实现持续增长并即将盈利，为投资者创造价值[7][8][9][11][12]。 - **财务状况与费用管理**：公司预计2025年下半年实现GAAP盈利，通过持续的营收增长和合理的费用管理，将从下半年的GAAP净利润逐步过渡到全年的EBITDA和正自由现金流。公司在DMX交易中，前期支付3000万美元获得潜在价值10亿美元的资产，且在看到积极结果前无需进行额外的研发和商业投资，有助于控制费用[5][25][26][28]。 产品相关情况 - **Galafold**：已上市多年仍保持强劲增长，目前约80%-90%的患者为初治患者，市场上治疗患者数量翻倍，同时诊断出的患者数量也在增加。增长驱动因素包括低成本基因检测（从数千美元降至数百美元）、新生儿筛查（美国15%的新生儿接受筛查，每年可发现数十名患者及数百名家庭成员）、更先进的诊断能力（如AI支持）以及各公司对医生的教育，使更多专科医生能够识别患者。公司认为该产品有超10亿美元的机会，随着技术进步可能有更多增长空间[61][62][63][64][65][69][70]。 - **Pombility和Upholda（庞贝病产品）** - **美国市场**：因FDA检查延迟和医生的两年切换动态，产品推出初期受到影响。但目前情况好转，到今年年底约70%的患者将进入切换窗口，患者从Nexviazyme和Lumizyme的切换比例与市场份额成正比，且有越来越多的数据和真实世界证据支持切换，保险审批时间缩短，新商业启动数量加速增长[37][38][39][40][42][43][44]。 - **美国以外市场**：在英国、德国、西班牙等原有市场表现良好，市场份额达20%-30%甚至更高，有望最终达到50%以上。在新市场，如意大利、葡萄牙、比利时等，预计将有类似德国和英国的表现；荷兰有一个大型治疗中心，约60%-70%的患者（约100名）将切换到公司产品，瑞典也有类似积极结果。欧洲庞贝病患者数量较去年增加约一倍[47][48][50][52]。 - **DMX200**：公司选择该资产进行授权的原因包括其符合公司引入低风险后期资产并融入商业能力的战略，适应公司在罕见病领域的能力，针对有重大未满足需求的罕见肾病FSGS。该资产有明确的作用机制，二期数据显示85%的患者蛋白尿减少，在多个疾病中显示出安全性和有效性，进入三期试验且中期分析显示治疗组有统计学显著益处，还获得了FDA的积极反馈。与其他探索FSGS治疗机制的公司相比，DMX200专注于单核巨噬细胞炎症和MCP - 1升高，有差异化优势[73][74][75][77][78]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - **下调2025财年指引的原因与信心**：公司下调2025财年指引，主要是因为Galafold在一些国家的报销和推出时间从第一季度推迟到第二季度，以及英国的VPAG税率从指导的12%-15%最终达到23%，对公司最大市场产生了较大影响。但公司对实现更新后的指引有信心，4月和5月是净新商业启动数量最多的月份之一，美国市场表现良好，且欧洲有6个新市场加入推出行列[30][31][33][34][35][36]。 - **宏观因素对公司的影响**：关税、IP和转让定价、最惠国待遇等宏观因素对公司的实际影响较小。关税方面，Galafold制造成本低且在瑞士制造，庞贝病产品制造正在从中国转移到爱尔兰，且大部分商业材料已在美国，即使考虑最保守情况，成本增加也仅约5%，且公司通过生产流程降低成本的收益将超过关税影响；IP位于美国，不存在问题；最惠国待遇即使实施，对公司长期业务的影响可能仅为5%。此外，FDA的新领导支持罕见病监管改革，可能对公司的FSGS资产有益[14][16][17][18][19][20][21][23][24]。

纪要涉及的公司 Amicus Therapeutics 纪要提到的核心观点和论据 公司整体目标与现状 - 过去几年目标是发展Galafold和Fabry产品线并实现盈利，2024年已实现非GAAP盈利，预计今年下半年实现GAAP盈利，这反映现金流改善 [3][5] - 去年销售额4.58亿美元，预计增长15% - 22%，获得FSGS潜在三期重磅药物权利，现有产品增长空间大，新诊断患者带来新增长 [8] Galafold产品 - **投资者忽视要点**：与梯瓦的和解为投资者提供未来12年知识产权保护确定性；收入达4亿美元后，小分子药物Galafold盈利性强；患者增长处于第三年，一季度潜在患者增长14%，今年指引为10% - 15%增长 [10][11][12] - **增长动力**：诊断方面有诸多利好，医生对法布里病认知提升，筛查面板纳入该病，美国有新生儿筛查计划，公司投资AI等技术寻找未诊断患者；新诊断患者中更多为晚发型法布里病，对Galafold适应性高 [14][15][18] - **收入影响时间**：利好因素已开始推动增长，未来仍将持续，目前增长来自新诊断和新患者治疗，而非价格增长和市场大幅扩张 [20][21] - **增长预期**：虽从百分比看增速可能下降，但患者绝对数量在增加，公司认为随着投资的诊断项目推进，有机会实现低两位数增长 [23][24] - **AI合作进展**：与OM1合作创建法布里病医疗记录诊断指纹，在宾夕法尼亚大学筛查超50万患者记录，该校正与高风险患者接触，预计下半年有更多进展，若证明可行，可能在美国多医疗系统及海外开展试点 [27][28] - **季度收入情况**：全年指引为10% - 15%增长，一季度因英国VPAG回扣高于预期受影响，但未改变全年指引，通常一季度收入最低 [31][32] Pompe和Pombility产品 - **Q1情况及全年指引**：调整全年指引为增长50% - 65%，约1.05 - 1.15亿美元，主要因美国及荷兰、意大利等关键市场患者获取药物时间问题，4月患者新增情况良好，趋势持续 [34][35] - **Nexveazyme切换情况**：美国市场Sanofi的Nexviazyme推出后切换部分市场，医生和患者通常两年后才会考虑切换，目前看到部分患者有切换意愿，公司产品获患者和医生积极反馈，长期看好，预计最终获多数市场份额 [36][37][38] - **切换障碍**：患者切换需到办公室输液、更换护士、禁食等，患者和医生需有足够动力才会切换，报销目前不是问题 [41][42][43] FSGS项目 - **交易情况**：支付3000万美元获取Dimerix公司FSGS药物三期数据查看权，若成功有美国重磅潜力，剩余里程碑和现金流与公司未来现金流匹配 [45] - **项目优势**：美国超4万患者受FSGS困扰，每年新增5000例，无获批治疗方法；药物作用机制独特，针对单核巨噬细胞驱动炎症；二期数据良好，三期研究设计完善，FDA明确蛋白尿可作主要终点；公司有肾脏疾病经验，可利用现有基础设施 [47][48][49] - **后续里程碑费用**：获批前约需支付7500万美元里程碑费用，获批后有销售里程碑和低两位数至20%左右的销售特许权使用费 [54] 未来业务发展方向 - 逐步进行业务发展，扩大产品组合，寻找符合战略、能利用美国现有基础设施、不增加前期融资压力的项目，如商业资产，可在罕见病领域，不限于美国市场，不超资产负债承受范围 [44][51][52] 其他重要但是可能被忽略的内容 - Galafold需解决Aurobindo的挑战，但多数情况下，领先的仿制药申请方和解后，其他方会跟进 [10] - 公司在英国和加拿大也有利用医疗记录诊断患者的类似项目 [29]